Science 刊文揭露一位中国 6 岁女孩在基因编辑实验中死亡，涉事医学院称在调查，如何看待此事？

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知乎用户 远山微明​ 发表

看了下这一惨剧被揭发的过程，不得不说非常地黑色幽默：在仇子龙的失败治疗导致患儿去世后，与他相关的上上下下各个机构都开始扯皮球，拒绝承担责任——仇子龙拒绝承认错误（尽管他存在隐瞒动物实验的不良后果、资金使用不合规、没有充分告知家属临床试验的危险、在非重症患者上试验不成熟的新疗法等重大问题），《自然》期刊认为相关证据不足以撤稿，地区卫生部门仅下了 2 万的罚单，高校认为这与自己无关，甚至连保险公司都没有赔付；最后，患儿的父母作为高级知识分子，灵机一动，跳出了仇子龙所在的利益链条，把举报信发给了《科学》期刊，与之没有利益关系的 Science 在意识到此次事件的荒唐之后，立马发表了相关报道

另一个黑色幽默的地方是，仇子龙曾和一百多名教授、专家一起谴责贺建奎的非法基因编辑行为。然而如果此事被证实，仇子龙可能与贺建奎被编入同一款法条（贺建奎事件后刑法第三百三十六条规定 “将基因编辑、克隆的人类胚胎植入人体或者动物体内，或者将基因编辑、克隆的动物胚胎植入人体内” 是非法行为，未来对其他基因编辑行为可能也会受到更严格的管控）

第三个黑色幽默的地方在于，仇子龙真的攫取了大量财物，利用职权，窃取了苹果手机、茅台酒等大量昂贵产品。就以食品一类来说，有一箱茅台酒…….

仇子龙是谁？不幸的是，他和新晋菲尔兹奖得主邓煜一样是个知乎用户（划掉）。仇子龙本科就读于上海交通大学生物科学与技术系，后在中国科学院上海生物化学与细胞生物学研究所取得博士学位，曾前往加州大学圣迭戈分校（UCSD）神经生物学系做博后，之后一直在中国科学院上海生命科学研究院神经科学研究所担任研究员，直到 2023 年转任上海交通大学医学院松江研究院资深研究员。他长期以来致力于从事对自闭症的研究，并希望通过基因疗法取得突破。2019 年 9 月 5 日，他做了一个题为《基因治疗：在自闭症迷雾中探到一缕微光》的演讲，引起了不少人的关注。21 年的时候，他在知乎上也写了个回答，提到自己的理想是攻克自闭症诊疗这一难题：

如果给你足够的时间精力和研究经费，你最想解决世界上的哪一个科学难题，从而造福全人类？

此事的具体过程是这样的：

• Jason 和 Linda 在 2019 年生下了他们的女儿 Mei（均为化名）。Mei4 岁时，她的一位幼儿园老师告诉 Linda：Mei 画画或写字不如其他孩子好，语言能力也没有正常发展。老师说，她母亲或许应该带她去评估一下。2023 年 3 月，Mei 被诊断出患有全面发育迟缓，这是一个涵盖多种病因的广泛标签。专家解释说，Mei 的一些行为⸺例如她喜欢发出奇怪声音⸺与自闭症有关
• 这家人随后在上海儿童医学中心进行了一系列检查。对 Mei 的 DNA 的详细测序最终发现了发育迟缓的根本原因：一个名为 CHD3 的基因存在缺陷，该基因影响了 Mei 细胞内 DNA 链缠绕成染色体的方式，导致了一种名为 Snijders Blok-Campeau syndrome 的罕见病
• Mei 的症状较轻，大多数家长甚至没有察觉到她的异常，但 Jason 担心随着课程难度增加，Mei 与同龄人之间的差距可能会拉大。她也比其他孩子瘦弱，且肌肉张力较差。她可能永远无法独立生活
• 他们在一个微信群里听说了仇子龙，认为仇子龙可能帮助他们的女儿。Jason 给仇子龙发了一封电子邮件，描述了 Mei 的病情，并表示他们愿意为仇子龙提供资助
• 仇子龙回复表示了兴趣。不久，他便邀请 Jason 和 Linda 前往研究院会面。Jason 和 Linda 告诉他，他们对资助纯粹为了研究而进行的研究不感兴趣。Jason 说：“我们带着寻求实际治疗方案的目标而来。” 仇子龙给予了鼓励。他在会面中说：“老实说，如果你们去年来找我，我不敢说我们能做到这一点。但现在我们已经到了一个临界点。” 仇子龙解释说，编辑大脑需要将病毒输送到 Mei 脊柱底部的脊髓液中。但他补充道，由于她的病情并不危及生命，医院伦理委员会批准这项试验的门槛会很高。开发这种疗法并在小鼠和猴子身上进行测试需要长达 2 年的工作，且无法保证一定有效。但仇子龙表示，像新华医院这样的顶级机构可以确保不会发生安全灾难
• Jason 和 Linda 录下了这些对话，他们与 Science 刊分享了这些录音
• Jason 和 Linda 表示，他们很快就将第一笔款项汇给了一家隶属于另一所大学的基金会。这笔款项将支持仇子龙的一位前学生。他们更多的资金流向了一家美国公司的中国分支机构，该机构将开始制造病毒，以及流向了位于四川省的合同研究组织 PriMed，该组织将负责猴子研究
• 2024 年 4 月，在大学附近的一家星巴克咖啡馆里，Jason 与负责实验室工作并作为专利共同发明人的杨侃会面，讨论费用明细。Jason 告诉杨侃，在得知生产临床级病毒需要超过 25 万美元的费用后，他的财务状况已濒临崩溃。杨侃概述了他为何需要比仇最初建议更多的资金。杨侃回答道：“问题在于，如果你完成了那些病毒注射，却没有合适的人来分析结果，那一切都白费了。” 他说，当进行猴子研究时情况也是如此。双方就条款进行了讨价还价。最终，Jason 和 Linda 直接向杨侃的个人账户汇款 13 万美元
• 仇子龙本人从未索要过任何东西。然而，每隔几个月，Jason 就会去他的办公室、附近的餐馆或他位于几小时车程外的家中拜访他。据记录显示，Jason 总是负责买单，并送给仇多部苹果手机、一台苹果平板电脑以及一箱茅台酒
• 到 2024 年底，实验室的努力初见成效，他们利用了碱基编辑技术，使用改良版的 CRISPR 的 DNA 切割酶，仅切开单链。对于 Mei 的突变，碱基编辑器会将突变基因中特定的腺嘌呤（A）碱基转化为鸟嘌呤（G），这将导致互补的胸腺嘧啶（T）转变为正确的碱基胞嘧啶（C）。这种实验性疗法在小鼠身上奏效了，据仇子龙声称在猴子身上也奏效了
• 但实际上，Science 刊评估此图的四位专家对这项灵长类动物验证研究的实施质量表示担忧。提交的论文没有对照样本来证明染色是选择性地突出显示基因编辑器的。更关键的是，在 Mei 接受治疗前约 1 个月，出现了另一个潜在的担忧：PriMed 进行的一项灵长类动物毒理学研究得出的结论显示，所有四只接受该疗法的猴子，无论是低剂量还是高剂量，都出现了中度至重度的肝损伤
• 然而这没有阻止仇子龙继续试验。以上成果促使医院伦理委员会在 2025 年 1 月 2 日批准在 Mei 身上进行临床试验。据称，在中国的双轨制生物医学监管体系下，大型医院开展的非商业性、研究者发起的试验可以在没有美国的那种严格审查的情况下进行。根据上海市杨浦区卫生健康委员会的文件，医院伦理委员会在批准 Mei 的试验之前，并未审查灵长类动物安全性研究的最终报告（也就是显示猴子出现肝损伤的那份报告）
• 2 月 19 日，这家人来到新华医院签署同意书。在任何类型的试验中，中国法律都禁止对未经证实的疗法收费。负责临床手术的余永国似乎意识到了这种矛盾。“表面上，这不是你们在付钱，但实际上都是公司在支付，” 他在某一时刻说道。“如果你有贡献，你就在其中有股份”
• 2025 年 3 月 24 日，手术在 Mei 身上进行了。3 天后，Mei 发烧了，这是对 AAV 的一种常见反应，预计会持续几天。在她烧开始退时，仇子龙顺道过来看看。他向 Jason 和 Linda 保证，他们女儿的情况很快就会好转。当他们送他到电梯口时，他兴奋地宣布，论文已被 Nature 接收，需要进行修改。然后他补充说，Mei 的治疗会引起更大的轰动：这是首个脑定向基因编辑治疗
• Mei 的情况没有好转。由于她自输注以来一直没有排尿⸺这是她肾脏受到严重损伤的迹象⸺医生限制了她的液体摄入量，她变得极度口渴。她血液中的血小板也降到了危险水平。这正是知情同意书曾警告过这家人的一系列症状。但 Jason 和 Linda 说，表格中没有任何地方明确指出这些情况中的任何一种可能导致死亡，在与仇子龙或其他医生的任何谈话中也没有提到这一点
• 在最后时刻，医生带 Mei 去做了全身 CT 扫描，然后将她紧急送往重症监护室。“妈妈，我想回家，” 她在消失在病房前对她母亲说。在接下来的 24 小时里，Jason 和 Linda 与他们年迈的父母坐在候诊室里
• 听到 Mei 进了 ICU 后赶回来的仇子龙似乎无法接受这个事实。第二天早上，当医生出来告诉他们 Mei 已经去世时，他仍然和这家人在一起。Jason 回忆说，仇子龙当时处于震惊之中
• 两天后，医院的伦理委员会召开紧急会议，并在其报告中得出结论，称 Mei 的死亡与治疗 “绝对相关”。死因是：血栓性微血管病
• 在接下来的几周里，Jason 和 Linda 说，仇子龙向家人表达了他的悲伤，但他不愿推测究竟哪里出了问题
• 这对父母说，他们曾要求他撤回发表在 Nature 上的论文，因为担心这可能会误导其他有类似患儿的家庭以及研究人员。仇子龙起初同意了。但他们说，最终他不再回复他们的询问
• 杨侃退还了他因这项工作而收到的全部报酬
• 2025 年 9 月，区卫生部门对该医院处以约 3600 美元的罚款，原因是其未能妥善监管该试验，且未在国家数据库中将其注册为商业资助的研究。据家属称，作为负责医生，余永国在报告中被点名，医院要求他接受口头训诫
• 尽管仇子龙的公司已为该试验投保，但家属表示他们没有获得任何赔偿。他们说，他们并没有要求赔偿；相反，他们责怪自己没有多问问题，责怪自己如此完全地信任仇子龙的权威
• 他们在二月得知，仇子龙的论文在经过长达一年的审稿过程后发表了。这家人的基因数据已被删除，失败的临床试验案例并未被提及，感谢他们 “参与和支持” 的一句话也被删除了。这篇论文也没有提到该疗法在灵长类动物安全性研究中出现的任何肾脏和肝脏问题
• Jason 和 Linda 向仇子龙所在的大学院长提交了投诉，要求对这篇 Nature 论文进行调查并撤稿《自然》副主编维多利亚 · 阿兰达写道，他们提出的伦理问题 “在数据完整性方面超出了我们的职权范围”，此事应由大学处理，因而没有对仇子龙的论文进行撤稿
• 4 月 30 日，Jason 和 Linda 收到了大学的电子邮件回复，随后又接到了一个电话：院长办公室不对仇子龙采取任何行动。支付给杨侃的款项仅仅是临床试验的 “研究服务费”，尽管他因其行为受到了正式的告诫谈话。大学方面写道，这篇《自然》论文 “与你们资助的实验无关”
• 之后，Jason 和 Linda 联系 Science 刊披露真相，希望能够敦促 Nature 撤稿。Science 在与他们进行了沟通，刊发了对此次事件的报道

如果 Science 的报道内容都属实，仇子龙和他团队成员的罪状可以说是板上钉钉，罄竹难书，他们的问题实在是太多了——资金使用不合规（用私人账户接受捐助、以 “捐助” 为托辞违规收受临床试验费用、私下收受患者钱财）、论文蓄意隐瞒负面结果（未写入捐助人信息、未提及失败临床试验、未提及不成功的动物试验）、违反临床试验伦理（在轻症患者身上进行极其危险的首例临床试验、未充分告知可能的不良后果）——而其造成的严重后果（患儿死亡）足以让此次事件超越一般的学术不端，进入刑事犯罪的范畴……

知乎用户 花花鼓 发表

我大受震撼，我是万万没想到，一个科研人员为了推进转化、搞大新闻、更进一步，在没有充分验证安全性的情况下，竟然敢用真人做实验，而且还挑战的是最难的血脑屏障。

作为一个生物医学相关从业人员，我希望领域内科研人员都有点 ac 数，别发个 cns 把自己都骗了。

知乎用户 伐日元帅 发表

反而呢，想听听贺老师怎么说了，老贺蹲了一年是真亏了。

仇捅的窟窿可比贺建奎的大多了，一个是力所未逮，囿于科技水平，一个是知情不报，为了成果大干快上，给 6 岁的儿童做基因编辑，致人死亡，还让人家家长出的钱。

知乎用户 fire 发表

首先仇教授，知乎有号。

看了一下简历，交大生命科学系出身，不是二医的，大概率应该没有执医证（反正现在的政策下是没有的，当年什么情况也不好说）。做动物实验是可以的，但是涉及临床方面，可能就涉及非法行医了。如果确定没有证，可能就不适用医疗过失罪。

对了，都快忘了，刑法里的还有贺建奎条款了，刑法 336 条之一了。

知乎用户 赵泠​​ 发表

看起来，这是公共安全事件，需要公安机关介入。国家卫健委、国家药监局、当地主管部门也应当履行职责。

• 患者的病情本来并不危及生命。根据患者家属的说法，在实施基因编辑疗法前，仇子龙等相关人员对他们淡化了风险，还有多项违规操作，这涉嫌欺诈。事发后，仇子龙的处理方式极为不妥。
• 一些专家在 2026 年 7 月指出，涉事的基因编辑疗法只搭配了短期泼尼松，未选择更有效的免疫抑制剂品种或剂量。中国法律明确禁止对未经国家药监局审批的、未证明安全有效的疗法收取费用，然而患者家属为此支付了数百万人民币元。如果调查证实治疗过程存在 “严重不负责任”，则这可能符合医疗事故罪的构成要件。
• 相关论文涉嫌严重违反国际出版伦理委员会的规范。

2025 年 3 月，上海一名 6 岁女童为治疗非致命的、影响认知能力的罕见病（CHD3 基因有一个碱基从 C 突变为 T），接受了个人定制的碱基编辑疗法（通过鞘内注射向脑脊液注射经过改造的腺相关病毒 9 型），可是，她在接受治疗后约一星期内死于和该疗法有关的严重免疫反应。为了接受治疗，患者家属从自己的积蓄和亲属处筹集了约合 86 万美元的钱。相关动物实验研究成果于 2026 年 2 月发表在《自然》，但未提及该人体试验及死亡事件，就连家属的资金贡献都没有提及。家属已致信期刊要求撤稿，《科学》对此进行了调查报道。

根据《科学》和《撤稿观察》的调查报道，仇子龙是上述引发争议的《自然》论文 In vivo base editing of Chd3 rescues behavioural abnormalities in mice 的共同通讯作者之一，是该个体化治疗的主导者。

• 报道明确指出，领导这项治疗的是上海交通大学松江研究院的神经科学家仇子龙（Zilong Qiu）。他所在的团队于 2025 年 3 月在上海新华医院为女童实施了治疗，并于 2026 年 2 月在《自然》发表了相关的动物实验论文，但全文未提及该人体试验及死亡事件。
• 发布在 ClinicalTrials 点 gov 的相关研究条目已超过一年未更新——在我国，这是常态，许多业已完成的临床试验在相关条目里还没开始。
• 这次治疗属于在特定院内通道下进行的 “单患者试验”，并非国家药监局审批的正式临床试验。患者死亡后，医院向当地卫生部门支付了 “一笔小额罚款”，仇子龙并未被公开处罚。
• 七位来自遗传学、病毒学、生物伦理学等领域的专家为《科学》和《撤稿观察》审查了上述发表在《自然》的研究和临床试验的细节，他们怀疑仇子龙及其团队向患者的父母淡化了试验风险，忽视了动物实验中的安全信号，在成功可能性不大的情况下仍然继续进行试验。几位专家呼吁对论文中的图像和数据进行全面审查，要求全面披露研究资金情况，该论文可能需要撤稿。

根据报道的内容，患者的父亲自称软件工程师，他希望记者称他为 Jason，称他的妻子为 Linda，称他们的女儿为 Mei（汉字是 “美”）。在 Mei 于 2019 年初出生前，夫妻二人已经尝试要孩子四年了。2023 年 3 月，Mei 被诊断为全面发育迟缓。基因测序显示了她的基因问题。

• Mei 患的是 Snijders Blok-Campeau 综合征（SNIJCPS，常染色体显性遗传病，主要为新发突变致病）。CHD3 基因编码的蛋白质负责调控染色质结构，其突变会改变众多基因表达，尤其影响人脑的早期发育。该病有很大的个体差异，大多数患者头部大于常人，约三分之二的患者有智力障碍，中度到重度病例可能无法言语、仅能说单词，还有癫痫、心脏问题、脑积水、肌张力低下、身材矮小、轻度面部特征异常等症状。自 2018 年首次命名以来，该病在全球范围内的确诊病例为 237 例。
• Mei 的症状较轻，但父亲为她无法独立生活感到担忧。他们在孩子患有自闭症等障碍的父母建立的微信群里认识了仇子龙。2023 年 7 月，他们进行了联系。根据录音，仇子龙表示，如果他们 2022 年来找他，那么他也不敢说他们可以做这件事，但 2023 年他们已经到了临界点；由于 Mei 的病情并不危及生命，医院伦理委员会批准该试验的门槛很高；开发疗法并在小鼠和猴子身上测试需要长达两年时间，且无法保证有效；仇子龙还说，像新华医院这样的顶级机构可以确保不会出现安全灾难。

• 这对父母听说过基因疗法可能导致的严重副作用，包括死亡，他们知道最大的风险是 Mei 对大量病毒的免疫反应。仇子龙表示，剂量准确至关重要，不过，直接将病毒注入 Mei 的脑脊液而非血液，可以最大限度地减少不良反应的风险，因为这样可以绕过肾脏和肝脏。
• 在这对父母开始打钱后，仇子龙还安排他们非正式地将钱直接付给研究团队的其他成员。2024 年 4 月，这对父母在大学附近的星巴克跟杨侃会面，得知生产临床级病毒的成本约合超过 25 万美元，Jason 称自己 “已经到了财务崩溃的边缘”。杨侃是上海交通大学医学院附属新华医院的副研究员，是上述《自然》论文的共同第一作者和共同通讯作者。在讨价还价后，根据银行记录，Jason 最终在项目期间直接向杨侃的个人账户汇款约合 13 万美元。
• 仇子龙从不自己开口要什么，不过，每隔几个月，Jason 都会去他的办公室、附近的餐厅或者几小时车程外的家里看他。Jason 总是买单，还送给仇子龙多部 iPhone、一台 iPad 和一箱茅台酒。
• 相关试验在小鼠身上取得成功，在猕猴身上疑似成功。医院伦理委员会于 2025 年 1 月 2 日批准了 Mei 的临床试验。上海杨浦区卫生委员会的文件显示，医院伦理委员会在批准前并未审查灵长类动物安全研究的最终报告。2026 年 7 月，一些专家对猕猴试验的可靠性提出异议。
• PriMed 于 2025 年 2 月 17 日发布的灵长类毒理学研究报告显示，接受腺相关病毒疗法的四只猴子，无论剂量低或高，均出现了中度至重度肝损伤；一只接受高剂量病毒的猴子出现了肾脏损伤，这可能归因于腺相关病毒疗法的已知副作用 “血栓性微血管病变”，PriMed 团队在猴子输注后第一个月的关键窗口内未收集数据，因此无法确定原因。
• 2025 年 2 月 19 日，这对父母带着 Mei 到新华医院签署知情同意书。父母所见的表格将血栓性微血管病变描述为一种需要 “及时治疗” 的可能后果，还声称“参与本研究不会对您产生任何额外费用。所有费用由赞助商 Lanqi Xintu Gene Technology 承担”。
• 2025 年 3 月 23 日，手术前一天，这家人来到一间拥挤的儿科病房。24 日，注射完成。三天后，Mei 发烧了，这是腺相关病毒疗法的常见反应，预计会持续几天。仇子龙在她的发烧开始退去时向这对父母保证，Mei 的状况很快会好转。可是，根据这对父母的陈述，Mei 在接受注射后就没有尿（这说明她的肾脏受了严重损伤）。医生限制了 Mei 的液体摄入，她变得极度口渴，她血液中的血小板也降到了危险水平。这正是知情同意书中警告家人的症状顺序，但表格没有明确说明这会导致死亡。医生带 Mei 做了全身 CT 扫描，随后将她紧急送往重症监护室。她留下了一句 “妈妈，我想回家”。接下来 24 小时里，这对父母和他们年迈的父母坐在候诊室里，仇子龙听说情况后回来，似乎无法接受这情况。第二天早上，Mei 去世，Mei 的家人和仇子龙都很震惊。
• 两天后，医院伦理委员会召开紧急会议，结论是 Mei 的死 “肯定与治疗有关”，死因是血栓性微血管病变。

2025 年 2 月，KJ· 马尔杜恩在费城儿童医院接受了基因编辑治疗的首次静脉输注。有理由相信，世界多地受此刺激、出现了争取刷个带定语的 “第一次对人进行某种基因编辑治疗” 的风潮。不过，Mei 的情况并非如此。

Mei 的脑部治疗需要数百万亿个病毒颗粒，具体技术是碱基编辑（Base Editing），这项技术由哈佛大学的 David R. Liu 实验室于 2016 年首创。由于碱基编辑器体积庞大，仇子龙等将 DNA 序列打包到两款不同的病毒里、同时注射，寄希望于两款病毒在同一批细胞里表达。

仇子龙曾和 100 多位中国科学家一起在公开信里谴责贺建奎的胚胎基因编辑行为，声称 “该项目完全无视生物医学伦理原则，未经证明安全性就进行人体实验”。这下贺建奎要脱帽了。

这对父母说，在 Mei 去世后的几周里，仇子龙向他们表达了他的悲伤，但他不愿猜测到底哪里出了问题。这对父母表示，他们请求他撤回发表在《自然》的论文，因为他们担心该论文可能误导其他有类似患病孩子的家庭以及其他研究人员。仇子龙最初同意了。最终，这对父母说他停止了回应他们的询问。杨侃退还了他为这项工作收到的全额报酬。2025 年 9 月，地区卫生部门因医院未能妥善监督试验、未将其作为商业资助研究注册到国家数据库而对医院处以约合 3600 美元的罚款。上海交通大学医学院附属新华医院的主任医师、临床遗传中心执行主任余永国作为 Mei 的负责医生被报告点名，医院要求他接受口头辅导。

仇子龙的公司为临床试验投了保，但 Mei 的家属表示他们未获赔偿。他们说自己不要求赔付，相反，他们责怪自己没有多问问题，还为自己完全信任仇子龙的权威而感到自责。

在看到《自然》发表修改过内容的、对孩子的死和疗法的风险只字未提的相关论文后，这对父母决定站出来。他们联系了期刊和大学。

2026 年 4 月 30 日，他们收到了大学的电子邮件回复，随后接到了电话：

• 院长办公室对仇子龙没有采取任何行动。
• 他们支付给杨侃的款项仅为临床试验的 “研究服务费”，尽管杨侃被正式训诫。
• 发表在《自然》的论文 “与你们资助的实验毫无关联”。

知乎用户 伦敦贾跃亭​ 发表

文中指出这家人花了八十多万美元

其中有十三万美元打的还是个人账户

给 Qiu 送了手机、平板和茅台酒

我寻思着找志愿者不是不能收费么？

其次 文中指出动物实验出现严重不良反应

2.17 日毒理报告说明 四只猴子全都有肝损伤

结果新华医院的伦理委员会 1.2 日就批准了

然后 3.24 日对这个小孩进行治疗

这一个月是在干什么？

最后 那家人本来不准备追责

结果发现文章被发在 nature 上

闭口不提猴子出现严重不良反应

和已经死了一个人类志愿者

而是大吹特吹

导致有很多其他家长来咨询

这家人看不下去才准备公布所有信息

这帮科研人员良心被狗吃了么？

知乎用户 孙天任 发表

第一，收了患者家属的巨额财物，甚至是包括 iPhone、iPad 和茅台

第二，基因疗法并没有能够缓解或改善疾病的明确证据，特别是神经系统已经发育到 6 岁的儿童

第三，隐瞒已经在其他实验和动物实验身上暴露的不良风险

第四，导致患儿死亡

第五，隐瞒死亡病例之后发顶刊，大发新闻稿，吸引更多患者

“但是，小美父母最迫切的诉求，是要求撤回或至少重新审查那篇发表在 Nature 论文，以免「更多孩子遭受痛苦，让我们的血和泪白流」。” 家长能忍到第五步才出来发声，承担了多么大的痛苦。只能说贺建奎太冤了，对受精卵进行 CCR5 编辑，那是真的可以降低艾滋病感染风险的…

知乎用户 杜氏利什鳗鱼饭​​ 发表

实验室 - 伦理委员会 - 临床医生一整条线可谓漏洞百出，所有环节的监管完全失控。

一般来说，这种前沿疗法想要真正用在人身上，需要几个环节：实验室的大佬或者某些临床 PI 提出某种可行性，并且在动物上验证有效性和安全性→临床医生决定是否开展→伦理委员会审核→知情同意→用药

每个环节都可以随时叫停这种治疗方案。

很可惜在这个 case 里，每个环节都失控了。

实验室方面，明明在灵长类上观察到了很大副作用，却没有如实汇报并下调剂量。

临床医生和伦理委员会方面，没有认真审核药物安全性和可行性。

临床医生在知情告知方面也做的不好。

当然，问题的根源在于实验室某些 PI 把生命当儿戏。我始终觉得，不管是临床医生还是科研人员，都应该对医学伦理存在敬畏之心。

从暴露出来的问题来看，我觉得比牢贺那事更严重。牢贺是自己偷偷搞的，这件事甚至全流程都做到了表面意义上的合规……

知乎用户 JH Liu 发表

1. AAV 这玩意很容易出问题。但是血脑屏障除了 AAV 没办法。

2. 跟基因编辑关系其实不大，AAV 诱导了固有免疫进而导致血栓。他们测试了 AAV 的抗体，但是无法测试固有免疫。

3. AAV 这玩意很烂的。很多人曾被 AAV 感染过，会有抗体。AAV 只能打一次，打第二次会触发免疫。所以这玩意是一锤子买卖，没法做测试。

4. 这个病跟贺建奎那个案子一样，很典型风险收益失衡的。这个病在发育的时候大脑已经出问题了，都已经 6 岁大了没法逆转。如果说要改善生活质量的话，人家能跑能跳完全没必要冒这个风险。

5. 发 Nature 的时候居然已经出问题了，卧槽

6. 金钱关系。。完咯

P.S. 以前看到仇子龙有新 paper 都挺期待的，没想到。。

知乎用户 bcmer 发表

看完了文章，如果文章所说的为真，这家人资助了 86w 刀，做了老鼠，猴子上的实验，发了 paper，然后仇这一号人就在（可能）明知猴子身上有严重不良反应的情况下依旧自信的给这个女孩用了药

甚至在这个女孩去世后依旧宣传这套疗法，不提这套疗法已经治死了人这事，美美的兜售自己这套玩意，在相关的论文中对资助只字不提

仇当时还参与了对贺建奎的声讨，但看下来这件事的恶劣程度要远超贺建奎

知乎用户 极萨学院冷哲​ 发表

第一章　一份不同寻常的咨询

如果不是那次付费咨询，我大概不会如此早地注意到，一种新的罕见病研发模式已经进入普通家庭。

2024 年 4 月 3 日，我收到了一次付费咨询。我平时看到评论好和私信一般都会积极的回复，而为了防止被过度打扰，我给付费咨询设置了一个不大不小的门槛，所以这些年真正选择付费咨询的人并不多。大部分付费咨询的群体，基本都是遇到了一些难事。

咨询开始后，她发来的第一份材料是一张基因检测报告。

报告属于她刚出生 39 天的孩子。孩子出生后出现异常，辗转检查后接受了基因测序，结果指出一个极少见的致病变异。

这个变异罕见到当时甚至没有一个确定的疾病名称，报告只能从基因功能、相似病例和零散研究中推测它可能造成什么影响。检测解释了孩子为什么出现问题，却没有带来一张可以执行的治疗处方。医生能提供的主要是支持治疗、康复和随访，公开文献里也只有极少数相关病例和基础研究。

在咨询中，她询问一些由研究人员发起，患者家属出资的临床模式，是否合理，是否可靠，以及是否有严重的风险。

我也是通过她提供的资料，才发现原来国内已经开展了许多类似的针对于罕见病的治疗模式。

此后几年，她一直和我保持联系，把项目方的说明、病友群里流转的资料以及其他家庭遇到的情况陆续发给我。

从这位母亲那里，我也逐渐了解到不同家庭之间并不相同、甚至彼此矛盾的心态。有的家长会想，孩子已经这样了，即使治疗失败还能坏到哪里去；但许多孩子只是发育迟缓、语言障碍或智力受损，并不会因此死亡，他们仍能上学、玩耍，也可能拥有正常寿命。让一个并不面临死亡的孩子承担首次人体研究的致命风险，正是这些家庭最犹豫的地方。

也有一些长期照护、经济压力和绝望已经把家长逼到崩溃边缘，他们会说，不如让孩子去手术台上博一次，成功是机会，失败了孩子和家庭都不用再承受。这些话不是冷酷，也不能用来责怪任何家庭，它们只是说明，当照护责任、疾病进展和无药可用长期叠加时，有些父母已经被逼到几乎无法继续正常判断的位置。

而在这件事发生的前一年，另外一名父亲主动给另一位研究者写邮件，表示愿意承担研发费用，希望研究团队能考虑治疗他女儿的罕见病。

于是，研究团队开始为他的女儿建立小鼠模型、设计碱基编辑器并进行猴实验；一家知名儿科医院准备以研究者发起临床研究的方式，让这项方案进入人体。

一年后，那名 6 岁女孩接受了脑脊液内给药。七天后，不幸的消息传来，因为治疗的并发症导致了患者的死亡。但这个死亡记录没有被及时公开，临床试验登记长期没有更新，随后发表的前临床论文也没有提及人体研究及其结局。直到 2026 年 7 月，《Science》和 Retraction Watch 刊出联合调查，外界才知道这一整套研发、出资、审批、给药与死亡的经过。

这项调查从事故之后逆向追踪一项研究如何走到人体。而我手里的另一条线，始于事故发生之前：一位母亲从孩子出生第 39 天开始，连续几年追问同一类问题。两条线彼此独立，却共同指向同一个领域。一个家庭已经走进医院，另一个家庭仍在等待；一个项目的风险直到死亡后才被公众看见，而更多项目仍在用希望、时间和不完整的证据推动家长作出决定。

第二章　另一位父亲开始写邮件

上海的故事始于 2023 年。那一年，一名 4 岁女孩在经历脑部磁共振、染色体检查和神经发育相关基因检测后，终于通过更详细的测序找到了病因。她携带 CHD3 基因的 R1025W 变异，被诊断为 Snijders Blok-Campeau 综合征。CHD3 参与染色质重塑，影响许多基因在脑发育过程中的表达。全球公开记录的患者很少，症状差异很大，有些孩子存在严重智力障碍、癫痫和心脏问题，也有人处在相对轻的一端。

《Science》的调查为这家人使用了化名：父亲 Jason，母亲 Linda，女儿 Mei。Mei 可以说简单句子，能参加幼儿园活动，只是绘画、书写和语言发展慢于同龄人，肌张力也较差。她的疾病并不致命，也不是典型的进行性神经退行性疾病。真正压在父亲心里的，是随着课程难度增加，女儿和同龄人的差距可能越来越大，她将来是否能独立生活，没有人能回答。

确诊后，家长加入了一个讨论孤独症和神经发育障碍的微信群。在那里，他们听到了仇子龙的名字。仇子龙是上海交通大学脑科学相关机构和松江研究院的神经科学家，博士毕业于中国科学院上海生物化学与细胞生物学研究所，之后在美国加州大学圣迭戈分校从事博士后研究，2009 年回到国内。他长期研究神经发育疾病，在《Nature》《Neuron》等期刊发表论文，也通过著作和公开演讲向公众解释基因与脑发育。

仇子龙此前将大量精力投入 Rett 综合征等单基因神经发育疾病。他申请了相关基因治疗专利，并参与成立蓝启新图基因科技，准备推动 Rett 综合征治疗进入临床。2018 年贺建奎宣布基因编辑婴儿出生后，仇子龙也是公开信的联署者之一。他当时批评这项研究没有证明安全性便在人身上实施。正因如此，在家长眼里，他并不是一名游离于制度之外的冒险者，而是一位同时具有学术声誉、临床转化经验和伦理立场的研究者。

2023 年 7 月，Jason 给仇子龙发去邮件，介绍女儿的情况。他写道，自己理解基因治疗需要复杂实验和巨额费用，也愿意承担这些成本。他并不是想资助一项与女儿无关的基础研究，而是希望研究最终能够变成治疗。邮件发出 13 分钟后，仇子龙回复了。双方很快在研究所见面。家长后来向《Science》提供了多次谈话录音，这些材料让外界得以看到一项个体化治疗如何从私人会谈开始。

仇子龙告诉他们，碱基编辑技术已经来到一个转折点。相比传统 CRISPR 直接切断 DNA 双链，碱基编辑器只在一条链上形成切口，并通过化学反应将特定碱基转换成另一种碱基。Mei 的变异表现为一个本应是 C 的位置变成了 T，从编辑器设计角度看，可以通过把互补链上的 A 转成 G，最终把 T 修正回 C。目标明确，也恰好落在现有腺嘌呤碱基编辑器能够处理的转换类型内。

真正困难的是递送。Mei 的突变影响大脑发育，研究团队需要让编辑器进入广泛分布的神经元。编辑器本身太大，无法装进一个 AAV 载体，只能拆成两部分，分别装入两种病毒颗粒，再同时注入脑脊液。只有同一个神经元同时接收到两种载体，编辑器才能在细胞内重新拼接并工作。为了让足够多的脑细胞完成这一过程，所需病毒剂量非常高，而高剂量 AAV 已知可能引发严重免疫反应、肝损伤、血小板下降和血栓性微血管病。

仇子龙没有把项目描述成毫无风险。他告诉家长，女孩的病不致命，因此医院伦理审查的门槛会很高；完成小鼠和猴实验可能需要两年，也无法保证有效。但他同时表示，直接将病毒注入脑脊液而不是血液，可以减少肝肾暴露；新华医院是国内知名儿科机构，有能力避免严重安全事故。这些表述对家长产生了重要影响。风险没有消失，却被放进了一个 “技术可控、机构可靠” 的框架里。

随后，资金开始流动。根据《Science》核对的银行记录、合同和聊天记录，家庭最终为项目投入约 86 万美元。一部分资金通过与其他高校有关联的基金会支持编辑器设计，一部分支付给病毒生产企业和负责猴实验的合同研究机构。研究团队成员杨侃在上海交通大学附近的咖啡馆与 Jason 讨论费用，家庭后来向他的个人账户支付了 13 万美元。仇子龙没有直接收款，但家属记录显示，Jason 在多次见面中承担餐费，并赠送手机、平板电脑和茅台。

这些细节并不能简单归结为家长 “花钱买药”。极罕见病个体化治疗确实可能需要患者家庭或基金会承担研发成本，国际上也有类似模式。问题在于，当资金通过基金会、公司、合同研究组织、研究人员个人账户和礼物等多条路径流动时，项目失去了清楚的公共边界。谁是正式资助方，谁对预算负责，哪一笔属于研究服务，哪一笔构成对研究人员的直接经济激励，家庭是否因为出资而获得唯一受试者位置，都需要独立审查。

与此同时，我的咨询对象仍在另一条线上等待。她也在学习研发费用为什么高，也会询问动物实验、载体生产和医院筛选意味着什么。通过她，我接触到的并不只是一个家庭，而是一群处境各不相同的家长：有人担心孩子错过发育窗口，有人认为只要还有机会就应该尽快尝试，也有人因为孩子病情较轻，始终无法接受一项研究可能带来的死亡风险。

绝大多数家庭看到的是项目团队整理后的说明，而不是研究内部真实发生的付款、数据争议和风险判断。他们愿意为孩子承担费用，却很难知道一项研究距离人体究竟还缺什么，更难判断研究者说 “可以继续” 的依据是否足够。

第三章　一项治疗如何诞生

到 2024 年底，仇子龙团队已经为 Mei 的突变建立人源化小鼠模型。CHD3 的第 1025 位氨基酸原本应当是精氨酸，突变后变成色氨酸。携带这一变异的小鼠表现出与神经发育异常相关的行为差异，幼鼠离开母鼠时发出的叫声也减少。研究团队设计碱基编辑器修复突变后，小鼠的 CHD3 蛋白水平和部分行为表型得到改善。

如果只看小鼠结果，这是一项令人兴奋的概念验证。但小鼠实验使用的递送工具并不能直接复制到人。团队最初使用的 AAV-PHP 可以在特定小鼠品系中通过血液跨越血脑屏障，在灵长类动物和人类中却没有同样能力。为了进入 Mei 的大脑，研究者改用 AAV9，并选择鞘内给药，让病毒直接进入脑脊液。技术路线改变后，原有小鼠实验只能证明编辑器可能工作，不能证明人体方案的递送效率和安全性。

团队随后在猕猴中测试 AAV9 双载体。2025 年 1 月，仇子龙把已经投稿《Nature》的手稿发给家长。稿件中的脑切片图像显示，编辑器似乎进入了大范围神经元，尤其是在 CHD3 表达较高的小脑区域。仇子龙认为，这为临床研究继续推进提供了重要支持。新华医院伦理委员会在 2025 年 1 月 2 日批准了研究。

但《Science》请多名遗传学、病毒学和影像专家审阅后发现，最初提交的猴脑染色实验缺少足以排除背景信号的对照。一张看起来几乎遍布红色荧光的图像，并不能自动证明编辑器进入了绝大多数神经元。与图像同时出现的定量结果显示约 30% 的目标神经元发生改变，这一效率仍明显高于同类灵长类动物研究。一些专家认为数据并没有显示明显造假，但实验设计不足以支撑研究者赋予它的确定性。

更关键的材料在伦理批准后才完成。2025 年 2 月 17 日，负责猴毒理实验的普瑞迈德出具最终报告。接受低剂量或高剂量治疗的 4 只猴均出现中度至重度肝损伤，其中一只高剂量猴还出现肾损伤。AAV 治疗后同时发生肾损伤、血小板问题和微小血栓，可能提示血栓性微血管病，但毒理实验没有在给药后第一个月的关键时间窗口内持续收集足够数据，无法确定机制。

这些结果本应重新改变人体研究的风险判断。

曾经主持 1999 年 Jesse Gelsinger 基因治疗试验的 James Wilson 在审阅资料后认为，全部动物出现肝损伤，至少应当触发更低剂量实验，用来确定最大耐受剂量。新华医院伦理委员会在 1 月批准研究时并未看到 2 月完成的最终猴毒理报告。也就是说，最重要的安全性文件没有在批准前进入伦理审查。

中国的生物医学研究长期存在药品注册试验和研究者发起临床研究两条路径。企业希望推动药物上市，通常需要向国家药品监管部门申报；大型医院开展的非商业 IIT 则主要依赖机构内部的科学审查、伦理审查和登记。IIT 为极罕见病、已上市药物新用途和其他缺少商业推动力的研究保留了空间，但它也把大量判断权集中在医院内部。项目是否属于非商业研究、制剂是否达到人体使用标准、毒理信号是否足以叫停，可能缺少国家药品监管机构那样独立而系统的审评。

CHD3 项目的资金结构进一步模糊了 “非商业” 性质。知情同意书写明，参与研究不会给家庭带来额外费用，全部开支由蓝启新图承担。

可在此之前，家庭已经为编辑器设计、病毒生产、猴实验和研究人员服务支付巨额资金。临床负责人余永国在家属录音中也承认，表面上不是家庭支付，实际资金通过公司承担；既然家庭已经投入，就对项目拥有利益关系。

2025 年 2 月 19 日，家长到新华医院签署知情同意并接受检查。成人版本把血栓性微血管病列为可能风险，称出现后需要及时治疗；儿童版本则用 “书里有一个小错误” 向 Mei 解释基因突变，告诉她医生希望改正这个错误。儿童可以勾选同意或不同意，不愿签名还可以画一个笑脸。这样的设计试图让 6 岁孩子参与决定，但真正影响父母判断的，是医生如何解释风险。

临床负责人告诉他们，最大的风险是女孩是否已经存在针对 AAV9 的抗体，除此之外，从现有数据看 “相对安全”。检测显示 Mei 没有相应抗体。为了抑制免疫反应，方案准备使用短期泼尼松。尽管部分已经上市的 AAV 药物仍会使用激素预防免疫反应，面对数百上千亿级病毒载量和首次脑内碱基编辑，越来越多基因治疗研究会考虑更强、更多层的免疫抑制。知情同意书列出了血栓性微血管病，却没有明确写出死亡风险；家长也表示，在与仇子龙和医生的谈话中，死亡风险没有被清楚提出。

在这一阶段，项目已经具备了所有让家长安心的外观：知名科学家、顶级医院、伦理批准、动物实验、临床级病毒和书面知情同意。真正缺少的是一套能够把这些材料重新放在一起、独立判断是否应当进入人体的机制。

伦理委员会没有看到最终猴毒理报告，家长不知道专家后来会如何评价猴脑图像，也不知道数只猴的肝损伤足以让资深基因治疗研究者要求降低剂量、追加实验。

我在和咨询对象持续沟通时，也反复遇到类似的错位。家长通常能看到项目完成了哪些步骤，却看不到每一步的质量。

做过猴实验不等于猴实验支持人体给药，获得伦理批准不等于所有关键资料都被审查，临床级制剂也不等于剂量已经安全。项目方习惯用完成节点来描述进展，家庭真正需要的却是尚未解决的问题清单。两者之间的差距，决定了知情同意究竟是理解之后的选择，还是在权威和希望推动下签署的一份文件。

第四章　七天

2025 年 3 月 23 日，Mei 和父母住进新华医院儿科病房。她穿着粉色外套和印着卡通熊的蓝色裤子，父亲拖着一只大行李箱，里面装着毛绒玩具、橡皮泥和下载了《小猪佩奇》的平板电脑。她觉得这一周像一次旅行。病房里另一名女孩哭起来时，她把自己喜欢的蓝色小鸟玩偶送给了对方。

第二天，医生把她带进操作室。在腰椎之间穿刺后，先抽出少量脑脊液，为药液腾出空间，再缓慢注入携带碱基编辑器的双 AAV9 载体。数以万亿计的病毒颗粒进入脊髓腔，随脑脊液向脑和脊髓分布。每个目标细胞都必须同时接收到两类病毒，才能重新拼出完整编辑器，并把 CHD3 突变位点的 A 转成 G。

给药后三天，Mei 开始发热。AAV 给药后出现发热并不罕见，团队原本预计症状会在一两天内缓解。仇子龙来到医院时，女孩的体温似乎开始下降。他告诉家长，情况很快会改善。送他到电梯口时，他还兴奋地说，《Nature》论文已经收到修改后接收的消息，而 Mei 的治疗将产生更大影响——这会是世界上第一项直接面向大脑的基因编辑治疗。

女孩没有好转。给药后她一直没有排尿，提示肾脏已经受到严重损伤。医生为了控制体液限制饮水，她却越来越口渴。血小板迅速下降到危险水平。这一组表现与知情同意书中列出的血栓性微血管病一致：AAV 诱发免疫和补体反应，微小血管内形成血栓，血小板被消耗，肾脏等器官随之受损。

医院为她进行了全身 CT 检查，随后把她送入重症监护室。进入病房前，Mei 对母亲说：“妈妈，我想回家。” 这是家属向《Science》提供的记录中，女孩留下的最后一句直接引语。接下来 24 小时，父母和双方老人坐在重症监护室外等待。仇子龙得知情况后回到医院，也和家属一起等到第二天。

医生出来告诉他们，Mei 已经死亡。从给药到死亡，正好七天。

家属最后一次走到她身边，抚摸她的身体。两天后，新华医院伦理委员会召开紧急会议，认定死亡与研究性治疗 “肯定相关”，死因为血栓性微血管病。对医学记录来说，这是一项严重不良事件；对父母来说，却是一个会把此后每一天都分成“女儿还在” 和“女儿不在”两个世界的时刻。

这七天里，项目从一项可能创造历史的首次人体试验，变成一场致命的严重不良事件。

此前在猴毒理实验中已经出现的肝肾损伤，在女孩身上以更急剧的方式重现。知情同意书写了这种并发症需要及时治疗，却没有明确说明它可能导致死亡；短期泼尼松也没有阻止严重免疫反应。家长直到女儿进入重症监护室，才真正理解那些被描述为 “可以及时处理” 的风险，可能意味着永远失去孩子。

死亡之后，仇子龙向家属表达悲伤之情，但没有给出明确的机制解释。Mei 的父母要求他撤回《Nature》论文，担心这项前临床研究继续以积极结果发表，会让其他家庭误以为方案已经具备安全性。

仇子龙起初同意，后来逐渐停止回应。杨侃则退还了家庭直接支付给他的全部款项。这里没有一个人能够回到七天之前，也没有一种解释能够减轻家属失去女儿的事实。此后所有关于论文、处罚和责任的争议，首先都应记住，它们围绕的不是一项抽象技术，而是一个具体孩子曾经拥有的生活。

医院为研究购买了保险，但家属表示自己没有得到赔偿。他们当时也没有提出赔偿要求，而是把责任首先归到自己身上：为什么没有问更多问题，为什么如此相信研究者和医院。女儿死亡后，他们搬离原来的家，把家具和孩子的物品留在旧公寓，也很少再回复朋友消息。后来，母亲在女儿生日那天独自回到旧家，坐在孩子床边吃完一块巧克力蛋糕。她没有办法每天都哭，但那一天，她允许自己在房间里哭。一个以修复一个碱基为目标的项目，最后把这个家庭原有的生活全部打断。

对仍在其他项目中等待的家长而言，这场死亡当时并不存在于公开世界。临床试验登记没有及时更新，医院没有发布详细说明，研究团队也没有公开报告。那些正在阅读项目介绍、准备筹钱或等待入组的家庭，无法从任何公共渠道知道，一项同样由知名团队、知名医院和伦理批准支持的个体化基因编辑研究，已经在第一次给药后导致一名儿童死亡。

第五章　死亡之后

Mei 死亡后，新华医院内部很快得出了治疗相关的结论，但这项结论没有进入公共记录。http://ClinicalTrials.gov 上的 NCT06860672 长期没有更新，研究仍显示为招募状态。对一项计划只入组 1 人的研究而言，唯一受试者死亡就是全部临床结果；登记页面却继续向外界展示一项尚在正常推进的研究。

2025 年 9 月，上海杨浦区卫生部门对新华医院作出处罚。调查认为医院没有妥善监督这项研究，也没有把它按商业赞助研究登记到相应的国家数据库。医院被罚款约 3600 美元，作为临床负责人的余永国被点名，并接受院内谈话。与美国 1999 年 Jesse Gelsinger 死亡后出现的大规模公开调查、巨额罚款和研究暂停相比，Mei 死亡后的制度反应十分有限，也没有形成对外可见的行业复盘。

与此同时，《Nature》论文仍在同行评审中。最初稿件中包含家长和 Mei 的基因序列，也感谢家庭参与和支持；经过一年多修改，2026 年 2 月正式发表时，家庭遗传信息和致谢被删除，许多由家庭资助的小鼠实验被重新做过，猴脑递送部分也增加了新的对照数据。

论文没有提到人体研究已经实施，更没有提到唯一受试者死亡。猴毒理报告中的肝脏和肾脏问题同样没有出现在文章中。论文将研究描述为从前临床走向临床转化仍存在重大挑战。对不知道内情的读者而言，这意味着人体试验尚未来临。

事实上，研究团队已经跨过这道边界，女孩也已经死亡。同行评论把论文称为 “可能为有效临床治疗铺路” 的成果，中国媒体则将其形容为给无数家庭带来的第一线希望。一些病友群里的家长开始讨论联系仇子龙团队。正是在看到这些反应后，Jason 和 Linda 决定不再保持沉默。

他们向上海交通大学医学院院长办公室投诉，要求调查并撤回论文，以防止其他孩子遭遇同样风险。2026 年 4 月 30 日，学校回复称不对仇子龙采取行动，家庭支付给杨侃的款项属于临床研究服务费，杨侃只因行为问题接受正式提醒；学校同时表示，《Nature》论文与家庭资助的实验无关。家属无法接受这一解释，因为项目最初正是围绕女儿的突变建立，早期稿件也使用过他们的遗传信息。

《Nature》起初告诉家属，他们提出的伦理问题不属于数据完整性处理范围，应由大学解决。此后期刊在回应《Science》和 Retraction Watch 时表示，编辑部在论文发表前并不知道临床死亡和医院处罚；如果这些与稿件评估有关的信息当时得到披露，期刊会将其纳入决定。这里暴露的不是一个简单的论文致谢问题，而是前临床论文、人体研究和严重不良事件被分置在互不沟通的系统里。

在《Science》调查刊出之前，我并非完全不知道这个领域已经存在了大量的问题。

2025 年，我参加过一次国际会议中的封闭小圆桌讨论。与会者谈到研究者发起临床研究在罕见病领域的价值，也谈到监管边界、家庭出资、伦理审查和严重不良事件报告中的漏洞。讨论中有人直接提到仇子龙团队正在推进的项目。那时，项目尚未进入公共舆论，但在小范围专业交流中，已经有人担心这类个体化治疗推进得太快，机构内部审查难以承担全部风险。

我们当时认真考虑过，是否应该把这些问题公开。最后选择了放弃。这个决定并不完全来自证据不足，也来自一种现实顾虑：一旦报道把整个 IIT 个体化治疗领域推向舆论中心，监管可能迅速收紧，医院和研究者可能停止承担风险，而像那位 39 天孩子母亲一样的家庭，也许会失去最后一条仍然存在的路径。

沉默在当时看起来像是一种谨慎，甚至像是在保护尚未成熟的探索。

现在回看，这种顾虑同样暴露出一个问题：当一个领域只能依靠少数人的克制、内部提醒和不公开讨论来维持时，风险本身已经超出了非正式交流能够解决的范围。

《Science》的报道迫使我重新面对当时没有写出的内容。事情已经不再只是制度可能存在漏洞，而是一个 6 岁孩子已经死亡，死亡随后没有被及时公开，论文和登记仍让外界以为研究只是尚未进入临床。到了这一步，继续沉默不再是在保护希望，而可能让其他家庭在不知道代价的情况下走上同一条路。

2026 年 7 月 23 日，《Science》与 Retraction Watch 刊出联合调查。七名遗传学、病毒学、基因治疗和生物伦理专家审阅了论文、毒理资料、知情同意和家属记录。多名专家认为，研究团队低估了给家长说明的风险，没有充分处理动物实验中的安全信号，并在成功概率很低的情况下推进人体研究。AAV 专家 Steven Gray 的判断最直接：“这项研究不应该进入临床。”

专家争议集中在几个环节。第一，双载体要在广泛神经元内同时表达，达到足够编辑效率本来就极其困难。第二，猴脑荧光图像最初缺少同批次对照，无法排除背景染色。第三，4 只接受治疗的猴全部出现中重度肝损伤，一只高剂量猴出现肾损伤，却没有追加更低剂量实验。第四，伦理委员会批准时没有看到最终猴毒理报告。第五，知情同意虽列出血栓性微血管病，却没有明确死亡风险。第六，家庭出资和研究人员个人收款没有得到充分披露与独立管理。

这场悲剧不能简单归结为某一名研究者的恶意，也不能把全部责任推给一对急于帮助孩子的父母。仇子龙长期研究神经发育疾病，试图把实验室技术转化为治疗；医院希望为没有药物的患儿寻找新的可能；伦理委员会完成了审查；家长在理解有限、时间有限的情况下签署了同意。

每一方都有自己的理由，也都可能真诚地相信项目值得继续。问题在于，这些局部判断叠加后，没有形成一个能够在关键时刻说 “不” 的整体机制。

研究者相信技术，医院相信团队，伦理委员会依据不完整资料批准，家长相信研究者和医院。悲剧并不因此变得无人负责，而是说明责任分散在多个环节，需要每个参与者承担与自身位置相符的责任，也需要整个社会共同补上任何单一主体都无法独自解决的制度缺口。

贺建奎事件后，我国加强了涉及人的生命科学和医学研究伦理治理。

但这次事件说明，规则文本与实际执行之间仍存在明显距离。胚胎编辑和治疗性体细胞编辑在医学目的上完全不同，不能因为一项治疗为了患儿就降低审查，也不能因为一次失败就禁止所有前沿治疗。

社会真正需要解决的是：如何识别披着非商业 IIT 外衣、实际由公司和家庭资金推动的项目；如何要求关键毒理结果必须在伦理批准前提交；如何让严重不良事件在规定时间内进入登记和公共报告；如何避免机构内部既当研发者、实施者，又成为唯一审查者；也要为研究者、医院和家长提供能够共同讨论失败、承认不确定性并及时停止的制度空间。

《Science》的调查没有替监管部门完成死因鉴定和责任认定。完整病历、病毒批次资料、剂量推导、免疫监测和抢救记录仍未公开，外界不能凭一篇报道重建全部医学过程。但它已经确认了几个无法回避的事实：家庭出资约 86 万美元推动研发；伦理批准时没有审阅最终猴毒理报告；女孩在给药七天后因与治疗肯定相关的血栓性微血管病死亡；登记和论文没有及时披露死亡；医院只受到有限处罚，研究负责人没有公开受到处分。

面对这些事实，追问责任并不等于寻找一个可以承受全部愤怒的人。它的意义是让每个环节都说明自己看到了什么、遗漏了什么，以及下一次如何不再把同样的风险留给另一个家庭。

第六章　仍在等待的人

《Science》的调查公开后，我再次回看与咨询对象几年来的沟通。她并不认识 Mei 一家，也没有参与仇子龙团队的 CHD3 项目。她只是众多罕见病患儿家长中的一位：孩子确诊后没有药，家庭因此主动接近研究团队，并在研发进展、费用、入组条件和风险之间反复权衡。正是这条持续的联系，让我知道 CHD3 事件并不是一个孤立团队的特殊故事，也不是只属于某个家庭的悲剧。它触及的是整个社会必须面对的问题：当诊断技术已经能够告诉父母孩子为什么生病，而治疗制度还没有准备好接住他们时，谁来陪这些家庭走过漫长而不确定的选择。

家长看到一项研究时，最容易确认的是研究者身份、论文发表、医院名称和伦理批准。这些信息当然重要，却不能替代对项目本身的判断。仇子龙是有长期积累的神经科学家，新华医院是知名儿科机构，动物工作最终发表在《Nature》，项目也经过伦理委员会批准。Mei 仍然在第一次给药后死亡。

这并不意味着权威、专业和制度毫无意义，而是说明它们都可能有边界。家长需要的不是被告知 “相信专家” 或“自己承担选择”，而是一个能够把专业判断转化为可理解信息、并在证据不足时保护家庭不被迫冒险的公共体系。

个体化基因治疗也不能因为这场死亡而停止。对严重、快速进展或致命的罕见病而言，针对单个突变设计编辑器，可能是患者唯一有机会等到的治疗。

2025 年，美国费城儿童医院为患有致命代谢病的婴儿 KJ 设计了个体化碱基编辑疗法，治疗挽救了他的生命。两项研究相隔不久，一项成为年度科学突破，另一项导致儿童死亡。科学进步从来不是一条只由成功组成的道路，但失败不能被视为理所当然的代价。社会需要做的，是让每一次尝试都建立在与患儿病情相称的证据、风险控制和公开监督之上。

KJ 患有可能在婴儿期致死的代谢病，编辑器通过脂质纳米颗粒进入肝脏；Mei 的疾病不致命，编辑器需要通过高剂量双 AAV 进入大脑。对于一个随时可能死亡的婴儿，人们可以接受更高的不确定性；对于一名能够上幼儿园、预期寿命正常的 6 岁孩子，研究必须证明潜在获益足以抵消致命风险。

所谓个体化，不只是为一个突变定制一套编辑工具，也应当根据这个孩子已经拥有的生活、疾病进展速度、家庭能够承受的风险和治疗可能带来的真实收益，重新确定干预阈值。同一种技术，对迅速恶化、几乎没有其他选择的患儿，可能意味着可以接受的最后机会；对病情相对稳定、仍能够通过康复获得改善的孩子，同样的死亡风险和永久性损伤风险，就可能完全无法接受。

家长资助的模式同样不会消失。患者过少、商业公司不愿投入时，家庭、患者组织、基金会和公益机构仍会成为研发最早的推动者。不能把愿意拿出积蓄救孩子的父母视为破坏科研秩序的人，也不能让他们独自承担研发成本、项目协调和道德压力。真正需要被限制的，不是家长参与研发，而是资金、研究决策和受试者资格之间失去边界。

家庭投入的资金必须进入可审计的机构账户，研究服务应当通过正式合同、预算审批和采购程序完成，研究人员个人账户、私下转账和礼物不应成为项目运行的一部分。出资多少不能影响是否入组，也不能影响剂量选择、风险评估和项目是否暂停。对于由家庭深度推动的研究，还应当设置独立于研究团队的患者权益代表，帮助家长理解预算去向、动物实验结果、证据中的不确定性以及退出项目可能产生的后果。

研究者发起的临床研究也必须继续存在。没有 IIT，许多极罕见病、非商业化疗法和难以形成市场回报的治疗方案，可能永远无法进入医院。研究者愿意投入多年时间挑战极少有人研究的疾病，应当被尊重；医院愿意接纳高难度创新治疗，也不能在事故发生后被一概描述为不应尝试。

问题在于，IIT 不能成为降低证据和监管要求的理由。特别是涉及儿童、中枢神经系统、体内基因编辑和高剂量病毒载体的首次人体研究，不能只依赖研究团队所在机构内部完成判断。它需要更高层级的独立科学评估、完整毒理资料复核、载体批次与临床制剂一致性审查，以及能够在研究开始后持续运行的数据安全监测机制。严重不良事件发生后，也不能只停留在医院内部处理，而应当在明确期限内更新至临床研究登记系统，并通知其他可能采用相似载体、剂量或给药路径的研究团队和受试者。

监管真正困难的地方，也正在这里。

传统创新药监管建立在标准化产品、相对稳定的生产工艺和逐步扩大的受试者数量之上。监管机构通常通过临床前研究、分期临床试验和持续药物警戒，在创新速度与风险控制之间建立边界。但个体化基因编辑可能只面对一名患者，疾病进展又可能不允许等待数年。倘若完全照搬传统药物开发路径，许多治疗会在抵达患者之前失去意义；但如果因为患者病情紧迫，就省略关键毒理、降低制剂质量要求或削弱独立审查，那么所谓 “灵活监管” 很容易变成把未知风险转移给一个无法替代的孩子。

因此，监管需要放宽的应当是开发形式，而不是安全底线。对于极罕见病，可以接受更小的样本量、更灵活的试验设计、替代性终点和滚动提交数据，也可以允许在证据逐步积累的条件下启动个体化治疗；但载体质量、脱靶评估、剂量推导、动物毒理、知情同意、利益冲突披露和严重不良事件报告，不能因为只有一名受试者而被削弱。患者越少，外部比较和经验纠错的机会越少，前期证据和全过程监督反而应当更严格。

监管机构还需要为不同风险水平的疗法建立分层路径。体外编辑后再回输的细胞治疗，与直接向儿童脑内或静脉注入高剂量病毒载体，不应适用完全相同的审查强度；已经在人类中使用过的编辑器和载体，与首次进入人体的新组合，也不能被视为同一风险等级。分层监管的目的不是给高风险项目开绿灯，而是让有限的监管资源集中在最可能造成不可逆伤害的环节，同时避免低风险改良型治疗被不必要地拖延。

在这一体系中，监管者也不能只扮演批准或否决项目的最后一道门。对于个体化疗法，他们还需要更早介入研究设计，明确最低证据要求，协调不同医院共享毒理和安全数据，并建立能够跨项目识别风险信号的登记平台。一次严重不良事件不应只改变一个项目的命运，而应当迅速转化为整个领域可以使用的知识：究竟是载体问题、剂量问题、给药路径问题、患者基础状态问题，还是治疗后监测和处置不足。只有这样，失败才不会被封闭在单个机构和单个家庭之中。

对家长来说，一个项目是否 “已经进入临床” 并不是最重要的信息。更重要的是：动物实验使用的载体、编辑器和给药方式是否与人体研究一致；最终毒理报告是否已经完成，并由伦理委员会和独立专家实际审阅；人体剂量如何从动物数据推导；是否设置独立的数据安全监测委员会；知情同意是否明确写出最坏结果，包括永久性神经损伤和死亡；所有出资、专利和利益关系是否公开；如果唯一受试者发生严重不良事件，谁有权要求研究暂停，谁负责通知监管部门、其他受试者和公众。

这些问题不应由每个家庭在巨大的时间压力下临时学习，再逐项追问。它们应当成为研究启动前必须公开回答的标准内容，并以普通家长能够理解的方式呈现。所谓知情同意，也不能只是签署一份罗列风险的文件，而应当确保家庭真正理解哪些结论已经得到证据支持，哪些只是研究者的推测，哪些风险目前甚至无法估计。

这些制度仍然不会给家庭一个简单答案。研究证据可能长期不完整，疾病也不会等到监管体系变得完美。

2024 年 4 月 3 日，她第一次找我时，孩子出生 39 天。那时，她面对的是一个连疾病名称都尚未完全确定的基因变异，以及一项仍停留在实验室里的希望。几年后，个体化基因编辑已经在不同国家救下一名婴儿，也夺走一名女孩的生命。技术比过去更接近患者，家庭的决定却没有因此变得容易。

截至目前，她仍在观望。但从几次沟通来看，她大概已经放弃了让孩子接受这条治疗路径。孩子的病情相对较轻，继续生活、接受康复、等待更成熟的治疗，本身就是一种真实而合理的选择。她很难接受为了可能有限的改善，让孩子承担不可逆甚至致命的风险。

其他家庭却处在完全不同的位置。有人仍在等待新的动物数据，有人等待医院重新启动项目，也有人担心再等一年，孩子就会错过神经发育和功能恢复的窗口。对于研究者，这是一条需要继续探索的科学路径；对于部分家长，它可能是孩子唯一的机会；对于监管者，则必须判断在证据永远不可能充分、时间又极其有限的情况下，什么风险仍然不能被越过。

极罕见病也改变了药物研发原有的顺序。传统新药开发通常由企业或科研机构发起，患者在临床试验阶段才进入项目。极罕见病却常常反过来：患者数量太少，商业回报难以覆盖研发成本，许多疾病即使已经找到致病基因，也迟迟没有公司投入。家长开始自己寻找病友、联系研究者、整理疾病自然史、筹集资金，甚至推动医院接纳一项尚未形成商业路径的研究。患者不再只是等待药物的人，也成为项目最早的组织者、资助者和知识提供者。

这种模式为没有药物的家庭打开了一扇门，也让他们同时处在几种身份之中：他们既是患儿监护人，也是研发出资者、项目推动者和未来人体研究的决策者。每一种身份单独看都可以理解，叠加在一起却会改变知情同意、资金管理和受试者选择的性质。一个家庭投入得越多，越难在临近人体研究时退出；项目越依赖某个家庭，研究者也越难把资助关系和临床判断完全分开。

因此，需要被建立的并不是一套阻止家庭、研究者和医院继续尝试的制度，而是一套能够让尝试在透明边界内发生的制度。它应当允许极罕见病采用不同于常规药物的研发路径，允许个体化治疗在有限证据下谨慎前进，也必须保证无论疾病多么罕见、家庭多么绝望，资金管理、科学证据、伦理审查和安全报告都不能退回到私人关系和内部判断之中。

基因治疗已经离开实验室。对那些没有成熟药物的家庭来说，问题不再只是它会不会来到医院，而是当它来到医院时，研究者、医院、伦理委员会、监管部门、患者组织和整个社会，能否共同证明这一次已经准备得更充分；也能否在证据仍然不足、风险仍然无法承受时，坦然并清楚地说出：现在还不能这样做。

参考资料：

1. Brendan Borrell. A fatal reaction: A cutting-edge gene-editing trial in China went disastrously wrong. A family wants accountability. Science, 23 July 2026. https://www.science.org/content/article/exclusive-death-girl-chinese-gene-editing-trial-was-never-made-public
2. Retraction Watch 与 Science 对 CHD3 个体化碱基编辑人体研究的联合调查及相关材料，2026 年 7 月 23 日。 https://retractionwatch.com/2026/07/23/exclusive-death-gene-editing-trial-china-nature-science-investigation/
3. Kan Yang, WK Li, YX Geng et al. In vivo base editing of Chd3 rescues behavioural abnormalities in mice. Nature 651, 785–795 (2026). https://www.nature.com/articles/s41586-026-10113-6
4. http://ClinicalTrials.gov：NCT06860672，双载体 AAV-CHD3-R1025W 碱基编辑器单次鞘内注射研究。 https://clinicaltrials.gov/study/NCT06860672
5. 关于首次咨询家庭及 2025 年封闭圆桌讨论的内容，来自作者本人的沟通记录与现场经历。为保护患儿隐私，文中未公开疾病名称、基因变异、相关团队及可识别家庭身份的细节。

知乎用户 科幻作家王迪菲​ 发表

相关领域来作答

问题最大的就是 AAV 这个病毒载体了

而且 AAV 的问题其实非常的大，大到很多药企比如罗氏、辉瑞、武田都吓得集体放弃 AAV 这条赛道了

主要问题有三个，一个是肝毒性和免疫反应，这个是非常致命的，会死人

比如 DMD 的基因疗法，2022 年《新英格兰》杂志报道过一个 27 岁男子接受 AAV9 载体递送基因编辑治疗（CRISPR），治疗后第 8 天死亡，主要原因是免疫反应过度导致弥漫性肺损伤，最终呼吸衰竭死亡。

还有一个 2023 年 uniQure 公司的治疗亨廷顿病的案例，用的也是 AAV 作为递送载体，3 例受试者出现严重的不良反应，具体什么原因没公布。

其实 AAV 导致死亡也不是这几年才出现的，1999 年 AAV 就导致过病人死亡了，那件事情之后基因治疗就停滞了很多年。

AAV 第二个问题才是最恐怖的，那就是致癌风险。

今年《新英格兰》杂志报道了一个重磅消息，一个接受了脑室内注射 AAV9 型基因治疗的粘多糖贮积症的男孩，在治疗 4 年后脑子里面长出了肿瘤。原因是 AAV 这个病毒载体的一部分基因序列整合到了男孩的基因里面，导致基因发生了重排，导致了肿瘤发生。

也就是说，接受 AAV 治疗的病人，有一定风险会得肿瘤。

第三个就是 AAV 治疗实在太贵了，动辄几百万，普通人根本吃不消。

而且 AAV 的治疗效果有些不是吹得那么好，也要看运气的，

总之，AAV 里面的风险实在太大，效果不咋样，还贵，很多公司都不投钱进 AAV 这个领域了。

相关文章：

Neuroepithelial Tumor with AAV Integration after Intracisternal Magna Vector Delivery.

Death after High-Dose rAAV9 Gene Therapy in a Patient with Duchenne’s Muscular Dystrophy.

知乎用户 von Neumann 发表

贺建奎 pro max ultra 了属于

我说国内到底有没有伦理审查呀

知乎用户 楚明 发表

仇子龙的做法暂且不说，自有法律制裁，我就问下，那个医院怎么敢的？卫健委不是三令五申说不准开展未经批准的疗法吗？这医院怎么敢的？而且，事发后就罚了 30000 块？如果找个医院就能搞这种疗法，那以后人体实验也不用批准了，找个走投无路的患者人，然后找个合作的医院，什么疗法都敢上了。

知乎用户 浮生若梦 发表

写中文的好处来了，实名上网了属于是

知乎用户 知乎用户 RSsXVz 发表

年初斩杀线大讨论的时候我就发现，很多人可能是真的不了解国内医学伦理是个什么状况。

我已经有一阵没听见 “中国人不拿孩子试药” 了。

牢 A（斯奎奇大王）说的美国是真的吗？

知乎用户 延迟极高的奥尔加​ 发表

TLDR

原文很长，总结一下

• 患儿情况：一名 6 岁的中国女孩患有一种极为罕见的遗传性神经发育疾病（Snijders Blok-Campeau 综合征，由 CHD3 基因单碱基突变导致）。为了修复这一 DNA 缺陷，其父母自筹并支付了超过 80 万美元（约 86 万美元），资助科研团队开发专门的个性化基因编辑疗法。

• 治疗与死亡：2025 年 3 月，患儿在上海新华医院接受了基于单碱基编辑（Base Editing）技术的基因治疗，通过脊髓液注入载有编辑工具的病毒载体。注射 7 天后，患儿因严重的疗法相关免疫反应（血栓性微血管病，TMA）不幸去世。

• 隐瞒与论文争议：

• 死亡未予公开：该试验作为仅有一名患者的 “单人临床试验”，其死亡结果从未向社会或学术界公开。

• 隐瞒关键信息发表顶级期刊：领衔该研究的团队（包含上海交通大学医学院仇子龙教授及新华医院余永国医生等）在 2026 年早些时候于《Nature》杂志发表了该疗法的临床前动物实验成果，但完全隐瞒了唯一临床患者已死亡的事实，且未提及此前在猕猴实验中已观察到的肝肾毒性等安全隐患。

• 监管漏洞：该试验属于研究者发起的临床研究（IIT），仅通过医院内部伦理审查即可实施，未经国家药品监管部门审查。专家指出，这反映了部分医院和科研机构在未经国家审评的 “自研疗法” 上存在严重的监管盲区与透明度缺失。

• 父母发声与撤稿呼吁：因不满研究人员与相关机构在事后的推卸责任和缺乏问责，患儿父母决定向媒体公布真相，并要求《Nature》杂志撤回已发表的论文。

知乎用户 YouNG 发表

看到大家都是在输出情绪，在 AAV CDMO 行业工作多过多年，想出来说几句。

第一，尽管近些年已经出现多例在基因疗法中 AAV 致人死亡的案例，但是不可否认，它仍然是目前最有潜力也是最安全的递送载体之一（叠甲：建立在严格的安评和毒理实验的前提下，要先考虑安全性再考虑治疗效果）。

第二，关于基因编辑，似乎大家对它充满了抵触、质疑，甚至把此次事件的主要的问题归因于基因编辑。然而，在这个事件中，基因编辑甚至还没开始发挥作用就已经导致了死亡。

第三，可以明确的死亡原因是血栓性微血管病（TMA），也是就说是 AAV 这个递送载体、这个病毒本身导致的，几乎可以认定为是超高剂量的使用直接导致了悲剧的发生。

第四，至于为什么超高剂量的使用，有几个可能的猜想：1. 仇在中途切换过给药方式与血清型，忽略了静脉给药与脑脊液给药的巨大差异；2. 对碱基编辑器的不自信，需要超高剂量去弥补其编辑效率低下的问题；3. 这条是客观原因，碱基编辑器的大小问题，其表达框过大，需要拆分到两个病毒中表达，使用剂量进一步提升。（在猴子的给药实验中，已经提示了提示了肾脏损伤，这个时候就应该考虑降低剂量再进行第二轮的大动物实验了）

第五，我感觉也是最重要的一点，对于 AAV 可能导致的免疫反应认识不足，根本就没做好应急预案，发热、急性肾衰竭已经提示了 TMA 的发生，本可以通过依库珠单抗或其他补体抑制剂的使用降低死亡的可能，这一点可以见复旦大学附属儿科医院饶佳教授在去年的一篇采访。专访复旦大学附属儿科医院饶佳教授：儿童 AAV 载体相关血栓性微血管病的临床特征与诊疗突破 | 第十五届东方肾脏病学会议 - MedSci.cn

知乎用户 黄金脆骨棒加汤 发表

收钱非但不办事，还反手把金主害了，连纱手的职业道德都不如

我很好奇对他的审判是会采用贺建奎法还是蓄意谋杀

因为给猴子做实验的时候已经出现了严重不良反应

知乎用户 吃了吐 发表

总结一下仇医生在把给猴子用把猴子弄死的药骗家属没什么风险，收了家属 70 万美金后给小孩用，然后小孩也死了

知乎用户 Edmund Pevensie​ 发表

仇子龙这问题大了去了

1. 他没有行医资格证，为什么可以行医
2. 他私下收取患者钱财，走的全都不是公账
3. 他未告知患者家属风险把人致死了
4. 掩盖死亡事实，把实验数据经过修饰之后发 NATURE
5. 学术不端，这基本上是肯定的，甚至是这里最轻的问题了，实验数据铁造假

他要是不坐牢，那贺建奎算什么？

知乎用户 二阶堂希罗 发表

黑暗启蒙在老钟开分部了？

怎么最近那么多奇异搞笑刻板印象子供向反派邪恶科学家

知乎用户 莫轩​​ 发表

1. 某些研究人员时不时就想搞点大新闻，连最基本的科学素养、法律和道德意识都丧失了。
2. 某些父母，也不要太自己为是了，一个非致命性的疾病，竟然然仍然选择一个未完全开发的技术去治疗。这和把自己的孩子送给实验室当实验材料有啥区别？

这篇《Science》文章总结了其与 Retraction Watch 联合调查的一起未公开的实验性基因治疗死亡事件。

一名化名为 “Mei” 的 6 岁女童患有 Snijders–Blok–Campeau 综合征，病因是 CHD3 基因的单碱基突变。她主要表现为发育迟缓、语言及认知能力落后，但调查中受访专家认为，她的病情并非立即危及生命。

研究团队为她设计了一项 “n=1” 个体化治疗：利用腺相关病毒载体（AAV），将碱基编辑器输送至脑和神经系统，试图修复 CHD3 突变。2025 年 3 月，研究人员通过鞘内注射，将含有碱基编辑系统的大量病毒载体注入她的脑脊液。治疗 7 天后，女童死亡。

事件长期没有被公开：临床试验登记信息未及时更新；相关团队后来在《Nature》发表动物研究时，也没有披露女童已经接受治疗并死亡、家属为项目投入约 86 万美元等重要背景。

女童并非死于基因编辑，而是载体剂量。仇某人可能真的把女童当实验材料祸祸了

治疗诱发的严重免疫和炎症反应其实完全可以避免，大量 AAV 病毒载体进入脑脊液后，可能引起了过度的先天免疫反应和全身性炎症。换言之，致命问题主要不是 “碱基把错误基因剪坏了”，而是用于输送基因编辑器的高剂量病毒载体所引发的毒性和免疫反应。

**正常的药物开发都需要做毒理和免疫测试，你去医院打个青霉素都得测试呢，何况是往一个女童脑脊液里注入 AAV 病毒颗粒？少量注射检测免疫反应，多次注射规避免疫反应过载，这些应该都是常识吧？**我上次听到脑脊液这个词，还是在《进击的巨人》里。

**更离谱的是，在动物实验中得到验证的病毒载体，在应用到人时却变了，这又是是谁的主意？正常人不会这么做吧？**小鼠研究所使用的病毒载体与人体治疗所用载体并不完全相同。更换载体意味着组织分布、免疫原性、表达水平和毒性都可能改变，原有小鼠结果不能直接证明人体方案安全。

此外， CHD3 相关疾病是一种神经发育综合征。女童已经 6 岁，许多脑发育过程已经完成。即使成功纠正部分神经元中的突变，能否明显逆转已有的认知和发育问题也非常不确定。

纵观此次披露的事件，有很多让人摸不着头脑的操作：

第一，个体化 “n=1” 基因治疗并不等于可以降低安全标准。
即使只有一名患者，仍然需要充分的动物毒理、剂量探索、独立审查和监管批准。并非没有直接将实验成果用于患者疾病治疗的案例，但此次事件中诸多急于冒进的操作，实在是让人摸不着头脑。

第二，家庭出资造成了严重的利益冲突。
家属投入约 86 万美元资助治疗研发，既是患者家属，又事实上承担了研发成本。这可能对研究人员和家属的决策造成压力，也容易形成 “付费进入实验” 的问题。

第三，动物实验中的不利结果不能被淡化。
灵长类动物出现肝肾损害后，本应暂停项目，而不是继续以首例人体治疗为目标。

第四，死亡事件被隐瞒损害了整个领域。
临床登记未更新，论文未披露患者治疗、死亡和家庭资助，导致其他研究者和未来患者无法获得完整的安全信息。科学进展不仅需要成功案例，也必须公开失败和死亡事件。

第五，非致命性疾病为何会选用风险极高的治疗策略？作为家长如何做出自己的判断的？作为研究人员如何通过监管和审查的？

都说 “父母之爱子，当为之计深远”，但总不能在希望驱动下作出了过于冒险的选择吧？更可恶的是研究者在明知不确定性和毒性信号的情况下，仍利用其专业权威把这种选择变成现实。

知乎用户 校长 发表

如果报道为真的话：

为了所谓的科研政绩，罔顾科研事实与伦理道德，在猴子实验都没搞清楚的情况下就激进地拿人体做实验。

我的评价就四个字：

草菅人命

知乎用户 一直住顶楼 发表

说几句关于罕见病疗法招募方面的内容吧。今年在准备下一步方向的时候，我曾经考虑过进入这个领域（这个叫做 CMO），因为我有一位合伙人目前在美国一个细分领域的 cro 公司当 COO。他们公司在准备进入中国和南美市场。

1，现在全世界新药的和疗法的一期临床试验里有一半是在中国进行的：更少的监管、更快的流程、更多的患者、只有美国的 10%-20% 成本。

2，与之相关的项目在中国每年花的钱数以百亿计。规模大到中国每个地区最顶级的三甲医院都设有专门的 ICU 病房接这种业务。

3，这些项目最终由美国市场买单。即使是那些完全没有商业价值的罕见病疗法，成功的一期试验，也价值 1-2 亿美金。因为美国 FDA 鼓励罕见病研究，会给即使只成功通过 1 期的罕见病试验发 voucher，用来抵扣其他病的费用。好像是 1 亿多美元，这个 voucher 可以卖给大药厂，这也是为什么美国那么多小公司会开展这么多完全没有商业价值的罕见病研究原因。

4，罕见病患者参加临床，还要自己花钱，这个实在超出我的想象力了。正常情况下，如果是美国公司委托进行的一期，那这个临床病人的 case 还可以从美国那边拿到了很大一笔钱，大概一个病人在 150-200 万美元。当然，还有一种可能，就是那个美国公司其实是仇子龙自己的。

5，这个例子侧面说明了为什么中国是全世界在这个方面竞争力最强。

我的个人看法是新药物和疗法研发本身肯定是对人类有正向推动的，即使弯路也是有用的。但是到具体项目上，如果信息披露和监管不够，医学试验弯路的一颗沙，在具体项目上对病人和家庭也是毁灭性的。

知乎用户 多孔动物​ 发表

万分不能理解，看了看原论文，猴子做到 Cas9 进细胞了就没有后续了，康复情况呢？存活率呢？就为了拿出这张图唬家属是吗？

说实话，领域内的大家应该都知道免疫荧光结果其实顶多作为一个辅助的证据支持，无他，因为显微镜下选择合适的视野、调整曝光这些都有太多可操作性了。更何况仇组这张图里的红色荧光是 Cas9，出现红色顶多说明 Cas9 进入细胞了，完全无法说明编辑效率。

所以，仇老师把这张图放在主图，除了唬一唬病人家属，我实在看不出有什么必要。

那么猴子身上的编辑效率到底怎么样呢？可以看出来仇老师上猴子做实验的时候明显非常着急了，他们甚至没把 sgRNA 导引序列改成针对猴的，拿着人的就上了，所以编辑效率非常低。这部分结果被他们藏在了 extended figure 10，可以看到针对他们目标的 R1025 完全没有编辑，而他们看到周围有一些编辑认为 Cas9 生效了就欢欣鼓舞上人了

概括来说，他们知道猴脑中 TeABE 有编辑活性，但他们没有测到猴 CHD3 R1025 位点的治疗性编辑效率，更不用谈脱靶率了。

在实验猴动辄 10 万的今天，仇老师买了至少 4 只猴子就这么粗糙地做了做实验就浪费了，其中高剂量和低剂量处理都只有一只，统计学上数量显然不够，价格又不便宜，也没做出任何 solid result, 真不知道该说啥。

然而事实上导致这次事件发生的直接原因并非编辑，而是 AAV 注射引发的血栓型微血管病，由于仇老师组使用的编辑器过大，必须两个 AAV 一起上，而为了保证两个病毒能进入同一个细胞进行组合，他们将不得不使用更高的剂量。仇老师组论文里测了高剂量和低剂量两种情况，咱们可以看看低剂量下 Cas9 的表达多么弱：

可见这个方案到这里已经出现了明显的问题，想必仇老师骄傲地认为自己直接注射进脑脊液就避开了免疫细胞，连猴子不良反应都全数忽略，然后不优化方案就上人了？

这么发篇论文就结束了我不挑你的理，谁让你就这么上人的？一边动物实验刚结束还没有康复结果就上人是什么规章制度？？？谁给的勇气？？？

在这里给大家放一下论文的最后一段吧，这篇论文 24 年底提交到 nature，26 年 1 月接收，2 月发表，所以论文还在返修时他们已经知道小女孩的结局了，如今来看这一段何其讽刺：

总之，我们证明了在体内对 CHD3 进行碱基编辑可纠正致病等位基因，恢复蛋白表达水平，并改善人源化小鼠模型中的分子和行为缺陷，且通过鞘内 AAV 递送后，在非人灵长类动物大脑中实现了高效的编辑器重建与活性。未来还需进一步研究以确定碱基编辑策略是否也能在 SNIBCPS 及相关神经发育障碍中实现持久的解剖学矫正。这些发现为治疗 SNIBCPS 以及更广泛的显性神经发育障碍提供了概念验证。我们的结果也指出了优化方向，包括进一步减少旁观者效应和脱靶编辑、实现单载体中枢神经系统递送，以及明确治疗时间窗和疗效持续时间。随着编辑器结构和脑靶向递送系统的不断优化，碱基编辑有望在中枢神经系统疾病临床转化方面取得进展。

论文链接：https://doi.org/10.1038/s41586-026-10113-6

看的时候非常生气，如有错漏欢迎评论区指出

怎么有朋友的评论被删了（）

知乎用户 丁炸桥 发表

我想知道，如果没有 science 这种境外势力，向医学院直接举报，还会有下文吗

知乎用户 从 IS-3 到腾云工程 发表

1. 这家人私下资助仇子龙 86 万美元进行相关研究——当然主要问题还是仇子龙自己乱炒作

2. 资金流向团队相关基金会、美国公司、中国关联方及四川 PriMed

3.2025 年 2 月 17 日 PriMed 毒理报告显示对象猴均出现中重度肝损伤，该报告未在 1 月 2 日医院伦理委员会审批前被审阅

4.2025 年 9 月，上海杨浦区卫健部门以 “未妥善监督试验、未按商业赞助研究注册” 对医院处约 3600 美元罚款。余永国作为负责医生被报告点名，口头诫勉，相关研究者未受公开处分——营商环境这一块

总的来说非常令人震惊

这根本不是所谓的科学进步必要代价——那些成为典范的基因治疗无一不是高度透明的

仇子龙炒作基因编辑大概有 10 多年了，这一块也有人跟他争论了差不多相同长时间

之前贺建奎事件中仇子龙也曾发声反对，结果自己干的更逆天

上海这一地方有点说法——要不然怎么是黑暗启蒙的诞生地

希望警方早日介入调查

最后提一嘴：生物学与大众认知不同，生物学不像物理学那样有一个统一的理论框架，这导致理论可行性与实际可行性关联性偏弱——更别提这次毒理学没过就实操人体极度逆天

行业必须被规范

知乎用户 精神病院林医生 发表

看到消息我整个人都傻了，天啊这是在做什么，难道贺建奎旧事不能给这些人警醒吗？更别说这是给人家患者整死了，还是已经在实验结果不好的情况下用在了人身上。

牢贺看到这人现在才爆不仅要唱误闯天家了。

知乎用户 良运居士 发表

小红书上留的档已经被删得差不多了，而我的朋友圈里边已经因为这件事传疯了。

这事确实有些吓人了，在已知不良反应的前提下，依旧应用到人体身上，属于典型的风险大于收益。

我不太了解法律的细节，不知道应该按照贺建奎条款来给他判刑，还是按照非法行医导致的过失致人死亡来判。

毕竟这 aav 导致的不良反应也不是什么不可预见的事，现在顶天了也就在眼耳鼻喉这些免疫屏障的地方用用，想不明白他是怎么敢的。

如果说在贺建奎身上，我看见的是癔症的原型，所以他将自己包装成暗黑科学家、渴望成为新纪元的启蒙者；在仇老师身上，我看见的便是碌碌众生相，急功近利、渴望出个大新闻，而将良知放在一边儿。

他为什么会为了名利而不顾基本的伦理？伦理审查会又是如何通过这种事的？医院又是如何实施这种术式的？

还是有些魔幻了。

知乎用户 aaaa 发表

上交牛啊，小红书上面的帖子基本都被删光了，一点痕迹都没有

知乎用户 Jack Ryan​ 发表

看完有点震惊了，正应了一句老话：

人类从历史中吸取的唯一教训就是人类从来不吸取教训。

这真的几乎完美复刻了我读研时导师挂在嘴边的基因治疗经典失败案例：

Jesse Gelsinger 之死。

一样的 AAV 载体，一样的器官衰竭症状，一样隐瞒了实验猴肝衰竭致死

……

这个案例过于经典，可以说是搞相关研究的人人皆知，以至于我无法想象患者死亡时这帮草菅人命的 “研究者” 在装模作样惊诧个啥？？？

和之前被严肃处理的贺建奎比，贺的患者露露和娜娜至少现在活的好好的，Mei 呢？

强烈建议严肃处理。

知乎用户 知乎用户 dpLfSvY 发表

很难理解这是怎么通过的临床审查，如果真如现在调查所言，那就是仇团队隐瞒了动物实验中的肝肾损伤结果并投稿发表，欺骗了审查机关拿到了临床实验的许可。但是过量 AAV 会激活补体系统引发 TMA 有超过 100 例的临床案例，如果仇团队这都没有预期就敢做临床试验甚至那简直就是草菅人命，而且就算这姑娘没有死于 TMA 那也仍然存在脱靶的风险，这到底是怎么允许发生的呢？

知乎用户 tomato 发表

国内 iit 和临床早就该整顿了。

Cart 得有上百家小作坊让病人家属出钱搞 iit 吧，无非是癌症人没了病人家属有心理准备，也不怪罪。
只是这次玩脱了而已，拿 6 岁病情无致死风险的小姑娘做实验，不知道新华医院伦理怎么过的，临床 pi 余永国怎么评估的风险。（虽然交大肯定不是特例，既然撞到枪口上了那撕开个口子彻查一遍对病人和行业都是好事） 。

这次的事情比贺恶劣的多，贺判三年，仇教授低于这个数那我都替贺建奎叫屈。

另外交大如果真有彻查的态度，可以先从停止 xhs 删帖开始，这么大的事压制舆论就想摆平？

知乎用户 silence 发表

这和日本 731 部队有什么区别？

知乎用户 班某 发表

我（提问者）最开始关注到该事件的小红书笔记已经被封了，感谢知乎饶该问题不死。

我发现问题被严重的修改了，Science 的原文报道被放置在了后面，由于我没有修改权限，无法继续修改。请各位有修改权限的知友帮忙维护问题，把 Science 原文放在最前面，谢谢！

（p. s. 仇教授也美美隐身了 hh）

知乎用户 风航 发表

这就不叫事。

跺头姐没事，网瘾学校也没事，他这就是 “科研小意外”，还能比前面的严重？

知乎用户 魏子衿 发表

这人还在贺建奎出事时参与过声讨，结果…

贺建奎的实验对象是未分化、发育的受精卵，没收钱，而且没有 “事先明知有不良反应” 这种情况，只是“事先明知有风险（不成熟的技术都有风险）”。

这人的实验对象是活生生的人，收了钱，而且是明知有不良反应还强上，其行为可以说比前者恶劣得多。

知乎用户 五等分的商鞅 发表

牢贺原来是输在背景不够硬

知乎用户 erge​ 发表

跟帝国主义国家学习伟大的市场经济，学习伟大的学阀智识等级制传承，学习喷区嘴里 “人类智识无法硬件存储所以搞家学渊源推荐信的国家才能推动人类向前”，学习伟大的医学 4+4（鄙人支持更激进的 “李时珍是几年制”）

我感觉那肯定也会学来帝国主义国家的塔斯基吉梅毒实验和马绍尔群岛核试验

知乎用户 Gilbert Wang 发表

相比之下，只对数据 p 图，不谋财害命的生物学研究者简直是天使。

知乎用户 TyMou 发表

我暂时要悬置对这一对父母的同情。

Snijders Blok–Campeau 综合征的症状严重程度范围很广，仅就智力水平而言，在 35-70 的范围内浮动。其中有一部分患儿会终生存在严重的构音障碍，无法对话交流，伴有孤独症样症状，但也有一部分只是表现出轻微认知障碍。报道中也描述了当事患儿的症状比较轻微，且仇子龙提醒过这种情况下伦理审核门槛极高。这个综合征在 2018 年才首次被描述，学界缺少广泛的样本以确证其终生发展模式，目前并不能从一个六岁患儿的症状中推断出未来的病情发展。

所以我认为这对父母很可能是把症状的未来发展都推至了最坏的情况，自己吓唬到了自己，并对于长期的行为干预治疗方案感到绝望，期望一次性的基因治疗可以解决绝大多数的问题，因而半主动地陷入了这样一次 “高科技骗局”。

仇子龙可能起初是有些抗拒的，但是在患儿父母的主动示好和个人利益的诱惑下，很快也就失去了底线，所以双方各有各的道德失格。仇子龙真正全责的部分应该是事后的论文发表，在经历了如此失败后，也并没有推断失败原因（至少没有跟患儿父母推断过），反而将其技术成果公开发布，这一行为对于公共利益造成的潜在危害他在主观上肯定是完全可以预知的。但是他依然决定为了科研绩效昧着良心，隐瞒相关细节，发表出去。如果没有论文的发表，这一对父母很可能也会在自知有亏的情况下，不去过度追责仇子龙（报道中提到他们在女儿死后起初更多是在自责，也没有追讨保险赔偿）。没有论文的发表，此事很可能就是天知地知当事几个人知而已。

这意味着，相当多类似的案例必然也存在着。只是没有上称罢了。就当下这个中产家长死命鸡娃的风气，类似的需求是必然存在的。有买就有卖。所以这个事真的引发上峰震怒的话，后果一定是一波运动式治理。

知乎用户 硅谷 IT 胖子 发表

原来以为贺建奎老师已经是生化危机 11 的大 boss 了，没想到还有高手，这下生化危机 12 的 boss 也是黄种人了

老仇也确实是胆子大，这是真玩命啊；不过不知道这算不算非法行医，要是换美国，估计就对贺建奎案时立法了，估计就叫做 “贺建奎法案”，也算特么名扬千古了（川普就想把禁止国会议员炒股的法案叫做《佩罗西法案》，笑死）

不过我真不是阴阳怪气，人类的技术突破很地狱地，也往往是这些猛人加速推动的；你美国在那里车轱辘话几十年，他这直接往人身上一试——startup 为啥多能成功，你大公司 code 还在那里讨论的时候，人这已经都直接上线了，出事了再说出事了的，嗯？

以前人类学会手术、但不懂感染原理的时候，枉死了多少人？但，能说那些人就是白死的么？说得残酷点，死了也就死了，后来就研究出了消毒避免感染

有些时候看历史觉得也挺简单的：都是拿人命在尝试，前人丧命，后人学懂，只不过有更后人再把后人当前人罢了

知乎用户 Mune 发表

嘿你别说

蛙蛙之前说牢 A 讲的故事都是老钟换皮我还不信

嘿你还真别说

斯奎奇它心里还是有祖国的

知乎用户 关关鞠鸠 发表

太吓人了，牢贺跟它比都算是人了，起码编辑的人还还活着，牢贺也得到了惩罚。这件事最离谱的几点。

1，动物实验有明显的副作用是如何通过伦理审查做人体实验的？

2，为什么还要向饰演者收取 86W 美元的高额费用，并且很多流向公司和私人手中？真正花在实验中的能到 8w 人民币吗？

3，为什么处罚只私下罚了 3600 美元，几瓶飞天茅台就算了？医院不需要承担责任吗？

4，为什么要捅到 nature 的对家 science 才能曝光？

知乎用户 Kn1ght 发表

黑斜体为从外网报道中截取的内容：

两天后，医院伦理委员会召开紧急会议，并根据其报告得出结论，梅的死亡 “肯定与” 治疗有关。死因：血栓性微血管病。

接下来的几周，琳达和杰森说邱向他们表达了哀悼之情，但他不愿猜测究竟出了什么问题。这对父母说，他们担心邱的论文会误导其他有类似情况孩子的家庭以及研究人员，因此要求他撤回发表在《自然》杂志上的论文。邱最初同意了。但最终，他们说，他不再回复他们的询问。杨退还了他收到的全部稿酬。

2025 年 9 月，地区卫生部门因该医院未能妥善监管试验，且未在国家数据库中将其注册为商业赞助研究，对该医院处以约 3600 美元的罚款。据家属称，作为责任医生的余医生在报告中被点名，医院要求他接受口头辅导。

尽管邱某的公司为临床试验购买了保险，但家属表示他们并未获得任何赔偿。他们说，他们并没有要求赔偿；相反，他们责怪自己没有多问一些问题，并且完全信任邱某的权威。

这件事发生在去年，看起来一开始父母是不准备大肆追究仇的责任的，只是感到非常后悔，但是后来：

杰森和琳达仍在为梅的离世而悲痛不已，二月份他们得知，经过长达一年多的审查， 《自然》杂志发表的那篇研究论文的一个版本已被删除。他们家的基因数据被删除，一句感谢他们 “参与和支持” 的话也被删掉了。

论文仍然描述了一种针对他们女儿基因突变的碱基编辑疗法，但其中包含了该疗法在猴脑中发挥作用的全新数据。“我对这张图里的数据仍然持怀疑态度，” 格雷说。邱的团队应同行评审员的要求添加了对照样本。但据图像完整性专家迈克 · 罗斯纳称，这些对照样本的处理时间似乎与处理组样本不同，并且使用了不同的显微镜设置。这使得任何比较都变得困难。

所有最初由该家族资助的小鼠实验似乎也都被重新进行了。曾为《自然》杂志审阅原始稿件的坎波表示，当他收到修改稿时，并未注意到改动之大，并已批准了该稿件。值得注意的是，该论文也未提及灵长类动物治疗安全性研究中发现的任何肾脏和肝脏问题。

所以是仇依然坚持发出去那篇文章并修改掉了和他们有关的一切并隐瞒了危险性，才让这对父母选择爆了。

以上为仅根据报道内容做的推断，Just a moment… 希望这件事能够得到妥善处置。

知乎用户 真知棒 发表

知道太多，就不细说了…

总之前面忘了后面忘了，珍爱生命远离 AAV 到脑和到肌肉…

知乎用户 就是不说​ 发表

现在不是要求转化吗，就被打假的那几篇论文，都有根据其论文结果正在进行的临床试验呢（部分还处于已立项阶段，具体到了哪一步不知道）…

仿佛一切审查对于 “高层次人才” 都是不存在的

还没时间仔细看，大概了解了下，这个如果属实理论上应该是属于严重事故了，临床试验肯定是要做好充分的应对突发事件的预案的，AAV 治疗及其副作用不是什么新鲜事物，这个患童也不是死于 CRISPR 脱靶，如果是因为新技术离世，说句实话只要动物实验没有问题，大家一般都能接受，

1. 主要是这里的理论依据中 动物实验也没过关 — 猴子出现了严重肝损伤，而肝损伤正是 AAV 治疗的常见副作用，因为哪怕是经过了血清培养出的有器官偏好性的 AAV 病毒经常最后绝大部分还是在跑到肝脏时被肝细胞吞噬同归于尽。

1. 而且患儿的死因据称是既往别的 AAV 受治疗者 出现过的**血栓性微血管病（TMA）**（死因与高剂量的 AAV 病毒载体诱发的剧烈免疫和补体系统激活直接相关。）

简单说下，就是这个患儿得了全球都没有治疗方法的心脏病，来这里求医的时候，医生说我这里有个治疗方法可能能行，但隐瞒了他实验这个治疗方法时会导致患者严重肝损伤的情况（代表了他其实对手术适应症、并发症没有完全的掌控），同时患儿最后死于手术前预防感染时打的头孢过敏。

AAV 治疗是这类基因疾病的大趋势，并不是什么新技术、黑科技，早在 19 年美国就批准上市了，不过这次的创新是修改而不是既往的添加，难度极大，CRISPR 脱靶还是待解决的问题，不过考虑到患儿病情严重程度，这个方面其实还好。

最后讲个小故事：隔壁组发了一篇用药后 Rescue 小鼠的文章，活下来的小鼠确实比对照组表型更好，但是打了 AAV 后整体而言小鼠的死亡率显著上升，因为要打很大量的 AAV，而 AAV 的滴度本身他们控制的就一般，所以经常是小鼠打完没几天就被毒死了。

但目前来说 AAV 商用化还存在器官嗜性有待加强以及减低肝毒性的挑战，这次事件纯属预案没做好的感觉…

知乎用户 DDDDDD 发表

一个想出名发顶刊想疯了，对科学毫无敬畏之心的疯子。

知乎用户 mozi 发表

哈哈哈，上海神经所吃瘪了。这种电生理实验房窗口外面就是变压器的不靠谱的地方，还真有人敢让他们在人身上搞 AAV 啊。患者他爹要是把后来给科学杂志写信的聪明才智用在给小孩治病之前的背调上就好了。

知乎用户 Brazoria 发表

各位大小同行们的分析都很好了，我来一点嗜血观众们喜欢的无端恶意猜测吧。

从报道细节和牢仇的个人经历来看，他似乎是不太懂免疫的，完全没有预料到不可控的严重免疫反应——

“不就是免疫因子风暴，看我用无敌的糖皮质激素顶回去！”

“天塌下来有 ICU 顶着嘛！”

糟糕的是，人类是不知道自己不知道什么的。你不知道是否会遇到用尽毕生所学也无法解决的问题，你也不知道你的一切成就是自己的真本事还是运气好。

做科研还是要多学，多看，多吃屎，保持敬畏。运气越好，做得越顺，翻车越大。

知乎用户 III 号突击炮 G 型 发表

我还在纳闷这事儿居然爆了出来

而不是家长情绪稳定 + 达成谅解

原来是爆给西媒科学杂志了，

这下包不住了……

知乎用户 深海睡觉的加菲猫​ 发表

不是，家属筹集了 86 万美元？？？

这类实验性质的治疗不是由实验室找志愿者甚至是有偿寻找病人的么？实验环境居然如此优渥。

上个世纪搞人体实验还得靠抓人。新世纪都得实验体自备资金了。牛逼👍

知乎用户 Sarcasm 发表

看了过程之后汗毛倒竖. 这是畜生啊.

对患儿使用风险极大未经充分验证的治疗方案导致患儿死亡 (其中费用还是家属支付的) 也就罢了, 你还可以说这是探索科技边界中的不可避免的问题.

但是你居然会隐瞒这一事实然后去发表论文?????

你的大脑里还有一点点人性吗? 你在晚上闭上眼睛的时候有想过那个四岁的无辜的小女孩吗?

@仇子龙

你想发论文想疯了吧!

真是畜生啊.

新华医院也是离谱, 怎么能批准治疗进行的? 医学伦理委员会是摆设吗?

只能说贺建奎真的只是冰山一角.

知乎用户 yangyang 发表

医生和家长共同演绎这场悲剧

为出名不顾一切的医生还能理解，个人利益高于医学道德

被优绩主义洗脑的家长不可理喻，一个自闭症至于上基因疗法吗？又不是会夭折的病，能吃能跑能玩 ipad，86 万美金足够她幸福过一生了

知乎用户 利维坦 发表

绝大部分高赞的回答可能没有答道点上，虽然笔者也不是做这个方向的，但确实有所了解，还是斗胆回答一下。

首先，笔者并不认为牢仇是牢贺第二，牢贺的编辑对象是胚胎，而他这个严格来讲是基因治疗，只要过了伦理，得到批准，就是合法的。

以 AAV 做载体进行基因治疗，已经有很多成功的案例。

就拿笔者知道的，AAV 为载体治疗遗传性耳聋算是一个热点研究，国内已经有团队做了临床试验，对象也是小孩，预后挺不错的（当然发表也不错）。

这个研究的问题是，AAV 太小了，装不下研究团队设计的改进版 cas9 系统，要分成两个 AAV 来装，只有两个载体病毒同时进入一个细胞中才能完成有效编辑。

因此，研究团队需要给患者超剂量注射病毒载体，而 AAV 本身也是有毒性的。

牢仇最恶劣的行为无疑是在 nature 的文章中隐瞒猴子身上出现的肝肾毒性，这绝对是学术不端。

所以，笔者很好奇这个实验的伦理是怎么过的，伦理委员会是否知道研究团队隐瞒了疗法可能出现的毒性？研究团队是否充分向患者家属充分说明了实验可能的不良预后？

最后，笔者向患者家属致以崇高的敬意，能自费资助基因治疗这个新兴领域无疑是伟大的，愿女孩在天堂安息。

最后的最后，笔者有个疑问，为什么牢仇选用了 AAV 而不是脂质纳米颗粒 LNP，去年费城儿童医院就有过用 LNP 作载体的成功案例。

还望知乎的老师们能回答笔者的疑问，当然，如果仇老师真的在知乎有号的话，也欢迎亲自回答！

知乎用户 soda 发表

又是上交？之前来自监狱的妈妈也是这个学校组织的，真有说法呀，建议上面好好查一下。

知乎用户 化学僧​ 发表

这位和贺建奎一样，都是有美国求学经历。这帮人在美国到底见过什么

知乎用户 保持锋利 发表

绩效主义路径下的必然结果。

类似的医疗事件在网上已经很多了，上次比较大的还是中山大学研究研究生患癌。

我并非反对绩效主义，但这些结果落在个体身上实在令人难以承受。

知乎用户 田田田田​ 发表

阿弥陀佛他从神所跳走了。。。。。我虽然不护校，但也不希望名声太臭对不对。

这件事非常地域，但一点也不稀奇。以前闹干细胞的时候有无数事儿， 干细胞免疫原性低。。。

PE 治这种病根本就不靠谱，鬼才信有那么高的编辑效率。

最地域的是， 作者把这个家庭从致谢里删掉了。

顺便说一句， 上次韩春雨事件，他还第一时间跳出来说哥的实验室重复出来了。 我觉得他的知识结构是有缺陷的。

Mitbbs 毕竟是华人第一学术论坛，扯远了。

但为人的变化更恐怖，云彩以前不是这样的人。。。。何尝不是一种资本权力对人的腐蚀。

七年前的回答， 时间过得真快。

知乎用户 时晓 发表

GPT 全文译文如下：
# 独家：一名参与中国基因编辑试验的女孩死亡，此前从未被公开披露
> 说明：本文是对用户提供英文文本的完整中文翻译。为便于阅读，译文添加了少量分节标题；原文中网页订阅提示和图片说明亦予以保留。人物均沿用报道所用化名。
>
> 原文链接：<https://www.science.org/content/article/exclusive-death-girl-chinese-gene-editing-trial-was-never-made-public>
## 开端：一次治疗与一场未公开的死亡
小女孩拽着母亲的手，穿过上海一家医院的大门。她 6 岁，蹦蹦跳跳地走着，身穿粉色外套和印有卡通小熊的蓝色裤子。父亲跟在后面，拖着一只大行李箱，里面装着孩子一周住院所需的物品：毛绒玩具、培乐多彩泥，以及存有《小猪佩奇》剧集的 iPad。
她对父母说，这感觉像是去度假。实际上，他们带她来这里是为了接受一种实验性基因疗法。女孩在幼儿园里已经开始落后于同龄人：她仍只能说简单的句子，吃饭时还在用训练筷。造成这一切的，是 DNA 中一个单独发生突变的碱基——本应是 C 的位置变成了 T。
医院给儿童看的知情同意书版本写道：“你的‘书’里有一个小错误，它让你患上了一种会影响生长的疾病。随着时间推移，它可能会变得更严重。” 医生希望趁她的大脑仍在发育时修复这个错误。这将是一项仅有一名受试者的临床试验，部分经费来自父母从积蓄和亲属那里筹集的 86 万美元。
父母觉得孩子会得到妥善照顾。新华医院隶属于上海交通大学医学院，以儿科实力著称；它是中国首家为婴儿实施开胸心脏手术的机构，也是全国首家成功分离连体双胞胎的机构。如果一切顺利，医院将再次创造历史：女孩将成为全球首位接受 “靶向大脑” 的基因编辑疗法的人。这项治疗会在她的神经元中改写突变基因，恢复所需的 DNA 碱基，使她能够产生一种至关重要的蛋白质。
牵头者是仇子龙，上海交通大学脑科学中心松江研究院的神经科学家。2025 年 3 月下旬，仇子龙是全球数名竞相推动碱基编辑进入罕见病儿童个体化治疗的研究者之一。碱基编辑是强大基因编辑工具 CRISPR 的一种更精确形式。一个月前，费城儿童医院一名患有危及生命的代谢性疾病的婴儿 KJ· 马尔登（KJ Muldoon），刚刚低调地接受了同类治疗的首次静脉输注。
“KJ 宝宝”被碱基编辑挽救的消息很快传遍世界，《科学》杂志还将这一成果列为 2025 年 “年度突破” 的亚军之一；但新华医院发生的事始终未被披露。http://ClinicalTrials.gov 上的试验条目已超过一年没有更新。仇子龙和同事在当年早些时候于《自然》发表与该试验有关的概念验证动物研究时，也删除了论文中关于这家人及其资金贡献的内容，只写道：“弥合临床前研究与临床转化之间的鸿沟，仍是一项重大挑战。”
这句含糊的表述掩盖了一场悲剧：《科学》杂志与 Retraction Watch 现披露，女孩的医疗团队向她的脑脊液输注了数万亿个携带碱基编辑器 “配方” 的病毒后第 7 天，她因与治疗有关的严重免疫反应死亡。
根据官方文件以及女孩父母提供的说法，医院依据一项不要求国家监管机构批准的规定，允许仇子龙的实验性治疗开展。孩子死亡后，医院向地方卫生主管部门缴纳了一笔数额不大的罚款，但仇子龙未受到公开处罚。
这起令人不安的死亡事件，是中国试图与美国在生物技术实力上竞争过程中遭遇的又一次挫折。3 年前，政府为回应 2018 年贺建奎事件而加强了生物医学研究规则；贺建奎是一名生物物理学家，曾违反伦理规范、秘密制造基因编辑婴儿。长期研究中国科研机构普遍保密文化的肯特大学社会学家张悦（Joy Zhang）说，对这项近期试验的宽松监管以及未公开报告死亡事件，“显示了制度原本意图与实际落实之间的差距”。
《科学》杂志与 Retraction Watch 请遗传学、病毒学和生物伦理学等领域的 7 位专家审阅《自然》研究和临床试验细节。专家们担心，仇子龙及其团队向父母说明时淡化了试验风险，忽略了动物研究中的安全信号，并且在成功希望不大的情况下仍推进试验。开发基因治疗病毒的得克萨斯大学西南医学中心研究者史蒂文 · 格雷（Steven Gray）说：“这项试验根本不该进入临床。”
格雷和其他几位专家呼吁全面审查《自然》论文投稿版和发表版中的图像及其他数据，并完整披露研究资金来源。他们认为，其中一些问题可能足以构成撤稿理由。仇子龙、其所在大学和医院均未回应本报道的多次置评请求；《自然》杂志称，发表该团队论文前并不了解临床试验相关问题。
女孩的父母要求《科学》杂志为保护隐私而对他们和女儿使用化名。如今，他们决定讲出女儿的故事，因为他们对研究人员和机构缺乏问责感到愤怒。父亲是一名软件工程师，他要求记者称自己为 Jason、妻子为 Linda、女儿为 Mei（中文意为 “美”）。“得知这些安全保障措施缺失的真实情况，彻底改变了我们对整个项目的看法，” 他说，“我们没有意识到，许多安排是多么反常和危险。”
正如 1999 年 18 岁的杰西 · 盖尔辛格（Jesse Gelsinger）在美国一项早期基因治疗试验中死亡后，几乎令这一领域的研究沉寂近 10 年一样，美的故事也引出一个问题：此类高风险治疗一开始是否应在患有非致死性疾病的患者身上测试？斯坦福大学法律与生物科学中心主任、生物伦理学家汉克 · 格里利（Hank Greely）说：“我不认为此类实验应当停止，但我们必须确保对它们采取恰当的谨慎态度。人太容易被希望蒙蔽——无论是为孩子的希望、为研究的希望，还是为公司的希望。”
## 家庭与疾病
Jason 和 Linda 在 2019 年初美出生前，曾尝试怀孕 4 年。她的每一个里程碑都让他们惊喜：第一次说话、第一次走路。她确实看上去比其他幼儿略显笨拙，但几年后，她已经在上跑酷课，也会在社区里的蹦床上跳来跳去。
美 4 岁时，一位幼儿园老师把 Linda 拉到一旁：美的画画和写字不如其他孩子，语言能力的发展也不正常；老师建议母亲带她去评估。2023 年 3 月，美被诊断为 “全面性发育迟缓”，这是一个成因很多的宽泛诊断。专科医生解释，美的一些行为——例如她喜欢发出的那些有趣声音——与自闭症有关。
一家人随后在上海儿童医学中心做了一系列检查。脑部核磁共振、染色体分析和针对已知影响神经发育基因的检测面板都显示正常。对美更多 DNA 进行的详细测序最终指向发育迟缓的根源：名为 **CHD3** 的基因有缺陷。该基因影响美细胞内 DNA 链缠绕进染色体的方式。
这种 “包装” 会影响其他基因的表达效果，其中包括参与大脑早期发育的基因。CHD3 突变通过改变基因活性，引发一种称为“斯奈德斯 · 布洛克–康波综合征”（Snijders Blok-Campeau syndrome）的疾病；全球已知患者仅 237 人。
2018 年帮助确定该综合征遗传基础的蒙特利尔大学医学遗传学家菲利普 · 康波（Philippe Campeau）说，携带该突变的人通常预期寿命正常，但症状差异很大。大多数人的头部略大于正常，两约三分之二存在智力障碍；中重度患者可能无法说话，出现癫痫和心脏问题，头部还可能出现充满液体的空腔。康波认为，对这些患者，基因编辑疗法可能具有革命性意义；“若一个人受影响只是轻微，那就更有争议了。”
美处于症状较轻的一端，但 Linda 很快辞掉工作，把全部精力投入到唯一的孩子身上。她和 Jason 带美看言语治疗师和作业治疗师，并为她争取特殊教育支持。这在一定程度上有效：美转到另一所幼儿园重读一年后，他们说，大多数其他家长甚至没有意识到她有这种情况。
Linda 天性乐观，Jason 却总是往最坏处想。该病并非退行性疾病，但随着课程变难，美与同龄人的学业差距很可能扩大。她也比其他孩子瘦，肌张力较差，可能永远无法独立生活。“我们担心她的未来，”Jason 说。
美在 2023 年确诊后，一家人加入了一个私密微信群，群里有自闭症及类似疾病儿童的父母互相交换建议。他们正是在那里第一次听说仇子龙。
## 研究者、希望与资金
仇子龙是神经发育障碍专家。他在上海生物化学与细胞生物学研究所读博士，和同代许多有前途的中国学生一样，之后前往美国从事博士后研究。2003 年，他加入当时在加州大学圣迭戈分校任职的神经科学家阿尼尔万 · 戈什（Anirvan Ghosh）的实验室；戈什认为仇子龙 “很有天赋，也很有动力”。
2009 年，中国正加大力度吸引科学家回国，仇子龙回到本科母校任职。他在《自然》《神经元》和《美国国家科学院院刊》等重要期刊发表论文；他还通过《基因启蒙》一书以及公众讲座，努力向中国公众解释遗传学，其中包括一场题为 “反抗由基因决定的命运” 的 TEDx 演讲。
仇子龙是 100 多名公开谴责贺建奎 “失控的胚胎基因编辑” 项目的中国科学家之一。他当时对《南华早报》说：“该项目完全无视生物医学伦理原则，在未证明安全性的情况下就在人类身上做实验。”
仇子龙仍看到了治疗具有明确遗传关联的类自闭症状况——如 Rett 综合征——的潜力。曾资助仇子龙在美部分研究的 Rett 综合征研究信托基金首席执行官莫妮卡 · 科恩拉兹（Monica Coenraads）说：“他非常关注 Rett 综合征，并且希望有所作为。”
> ** 仇子龙演讲图片说明 **
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> 图片：LI YIBO/XINHUA/ALAMY
对于微信群里的家长来说，仇子龙是一个值得关注的人物。他针对 Rett 综合征的基因疗法刚在中国取得专利，他还创办了一家名为 Lanqi Xintu Gene Technology 的公司，准备不久后将该疗法带入临床测试。2023 年 7 月，他就该工作和其他项目作过一场讲座。群里的一位家长参加了讲座，并上传了幻灯片。
第二周，Jason 给仇子龙发了一封邮件，介绍美的情况。“我们理解，基因治疗需要复杂实验，可能耗资数千万元人民币。我们愿意且有能力承担这些费用，” 他写道，“作为父母，看着孩子每天受苦，是最痛苦的煎熬。” 他附上美的基因检测结果，点击发送。
13 分钟后，仇子龙回复，表示感兴趣。不久后，他邀请 Jason 和 Linda 到研究院见面。坐在办公室里，窗外是枝叶繁茂的景色，父母告诉他，他们不是为了研究而研究才来资助。“我们真的是抱着获得实际治疗的目标而来，”Jason 说。
仇子龙的态度令人鼓舞。他在那次会面中说：“老实说，如果你们去年找我，我不敢说我们能做到。现在我们已经到了一个临界点。”（由于技术信息令他们应接不暇，父母录下了许多与仇子龙以及参与美试验的其他人之间的谈话；他们将录音交给了《科学》杂志和 Retraction Watch。）
仇子龙解释，要编辑大脑，需要把病毒送入美脊柱底部的液体中。但她的病并不危及生命，因此要让医院伦理委员会批准试验，门槛会很高。他补充说，开发治疗方案并在小鼠和猴子中测试最多需要两年，且不能保证有效；不过，仇子龙在一段录音中说，像新华医院这样的顶尖机构可以确保不会发生安全灾难。
> “我们真的是抱着获得实际治疗的目标而来。”
>
> ——Jason，美的父亲
> “老实说，如果你们去年找我，我不敢说我们能做到。现在我们已经到了一个临界点。”
>
> ——仇子龙，松江研究院
父母听说过其他基因疗法引起的严重副作用，包括死亡，也知道最大的风险会来自美的免疫系统对大量病毒的反应。仇子龙说，把握正确剂量至关重要；但将病毒直接输进美的脑脊液、而非血液，可以绕过肾脏和肝脏，从而将反应风险降至最低。
父母开始放下心来。“这样做对我的心理代价非常高，”Linda 对仇子龙说，“但我愿意尝试，因为你已经证明自己非常值得信赖。”
Jason 和 Linda 说，他们很快把第一笔款项汇给了一家与另一所大学有关联的基金会。该款项将支持仇子龙的一名前学生设计碱基编辑器。《科学》杂志和 Retraction Watch 查阅的文件显示，他们更多的钱流向一家总部设在美国的公司的中国关联方——该公司将开始生产病毒——以及四川省的合同研究组织 PriMed，后者负责开展猴子研究。
约翰斯 · 霍普金斯大学医学博士兼生物伦理学家杰里米 · 舒格曼（Jeremy Sugarman）说，由家庭承担开发个体化治疗的费用并不罕见。但据 Jason 和 Linda 提供的短信，仇子龙还要求夫妇通过让他们日益不安的非正式安排，直接向研究团队其他成员付款。
2024 年 4 月，在大学附近一家星巴克，Jason 与负责实验室工作的研究者、也是仇子龙 Rett 综合征专利共同发明人的杨侃（Kan Yang）见面，讨论收费安排。Jason 说，在得知生产临床级病毒将花费 25 万美元以上后，他已到了财务承受的临界点。录音显示，他说：“我感觉有点压力。”
杨侃解释，为什么他需要比仇子龙最初所说更多的钱。“问题是，如果你做完那些病毒注射后，没有合适的人分析结果，那就全白做了，” 杨侃回答。他说，到了猴子研究阶段也一样，“要得到结果，需要极其细致的工作。”（杨侃未回应多次置评请求。）
录音显示，双方就条件进行协商。银行记录显示，在项目过程中，这家人最终直接向杨侃的个人账户汇入了 13 万美元。在美国，绝望的父母为寻求治疗而作出类似付款，可能会越过一条界线。舒格曼说，他会担忧任何可能构成 “不当诱导” 的做法，即通过过度礼物或金钱来影响他人。
仇子龙本人从未直接索要任何东西。但 Jason 每隔几个月就会到他的办公室、附近餐厅，或两小时车程外的家中拜访他。家庭记录显示，Jason 总会买单，并送给仇子龙多部 iPhone、一台 iPad 以及一箱以高粱和小麦酿制的中国白酒茅台。
> “我感觉压力很大。”
>
> ——Jason，回应付款要求时所说
> “问题是，如果你做完那些病毒注射后，没有合适的人分析结果，那就全白做了…… 要得到结果，需要极其细致的工作。”
>
> ——杨侃，松江研究院
## 碱基编辑技术与动物研究
到 2024 年底，实验室的工作似乎开始取得成果。仇子龙团队让小鼠携带含有女儿突变 R1025W 的人类版本 CHD3 基因；这一突变会使蛋白质本应是精氨酸的位置出现色氨酸。突变幼鼠出现类自闭症特征，被母鼠分开时发出的吱叫也少于正常小鼠。研究人员修复该突变后，幼鼠发育正常。
这种精确的编辑之所以成为可能，是因为哈佛大学大卫 · 刘（David Liu）实验室在近 10 年前开创了碱基编辑技术。贺建奎等人使用的原始基因编辑工具 CRISPR，常会损伤本来想修复的 DNA。仇子龙在第一次会面时向这家人形容其效果是 “混乱”。CRISPR 为完成编辑会切断 DNA 双螺旋的两条链，这可能导致基因组中出现大片段插入或缺失。
碱基编辑器则使用经改造的 CRISPR DNA 切割酶，只在一条链上切开一个缺口。在 RNA 向导帮助下，它们会在正确位置解开 DNA，并将未切断链上的一个碱基化学转化为另一个碱基；细胞再以互补碱基修复被切开的那一条链。对美的突变而言，碱基编辑器会将突变基因中一个特定的腺嘌呤（A）转换为鸟嘌呤（G），从而使互补的胸腺嘧啶（T）变为正确的胞嘧啶（C）。
不过，碱基编辑既非万无一失，也不容易实施。仇子龙在一段录音中说：“真正掌握这项技术的人，远少于掌握基因治疗的人。” 他告诉这家人，在把它推向新前沿方面，他仅次于大卫 · 刘。
与美国 KJ 宝宝的试验不同——后者通过微小脂质颗粒将刘自己的碱基编辑器送进婴儿肝脏——中国研究人员需要让治疗到达美的大脑。他们选择将编辑器酶和引导 RNA 的基因装进腺相关病毒（AAV）。AAV 长期用于基因治疗，但达到所需剂量时可能触发炎症反应。由于只有很小一部分病毒会进入靶细胞并促使其产生碱基编辑组件，要修复足够多的大脑细胞，就需要数百亿亿个病毒——是一个人接种病毒载体疫苗所接受量的数千倍。
仇子龙团队还面对第二个难题。由于碱基编辑器体积较大，他们需要将其遗传指令一分为二，分别装入两种不同病毒中，并同时注射。成功要求两种病毒都在全脑的同一批细胞中表达。相比之下，美国食品药品监督管理局（FDA）批准的一种用双载体治疗听力损失的疗法 Otarmeni，是把双载体直接注入内耳微小的充满液体的腔室中，改变的细胞数量少得多。格雷说：“我怀疑双载体方案能否实现足够高的编辑率，以治疗美的疾病。”
实验性疗法显然在小鼠中有效。但仇子龙及同事在小鼠实验中使用的病毒 AAV-PHP 可以从小鼠静脉注射，并穿过啮齿动物的血脑屏障；由于某些细胞受体存在物种差异，这种病毒在人体或其他灵长类动物中无法同样容易地穿过该屏障。因此，仇子龙团队转用另一种常见的基因治疗 “载体” AAV9，计划将其直接注入椎管，绕过血脑屏障。然而，在治疗美之前，研究人员本打算先证明这种方法能安全地把编辑指令送入猴子的脑细胞。
2025 年 1 月，仇子龙向 Jason 和 Linda 分享了好消息。他通过《科学》杂志和 Retraction Watch 查阅的一条微信消息，把一篇刚投稿至《自然》的手稿发给他们。手稿汇集了实验室在此前 18 个月中围绕美的突变开展的全部临床前工作。论文第一幅图展示了 Jason、Linda 和美的基因序列，以及一项实验室研究，表明 R1025W 突变会损伤 CHD3 编码的蛋白质。
投稿论文还收录了杨侃及同事从两只接受美的潜在疗法（经 AAV9 给药）的猕猴脑切片中拍摄到的醒目图像。杨侃将神经元染成绿色，将基因编辑器染成红色，用来估计有多少神经元被治疗覆盖。在荧光成像下，放大的小脑视野几乎完全呈红色，这似乎表明编辑器进入了 CHD3 表达最强区域中几乎每一个神经元。
仇子龙通过微信告诉这家人，这是临床试验应当继续进行的可喜证据。实际上，这一结果显然也帮助说服医院伦理委员会在 2025 年 1 月 2 日批准这家人的临床试验。
但《科学》杂志请来评估该图的 4 位专家——包括《自然》手稿的一位原始审稿人——对灵长类概念验证研究的实施质量提出了担忧。投稿论文没有对照样本来证明染色确实选择性地标记了基因编辑器。曾研究基因治疗的普渡大学生物化学家大卫 · 桑德斯（David Sanders）说：“这完全没有说服力。你无法确信自己看到的主要不是背景染色。”
一张配套图表显示，AAV9 仅改变了 30% 的靶神经元，但这比其他灵长类研究中相似载体达到的比例高出数倍。第五位不愿具名的神经科学家表示，相关批评可能有道理，但没有看到 “明显的数据操纵或图像造假”。
> ** 染色脑切片图片说明 **
>

>
> 图片资料：K. YANG, WK. LI, YX. GENG 等，《自然》651 卷，785–795 页（2026）
不过，在美接受治疗约一个月前，又出现了潜在担忧：PriMed 所做灵长类毒理学研究的最终结论。该公司 2025 年 2 月 17 日的报告认为，接受治疗的 4 只猴子——不论低剂量还是高剂量——均出现中度至重度肝损伤。
曾领导盖尔辛格那项失败试验、现任基因治疗公司 Gemma Biotherapeutics 总裁的前宾夕法尼亚大学研究者詹姆斯 · 威尔逊（James Wilson）说，仅这些数据 “就应当触发在更低剂量下的额外研究，以确定最大耐受剂量”。
一只接受高剂量病毒的猴子还出现了肾损伤。这可能源于 AAV 基因治疗中一种众所周知的反应：血栓性微血管病（thrombotic microangiopathy），即形成微小血栓的病理模式，可能致命。PriMed 团队没有在猴子输注后第一个月的关键时间窗口采集数据，因此无法确定病因。
## 监管、知情同意与给药
中国的生物医学监管实行双轨制：大型医院中非商业性的、研究者发起的试验，可以测试新型基因疗法，而不需要像美国那样接受国家药品监管机构严格审查。规则会随时间变化，但研究者通常需将研究登记在国家临床试验数据库中，并接受本机构的科学与伦理审查；不同机构审查的细致程度可能不一。
根据上海市杨浦区卫生健康委员会的文件，医院伦理委员会在批准美的试验之前，没有审查灵长类安全性研究的最终报告。Jason 和 Linda 说，仇子龙向他们描述过这些发现，但似乎并不担心其意义。
试验仍将继续。仇子龙 1 月在一条微信消息中对 Jason 写道：“与新华医院的合同签署基本完成。接下来将召开启动会、签署知情同意书，并在 30 天内给药。”
2 月 19 日，一家人来到新华医院签署知情同意文件，并为美做了一些血液检查。该文件把血栓性微血管病列为一种可能结果，称需要 “及时治疗”。儿童版——即使用“书” 作比喻的版本——要求美本人勾选 “是” 或“否”。它告诉她：“如果你不想写字，可以画一个笑脸来代替签名。”
据父母录音，负责研究临床部分的医生俞永国（Yongguo Yu）告诉他们，他为给药选了一位每年进行 3000 次脊髓注射的医生。两天前，这位医生在一项测试仇子龙 Rett 综合征基因疗法的临床试验中，曾对另一名儿童进行了同样的操作，未发生意外。
俞永国还表示，美最大的风险是她可能对病毒载体具有抗体。他说：“除此以外，数据显示它相对安全。”（俞永国未回应多次置评请求。）
试验开始前的检测发现，美没有相关抗体。尽管如此，为减弱身体对病毒输注的免疫反应，她会按知情同意文件所述接受一小疗程泼尼松——一种类固醇。尽管部分获 FDA 批准的 AAV 基因疗法仍只使用泼尼松，但基因治疗研究者越来越倾向于谨慎，采用更强的免疫抑制药物，如雷帕霉素和利妥昔单抗。
如果该试验是由中国相当于 FDA 的国家药品监督管理局，按商业资助试验的标准审查，而非作为研究者发起的试验审查，那么上述决定及其他决定可能会受到更多审视。
无论是哪一种试验，根据中国法律，均不得为未经证实的疗法收费。知情同意书写明：“参加本研究不会给您带来任何额外费用。全部费用由申办方 Lanqi Xintu Gene Technology 承担。”
但这家人知道实际情况并非如此。俞永国在与他们的谈话中似乎也意识到这种矛盾。他一度说：“表面上不是你们在付钱，实际上都是公司付的。如果你们有贡献，就有份额。”
2025 年 3 月 23 日，即手术前一天，这家人安顿在拥挤儿科病房的一间合住病房里。当同房的另一个女孩哭起来时，美把自己最喜欢的毛绒玩具之一——一只蓝鸟——递给了她。“她喜欢把东西送给其他小朋友，”Jason 说。
第二天，美被带进操作室时，努力表现得勇敢。俞永国选定的医生将针头插入她下背部两块椎骨之间，抽出略多于一茶匙的脑脊液，为药物腾出空间。随后，他换上另一支注射器，轻轻推动活塞，将病毒注入她的椎管。
> ** 医院急诊入口图片说明 **
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> 图片：WANG GANG/COSTFOTO/BARCROFT MEDIA VIA GETTY IMAGES
3 天后，美开始发烧。这是对 AAV 的常见反应，预计会持续几天。美的体温开始下降时，仇子龙来看过她。他向 Jason 和 Linda 保证，女儿的情况很快会改善。当父母送他到电梯时，他兴奋地宣布，《自然》论文已经被接受，等待修改；接着他又说，美的治疗将引起更大的轰动：这是首个靶向大脑的基因编辑疗法。
美没有好转。她自输注后就没有排尿——这表明肾脏可能受到严重损伤——医生因此限制她的液体摄入，她极度口渴。她血液中的血小板也降到危险水平。这正是知情同意书曾警告这家人可能出现的一连串症状。
但该文件没有任何地方明确写出，这些情况可能以死亡告终；Jason 和 Linda 说，仇子龙或其他医生在任何谈话中也没有提过这一点。生物伦理学家格里利说：“在首次人体试验中，死亡风险应当始终被提及。”
医生带美去做全身 CT 扫描，随后将她紧急送进重症监护室。她勇敢的神情开始崩溃。“妈妈，我想回家，” 她对母亲说，随后便消失在病房门内。
接下来的 24 小时，Jason 和 Linda 与年迈的父母坐在候诊室里。仇子龙听到美出问题后返回医院，似乎无法接受这一切。第二天早晨，一名医生出来告诉他们美已经死亡时，他仍陪在这家人身边。Jason 回忆，仇子龙当时十分震惊。
这家人也是如此。他们站在美的遗体旁，最后一次抚摸她。
两天后，医院伦理委员会召开紧急会议，并根据其报告得出结论：美的死亡与治疗 “肯定有关”。死亡原因是血栓性微血管病。
在随后数周里，Linda 和 Jason 说仇子龙向家人表达了悲痛，却不愿推测到底出了什么问题。父母说，他们担心论文会误导其他有相似患儿的家庭和研究人员，因此要求他撤回《自然》论文。仇子龙起初同意；但他们说，后来他不再回复询问。杨侃退回了他为研究工作收取的全部款项。
2025 年 9 月，区卫生部门以医院未适当监管该试验、且未将其作为商业资助研究在国家数据库登记为由，对医院处以约 3600 美元罚款。家人表示，报告点名俞永国为责任医生，医院要求对他进行口头谈话。
尽管仇子龙的公司为这项试验投了保险，家人说他们没有得到任何赔偿。他们说自己也没有提出要求；相反，他们责怪自己没有问更多问题，也责怪自己太完全地信任仇子龙的权威。
对美之死的低调回应，与数十年前盖尔辛格悲剧形成鲜明对比。盖尔辛格的死亡引发广泛新闻报道，促使基因治疗领域进行重大自我反省。试验所在大学支付了超过 50 万美元罚款，其后续基因治疗研究被暂停。美国 FDA 还因包括未在盖尔辛格知情同意书中披露灵长类毒理学研究已观察到的不良反应在内的违规行为，禁止主要研究者威尔逊从事人体研究 5 年。威尔逊说：“公开披露…… 对安全推进这些领域至关重要。”
## 论文争议与余波
女儿死亡几天后，Jason 和 Linda 搬进一家酒店，之后又搬到一套新公寓。旧公寓里锁着他们所有的家具和女儿的遗物。他们还与一些最亲近的朋友断了联系。Linda 说：“我不知道该怎么回复他们，所以我假装没看见他们的信息。我没有那么勇敢去面对一切。”
Jason 和 Linda 仍在哀悼美的离世，2 月时却得知，经过长达一年多的审稿流程后，《自然》研究的一个版本已经发表。文中已删除这家人的遗传数据，也删掉了感谢他们 “参与和支持” 的一句话。
论文仍描述了一种靶向女儿突变的碱基编辑疗法，但展示了其在猴脑中发挥作用的全新数据。格雷说：“我仍然非常怀疑这张图里的数据。” 在同行评审者要求下，仇子龙团队加入了对照样本；但图像完整性专家迈克 · 罗斯纳（Mike Rossner）认为，对照样本似乎与治疗样本在不同时间处理，并使用了不同显微镜设置，因此任何比较都很困难。
看起来，所有由这家人资助的原始小鼠实验也都被重新做过。审阅《自然》原始手稿的康波说，修订版送到他的收件箱时，他没有注意到改动的程度，便批准了它。值得注意的是，论文也没有提到该疗法灵长类安全性研究中出现的任何肾脏和肝脏问题。
> “在首次人体试验中，死亡风险应当始终被提及。”
>
> ——汉克 · 格里利，斯坦福大学
论文受到热烈欢迎。加州大学旧金山分校神经科学家凯文 · 本德（Kevin Bender）在一篇配套评论中写道：“这些有希望的结果可能为开发有效的临床治疗铺平道路。” 当时，本德并不知道已有一名女孩接受过该治疗并死亡。与此同时，中国中央电视台把这项工作称为遭受此类疾病折磨的 “无数家庭的第一束希望”。Jason 和 Linda 所在微信群的一些家庭说，他们计划就自己的孩子联系仇子龙。
Jason 和 Linda 看到这些情况后，决定采取行动。他们向仇子龙所在大学的院长提交投诉，要求调查并撤回《自然》论文，“以防更多儿童受苦，避免我们的血泪白流”。
审阅本文论文的格雷、桑德斯和其他几人认为，《自然》应向作者索取并分析原始数据和图像文件；他们也认为应完整披露研究资金来源。桑德斯说：“不承认其中一个资金来源，就应当足以构成撤稿理由。”
格里利指出，让这家人拥有否决发表的权力并不合理；但他希望知道，仇子龙是否已将临床试验的结果以及为什么将这家人从论文中删除，告诉《自然》编辑。父母在 6 月发给期刊的一封邮件提及女儿死亡和其他担忧；《自然》副编辑维多利亚 · 阿兰达（Victoria Aranda）回复称，他们提出的伦理问题 “就数据完整性而言不属于我们的管辖范围”，此事应由大学处理。
在最近一份回应《科学》杂志和 Retraction Watch 问询的声明中，该期刊说，发表论文前并未被告知这些问题或医院受到的处罚。《自然》生物、临床与社会科学主编弗朗切斯卡 · 切萨里（Francesca Cesari）指出：“如果在论文审议期间披露了与编辑评估有关的信息，我们会将其作为决策的一部分认真评估。”
4 月 30 日，Jason 和 Linda 收到大学的一封电子邮件回复，随后又接到电话：院长办公室不会对仇子龙采取行动。大学称，付给杨侃的款项只是临床试验的 “科研服务费”，尽管他因自己的行为接受了一次正式的告诫性谈话。大学写道，《自然》论文 “与您资助的实验毫无关系”。
## 结尾
上个月一次 Zoom 通话中，Jason 和 Linda 身后是家中空白的白墙。他们讲述了各自如何应对美的死亡。谈话过程中，Linda 有时难以承受，转过身避开摄像头，Jason 则继续讲述。他们回忆，今年早些时候美生日到来时，两人彼此什么也没说，尽管都知道对方惦记着这一天。
“我们不谈这个，”Linda 说。
通话中，Linda 最终告诉丈夫自己那天是怎样度过的。Jason 上班时，她终于回到旧公寓，坐在美的床上，四周都是女儿的东西。路上她买了一个巧克力纸杯蛋糕；此时，她一点一点吃着，想象女儿仍在自己身边。
等她讲完，Jason 已眼含泪水。Linda 温柔地看向他，说：“我丈夫不知道这件事。我不能每天都哭，但那天，我想我可以在那个房间里哭。”
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本报道与 Retraction Watch 合作制作，并得到 Science Fund for Investigative Reporting（《科学》调查报道基金）支持。卞慧慧（Bian Huihui）提供了补充报道。

知乎用户 魔法少女百合子 发表

贺建奎为了炒作大新闻，偷偷做了违背伦理的人胚胎基因编辑，事后收获了学术界与大众的舆论谴责与官方的法律制裁。

仇子龙作为国家杰青，明知治疗方案在非人灵长类实验中表现出严重副作用，但为了大文章、为了名利，仍然选择了隐瞒不报，坚持进行临床实验并最终酿成大祸。

后者虽然形式上合规，但在我看来性质更加严重。贺建奎的下场至少表明制度对此类行为是存在监管与补漏的，而仇子龙则能在非人灵长类实验证据明显不支持治疗方案可靠性的前提下让如此有问题的方案表面合规地通过临床实验的伦理审查，往大了说，意味着伦理审查与监管机制在他这种级别的科学家面前是失能的。

形式上把责任甩得干干净净看不出问题，才是最大的问题。这之后，针对任何新疗法的伦理审查，其独立性与专业性将会不可避免地受到更多的不信任。

期待仇子龙等相关责任人早日得到制裁。

知乎用户 谁是兰拉惠 发表

死因是 TMA，2025 年 3 月 24 日完成注射，1 周内因为 TMA 死亡，真是太快了

知乎用户 Physhan​​ 发表

认识一些做生物医学研究的人。

海外同行对中国实验室，尤其是动物实验，常有两种截然不同的评价：

一种是 “效率太高了”：伦理审批、人员培训和操作资质推进很快，欧洲博士生可能还在等动物实验资格证，中国团队已经做完实验，因此不少人愿意和中国合作，外包一些审核复杂在欧美不容易做的实验。

另一种是 “规范太松了”：部分实验在伦理审查、动物福利和过程管理上不够严格，速度越快，反而越让人担心。

科研效率很重要，但涉及儿童、基因编辑和高风险临床治疗时，伦理与安全必须排在成果之前。

技术是双刃剑，可以编辑好了救命，也可能错误编辑了污染基因库。

老鼠甚至猴子，编辑失败了，还能按照伦理安乐死。

人呢？基因的表达那么复杂，编辑出错了会不会带来严重的后果？

万一出现严重后果你能不能安乐死患者？不能吧？

编辑基因的患者能不能生小孩？

基因编辑疗法治疗了一万个患者，几年后发现严重后遗症，且基因会遗传后代，怎么办？

知乎用户 阐明者 发表

猴子试验虽然出现了器官损伤，但是猴子还活着，为什么在人身上会引发这么严重的情况？明知已经产生了严重后果，还敢发论文，不怕被其他实验室复现的时候出问题吗？此外，一边拿患者父母的钱做实验研究，一边收受患者父母的礼品，这符合医学道德吗？

知乎用户 铁肛罡​ 发表

知乎用户 无头的于天​ 发表

你们能不能去造猫娘，不要试图治病了

知乎用户 牙牙牙牙牙​ 发表

这件事最让我不寒而栗的是父母对子女的生杀予夺完全没有限制。这个富有同情心的孩子只是发育迟缓，就被父母送上绝路：要么变好要么去死。

她的父母肯定对治疗会导致孩子死亡是有心理准备的，否则不会在孩子死后只冷静要求撤回论文。谁给他们的权利去操纵孩子的生死？今后会不会有更多父母假借治疗之名联合医生干净利落除掉自己不中意的孩子？

知乎用户 呜喵呜喵 发表

这老登一个基础医学出身的怎么拿到我们临床专业才能考的执医证?

还有这实验怎么过的伦理? 现在伦理审核比以前严格多了，特别是涉及人体实验的，伦理委员会会非常慎重。调查重点之一绝对要在伦理委员会。

不合理的地方太多了。

知乎用户 Horizon 发表

虽然这件事挂着的标题都是基因编辑实验，但作为一个创新药研发专业人员，我想说，大概率问题不是出在递送进去的碱基编辑器上。而是出在递送体系上。

AAV 本身风险就很高，这些年经过不断的发展，反而越来越后退，问题暴露的越来越多，轻则如某些公司三期临床研究发现工艺放大后的 AAV 纯度不够，原有剂量效价不够导致临床失败，重则如 DMD 的管线那样时不时治死患者。双 AAV 剂量更大风险更高。现在做基因编辑管线大家一般都会规避 AAV 递送，比如体外用电转，体内用 LNP。但 CNS 的管线可能没法用 LNP。反正至少我看到双 AAV 递送的项目是碰都不会去碰的。

创新药开发非常符合墨菲定律，那就是如果机理机制存在硬伤，那出问题是迟早的事。AAV 递送就是这样。所以很多大型 MNC 也看透了这个问题，基本上把 AAV 相关的管线都砍了甚至裁撤了整个 AAV 相关的研发部门。做创新药开发要尊重这些客观规律，太激进的赌运气只会适得其反

知乎用户 Bkornblume​ 发表

基因编辑本身就是很容易踩雷的做法，还记得贺建奎吗？他就是因为试图搞什么人工编辑胚胎，吃了一段时间的牢饭，这回这位仇教授据说把人弄死了，估计受到的惩罚也不会轻到哪里去，因为这种做法本身就是没有多少先例，也很危险的事情，偏偏还是用基因编辑治自闭症，这简直是处处都在雷区里跳舞，生怕自己踩不到雷，科学技术也不是这样用的啊。

知乎用户 心内科阳地黄​​ 发表

说实话，看到这个新闻真的后脊背发凉。

伤心的是小女孩生命的逝去。

害怕的是临床研究的泛滥和不择手段。

这不由得使我想起了三倍剂量美托洛尔静注缩小心肌梗死面积。

唉，疯了，都疯了，太可怕了。

知乎用户 阿塔尼斯 发表

Holocaust 算什么《现代性与大屠杀》

该给西方人一点小小的绩效主义震撼了

知乎用户 横看秦岭 发表

中午课程 qq 群一个学生私信我怎么看待 xhs 上的这个事件。没有 xhs，于是点开 science 的链接，看到了某教授虽然没有收钱，但是收了孩子家长送的苹果手机和茅台，忍不住想吐槽一下师德师风问题，就有了分割线后面的回答。到了傍晚，另一个学生向我咨询：“老师，我夏令营就在松江，还想选择该教授当导师，看了 science 上文章，感觉好难过”。难过就对了，看来我们课程上关于科研诚信的思政教育没有白费功夫，然后就补充了这一部分回答。

我直接回答了孩子 “如果该教授没有像 hjk 一样进去，你还可以考虑继续读他的研究生”。讽刺不，为什么这样说？

这些年，我们课程一个重要的科研思维训练就是读 cns 主刊上文章，不局限于自闭症，老年痴呆，基因编辑治疗等，经常被完美的分子机制与表型的配合所震撼，学生们也感受到生命科学的美。上海的头部院校与科研单位也成为优秀学生出国留学意愿下降后保研夏令营的首选。然而，最近耿同学不断地挖出来了相关院校主刊文章的瓜，一个接一个，大有星火燎原之势。

下班前，我又下载了今年 2 月份的这篇 nature（网页上面有个大大的 i，提示这篇文章刚刚被作者更正过数据误用），figure1 的生化看起来没有问题。figure2 基因编辑的老鼠表型也符合预期。这个时候我读不下去了，内心深处冒出来了一个邪恶的想法，龙生九子都不一样呢，你想要什么样表型的自闭老鼠还不是手拿把掐？这回到一个根本的问题，在现有 jjw 等支持模式下，不造假课题组基本上被驱逐没了。想象一下每年那么多对生物医学充满愿景的良家子，怀着一腔热血走进实验室，通宵达旦，做出来了漂亮的生化，细胞的表现和各种组学也配合，发个 jbc 绰绰有余。可是环境告诉良家子们，不行，你发 jbc 找不到工作，必须上动物模型，必须是主刊或大子刊。于是乎，良家子们继续努力，做完老鼠，有些经济实力雄厚的组继续做灵长动物。可是，哪有那么乖乖配合的动物啊。有些选择了 cheery picking，有些良家子恪守内心的良知，选择放弃，选择抑郁，选择退学。

生物医学造假结果最终会回旋到我们每一个人身上，请从业者记住这句话。也希望国家完善法律法规，让这个六岁的小女孩成为最后一个受害人。手机打字到现在，突然感觉有点累了，不知道下学期是否删掉科研诚信的课程思政。在现在的大环境下，我不知道我是培养了、还是坑害了这些良家子，一群性格善良心地美丽的孩子，也都经历过那个灿烂的六岁。

————————————————————居然看到了一箱茅台。经费压力下，生物医学不能什么钱都 qia 啊。

知乎用户 是 zz​ 发表

不愧是魔都

就是魔幻

知乎用户 夏庆​ 发表

本来以为大学里这些无良教授也就依靠论文造假骗取点国家可科研经费，谁知道还敢违法开展临床实验，并收取病巨额资金。看来耿同学打假打晚了，早一点打假或许会少一点这样的悲剧发生。

《科学》刊文揭露一位中国 6 岁女童自己筹集 582 万人民币赞助了上海交通大学医学院的基因编辑实验。女童接受治疗三天后发烧，一周内死亡。上海交通大学医学院附属新华医院随后内部评估认为，女童死亡与此次基因编辑治疗有关，死因为血栓性微血管病。这件事情是真实的，不过，这一死亡事件未被公开披露，也未出现在相关临床试验登记信息更新中。

据公开报道，2025 年 3 月 24 日，一名 6 岁女童在上海交通大学医学院附属新华医院接受了一项基因编辑疗法的 IIT（研究者发起的临床研究‌）。该女童患有 Snijders Blok–Campeau 综合征，一种由 CHD3 基因突变导致的神经发育性疾病。这种病主要表现为语言、认知和运动发育迟缓，但通常不直接危及生命。女童的父母通过患者交流群联系到了上海交通大学医学院松江研究院仇子龙团队，并接受了一种针对 CHD3 基因突变的个体化基因编辑治疗。该疗法需要将病毒注入受试者脊柱底部的液体中，患者一周内死亡。

2026 年 2 月 18 日，仇子龙团队联合复旦大学程田林团队、上海交通大学医学院附属新华医院李斐团队在《自然》（Nature）发表了题为 Invivobase editing of Chd3 rescues behavioural abnormalities in mice 的论文，介绍了一种碱基编辑器 TeABE 在小鼠模型中的研究结果。涉事女童家属向上海交通大学医学院提交了投诉，要求进行调查并撤回上述论文。

2025 年 9 月，上海有关部门对上海交通大学医学院附属新华医院罚款约 2.4 万元人民币，理由是医院未能妥善监管这项试验，也未在相关数据库中将该试验注册为商业资助的研究项目。

按道理，这个基因编辑技术还非常不成熟，也没有向国家职能管理部门报备，就不能私自开展人体试验，更不应该让家属承担巨额的实验费用。而且上海交通大学医学院涉事团队还隐瞒安全事故，把论文发到自然顶刊上去，实在是没有科研诚信。

知乎用户 青青碧草绿油油​ 发表

贺建奎当年的问题是，在没有很好地搞清楚 CRISPR/Cas9 脱靶率和脱靶影响的情况下贸然上手。这位呢，在灵长类上的实验明确显示不安全的情况下，突破医学伦理贸然上手，还私受财务。

Base Editor（碱基编辑器，简称 BE），我读研时天天用，显微注射牛胚胎，做胚胎发育基因功能的研究。至少在牛胚胎发育上，注射 BE 不影响囊胚率。

AAV，则扮演快递员的角色。BE 太大了，反转录片段都有 6000-7000bp，这么大的货物需要一个快递员递送。而且要想把快递送到大脑，就得穿过血脑屏障，AAV 恰是为数不多能翻墙的快递员。

这次仇子龙栽跟头，很可能就是这个快递员搞的鬼，小姑娘的免疫系统被 AAV 刺激大杀四方，引起的血栓。至于他要送的货物，Base editor，估计还没开始发挥作用。

这种涉及人体免疫、基因编辑安全性的医学实验，理应有严格的伦理审查。小姑娘也并非性命垂危到必须冒险一试的地步，又有什么理由对这类不必要的冒险开方便之门呢？

知乎用户 Joy Chu​ 发表

我原来觉得，关于医生的人脉只需要有在岗医生就可以了，现在想想，有科研神医的朋友也是非常重要的！

我自己读博的时候，我就对自己做的课题材料有个清醒的认知，知道发文章归发文章，工业化还是该用啥用啥。

生物医药生物工程也是同理哇，如果现在市面上有什么创新药或者治某种病的疗法都说好，应该不止看网络的宣传评价，应该找位专业的朋友去搜一下这个药有没有副作用，具备专业知识的朋友是非常稀罕的，要是关系好，肯定就说实话了：这篇论文虽然影响因子高，就是在扯淡。这个药虽然效果好，但是副作用严重……

认真做过科研的，起码对本领域的部分 NSC 去魅吧，实验重复不出来 / 虽然合成出来了但是效果就是不佳 / 成本、副作用、弊端过于严重……

还是要尊重知识，不能迷信金钱的力量，物以稀为贵是真，但是物以稀既有可能是金子也有可能是苟史，和人命相关的事情更是慎重慎重再慎重！

知乎用户 Rover 发表

基因编辑？六岁儿童？

伦理审查怎么过的？

医院这么圈钱想开新项目？

有医师证嘛规培了吗？

先是器官移植

再来基因编辑

医疗圈是要干啥？

摘自小红薯

知乎用户 庄有猫​ 发表

既然有人提到贺建奎，那就把两件事情一起说下。

2018 年，基因编辑婴儿事件曝光，这个事情引发了全球的科研伦理讨论，主导此事的贺建奎后来居上被判处三年有期徒刑。当时一百多位科学家公开签署联名信，表示「这项所谓研究的生物医学伦理审查形同虚设，直接进行人体实验，只能用疯狂形容」。

八年之后的 2026 年，Science 曝光 6 岁女孩脑部基因编辑试验致死事件，主导科学家仇子龙在发表的论文当中，并未提及患儿死亡以及家属自筹近 600 万元资助研究的事实。

而最讽刺的是，仇子龙正是当年签署联名信的科学家之一。

知乎用户 青瑾 发表

这么说吧，有这钱，不去梅奥诊所不去费城儿童医院

只能说是选择的问题

知乎用户 萧莫娜 发表

胆子够大，医院也 nb，这么乱搞都能收拾住。最近不是医疗反腐么，收这么多钱还搞死小孩，居然只口头教育，乐。还是大医院好啊😆

知乎用户 他好我也好 发表

我记得当初贺建奎公布基因编辑的那个论坛，在他前面发言的就是仇老师吧

知乎用户 去岁何日多 发表

听某位在他组里的师姐说，他们下周要照常开组会，这心理素质确实不是一般人

我指的当然不是他对自己处境的淡定，而是一个从事生命科学研究的人，竟然对自己同类的生命漠视至此

或许在他眼里，受试者和小白鼠没什么区别

做过动物实验的人往往都知道，当你日复一日地 “处理” 实验动物，你渐渐地不再会记得从前所学过的动物伦理的内容

处决已经成为一个习惯性的动作，手上的老鼠是挣扎着撕抓空气也好，吓得屎尿横流也好

你只会觉得吵闹，心里想着剩下的还有多少只

那么对 “受试者” 呢？

我以为前有贺建奎这种例子，大家多少会有点敬畏之心

现在看来是我太浅薄

为了 “首例”，为了 “突破”，为了一切可能的利益

一个实验品的生命的确不足以成为对等的砝码，对于这种人来说

仇某隐瞒了动物实验不良后果，当然这也已经是生命科学领域司空见惯的事情了，大家对此都是心知肚明

所谓的转化，真正有用的能有百分之一？（或许）

可是怎么敢

拿人的生命

做近乎玩笑性质的实验

此人性质之恶劣甚至超出贺建奎！

知乎用户 夹竹桃撞奶 发表

这个疗法用 一次性向脑脊液输注超高剂量 AAV 载体的策略 太粗糙了。已经有大量研究证明，立体定向脑实质注射、对流增强递送（CED）、MRI 引导输注及精准脑区植入导管等方法能够以更低 AAV 剂量实现更高局部转导效率，并减少全身暴露。给的免疫管理也远远不够，如果真的准备周全应该用联合糖皮质激素、他克莫司、雷帕霉素、利妥昔单抗等更积极的方案。虽然目前没有证据证明这些技术一定能够避免此次死亡事件，但已有研究表明，采用更精准的递送方式，更长的疗程逐步给要和更完善的免疫管理，本有望降低高剂量 AAV 带来的免疫和毒性风险，而非仅依赖一次性高剂量脑脊液注射。

结合之前的基因疗法致死案例，单次高剂量给药确实是历史上多起病毒载体基因治疗严重免疫毒性事件的重要共同特征，包括 1999 年 Jesse Gelsinger 腺病毒事件以及近年来多起高剂量 AAV 相关病例。急性严重不良反应通常发生在给药后数天内，并主要与先天免疫、炎症因子释放、补体激活和毛细血管渗漏等机制有关，而不是已经形成的中和抗体或 T 细胞反应。与此同时，现有证据并不足以证明单次高剂量给药本身就是所有死亡病例的唯一原因，也不能据此推断分次给药、微泵持续输注或强化免疫抑制一定能够避免类似结局；这些策略具有合理的科学依据，但仍需要系统的临床前和临床研究验证其安全性与有效性。

Science 上的两篇报道里父母筹集了八十万美元，光给 yang 的私人账户里给了十三万美元……

最后附注，如果仇教授坦白从宽，还能当总裁的机会不小

知乎用户 凶真 发表

记得 2016 年，仇子龙在韩春雨事件中大放厥词：“我是自己承认的，我们在两张不同细胞系里面可以在两个不同基因上做出基因组水平的 Indel，当然需要重复。但是看见了 Indel，我还能说没看见么？”

我把它拉入学术不端重点观察名单。

2019 年，方舟子打假仇子龙。嘲笑仇子龙试图用基因编辑治疗自闭症。仇子龙巧言令色百般狡辩。

我把它彻底拉入黑名单。

揭露骗子的人被大家挤兑走了，打上各种标签污名化。骗子却混得风生水起。

仇子龙不是个例，怪谁呢…… 一个仇子龙翻车了，千万仇子龙依然在活跃。

孩子好可怜。

知乎用户 风过真 发表

女孩父母太善了，付出巨额财物收到这么个结果，本来不打算追责，结果发现论文发表了，现在最急迫的诉求是撤回或者重新审查论文防止更多孩子受害……

知乎用户 Sunnyez 发表

相关人员低估了这对家长的能量。要是普通人不知道捅到 Science 的渠道，那被踢几年皮球也就查无此人了

知乎用户 CHHH​ 发表

没看懂为什么这事情能引起这么大的反响让 science 下场报道，程序上来看这事情问题不大。这事情和贺建奎那次完全不一样，贺建奎是在任何地方都不可能批，而这次这个起码是有不少成功的先例，而且有类似疗法进入一二期临床的，所以 “院方在某项免国家药监局审批的院内 / 试点通道下放行，伦理委员会签字同意” 是没问题的。

所以现在就看院方有没有明确告知家属风险，既然肯定签了同意书感觉起码程序上是告知了的。至于论文撤稿，除非家属能拿出过硬证据来证明实验的钱来自他们的捐赠，要不基本也不了了之。

这事情把和基因编辑其实关系不大，本质是 AAV 这个递送载体太垃圾了，最近几年 AAV 并发症一直在死人，但是目前的的递送载体各有各的问题这里就不展开说了。

从我个人角度这事情不应该做，目前我认为这种个人定制的基因编辑疗法技术还不成熟，只适用于救命而不是治病，比如这人要死了死马当活马医没问题，但是明显这病人只是发育问题明显没有生命危险所以不应该做。但是看报道又是家属极力想做的。

知乎用户 momo 发表

这家伙，好像以前被方舟子嘲笑过，搜了一下，果然是。

当年，方就嘲笑他要用基因编辑治自闭症。

知乎用户 无双 发表

极罕见病，而且女童父母应该是高收入群体，应该是被现实逼的没办法了，否则不会同意搞这种高风险疗法。

这种事情我应该学习美国，允许在特殊情况下开展特殊疗法，之前美国有两次实验移植猪心脏的，第一个患者活了六十天，第二个患者活了六周，虽然两次失败，但是这个疗法还是继续研究。

所以我觉得现在的这个案例不能因为死了人否定疗法的意义，重点是财务状况要干净，不要有私下交易。

知乎用户 流云 发表

如果流浪地球有第四部，仇子龙的数字生命体至少是个小 boss。有机会跟杨永信坐一桌。

知乎用户 猫头猫脑 发表

仇子龙当年支持韩春雨，是唯一一个能够重复出韩春雨实验的实验室，大家还记得吗？

知乎用户 E58A12175 发表

上海是什么生化金字塔吗？

知乎用户 tosayes 发表

除了仇子龙。

这对父母也有很大的责任。

并没有生命危险的疾病，完全没必要使用这种缺少广泛验证的疗法。

知乎用户 夫之也 发表

黑暗启蒙，我们即将到达真正的未来，少话，，，

知乎用户 rektboiz 发表

不是这家长就不是神人了吗？

我提醒你们一下任何形式的伦理审查只对相应的拨款有效，你家属明知有风险的情况下塞进去 600 万 (相当于一个杰青加一个优青的资助总额，完全够独立资助这个项目) 拿自己小孩当小白鼠谁也没办法

哦公安有办法，但是，我滴朋友，你也不想公安全天候监控你的研究行为吧

这教授是怎么犯的脑残我暂时没搞懂，这家长就是典型的巨婴中产我算是搞清楚了。在我看来就是神人遇神人搞出的乌龙，这边建议是都去坐牢

知乎用户 Akatsiya 发表

再配合他在知乎最后一个回答（虽然一共也没几个），简直黑色幽默

“没人脑子里都是家国情怀”

“首先是兴趣”

要问个人看法的话，只要大家还不愿意捡起铜头皮带，这种东西就会不断冒出来。

谁都不能隔岸观火。

知乎用户 花花观测站 发表

2020 就有预言家了。

知乎用户 亦扬 发表

如果报道是真的，让夫妻俩捐钱资助开展实验，钱不经仇自己手，一笔打给了高校，资助仇的一个学生的研究；夫妻俩给杨（仇的 Rett 综合征专利另一个发明人）个人账户打了 13 万刀，这笔钱用来找人分析数据（Yang outlined why he needed even more money than Qiu had initially suggested. “The thing is, if you finish those viral injections and don’t have a proper person to analyze the results, it’s all for nothing），好奇怪哦，既然分析费用已经花了，为什么在小女孩去世后杨把这笔钱全额退给了夫妻俩？因为他善。

顺带提一嘴，这篇应该是报道中提到的专利，发明人分别是仇和杨，目前专利（申请）权转让给了蓝启心途基因科技（上海）有限公司，蓝启心途也就是小女孩临床实验的明面上资助者。

从股权上看，蓝启心途跟仇和杨没有直接关系，对于未经验证的治疗方法是禁止收费的，所以需要第三方资助，那蓝启心途为什么愿意出这笔钱呢，因为它善。

知乎用户 只活一次不算数 发表

AAV 基因编辑导致受试者死亡，是一个科学问题；

与患者家属的金钱往来，是一个经济问题；

人体实验的审批流程和后果判定，是一个制度问题；

论文隐瞒失败的人体实验结果，是一个学术道德问题。

利益相关：同行，有他微信

知乎用户 煌月千星 发表

死因是血栓性微血管病变，简单来说，就是过度的免疫反应导致毛细血管内皮大面积损伤，血小板为了填补伤口大量消耗，同时毛细血管中出现大量为了填补伤口而形成的血栓，而红细胞碰见血栓和血管损伤也跟着破损，造成溶血。

最后整个循环系统就崩了，死因明确是治疗导致的。

AAV 是腺相关病毒载体，用于递送编辑器，递送病毒本身有引起强烈免疫反应的风险，虽然小剂量风险低，然而基因编辑的细胞越多，需要的腺病毒越多。

AAV 还不能多次注入，因为有了抗体就失效了。

而治疗大脑需要的病毒数量太多了，一次性注入大量病毒，导致过度激活了免疫反应。

方案上看起来免疫抑制剂选用的也不好，而之前动物实验又出现了严重不良反应，可见根本没有摸索出合适的 AAV 剂量和方案。

所以这本身是技术不成熟，就强行推动项目的结果。

仇当年反对贺，说危险大不严谨，结果自己更不严谨。

贺弄出来的婴儿，生出来前可以检测基因，如果有问题胎儿时期可以流产，最后至少生下来两个是活的，也没有发现重大疾病。

这直接把人家孩子搞死了，而这个疾病本身不致死。

甚至还爆出来借此敛财，把人家病人家属的钱都掏空了，还收茅台？哪有这样做人的？

不过，基因编辑技术本身的风险是一回事，递送系统的风险是另一回事，这次问题就是递送系统上的问题，借此批评基因编辑就是扯淡了。递送系统现在也有脂质体，免疫原性要低很多，当然技术上还需要开发。

总的来说，可以说这次实验完全就是为了名利，不是奔着治病去的。

我是支持基因编辑的，包括之后技术成熟我还支持编辑胚胎，但是医疗真的不能视安全于不顾，像之前的基因编辑治疗神经性耳聋，那个剂量小，步子迈的小，安全性就高多了。

要反对的从来不是技术本身，而是为了名利强行推行不成熟的技术。

想搞大新闻，做什么 “第一人” 沽名钓誉，步子迈大了，是真会出人命的。

知乎用户 天边的白云 发表

看到《Science》这篇关于 6 岁女孩在基因编辑临床中离世的独家报道，作为同行心里五味杂陈。这件事让我第一时间想到了美国基因治疗史上那个绝对绕不开的惨痛教训——James Wilson 团队导致的 Jesse Gelsinger 死亡事件。

90 年代，Wilson 团队在利用腺病毒载体治疗囊性纤维化（CF）上做了很多开创性工作。但后来，当他们把这项技术用到 18 岁的 OTC 缺乏症患者 Jesse 身上时，大剂量的病毒引发了极其强烈的免疫反应，导致 Jesse 注射几天后就不幸身亡。

Jesse 的死让整个基因治疗领域停滞了近十年，但当年 FDA 的问责可以说是雷霆手段。作为首席研究员，Wilson 被直接禁止参与人体临床研究长达 5 年之久。核心违规原因之一，正是他们没有在知情同意书中向患者如实披露在灵长类动物毒理实验里观察到的不良反应。不仅如此，宾夕法尼亚大学被罚了 50 多万美元，后续相关试验被全面叫停。

反观这次的新华医院事件，后续的处理实在让人觉得避重就轻。涉事医院仅仅因为监管不力、没在国家数据库做商业注册，被当地卫生部门罚了大概 3600 美元。负责具体操作的医生只是受了点 “口头教育”，而主导研究的仇子龙本人，至今没有受到任何公开的制裁。

学术层面的粉饰也涉及到科研诚信的问题。他们在 Nature 上发的论文，不仅用模糊的语言掩盖了这场悲剧，完全没提灵长类动物安全性实验里出现的肾脏和肝脏问题，甚至直接删除了家属的数据以及对家属出资 86 万美元的致谢。

二十多年过去了，我们的基因编辑技术确实比当年的初代工具先进了太多，但某些科研工作者对生命底线和科学伦理的敬畏心，却似乎出现了倒退。同样是隐瞒猴子实验的毒副作用，同样是没有充分告知致死风险。如果不建立起等同于当年 FDA 处理 Wilson 事件那样严厉的问责与审查机制，“自费 86 万美元买死” 的惨痛教训，绝对不会是最后一起。

知乎用户 咸鱼 发表

实际上说句老实话，这么多钱这家人真想干首先应该去约翰霍普金斯咨询一下的，因为这方法并不新鲜，那边上个世纪就干过，虽然病不一样，但实验层面肯定更加丰富

国内的情况很复杂，疗法上马前实验都没有个前哨，也就癌症的实验疗法好一点，这个报名都得排队，这种病只能是家属同意，但一般都家属也没法同意来做这个前哨，这就导致了哪怕你钱再多，这种实验性疗法也只能自己上。

而且因为国内神奇的官僚系统，和大家长负责制度，涉及未成年人的，只要家长同意，那就几乎是什么都能干，神奇的太平洋两岸，也是属实没有招了

知乎用户 广州老李 发表

科学家真敢玩儿啊。。。。。。。。。。

这追究下去，不知道有多少黑幕在里面了。

我以前一直觉得伦理学碍事儿，合着我们这里压根就没伦理学。

知乎用户 欧阳月空 发表

我先从纯原理上简单介绍一下人体基因编辑技术：

生命的所有信息表达基本上都是从基因转录到蛋白，蛋白再承担各种功能（包括催化转化各种物质），所以很多疾病如果从底层基因出了问题，那么大部分治疗措施都是治标不治本。

因此在有了基因编辑手段之后，从底层直接进行基因编辑，一劳永逸地解决问题，就成了很多医学和生命科学研究者的梦想。基因编辑本质是是使用 Cas9 之类的酶进行 DNA 切割替换，比较出名的是 CRISPR-Cas9，这次事件的碱基编辑算是升级版，甚至不用切割 DNA 而是直接替换碱基，理论上还更安全。从文章数据来看，这次在基因编辑上还是挺 “成功” 的，猴子实验里脱靶率并不高（指的是基因编辑成功，从肝损伤和肾损伤问题来看在这一步就已经出问题了）

活体层面的基因编辑分为体内和体外。体外就是把需要编辑的细胞提取出来，体外编辑完再输入回去，比如干细胞、CAR-T 这些，相对来说比较成熟（但其实也会出问题，比如 CAR-T 就有过报道）。

活体就比较麻烦，需要一个 “载体” 把基因编辑器递送到目标细胞，否则 Cas9 这种编辑器会被人血液里的蛋白酶等清除。在诸多载体里，之前大家一直最青睐病毒载体，因为病毒经过数十亿年进化，拥有主动入侵细胞的精密机制（像这次的疾病，病灶在脑部，要穿血脑屏障，AAV 几乎是唯一可选项）。再加上各种疫苗也很多都是灭活或者减毒病毒，因此虽然理论上病毒可能的会导致免疫反应，大家也比较有信心这是个可以被克服的问题。最早用腺病毒，然后腺病毒就出过事故（跟这次很相似）。AAV 是近期最受期待的，甚至都不能叫期待，因为 AAV 其实已经在脊髓性肌萎缩症等疾病的治疗上证明了自己的可靠性。

那为什么这次出了问题呢？主要在剂量和给要途径上。拿同样用在脊髓性肌萎缩症的 AAV 做对比，脊髓性肌萎缩症里 AAV 是静脉注射，全身血液体积还是很多的，再加上肝脏截留，血液浓度不会很高。这次事故里，为了容纳文章的那个复杂基因编辑系统，居然是双 AAV 同时注射，而且是鞘内注射直接进脑脊液…… 脑脊液才多少啊，实际在脑脊液中的 AAV 浓度得比脊髓性肌萎缩症时高几个数量级都是有可能的。

而且，再叠加一个最致命的问题，脊髓性肌萎缩症是给婴儿打，婴儿的免疫系统是没有建立完全的…… 而一个 6 岁小孩……

然后从纯学术层面讨论一下为什么会出问题：

AAV 进行基因编辑在小鼠层面效果极好，在基础研究里几乎成了常规范式，但因为小鼠和猴 / 人在免疫系统的诸多受体表达都有很大差异，所以这个转化往往都是天堑。而且小鼠的肝 / 体重比远大于猴和人，解毒效果天差地别。再加上日常在 SPF 环境里饲养的小鼠，免疫反应的建立也截然不同。

至于说为什么腺病毒、AAV 这些病毒载体总是出问题，但是大家还在用，主要还在于活体递送的靶向性问题。LNP、聚合物颗粒这种虽然安全性更好（其实也存疑，但至少不是病毒这种免疫问题），但是远没有病毒那种主动靶向的能力，这也是当前微纳米载体的一大技术挑战。病毒的结构看似简单，但实际上颇为奇特，我读书时还在想 “胰岛素能一个个氨基酸的合成，那病毒衣壳实在不行也一个个安装呗？”。做科研到现在，手上试了无数种递送载体，才不得不感叹几亿年自然选择叠加的神奇。

至于我觉得这次这个事故问题最大的地方，甚至不是监管和审批，而是给药途径。这个说实话已经不完全是学术问题了，但凡做过实验都应该清楚，哪怕是小鼠层面，尾静脉注射、皮下注射、腹腔注射、滴鼻 / 吸入能有多大的差距。

论文中小鼠用的是一种特殊改造的血清型 AAV-PHP.eB，它能高效静脉穿越 BBB，依赖的是小鼠特有的 LY6A 受体——而这个受体在人和猴中不存在或功能不同，因此该病毒在灵长类脑中几乎失效。Nature 论文里小鼠实验是 AAV-PHP.eB 尾静脉注射，到了猴子就不得不改用 AAV9 直接鞘内注射（打到脑脊液里）。Science 也明确写了 “Because of species differences in certain cellular receptors, that virus [AAV-PHP.eB] would not cross the blood-brain barrier as easily in humans or other primates. So Qiu’s team shifted to another common gene therapy’vector,’ AAV9, which would be injected directly into the spinal canal, bypassing the barrier.”

但问题是，给药方式改了，你给药剂量不重新评估一下吗？？？Nature 文章只给了小鼠和猴子给药得量，没有说剂量是依靠什么定的。小鼠的 “100 μl of 5.0 × 10¹² vector genome (vg) per ml per vector + 10 μl AAV-hSyn-GFP; n = 3 mice” 和猴的 “High dose, 1.20 × 10¹⁴ vg per split-TeABE vector”。然后你按小鼠 20g，猴 3kg 来算…… 他们应该是按相同的 5×10¹³ vg/kg 给药的（我自己算出来这个数都笑了）…… 但问题是，你一个是静脉，一个是脑脊液啊？？？？你们用相同浓度的时候，不考虑一下的吗？？？

至于这个事件本身，大家的群情激愤就是最合适的评价。希望有关部门给出合理合适的处理吧。

知乎用户 一个陌生人​ 发表

和这位一比，牢贺跟尊佛似的🤣

知乎用户 nocebo​ 发表

自闭症是什么病因都不知道就要用改基因的方法来治疗了。真是做老鼠挑 data 骗经费最后把自己都骗了。

直接就说被学生骗了，被合作者骗了，这事就这么了了吧。

知乎用户 成于乐 发表

最近涉及中国高校生物医学领域的新闻基本上都是坏消息。

而且是一个比一个坏。

知乎用户 白衣战神冷锋​ 发表

中山二院患癌死一实验室学生都没事

有啥大惊小怪的这才哪到哪啊看不懂

知乎用户 圣洁的铃音 发表

五年前我曾经写过一点这个领域的科普文章，里面就提到 AAV 载体的基因编辑疗法。

当时写这个科普的初衷是介绍一下这个领域的前沿知识。

没想到五年后就有实际的应用案例了，虽然结果不理想，但是不得不说时代发展真快。

希望这类治疗技术能够尽快完善吧。

疾病的基因治疗技术：从脊髓性肌萎缩症（SMA）的 “天价药” 诺西那生钠（Spinraza）说起

**不过，有一说一，这个课题组敢把自己所研究的治疗方案应用在真人身上，我觉得他们课题组对自己组的论文真实性还是蛮有自信的嘛。**按照目前科研领域的普遍现状，课题组负责人对自己的文章的真实性都是有点 B 数的，文章发出来就万事大吉了，哪里会敢真的把自己文章里的技术用在真人身上啊，用上去岂不是直接穿帮了？

当然，也有一种可能性，就是整个课题组都是一个超级草台班子，下面的人在发文章期间搞的各种骚操作，结果上面的 PI 信了，把这个当真了，结果把发文章用的治疗技术用在真人身上翻车了。

知乎用户 rit 发表

武大在舆论管控这一块还是远不及上交，如果这事发生在武大我都不敢想网上能有多热闹

知乎用户 林寒天​​ 发表

很多回答已经在讨论谁该负责、收费是否合规、论文是否应该撤稿。

作为一名医学期刊审稿人，在调查结果出来以前，我不准备判断具体人员的法律责任。但我可以做一件自己熟悉的事：

把这项技术从动物实验走向儿童人体试验的证据链重新审一遍。

一项体内基因编辑技术进入人体，通常需要依次回答几个问题：

机制上能不能成立？
动物疾病模型中有没有效果？
大动物实验能不能确定递送范围、毒性和剂量窗口？
首次人体试验的风险是否可以接受？
最终能不能给患者带来真实的临床获益？

这些问题缺少任何一环，都不能靠 “技术先进” 或者 “一篇《Nature》论文” 替代。

我第一次带着愤怒读完这篇论文，还有显示 “招募中” 的临床研究登记信息。Review 完之后，我得到的判断是：

公开证据证明了编辑器可以工作，却没有充分证明它已经可以安全地进入一个 6 岁孩子体内。

第一，高、低剂量各一只猴子，能回答儿童安全剂量吗？

2026 年 2 月发表的《Nature》论文，建立了携带 CHD3 R1025W 突变的小鼠模型。研究团队使用碱基编辑器纠正突变后，小鼠的 CHD3 蛋白水平、部分分子指标和行为学表现得到改善。

这是一项有价值的概念验证。

它说明三件事：

1. 这个突变可能确实参与疾病发生；
2. 纠正这个突变在生物学上有作用；
3. 编辑器在动物脑组织中可以工作。

但是，它没有直接证明：

• 相同方案在儿童身上有效；
• 应该给儿童使用多大剂量；
• 这个剂量的病毒载体是否安全；
• 潜在获益是否大于严重不良反应的风险。

尤其值得注意的是，论文中的非人灵长类实验，重点验证的是双 AAV 载体进入脑组织后，分开的编辑器能不能重新组装，以及能不能发生编辑。

高剂量和低剂量组分别只有一只猴子。

换句话说，这部分实验更接近于回答：

这套编辑器能不能送进去，并且在脑内启动？

它无法充分回答：

应该给一个 6 岁儿童使用多少？发生严重免疫反应的概率是多少？

论文自己也承认，动物模型不足以为人体临床剂量和应用提供直接指导，仍需进一步优化递送方式、剂量、治疗窗口和长期安全性。

也就是说，作者清楚地知道：从 “动物脑内能够发生编辑” 到“可以安全地用于儿童”，中间仍然存在一段没有走完的路。

我很少见到一篇 SCI 的讨论部分这么简短，但是我严重怀疑：研究者已经知道这个疗法不够安全，却仍然不愿意放弃一篇 Nature 的收益，强行发表出来，只不过还是心虚，所以讨论部分说明了一下不够安全，匆匆结束。

第二，脱靶少，不等于整个疗法安全

基因编辑安全性讨论很容易全部集中在 “脱靶” 上。

也就是编辑器会不会改错位置。

但一项体内基因编辑治疗至少有两层风险：

第一层是编辑器本身：包括脱靶编辑、旁观者编辑，以及编辑结果是否持久。

第二层是递送系统：包括病毒载体剂量、组织分布、免疫反应和器官毒性。

即使编辑器几乎没有改错 DNA，也不代表递送它的载体不会造成严重反应。

此次方案需要使用两种 AAV 载体，把被拆开的碱基编辑器分别送进细胞，再让它们在体内重新组装。这样做能够绕过 AAV 装载容量不足的问题，但也意味着需要同时递送两套载体。

因此，审查这项治疗时，不能只看报告里的编辑效率和脱靶率，还必须回答：

病毒载体最终去了哪些器官？
不同剂量下有没有肝、肾、血液系统异常？
儿童剂量是如何由小鼠和猴子剂量换算出来的？
出现免疫反应后，有没有充分的预防和救治方案？

从公开论文能够看到的内容，还不足以完整回答这些问题。

第三，这不是普通的 “试一次看看”

临床试验登记显示，这是一项仅计划纳入一名受试者的早期临床研究，年龄范围为 2 至 10 岁，采用双 AAV 载体进行单次鞘内注射。主要观察指标正是治疗相关严重不良事件。

试验登记的开始时间是 2025 年 2 月 19 日，最后一次公开更新停留在 2025 年 3 月 6 日，登记状态目前仍显示为 “招募中”，没有公开结果。

单患者试验不是天然不合理。

对于极罕见、由特定突变导致的疾病，可能根本找不到第二个完全匹配的患者。个体化基因编辑也确实是未来医学的重要方向。

但患者越少，外部验证越困难；技术越新，不确定性越大；治疗对象又是儿童，风险控制和信息披露就越不能降低标准。

这名女孩所患疾病会造成语言、认知和运动发育障碍，但通常并不直接危及生命。这意味着试验面对的并不是 “不治疗很快就会死亡” 的紧急情境。

当疾病本身不会立即夺走生命时，一项可能带来致命风险的首次人体治疗，需要更高而不是更低的证据门槛。

第四，如果我是审稿人，我会重新审视整篇论文

这篇《Nature》论文于 2024 年 12 月投稿。

临床试验在 2025 年 2 月启动。据《Science》和 Retraction Watch 联合调查披露，女孩于 2025 年 3 月接受治疗，并在治疗后 7 天死亡。

论文直到 2026 年 1 月才被接收，2026 年 2 月正式发表。

也就是说，受试者死亡发生在论文仍处于审稿和修改期间。

这就产生了一个无法回避的问题：

如果一项动物实验论文反复讨论 “走向临床的潜力”，而相关人体试验已经发生了死亡，这个信息是否会影响编辑和审稿人对论文结论、安全性以及临床转化表述的判断？

我认为会。

这不只是致谢里是否遗漏了家属资金来源的问题，也不只是论文中应不应该增加一句利益披露。

它会改变整篇论文的解释背景。

如果我是审稿人，知道已经发生过人体治疗和严重不良事件，我一定会重新追问动物毒理、剂量换算、病毒载体分布、免疫风险和临床试验设计。

原来被理解为 “接近临床转化” 的证据，可能需要重新降级为“尚未跨越安全性门槛的概念验证”。

目前涉事医学院仍表示事件正在调查中，因此现阶段不适合直接判定个人或机构的法律责任。

但仅从科研证据链看，这起事件至少提醒我们：

一项技术在动物身上有效，只是走完了从 0 到 1；它距离可以安全地用在人身上，中间可能还隔着很长的一段路。

科学创新不是把这段距离抹掉。

真正负责任的创新，是把这段距离一寸一寸测量清楚。

为这位小女孩默哀。

知乎用户 锦川 发表

没想到出了个贺建奎之后还有高手。

新技术想要用到人身上，本来该有一层层关卡卡死风险。

先是科研团队拿出想法，老老实实做完动物实验，把安全性、效果都验证清楚。

之后临床医生评估方案靠不靠谱。

伦理委员会独立严格审核。

就算最后准备用药，也必须把所有风险清清楚楚告诉病人或者监护人。

结果，好家伙，全部失灵。

第一，这是全球第一次往人脑鞘内注射开展碱基编辑，完全没有人体试验先例，胆子怎么这么大？真当自己是 Jennifer Doudna？

第二，灵长类动物实验已经看出明显的肝肾损伤，为什么不完整公开这些风险？

第三，伦理委员是吃干饭的吗？怎么能同意给病情稳定、没有生命危险的小孩子做这种高风险试验？

第四，正规临床试验有硬性规矩，不能向受试者收取制剂、研发、治疗相关费用，成本本该由研究团队承担，不该压在患者家庭身上。这家人居然凑了 86 万美元来承担所有开销……

贺建奎私自违规基因编辑蹲了大牢，相比之下，这起事件披着合规的外衣，隐患更大。后续就看调查结果了，该罚款罚款，该坐牢坐牢。

知乎用户 拉奥琳思​ 发表

1、个人感觉跟牢贺的性质还是不一样的，而且可能不涉及刑事，拿这个事跟牢贺放一起，那也太看不起牢贺了吧，虽然技术上更难。

2、可以定性为医疗事故，且存在医疗伦理问题。

3、整件事最无辜的还是小孩。我不相信一对有足够资源资助研究和治疗费用、有渠道去主动接触这类科研团队的父母，会对此疗法的风险一无所知。因为这并非是什么新奇的疗法，至少动动手去搜都能查到过去同类治疗手段临床试验的相关报道。我不相信这对足以称得上是知识分子的父母，能忍住不去多方面了解此医疗手段的原理及其风险性。

总之，这 PI 是神人，主动跑去人面前还掏几百万，结果是把自己小孩送去当小白鼠，接收风险与收益不匹配的过度治疗的父母更是神人。

知乎用户 序列方舟 发表

我就好奇费用能这么贵，这是 80 万刀，不是 RMB。

知乎用户 云破月来​ 发表

看到这个消息的时候，我是震惊的🤯

然后是出离愤怒

再然后是，感到可悲

因为，这不是国内基因编辑出问题的第一例，竟然还会发生！

另外，想一想国内学术会议做了基因编辑临床试验的团队，尽管可能没有死人，但是有多少是符合伦理的呢？

知乎用户 卷阿​​ 发表

我没有看 Science 报道的原文，只看了高赞回答的简述。看完真的是 “气抖冷”，“How dare you？” 脱口而出。

作为普通的芸芸众生，我对 Science, Nature 上的最新结果，并不关心。我知道，科研论文和实际应用，距离很远。尤其是生命科学领域，生命体太复杂，研究的可迁移性很一般。

“心肌干细胞” 事件后，我对生命科学研究的真实性都有疑虑了；最近耿同学的一系列 “发现”，更是加重了这一印象。

但我还是没想到，有生命科学工作者，能在动物实验有明显问题的情况下，对人下手。追名逐利到疯癫了？以我的理解，哪怕动物实验没问题，仅仅一个课题组的研究，也不足以支撑人体基因编辑治疗。

目前没看到回答仔细讲患儿的疾病，仅泛泛地提了一句 “情况并不严重”，我还想发表个不负责任的暴论。

我很怀疑，很多罕见基因病，到底是疾病还是特征。甚至它们本身是否罕见，也得两说。如果症状不明显，也没那么多人去测序，几千块一次呢，医保又不报销。

就身边统计学而论，我还真有长辈被诊断过罕见基因病。但反正也没法治，我们就没去找更多医院进一步确诊了。

反正长辈一辈子学习工作也还可以。而就后来的情况看，基因病在长辈当时症状成因里的占比，也很不好说。

有时候，我们是不是太迷信 “人定胜天” 了？对“完美无瑕”，太过执着了？

知乎用户 Nothing in real​ 发表

中国搞理论伦理学的什么时候才能知道科学性不完全等于伦理性。

或者要求有违反伦理的追责几个 decade 之内禁止任何教学类供职，或者要求科学产出禁止其本人及其团队变现。

知乎用户 忻致知​ 发表

仇子龙在知乎有号啊。而且有段时间相当活跃（指 timeline）。

这下和 Yu Deng 一起把知友的上下限前后脚一起刷新了。

6 岁才开始的基因编辑在医学上是不必要的，6 岁小孩的大脑已经发育完成了，这种场景下如果要用基因编辑，那要改的细胞是相当多的。

虽然当事团队似乎可以辩称 AAV 是穿透血脑屏障的唯一选择，也似乎可以通过治疗 6 岁儿童的大脑来辩解脑脊液注射的高剂量，但这个辩论的大前提就不成立——这个实验性治疗就不该被通过。

而 AAV 导致的严重不良反应报告数以百计，

与本案例直接相关的明确的死亡原因，即血栓性微血管病（TMA）的报告都已经数以百计了，

这种场景底下还要通过这个治疗方案，并且研究者在明知实验结果不完善，实验计划存在巨大风险的情况下，为了推进相关研究选择没有充分告知病人的监护人治疗方案的风险，恐怕他们对病人的死亡，是存在直接责任的。

当时 “基因编辑婴儿案” 的贺建奎因非法行医罪被判了 3 年，后来刑法打了一个补丁。

但这个补丁不叫 “非法基因编辑罪”，这个补丁打缩了，叫 “非法植入基因编辑、克隆胚胎罪”。

中华人民共和国刑法修正案（十一）在刑法第三百三十六条后增加一条，作为第三百三十六条之一：

“将基因编辑、克隆的人类胚胎植入人体或者动物体内，或者将基因编辑、克隆的动物胚胎植入人体内，情节严重的，处三年以下有期徒刑或者拘役，并处罚金；情节特别严重的，处三年以上七年以下有期徒刑，并处罚金。”

估计打补丁的时候还没想到，搞基因编辑医学惹事不一定要走疯狂猫娘科学家贺建奎那个路子。

所以这次的事儿再次划出，用不上它。

感觉过两年这块儿又要新修订一条上去了。

One more thing.

死者父母曾经向接受仇论文的《Nature》期刊抗议，但《Nature》不予理会，死者父母转而向竞争对手《Science》举报，此事才爆发出来。

怎么说呢，知识就是力量啊。《Science》举报法，我还是孤陋寡闻了，我头一回见。

竟然还能这样啊。

知乎用户 Dr.Li 发表

想起我之前一个回答

知乎用户 寂寞的水瓶 发表

有个事我不太明白啊。当初贺建奎出事的时候，网上普遍说法是不能对人类进行基因编辑，会污染人类基因库。而这个话题下面虽然大家把仇子龙骂的狗血淋头，但感觉大部分都是批判他在动物实验结果不理想的情况下强行给人用，以及批判他把小孩给治死了。看这意思现在基因编辑的疗法已经普及了？只要能有疗效就可以正常使用了是吗？

知乎用户 幻旅者​ 发表

和贺建奎完全不是一回事。这人用的是基因药物。

知乎用户 瑞心凌雪 发表

这个事情其实是四个失误串联起来的。先看一下 AI 怎么说：

一、医学伦理失误

1. 风险 - 收益比极度失衡：患儿病情非致命（能自主生活），却要承受高剂量 AAV 载体带来的致死性风险，违背了 “不伤害（Non-maleficence）” 和“利益大于风险”的基本原则。

2. 知情同意的弱化与剥削：利用了罕见病家庭极其焦虑、绝望的心理，未能真实、全面地提示死亡风险；且在受试者为无行为能力的儿童时，代理知情同意未能真正符合 “患儿最佳利益原则”。

3. 灰色地带与资金违规：借 “IIT（研究者发起的临床研究）” 绕过正规批件，甚至涉嫌违规向患儿家属收取高额 “研究 / 赞助费用”。

二、临床前到人体的转化失误

1. 忽视动物实验的毒性预警：在非人灵长类（NHP）或小鼠实验中，高剂量给药已表现出明显的肝肾毒性或免疫反应，但研究团队未能以此建立足够保守的安全剂量上限。

2. 剂量推演盲目激进：为追求在靶器官（大脑 / 中枢神经系统）达到足够的编辑效率，强行使用了极高剂量的 AAV 载体，直接将人体推入已知的高危毒理区间。

三、临床监护与救治准备不足

1. 对已知致命并发症缺乏预防性对策：高剂量 AAV 诱发血栓性微血管病（TMA）、细胞因子风暴和多器官衰竭是行业内公认的高危并发症。

2. 围术期救治与监护滞后：在出现剧烈免疫排异和器官损伤信号时，缺乏针对性的早期干预手段和顶级重症（ICU/ECLS）配套支持，未能在毒性爆发的黄金窗口期阻断病情恶化。

四、学术规范与发表疑云

1. 论文与临床真实数据的偏差：在预印本先前发表的论文 / 资料中，涉嫌隐瞒或修饰了动物实验中的严重毒理数据，呈现出一种 “高度安全且有效” 的假象。

2. 学术冲动超越科学客观性：为了抢夺 “全球首例（First-in-Human）” 的头条和高水平论文发表，忽视了科学研究必须具备的客观性与可重复性，存在严重的学术不端隐患。

———————以下是手搓内容——————

这个问题其实说大了是一个体制问题。国内目前医院排名几乎完全参照论文发表，这种激励制度下，院内伦理就不可能拦着这种 N-of-1 型的临床试验。仇子龙如果这次成功了，基本上后续能再发出来十几篇 CNS，这个巨大的诱惑，依赖院内伦理委员会是拦不住的。

实际上不止院内，就算上报到国家卫健委进行临床试验许可申请，大概率也拦不住。因为仇子龙本身就是针对儿童自闭症的基因编辑疗法的国内带头人，相当于还是自己审自己。

往小了说，这次事件其实主要是基因载体 AAV 引发了 TMA，导致患者死亡，更多的是临床 PI 的问题，仇子龙是科研 PI，理论上不负责临床问题。不过在这种 N-of-1 临床中，科研 PI 往往足够强势，以至于临床 PI 对治疗完全没有影响力，所以实际上怎么样并不清楚，也不排除仇子龙向临床 PI 隐瞒了之前非人灵长类 NHP 试验里存在不良反应的可能。

按理来说，AAV 载体引发 TMA 是此前基因治疗常见的不良反应（而且国外已经有致死的情况了），无论 NHP 试验是否有不良反应，新华医院的临床 PI 不可能不知道怎么做，尤其是这次还是 dual AAV + 大剂量的组合，更应该提前做好预案。术前给 eculizumab 这种靶向 C5 补体抑制剂（ Science 没报道是否有给补体抑制剂），术后及时监测相关指标，料敌从宽，能上抑制剂就上抑制剂。按照家长的说法，Mei 术后第三天发烧，然后接受了输液治疗之后就一直没尿，而无尿是补体系统被剧烈激活，引发 TMA 并导致 AKI 的警报之一。

输液治疗发烧没有改善，说明不是常规感染，此时就要考虑 TMA 的可能了，需要检查血小板 PLT、乳酸脱氢酶 LDH 及补体 C3/C4/CH50 ，细胞因子 IL-6 等关键排查指标。从国外经验来看，TMA 发病后 24-48 小时内是完全可以救回来的，也就是术后第三、第四天，上抑制剂单抗或者 CRRT，但是 Mei 被拉去做全身 CT 这就更无厘头了，这说明当时的临床医生很可能不知道高剂量 AAV 导致不良反应的底层病理机制是什么。尤其是此时 Mei 表现出血小板下降，这是典型的 AAV 导致 TMA 表征。

此外，这种 first-in-human 的手术，术后居然在普通病房也太离谱了（Science 报道原文：Doctors took Mei for a full-body CT scan and then rushed her to the intensive care unit，说明此前并不在 ICU）。ICU 可以高频率检测诸如血常规等关键指标，而且医护也往往更有经验，说不定可以早发现这是 TMA 症状（从 Mei 第三天发烧来看，前两天应该已经出现血常规下降然后肝脏开始代偿），从而挽回一个生命。

知乎用户 傲慢雨偏剑​​ 发表

“妈妈，我想回家。”

看到这就崩溃了，当事父母怎么走出这阴影。

知乎用户 eric mun​ 发表

这让我想起十多年前在中关村北一条遇到的某位杰青，他问俺他们组炼的丹可不可以去医院直接给病人输上，侬大概能猜到俺当时的表情

一个掏牛腚专业毕业的，搞人体基因编辑，有点敬畏心好么

必须严惩

知乎用户 farawayfarewell 发表

仇子龙没有临床医学学位，他是生物学的博士，怎么敢就这么劝小孩子家长这么干，牛逼的是医院就敢按照他给的剂量给小孩打了，还打的大概率是鞘内注射毕竟要进中枢，更牛逼的是 FDA 还备案了，这不就是把小孩儿当小白鼠么，连猴子都不是。

都是什么缺德玩意儿啊。

知乎用户 延薪 发表

如何看待？只能说你老钟人均高人权。

这种事放在你欧美都不叫个事。你们还得夸欧美敢做实验了活该人家有原研药。

知乎用户 Methuselah 发表

在上海华新医院做的。有全套合法手续。经过上海有关部门完全审批。‘程序上挑不出毛病’，而主管治疗方案的仇子龙及其团队隶属于上海交通大学医学院，是科研性质的团队，没有临床医疗资质。

大白话说就是，患者家属花了 63 万美元，让自己闺女当了一次科研小白鼠，贡献了论文数据了，但名义上走的是‘临床治病’的渠道，所以要全自费。

人没了，钱不退，责任方找不到。因为一切都是审批过的。如果家属闹事，实际上会导致上海有关部门承担连带责任，所以一起帮助捂盖子。导致家属连‘曝光’都没有渠道。

最后为了让大众知道这个事情，另辟蹊径，走的《科学》这个世界知名的综合性论文期刊渠道，曝光了这个事情。

至于有人说，按照‘行规’，用小白鼠和猴子做做试验，水水论文得了，怎么还真做啊？

这些人没仔细看内容，这次这个小女孩接受的基因剪辑治疗，是走的上海有关部门特批的‘特殊通道’的。

这显然就不是科研团队能操控的范围，这个就是‘政治’，也就是上海有关部门需要用‘硬成果’来‘刷政绩’了。而科研团队自然也有相关需求。

要知道仇子龙这个‘基因剪辑治疗自闭症’的项目发的论文还挂 lq 复旦程田林，上交李斐的名

背后涉及的利益相关方太多。都是普通人靠正常维权方法无法摆平力量。

知乎用户 谈天说地话人生 发表

医学专业，特别是临床医学专业，也就是医院的医生论文造假的恶果会逐渐显现出来。

很多医院和医生发表的造假论文，特别是发表在高级别杂志上的假论文，在没有被证实为造假前已经受到了很多临床医生的阅读，其中肯定有部分认为论文是真实的有效的可行的，盲目按照文章中的内容展开研究，甚至可能急功近利直接用在医疗实践中了，非常可能导致各种难以预料的风险。

慎重告诫各位病友，千万不要相信任何所谓的大医院大医生提供的所谓最新研究技术，否则后果自负悔之晚矣。

知乎用户 阿亮 发表

非法行医致死？我记得仇教授没有行医资格证。

知乎用户 取个名字 发表

我每次下古早版本的 github 项目也这样，配 cmake 的时候简直要命。

不过我可以事先存档，事后还有补救机会，这小女孩就回不了档了。

知乎用户 达拉崩吧 发表

人有多大胆，地有多大产

这类人应该更多去做衰老、长寿这些方向，群众鼓掌欢迎

知乎用户 大大大大大白猫​ 发表

看 Science 独家报道原文看到这里只想问一个 “何意味”，孩子开始发烧了结果你作为医生给家长分享 Nature 中了的好消息是吧。

知乎用户 张宽宽 发表

黑色幽默：孩子没了，家属没责怪仇。家属是不爽仇团队继续发表相关实验论文，更没提造成小女孩离世。家属一开始就联系仇，叫他撤稿不要发表，或者就算发表也要说清楚女孩子离世了，不然会误导更多人。仇一边答应撤稿一边发表，更没提完成人员身亡。于是家属暴怒，找了科学爆料……

知乎用户 JXKMS 发表

黑暗启蒙正在觉醒

时间就是生命

效率就是金钱

__ __ 将从未来抵达

知乎用户 深行者 发表

不是，你猴子实验还没明确结果，就敢拿小孩做实验？

小孩被你的实验搞死了，你静悄悄做好善后工作就是了，你还敢把论文发出来？

一些科研人员真是走火入魔了，为了发论文什么都不管不顾？

知乎用户 任骥远 发表

家长吃了知识太多的亏。

如果笨一点啥也不懂，也不可能做实验。

如果再聪明一点啥都懂，也知道应该先进行灵长类临床试验。

知乎用户 智人 发表

这钱最后是进了公账还是私账，这人血馒头也敢吃？

知乎用户 san Lin 发表

这事最扯淡的难道不是那对父母么？

就算最开始不了解基因编辑疗法，但是看报道也是沟通过很多次的，做父母的就没有自己去了解或者找第三方去咨询一下么？

事实上就算是哪怕了解一下相关基因编辑疗法的 SOP 也能感觉到事情不对啊。

而且就从报道的花费来说，这笔巨款都足够让这父母去米帝找梅奥诊所这类机构做相关诊疗了。

知乎用户 某人 发表

贺建奎不仅没弄死人，

也没向患者家收钱吧？

仇子龙这件严重很多吧？

6 岁会说妈妈我要回家，

智力迟缓的诊断证明在哪？

知乎用户 几点睡 发表

我以为效仿美国的刑罚力度，罚了新华医院 3600 万美元，约等于 2 亿多人民币呢，结果定睛一看是 3600 美元，你在这搞笑呢？要是新华医院目前还没缴纳罚款的话可以联系我，我个人替新华医院足额缴纳了。

知乎用户 momo 发表

我查了一下，这个货在猴子身上做实验的时候，四只猴子都出现了严重的肝损伤，但即便如此，这个货还是在小女孩进行了同样的所谓治疗，这货是不是疯了？

知乎用户 呼吸机专家 发表

发文章的天才，各个渠道都打通了。他应该会自称为了科研会献出一切，只可惜没有把患者的安全放在第一位，甚至不愿意把研究经费用在患者治疗费上。

为了发文章极度自私的人。

知乎用户 王叶​ 发表

时间会带来答案

如何看待方舟子和仇子龙关于「自闭症基因疗法」的论战？

知乎用户 睡觉 发表

省流：《科学》杂志报道，一名患有 CHD3 基因缺陷的 6 岁女孩，在上海新华医院参与仇子龙团队主导的脑部碱基编辑临床试验。女孩父母自筹资金支持研究，团队将基因编辑载体注入其脊髓液，给药七天后女孩因治疗相关的血栓性微血管病变离世。调查显示，伦理委员会审批试验前未完整核查灵长类动物实验的安全预警；事后医院仅受到小额罚款，相关研究者未被公开处罚。该团队后续刊发于《自然》的相关论文删除了女孩家庭相关信息，多名国际专家质疑试验风险被淡化、论文数据存疑，呼吁开展全面审查。

全文：

https://www.science.org/content/article/exclusive-death-girl-chinese-gene-editing-trial-was-never-made-public

知乎用户 裂云羽 发表

学术败类，衣冠禽兽，沽名钓誉，草菅人命。

知乎用户 六耳武圣火猴 发表

从追责无果的现状来看，学界简直是在明牌鼓励科学家的独狼行为，就这种氛围，出几个弗兰肯斯坦、奇爱博士，也是早晚的事吧？

另外，如果一个医学工作者不把患者当人，他作为一个导师，会把学生当人吗？他的学生，会把医学当作为人的科学吗？AAV 风险这么大，不知道经手的学生怎么想的？

知乎用户 李毛拉 发表

普通老百姓犯罪最多杀人放火。

真十恶不赦罔顾人伦这一块还得看知识分子。

知乎用户 jokjsjjs 发表

真魔怔了啊，宁肯搭上一切和病人的一切也要发顶刊？不是特别懂你们生物和制药的业界

另外想问一下，伦理审查是怎么过得？而且 aav 的载体研究国内权威专家应该不是仇的实验室吧？他有没有彻底跟进最新的原理研究就敢上呢？

而且孩子是自闭谱系里面多严重的一种才让爸妈在五六岁这个情况初现完全可以辅助调整做康复的时候直接送去实验疗法？这对吗？

知乎用户 大島　篤志 发表

虽然说女孩患有的是 Snijders Blok-Campeau 综合征（CHD3 基因单碱基突变导致）不算是孤独症谱系障碍，但还是引用这篇文章表达点想说的东西。

哀悼是允许的。痛苦是可以的。但持续将孩子的发育障碍视为悲痛的源头，对家长和孩子都有害，而且会阻碍彼此之间建立接纳且真实的关系。

《DON’T MOURN FOR US》by Jim Sinclair

Parents often report that learning their child is autistic was the most traumatic thing that ever happened to them. Non-autistic people see autism as a great tragedy, and parents experience continuing disappointment and grief at all stages of the child’s and family’s life cycle.

But this grief does not stem from the child’s autism in itself. It is grief over the loss of the normal child the parents had hoped and expected to have. Parents’ attitudes and expectations, and the discrepancies between what parents expect of children at a particular age and their own child’s actual development, cause more stress and anguish than the practical complexities of life with an autistic person.

Some amount of grief is natural as parents adjust to the fact that an event and a relationship they’ve been looking forward to isn’t going to materialize. But this grief over a fantasized normal child needs to be separated from the parents’ perceptions of the child they _do_have: the autistic child who needs the support of adult caretakers and who can form very meaningful relationships with those caretakers if given the opportunity. Continuing focus on the child’s autism as a source of grief is damaging for both the parents and the child, and precludes the development of an accepting and authentic relationship between them. For their own sake and for the sake of their children, I urge parents to make radical changes in their perceptions of what autism means.

I invite you to look at our autism, and look at your grief, from our perspective:

Autism is not an appendage

Autism isn’t something a person has, or a “shell” that a person is trapped inside. There’s no normal child hidden behind the autism. Autism is a way of being. It is pervasive; it colors every experience, every sensation, perception, thought, emotion, and encounter, every aspect of existence. It is not possible to separate the autism from the person–and if it were possible, the person you’d have left would not be the same person you started with.

This is important, so take a moment to consider it: Autism is a way of being. It is not possible to separate the person from the autism.

Therefore, when parents say,

I wish my child did not have autism,

what they’re really saying is,

I wish the autistic child I have did not exist, and I had a different (non-autistic) child instead.

Read that again. This is what we hear when you mourn over our existence. This is what we hear when you pray for a cure. This is what we know, when you tell us of your fondest hopes and dreams for us: that your greatest wish is that one day we will cease to be, and strangers you can love will move in behind our faces.

Autism is not an impenetrable wall

You try to relate to your autistic child, and the child doesn’t respond. He doesn’t see you; you can’t reach her; there’s no getting through. That’s the hardest thing to deal with, isn’t it? The only thing is, it isn’t true.

Look at it again: You try to relate as parent to child, using your own understanding of normal children, your own feelings about parenthood, your own experiences and intuitions about relationships. And the child doesn’t respond in any way you can recognize as being part of that system.

That does not mean the child is incapable of relating at all. It only means you’re assuming a shared system, a shared understanding of signals and meanings, that the child in fact does not share. It’s as if you tried to have an intimate conversation with someone who has no comprehension of your language. Of course the person won’t understand what you’re talking about, won’t respond in the way you expect, and may well find the whole interaction confusing and unpleasant.

It takes more work to communicate with someone whose native language isn’t the same as yours. And autism goes deeper than language and culture; autistic people are"foreigners"in any society. You’re going to have to give up your assumptions about shared meanings. You’re going to have to learn to back up to levels more basic than you’ve probably thought about before, to translate, and to check to make sure your translations are understood. You’re going to have to give up the certainty that comes of being on your own familiar territory, of knowing you’re in charge, and let your child teach you a little of her language, guide you a little way into his world.

And the outcome, if you succeed, still will not be a normal parent-child relationship. Your autistic child may learn to talk, may attend regular classes in school, may go to college, drive a car, live independently, have a career–but will never relate to you as other children relate to their parents. Or your autistic child may never speak, may graduate from a self-contained special education classroom to a sheltered activity program or a residential facility, may need lifelong full-time care and supervision–but is not completely beyond your reach. The ways we relate are different. Push for the things your expectations tell you are normal, and you’ll find frustration, disappointment, resentment, maybe even rage and hatred. Approach respectfully, without preconceptions, and with openness to learning new things, and you’ll find a world you could never have imagined.

Yes, that takes more work than relating to a non-autistic person. But it can be done–unless non-autistic people are far more limited than we are in their capacity to relate. We spend our entire lives doing it. Each of us who does learn to talk to you, each of us who manages to function at all in your society, each of us who manages to reach out and make a connection with you, is operating in alien territory, making contact with alien beings. We spend our entire lives doing this. And then you tell us that we can’t relate.

Autism is not death

Granted, autism isn’t what most parents expect or look forward to when they anticipate the arrival of a child. What they expect is a child who will be like them, who will share their world and relate to them without requiring intensive on-the-job training in alien contact. Even if their child has some disability other than autism, parents expect to be able to relate to that child on the terms that seem normal to them; and in most cases, even allowing for the limitations of various disabilities, it is possible to form the kind of bond the parents had been looking forward to.

But not when the child is autistic. Much of the grieving parents do is over the non-occurrence of the expected relationship with an expected normal child. This grief is very real, and it needs to be expected and worked through so people can get on with their lives–

but it has nothing to do with autism.

What it comes down to is that you expected something that was tremendously important to you, and you looked forward to it with great joy and excitement, and maybe for a while you thought you actually had it–and then, perhaps gradually, perhaps abruptly, you had to recognize that the thing you looked forward to hasn’t happened. It isn’t going to happen. No matter how many other, normal children you have, nothing will change the fact that _this_time, the child you waited and hoped and planned and dreamed for didn’t arrive.

This is the same thing that parents experience when a child is stillborn, or when they have their baby to hold for a short time, only to have it die in infancy. It isn’t about autism, it’s about shattered expectations. I suggest that the best place to address these issues is not in organizations devoted to autism, but in parental bereavement counseling and support groups. In those settings parents learn to come to terms with their loss–not to forget about it, but to let it be in the past, where the grief doesn’t hit them in the face every waking moment of their lives. They learn to accept that their child is gone, forever, and won’t be coming back. Most importantly, they learn not to take out their grief for the lost child on their surviving children. This is of critical importance when one of those surviving children arrived at t time the child being mourned for died.

You didn’t lose a child to autism. You lost a child because the child you waited for never came into existence. That isn’t the fault of the autistic child who does exist, and it shouldn’t be our burden. We need and deserve families who can see us and value us for ourselves, not families whose vision of us is obscured by the ghosts of children who never lived. Grieve if you must, for your own lost dreams. But don’t mourn for us. We are alive. We are real. And we’re here waiting for you.

This is what I think autism societies should be about: not mourning for what never was, but exploration of what is. We need you. We need your help and your understanding. Your world is not very open to us, and we won’t make it without your strong support. Yes, there is tragedy that comes with autism: not because of what we are, but because of the things that happen to us. Be sad about that, if you want to be sad about something. Better than being sad about it, though, get mad about it–and then do something about it. The tragedy is not that we’re here, but that your world has no place for us to be. How can it be otherwise, as long as our own parents are still grieving over having brought us into the world?

Take a look at your autistic child sometime, and take a moment to tell yourself who that child is not. Think to yourself: “This is not my child that I expected and planned for. This is not the child I waited for through all those months of pregnancy and all those hours of labor. This is not the child I made all those plans to share all those experiences with. That child never came. This is not that child.” Then go do whatever grieving you have to do–away from the autistic child–and start learning to let go.

After you’ve started that letting go, come back and look at your autistic child again, and say to yourself:“This is not my child that I expected and planned for. This is an alien child who landed in my life by accident. I don’t know who this child is or what it will become. But I know it’s a child, stranded in an alien world, without parents of its own kind to care for it. It needs someone to care for it, to teach it, to interpret and to advocate for it. And because this alien child happened to drop into my life, that job is mine if I want it.”

If that prospect excites you, then come join us, in strength and determination, in hope and in joy. The adventure of a lifetime is ahead of you.

知乎用户 bi-vector 发表

这也太恶心了吧，这个教授已经基本的做人的标准都没有了，暂且不谈钱，猴身上都出问题了，给人做啊，是人啊。

上交不把他送进去，那上交也是逆天了

知乎用户 圆果团子​ 发表

Science 刊文揭露一位中国 6 岁女孩在基因编辑实验中死亡，涉事医学院称在调查，如何看待此事？

推荐一篇文章，分析得很好。

我的评论是：

这篇文章说得很好啊，以治疗为目的的基因编辑实验不能因此而废止，但是治疗失败并不是理所当然要付出的代价。对于那些身体状况足以正常生活，只是发育迟缓的孩子，他们完全可以选择另一条康复之路，不必冒着死亡的风险，接受激进的基因编辑治疗，从而换一个更加顺遂的未来。

题外话：

我读过涉事研究员参与的一篇论文，虽然不是该回答提到的那一篇…… 我读到这个名字的时候，真的有一种 “怎么老是你” 的感觉。从我刚学生物开始，从韩春雨事件到贺建奎事件，几乎每隔一段时间就能在新闻报道中读到他的名字，虽然他不是当事人，只是围观者，而这次他终于，很 “不幸” 地（最不幸的当然是患者及其家属）成为当事人了。

现在看来，这件事必须得有人丢工作有人坐牢了，不然，逝去的小女孩也无法瞑目啊……

知乎用户 Vincents1 发表

不是，这么严重的并发症，这疗法怎么就用在人身上了？

知乎用户 呵呵呵呵新号 发表

所以我一直给某个基因编辑科学家鸣不平。

某些院士组或者医院因为有院士撑腰，玩的比贺野多了。

顺带补充一下，牢贺当时给的定罪逻辑是：这种编辑有污染人类基因库的潜在危险。

这次不用潜在了嘞，直接就危及生命嘞。

以及一个明显在动物试验上造成了明显可知的严重后果的玩意是怎么用到人身上的?

这次怎么谈医学伦理?

知乎用户 流言 发表

毫无风险收益比的行为，还高强度违规，想发文章想疯了？

知乎用户 系统非要我改名 发表

本来就是死马当作活马医的病，家属愿意赌一把这事儿，也可以理解。

临床试验，隐瞒风险，家属风险自担，然后，还得自费！

成了，医生名利双收，病人治好倒也不亏；不成，医生接近于屁事没有，病人人财两空？？(但凡告知家属猴子死掉，外加不收钱，都不至于这么吃相难看！)

不过，这事儿在上海，在新华，前几年又不是没出过 “家属自费，风险自担，病人人财两空”的前科！只不过，这次是没办法用 “论文书写不规范” 强行遮羞了！这医院的管理这么垃圾混乱吗？！(再一再二了，可别过几年再三再四！)

确实绝症没得治，但是，不是让人家自费当小白鼠的理由吧！成功了，医务人员德艺双馨，失败了，你自己命不好？

知乎用户 Hanzi10 发表

伦理委员会是怎么批的？地方药监和公安在干嘛?

合着我们这些医药行业里边正规做研发做申报、做生物学试验、做临床评价的就得被反复卡? 违规的违法的杀人的反而能混过去?

知乎用户 Ning 发表

就没有人八卦下他小三的事儿？

知乎用户 大菠菜 发表

这个没医德啊，看了好多专业评论，感觉这个人应该是欺骗了家属，这个治疗方案收益小，风险高，如果和家属说清楚，感觉家属大概率不会让孩子尝试

知乎用户 12345​ 发表

居然是交大的教授和新华医院的干出的这事情，新华医院的儿科还是口碑挺好的……

遇难患者的家长自费赞助研究，（正常试药什么都应该免费的）结果被几个故意忽略了实验的风险，之前猴子实验的问题的医生和不负责任伦理审查搞得孩子几天就过世了……（治疗疑似也不到位微血栓及时治疗还是能救的）

而且在出现这严重实验，医疗事故后这些医生，研究者都没有得到足够的惩罚，家属也没有获得应该有的赔偿……… 有问题的论文不但隐瞒事实也不撤稿，只有告到 science 了才被曝光

我觉得现在论文有水分，造假什么也不稀奇了，但一般论文假的最多就浪费经费，误导研究方向什么…… 但这是治病的医学研究啊，这是损害的人的生命啊… 这样的研究还敢乱搞可以说人性都没有了，基本的尊重生命都没有。

我们 cs 也有很多故事会，灌水的，但我们至少知道灌水的不能拿来实战，还是很实事求是的。这帮医学的家伙天天闷在实验室里打老鼠打猴子打的都没人性了……

知乎用户 yang leonier 发表

感觉靠直接注入特制病毒感染来实现基因编辑这事情风险还是太大了一点。

知乎用户 小看山 5aLWD 发表

昨天六七点钟小红书上刷到，评论 3000 左右。

5 分钟后再访问，该贴已不存在。

所以，用不着什么调查，保真。

知乎用户 不言 发表

仇的人品和智商都严重有问题。

坑人父母钱就算了，出了人命。捅了这么大篓子，人家父母不追究，还不感恩戴德夹着尾巴做人。

居然舍不得一篇 nature。现在名声扫地了吧？

科研需要推理，假设，排除，验证。想象力是前提，逻辑判断力是基础。

连最基本的权衡利弊的都选错的人，是不可能在科学探索中有什么成就的。

这个人没有投资价值，以后不要在他身上浪费科研经费了。

知乎用户 dark lord 发表

多读读牢 A 的出约翰霍普金斯记，就都明白了

知乎用户 斯奎奇大王 发表

science 怎么不揭露下萝莉岛和恶魔岛的女孩？

知乎用户 坚定的爱国者 发表

我写过一篇文章，专门揭露某三甲医院，拿患者做临床试验，收患者钱，收医药公司钱，再侵吞医药公司给患者的钱。

然后我的个人主页，就被标注为传播不实信息，逆天不？嘿嘿嘿，现在才爆出来，我才觉得奇怪，都存在几十年了。

说什么印度药品便宜，是可以做免费临床医学试验，你看咱们就不一样，咱们做收费临床医学试验，咱药最贵。

知乎用户 呵呵 发表

人有多大胆，地有多大产。这也太辩证，太唯物主义了。

知乎用户 秋天 发表

委婉地讲，这属于 “选择性使用临床试验数据”。其本质是临床试验数据造假。在公开实验结果时隐瞒不利实验数据、临床试验数据造假，试验主要负责人应禁业处罚。

造假是在患者死亡后发生的。据报道，该类临床试验按规定无需药监局审批，且已经过从事实验的医疗机构逻辑委员会批准，试验本身无明显违规。

知乎用户 小罗同学 发表

他这个职位钱肯定是不愁的，只想要脑部基因编辑第一人这个名头，太狂热了吧。

起码这篇 nature 的前三位和后三位作者负主要责任。

知乎用户 老玉米 发表

这已经丧心病狂了，坐牢吧

知乎用户 诊断科学 发表

昨天，《Science》和 Retraction Watch 联合发布了一篇调查报道，我读了两遍。

第一遍，是作为一个普通读者——为那个叫 Mei 的 6 岁女孩。

第二遍，是作为一个在国内医疗器械和诊断领域摸爬滚打十几年的从业者。这一遍，我越读越后背发凉。

因为就在这篇报道所涉及的那篇论文之后不到两个月——2026 年 5 月 1 日——中国首部《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》（业内称 “818 号令”）正式施行。

这部行政法规被寄予厚望，被认为是中国细胞治疗、基因治疗等前沿技术 “从野蛮生长走向法治化” 的里程碑。

而 Mei 的死，恰恰发生在 “818 号令” 生效之前的监管真空里。

这不是巧合。这是一个警示弹。

先把这件事说清楚

很多人可能还没看过报道原文，我把关键事实捋一遍。

**患者是谁：**2023 年 3 月，上海一名化名 Mei 的 6 岁女童被确诊携带 CHD3 基因 R1025W 突变，诊断为 Snijders Blok-Campeau 综合征。这是一种由 CHD3 基因突变导致的神经发育性疾病，主要表现为语言、认知和运动发育迟缓，但通常不直接危及生命。Mei 属于症状偏轻的一端，能走能跑，有基本社交能力。

**研究者是谁：**Mei 的父母通过患者微信群，联系到上海交通大学医学院松江研究院神经科学家仇子龙团队。该团队在基因编辑和神经系统疾病领域颇有建树，曾公开谴责贺建奎的基因编辑婴儿事件。

治疗是什么：团队为 Mei 定制了一种腺嘌呤碱基编辑器，用双 AAV9 载体通过鞘内注射递送，目标是跨越血脑屏障，在神经元内把突变的 A·T 碱基对修复为正常的 G·C 对。这是全球首例脑靶向碱基编辑人体试验。

**钱从哪来：**Mei 父母自筹约 86 万美元（约 582 万人民币），资金流向包括仇的前学生所在基金会、美国公司中国关联方、四川 PriMed（猴毒理研究 CRO），其中 13 万美元直接汇入团队成员杨侃的个人账户。此外还赠送了多部 iPhone、iPad 和一箱茅台。

**发生了什么：**2025 年 3 月 24 日，Mei 在新华医院接受单次脊髓液 AAV9 - 碱基编辑器输注，病毒量达到万亿级别。术后第 3 天发热，随后无尿、血小板骤降，进展为血栓性微血管病（TMA）。**2025 年 3 月 31 日，输注后第 7 天，Mei 离世。**医院伦理委员会事后认定死亡与治疗 “肯定相关”。

事后怎么处理的：

• 2025 年 9 月，上海杨浦区卫健部门对新华医院罚款约 3600 美元（约 2.5 万人民币），理由是医院未能妥善监管试验，也未在数据库中将试验注册为商业资助研究
• 主治医生被口头诫勉
• 主导研究者仇子龙未受到公开处分
• 2026 年 2 月，团队在 Nature 发表相关动物实验论文，未提及 Mei 的死亡，未披露猴实验中的肝肾损伤信号，删除了初稿中关于家庭遗传数据和资金致谢的内容
• 涉事上海交通大学医学院回应：“目前还在调查中”

💡 一组数字摆在这里：家庭花费约 600 万，孩子没了，对医院的罚款约 2.5 万。

不只是 “违规”

把 Mei 的案子放到 “818 号令” 的框架下对照，你会发现每一项都踩在了红线之外。

🔴 非临床研究并没有真正 “证明安全有效”

条例要求：非临床研究必须证明技术安全、有效，方可开展临床研究。

而关键临床前证据是一张猕猴脑切片的荧光染色图——没有阴性对照，四位独立专家审阅后认为 “完全没有说服力”。与此同时，2025 年 2 月完成的猴毒理研究报告明确指出：所有 4 只接受治疗的高剂量猴都出现中重度肝损伤，1 只出现肾损伤。

这是典型的 “有效性证据薄弱 + 安全性信号明确” 的组合，本不应该推进到人体。

🔴 伦理审查时，关键安全数据被遗漏

条例要求：通过学术审查、伦理审查后方可开展临床研究。

但 Mei 案中，医院伦理委员会 2025 年 1 月 2 日审批时，根本没有看到那份显示所有猴子都出现肝损伤的毒理报告最终版。知情同意书上也没有写明 “死亡” 的可能性。斯坦福大学生物伦理学家 Hank Greely 说得很直白：“死亡应该始终在一期临床试验中被提及。”

🔴 向受试者收费——这条红线被彻底踩穿

条例明确：临床研究阶段禁止向受试者收费，相关救治费用由研究发起机构承担。

而 Mei 父母筹措的 86 万美元，名义上由研究者创立的公司 “赞助”，实际上钱是从家长口袋里出的。这是条例要清除的典型 “以研代商”、变相收费乱象。

🔴 没有兜底机制

女孩死后，医院被罚款约 2.5 万人民币，主治医生被口头训诫，主导研究者未受到公开处分，保险公司也未提供补偿。

一个 6 岁的生命，换来的 “代价” 是 2.5 万元。

不是技术，是兜底

讲到这里，才是我最想跟大家聊的部分。

很多人把 Mei 的悲剧归结为 “中国监管不严”。这话对，但不完整。真正的差距，在于 “兜底机制” 的成熟度。

我们来看美国的情况。

美国对药物临床试验中的受试者损害补偿，目前主要存在几类路径。

政府强制补偿方案包括联邦保险方案——如果受试者参与的临床试验是为了评估医疗保险覆盖的利益，且受试者是相应疾病的患者而非健康受试者，那么一旦遭受损害，可以享受政府提供的医疗保险赔付。

这一方案适用于联邦政府资助的临床试验，以及为了向 FDA 提交上市申请而实施的临床试验。此外还有国家疫苗伤害赔偿方案，采用无过错赔偿原则，只要是因疫苗临床试验造成的损害，都会给予补偿。

研究机构的自愿补偿方案方面，FDA 和 OHRP 强制要求伦理委员会审查补偿方案与赔偿机制，评估相关金额的合理性及支付的合规性，高风险试验需在知情同意书中明确赔偿触发条件。企业发起的临床试验，受试者补偿由申办企业负责。

对于确认是因试验引起的损害，申办者会进行相应的补偿。美国国立卫生研究院及部分私企还设有无过错基金或保险。

此外，各州民事侵权法也是重要补充，试验参与者与申办者、研究者有赔偿纠纷时，可依州法提起民事诉讼。

⚠️ 我必须诚实地说：美国的体系也并非完美。有材料指出，美国目前并没有一个综合性的体系来补偿临床试验中受伤的人，联邦法规只要求研究者告知参与者是否有补偿可用，但并不强制任何人实际提供。2012 年对 200 家美国大型研究中心的调查发现，近 60% 的机构根本不保证提供任何补偿。

但是——即使存在这些缺陷，美国体系仍然有几个中国目前不具备的关键机制：

**第一，强制披露。**美国法规强制要求伦理委员会审查补偿方案与赔偿机制，高风险试验必须在知情同意书中明确赔偿触发条件。Mei 的知情同意书上，没有写明 “死亡” 的可能性。

**第二，机构责任绑定。**企业发起的临床试验，受试者补偿由申办企业负责。而在 Mei 案中，86 万美元是从家长口袋里出的，名义上是 “公司赞助”——责任主体被巧妙规避了。

**第三，多元救济路径。**美国至少有联邦保险、疫苗伤害赔偿方案、NIH 无过错基金、州侵权诉讼等多层路径。Mei 的父母在女儿死后，没有得到任何补偿，也没有被提供保险理赔。

**第四，历史教训驱动的透明文化。**1999 年 Jesse Gelsinger 在宾大基因治疗试验中死亡后，其父亲通过诉讼获得了庭外和解，宾大被罚款 50 多万美元，PI James Wilson 被 FDA 禁止 5 年从事人体研究。**Gelsinger 的死推动了整个美国基因治疗领域的自我审视和重建。**而 Mei 死后，研究者未受公开处分，Nature 论文照样发表。

📌 这就是差距：不是 “美国做得完美”，而是 “美国至少有制度化的兜底路径”，而中国在这起个案中，患者家庭承担了全部经济风险、全部健康风险、以及最终的终极代价。

为什么 NMPA 对 NGS 大 Panel 如此审慎？

理解了上面的差距，你就能理解 NMPA 器审中心对 NGS 伴随诊断大 Panel“批得慢” 背后的深层逻辑。

很多人抱怨：美国 FDA 批了 500 + 基因的大 Panel，中国为啥这么保守？截至 2026 年 2 月，中国批准的 25 个 NGS 伴随诊断产品，绝大多数仍是单瘤种的中小 Panel。

2026 年 6 月 15 日，NMPA 器审中心发布《肿瘤基因变异检测试剂技术审评要点 (试行)》，把基因变异按临床证据等级分为三类：

• **伴随诊断变异：**经药物临床试验确认，具有明确伴随诊断意义
• **二级变异：**临床意义明确，已列入权威诊疗指南
• **三级变异：**临床意义尚不明确，纳入的主要目的是保留产品的可拓展性

对于大 Panel，审评的核心逻辑是：伴随诊断和二级变异要充分纳入并逐一评价，三级变异 “可测但不报”——在分析性能中评价，但说明书和临床报告中不体现。

为什么要这么谨慎？因为国内兜底机制不成熟。

试想一下：如果 NMPA 放行一个大 Panel，其中包含大量三级变异的临床解读，而某个患者因为错误的解读做出了错误的治疗决策——这个患者去哪里寻求救济？

告厂家？中国民事诉讼中，患者需要证明厂家的过失和因果关系，门槛极高。找医院？医院会说 “这是 NMPA 批准的产品”。找 NMPA？监管批准不等于无过错担保。找保险？中国临床试验和产品责任险的覆盖率低、赔付额度有限。

在兜底机制缺失的情况下，“审慎” 是监管唯一负责任的姿态。

Mei 的悲剧恰恰证明了这一点：**当一个 6 岁女孩用生命付出代价时，对医院的罚款是 2.5 万人民币，研究者未受公开处分，家庭自掏 600 万，保险公司未提供补偿。**如果这样的事情发生在 NGS 大 Panel 的临床应用中，后果不堪设想。

💡 所以 NMPA 对大 Panel 的 “慢”，不是保守，是在国内兜底机制不完善的情况下，监管用“慢” 来对冲“风险”。这是一种无奈，但也是一种责任。

路还很长

我必须说一句公道话：“818 号令” 的方向是对的。

• **从 “事后追责” 到“全程监管”：**建立 “备案前审查—实施中评估—转化后再评估” 的全周期监管机制
• **从 “以研代商” 到“责任明确”：**禁止收费、明确救治责任、鼓励保险，把研究发起机构绑到了责任主体上
• **从 “信息封闭” 到“动态公开”：**严重不良反应必须及时报告
• **风险分级管理：**转化应用阶段，根据风险等级实行不同的审批程序和限制期

但 Mei 的死告诉我们：制度的文本容易写，制度的文化难建。

真正的安全底线，不仅需要条例的明文规定，更需要：

1. 强制保险制度——高风险生物医学新技术临床转化，必须投保受试者伤害险
2. 无过错赔偿基金——借鉴美国疫苗伤害赔偿方案，建立基因治疗、细胞治疗等前沿领域的专项基金
3. 伦理审查独立性——IIT 通道的伦理委员会必须具有真正的独立性，不能被 “首发论文”、“医院声誉” 绑架
4. 严重不良事件强制公开——死亡、严重残疾等事件，必须在规定时间内向公众和学术社区披露
5. 研究者问责机制——造成受试者严重伤害的研究者，必须有明确的职业惩戒路径

写在最后

写这篇文章的过程中，我反复想起报道里的一个画面。

Mei 住院那天，病房里另一个小女孩哭了。Mei 把自己最喜欢的蓝色小鸟玩偶递给了她。

她妈妈 Linda 说：“她喜欢把自己的东西送给别的孩子。”

术后第 3 天，Mei 开始发烧。起初大家都以为是常见反应，仇子龙还安慰家长说情况很快就会好转。走出病房时，他兴奋地告诉他们：Nature 论文已被接收，Mei 的治疗 “会成为更大的新闻”。

他没有想到，那会是 Mei 生命中的最后几天。

术后第 7 天，Mei 被推进 ICU 之前，对妈妈说了一句：“妈妈，我想回家。”

这是她留给父母的最后一句话。

报道里还有一个让我久久无法释怀的细节。今年 Mei 生日那天，Linda 一个人回到了原来的公寓。她在 Mei 的床上坐下，周围全是女儿的物品。她买了一个巧克力纸杯蛋糕，一口一口地吃着，想象女儿还在身边。

她对丈夫隐瞒了这件事。直到接受采访时才说出来：“我不能每天都哭，但那天，我想我可以在那个房间里哭一场。”

我不知道该怎么评价这件事。

我只是觉得，一个 6 岁的女孩，带着 “去度假” 的心情走进医院，以为睡一觉醒来病就好了。她不知道什么是碱基编辑器，不知道什么是 AAV 载体，不知道什么是血栓性微血管病。她只知道爸爸妈妈带她去治病，治好了她就能跟别的小朋友一样。

然后她再也没有醒过来。

她的父母花了 600 万，失去了唯一的孩子。至今没有得到正式的道歉，没有得到合理的赔偿，甚至没有得到一个公开的交代。

而这一切，本不该发生。

我不是说要停止创新。恰恰相反——正因为创新如此珍贵，我们才不能让任何一个生命白白成为创新的代价。

Mei 的故事不应该只是一则新闻，三天后被遗忘。它应该被记住。

记住那个喜欢把玩具送给别人的女孩。

记住那 600 万和那条消失的小生命。

记住，在 “鼓励创新” 和“守住底线”之间，我们还有很长的路要走。

仅此而已。

知乎用户 Prosciutto 发表

这标题也过于春秋笔法了，明明是医疗事故，怎么就做实验死的了？写违规医疗事故没人看是吧，新闻学魅力时刻

知乎用户 知乎用户 发表

都没有临床试验的治疗方案，医院是怎么通过的？中国的药监局是怎么通过的？看来贺建奎事件以后，伦理和药物审批的立法，没有一丁点改变啊

知乎用户 鸽子为什么这么大 发表

不是很懂医学界，我想问一下，国内这个伦理审查机制是健全的吗？为什么一个已经在猴子上出现损伤治疗方案可以通过伦理审查啊。

知乎用户 emmm​ 发表

有些老登做科研是越做人性越少，只不过很多没有这种机会罢了

知乎用户 古道斜阳 发表

看起来该疗法根本没有经过 NMPA 批准上市，这团队居然直接该基因编辑疗法就用在患者身上了？还是儿童患者？

所以，问题的标题不对。不是实验，是涉事团队以诈骗的方式在对待患者及患者家庭。如果是实验，应该是发明该疗法的机构或者公司付钱给患者家庭，而不是反过来。

从文章看，这个团队只是做了药效试验，根本没有问人体安全性、剂量、给药频次等方面的信息。从 CDE 官网搜不到 CHD3 相关疗法的临床试验备案资料，说明该疗法根本没有经过 NMPA 批准的临床试验。由于患者很快死亡，我怀疑这款疗法也根本没有经过安评试验充分评估安全性。

我不清楚基因疗法的安评应该在什么动物上进行，但是大分子的安全性评估通常应该是在灵长类动物上实施。临床试验还要有入组条件，涉及到儿童更为严格。

这个团队如此轻率的就在儿童患者身上用药，没有经过监管部门批准，没有充分的安全性和疗效信息，没有充分的临床评估，只能说胆子太大了，估计也根本不知道医药上市该走什么样的流程，需要遵循什么样的法规，完全的野路子。

知乎用户 天落玉生烟​ 发表

肯定不是自己家孩子啦。

参考美国的冰锥实验，没有想到几十年前的错误还是会发生在现代人身上。

用人命推动的科学进步，每一位牺牲都应该被铭记。

知乎用户 新野传谕使 发表

不是哥们，真当人矿用啊？

知乎用户 王胜利 发表

艺术来源于生活是吧。

当年有一版本蜘蛛侠的故事背景是什么呢？奥斯本家族有遗传病，就花钱请帕克爹研究那个什么方程式希望能治病。帕克爹研究成功了却说这玩意不能给奥斯本，危害太大，转手把自己基因加进去了，只有帕克家的基因才能变异，别人都没用。果然皮特帕克被蜘蛛咬了就变蜘蛛侠了。

还有各种作品里讲烂了的背景板反派，拿人命试药，明知不行还要硬上，草菅人命。

影视作品里的反派都受到惩罚了，这个大教授会受到惩罚吗？

知乎用户 格伦​​ 发表

跟贺建奎坐一桌

知乎用户 喜乐 发表

这才哪到哪。

这个报道本身在我们看来是警示，在某些人看来恐怕是作业指导书，我看以后各种癌症和罕见病人家属有福了。

知乎用户 政治正确侠 发表

患者家属支付了数百万元…… 我说点诛心的，实验结果要么人死了要么病好了，对能出几百万的家庭来说，似乎两个都是好结果，不是吗？

知乎用户 荒原伐木 发表

畜生

而且大概率还会被学校硬保下来 不知道这些讨论还能存在多久

要不是今天偶尔上了一次知乎搜点东西 我都不知道有这个事 其它平台一点水花没有

知乎用户 山月刀岚月刀 发表

有一说一，还是牢贺比这个仇教授情况恶劣的多，无非是没死人。

当然，现在看，牢贺就是为了整点炒作素材，也确实用不着死人。

牢贺的实验有严重的逻辑漏洞，检测方法存疑，动物样本的健康观察严重不足。更不要说基因是屎山代码，绝大多数基因都不可能只管一个性状、一类蛋白质的合成，他做敲除的理论依据都严重存疑，只能糊弄媒体用。

不要说人，就是用猴也不可能通过伦理审查。而后来查下来，相关单位否认通过过伦理审查，而且猴子实验的实验数据严重缺乏，涉嫌伪造。

说直白点，就是这个人渣为了给自己搞炒作素材，从头到尾都在造假，连小鼠实验的数据都经不住推敲。明知道自己不可能通过伦理审查的情况下，虚构某某医院伦理委员会通过了猴子实验的申请，实际上猴子实验的数据也严重缺失，都不知道他究竟有没有实验猴。再往后，他说某某医院伦理委员会同意进行人体实验也被当事单位否认，应该是伪造签名。

更不要说无论伦理委员会签不签字，人类胚胎发育不能超过 14 天是法律要求。

从一开始就是一场为了炒作的表演。果不其然，虽然实验的东西相当薄弱，但是媒体资源却异常雄厚，牢了以后一大堆人说他是为了科技进步的疯狂科学家。

而仇某这个项目，无论激进与否，安全性考虑是否周期，正儿八经是医学研究，相关动物、人的实验，都经过了单位同行评议。而且女童是 25 年 3 月 31 日去世，至今已经一年零四个月，女童家属只在今年 2 月份向《自然》编辑部投诉仇某隐瞒病人死亡的事实，看上去在 25 年，这个事完结的也算体面，不清楚是否对家属做了补偿。传出来的消息仅有上海卫健委在 25 年 9 月，以监管不利为由对新华医院罚了两万多。

知乎用户 冻次搭次冻 发表

女童家长花了 86 万美金去治病，死了。

人家知道自己花 86 万美金去当小白鼠吗？

知乎用户 他化自在天子大人 发表

性别波萨达斯主义：人造子宫（共产外星人）- 基因编辑 Science 刊文揭露一位中国 6 岁女孩在基因编辑实验中死亡，涉事医学院称在调查，如何看待此事？（海豚文明）- 社会化抚养目前国家对于生育是什么态度？（核战争）

键之风 1

“终将完全降临”

知乎用户 中国人不怕 发表

对上啦！对上啦！

知乎用户 香香的翔翔 发表

求求你们，看看牢 A 的视频吧。

美国医药行业厉害不是没有道理的，那么多高达，小高达……

怎么到我们这里就这么多 B 事。[doge]

知乎用户 滑稽者 发表

如果是真的，说明他们已经完全疯狂了

知乎用户 hsjftxhtu 发表

看了下这一惨剧被揭发的过程，不得不说非常地黑色幽默：在仇子龙的失败治疗导致患儿去世后，与他相关的上上下下各个机构都开始扯皮球，拒绝承担责任——仇子龙拒绝承认错误（尽管他存在隐瞒动物实验的不良后果、资金使用不合规、没有充分告知家属临床试验的危险、在非重症患者上试验不成熟的新疗法等重大问题），《自然》期刊认为相关证据不足以撤稿，地区卫生部门仅下了2万的罚单，高校认为这与自己无关，甚至连保险公司都没有赔付；最后，患儿的父母作为高级知识分子，灵机一动，跳出了仇子龙所在的利益链条，把举报信发给了《科学》期刊，与之没有利益关系的Science在意识到此次事件的荒唐之后，立马发表了相关报道

另一个黑色幽默的地方是，仇子龙曾和一百多名教授、专家一起谴责贺建奎的非法基因编辑行为。然而如果此事被证实，仇子龙可能与贺建奎被编入同一款法条（贺建奎事件后刑法第三百三十六条规定“将基因编辑、克隆的人类胚胎植入人体或者动物体内，或者将基因编辑、克隆的动物胚胎植入人体内”是非法行为，未来对其他基因编辑行为可能也会受到更严格的管控）

第三个黑色幽默的地方在于，仇子龙真的攫取了大量财物，利用职权，窃取了苹果手机、茅台酒等大量昂贵产品。就以食品一类来说，有一箱茅台酒…….

仇子龙是谁？不幸的是，他和新晋菲尔兹奖得主邓煜一样是个知乎用户（划掉）。仇子龙本科就读于上海交通大学生物科学与技术系，后在中国科学院上海生物化学与细胞生物学研究所取得博士学位，曾前往加州大学圣迭戈分校（UCSD）神经生物学系做博后，之后一直在中国科学院上海生命科学研究院神经科学研究所担任研究员，直到2023年转任上海交通大学医学院松江研究院资深研究员。他长期以来致力于从事对自闭症的研究，并希望通过基因疗法取得突破。2019 年 9 月 5 日，他做了一个题为《基因治疗：在自闭症迷雾中探到一缕微光》的演讲，引起了不少人的关注。21年的时候，他在知乎上也写了个回答，提到自己的理想是攻克自闭症诊疗这一难题：

如果给你足够的时间精力和研究经费，你最想解决世界上的哪一个科学难题，从而造福全人类？

此事的具体过程是这样的：

• Jason和Linda在2019 年生下了他们的女儿Mei（均为化名）。Mei4 岁时，她的一位幼儿园老师告诉Linda：Mei画画或写字不如其他孩子好，语言能力也没有正常发展。老师说，她母亲或许应该带她去评估一下。2023 年 3 月，Mei被诊断出患有全面发育迟缓，这是一个涵盖多种病因的广泛标签。专家解释说，Mei的一些行为⸺例如她喜欢发出奇怪声音⸺与自闭症有关
• 这家人随后在上海儿童医学中心进行了一系列检查。对Mei的DNA 的详细测序最终发现了发育迟缓的根本原因：一个名为 CHD3 的基因存在缺陷，该基因影响了Mei细胞内 DNA 链缠绕成染色体的方式，导致了一种名为Snijders Blok-Campeau syndrome的罕见病
• Mei的症状较轻，大多数家长甚至没有察觉到她的异常，但Jason担心随着课程难度增加，Mei与同龄人之间的差距可能会拉大。她也比其他孩子瘦弱，且肌肉张力较差。她可能永远无法独立生活
• 他们在一个微信群里听说了仇子龙，认为仇子龙可能帮助他们的女儿。Jason给仇子龙发了一封电子邮件，描述了Mei的病情，并表示他们愿意为仇子龙提供资助
• 仇子龙回复表示了兴趣。不久，他便邀请Jason和Linda前往研究院会面。Jason和Linda告诉他，他们对资助纯粹为了研究而进行的研究不感兴趣。Jason说：“我们带着寻求实际治疗方案的目标而来。”仇子龙给予了鼓励。他在会面中说：“老实说，如果你们去年来找我，我不敢说我们能做到这一点。但现在我们已经到了一个临界点。”仇子龙解释说，编辑大脑需要将病毒输送到Mei脊柱底部的脊髓液中。但他补充道，由于她的病情并不危及生命，医院伦理委员会批准这项试验的门槛会很高。开发这种疗法并在小鼠和猴子身上进行测试需要长达 2 年的工作，且无法保证一定有效。但仇子龙表示，像新华医院这样的顶级机构可以确保不会发生安全灾难
• Jason和Linda录下了这些对话，他们与Science刊分享了这些录音
• Jason和Linda表示，他们很快就将第一笔款项汇给了一家隶属于另一所大学的基金会。这笔款项将支持仇子龙的一位前学生。他们更多的资金流向了一家美国公司的中国分支机构，该机构将开始制造病毒，以及流向了位于四川省的合同研究组织 PriMed，该组织将负责猴子研究
• 2024 年 4 月，在大学附近的一家星巴克咖啡馆里，Jason与负责实验室工作并作为专利共同发明人的杨侃会面，讨论费用明细。Jason告诉杨侃，在得知生产临床级病毒需要超过 25 万美元的费用后，他的财务状况已濒临崩溃。杨侃概述了他为何需要比仇最初建议更多的资金。杨侃回答道：“问题在于，如果你完成了那些病毒注射，却没有合适的人来分析结果，那一切都白费了。”他说，当进行猴子研究时情况也是如此。双方就条款进行了讨价还价。最终，Jason和Linda直接向杨侃的个人账户汇款 13 万美元
• 仇子龙本人从未索要过任何东西。然而，每隔几个月，Jason就会去他的办公室、附近的餐馆或他位于几小时车程外的家中拜访他。据记录显示，Jason总是负责买单，并送给仇多部苹果手机、一台苹果平板电脑以及一箱茅台酒
• 到 2024 年底，实验室的努力初见成效，他们利用了碱基编辑技术，使用改良版的 CRISPR 的 DNA 切割酶，仅切开单链。对于Mei的突变，碱基编辑器会将突变基因中特定的腺嘌呤（A）碱基转化为鸟嘌呤（G），这将导致互补的胸腺嘧啶（T）转变为正确的碱基胞嘧啶（C）。这种实验性疗法在小鼠身上奏效了，据仇子龙声称在猴子身上也奏效了
• 但实际上，Science刊评估此图的四位专家对这项灵长类动物验证研究的实施质量表示担忧。提交的论文没有对照样本来证明染色是选择性地突出显示基因编辑器的。更关键的是，在Mei接受治疗前约 1 个月，出现了另一个潜在的担忧：PriMed 进行的一项灵长类动物毒理学研究得出的结论显示，所有四只接受该疗法的猴子，无论是低剂量还是高剂量，都出现了中度至重度的肝损伤
• 然而这没有阻止仇子龙继续试验。以上成果促使医院伦理委员会在 2025 年 1 月 2 日批准在Mei身上进行临床试验。据称，在中国的双轨制生物医学监管体系下，大型医院开展的非商业性、研究者发起的试验可以在没有美国的那种严格审查的情况下进行。根据上海市杨浦区卫生健康委员会的文件，医院伦理委员会在批准Mei的试验之前，并未审查灵长类动物安全性研究的最终报告（也就是显示猴子出现肝损伤的那份报告）
• 2 月 19 日，这家人来到新华医院签署同意书。在任何类型的试验中，中国法律都禁止对未经证实的疗法收费。负责临床手术的余永国似乎意识到了这种矛盾。“表面上，这不是你们在付钱，但实际上都是公司在支付，”他在某一时刻说道。“如果你有贡献，你就在其中有股份”
• 2025 年 3 月 24 日，手术在Mei身上进行了。3 天后，Mei发烧了，这是对 AAV 的一种常见反应，预计会持续几天。在她烧开始退时，仇子龙顺道过来看看。他向Jason和Linda保证，他们女儿的情况很快就会好转。当他们送他到电梯口时，他兴奋地宣布，论文已被Nature接收，需要进行修改。然后他补充说，Mei的治疗会引起更大的轰动：这是首个脑定向基因编辑治疗
• Mei的情况没有好转。由于她自输注以来一直没有排尿⸺这是她肾脏受到严重损伤的迹象⸺医生限制了她的液体摄入量，她变得极度口渴。她血液中的血小板也降到了危险水平。这正是知情同意书曾警告过这家人的一系列症状。但Jason和Linda说，表格中没有任何地方明确指出这些情况中的任何一种可能导致死亡，在与仇子龙或其他医生的任何谈话中也没有提到这一点
• 在最后时刻，医生带Mei去做了全身 CT 扫描，然后将她紧急送往重症监护室。“妈妈，我想回家，”她在消失在病房前对她母亲说。在接下来的 24 小时里，Jason和Linda与他们年迈的父母坐在候诊室里
• 听到Mei进了ICU后赶回来的仇子龙似乎无法接受这个事实。第二天早上，当医生出来告诉他们Mei已经去世时，他仍然和这家人在一起。Jason回忆说，仇子龙当时处于震惊之中
• 两天后，医院的伦理委员会召开紧急会议，并在其报告中得出结论，称Mei的死亡与治疗“绝对相关”。死因是：血栓性微血管病
• 在接下来的几周里，Jason和Linda说，仇子龙向家人表达了他的悲伤，但他不愿推测究竟哪里出了问题
• 这对父母说，他们曾要求他撤回发表在Nature上的论文，因为担心这可能会误导其他有类似患儿的家庭以及研究人员。仇子龙起初同意了。但他们说，最终他不再回复他们的询问
• 杨侃退还了他因这项工作而收到的全部报酬
• 2025 年 9 月，区卫生部门对该医院处以约 3600 美元的罚款，原因是其未能妥善监管该试验，且未在国家数据库中将其注册为商业资助的研究。据家属称，作为负责医生，余永国在报告中被点名，医院要求他接受口头训诫
• 尽管仇子龙的公司已为该试验投保，但家属表示他们没有获得任何赔偿。他们说，他们并没有要求赔偿；相反，他们责怪自己没有多问问题，责怪自己如此完全地信任仇子龙的权威
• 他们在二月得知，仇子龙的论文在经过长达一年的审稿过程后发表了。这家人的基因数据已被删除，失败的临床试验案例并未被提及，感谢他们“参与和支持”的一句话也被删除了。这篇论文也没有提到该疗法在灵长类动物安全性研究中出现的任何肾脏和肝脏问题
• Jason和Linda向仇子龙所在的大学院长提交了投诉，要求对这篇Nature论文进行调查并撤稿《自然》副主编维多利亚 · 阿兰达写道，他们提出的伦理问题“在数据完整性方面超出了我们的职权范围”，此事应由大学处理，因而没有对仇子龙的论文进行撤稿
• 4 月 30 日，Jason和Linda收到了大学的电子邮件回复，随后又接到了一个电话：院长办公室不对仇子龙采取任何行动。支付给杨侃的款项仅仅是临床试验的“研究服务费”，尽管他因其行为受到了正式的告诫谈话。大学方面写道，这篇《自然》论文“与你们资助的实验无关”
• 之后，Jason和Linda联系Science刊披露真相，希望能够敦促Nature撤稿。Science在与他们进行了沟通，刊发了对此次事件的报道

如果Science的报道内容都属实，仇子龙和他团队成员的罪状可以说是板上钉钉，罄竹难书，他们的问题实在是太多了——资金使用不合规（用私人账户接受捐助、以“捐助”为托辞违规收受临床试验费用、私下收受患者钱财）、论文蓄意隐瞒负面结果（未写入捐助人信息、未提及失败临床试验、未提及不成功的动物试验）、违反临床试验伦理（在轻症患者身上进行极其危险的首例临床试验、未充分告知可能的不良后果）——而其造成的严重后果（患儿死亡）足以让此次事件超越一般的学术不端，进入刑事犯罪的范畴……

知乎用户 炫炫 发表

我大受震撼，我是万万没想到，一个科研人员为了推进转化、搞大新闻、更进一步，在没有充分验证安全性的情况下，竟然敢用真人做实验，而且还挑战的是最难的血脑屏障。

作为一个生物医学相关从业人员，我希望领域内科研人员都有点ac数，别发个cns把自己都骗了。

知乎用户 转座子 发表

反而呢，想听听贺老师怎么说了，老贺蹲了一年是真亏了。

仇捅的窟窿可比贺建奎的大多了，一个是力所未逮，囿于科技水平，一个是知情不报，为了成果大干快上，给6岁的儿童做基因编辑，致人死亡，还让人家家长出的钱。

知乎用户 秋暮之巨龙​ 发表

首先仇教授，知乎有号。

看了一下简历，交大生命科学系出身，不是二医的，大概率应该没有执医证（反正现在的政策下是没有的，当年什么情况也不好说）。做动物实验是可以的，但是涉及临床方面，可能就涉及非法行医了。如果确定没有证，可能就不适用医疗过失罪。

对了，都快忘了，刑法里的还有贺建奎条款了，刑法336条之一了。

知乎用户 BrainFuxk 发表

看起来，这是公共安全事件，需要公安机关介入。国家卫健委、国家药监局、当地主管部门也应当履行职责。

• 患者的病情本来并不危及生命。根据患者家属的说法，在实施基因编辑疗法前，仇子龙等相关人员对他们淡化了风险，还有多项违规操作，这涉嫌欺诈。事发后，仇子龙的处理方式极为不妥。
• 一些专家在 2026 年 7 月指出，涉事的基因编辑疗法只搭配了短期泼尼松，未选择更有效的免疫抑制剂品种或剂量。中国法律明确禁止对未经国家药监局审批的、未证明安全有效的疗法收取费用，然而患者家属为此支付了数百万人民币元。如果调查证实治疗过程存在“严重不负责任”，则这可能符合医疗事故罪的构成要件。
• 相关论文涉嫌严重违反国际出版伦理委员会的规范。

2025 年 3 月，上海一名 6 岁女童为治疗非致命的、影响认知能力的罕见病（CHD3 基因有一个碱基从 C 突变为 T），接受了个人定制的碱基编辑疗法（通过鞘内注射向脑脊液注射经过改造的腺相关病毒 9 型），可是，她在接受治疗后约一星期内死于和该疗法有关的严重免疫反应。为了接受治疗，患者家属从自己的积蓄和亲属处筹集了约合 86 万美元的钱。相关动物实验研究成果于 2026 年 2 月发表在《自然》，但未提及该人体试验及死亡事件，就连家属的资金贡献都没有提及。家属已致信期刊要求撤稿，《科学》对此进行了调查报道。

根据《科学》和《撤稿观察》的调查报道，仇子龙是上述引发争议的《自然》论文 In vivo base editing of Chd3 rescues behavioural abnormalities in mice 的共同通讯作者之一，是该个体化治疗的主导者。

• 报道明确指出，领导这项治疗的是上海交通大学松江研究院的神经科学家仇子龙（Zilong Qiu）。他所在的团队于 2025 年 3 月在上海新华医院为女童实施了治疗，并于 2026 年 2 月在《自然》发表了相关的动物实验论文，但全文未提及该人体试验及死亡事件。
• 发布在 ClinicalTrials 点 gov 的相关研究条目已超过一年未更新——在我国，这是常态，许多业已完成的临床试验在相关条目里还没开始。
• 这次治疗属于在特定院内通道下进行的“单患者试验”，并非国家药监局审批的正式临床试验。患者死亡后，医院向当地卫生部门支付了“一笔小额罚款”，仇子龙并未被公开处罚。
• 七位来自遗传学、病毒学、生物伦理学等领域的专家为《科学》和《撤稿观察》审查了上述发表在《自然》的研究和临床试验的细节，他们怀疑仇子龙及其团队向患者的父母淡化了试验风险，忽视了动物实验中的安全信号，在成功可能性不大的情况下仍然继续进行试验。几位专家呼吁对论文中的图像和数据进行全面审查，要求全面披露研究资金情况，该论文可能需要撤稿。

根据报道的内容，患者的父亲自称软件工程师，他希望记者称他为 Jason，称他的妻子为 Linda，称他们的女儿为 Mei（汉字是“美”）。在 Mei 于 2019 年初出生前，夫妻二人已经尝试要孩子四年了。2023 年 3 月，Mei 被诊断为全面发育迟缓。基因测序显示了她的基因问题。

• Mei 患的是 Snijders Blok-Campeau 综合征（SNIJCPS，常染色体显性遗传病，主要为新发突变致病）。CHD3 基因编码的蛋白质负责调控染色质结构，其突变会改变众多基因表达，尤其影响人脑的早期发育。该病有很大的个体差异，大多数患者头部大于常人，约三分之二的患者有智力障碍，中度到重度病例可能无法言语、仅能说单词，还有癫痫、心脏问题、脑积水、肌张力低下、身材矮小、轻度面部特征异常等症状。自 2018 年首次命名以来，该病在全球范围内的确诊病例为 237 例。
• Mei 的症状较轻，但父亲为她无法独立生活感到担忧。他们在孩子患有自闭症等障碍的父母建立的微信群里认识了仇子龙。2023 年 7 月，他们进行了联系。根据录音，仇子龙表示，如果他们 2022 年来找他，那么他也不敢说他们可以做这件事，但 2023 年他们已经到了临界点；由于 Mei 的病情并不危及生命，医院伦理委员会批准该试验的门槛很高；开发疗法并在小鼠和猴子身上测试需要长达两年时间，且无法保证有效；仇子龙还说，像新华医院这样的顶级机构可以确保不会出现安全灾难。

• 这对父母听说过基因疗法可能导致的严重副作用，包括死亡，他们知道最大的风险是 Mei 对大量病毒的免疫反应。仇子龙表示，剂量准确至关重要，不过，直接将病毒注入 Mei 的脑脊液而非血液，可以最大限度地减少不良反应的风险，因为这样可以绕过肾脏和肝脏。
• 在这对父母开始打钱后，仇子龙还安排他们非正式地将钱直接付给研究团队的其他成员。2024 年 4 月，这对父母在大学附近的星巴克跟杨侃会面，得知生产临床级病毒的成本约合超过 25 万美元，Jason 称自己“已经到了财务崩溃的边缘”。杨侃是上海交通大学医学院附属新华医院的副研究员，是上述《自然》论文的共同第一作者和共同通讯作者。在讨价还价后，根据银行记录，Jason 最终在项目期间直接向杨侃的个人账户汇款约合 13 万美元。
• 仇子龙从不自己开口要什么，不过，每隔几个月，Jason 都会去他的办公室、附近的餐厅或者几小时车程外的家里看他。Jason 总是买单，还送给仇子龙多部 iPhone、一台 iPad 和一箱茅台酒。
• 相关试验在小鼠身上取得成功，在猕猴身上疑似成功。医院伦理委员会于 2025 年 1 月 2 日批准了 Mei 的临床试验。上海杨浦区卫生委员会的文件显示，医院伦理委员会在批准前并未审查灵长类动物安全研究的最终报告。2026 年 7 月，一些专家对猕猴试验的可靠性提出异议。
• PriMed 于 2025 年 2 月 17 日发布的灵长类毒理学研究报告显示，接受腺相关病毒疗法的四只猴子，无论剂量低或高，均出现了中度至重度肝损伤；一只接受高剂量病毒的猴子出现了肾脏损伤，这可能归因于腺相关病毒疗法的已知副作用“血栓性微血管病变”，PriMed 团队在猴子输注后第一个月的关键窗口内未收集数据，因此无法确定原因。
• 2025 年 2 月 19 日，这对父母带着 Mei 到新华医院签署知情同意书。父母所见的表格将血栓性微血管病变描述为一种需要“及时治疗”的可能后果，还声称“参与本研究不会对您产生任何额外费用。所有费用由赞助商 Lanqi Xintu Gene Technology 承担”。
• 2025 年 3 月 23 日，手术前一天，这家人来到一间拥挤的儿科病房。24 日，注射完成。三天后，Mei 发烧了，这是腺相关病毒疗法的常见反应，预计会持续几天。仇子龙在她的发烧开始退去时向这对父母保证，Mei 的状况很快会好转。可是，根据这对父母的陈述，Mei 在接受注射后就没有尿（这说明她的肾脏受了严重损伤）。医生限制了 Mei 的液体摄入，她变得极度口渴，她血液中的血小板也降到了危险水平。这正是知情同意书中警告家人的症状顺序，但表格没有明确说明这会导致死亡。医生带 Mei 做了全身 CT 扫描，随后将她紧急送往重症监护室。她留下了一句“妈妈，我想回家”。接下来 24 小时里，这对父母和他们年迈的父母坐在候诊室里，仇子龙听说情况后回来，似乎无法接受这情况。第二天早上，Mei 去世，Mei 的家人和仇子龙都很震惊。
• 两天后，医院伦理委员会召开紧急会议，结论是 Mei 的死“肯定与治疗有关”，死因是血栓性微血管病变。

2025 年 2 月，KJ·马尔杜恩在费城儿童医院接受了基因编辑治疗的首次静脉输注。有理由相信，世界多地受此刺激、出现了争取刷个带定语的“第一次对人进行某种基因编辑治疗”的风潮。不过，Mei 的情况并非如此。

Mei 的脑部治疗需要数百万亿个病毒颗粒，具体技术是碱基编辑（Base Editing），这项技术由哈佛大学的 David R. Liu 实验室于 2016 年首创。由于碱基编辑器体积庞大，仇子龙等将 DNA 序列打包到两款不同的病毒里、同时注射，寄希望于两款病毒在同一批细胞里表达。

仇子龙曾和 100 多位中国科学家一起在公开信里谴责贺建奎的胚胎基因编辑行为，声称“该项目完全无视生物医学伦理原则，未经证明安全性就进行人体实验”。这下贺建奎要脱帽了。

这对父母说，在 Mei 去世后的几周里，仇子龙向他们表达了他的悲伤，但他不愿猜测到底哪里出了问题。这对父母表示，他们请求他撤回发表在《自然》的论文，因为他们担心该论文可能误导其他有类似患病孩子的家庭以及其他研究人员。仇子龙最初同意了。最终，这对父母说他停止了回应他们的询问。杨侃退还了他为这项工作收到的全额报酬。2025 年 9 月，地区卫生部门因医院未能妥善监督试验、未将其作为商业资助研究注册到国家数据库而对医院处以约合 3600 美元的罚款。上海交通大学医学院附属新华医院的主任医师、临床遗传中心执行主任余永国作为 Mei 的负责医生被报告点名，医院要求他接受口头辅导。

仇子龙的公司为临床试验投了保，但 Mei 的家属表示他们未获赔偿。他们说自己不要求赔付，相反，他们责怪自己没有多问问题，还为自己完全信任仇子龙的权威而感到自责。

在看到《自然》发表修改过内容的、对孩子的死和疗法的风险只字未提的相关论文后，这对父母决定站出来。他们联系了期刊和大学。

2026 年 4 月 30 日，他们收到了大学的电子邮件回复，随后接到了电话：

• 院长办公室对仇子龙没有采取任何行动。
• 他们支付给杨侃的款项仅为临床试验的“研究服务费”，尽管杨侃被正式训诫。
• 发表在《自然》的论文“与你们资助的实验毫无关联”。

知乎用户 发表

文中指出这家人花了八十多万美元

其中有十三万美元打的还是个人账户

给Qiu送了手机、平板和茅台酒

我寻思着找志愿者不是不能收费么？

其次 文中指出动物实验出现严重不良反应

2.17日毒理报告说明 四只猴子全都有肝损伤

结果新华医院的伦理委员会1.2日就批准了

然后3.24日对这个小孩进行治疗

这一个月是在干什么？

最后 那家人本来不准备追责

结果发现文章被发在nature上

闭口不提猴子出现严重不良反应

和已经死了一个人类志愿者

而是大吹特吹

导致有很多其他家长来咨询

这家人看不下去才准备公布所有信息

这帮科研人员良心被狗吃了么？

知乎用户 发表

第一，收了患者家属的巨额财物，甚至是包括iPhone、iPad和茅台

第二，基因疗法并没有能够缓解或改善疾病的明确证据，特别是神经系统已经发育到6岁的儿童

第三，隐瞒已经在其他实验和动物实验身上暴露的不良风险

第四，导致患儿死亡

第五，隐瞒死亡病例之后发顶刊，大发新闻稿，吸引更多患者

“但是，小美父母最迫切的诉求，是要求撤回或至少重新审查那篇发表在 Nature 论文，以免「更多孩子遭受痛苦，让我们的血和泪白流」。”家长能忍到第五步才出来发声，承担了多么大的痛苦。只能说贺建奎太冤了，对受精卵进行CCR5编辑，那是真的可以降低艾滋病感染风险的…

知乎用户 发表

实验室-伦理委员会-临床医生一整条线可谓漏洞百出，所有环节的监管完全失控。

一般来说，这种前沿疗法想要真正用在人身上，需要几个环节：实验室的大佬或者某些临床PI提出某种可行性，并且在动物上验证有效性和安全性→临床医生决定是否开展→伦理委员会审核→知情同意→用药

每个环节都可以随时叫停这种治疗方案。

很可惜在这个case里，每个环节都失控了。

实验室方面，明明在灵长类上观察到了很大副作用，却没有如实汇报并下调剂量。

临床医生和伦理委员会方面，没有认真审核药物安全性和可行性。

临床医生在知情告知方面也做的不好。

当然，问题的根源在于实验室某些PI把生命当儿戏。我始终觉得，不管是临床医生还是科研人员，都应该对医学伦理存在敬畏之心。

从暴露出来的问题来看，我觉得比牢贺那事更严重。牢贺是自己偷偷搞的，这件事甚至全流程都做到了表面意义上的合规……

知乎用户 发表

1. AAV这玩意很容易出问题。但是血脑屏障除了AAV没办法。

2. 跟基因编辑关系其实不大，AAV诱导了固有免疫进而导致血栓。他们测试了AAV的抗体，但是无法测试固有免疫。

3. AAV这玩意很烂的。很多人曾被AAV感染过，会有抗体。AAV只能打一次，打第二次会触发免疫。所以这玩意是一锤子买卖，没法做测试。

4. 这个病跟贺建奎那个案子一样，很典型风险收益失衡的。这个病在发育的时候大脑已经出问题了，都已经6岁大了没法逆转。如果说要改善生活质量的话，人家能跑能跳完全没必要冒这个风险。

5. 发Nature的时候居然已经出问题了，卧槽

6. 金钱关系。。完咯

P.S. 以前看到仇子龙有新paper都挺期待的，没想到。。

知乎用户 发表

看完了文章，如果文章所说的为真，这家人资助了86w刀，做了老鼠，猴子上的实验，发了paper，然后仇这一号人就在（可能）明知猴子身上有严重不良反应的情况下依旧自信的给这个女孩用了药

甚至在这个女孩去世后依旧宣传这套疗法，不提这套疗法已经治死了人这事，美美的兜售自己这套玩意，在相关的论文中对资助只字不提

仇当时还参与了对贺建奎的声讨，但看下来这件事的恶劣程度要远超贺建奎

知乎用户 发表

第一章　一份不同寻常的咨询

如果不是那次付费咨询，我大概不会如此早地注意到，一种新的罕见病研发模式已经进入普通家庭。

2024年4月3日，我收到了一次付费咨询。我平时看到评论好和私信一般都会积极的回复，而为了防止被过度打扰，我给付费咨询设置了一个不大不小的门槛，所以这些年真正选择付费咨询的人并不多。大部分付费咨询的群体，基本都是遇到了一些难事。

咨询开始后，她发来的第一份材料是一张基因检测报告。

报告属于她刚出生39天的孩子。孩子出生后出现异常，辗转检查后接受了基因测序，结果指出一个极少见的致病变异。

这个变异罕见到当时甚至没有一个确定的疾病名称，报告只能从基因功能、相似病例和零散研究中推测它可能造成什么影响。检测解释了孩子为什么出现问题，却没有带来一张可以执行的治疗处方。医生能提供的主要是支持治疗、康复和随访，公开文献里也只有极少数相关病例和基础研究。

在咨询中，她询问一些由研究人员发起，患者家属出资的临床模式，是否合理，是否可靠，以及是否有严重的风险。

我也是通过她提供的资料，才发现原来国内已经开展了许多类似的针对于罕见病的治疗模式。

此后几年，她一直和我保持联系，把项目方的说明、病友群里流转的资料以及其他家庭遇到的情况陆续发给我。

从这位母亲那里，我也逐渐了解到不同家庭之间并不相同、甚至彼此矛盾的心态。有的家长会想，孩子已经这样了，即使治疗失败还能坏到哪里去；但许多孩子只是发育迟缓、语言障碍或智力受损，并不会因此死亡，他们仍能上学、玩耍，也可能拥有正常寿命。让一个并不面临死亡的孩子承担首次人体研究的致命风险，正是这些家庭最犹豫的地方。

也有一些长期照护、经济压力和绝望已经把家长逼到崩溃边缘，他们会说，不如让孩子去手术台上博一次，成功是机会，失败了孩子和家庭都不用再承受。这些话不是冷酷，也不能用来责怪任何家庭，它们只是说明，当照护责任、疾病进展和无药可用长期叠加时，有些父母已经被逼到几乎无法继续正常判断的位置。

而在这件事发生的前一年，另外一名父亲主动给另一位研究者写邮件，表示愿意承担研发费用，希望研究团队能考虑治疗他女儿的罕见病。

于是，研究团队开始为他的女儿建立小鼠模型、设计碱基编辑器并进行猴实验；一家知名儿科医院准备以研究者发起临床研究的方式，让这项方案进入人体。

一年后，那名6岁女孩接受了脑脊液内给药。七天后，不幸的消息传来，因为治疗的并发症导致了患者的死亡。但这个死亡记录没有被及时公开，临床试验登记长期没有更新，随后发表的前临床论文也没有提及人体研究及其结局。直到2026年7月，《Science》和Retraction Watch刊出联合调查，外界才知道这一整套研发、出资、审批、给药与死亡的经过。

这项调查从事故之后逆向追踪一项研究如何走到人体。而我手里的另一条线，始于事故发生之前：一位母亲从孩子出生第39天开始，连续几年追问同一类问题。两条线彼此独立，却共同指向同一个领域。一个家庭已经走进医院，另一个家庭仍在等待；一个项目的风险直到死亡后才被公众看见，而更多项目仍在用希望、时间和不完整的证据推动家长作出决定。

第二章　另一位父亲开始写邮件

上海的故事始于2023年。那一年，一名4岁女孩在经历脑部磁共振、染色体检查和神经发育相关基因检测后，终于通过更详细的测序找到了病因。她携带CHD3基因的R1025W变异，被诊断为Snijders Blok-Campeau综合征。CHD3参与染色质重塑，影响许多基因在脑发育过程中的表达。全球公开记录的患者很少，症状差异很大，有些孩子存在严重智力障碍、癫痫和心脏问题，也有人处在相对轻的一端。

《Science》的调查为这家人使用了化名：父亲Jason，母亲Linda，女儿Mei。Mei可以说简单句子，能参加幼儿园活动，只是绘画、书写和语言发展慢于同龄人，肌张力也较差。她的疾病并不致命，也不是典型的进行性神经退行性疾病。真正压在父亲心里的，是随着课程难度增加，女儿和同龄人的差距可能越来越大，她将来是否能独立生活，没有人能回答。

确诊后，家长加入了一个讨论孤独症和神经发育障碍的微信群。在那里，他们听到了仇子龙的名字。仇子龙是上海交通大学脑科学相关机构和松江研究院的神经科学家，博士毕业于中国科学院上海生物化学与细胞生物学研究所，之后在美国加州大学圣迭戈分校从事博士后研究，2009年回到国内。他长期研究神经发育疾病，在《Nature》《Neuron》等期刊发表论文，也通过著作和公开演讲向公众解释基因与脑发育。

仇子龙此前将大量精力投入Rett综合征等单基因神经发育疾病。他申请了相关基因治疗专利，并参与成立蓝启新图基因科技，准备推动Rett综合征治疗进入临床。2018年贺建奎宣布基因编辑婴儿出生后，仇子龙也是公开信的联署者之一。他当时批评这项研究没有证明安全性便在人身上实施。正因如此，在家长眼里，他并不是一名游离于制度之外的冒险者，而是一位同时具有学术声誉、临床转化经验和伦理立场的研究者。

2023年7月，Jason给仇子龙发去邮件，介绍女儿的情况。他写道，自己理解基因治疗需要复杂实验和巨额费用，也愿意承担这些成本。他并不是想资助一项与女儿无关的基础研究，而是希望研究最终能够变成治疗。邮件发出13分钟后，仇子龙回复了。双方很快在研究所见面。家长后来向《Science》提供了多次谈话录音，这些材料让外界得以看到一项个体化治疗如何从私人会谈开始。

仇子龙告诉他们，碱基编辑技术已经来到一个转折点。相比传统CRISPR直接切断DNA双链，碱基编辑器只在一条链上形成切口，并通过化学反应将特定碱基转换成另一种碱基。Mei的变异表现为一个本应是C的位置变成了T，从编辑器设计角度看，可以通过把互补链上的A转成G，最终把T修正回C。目标明确，也恰好落在现有腺嘌呤碱基编辑器能够处理的转换类型内。

真正困难的是递送。Mei的突变影响大脑发育，研究团队需要让编辑器进入广泛分布的神经元。编辑器本身太大，无法装进一个AAV载体，只能拆成两部分，分别装入两种病毒颗粒，再同时注入脑脊液。只有同一个神经元同时接收到两种载体，编辑器才能在细胞内重新拼接并工作。为了让足够多的脑细胞完成这一过程，所需病毒剂量非常高，而高剂量AAV已知可能引发严重免疫反应、肝损伤、血小板下降和血栓性微血管病。

仇子龙没有把项目描述成毫无风险。他告诉家长，女孩的病不致命，因此医院伦理审查的门槛会很高；完成小鼠和猴实验可能需要两年，也无法保证有效。但他同时表示，直接将病毒注入脑脊液而不是血液，可以减少肝肾暴露；新华医院是国内知名儿科机构，有能力避免严重安全事故。这些表述对家长产生了重要影响。风险没有消失，却被放进了一个“技术可控、机构可靠”的框架里。

随后，资金开始流动。根据《Science》核对的银行记录、合同和聊天记录，家庭最终为项目投入约86万美元。一部分资金通过与其他高校有关联的基金会支持编辑器设计，一部分支付给病毒生产企业和负责猴实验的合同研究机构。研究团队成员杨侃在上海交通大学附近的咖啡馆与Jason讨论费用，家庭后来向他的个人账户支付了13万美元。仇子龙没有直接收款，但家属记录显示，Jason在多次见面中承担餐费，并赠送手机、平板电脑和茅台。

这些细节并不能简单归结为家长“花钱买药”。极罕见病个体化治疗确实可能需要患者家庭或基金会承担研发成本，国际上也有类似模式。问题在于，当资金通过基金会、公司、合同研究组织、研究人员个人账户和礼物等多条路径流动时，项目失去了清楚的公共边界。谁是正式资助方，谁对预算负责，哪一笔属于研究服务，哪一笔构成对研究人员的直接经济激励，家庭是否因为出资而获得唯一受试者位置，都需要独立审查。

与此同时，我的咨询对象仍在另一条线上等待。她也在学习研发费用为什么高，也会询问动物实验、载体生产和医院筛选意味着什么。通过她，我接触到的并不只是一个家庭，而是一群处境各不相同的家长：有人担心孩子错过发育窗口，有人认为只要还有机会就应该尽快尝试，也有人因为孩子病情较轻，始终无法接受一项研究可能带来的死亡风险。

绝大多数家庭看到的是项目团队整理后的说明，而不是研究内部真实发生的付款、数据争议和风险判断。他们愿意为孩子承担费用，却很难知道一项研究距离人体究竟还缺什么，更难判断研究者说“可以继续”的依据是否足够。

第三章　一项治疗如何诞生

到2024年底，仇子龙团队已经为Mei的突变建立人源化小鼠模型。CHD3的第1025位氨基酸原本应当是精氨酸，突变后变成色氨酸。携带这一变异的小鼠表现出与神经发育异常相关的行为差异，幼鼠离开母鼠时发出的叫声也减少。研究团队设计碱基编辑器修复突变后，小鼠的CHD3蛋白水平和部分行为表型得到改善。

如果只看小鼠结果，这是一项令人兴奋的概念验证。但小鼠实验使用的递送工具并不能直接复制到人。团队最初使用的AAV-PHP可以在特定小鼠品系中通过血液跨越血脑屏障，在灵长类动物和人类中却没有同样能力。为了进入Mei的大脑，研究者改用AAV9，并选择鞘内给药，让病毒直接进入脑脊液。技术路线改变后，原有小鼠实验只能证明编辑器可能工作，不能证明人体方案的递送效率和安全性。

团队随后在猕猴中测试AAV9双载体。2025年1月，仇子龙把已经投稿《Nature》的手稿发给家长。稿件中的脑切片图像显示，编辑器似乎进入了大范围神经元，尤其是在CHD3表达较高的小脑区域。仇子龙认为，这为临床研究继续推进提供了重要支持。新华医院伦理委员会在2025年1月2日批准了研究。

但《Science》请多名遗传学、病毒学和影像专家审阅后发现，最初提交的猴脑染色实验缺少足以排除背景信号的对照。一张看起来几乎遍布红色荧光的图像，并不能自动证明编辑器进入了绝大多数神经元。与图像同时出现的定量结果显示约30%的目标神经元发生改变，这一效率仍明显高于同类灵长类动物研究。一些专家认为数据并没有显示明显造假，但实验设计不足以支撑研究者赋予它的确定性。

更关键的材料在伦理批准后才完成。2025年2月17日，负责猴毒理实验的普瑞迈德出具最终报告。接受低剂量或高剂量治疗的4只猴均出现中度至重度肝损伤，其中一只高剂量猴还出现肾损伤。AAV治疗后同时发生肾损伤、血小板问题和微小血栓，可能提示血栓性微血管病，但毒理实验没有在给药后第一个月的关键时间窗口内持续收集足够数据，无法确定机制。

这些结果本应重新改变人体研究的风险判断。

曾经主持1999年Jesse Gelsinger基因治疗试验的James Wilson在审阅资料后认为，全部动物出现肝损伤，至少应当触发更低剂量实验，用来确定最大耐受剂量。新华医院伦理委员会在1月批准研究时并未看到2月完成的最终猴毒理报告。也就是说，最重要的安全性文件没有在批准前进入伦理审查。

中国的生物医学研究长期存在药品注册试验和研究者发起临床研究两条路径。企业希望推动药物上市，通常需要向国家药品监管部门申报；大型医院开展的非商业IIT则主要依赖机构内部的科学审查、伦理审查和登记。IIT为极罕见病、已上市药物新用途和其他缺少商业推动力的研究保留了空间，但它也把大量判断权集中在医院内部。项目是否属于非商业研究、制剂是否达到人体使用标准、毒理信号是否足以叫停，可能缺少国家药品监管机构那样独立而系统的审评。

CHD3项目的资金结构进一步模糊了“非商业”性质。知情同意书写明，参与研究不会给家庭带来额外费用，全部开支由蓝启新图承担。

可在此之前，家庭已经为编辑器设计、病毒生产、猴实验和研究人员服务支付巨额资金。临床负责人余永国在家属录音中也承认，表面上不是家庭支付，实际资金通过公司承担；既然家庭已经投入，就对项目拥有利益关系。

2025年2月19日，家长到新华医院签署知情同意并接受检查。成人版本把血栓性微血管病列为可能风险，称出现后需要及时治疗；儿童版本则用“书里有一个小错误”向Mei解释基因突变，告诉她医生希望改正这个错误。儿童可以勾选同意或不同意，不愿签名还可以画一个笑脸。这样的设计试图让6岁孩子参与决定，但真正影响父母判断的，是医生如何解释风险。

临床负责人告诉他们，最大的风险是女孩是否已经存在针对AAV9的抗体，除此之外，从现有数据看“相对安全”。检测显示Mei没有相应抗体。为了抑制免疫反应，方案准备使用短期泼尼松。尽管部分已经上市的AAV药物仍会使用激素预防免疫反应，面对数百上千亿级病毒载量和首次脑内碱基编辑，越来越多基因治疗研究会考虑更强、更多层的免疫抑制。知情同意书列出了血栓性微血管病，却没有明确写出死亡风险；家长也表示，在与仇子龙和医生的谈话中，死亡风险没有被清楚提出。

在这一阶段，项目已经具备了所有让家长安心的外观：知名科学家、顶级医院、伦理批准、动物实验、临床级病毒和书面知情同意。真正缺少的是一套能够把这些材料重新放在一起、独立判断是否应当进入人体的机制。

伦理委员会没有看到最终猴毒理报告，家长不知道专家后来会如何评价猴脑图像，也不知道数只猴的肝损伤足以让资深基因治疗研究者要求降低剂量、追加实验。

我在和咨询对象持续沟通时，也反复遇到类似的错位。家长通常能看到项目完成了哪些步骤，却看不到每一步的质量。

做过猴实验不等于猴实验支持人体给药，获得伦理批准不等于所有关键资料都被审查，临床级制剂也不等于剂量已经安全。项目方习惯用完成节点来描述进展，家庭真正需要的却是尚未解决的问题清单。两者之间的差距，决定了知情同意究竟是理解之后的选择，还是在权威和希望推动下签署的一份文件。

第四章　七天

2025年3月23日，Mei和父母住进新华医院儿科病房。她穿着粉色外套和印着卡通熊的蓝色裤子，父亲拖着一只大行李箱，里面装着毛绒玩具、橡皮泥和下载了《小猪佩奇》的平板电脑。她觉得这一周像一次旅行。病房里另一名女孩哭起来时，她把自己喜欢的蓝色小鸟玩偶送给了对方。

第二天，医生把她带进操作室。在腰椎之间穿刺后，先抽出少量脑脊液，为药液腾出空间，再缓慢注入携带碱基编辑器的双AAV9载体。数以万亿计的病毒颗粒进入脊髓腔，随脑脊液向脑和脊髓分布。每个目标细胞都必须同时接收到两类病毒，才能重新拼出完整编辑器，并把CHD3突变位点的A转成G。

给药后三天，Mei开始发热。AAV给药后出现发热并不罕见，团队原本预计症状会在一两天内缓解。仇子龙来到医院时，女孩的体温似乎开始下降。他告诉家长，情况很快会改善。送他到电梯口时，他还兴奋地说，《Nature》论文已经收到修改后接收的消息，而Mei的治疗将产生更大影响——这会是世界上第一项直接面向大脑的基因编辑治疗。

女孩没有好转。给药后她一直没有排尿，提示肾脏已经受到严重损伤。医生为了控制体液限制饮水，她却越来越口渴。血小板迅速下降到危险水平。这一组表现与知情同意书中列出的血栓性微血管病一致：AAV诱发免疫和补体反应，微小血管内形成血栓，血小板被消耗，肾脏等器官随之受损。

医院为她进行了全身CT检查，随后把她送入重症监护室。进入病房前，Mei对母亲说：“妈妈，我想回家。”这是家属向《Science》提供的记录中，女孩留下的最后一句直接引语。接下来24小时，父母和双方老人坐在重症监护室外等待。仇子龙得知情况后回到医院，也和家属一起等到第二天。

医生出来告诉他们，Mei已经死亡。从给药到死亡，正好七天。

家属最后一次走到她身边，抚摸她的身体。两天后，新华医院伦理委员会召开紧急会议，认定死亡与研究性治疗“肯定相关”，死因为血栓性微血管病。对医学记录来说，这是一项严重不良事件；对父母来说，却是一个会把此后每一天都分成“女儿还在”和“女儿不在”两个世界的时刻。

这七天里，项目从一项可能创造历史的首次人体试验，变成一场致命的严重不良事件。

此前在猴毒理实验中已经出现的肝肾损伤，在女孩身上以更急剧的方式重现。知情同意书写了这种并发症需要及时治疗，却没有明确说明它可能导致死亡；短期泼尼松也没有阻止严重免疫反应。家长直到女儿进入重症监护室，才真正理解那些被描述为“可以及时处理”的风险，可能意味着永远失去孩子。

死亡之后，仇子龙向家属表达悲伤之情，但没有给出明确的机制解释。Mei的父母要求他撤回《Nature》论文，担心这项前临床研究继续以积极结果发表，会让其他家庭误以为方案已经具备安全性。

仇子龙起初同意，后来逐渐停止回应。杨侃则退还了家庭直接支付给他的全部款项。这里没有一个人能够回到七天之前，也没有一种解释能够减轻家属失去女儿的事实。此后所有关于论文、处罚和责任的争议，首先都应记住，它们围绕的不是一项抽象技术，而是一个具体孩子曾经拥有的生活。

医院为研究购买了保险，但家属表示自己没有得到赔偿。他们当时也没有提出赔偿要求，而是把责任首先归到自己身上：为什么没有问更多问题，为什么如此相信研究者和医院。女儿死亡后，他们搬离原来的家，把家具和孩子的物品留在旧公寓，也很少再回复朋友消息。后来，母亲在女儿生日那天独自回到旧家，坐在孩子床边吃完一块巧克力蛋糕。她没有办法每天都哭，但那一天，她允许自己在房间里哭。一个以修复一个碱基为目标的项目，最后把这个家庭原有的生活全部打断。

对仍在其他项目中等待的家长而言，这场死亡当时并不存在于公开世界。临床试验登记没有及时更新，医院没有发布详细说明，研究团队也没有公开报告。那些正在阅读项目介绍、准备筹钱或等待入组的家庭，无法从任何公共渠道知道，一项同样由知名团队、知名医院和伦理批准支持的个体化基因编辑研究，已经在第一次给药后导致一名儿童死亡。

第五章　死亡之后

Mei死亡后，新华医院内部很快得出了治疗相关的结论，但这项结论没有进入公共记录。http://ClinicalTrials.gov上的NCT06860672长期没有更新，研究仍显示为招募状态。对一项计划只入组1人的研究而言，唯一受试者死亡就是全部临床结果；登记页面却继续向外界展示一项尚在正常推进的研究。

2025年9月，上海杨浦区卫生部门对新华医院作出处罚。调查认为医院没有妥善监督这项研究，也没有把它按商业赞助研究登记到相应的国家数据库。医院被罚款约3600美元，作为临床负责人的余永国被点名，并接受院内谈话。与美国1999年Jesse Gelsinger死亡后出现的大规模公开调查、巨额罚款和研究暂停相比，Mei死亡后的制度反应十分有限，也没有形成对外可见的行业复盘。

与此同时，《Nature》论文仍在同行评审中。最初稿件中包含家长和Mei的基因序列，也感谢家庭参与和支持；经过一年多修改，2026年2月正式发表时，家庭遗传信息和致谢被删除，许多由家庭资助的小鼠实验被重新做过，猴脑递送部分也增加了新的对照数据。

论文没有提到人体研究已经实施，更没有提到唯一受试者死亡。猴毒理报告中的肝脏和肾脏问题同样没有出现在文章中。论文将研究描述为从前临床走向临床转化仍存在重大挑战。对不知道内情的读者而言，这意味着人体试验尚未来临。

事实上，研究团队已经跨过这道边界，女孩也已经死亡。同行评论把论文称为“可能为有效临床治疗铺路”的成果，中国媒体则将其形容为给无数家庭带来的第一线希望。一些病友群里的家长开始讨论联系仇子龙团队。正是在看到这些反应后，Jason和Linda决定不再保持沉默。

他们向上海交通大学医学院院长办公室投诉，要求调查并撤回论文，以防止其他孩子遭遇同样风险。2026年4月30日，学校回复称不对仇子龙采取行动，家庭支付给杨侃的款项属于临床研究服务费，杨侃只因行为问题接受正式提醒；学校同时表示，《Nature》论文与家庭资助的实验无关。家属无法接受这一解释，因为项目最初正是围绕女儿的突变建立，早期稿件也使用过他们的遗传信息。

《Nature》起初告诉家属，他们提出的伦理问题不属于数据完整性处理范围，应由大学解决。此后期刊在回应《Science》和Retraction Watch时表示，编辑部在论文发表前并不知道临床死亡和医院处罚；如果这些与稿件评估有关的信息当时得到披露，期刊会将其纳入决定。这里暴露的不是一个简单的论文致谢问题，而是前临床论文、人体研究和严重不良事件被分置在互不沟通的系统里。

在《Science》调查刊出之前，我并非完全不知道这个领域已经存在了大量的问题。

2025年，我参加过一次国际会议中的封闭小圆桌讨论。与会者谈到研究者发起临床研究在罕见病领域的价值，也谈到监管边界、家庭出资、伦理审查和严重不良事件报告中的漏洞。讨论中有人直接提到仇子龙团队正在推进的项目。那时，项目尚未进入公共舆论，但在小范围专业交流中，已经有人担心这类个体化治疗推进得太快，机构内部审查难以承担全部风险。

我们当时认真考虑过，是否应该把这些问题公开。最后选择了放弃。这个决定并不完全来自证据不足，也来自一种现实顾虑：一旦报道把整个IIT个体化治疗领域推向舆论中心，监管可能迅速收紧，医院和研究者可能停止承担风险，而像那位39天孩子母亲一样的家庭，也许会失去最后一条仍然存在的路径。

沉默在当时看起来像是一种谨慎，甚至像是在保护尚未成熟的探索。

现在回看，这种顾虑同样暴露出一个问题：当一个领域只能依靠少数人的克制、内部提醒和不公开讨论来维持时，风险本身已经超出了非正式交流能够解决的范围。

《Science》的报道迫使我重新面对当时没有写出的内容。事情已经不再只是制度可能存在漏洞，而是一个6岁孩子已经死亡，死亡随后没有被及时公开，论文和登记仍让外界以为研究只是尚未进入临床。到了这一步，继续沉默不再是在保护希望，而可能让其他家庭在不知道代价的情况下走上同一条路。

2026年7月23日，《Science》与Retraction Watch刊出联合调查。七名遗传学、病毒学、基因治疗和生物伦理专家审阅了论文、毒理资料、知情同意和家属记录。多名专家认为，研究团队低估了给家长说明的风险，没有充分处理动物实验中的安全信号，并在成功概率很低的情况下推进人体研究。AAV专家Steven Gray的判断最直接：“这项研究不应该进入临床。”

专家争议集中在几个环节。第一，双载体要在广泛神经元内同时表达，达到足够编辑效率本来就极其困难。第二，猴脑荧光图像最初缺少同批次对照，无法排除背景染色。第三，4只接受治疗的猴全部出现中重度肝损伤，一只高剂量猴出现肾损伤，却没有追加更低剂量实验。第四，伦理委员会批准时没有看到最终猴毒理报告。第五，知情同意虽列出血栓性微血管病，却没有明确死亡风险。第六，家庭出资和研究人员个人收款没有得到充分披露与独立管理。

这场悲剧不能简单归结为某一名研究者的恶意，也不能把全部责任推给一对急于帮助孩子的父母。仇子龙长期研究神经发育疾病，试图把实验室技术转化为治疗；医院希望为没有药物的患儿寻找新的可能；伦理委员会完成了审查；家长在理解有限、时间有限的情况下签署了同意。

每一方都有自己的理由，也都可能真诚地相信项目值得继续。问题在于，这些局部判断叠加后，没有形成一个能够在关键时刻说“不”的整体机制。

研究者相信技术，医院相信团队，伦理委员会依据不完整资料批准，家长相信研究者和医院。悲剧并不因此变得无人负责，而是说明责任分散在多个环节，需要每个参与者承担与自身位置相符的责任，也需要整个社会共同补上任何单一主体都无法独自解决的制度缺口。

贺建奎事件后，我国加强了涉及人的生命科学和医学研究伦理治理。

但这次事件说明，规则文本与实际执行之间仍存在明显距离。胚胎编辑和治疗性体细胞编辑在医学目的上完全不同，不能因为一项治疗为了患儿就降低审查，也不能因为一次失败就禁止所有前沿治疗。

社会真正需要解决的是：如何识别披着非商业IIT外衣、实际由公司和家庭资金推动的项目；如何要求关键毒理结果必须在伦理批准前提交；如何让严重不良事件在规定时间内进入登记和公共报告；如何避免机构内部既当研发者、实施者，又成为唯一审查者；也要为研究者、医院和家长提供能够共同讨论失败、承认不确定性并及时停止的制度空间。

《Science》的调查没有替监管部门完成死因鉴定和责任认定。完整病历、病毒批次资料、剂量推导、免疫监测和抢救记录仍未公开，外界不能凭一篇报道重建全部医学过程。但它已经确认了几个无法回避的事实：家庭出资约86万美元推动研发；伦理批准时没有审阅最终猴毒理报告；女孩在给药七天后因与治疗肯定相关的血栓性微血管病死亡；登记和论文没有及时披露死亡；医院只受到有限处罚，研究负责人没有公开受到处分。

面对这些事实，追问责任并不等于寻找一个可以承受全部愤怒的人。它的意义是让每个环节都说明自己看到了什么、遗漏了什么，以及下一次如何不再把同样的风险留给另一个家庭。

第六章　仍在等待的人

《Science》的调查公开后，我再次回看与咨询对象几年来的沟通。她并不认识Mei一家，也没有参与仇子龙团队的CHD3项目。她只是众多罕见病患儿家长中的一位：孩子确诊后没有药，家庭因此主动接近研究团队，并在研发进展、费用、入组条件和风险之间反复权衡。正是这条持续的联系，让我知道CHD3事件并不是一个孤立团队的特殊故事，也不是只属于某个家庭的悲剧。它触及的是整个社会必须面对的问题：当诊断技术已经能够告诉父母孩子为什么生病，而治疗制度还没有准备好接住他们时，谁来陪这些家庭走过漫长而不确定的选择。

家长看到一项研究时，最容易确认的是研究者身份、论文发表、医院名称和伦理批准。这些信息当然重要，却不能替代对项目本身的判断。仇子龙是有长期积累的神经科学家，新华医院是知名儿科机构，动物工作最终发表在《Nature》，项目也经过伦理委员会批准。Mei仍然在第一次给药后死亡。

这并不意味着权威、专业和制度毫无意义，而是说明它们都可能有边界。家长需要的不是被告知“相信专家”或“自己承担选择”，而是一个能够把专业判断转化为可理解信息、并在证据不足时保护家庭不被迫冒险的公共体系。

个体化基因治疗也不能因为这场死亡而停止。对严重、快速进展或致命的罕见病而言，针对单个突变设计编辑器，可能是患者唯一有机会等到的治疗。

2025年，美国费城儿童医院为患有致命代谢病的婴儿KJ设计了个体化碱基编辑疗法，治疗挽救了他的生命。两项研究相隔不久，一项成为年度科学突破，另一项导致儿童死亡。科学进步从来不是一条只由成功组成的道路，但失败不能被视为理所当然的代价。社会需要做的，是让每一次尝试都建立在与患儿病情相称的证据、风险控制和公开监督之上。

KJ患有可能在婴儿期致死的代谢病，编辑器通过脂质纳米颗粒进入肝脏；Mei的疾病不致命，编辑器需要通过高剂量双AAV进入大脑。对于一个随时可能死亡的婴儿，人们可以接受更高的不确定性；对于一名能够上幼儿园、预期寿命正常的6岁孩子，研究必须证明潜在获益足以抵消致命风险。

所谓个体化，不只是为一个突变定制一套编辑工具，也应当根据这个孩子已经拥有的生活、疾病进展速度、家庭能够承受的风险和治疗可能带来的真实收益，重新确定干预阈值。同一种技术，对迅速恶化、几乎没有其他选择的患儿，可能意味着可以接受的最后机会；对病情相对稳定、仍能够通过康复获得改善的孩子，同样的死亡风险和永久性损伤风险，就可能完全无法接受。

家长资助的模式同样不会消失。患者过少、商业公司不愿投入时，家庭、患者组织、基金会和公益机构仍会成为研发最早的推动者。不能把愿意拿出积蓄救孩子的父母视为破坏科研秩序的人，也不能让他们独自承担研发成本、项目协调和道德压力。真正需要被限制的，不是家长参与研发，而是资金、研究决策和受试者资格之间失去边界。

家庭投入的资金必须进入可审计的机构账户，研究服务应当通过正式合同、预算审批和采购程序完成，研究人员个人账户、私下转账和礼物不应成为项目运行的一部分。出资多少不能影响是否入组，也不能影响剂量选择、风险评估和项目是否暂停。对于由家庭深度推动的研究，还应当设置独立于研究团队的患者权益代表，帮助家长理解预算去向、动物实验结果、证据中的不确定性以及退出项目可能产生的后果。

研究者发起的临床研究也必须继续存在。没有IIT，许多极罕见病、非商业化疗法和难以形成市场回报的治疗方案，可能永远无法进入医院。研究者愿意投入多年时间挑战极少有人研究的疾病，应当被尊重；医院愿意接纳高难度创新治疗，也不能在事故发生后被一概描述为不应尝试。

问题在于，IIT不能成为降低证据和监管要求的理由。特别是涉及儿童、中枢神经系统、体内基因编辑和高剂量病毒载体的首次人体研究，不能只依赖研究团队所在机构内部完成判断。它需要更高层级的独立科学评估、完整毒理资料复核、载体批次与临床制剂一致性审查，以及能够在研究开始后持续运行的数据安全监测机制。严重不良事件发生后，也不能只停留在医院内部处理，而应当在明确期限内更新至临床研究登记系统，并通知其他可能采用相似载体、剂量或给药路径的研究团队和受试者。

监管真正困难的地方，也正在这里。

传统创新药监管建立在标准化产品、相对稳定的生产工艺和逐步扩大的受试者数量之上。监管机构通常通过临床前研究、分期临床试验和持续药物警戒，在创新速度与风险控制之间建立边界。但个体化基因编辑可能只面对一名患者，疾病进展又可能不允许等待数年。倘若完全照搬传统药物开发路径，许多治疗会在抵达患者之前失去意义；但如果因为患者病情紧迫，就省略关键毒理、降低制剂质量要求或削弱独立审查，那么所谓“灵活监管”很容易变成把未知风险转移给一个无法替代的孩子。

因此，监管需要放宽的应当是开发形式，而不是安全底线。对于极罕见病，可以接受更小的样本量、更灵活的试验设计、替代性终点和滚动提交数据，也可以允许在证据逐步积累的条件下启动个体化治疗；但载体质量、脱靶评估、剂量推导、动物毒理、知情同意、利益冲突披露和严重不良事件报告，不能因为只有一名受试者而被削弱。患者越少，外部比较和经验纠错的机会越少，前期证据和全过程监督反而应当更严格。

监管机构还需要为不同风险水平的疗法建立分层路径。体外编辑后再回输的细胞治疗，与直接向儿童脑内或静脉注入高剂量病毒载体，不应适用完全相同的审查强度；已经在人类中使用过的编辑器和载体，与首次进入人体的新组合，也不能被视为同一风险等级。分层监管的目的不是给高风险项目开绿灯，而是让有限的监管资源集中在最可能造成不可逆伤害的环节，同时避免低风险改良型治疗被不必要地拖延。

在这一体系中，监管者也不能只扮演批准或否决项目的最后一道门。对于个体化疗法，他们还需要更早介入研究设计，明确最低证据要求，协调不同医院共享毒理和安全数据，并建立能够跨项目识别风险信号的登记平台。一次严重不良事件不应只改变一个项目的命运，而应当迅速转化为整个领域可以使用的知识：究竟是载体问题、剂量问题、给药路径问题、患者基础状态问题，还是治疗后监测和处置不足。只有这样，失败才不会被封闭在单个机构和单个家庭之中。

对家长来说，一个项目是否“已经进入临床”并不是最重要的信息。更重要的是：动物实验使用的载体、编辑器和给药方式是否与人体研究一致；最终毒理报告是否已经完成，并由伦理委员会和独立专家实际审阅；人体剂量如何从动物数据推导；是否设置独立的数据安全监测委员会；知情同意是否明确写出最坏结果，包括永久性神经损伤和死亡；所有出资、专利和利益关系是否公开；如果唯一受试者发生严重不良事件，谁有权要求研究暂停，谁负责通知监管部门、其他受试者和公众。

这些问题不应由每个家庭在巨大的时间压力下临时学习，再逐项追问。它们应当成为研究启动前必须公开回答的标准内容，并以普通家长能够理解的方式呈现。所谓知情同意，也不能只是签署一份罗列风险的文件，而应当确保家庭真正理解哪些结论已经得到证据支持，哪些只是研究者的推测，哪些风险目前甚至无法估计。

这些制度仍然不会给家庭一个简单答案。研究证据可能长期不完整，疾病也不会等到监管体系变得完美。

2024年4月3日，她第一次找我时，孩子出生39天。那时，她面对的是一个连疾病名称都尚未完全确定的基因变异，以及一项仍停留在实验室里的希望。几年后，个体化基因编辑已经在不同国家救下一名婴儿，也夺走一名女孩的生命。技术比过去更接近患者，家庭的决定却没有因此变得容易。

截至目前，她仍在观望。但从几次沟通来看，她大概已经放弃了让孩子接受这条治疗路径。孩子的病情相对较轻，继续生活、接受康复、等待更成熟的治疗，本身就是一种真实而合理的选择。她很难接受为了可能有限的改善，让孩子承担不可逆甚至致命的风险。

其他家庭却处在完全不同的位置。有人仍在等待新的动物数据，有人等待医院重新启动项目，也有人担心再等一年，孩子就会错过神经发育和功能恢复的窗口。对于研究者，这是一条需要继续探索的科学路径；对于部分家长，它可能是孩子唯一的机会；对于监管者，则必须判断在证据永远不可能充分、时间又极其有限的情况下，什么风险仍然不能被越过。

极罕见病也改变了药物研发原有的顺序。传统新药开发通常由企业或科研机构发起，患者在临床试验阶段才进入项目。极罕见病却常常反过来：患者数量太少，商业回报难以覆盖研发成本，许多疾病即使已经找到致病基因，也迟迟没有公司投入。家长开始自己寻找病友、联系研究者、整理疾病自然史、筹集资金，甚至推动医院接纳一项尚未形成商业路径的研究。患者不再只是等待药物的人，也成为项目最早的组织者、资助者和知识提供者。

这种模式为没有药物的家庭打开了一扇门，也让他们同时处在几种身份之中：他们既是患儿监护人，也是研发出资者、项目推动者和未来人体研究的决策者。每一种身份单独看都可以理解，叠加在一起却会改变知情同意、资金管理和受试者选择的性质。一个家庭投入得越多，越难在临近人体研究时退出；项目越依赖某个家庭，研究者也越难把资助关系和临床判断完全分开。

因此，需要被建立的并不是一套阻止家庭、研究者和医院继续尝试的制度，而是一套能够让尝试在透明边界内发生的制度。它应当允许极罕见病采用不同于常规药物的研发路径，允许个体化治疗在有限证据下谨慎前进，也必须保证无论疾病多么罕见、家庭多么绝望，资金管理、科学证据、伦理审查和安全报告都不能退回到私人关系和内部判断之中。

基因治疗已经离开实验室。对那些没有成熟药物的家庭来说，问题不再只是它会不会来到医院，而是当它来到医院时，研究者、医院、伦理委员会、监管部门、患者组织和整个社会，能否共同证明这一次已经准备得更充分；也能否在证据仍然不足、风险仍然无法承受时，坦然并清楚地说出：现在还不能这样做。

参考资料：

1. Brendan Borrell. A fatal reaction: A cutting-edge gene-editing trial in China went disastrously wrong. A family wants accountability. Science, 23 July 2026. https://www.science.org/content/article/exclusive-death-girl-chinese-gene-editing-trial-was-never-made-public
2. Retraction Watch 与 Science 对CHD3个体化碱基编辑人体研究的联合调查及相关材料，2026年7月23日。 https://retractionwatch.com/2026/07/23/exclusive-death-gene-editing-trial-china-nature-science-investigation/
3. Kan Yang, WK Li, YX Geng et al. In vivo base editing of Chd3 rescues behavioural abnormalities in mice. Nature 651, 785–795 (2026). https://www.nature.com/articles/s41586-026-10113-6
4. http://ClinicalTrials.gov：NCT06860672，双载体AAV-CHD3-R1025W碱基编辑器单次鞘内注射研究。 https://clinicaltrials.gov/study/NCT06860672
5. 关于首次咨询家庭及2025年封闭圆桌讨论的内容，来自作者本人的沟通记录与现场经历。为保护患儿隐私，文中未公开疾病名称、基因变异、相关团队及可识别家庭身份的细节。

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相关领域来作答

问题最大的就是AAV这个病毒载体了

而且AAV的问题其实非常的大，大到很多药企比如罗氏、辉瑞、武田都吓得集体放弃AAV这条赛道了

主要问题有三个，一个是肝毒性和免疫反应，这个是非常致命的，会死人

比如DMD的基因疗法，2022年《新英格兰》杂志报道过一个27岁男子接受AAV9载体递送基因编辑治疗（CRISPR），治疗后第8天死亡，主要原因是免疫反应过度导致弥漫性肺损伤，最终呼吸衰竭死亡。

还有一个2023年uniQure公司的治疗亨廷顿病的案例，用的也是AAV作为递送载体，3例受试者出现严重的不良反应，具体什么原因没公布。

其实AAV导致死亡也不是这几年才出现的，1999年AAV就导致过病人死亡了，那件事情之后基因治疗就停滞了很多年。

AAV第二个问题才是最恐怖的，那就是致癌风险。

今年《新英格兰》杂志报道了一个重磅消息，一个接受了脑室内注射AAV9型基因治疗的粘多糖贮积症的男孩，在治疗4年后脑子里面长出了肿瘤。原因是AAV这个病毒载体的一部分基因序列整合到了男孩的基因里面，导致基因发生了重排，导致了肿瘤发生。

也就是说，接受AAV治疗的病人，有一定风险会得肿瘤。

第三个就是AAV治疗实在太贵了，动辄几百万，普通人根本吃不消。

而且AAV的治疗效果有些不是吹得那么好，也要看运气的，

总之，AAV里面的风险实在太大，效果不咋样，还贵，很多公司都不投钱进AAV这个领域了。

相关文章：

Neuroepithelial Tumor with AAV Integration after Intracisternal Magna Vector Delivery.

Death after High-Dose rAAV9 Gene Therapy in a Patient with Duchenne’s Muscular Dystrophy.

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贺建奎pro max ultra了属于

我说国内到底有没有伦理审查呀

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仇子龙的做法暂且不说，自有法律制裁，我就问下，那个医院怎么敢的？卫健委不是三令五申说不准开展未经批准的疗法吗？这医院怎么敢的？而且，事发后就罚了30000块？如果找个医院就能搞这种疗法，那以后人体实验也不用批准了，找个走投无路的患者人，然后找个合作的医院，什么疗法都敢上了。

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写中文的好处来了，实名上网了属于是

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年初斩杀线大讨论的时候我就发现，很多人可能是真的不了解国内医学伦理是个什么状况。

我已经有一阵没听见“中国人不拿孩子试药”了。

牢 A（斯奎奇大王）说的美国是真的吗？

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TLDR

原文很长，总结一下

• 患儿情况：一名 6 岁的中国女孩患有一种极为罕见的遗传性神经发育疾病（Snijders Blok-Campeau 综合征，由 CHD3 基因单碱基突变导致）。为了修复这一 DNA 缺陷，其父母自筹并支付了超过 80 万美元（约 86 万美元），资助科研团队开发专门的个性化基因编辑疗法。

• 治疗与死亡：2025 年 3 月，患儿在上海新华医院接受了基于单碱基编辑（Base Editing）技术的基因治疗，通过脊髓液注入载有编辑工具的病毒载体。注射 7 天后，患儿因严重的疗法相关免疫反应（血栓性微血管病，TMA）不幸去世。

• 隐瞒与论文争议：

• 死亡未予公开：该试验作为仅有一名患者的“单人临床试验”，其死亡结果从未向社会或学术界公开。

• 隐瞒关键信息发表顶级期刊：领衔该研究的团队（包含上海交通大学医学院仇子龙教授及新华医院余永国医生等）在 2026 年早些时候于《Nature》杂志发表了该疗法的临床前动物实验成果，但完全隐瞒了唯一临床患者已死亡的事实，且未提及此前在猕猴实验中已观察到的肝肾毒性等安全隐患。

• 监管漏洞：该试验属于研究者发起的临床研究（IIT），仅通过医院内部伦理审查即可实施，未经国家药品监管部门审查。专家指出，这反映了部分医院和科研机构在未经国家审评的“自研疗法”上存在严重的监管盲区与透明度缺失。

• 父母发声与撤稿呼吁：因不满研究人员与相关机构在事后的推卸责任和缺乏问责，患儿父母决定向媒体公布真相，并要求《Nature》杂志撤回已发表的论文。

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看到大家都是在输出情绪，在AAV CDMO行业工作多过多年，想出来说几句。

第一，尽管近些年已经出现多例在基因疗法中AAV致人死亡的案例，但是不可否认，它仍然是目前最有潜力也是最安全的递送载体之一（叠甲：建立在严格的安评和毒理实验的前提下，要先考虑安全性再考虑治疗效果）。

第二，关于基因编辑，似乎大家对它充满了抵触、质疑，甚至把此次事件的主要的问题归因于基因编辑。然而，在这个事件中，基因编辑甚至还没开始发挥作用就已经导致了死亡。

第三，可以明确的死亡原因是血栓性微血管病（TMA），也是就说是AAV这个递送载体、这个病毒本身导致的，几乎可以认定为是超高剂量的使用直接导致了悲剧的发生。

第四，至于为什么超高剂量的使用，有几个可能的猜想：1.仇在中途切换过给药方式与血清型，忽略了静脉给药与脑脊液给药的巨大差异；2.对碱基编辑器的不自信，需要超高剂量去弥补其编辑效率低下的问题；3.这条是客观原因，碱基编辑器的大小问题，其表达框过大，需要拆分到两个病毒中表达，使用剂量进一步提升。（在猴子的给药实验中，已经提示了提示了肾脏损伤，这个时候就应该考虑降低剂量再进行第二轮的大动物实验了）

第五，我感觉也是最重要的一点，对于AAV可能导致的免疫反应认识不足，根本就没做好应急预案，发热、急性肾衰竭已经提示了TMA的发生，本可以通过依库珠单抗或其他补体抑制剂的使用降低死亡的可能，这一点可以见复旦大学附属儿科医院饶佳教授在去年的一篇采访。专访复旦大学附属儿科医院饶佳教授：儿童AAV载体相关血栓性微血管病的临床特征与诊疗突破 | 第十五届东方肾脏病学会议-MedSci.cn

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收钱非但不办事，还反手把金主害了，连纱手的职业道德都不如

我很好奇对他的审判是会采用贺建奎法还是蓄意谋杀

因为给猴子做实验的时候已经出现了严重不良反应

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总结一下仇医生在把给猴子用把猴子弄死的药骗家属没什么风险，收了家属70万美金后给小孩用，然后小孩也死了

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仇子龙这问题大了去了

1. 他没有行医资格证，为什么可以行医
2. 他私下收取患者钱财，走的全都不是公账
3. 他未告知患者家属风险把人致死了
4. 掩盖死亡事实，把实验数据经过修饰之后发NATURE
5. 学术不端，这基本上是肯定的，甚至是这里最轻的问题了，实验数据铁造假

他要是不坐牢，那贺建奎算什么？

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黑暗启蒙在老钟开分部了？

怎么最近那么多奇异搞笑刻板印象子供向反派邪恶科学家

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1.某些研究人员时不时就想搞点大新闻，连最基本的科学素养、法律和道德意识都丧失了。
2. 某些父母，也不要太自己为是了，一个非致命性的疾病，竟然然仍然选择一个未完全开发的技术去治疗。这和把自己的孩子送给实验室当实验材料有啥区别？

这篇《Science》文章总结了其与 Retraction Watch 联合调查的一起未公开的实验性基因治疗死亡事件。

一名化名为“Mei”的6岁女童患有 Snijders–Blok–Campeau综合征，病因是 CHD3基因的单碱基突变。她主要表现为发育迟缓、语言及认知能力落后，但调查中受访专家认为，她的病情并非立即危及生命。

研究团队为她设计了一项“n=1”个体化治疗：利用腺相关病毒载体（AAV），将碱基编辑器输送至脑和神经系统，试图修复CHD3突变。2025年3月，研究人员通过鞘内注射，将含有碱基编辑系统的大量病毒载体注入她的脑脊液。治疗7天后，女童死亡。

事件长期没有被公开：临床试验登记信息未及时更新；相关团队后来在《Nature》发表动物研究时，也没有披露女童已经接受治疗并死亡、家属为项目投入约86万美元等重要背景。

女童并非死于基因编辑，而是载体剂量。仇某人可能真的把女童当实验材料祸祸了

治疗诱发的严重免疫和炎症反应其实完全可以避免，大量AAV病毒载体进入脑脊液后，可能引起了过度的先天免疫反应和全身性炎症。换言之，致命问题主要不是“碱基把错误基因剪坏了”，而是用于输送基因编辑器的高剂量病毒载体所引发的毒性和免疫反应。

**正常的药物开发都需要做毒理和免疫测试，你去医院打个青霉素都得测试呢，何况是往一个女童脑脊液里注入AAV病毒颗粒？少量注射检测免疫反应，多次注射规避免疫反应过载，这些应该都是常识吧？**我上次听到脑脊液这个词，还是在《进击的巨人》里。

**更离谱的是，在动物实验中得到验证的病毒载体，在应用到人时却变了，这又是是谁的主意？正常人不会这么做吧？**小鼠研究所使用的病毒载体与人体治疗所用载体并不完全相同。更换载体意味着组织分布、免疫原性、表达水平和毒性都可能改变，原有小鼠结果不能直接证明人体方案安全。

此外， CHD3相关疾病是一种神经发育综合征。女童已经6岁，许多脑发育过程已经完成。即使成功纠正部分神经元中的突变，能否明显逆转已有的认知和发育问题也非常不确定。

纵观此次披露的事件，有很多让人摸不着头脑的操作：

第一，个体化“n=1”基因治疗并不等于可以降低安全标准。
即使只有一名患者，仍然需要充分的动物毒理、剂量探索、独立审查和监管批准。并非没有直接将实验成果用于患者疾病治疗的案例，但此次事件中诸多急于冒进的操作，实在是让人摸不着头脑。

第二，家庭出资造成了严重的利益冲突。
家属投入约86万美元资助治疗研发，既是患者家属，又事实上承担了研发成本。这可能对研究人员和家属的决策造成压力，也容易形成“付费进入实验”的问题。

第三，动物实验中的不利结果不能被淡化。
灵长类动物出现肝肾损害后，本应暂停项目，而不是继续以首例人体治疗为目标。

第四，死亡事件被隐瞒损害了整个领域。
临床登记未更新，论文未披露患者治疗、死亡和家庭资助，导致其他研究者和未来患者无法获得完整的安全信息。科学进展不仅需要成功案例，也必须公开失败和死亡事件。

第五，非致命性疾病为何会选用风险极高的治疗策略？作为家长如何做出自己的判断的？作为研究人员如何通过监管和审查的？

都说“父母之爱子，当为之计深远”，但总不能在希望驱动下作出了过于冒险的选择吧？更可恶的是研究者在明知不确定性和毒性信号的情况下，仍利用其专业权威把这种选择变成现实。

知乎用户 发表

如果报道为真的话：

为了所谓的科研政绩，罔顾科研事实与伦理道德，在猴子实验都没搞清楚的情况下就激进地拿人体做实验。

我的评价就四个字：

草菅人命

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说几句关于罕见病疗法招募方面的内容吧。今年在准备下一步方向的时候，我曾经考虑过进入这个领域（这个叫做CMO），因为我有一位合伙人目前在美国一个细分领域的cro公司当COO。他们公司在准备进入中国和南美市场。

1，现在全世界新药的和疗法的一期临床试验里有一半是在中国进行的：更少的监管、更快的流程、更多的患者、只有美国的10%-20%成本。

2，与之相关的项目在中国每年花的钱数以百亿计。规模大到中国每个地区最顶级的三甲医院都设有专门的ICU病房接这种业务。

3，这些项目最终由美国市场买单。即使是那些完全没有商业价值的罕见病疗法，成功的一期试验，也价值1-2亿美金。因为美国FDA鼓励罕见病研究，会给即使只成功通过1期的罕见病试验发voucher，用来抵扣其他病的费用。好像是1亿多美元，这个voucher可以卖给大药厂，这也是为什么美国那么多小公司会开展这么多完全没有商业价值的罕见病研究原因。

4，罕见病患者参加临床，还要自己花钱，这个实在超出我的想象力了。正常情况下，如果是美国公司委托进行的一期，那这个临床病人的case还可以从美国那边拿到了很大一笔钱，大概一个病人在150-200万美元。当然，还有一种可能，就是那个美国公司其实是仇子龙自己的。

5，这个例子侧面说明了为什么中国是全世界在这个方面竞争力最强。

我的个人看法是新药物和疗法研发本身肯定是对人类有正向推动的，即使弯路也是有用的。但是到具体项目上，如果信息披露和监管不够，医学试验弯路的一颗沙，在具体项目上对病人和家庭也是毁灭性的。

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万分不能理解，看了看原论文，猴子做到Cas9进细胞了就没有后续了，康复情况呢？存活率呢？就为了拿出这张图唬家属是吗？

说实话，领域内的大家应该都知道免疫荧光结果其实顶多作为一个辅助的证据支持，无他，因为显微镜下选择合适的视野、调整曝光这些都有太多可操作性了。更何况仇组这张图里的红色荧光是Cas9，出现红色顶多说明Cas9进入细胞了，完全无法说明编辑效率。

所以，仇老师把这张图放在主图，除了唬一唬病人家属，我实在看不出有什么必要。

那么猴子身上的编辑效率到底怎么样呢？可以看出来仇老师上猴子做实验的时候明显非常着急了，他们甚至没把sgRNA导引序列改成针对猴的，拿着人的就上了，所以编辑效率非常低。这部分结果被他们藏在了extended figure 10，可以看到针对他们目标的R1025完全没有编辑，而他们看到周围有一些编辑认为Cas9生效了就欢欣鼓舞上人了

概括来说，他们知道猴脑中 TeABE 有编辑活性，但他们没有测到猴 CHD3 R1025 位点的治疗性编辑效率，更不用谈脱靶率了。

在实验猴动辄10万的今天，仇老师买了至少4只猴子就这么粗糙地做了做实验就浪费了，其中高剂量和低剂量处理都只有一只，统计学上数量显然不够，价格又不便宜，也没做出任何solid result,真不知道该说啥。

然而事实上导致这次事件发生的直接原因并非编辑，而是AAV注射引发的血栓型微血管病，由于仇老师组使用的编辑器过大，必须两个AAV一起上，而为了保证两个病毒能进入同一个细胞进行组合，他们将不得不使用更高的剂量。仇老师组论文里测了高剂量和低剂量两种情况，咱们可以看看低剂量下Cas9的表达多么弱：

可见这个方案到这里已经出现了明显的问题，想必仇老师骄傲地认为自己直接注射进脑脊液就避开了免疫细胞，连猴子不良反应都全数忽略，然后不优化方案就上人了？

这么发篇论文就结束了我不挑你的理，谁让你就这么上人的？一边动物实验刚结束还没有康复结果就上人是什么规章制度？？？谁给的勇气？？？

在这里给大家放一下论文的最后一段吧，这篇论文24年底提交到nature，26年1月接收，2月发表，所以论文还在返修时他们已经知道小女孩的结局了，如今来看这一段何其讽刺：

总之，我们证明了在体内对CHD3进行碱基编辑可纠正致病等位基因，恢复蛋白表达水平，并改善人源化小鼠模型中的分子和行为缺陷，且通过鞘内AAV递送后，在非人灵长类动物大脑中实现了高效的编辑器重建与活性。未来还需进一步研究以确定碱基编辑策略是否也能在SNIBCPS及相关神经发育障碍中实现持久的解剖学矫正。这些发现为治疗SNIBCPS以及更广泛的显性神经发育障碍提供了概念验证。我们的结果也指出了优化方向，包括进一步减少旁观者效应和脱靶编辑、实现单载体中枢神经系统递送，以及明确治疗时间窗和疗效持续时间。随着编辑器结构和脑靶向递送系统的不断优化，碱基编辑有望在中枢神经系统疾病临床转化方面取得进展。

论文链接：https://doi.org/10.1038/s41586-026-10113-6

看的时候非常生气，如有错漏欢迎评论区指出

怎么有朋友的评论被删了（）

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我想知道，如果没有science这种境外势力，向医学院直接举报，还会有下文吗

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1.这家人私下资助仇子龙86万美元进行相关研究——当然主要问题还是仇子龙自己乱炒作

2.资金流向团队相关基金会、美国公司、中国关联方及四川PriMed

3.2025年2月17日PriMed毒理报告显示对象猴均出现中重度肝损伤，该报告未在1月2日医院伦理委员会审批前被审阅

4.2025 年 9 月，上海杨浦区卫健部门以“未妥善监督试验、未按商业赞助研究注册”对医院处约 3600 美元罚款。余永国作为负责医生被报告点名，口头诫勉，相关研究者未受公开处分——营商环境这一块

总的来说非常令人震惊

这根本不是所谓的科学进步必要代价——那些成为典范的基因治疗无一不是高度透明的

仇子龙炒作基因编辑大概有10多年了，这一块也有人跟他争论了差不多相同长时间

之前贺建奎事件中仇子龙也曾发声反对，结果自己干的更逆天

上海这一地方有点说法——要不然怎么是黑暗启蒙的诞生地

希望警方早日介入调查

最后提一嘴：生物学与大众认知不同，生物学不像物理学那样有一个统一的理论框架，这导致理论可行性与实际可行性关联性偏弱——更别提这次毒理学没过就实操人体极度逆天

行业必须被规范

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看到消息我整个人都傻了，天啊这是在做什么，难道贺建奎旧事不能给这些人警醒吗？更别说这是给人家患者整死了，还是已经在实验结果不好的情况下用在了人身上。

牢贺看到这人现在才爆不仅要唱误闯天家了。

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小红书上留的档已经被删得差不多了，而我的朋友圈里边已经因为这件事传疯了。

这事确实有些吓人了，在已知不良反应的前提下，依旧应用到人体身上，属于典型的风险大于收益。

我不太了解法律的细节，不知道应该按照贺建奎条款来给他判刑，还是按照非法行医导致的过失致人死亡来判。

毕竟这aav导致的不良反应也不是什么不可预见的事，现在顶天了也就在眼耳鼻喉这些免疫屏障的地方用用，想不明白他是怎么敢的。

如果说在贺建奎身上，我看见的是癔症的原型，所以他将自己包装成暗黑科学家、渴望成为新纪元的启蒙者；在仇老师身上，我看见的便是碌碌众生相，急功近利、渴望出个大新闻，而将良知放在一边儿。

他为什么会为了名利而不顾基本的伦理？伦理审查会又是如何通过这种事的？医院又是如何实施这种术式的？

还是有些魔幻了。

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上交牛啊，小红书上面的帖子基本都被删光了，一点痕迹都没有

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看完有点震惊了，正应了一句老话：

人类从历史中吸取的唯一教训就是人类从来不吸取教训。

这真的几乎完美复刻了我读研时导师挂在嘴边的基因治疗经典失败案例：

Jesse Gelsinger之死。

一样的AAV载体，一样的器官衰竭症状，一样隐瞒了实验猴肝衰竭致死

……

这个案例过于经典，可以说是搞相关研究的人人皆知，以至于我无法想象患者死亡时这帮草菅人命的“研究者”在装模作样惊诧个啥？？？

和之前被严肃处理的贺建奎比，贺的患者露露和娜娜至少现在活的好好的，Mei呢？

强烈建议严肃处理。

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很难理解这是怎么通过的临床审查，如果真如现在调查所言，那就是仇团队隐瞒了动物实验中的肝肾损伤结果并投稿发表，欺骗了审查机关拿到了临床实验的许可。但是过量AAV会激活补体系统引发TMA有超过100例的临床案例，如果仇团队这都没有预期就敢做临床试验甚至那简直就是草菅人命，而且就算这姑娘没有死于TMA那也仍然存在脱靶的风险，这到底是怎么允许发生的呢？

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国内iit和临床早就该整顿了。

Cart得有上百家小作坊让病人家属出钱搞iit吧，无非是癌症人没了病人家属有心理准备，也不怪罪。
只是这次玩脱了而已，拿6岁病情无致死风险的小姑娘做实验，不知道新华医院伦理怎么过的，临床pi余永国怎么评估的风险。（虽然交大肯定不是特例，既然撞到枪口上了那撕开个口子彻查一遍对病人和行业都是好事） 。

这次的事情比贺恶劣的多，贺判三年，仇教授低于这个数那我都替贺建奎叫屈。

另外交大如果真有彻查的态度，可以先从停止xhs删帖开始，这么大的事压制舆论就想摆平？

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这和日本731部队有什么区别？

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我（提问者）最开始关注到该事件的小红书笔记已经被封了，感谢知乎饶该问题不死。

我发现问题被严重的修改了，Science的原文报道被放置在了后面，由于我没有修改权限，无法继续修改。请各位有修改权限的知友帮忙维护问题，把Science原文放在最前面，谢谢！

（p. s. 仇教授也美美隐身了hh）

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这就不叫事。

跺头姐没事，网瘾学校也没事，他这就是“科研小意外”，还能比前面的严重？

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这人还在贺建奎出事时参与过声讨，结果…

贺建奎的实验对象是未分化、发育的受精卵，没收钱，而且没有“事先明知有不良反应”这种情况，只是“事先明知有风险（不成熟的技术都有风险）”。

这人的实验对象是活生生的人，收了钱，而且是明知有不良反应还强上，其行为可以说比前者恶劣得多。

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牢贺原来是输在背景不够硬

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跟帝国主义国家学习伟大的市场经济，学习伟大的学阀智识等级制传承，学习喷区嘴里“人类智识无法硬件存储所以搞家学渊源推荐信的国家才能推动人类向前”，学习伟大的医学4+4（鄙人支持更激进的“李时珍是几年制”）

我感觉那肯定也会学来帝国主义国家的塔斯基吉梅毒实验和马绍尔群岛核试验

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相比之下，只对数据p图，不谋财害命的生物学研究者简直是天使。

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我暂时要悬置对这一对父母的同情。

Snijders Blok–Campeau综合征的症状严重程度范围很广，仅就智力水平而言，在35-70的范围内浮动。其中有一部分患儿会终生存在严重的构音障碍，无法对话交流，伴有孤独症样症状，但也有一部分只是表现出轻微认知障碍。报道中也描述了当事患儿的症状比较轻微，且仇子龙提醒过这种情况下伦理审核门槛极高。这个综合征在2018年才首次被描述，学界缺少广泛的样本以确证其终生发展模式，目前并不能从一个六岁患儿的症状中推断出未来的病情发展。

所以我认为这对父母很可能是把症状的未来发展都推至了最坏的情况，自己吓唬到了自己，并对于长期的行为干预治疗方案感到绝望，期望一次性的基因治疗可以解决绝大多数的问题，因而半主动地陷入了这样一次“高科技骗局”。

仇子龙可能起初是有些抗拒的，但是在患儿父母的主动示好和个人利益的诱惑下，很快也就失去了底线，所以双方各有各的道德失格。仇子龙真正全责的部分应该是事后的论文发表，在经历了如此失败后，也并没有推断失败原因（至少没有跟患儿父母推断过），反而将其技术成果公开发布，这一行为对于公共利益造成的潜在危害他在主观上肯定是完全可以预知的。但是他依然决定为了科研绩效昧着良心，隐瞒相关细节，发表出去。如果没有论文的发表，这一对父母很可能也会在自知有亏的情况下，不去过度追责仇子龙（报道中提到他们在女儿死后起初更多是在自责，也没有追讨保险赔偿）。没有论文的发表，此事很可能就是天知地知当事几个人知而已。

这意味着，相当多类似的案例必然也存在着。只是没有上称罢了。就当下这个中产家长死命鸡娃的风气，类似的需求是必然存在的。有买就有卖。所以这个事真的引发上峰震怒的话，后果一定是一波运动式治理。

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原来以为贺建奎老师已经是生化危机11的大boss了，没想到还有高手，这下生化危机12的boss也是黄种人了

老仇也确实是胆子大，这是真玩命啊；不过不知道这算不算非法行医，要是换美国，估计就对贺建奎案时立法了，估计就叫做“贺建奎法案”，也算特么名扬千古了（川普就想把禁止国会议员炒股的法案叫做《佩罗西法案》，笑死）

不过我真不是阴阳怪气，人类的技术突破很地狱地，也往往是这些猛人加速推动的；你美国在那里车轱辘话几十年，他这直接往人身上一试——startup为啥多能成功，你大公司code还在那里讨论的时候，人这已经都直接上线了，出事了再说出事了的，嗯？

以前人类学会手术、但不懂感染原理的时候，枉死了多少人？但，能说那些人就是白死的么？说得残酷点，死了也就死了，后来就研究出了消毒避免感染

有些时候看历史觉得也挺简单的：都是拿人命在尝试，前人丧命，后人学懂，只不过有更后人再把后人当前人罢了

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嘿你别说

蛙蛙之前说牢A讲的故事都是老钟换皮我还不信

嘿你还真别说

斯奎奇它心里还是有祖国的

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太吓人了，牢贺跟它比都算是人了，起码编辑的人还还活着，牢贺也得到了惩罚。这件事最离谱的几点。

1，动物实验有明显的副作用是如何通过伦理审查做人体实验的？

2，为什么还要向饰演者收取86W美元的高额费用，并且很多流向公司和私人手中？真正花在实验中的能到8w人民币吗？

3，为什么处罚只私下罚了3600美元，几瓶飞天茅台就算了？医院不需要承担责任吗？

4，为什么要捅到nature的对家science才能曝光？

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黑斜体为从外网报道中截取的内容：

两天后，医院伦理委员会召开紧急会议，并根据其报告得出结论，梅的死亡“肯定与”治疗有关。死因：血栓性微血管病。

接下来的几周，琳达和杰森说邱向他们表达了哀悼之情，但他不愿猜测究竟出了什么问题。这对父母说，他们担心邱的论文会误导其他有类似情况孩子的家庭以及研究人员，因此要求他撤回发表在《自然》杂志上的论文。邱最初同意了。但最终，他们说，他不再回复他们的询问。杨退还了他收到的全部稿酬。

2025年9月，地区卫生部门因该医院未能妥善监管试验，且未在国家数据库中将其注册为商业赞助研究，对该医院处以约3600美元的罚款。据家属称，作为责任医生的余医生在报告中被点名，医院要求他接受口头辅导。

尽管邱某的公司为临床试验购买了保险，但家属表示他们并未获得任何赔偿。他们说，他们并没有要求赔偿；相反，他们责怪自己没有多问一些问题，并且完全信任邱某的权威。

这件事发生在去年，看起来一开始父母是不准备大肆追究仇的责任的，只是感到非常后悔，但是后来：

杰森和琳达仍在为梅的离世而悲痛不已，二月份他们得知，经过长达一年多的审查， 《自然》杂志发表的那篇研究论文的一个版本已被删除。他们家的基因数据被删除，一句感谢他们“参与和支持”的话也被删掉了。

论文仍然描述了一种针对他们女儿基因突变的碱基编辑疗法，但其中包含了该疗法在猴脑中发挥作用的全新数据。“我对这张图里的数据仍然持怀疑态度，”格雷说。邱的团队应同行评审员的要求添加了对照样本。但据图像完整性专家迈克·罗斯纳称，这些对照样本的处理时间似乎与处理组样本不同，并且使用了不同的显微镜设置。这使得任何比较都变得困难。

所有最初由该家族资助的小鼠实验似乎也都被重新进行了。曾为《自然》杂志审阅原始稿件的坎波表示，当他收到修改稿时，并未注意到改动之大，并已批准了该稿件。值得注意的是，该论文也未提及灵长类动物治疗安全性研究中发现的任何肾脏和肝脏问题。

所以是仇依然坚持发出去那篇文章并修改掉了和他们有关的一切并隐瞒了危险性，才让这对父母选择爆了。

以上为仅根据报道内容做的推断，Just a moment…希望这件事能够得到妥善处置。

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知道太多，就不细说了…

总之前面忘了后面忘了，珍爱生命远离AAV到脑和到肌肉…

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现在不是要求转化吗，就被打假的那几篇论文，都有根据其论文结果正在进行的临床试验呢（部分还处于已立项阶段，具体到了哪一步不知道）…

仿佛一切审查对于“高层次人才”都是不存在的

还没时间仔细看，大概了解了下，这个如果属实理论上应该是属于严重事故了，临床试验肯定是要做好充分的应对突发事件的预案的，AAV 治疗及其副作用不是什么新鲜事物，这个患童也不是死于 CRISPR 脱靶，如果是因为新技术离世，说句实话只要动物实验没有问题，大家一般都能接受，

1. 主要是这里的理论依据中 动物实验也没过关 — 猴子出现了严重肝损伤，而肝损伤正是 AAV 治疗的常见副作用，因为哪怕是经过了血清培养出的有器官偏好性的 AAV 病毒经常最后绝大部分还是在跑到肝脏时被肝细胞吞噬同归于尽。

1. 而且患儿的死因据称是既往别的 AAV 受治疗者 出现过的**血栓性微血管病（TMA）**（死因与高剂量的 AAV 病毒载体诱发的剧烈免疫和补体系统激活直接相关。）

简单说下，就是这个患儿得了全球都没有治疗方法的心脏病，来这里求医的时候，医生说我这里有个治疗方法可能能行，但隐瞒了他实验这个治疗方法时会导致患者严重肝损伤的情况（代表了他其实对手术适应症、并发症没有完全的掌控），同时患儿最后死于手术前预防感染时打的头孢过敏。

AAV 治疗是这类基因疾病的大趋势，并不是什么新技术、黑科技，早在 19 年美国就批准上市了，不过这次的创新是修改而不是既往的添加，难度极大，CRISPR 脱靶还是待解决的问题，不过考虑到患儿病情严重程度，这个方面其实还好。

最后讲个小故事：隔壁组发了一篇用药后 Rescue 小鼠的文章，活下来的小鼠确实比对照组表型更好，但是打了 AAV 后整体而言小鼠的死亡率显著上升，因为要打很大量的 AAV，而 AAV 的滴度本身他们控制的就一般，所以经常是小鼠打完没几天就被毒死了。

但目前来说 AAV 商用化还存在器官嗜性有待加强以及减低肝毒性的挑战，这次事件纯属预案没做好的感觉…

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一个想出名发顶刊想疯了，对科学毫无敬畏之心的疯子。

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哈哈哈，上海神经所吃瘪了。这种电生理实验房窗口外面就是变压器的不靠谱的地方，还真有人敢让他们在人身上搞AAV啊。患者他爹要是把后来给科学杂志写信的聪明才智用在给小孩治病之前的背调上就好了。

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各位大小同行们的分析都很好了，我来一点嗜血观众们喜欢的无端恶意猜测吧。

从报道细节和牢仇的个人经历来看，他似乎是不太懂免疫的，完全没有预料到不可控的严重免疫反应——

“不就是免疫因子风暴，看我用无敌的糖皮质激素顶回去！”

“天塌下来有ICU顶着嘛！”

糟糕的是，人类是不知道自己不知道什么的。你不知道是否会遇到用尽毕生所学也无法解决的问题，你也不知道你的一切成就是自己的真本事还是运气好。

做科研还是要多学，多看，多吃屎，保持敬畏。运气越好，做得越顺，翻车越大。

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我还在纳闷这事儿居然爆了出来

而不是家长情绪稳定+达成谅解

原来是爆给西媒科学杂志了，

这下包不住了……

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不是，家属筹集了86万美元？？？

这类实验性质的治疗不是由实验室找志愿者甚至是有偿寻找病人的么？实验环境居然如此优渥。

上个世纪搞人体实验还得靠抓人。新世纪都得实验体自备资金了。牛逼👍

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看了过程之后汗毛倒竖. 这是畜生啊.

对患儿使用风险极大未经充分验证的治疗方案导致患儿死亡 (其中费用还是家属支付的) 也就罢了, 你还可以说这是探索科技边界中的不可避免的问题.

但是你居然会隐瞒这一事实然后去发表论文?????

你的大脑里还有一点点人性吗? 你在晚上闭上眼睛的时候有想过那个四岁的无辜的小女孩吗?

@仇子龙

你想发论文想疯了吧!

真是畜生啊.

新华医院也是离谱, 怎么能批准治疗进行的? 医学伦理委员会是摆设吗?

只能说贺建奎真的只是冰山一角.

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医生和家长共同演绎这场悲剧

为出名不顾一切的医生还能理解，个人利益高于医学道德

被优绩主义洗脑的家长不可理喻，一个自闭症至于上基因疗法吗？又不是会夭折的病，能吃能跑能玩ipad，86万美金足够她幸福过一生了

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绝大部分高赞的回答可能没有答道点上，虽然笔者也不是做这个方向的，但确实有所了解，还是斗胆回答一下。

首先，笔者并不认为牢仇是牢贺第二，牢贺的编辑对象是胚胎，而他这个严格来讲是基因治疗，只要过了伦理，得到批准，就是合法的。

以AAV做载体进行基因治疗，已经有很多成功的案例。

就拿笔者知道的，AAV为载体治疗遗传性耳聋算是一个热点研究，国内已经有团队做了临床试验，对象也是小孩，预后挺不错的（当然发表也不错）。

这个研究的问题是，AAV太小了，装不下研究团队设计的改进版cas9系统，要分成两个AAV来装，只有两个载体病毒同时进入一个细胞中才能完成有效编辑。

因此，研究团队需要给患者超剂量注射病毒载体，而AAV本身也是有毒性的。

牢仇最恶劣的行为无疑是在nature的文章中隐瞒猴子身上出现的肝肾毒性，这绝对是学术不端。

所以，笔者很好奇这个实验的伦理是怎么过的，伦理委员会是否知道研究团队隐瞒了疗法可能出现的毒性？研究团队是否充分向患者家属充分说明了实验可能的不良预后？

最后，笔者向患者家属致以崇高的敬意，能自费资助基因治疗这个新兴领域无疑是伟大的，愿女孩在天堂安息。

最后的最后，笔者有个疑问，为什么牢仇选用了AAV而不是脂质纳米颗粒LNP，去年费城儿童医院就有过用LNP作载体的成功案例。

还望知乎的老师们能回答笔者的疑问，当然，如果仇老师真的在知乎有号的话，也欢迎亲自回答！

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又是上交？之前来自监狱的妈妈也是这个学校组织的，真有说法呀，建议上面好好查一下。

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这位和贺建奎一样，都是有美国求学经历。这帮人在美国到底见过什么

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绩效主义路径下的必然结果。

类似的医疗事件在网上已经很多了，上次比较大的还是中山大学研究研究生患癌。

我并非反对绩效主义，但这些结果落在个体身上实在令人难以承受。

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阿弥陀佛他从神所跳走了。。。。。我虽然不护校，但也不希望名声太臭对不对。

这件事非常地域，但一点也不稀奇。以前闹干细胞的时候有无数事儿， 干细胞免疫原性低。。。

PE治这种病根本就不靠谱，鬼才信有那么高的编辑效率。

最地域的是， 作者把这个家庭从致谢里删掉了。

顺便说一句， 上次韩春雨事件，他还第一时间跳出来说哥的实验室重复出来了。 我觉得他的知识结构是有缺陷的。

Mitbbs毕竟是华人第一学术论坛，扯远了。

但为人的变化更恐怖，云彩以前不是这样的人。。。。何尝不是一种资本权力对人的腐蚀。

七年前的回答， 时间过得真快。

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GPT全文译文如下：
# 独家：一名参与中国基因编辑试验的女孩死亡，此前从未被公开披露

> 说明：本文是对用户提供英文文本的完整中文翻译。为便于阅读，译文添加了少量分节标题；原文中网页订阅提示和图片说明亦予以保留。人物均沿用报道所用化名。
>
> 原文链接：<https://www.science.org/content/article/exclusive-death-girl-chinese-gene-editing-trial-was-never-made-public>

## 开端：一次治疗与一场未公开的死亡

小女孩拽着母亲的手，穿过上海一家医院的大门。她 6 岁，蹦蹦跳跳地走着，身穿粉色外套和印有卡通小熊的蓝色裤子。父亲跟在后面，拖着一只大行李箱，里面装着孩子一周住院所需的物品：毛绒玩具、培乐多彩泥，以及存有《小猪佩奇》剧集的 iPad。

她对父母说，这感觉像是去度假。实际上，他们带她来这里是为了接受一种实验性基因疗法。女孩在幼儿园里已经开始落后于同龄人：她仍只能说简单的句子，吃饭时还在用训练筷。造成这一切的，是 DNA 中一个单独发生突变的碱基——本应是 C 的位置变成了 T。

医院给儿童看的知情同意书版本写道：“你的‘书’里有一个小错误，它让你患上了一种会影响生长的疾病。随着时间推移，它可能会变得更严重。”医生希望趁她的大脑仍在发育时修复这个错误。这将是一项仅有一名受试者的临床试验，部分经费来自父母从积蓄和亲属那里筹集的 86 万美元。

父母觉得孩子会得到妥善照顾。新华医院隶属于上海交通大学医学院，以儿科实力著称；它是中国首家为婴儿实施开胸心脏手术的机构，也是全国首家成功分离连体双胞胎的机构。如果一切顺利，医院将再次创造历史：女孩将成为全球首位接受“靶向大脑”的基因编辑疗法的人。这项治疗会在她的神经元中改写突变基因，恢复所需的 DNA 碱基，使她能够产生一种至关重要的蛋白质。

牵头者是仇子龙，上海交通大学脑科学中心松江研究院的神经科学家。2025 年 3 月下旬，仇子龙是全球数名竞相推动碱基编辑进入罕见病儿童个体化治疗的研究者之一。碱基编辑是强大基因编辑工具 CRISPR 的一种更精确形式。一个月前，费城儿童医院一名患有危及生命的代谢性疾病的婴儿 KJ·马尔登（KJ Muldoon），刚刚低调地接受了同类治疗的首次静脉输注。

“KJ 宝宝”被碱基编辑挽救的消息很快传遍世界，《科学》杂志还将这一成果列为 2025 年“年度突破”的亚军之一；但新华医院发生的事始终未被披露。http://ClinicalTrials.gov 上的试验条目已超过一年没有更新。仇子龙和同事在当年早些时候于《自然》发表与该试验有关的概念验证动物研究时，也删除了论文中关于这家人及其资金贡献的内容，只写道：“弥合临床前研究与临床转化之间的鸿沟，仍是一项重大挑战。”

这句含糊的表述掩盖了一场悲剧：《科学》杂志与 Retraction Watch 现披露，女孩的医疗团队向她的脑脊液输注了数万亿个携带碱基编辑器“配方”的病毒后第 7 天，她因与治疗有关的严重免疫反应死亡。

根据官方文件以及女孩父母提供的说法，医院依据一项不要求国家监管机构批准的规定，允许仇子龙的实验性治疗开展。孩子死亡后，医院向地方卫生主管部门缴纳了一笔数额不大的罚款，但仇子龙未受到公开处罚。

这起令人不安的死亡事件，是中国试图与美国在生物技术实力上竞争过程中遭遇的又一次挫折。3 年前，政府为回应 2018 年贺建奎事件而加强了生物医学研究规则；贺建奎是一名生物物理学家，曾违反伦理规范、秘密制造基因编辑婴儿。长期研究中国科研机构普遍保密文化的肯特大学社会学家张悦（Joy Zhang）说，对这项近期试验的宽松监管以及未公开报告死亡事件，“显示了制度原本意图与实际落实之间的差距”。

《科学》杂志与 Retraction Watch 请遗传学、病毒学和生物伦理学等领域的 7 位专家审阅《自然》研究和临床试验细节。专家们担心，仇子龙及其团队向父母说明时淡化了试验风险，忽略了动物研究中的安全信号，并且在成功希望不大的情况下仍推进试验。开发基因治疗病毒的得克萨斯大学西南医学中心研究者史蒂文·格雷（Steven Gray）说：“这项试验根本不该进入临床。”

格雷和其他几位专家呼吁全面审查《自然》论文投稿版和发表版中的图像及其他数据，并完整披露研究资金来源。他们认为，其中一些问题可能足以构成撤稿理由。仇子龙、其所在大学和医院均未回应本报道的多次置评请求；《自然》杂志称，发表该团队论文前并不了解临床试验相关问题。

女孩的父母要求《科学》杂志为保护隐私而对他们和女儿使用化名。如今，他们决定讲出女儿的故事，因为他们对研究人员和机构缺乏问责感到愤怒。父亲是一名软件工程师，他要求记者称自己为 Jason、妻子为 Linda、女儿为 Mei（中文意为“美”）。“得知这些安全保障措施缺失的真实情况，彻底改变了我们对整个项目的看法，”他说，“我们没有意识到，许多安排是多么反常和危险。”

正如 1999 年 18 岁的杰西·盖尔辛格（Jesse Gelsinger）在美国一项早期基因治疗试验中死亡后，几乎令这一领域的研究沉寂近 10 年一样，美的故事也引出一个问题：此类高风险治疗一开始是否应在患有非致死性疾病的患者身上测试？斯坦福大学法律与生物科学中心主任、生物伦理学家汉克·格里利（Hank Greely）说：“我不认为此类实验应当停止，但我们必须确保对它们采取恰当的谨慎态度。人太容易被希望蒙蔽——无论是为孩子的希望、为研究的希望，还是为公司的希望。”

## 家庭与疾病

Jason 和 Linda 在 2019 年初美出生前，曾尝试怀孕 4 年。她的每一个里程碑都让他们惊喜：第一次说话、第一次走路。她确实看上去比其他幼儿略显笨拙，但几年后，她已经在上跑酷课，也会在社区里的蹦床上跳来跳去。

美 4 岁时，一位幼儿园老师把 Linda 拉到一旁：美的画画和写字不如其他孩子，语言能力的发展也不正常；老师建议母亲带她去评估。2023 年 3 月，美被诊断为“全面性发育迟缓”，这是一个成因很多的宽泛诊断。专科医生解释，美的一些行为——例如她喜欢发出的那些有趣声音——与自闭症有关。

一家人随后在上海儿童医学中心做了一系列检查。脑部核磁共振、染色体分析和针对已知影响神经发育基因的检测面板都显示正常。对美更多 DNA 进行的详细测序最终指向发育迟缓的根源：名为 **CHD3** 的基因有缺陷。该基因影响美细胞内 DNA 链缠绕进染色体的方式。

这种“包装”会影响其他基因的表达效果，其中包括参与大脑早期发育的基因。CHD3 突变通过改变基因活性，引发一种称为“斯奈德斯·布洛克–康波综合征”（Snijders Blok-Campeau syndrome）的疾病；全球已知患者仅 237 人。

2018 年帮助确定该综合征遗传基础的蒙特利尔大学医学遗传学家菲利普·康波（Philippe Campeau）说，携带该突变的人通常预期寿命正常，但症状差异很大。大多数人的头部略大于正常，两约三分之二存在智力障碍；中重度患者可能无法说话，出现癫痫和心脏问题，头部还可能出现充满液体的空腔。康波认为，对这些患者，基因编辑疗法可能具有革命性意义；“若一个人受影响只是轻微，那就更有争议了。”

美处于症状较轻的一端，但 Linda 很快辞掉工作，把全部精力投入到唯一的孩子身上。她和 Jason 带美看言语治疗师和作业治疗师，并为她争取特殊教育支持。这在一定程度上有效：美转到另一所幼儿园重读一年后，他们说，大多数其他家长甚至没有意识到她有这种情况。

Linda 天性乐观，Jason 却总是往最坏处想。该病并非退行性疾病，但随着课程变难，美与同龄人的学业差距很可能扩大。她也比其他孩子瘦，肌张力较差，可能永远无法独立生活。“我们担心她的未来，”Jason 说。

美在 2023 年确诊后，一家人加入了一个私密微信群，群里有自闭症及类似疾病儿童的父母互相交换建议。他们正是在那里第一次听说仇子龙。

## 研究者、希望与资金

仇子龙是神经发育障碍专家。他在上海生物化学与细胞生物学研究所读博士，和同代许多有前途的中国学生一样，之后前往美国从事博士后研究。2003 年，他加入当时在加州大学圣迭戈分校任职的神经科学家阿尼尔万·戈什（Anirvan Ghosh）的实验室；戈什认为仇子龙“很有天赋，也很有动力”。

2009 年，中国正加大力度吸引科学家回国，仇子龙回到本科母校任职。他在《自然》《神经元》和《美国国家科学院院刊》等重要期刊发表论文；他还通过《基因启蒙》一书以及公众讲座，努力向中国公众解释遗传学，其中包括一场题为“反抗由基因决定的命运”的 TEDx 演讲。

仇子龙是 100 多名公开谴责贺建奎“失控的胚胎基因编辑”项目的中国科学家之一。他当时对《南华早报》说：“该项目完全无视生物医学伦理原则，在未证明安全性的情况下就在人类身上做实验。”

仇子龙仍看到了治疗具有明确遗传关联的类自闭症状况——如 Rett 综合征——的潜力。曾资助仇子龙在美部分研究的 Rett 综合征研究信托基金首席执行官莫妮卡·科恩拉兹（Monica Coenraads）说：“他非常关注 Rett 综合征，并且希望有所作为。”

> **仇子龙演讲图片说明**
>

>
> 图片：LI YIBO/XINHUA/ALAMY

对于微信群里的家长来说，仇子龙是一个值得关注的人物。他针对 Rett 综合征的基因疗法刚在中国取得专利，他还创办了一家名为 Lanqi Xintu Gene Technology 的公司，准备不久后将该疗法带入临床测试。2023 年 7 月，他就该工作和其他项目作过一场讲座。群里的一位家长参加了讲座，并上传了幻灯片。

第二周，Jason 给仇子龙发了一封邮件，介绍美的情况。“我们理解，基因治疗需要复杂实验，可能耗资数千万元人民币。我们愿意且有能力承担这些费用，”他写道，“作为父母，看着孩子每天受苦，是最痛苦的煎熬。”他附上美的基因检测结果，点击发送。

13 分钟后，仇子龙回复，表示感兴趣。不久后，他邀请 Jason 和 Linda 到研究院见面。坐在办公室里，窗外是枝叶繁茂的景色，父母告诉他，他们不是为了研究而研究才来资助。“我们真的是抱着获得实际治疗的目标而来，”Jason 说。

仇子龙的态度令人鼓舞。他在那次会面中说：“老实说，如果你们去年找我，我不敢说我们能做到。现在我们已经到了一个临界点。”（由于技术信息令他们应接不暇，父母录下了许多与仇子龙以及参与美试验的其他人之间的谈话；他们将录音交给了《科学》杂志和 Retraction Watch。）

仇子龙解释，要编辑大脑，需要把病毒送入美脊柱底部的液体中。但她的病并不危及生命，因此要让医院伦理委员会批准试验，门槛会很高。他补充说，开发治疗方案并在小鼠和猴子中测试最多需要两年，且不能保证有效；不过，仇子龙在一段录音中说，像新华医院这样的顶尖机构可以确保不会发生安全灾难。

> “我们真的是抱着获得实际治疗的目标而来。”
>
> ——Jason，美的父亲

> “老实说，如果你们去年找我，我不敢说我们能做到。现在我们已经到了一个临界点。”
>
> ——仇子龙，松江研究院

父母听说过其他基因疗法引起的严重副作用，包括死亡，也知道最大的风险会来自美的免疫系统对大量病毒的反应。仇子龙说，把握正确剂量至关重要；但将病毒直接输进美的脑脊液、而非血液，可以绕过肾脏和肝脏，从而将反应风险降至最低。

父母开始放下心来。“这样做对我的心理代价非常高，”Linda 对仇子龙说，“但我愿意尝试，因为你已经证明自己非常值得信赖。”

Jason 和 Linda 说，他们很快把第一笔款项汇给了一家与另一所大学有关联的基金会。该款项将支持仇子龙的一名前学生设计碱基编辑器。《科学》杂志和 Retraction Watch 查阅的文件显示，他们更多的钱流向一家总部设在美国的公司的中国关联方——该公司将开始生产病毒——以及四川省的合同研究组织 PriMed，后者负责开展猴子研究。

约翰斯·霍普金斯大学医学博士兼生物伦理学家杰里米·舒格曼（Jeremy Sugarman）说，由家庭承担开发个体化治疗的费用并不罕见。但据 Jason 和 Linda 提供的短信，仇子龙还要求夫妇通过让他们日益不安的非正式安排，直接向研究团队其他成员付款。

2024 年 4 月，在大学附近一家星巴克，Jason 与负责实验室工作的研究者、也是仇子龙 Rett 综合征专利共同发明人的杨侃（Kan Yang）见面，讨论收费安排。Jason 说，在得知生产临床级病毒将花费 25 万美元以上后，他已到了财务承受的临界点。录音显示，他说：“我感觉有点压力。”

杨侃解释，为什么他需要比仇子龙最初所说更多的钱。“问题是，如果你做完那些病毒注射后，没有合适的人分析结果，那就全白做了，”杨侃回答。他说，到了猴子研究阶段也一样，“要得到结果，需要极其细致的工作。”（杨侃未回应多次置评请求。）

录音显示，双方就条件进行协商。银行记录显示，在项目过程中，这家人最终直接向杨侃的个人账户汇入了 13 万美元。在美国，绝望的父母为寻求治疗而作出类似付款，可能会越过一条界线。舒格曼说，他会担忧任何可能构成“不当诱导”的做法，即通过过度礼物或金钱来影响他人。

仇子龙本人从未直接索要任何东西。但 Jason 每隔几个月就会到他的办公室、附近餐厅，或两小时车程外的家中拜访他。家庭记录显示，Jason 总会买单，并送给仇子龙多部 iPhone、一台 iPad 以及一箱以高粱和小麦酿制的中国白酒茅台。

> “我感觉压力很大。”
>
> ——Jason，回应付款要求时所说

> “问题是，如果你做完那些病毒注射后，没有合适的人分析结果，那就全白做了……要得到结果，需要极其细致的工作。”
>
> ——杨侃，松江研究院

## 碱基编辑技术与动物研究

到 2024 年底，实验室的工作似乎开始取得成果。仇子龙团队让小鼠携带含有女儿突变 R1025W 的人类版本 CHD3 基因；这一突变会使蛋白质本应是精氨酸的位置出现色氨酸。突变幼鼠出现类自闭症特征，被母鼠分开时发出的吱叫也少于正常小鼠。研究人员修复该突变后，幼鼠发育正常。

这种精确的编辑之所以成为可能，是因为哈佛大学大卫·刘（David Liu）实验室在近 10 年前开创了碱基编辑技术。贺建奎等人使用的原始基因编辑工具 CRISPR，常会损伤本来想修复的 DNA。仇子龙在第一次会面时向这家人形容其效果是“混乱”。CRISPR 为完成编辑会切断 DNA 双螺旋的两条链，这可能导致基因组中出现大片段插入或缺失。

碱基编辑器则使用经改造的 CRISPR DNA 切割酶，只在一条链上切开一个缺口。在 RNA 向导帮助下，它们会在正确位置解开 DNA，并将未切断链上的一个碱基化学转化为另一个碱基；细胞再以互补碱基修复被切开的那一条链。对美的突变而言，碱基编辑器会将突变基因中一个特定的腺嘌呤（A）转换为鸟嘌呤（G），从而使互补的胸腺嘧啶（T）变为正确的胞嘧啶（C）。

不过，碱基编辑既非万无一失，也不容易实施。仇子龙在一段录音中说：“真正掌握这项技术的人，远少于掌握基因治疗的人。”他告诉这家人，在把它推向新前沿方面，他仅次于大卫·刘。

与美国 KJ 宝宝的试验不同——后者通过微小脂质颗粒将刘自己的碱基编辑器送进婴儿肝脏——中国研究人员需要让治疗到达美的大脑。他们选择将编辑器酶和引导 RNA 的基因装进腺相关病毒（AAV）。AAV 长期用于基因治疗，但达到所需剂量时可能触发炎症反应。由于只有很小一部分病毒会进入靶细胞并促使其产生碱基编辑组件，要修复足够多的大脑细胞，就需要数百亿亿个病毒——是一个人接种病毒载体疫苗所接受量的数千倍。

仇子龙团队还面对第二个难题。由于碱基编辑器体积较大，他们需要将其遗传指令一分为二，分别装入两种不同病毒中，并同时注射。成功要求两种病毒都在全脑的同一批细胞中表达。相比之下，美国食品药品监督管理局（FDA）批准的一种用双载体治疗听力损失的疗法 Otarmeni，是把双载体直接注入内耳微小的充满液体的腔室中，改变的细胞数量少得多。格雷说：“我怀疑双载体方案能否实现足够高的编辑率，以治疗美的疾病。”

实验性疗法显然在小鼠中有效。但仇子龙及同事在小鼠实验中使用的病毒 AAV-PHP 可以从小鼠静脉注射，并穿过啮齿动物的血脑屏障；由于某些细胞受体存在物种差异，这种病毒在人体或其他灵长类动物中无法同样容易地穿过该屏障。因此，仇子龙团队转用另一种常见的基因治疗“载体” AAV9，计划将其直接注入椎管，绕过血脑屏障。然而，在治疗美之前，研究人员本打算先证明这种方法能安全地把编辑指令送入猴子的脑细胞。

2025 年 1 月，仇子龙向 Jason 和 Linda 分享了好消息。他通过《科学》杂志和 Retraction Watch 查阅的一条微信消息，把一篇刚投稿至《自然》的手稿发给他们。手稿汇集了实验室在此前 18 个月中围绕美的突变开展的全部临床前工作。论文第一幅图展示了 Jason、Linda 和美的基因序列，以及一项实验室研究，表明 R1025W 突变会损伤 CHD3 编码的蛋白质。

投稿论文还收录了杨侃及同事从两只接受美的潜在疗法（经 AAV9 给药）的猕猴脑切片中拍摄到的醒目图像。杨侃将神经元染成绿色，将基因编辑器染成红色，用来估计有多少神经元被治疗覆盖。在荧光成像下，放大的小脑视野几乎完全呈红色，这似乎表明编辑器进入了 CHD3 表达最强区域中几乎每一个神经元。

仇子龙通过微信告诉这家人，这是临床试验应当继续进行的可喜证据。实际上，这一结果显然也帮助说服医院伦理委员会在 2025 年 1 月 2 日批准这家人的临床试验。

但《科学》杂志请来评估该图的 4 位专家——包括《自然》手稿的一位原始审稿人——对灵长类概念验证研究的实施质量提出了担忧。投稿论文没有对照样本来证明染色确实选择性地标记了基因编辑器。曾研究基因治疗的普渡大学生物化学家大卫·桑德斯（David Sanders）说：“这完全没有说服力。你无法确信自己看到的主要不是背景染色。”

一张配套图表显示，AAV9 仅改变了 30% 的靶神经元，但这比其他灵长类研究中相似载体达到的比例高出数倍。第五位不愿具名的神经科学家表示，相关批评可能有道理，但没有看到“明显的数据操纵或图像造假”。

> **染色脑切片图片说明**
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> 图片资料：K. YANG, WK. LI, YX. GENG 等，《自然》651 卷，785–795 页（2026）

不过，在美接受治疗约一个月前，又出现了潜在担忧：PriMed 所做灵长类毒理学研究的最终结论。该公司 2025 年 2 月 17 日的报告认为，接受治疗的 4 只猴子——不论低剂量还是高剂量——均出现中度至重度肝损伤。

曾领导盖尔辛格那项失败试验、现任基因治疗公司 Gemma Biotherapeutics 总裁的前宾夕法尼亚大学研究者詹姆斯·威尔逊（James Wilson）说，仅这些数据“就应当触发在更低剂量下的额外研究，以确定最大耐受剂量”。

一只接受高剂量病毒的猴子还出现了肾损伤。这可能源于 AAV 基因治疗中一种众所周知的反应：血栓性微血管病（thrombotic microangiopathy），即形成微小血栓的病理模式，可能致命。PriMed 团队没有在猴子输注后第一个月的关键时间窗口采集数据，因此无法确定病因。

## 监管、知情同意与给药

中国的生物医学监管实行双轨制：大型医院中非商业性的、研究者发起的试验，可以测试新型基因疗法，而不需要像美国那样接受国家药品监管机构严格审查。规则会随时间变化，但研究者通常需将研究登记在国家临床试验数据库中，并接受本机构的科学与伦理审查；不同机构审查的细致程度可能不一。

根据上海市杨浦区卫生健康委员会的文件，医院伦理委员会在批准美的试验之前，没有审查灵长类安全性研究的最终报告。Jason 和 Linda 说，仇子龙向他们描述过这些发现，但似乎并不担心其意义。

试验仍将继续。仇子龙 1 月在一条微信消息中对 Jason 写道：“与新华医院的合同签署基本完成。接下来将召开启动会、签署知情同意书，并在 30 天内给药。”

2 月 19 日，一家人来到新华医院签署知情同意文件，并为美做了一些血液检查。该文件把血栓性微血管病列为一种可能结果，称需要“及时治疗”。儿童版——即使用“书”作比喻的版本——要求美本人勾选“是”或“否”。它告诉她：“如果你不想写字，可以画一个笑脸来代替签名。”

据父母录音，负责研究临床部分的医生俞永国（Yongguo Yu）告诉他们，他为给药选了一位每年进行 3000 次脊髓注射的医生。两天前，这位医生在一项测试仇子龙 Rett 综合征基因疗法的临床试验中，曾对另一名儿童进行了同样的操作，未发生意外。

俞永国还表示，美最大的风险是她可能对病毒载体具有抗体。他说：“除此以外，数据显示它相对安全。”（俞永国未回应多次置评请求。）

试验开始前的检测发现，美没有相关抗体。尽管如此，为减弱身体对病毒输注的免疫反应，她会按知情同意文件所述接受一小疗程泼尼松——一种类固醇。尽管部分获 FDA 批准的 AAV 基因疗法仍只使用泼尼松，但基因治疗研究者越来越倾向于谨慎，采用更强的免疫抑制药物，如雷帕霉素和利妥昔单抗。

如果该试验是由中国相当于 FDA 的国家药品监督管理局，按商业资助试验的标准审查，而非作为研究者发起的试验审查，那么上述决定及其他决定可能会受到更多审视。

无论是哪一种试验，根据中国法律，均不得为未经证实的疗法收费。知情同意书写明：“参加本研究不会给您带来任何额外费用。全部费用由申办方 Lanqi Xintu Gene Technology 承担。”

但这家人知道实际情况并非如此。俞永国在与他们的谈话中似乎也意识到这种矛盾。他一度说：“表面上不是你们在付钱，实际上都是公司付的。如果你们有贡献，就有份额。”

2025 年 3 月 23 日，即手术前一天，这家人安顿在拥挤儿科病房的一间合住病房里。当同房的另一个女孩哭起来时，美把自己最喜欢的毛绒玩具之一——一只蓝鸟——递给了她。“她喜欢把东西送给其他小朋友，”Jason 说。

第二天，美被带进操作室时，努力表现得勇敢。俞永国选定的医生将针头插入她下背部两块椎骨之间，抽出略多于一茶匙的脑脊液，为药物腾出空间。随后，他换上另一支注射器，轻轻推动活塞，将病毒注入她的椎管。

> **医院急诊入口图片说明**
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> 图片：WANG GANG/COSTFOTO/BARCROFT MEDIA VIA GETTY IMAGES

3 天后，美开始发烧。这是对 AAV 的常见反应，预计会持续几天。美的体温开始下降时，仇子龙来看过她。他向 Jason 和 Linda 保证，女儿的情况很快会改善。当父母送他到电梯时，他兴奋地宣布，《自然》论文已经被接受，等待修改；接着他又说，美的治疗将引起更大的轰动：这是首个靶向大脑的基因编辑疗法。

美没有好转。她自输注后就没有排尿——这表明肾脏可能受到严重损伤——医生因此限制她的液体摄入，她极度口渴。她血液中的血小板也降到危险水平。这正是知情同意书曾警告这家人可能出现的一连串症状。

但该文件没有任何地方明确写出，这些情况可能以死亡告终；Jason 和 Linda 说，仇子龙或其他医生在任何谈话中也没有提过这一点。生物伦理学家格里利说：“在首次人体试验中，死亡风险应当始终被提及。”

医生带美去做全身 CT 扫描，随后将她紧急送进重症监护室。她勇敢的神情开始崩溃。“妈妈，我想回家，”她对母亲说，随后便消失在病房门内。

接下来的 24 小时，Jason 和 Linda 与年迈的父母坐在候诊室里。仇子龙听到美出问题后返回医院，似乎无法接受这一切。第二天早晨，一名医生出来告诉他们美已经死亡时，他仍陪在这家人身边。Jason 回忆，仇子龙当时十分震惊。

这家人也是如此。他们站在美的遗体旁，最后一次抚摸她。

两天后，医院伦理委员会召开紧急会议，并根据其报告得出结论：美的死亡与治疗“肯定有关”。死亡原因是血栓性微血管病。

在随后数周里，Linda 和 Jason 说仇子龙向家人表达了悲痛，却不愿推测到底出了什么问题。父母说，他们担心论文会误导其他有相似患儿的家庭和研究人员，因此要求他撤回《自然》论文。仇子龙起初同意；但他们说，后来他不再回复询问。杨侃退回了他为研究工作收取的全部款项。

2025 年 9 月，区卫生部门以医院未适当监管该试验、且未将其作为商业资助研究在国家数据库登记为由，对医院处以约 3600 美元罚款。家人表示，报告点名俞永国为责任医生，医院要求对他进行口头谈话。

尽管仇子龙的公司为这项试验投了保险，家人说他们没有得到任何赔偿。他们说自己也没有提出要求；相反，他们责怪自己没有问更多问题，也责怪自己太完全地信任仇子龙的权威。

对美之死的低调回应，与数十年前盖尔辛格悲剧形成鲜明对比。盖尔辛格的死亡引发广泛新闻报道，促使基因治疗领域进行重大自我反省。试验所在大学支付了超过 50 万美元罚款，其后续基因治疗研究被暂停。美国 FDA 还因包括未在盖尔辛格知情同意书中披露灵长类毒理学研究已观察到的不良反应在内的违规行为，禁止主要研究者威尔逊从事人体研究 5 年。威尔逊说：“公开披露……对安全推进这些领域至关重要。”

## 论文争议与余波

女儿死亡几天后，Jason 和 Linda 搬进一家酒店，之后又搬到一套新公寓。旧公寓里锁着他们所有的家具和女儿的遗物。他们还与一些最亲近的朋友断了联系。Linda 说：“我不知道该怎么回复他们，所以我假装没看见他们的信息。我没有那么勇敢去面对一切。”

Jason 和 Linda 仍在哀悼美的离世，2 月时却得知，经过长达一年多的审稿流程后，《自然》研究的一个版本已经发表。文中已删除这家人的遗传数据，也删掉了感谢他们“参与和支持”的一句话。

论文仍描述了一种靶向女儿突变的碱基编辑疗法，但展示了其在猴脑中发挥作用的全新数据。格雷说：“我仍然非常怀疑这张图里的数据。”在同行评审者要求下，仇子龙团队加入了对照样本；但图像完整性专家迈克·罗斯纳（Mike Rossner）认为，对照样本似乎与治疗样本在不同时间处理，并使用了不同显微镜设置，因此任何比较都很困难。

看起来，所有由这家人资助的原始小鼠实验也都被重新做过。审阅《自然》原始手稿的康波说，修订版送到他的收件箱时，他没有注意到改动的程度，便批准了它。值得注意的是，论文也没有提到该疗法灵长类安全性研究中出现的任何肾脏和肝脏问题。

> “在首次人体试验中，死亡风险应当始终被提及。”
>
> ——汉克·格里利，斯坦福大学

论文受到热烈欢迎。加州大学旧金山分校神经科学家凯文·本德（Kevin Bender）在一篇配套评论中写道：“这些有希望的结果可能为开发有效的临床治疗铺平道路。”当时，本德并不知道已有一名女孩接受过该治疗并死亡。与此同时，中国中央电视台把这项工作称为遭受此类疾病折磨的“无数家庭的第一束希望”。Jason 和 Linda 所在微信群的一些家庭说，他们计划就自己的孩子联系仇子龙。

Jason 和 Linda 看到这些情况后，决定采取行动。他们向仇子龙所在大学的院长提交投诉，要求调查并撤回《自然》论文，“以防更多儿童受苦，避免我们的血泪白流”。

审阅本文论文的格雷、桑德斯和其他几人认为，《自然》应向作者索取并分析原始数据和图像文件；他们也认为应完整披露研究资金来源。桑德斯说：“不承认其中一个资金来源，就应当足以构成撤稿理由。”

格里利指出，让这家人拥有否决发表的权力并不合理；但他希望知道，仇子龙是否已将临床试验的结果以及为什么将这家人从论文中删除，告诉《自然》编辑。父母在 6 月发给期刊的一封邮件提及女儿死亡和其他担忧；《自然》副编辑维多利亚·阿兰达（Victoria Aranda）回复称，他们提出的伦理问题“就数据完整性而言不属于我们的管辖范围”，此事应由大学处理。

在最近一份回应《科学》杂志和 Retraction Watch 问询的声明中，该期刊说，发表论文前并未被告知这些问题或医院受到的处罚。《自然》生物、临床与社会科学主编弗朗切斯卡·切萨里（Francesca Cesari）指出：“如果在论文审议期间披露了与编辑评估有关的信息，我们会将其作为决策的一部分认真评估。”

4 月 30 日，Jason 和 Linda 收到大学的一封电子邮件回复，随后又接到电话：院长办公室不会对仇子龙采取行动。大学称，付给杨侃的款项只是临床试验的“科研服务费”，尽管他因自己的行为接受了一次正式的告诫性谈话。大学写道，《自然》论文“与您资助的实验毫无关系”。

## 结尾

上个月一次 Zoom 通话中，Jason 和 Linda 身后是家中空白的白墙。他们讲述了各自如何应对美的死亡。谈话过程中，Linda 有时难以承受，转过身避开摄像头，Jason 则继续讲述。他们回忆，今年早些时候美生日到来时，两人彼此什么也没说，尽管都知道对方惦记着这一天。

“我们不谈这个，”Linda 说。

通话中，Linda 最终告诉丈夫自己那天是怎样度过的。Jason 上班时，她终于回到旧公寓，坐在美的床上，四周都是女儿的东西。路上她买了一个巧克力纸杯蛋糕；此时，她一点一点吃着，想象女儿仍在自己身边。

等她讲完，Jason 已眼含泪水。Linda 温柔地看向他，说：“我丈夫不知道这件事。我不能每天都哭，但那天，我想我可以在那个房间里哭。”

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本报道与 Retraction Watch 合作制作，并得到 Science Fund for Investigative Reporting（《科学》调查报道基金）支持。卞慧慧（Bian Huihui）提供了补充报道。

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贺建奎为了炒作大新闻，偷偷做了违背伦理的人胚胎基因编辑，事后收获了学术界与大众的舆论谴责与官方的法律制裁。

仇子龙作为国家杰青，明知治疗方案在非人灵长类实验中表现出严重副作用，但为了大文章、为了名利，仍然选择了隐瞒不报，坚持进行临床实验并最终酿成大祸。

后者虽然形式上合规，但在我看来性质更加严重。贺建奎的下场至少表明制度对此类行为是存在监管与补漏的，而仇子龙则能在非人灵长类实验证据明显不支持治疗方案可靠性的前提下让如此有问题的方案表面合规地通过临床实验的伦理审查，往大了说，意味着伦理审查与监管机制在他这种级别的科学家面前是失能的。

形式上把责任甩得干干净净看不出问题，才是最大的问题。这之后，针对任何新疗法的伦理审查，其独立性与专业性将会不可避免地受到更多的不信任。

期待仇子龙等相关责任人早日得到制裁。

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死因是TMA，2025年3月24日完成注射，1周内因为TMA死亡，真是太快了

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认识一些做生物医学研究的人。

海外同行对中国实验室，尤其是动物实验，常有两种截然不同的评价：

一种是“效率太高了”：伦理审批、人员培训和操作资质推进很快，欧洲博士生可能还在等动物实验资格证，中国团队已经做完实验，因此不少人愿意和中国合作，外包一些审核复杂在欧美不容易做的实验。

另一种是“规范太松了”：部分实验在伦理审查、动物福利和过程管理上不够严格，速度越快，反而越让人担心。

科研效率很重要，但涉及儿童、基因编辑和高风险临床治疗时，伦理与安全必须排在成果之前。

技术是双刃剑，可以编辑好了救命，也可能错误编辑了污染基因库。

老鼠甚至猴子，编辑失败了，还能按照伦理安乐死。

人呢？基因的表达那么复杂，编辑出错了会不会带来严重的后果？

万一出现严重后果你能不能安乐死患者？不能吧？

编辑基因的患者能不能生小孩？

基因编辑疗法治疗了一万个患者，几年后发现严重后遗症，且基因会遗传后代，怎么办？

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猴子试验虽然出现了器官损伤，但是猴子还活着，为什么在人身上会引发这么严重的情况？明知已经产生了严重后果，还敢发论文，不怕被其他实验室复现的时候出问题吗？此外，一边拿患者父母的钱做实验研究，一边收受患者父母的礼品，这符合医学道德吗？

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你们能不能去造猫娘，不要试图治病了

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这件事最让我不寒而栗的是父母对子女的生杀予夺完全没有限制。这个富有同情心的孩子只是发育迟缓，就被父母送上绝路：要么变好要么去死。

她的父母肯定对治疗会导致孩子死亡是有心理准备的，否则不会在孩子死后只冷静要求撤回论文。谁给他们的权利去操纵孩子的生死？今后会不会有更多父母假借治疗之名联合医生干净利落除掉自己不中意的孩子？

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这老登一个基础医学出身的怎么拿到我们临床专业才能考的执医证?

还有这实验怎么过的伦理?现在伦理审核比以前严格多了，特别是涉及人体实验的，伦理委员会会非常慎重。调查重点之一绝对要在伦理委员会。

不合理的地方太多了。

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虽然这件事挂着的标题都是基因编辑实验，但作为一个创新药研发专业人员，我想说，大概率问题不是出在递送进去的碱基编辑器上。而是出在递送体系上。

AAV本身风险就很高，这些年经过不断的发展，反而越来越后退，问题暴露的越来越多，轻则如某些公司三期临床研究发现工艺放大后的AAV纯度不够，原有剂量效价不够导致临床失败，重则如DMD的管线那样时不时治死患者。双AAV剂量更大风险更高。现在做基因编辑管线大家一般都会规避AAV递送，比如体外用电转，体内用LNP。但CNS的管线可能没法用LNP。反正至少我看到双AAV递送的项目是碰都不会去碰的。

创新药开发非常符合墨菲定律，那就是如果机理机制存在硬伤，那出问题是迟早的事。AAV递送就是这样。所以很多大型MNC也看透了这个问题，基本上把AAV相关的管线都砍了甚至裁撤了整个AAV相关的研发部门。做创新药开发要尊重这些客观规律，太激进的赌运气只会适得其反

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基因编辑本身就是很容易踩雷的做法，还记得贺建奎吗？他就是因为试图搞什么人工编辑胚胎，吃了一段时间的牢饭，这回这位仇教授据说把人弄死了，估计受到的惩罚也不会轻到哪里去，因为这种做法本身就是没有多少先例，也很危险的事情，偏偏还是用基因编辑治自闭症，这简直是处处都在雷区里跳舞，生怕自己踩不到雷，科学技术也不是这样用的啊。

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说实话，看到这个新闻真的后脊背发凉。

伤心的是小女孩生命的逝去。

害怕的是临床研究的泛滥和不择手段。

这不由得使我想起了三倍剂量美托洛尔静注缩小心肌梗死面积。

唉，疯了，都疯了，太可怕了。

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Holocaust算什么《现代性与大屠杀》

该给西方人一点小小的绩效主义震撼了

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中午课程qq群一个学生私信我怎么看待xhs上的这个事件。没有xhs，于是点开science的链接，看到了某教授虽然没有收钱，但是收了孩子家长送的苹果手机和茅台，忍不住想吐槽一下师德师风问题，就有了分割线后面的回答。到了傍晚，另一个学生向我咨询：“老师，我夏令营就在松江，还想选择该教授当导师，看了science上文章，感觉好难过”。难过就对了，看来我们课程上关于科研诚信的思政教育没有白费功夫，然后就补充了这一部分回答。

我直接回答了孩子“如果该教授没有像hjk一样进去，你还可以考虑继续读他的研究生”。讽刺不，为什么这样说？

这些年，我们课程一个重要的科研思维训练就是读cns主刊上文章，不局限于自闭症，老年痴呆，基因编辑治疗等，经常被完美的分子机制与表型的配合所震撼，学生们也感受到生命科学的美。上海的头部院校与科研单位也成为优秀学生出国留学意愿下降后保研夏令营的首选。然而，最近耿同学不断地挖出来了相关院校主刊文章的瓜，一个接一个，大有星火燎原之势。

下班前，我又下载了今年2月份的这篇nature（网页上面有个大大的i，提示这篇文章刚刚被作者更正过数据误用），figure1的生化看起来没有问题。figure2基因编辑的老鼠表型也符合预期。这个时候我读不下去了，内心深处冒出来了一个邪恶的想法，龙生九子都不一样呢，你想要什么样表型的自闭老鼠还不是手拿把掐？这回到一个根本的问题，在现有jjw等支持模式下，不造假课题组基本上被驱逐没了。想象一下每年那么多对生物医学充满愿景的良家子，怀着一腔热血走进实验室，通宵达旦，做出来了漂亮的生化，细胞的表现和各种组学也配合，发个jbc绰绰有余。可是环境告诉良家子们，不行，你发jbc找不到工作，必须上动物模型，必须是主刊或大子刊。于是乎，良家子们继续努力，做完老鼠，有些经济实力雄厚的组继续做灵长动物。可是，哪有那么乖乖配合的动物啊。有些选择了cheery picking，有些良家子恪守内心的良知，选择放弃，选择抑郁，选择退学。

生物医学造假结果最终会回旋到我们每一个人身上，请从业者记住这句话。也希望国家完善法律法规，让这个六岁的小女孩成为最后一个受害人。手机打字到现在，突然感觉有点累了，不知道下学期是否删掉科研诚信的课程思政。在现在的大环境下，我不知道我是培养了、还是坑害了这些良家子，一群性格善良心地美丽的孩子，也都经历过那个灿烂的六岁。

————————————————————居然看到了一箱茅台。经费压力下，生物医学不能什么钱都qia啊。

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不愧是魔都

就是魔幻

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本来以为大学里这些无良教授也就依靠论文造假骗取点国家可科研经费，谁知道还敢违法开展临床实验，并收取病巨额资金。看来耿同学打假打晚了，早一点打假或许会少一点这样的悲剧发生。

《科学》刊文揭露一位中国6岁女童自己筹集582万人民币赞助了上海交通大学医学院的基因编辑实验。女童接受治疗三天后发烧，一周内死亡。上海交通大学医学院附属新华医院随后内部评估认为，女童死亡与此次基因编辑治疗有关，死因为血栓性微血管病。这件事情是真实的，不过，这一死亡事件未被公开披露，也未出现在相关临床试验登记信息更新中。

据公开报道，2025年3月24日，一名6岁女童在上海交通大学医学院附属新华医院接受了一项基因编辑疗法的IIT（研究者发起的临床研究‌）。该女童患有Snijders Blok–Campeau综合征，一种由CHD3基因突变导致的神经发育性疾病。这种病主要表现为语言、认知和运动发育迟缓，但通常不直接危及生命。女童的父母通过患者交流群联系到了上海交通大学医学院松江研究院仇子龙团队，并接受了一种针对CHD3基因突变的个体化基因编辑治疗。该疗法需要将病毒注入受试者脊柱底部的液体中，患者一周内死亡。

2026年2月18日，仇子龙团队联合复旦大学程田林团队、上海交通大学医学院附属新华医院李斐团队在《自然》（Nature）发表了题为Invivobase editing of Chd3 rescues behavioural abnormalities in mice的论文，介绍了一种碱基编辑器TeABE在小鼠模型中的研究结果。涉事女童家属向上海交通大学医学院提交了投诉，要求进行调查并撤回上述论文。

2025年9月，上海有关部门对上海交通大学医学院附属新华医院罚款约2.4万元人民币，理由是医院未能妥善监管这项试验，也未在相关数据库中将该试验注册为商业资助的研究项目。

按道理，这个基因编辑技术还非常不成熟，也没有向国家职能管理部门报备，就不能私自开展人体试验，更不应该让家属承担巨额的实验费用。而且上海交通大学医学院涉事团队还隐瞒安全事故，把论文发到自然顶刊上去，实在是没有科研诚信。

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贺建奎当年的问题是，在没有很好地搞清楚CRISPR/Cas9脱靶率和脱靶影响的情况下贸然上手。这位呢，在灵长类上的实验明确显示不安全的情况下，突破医学伦理贸然上手，还私受财务。

Base Editor（碱基编辑器，简称BE），我读研时天天用，显微注射牛胚胎，做胚胎发育基因功能的研究。至少在牛胚胎发育上，注射BE不影响囊胚率。

AAV，则扮演快递员的角色。BE太大了，反转录片段都有6000-7000bp，这么大的货物需要一个快递员递送。而且要想把快递送到大脑，就得穿过血脑屏障，AAV恰是为数不多能翻墙的快递员。

这次仇子龙栽跟头，很可能就是这个快递员搞的鬼，小姑娘的免疫系统被AAV刺激大杀四方，引起的血栓。至于他要送的货物，Base editor，估计还没开始发挥作用。

这种涉及人体免疫、基因编辑安全性的医学实验，理应有严格的伦理审查。小姑娘也并非性命垂危到必须冒险一试的地步，又有什么理由对这类不必要的冒险开方便之门呢？

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我原来觉得，关于医生的人脉只需要有在岗医生就可以了，现在想想，有科研神医的朋友也是非常重要的！

我自己读博的时候，我就对自己做的课题材料有个清醒的认知，知道发文章归发文章，工业化还是该用啥用啥。

生物医药生物工程也是同理哇，如果现在市面上有什么创新药或者治某种病的疗法都说好，应该不止看网络的宣传评价，应该找位专业的朋友去搜一下这个药有没有副作用，具备专业知识的朋友是非常稀罕的，要是关系好，肯定就说实话了：这篇论文虽然影响因子高，就是在扯淡。这个药虽然效果好，但是副作用严重……

认真做过科研的，起码对本领域的部分NSC去魅吧，实验重复不出来/虽然合成出来了但是效果就是不佳/成本、副作用、弊端过于严重……

还是要尊重知识，不能迷信金钱的力量，物以稀为贵是真，但是物以稀既有可能是金子也有可能是苟史，和人命相关的事情更是慎重慎重再慎重！

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基因编辑？六岁儿童？

伦理审查怎么过的？

医院这么圈钱想开新项目？

有医师证嘛规培了吗？

先是器官移植

再来基因编辑

医疗圈是要干啥？

摘自小红薯

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既然有人提到贺建奎，那就把两件事情一起说下。

2018年，基因编辑婴儿事件曝光，这个事情引发了全球的科研伦理讨论，主导此事的贺建奎后来居上被判处三年有期徒刑。当时一百多位科学家公开签署联名信，表示「这项所谓研究的生物医学伦理审查形同虚设，直接进行人体实验，只能用疯狂形容」。

八年之后的2026年，Science曝光6岁女孩脑部基因编辑试验致死事件，主导科学家仇子龙在发表的论文当中，并未提及患儿死亡以及家属自筹近600万元资助研究的事实。

而最讽刺的是，仇子龙正是当年签署联名信的科学家之一。

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这么说吧，有这钱，不去梅奥诊所不去费城儿童医院

只能说是选择的问题

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胆子够大，医院也nb，这么乱搞都能收拾住。最近不是医疗反腐么，收这么多钱还搞死小孩，居然只口头教育，乐。还是大医院好啊😆

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我记得当初贺建奎公布基因编辑的那个论坛，在他前面发言的就是仇老师吧

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听某位在他组里的师姐说，他们下周要照常开组会，这心理素质确实不是一般人

我指的当然不是他对自己处境的淡定，而是一个从事生命科学研究的人，竟然对自己同类的生命漠视至此

或许在他眼里，受试者和小白鼠没什么区别

做过动物实验的人往往都知道，当你日复一日地“处理”实验动物，你渐渐地不再会记得从前所学过的动物伦理的内容

处决已经成为一个习惯性的动作，手上的老鼠是挣扎着撕抓空气也好，吓得屎尿横流也好

你只会觉得吵闹，心里想着剩下的还有多少只

那么对“受试者”呢？

我以为前有贺建奎这种例子，大家多少会有点敬畏之心

现在看来是我太浅薄

为了“首例”，为了“突破”，为了一切可能的利益

一个实验品的生命的确不足以成为对等的砝码，对于这种人来说

仇某隐瞒了动物实验不良后果，当然这也已经是生命科学领域司空见惯的事情了，大家对此都是心知肚明

所谓的转化，真正有用的能有百分之一？（或许）

可是怎么敢

拿人的生命

做近乎玩笑性质的实验

此人性质之恶劣甚至超出贺建奎！

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这个疗法用 一次性向脑脊液输注超高剂量AAV载体的策略 太粗糙了。已经有大量研究证明，立体定向脑实质注射、对流增强递送（CED）、MRI引导输注及精准脑区植入导管等方法能够以更低AAV剂量实现更高局部转导效率，并减少全身暴露。给的免疫管理也远远不够，如果真的准备周全应该用联合糖皮质激素、他克莫司、雷帕霉素、利妥昔单抗等更积极的方案。虽然目前没有证据证明这些技术一定能够避免此次死亡事件，但已有研究表明，采用更精准的递送方式，更长的疗程逐步给要和更完善的免疫管理，本有望降低高剂量AAV带来的免疫和毒性风险，而非仅依赖一次性高剂量脑脊液注射。

结合之前的基因疗法致死案例，单次高剂量给药确实是历史上多起病毒载体基因治疗严重免疫毒性事件的重要共同特征，包括1999年Jesse Gelsinger腺病毒事件以及近年来多起高剂量AAV相关病例。急性严重不良反应通常发生在给药后数天内，并主要与先天免疫、炎症因子释放、补体激活和毛细血管渗漏等机制有关，而不是已经形成的中和抗体或T细胞反应。与此同时，现有证据并不足以证明单次高剂量给药本身就是所有死亡病例的唯一原因，也不能据此推断分次给药、微泵持续输注或强化免疫抑制一定能够避免类似结局；这些策略具有合理的科学依据，但仍需要系统的临床前和临床研究验证其安全性与有效性。

Science上的两篇报道里父母筹集了八十万美元，光给yang的私人账户里给了十三万美元……

最后附注，如果仇教授坦白从宽，还能当总裁的机会不小

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记得2016年，仇子龙在韩春雨事件中大放厥词：“我是自己承认的，我们在两张不同细胞系里面可以在两个不同基因上做出基因组水平的Indel，当然需要重复。但是看见了Indel，我还能说没看见么？”

我把它拉入学术不端重点观察名单。

2019年，方舟子打假仇子龙。嘲笑仇子龙试图用基因编辑治疗自闭症。仇子龙巧言令色百般狡辩。

我把它彻底拉入黑名单。

揭露骗子的人被大家挤兑走了，打上各种标签污名化。骗子却混得风生水起。

仇子龙不是个例，怪谁呢……一个仇子龙翻车了，千万仇子龙依然在活跃。

孩子好可怜。

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女孩父母太善了，付出巨额财物收到这么个结果，本来不打算追责，结果发现论文发表了，现在最急迫的诉求是撤回或者重新审查论文防止更多孩子受害……

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相关人员低估了这对家长的能量。要是普通人不知道捅到Science的渠道，那被踢几年皮球也就查无此人了

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没看懂为什么这事情能引起这么大的反响让science下场报道，程序上来看这事情问题不大。这事情和贺建奎那次完全不一样，贺建奎是在任何地方都不可能批，而这次这个起码是有不少成功的先例，而且有类似疗法进入一二期临床的，所以“院方在某项免国家药监局审批的院内/试点通道下放行，伦理委员会签字同意” 是没问题的。

所以现在就看院方有没有明确告知家属风险，既然肯定签了同意书感觉起码程序上是告知了的。至于论文撤稿，除非家属能拿出过硬证据来证明实验的钱来自他们的捐赠，要不基本也不了了之。

这事情把和基因编辑其实关系不大，本质是AAV这个递送载体太垃圾了，最近几年AAV并发症一直在死人，但是目前的的递送载体各有各的问题这里就不展开说了。

从我个人角度这事情不应该做，目前我认为这种个人定制的基因编辑疗法技术还不成熟，只适用于救命而不是治病，比如这人要死了死马当活马医没问题，但是明显这病人只是发育问题明显没有生命危险所以不应该做。但是看报道又是家属极力想做的。

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这家伙，好像以前被方舟子嘲笑过，搜了一下，果然是。

当年，方就嘲笑他要用基因编辑治自闭症。

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极罕见病，而且女童父母应该是高收入群体，应该是被现实逼的没办法了，否则不会同意搞这种高风险疗法。

这种事情我应该学习美国，允许在特殊情况下开展特殊疗法，之前美国有两次实验移植猪心脏的，第一个患者活了六十天，第二个患者活了六周，虽然两次失败，但是这个疗法还是继续研究。

所以我觉得现在的这个案例不能因为死了人否定疗法的意义，重点是财务状况要干净，不要有私下交易。

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如果流浪地球有第四部，仇子龙的数字生命体至少是个小boss。有机会跟杨永信坐一桌。

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仇子龙当年支持韩春雨，是唯一一个能够重复出韩春雨实验的实验室，大家还记得吗？

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上海是什么生化金字塔吗？

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除了仇子龙。

这对父母也有很大的责任。

并没有生命危险的疾病，完全没必要使用这种缺少广泛验证的疗法。

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黑暗启蒙，我们即将到达真正的未来，少话，，，

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不是这家长就不是神人了吗？

我提醒你们一下任何形式的伦理审查只对相应的拨款有效，你家属明知有风险的情况下塞进去600万(相当于一个杰青加一个优青的资助总额，完全够独立资助这个项目)拿自己小孩当小白鼠谁也没办法

哦公安有办法，但是，我滴朋友，你也不想公安全天候监控你的研究行为吧

这教授是怎么犯的脑残我暂时没搞懂，这家长就是典型的巨婴中产我算是搞清楚了。在我看来就是神人遇神人搞出的乌龙，这边建议是都去坐牢

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再配合他在知乎最后一个回答（虽然一共也没几个），简直黑色幽默

“没人脑子里都是家国情怀”

“首先是兴趣”

要问个人看法的话，只要大家还不愿意捡起铜头皮带，这种东西就会不断冒出来。

谁都不能隔岸观火。

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2020就有预言家了。

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如果报道是真的，让夫妻俩捐钱资助开展实验，钱不经仇自己手，一笔打给了高校，资助仇的一个学生的研究；夫妻俩给杨（仇的Rett综合征专利另一个发明人）个人账户打了13万刀，这笔钱用来找人分析数据（Yang outlined why he needed even more money than Qiu had initially suggested. “The thing is, if you finish those viral injections and don’t have a proper person to analyze the results, it’s all for nothing），好奇怪哦，既然分析费用已经花了，为什么在小女孩去世后杨把这笔钱全额退给了夫妻俩？因为他善。

顺带提一嘴，这篇应该是报道中提到的专利，发明人分别是仇和杨，目前专利（申请）权转让给了蓝启心途基因科技（上海）有限公司，蓝启心途也就是小女孩临床实验的明面上资助者。

从股权上看，蓝启心途跟仇和杨没有直接关系，对于未经验证的治疗方法是禁止收费的，所以需要第三方资助，那蓝启心途为什么愿意出这笔钱呢，因为它善。

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AAV基因编辑导致受试者死亡，是一个科学问题；

与患者家属的金钱往来，是一个经济问题；

人体实验的审批流程和后果判定，是一个制度问题；

论文隐瞒失败的人体实验结果，是一个学术道德问题。

利益相关：同行，有他微信

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死因是血栓性微血管病变，简单来说，就是过度的免疫反应导致毛细血管内皮大面积损伤，血小板为了填补伤口大量消耗，同时毛细血管中出现大量为了填补伤口而形成的血栓，而红细胞碰见血栓和血管损伤也跟着破损，造成溶血。

最后整个循环系统就崩了，死因明确是治疗导致的。

AAV是腺相关病毒载体，用于递送编辑器，递送病毒本身有引起强烈免疫反应的风险，虽然小剂量风险低，然而基因编辑的细胞越多，需要的腺病毒越多。

AAV还不能多次注入，因为有了抗体就失效了。

而治疗大脑需要的病毒数量太多了，一次性注入大量病毒，导致过度激活了免疫反应。

方案上看起来免疫抑制剂选用的也不好，而之前动物实验又出现了严重不良反应，可见根本没有摸索出合适的AAV剂量和方案。

所以这本身是技术不成熟，就强行推动项目的结果。

仇当年反对贺，说危险大不严谨，结果自己更不严谨。

贺弄出来的婴儿，生出来前可以检测基因，如果有问题胎儿时期可以流产，最后至少生下来两个是活的，也没有发现重大疾病。

这直接把人家孩子搞死了，而这个疾病本身不致死。

甚至还爆出来借此敛财，把人家病人家属的钱都掏空了，还收茅台？哪有这样做人的？

不过，基因编辑技术本身的风险是一回事，递送系统的风险是另一回事，这次问题就是递送系统上的问题，借此批评基因编辑就是扯淡了。递送系统现在也有脂质体，免疫原性要低很多，当然技术上还需要开发。

总的来说，可以说这次实验完全就是为了名利，不是奔着治病去的。

我是支持基因编辑的，包括之后技术成熟我还支持编辑胚胎，但是医疗真的不能视安全于不顾，像之前的基因编辑治疗神经性耳聋，那个剂量小，步子迈的小，安全性就高多了。

要反对的从来不是技术本身，而是为了名利强行推行不成熟的技术。

想搞大新闻，做什么“第一人”沽名钓誉，步子迈大了，是真会出人命的。

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看到《Science》这篇关于6岁女孩在基因编辑临床中离世的独家报道，作为同行心里五味杂陈。这件事让我第一时间想到了美国基因治疗史上那个绝对绕不开的惨痛教训——James Wilson 团队导致的 Jesse Gelsinger 死亡事件。

90年代，Wilson 团队在利用腺病毒载体治疗囊性纤维化（CF）上做了很多开创性工作。但后来，当他们把这项技术用到 18 岁的 OTC 缺乏症患者 Jesse 身上时，大剂量的病毒引发了极其强烈的免疫反应，导致 Jesse 注射几天后就不幸身亡。

Jesse 的死让整个基因治疗领域停滞了近十年，但当年 FDA 的问责可以说是雷霆手段。作为首席研究员，Wilson 被直接禁止参与人体临床研究长达 5 年之久。核心违规原因之一，正是他们没有在知情同意书中向患者如实披露在灵长类动物毒理实验里观察到的不良反应。不仅如此，宾夕法尼亚大学被罚了 50 多万美元，后续相关试验被全面叫停。

反观这次的新华医院事件，后续的处理实在让人觉得避重就轻。涉事医院仅仅因为监管不力、没在国家数据库做商业注册，被当地卫生部门罚了大概 3600 美元。负责具体操作的医生只是受了点“口头教育”，而主导研究的仇子龙本人，至今没有受到任何公开的制裁。

学术层面的粉饰也涉及到科研诚信的问题。他们在Nature上发的论文，不仅用模糊的语言掩盖了这场悲剧，完全没提灵长类动物安全性实验里出现的肾脏和肝脏问题，甚至直接删除了家属的数据以及对家属出资 86 万美元的致谢。

二十多年过去了，我们的基因编辑技术确实比当年的初代工具先进了太多，但某些科研工作者对生命底线和科学伦理的敬畏心，却似乎出现了倒退。同样是隐瞒猴子实验的毒副作用，同样是没有充分告知致死风险。如果不建立起等同于当年 FDA 处理 Wilson 事件那样严厉的问责与审查机制，“自费86万美元买死”的惨痛教训，绝对不会是最后一起。

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实际上说句老实话，这么多钱这家人真想干首先应该去约翰霍普金斯咨询一下的，因为这方法并不新鲜，那边上个世纪就干过，虽然病不一样，但实验层面肯定更加丰富

国内的情况很复杂，疗法上马前实验都没有个前哨，也就癌症的实验疗法好一点，这个报名都得排队，这种病只能是家属同意，但一般都家属也没法同意来做这个前哨，这就导致了哪怕你钱再多，这种实验性疗法也只能自己上。

而且因为国内神奇的官僚系统，和大家长负责制度，涉及未成年人的，只要家长同意，那就几乎是什么都能干，神奇的太平洋两岸，也是属实没有招了

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科学家真敢玩儿啊。。。。。。。。。。

这追究下去，不知道有多少黑幕在里面了。

我以前一直觉得伦理学碍事儿，合着我们这里压根就没伦理学。

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我先从纯原理上简单介绍一下人体基因编辑技术：

生命的所有信息表达基本上都是从基因转录到蛋白，蛋白再承担各种功能（包括催化转化各种物质），所以很多疾病如果从底层基因出了问题，那么大部分治疗措施都是治标不治本。

因此在有了基因编辑手段之后，从底层直接进行基因编辑，一劳永逸地解决问题，就成了很多医学和生命科学研究者的梦想。基因编辑本质是是使用Cas9之类的酶进行DNA切割替换，比较出名的是CRISPR-Cas9，这次事件的碱基编辑算是升级版，甚至不用切割DNA而是直接替换碱基，理论上还更安全。从文章数据来看，这次在基因编辑上还是挺“成功”的，猴子实验里脱靶率并不高（指的是基因编辑成功，从肝损伤和肾损伤问题来看在这一步就已经出问题了）

活体层面的基因编辑分为体内和体外。体外就是把需要编辑的细胞提取出来，体外编辑完再输入回去，比如干细胞、CAR-T这些，相对来说比较成熟（但其实也会出问题，比如CAR-T就有过报道）。

活体就比较麻烦，需要一个“载体”把基因编辑器递送到目标细胞，否则Cas9这种编辑器会被人血液里的蛋白酶等清除。在诸多载体里，之前大家一直最青睐病毒载体，因为病毒经过数十亿年进化，拥有主动入侵细胞的精密机制（像这次的疾病，病灶在脑部，要穿血脑屏障，AAV几乎是唯一可选项）。再加上各种疫苗也很多都是灭活或者减毒病毒，因此虽然理论上病毒可能的会导致免疫反应，大家也比较有信心这是个可以被克服的问题。最早用腺病毒，然后腺病毒就出过事故（跟这次很相似）。AAV是近期最受期待的，甚至都不能叫期待，因为AAV其实已经在脊髓性肌萎缩症等疾病的治疗上证明了自己的可靠性。

那为什么这次出了问题呢？主要在剂量和给要途径上。拿同样用在脊髓性肌萎缩症的AAV做对比，脊髓性肌萎缩症里AAV是静脉注射，全身血液体积还是很多的，再加上肝脏截留，血液浓度不会很高。这次事故里，为了容纳文章的那个复杂基因编辑系统，居然是双AAV同时注射，而且是鞘内注射直接进脑脊液……脑脊液才多少啊，实际在脑脊液中的AAV浓度得比脊髓性肌萎缩症时高几个数量级都是有可能的。

而且，再叠加一个最致命的问题，脊髓性肌萎缩症是给婴儿打，婴儿的免疫系统是没有建立完全的……而一个6岁小孩……

然后从纯学术层面讨论一下为什么会出问题：

AAV进行基因编辑在小鼠层面效果极好，在基础研究里几乎成了常规范式，但因为小鼠和猴/人在免疫系统的诸多受体表达都有很大差异，所以这个转化往往都是天堑。而且小鼠的肝/体重比远大于猴和人，解毒效果天差地别。再加上日常在SPF环境里饲养的小鼠，免疫反应的建立也截然不同。

至于说为什么腺病毒、AAV这些病毒载体总是出问题，但是大家还在用，主要还在于活体递送的靶向性问题。LNP、聚合物颗粒这种虽然安全性更好（其实也存疑，但至少不是病毒这种免疫问题），但是远没有病毒那种主动靶向的能力，这也是当前微纳米载体的一大技术挑战。病毒的结构看似简单，但实际上颇为奇特，我读书时还在想“胰岛素能一个个氨基酸的合成，那病毒衣壳实在不行也一个个安装呗？”。做科研到现在，手上试了无数种递送载体，才不得不感叹几亿年自然选择叠加的神奇。

至于我觉得这次这个事故问题最大的地方，甚至不是监管和审批，而是给药途径。这个说实话已经不完全是学术问题了，但凡做过实验都应该清楚，哪怕是小鼠层面，尾静脉注射、皮下注射、腹腔注射、滴鼻/吸入能有多大的差距。

论文中小鼠用的是一种特殊改造的血清型AAV-PHP.eB，它能高效静脉穿越BBB，依赖的是小鼠特有的LY6A受体——而这个受体在人和猴中不存在或功能不同，因此该病毒在灵长类脑中几乎失效。Nature论文里小鼠实验是AAV-PHP.eB尾静脉注射，到了猴子就不得不改用AAV9直接鞘内注射（打到脑脊液里）。Science也明确写了“Because of species differences in certain cellular receptors, that virus [AAV-PHP.eB] would not cross the blood-brain barrier as easily in humans or other primates. So Qiu’s team shifted to another common gene therapy ‘vector,’ AAV9, which would be injected directly into the spinal canal, bypassing the barrier.”

但问题是，给药方式改了，你给药剂量不重新评估一下吗？？？Nature文章只给了小鼠和猴子给药得量，没有说剂量是依靠什么定的。小鼠的“100 μl of 5.0 × 10¹² vector genome (vg) per ml per vector + 10 μl AAV-hSyn-GFP; n = 3 mice”和猴的“High dose, 1.20 × 10¹⁴ vg per split-TeABE vector”。然后你按小鼠20g，猴3kg来算……他们应该是按相同的5×10¹³ vg/kg给药的（我自己算出来这个数都笑了）……但问题是，你一个是静脉，一个是脑脊液啊？？？？你们用相同浓度的时候，不考虑一下的吗？？？

至于这个事件本身，大家的群情激愤就是最合适的评价。希望有关部门给出合理合适的处理吧。

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和这位一比，牢贺跟尊佛似的🤣

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自闭症是什么病因都不知道就要用改基因的方法来治疗了。真是做老鼠挑data骗经费最后把自己都骗了。

直接就说被学生骗了，被合作者骗了，这事就这么了了吧。

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最近涉及中国高校生物医学领域的新闻基本上都是坏消息。

而且是一个比一个坏。

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中山二院患癌死一实验室学生都没事

有啥大惊小怪的这才哪到哪啊看不懂

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五年前我曾经写过一点这个领域的科普文章，里面就提到AAV载体的基因编辑疗法。

当时写这个科普的初衷是介绍一下这个领域的前沿知识。

没想到五年后就有实际的应用案例了，虽然结果不理想，但是不得不说时代发展真快。

希望这类治疗技术能够尽快完善吧。

疾病的基因治疗技术：从脊髓性肌萎缩症（SMA）的“天价药”诺西那生钠（Spinraza）说起

**不过，有一说一，这个课题组敢把自己所研究的治疗方案应用在真人身上，我觉得他们课题组对自己组的论文真实性还是蛮有自信的嘛。**按照目前科研领域的普遍现状，课题组负责人对自己的文章的真实性都是有点B数的，文章发出来就万事大吉了，哪里会敢真的把自己文章里的技术用在真人身上啊，用上去岂不是直接穿帮了？

当然，也有一种可能性，就是整个课题组都是一个超级草台班子，下面的人在发文章期间搞的各种骚操作，结果上面的PI信了，把这个当真了，结果把发文章用的治疗技术用在真人身上翻车了。

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武大在舆论管控这一块还是远不及上交，如果这事发生在武大我都不敢想网上能有多热闹

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很多回答已经在讨论谁该负责、收费是否合规、论文是否应该撤稿。

作为一名医学期刊审稿人，在调查结果出来以前，我不准备判断具体人员的法律责任。但我可以做一件自己熟悉的事：

把这项技术从动物实验走向儿童人体试验的证据链重新审一遍。

一项体内基因编辑技术进入人体，通常需要依次回答几个问题：

机制上能不能成立？
动物疾病模型中有没有效果？
大动物实验能不能确定递送范围、毒性和剂量窗口？
首次人体试验的风险是否可以接受？
最终能不能给患者带来真实的临床获益？

这些问题缺少任何一环，都不能靠“技术先进”或者“一篇《Nature》论文”替代。

我第一次带着愤怒读完这篇论文，还有显示“招募中”的临床研究登记信息。Review完之后，我得到的判断是：

公开证据证明了编辑器可以工作，却没有充分证明它已经可以安全地进入一个6岁孩子体内。

第一，高、低剂量各一只猴子，能回答儿童安全剂量吗？

2026年2月发表的《Nature》论文，建立了携带CHD3 R1025W突变的小鼠模型。研究团队使用碱基编辑器纠正突变后，小鼠的CHD3蛋白水平、部分分子指标和行为学表现得到改善。

这是一项有价值的概念验证。

它说明三件事：

1. 这个突变可能确实参与疾病发生；
2. 纠正这个突变在生物学上有作用；
3. 编辑器在动物脑组织中可以工作。

但是，它没有直接证明：

• 相同方案在儿童身上有效；
• 应该给儿童使用多大剂量；
• 这个剂量的病毒载体是否安全；
• 潜在获益是否大于严重不良反应的风险。

尤其值得注意的是，论文中的非人灵长类实验，重点验证的是双AAV载体进入脑组织后，分开的编辑器能不能重新组装，以及能不能发生编辑。

高剂量和低剂量组分别只有一只猴子。

换句话说，这部分实验更接近于回答：

这套编辑器能不能送进去，并且在脑内启动？

它无法充分回答：

应该给一个6岁儿童使用多少？发生严重免疫反应的概率是多少？

论文自己也承认，动物模型不足以为人体临床剂量和应用提供直接指导，仍需进一步优化递送方式、剂量、治疗窗口和长期安全性。

也就是说，作者清楚地知道：从“动物脑内能够发生编辑”到“可以安全地用于儿童”，中间仍然存在一段没有走完的路。

我很少见到一篇SCI的讨论部分这么简短，但是我严重怀疑：研究者已经知道这个疗法不够安全，却仍然不愿意放弃一篇Nature的收益，强行发表出来，只不过还是心虚，所以讨论部分说明了一下不够安全，匆匆结束。

第二，脱靶少，不等于整个疗法安全

基因编辑安全性讨论很容易全部集中在“脱靶”上。

也就是编辑器会不会改错位置。

但一项体内基因编辑治疗至少有两层风险：

第一层是编辑器本身：包括脱靶编辑、旁观者编辑，以及编辑结果是否持久。

第二层是递送系统：包括病毒载体剂量、组织分布、免疫反应和器官毒性。

即使编辑器几乎没有改错DNA，也不代表递送它的载体不会造成严重反应。

此次方案需要使用两种AAV载体，把被拆开的碱基编辑器分别送进细胞，再让它们在体内重新组装。这样做能够绕过AAV装载容量不足的问题，但也意味着需要同时递送两套载体。

因此，审查这项治疗时，不能只看报告里的编辑效率和脱靶率，还必须回答：

病毒载体最终去了哪些器官？
不同剂量下有没有肝、肾、血液系统异常？
儿童剂量是如何由小鼠和猴子剂量换算出来的？
出现免疫反应后，有没有充分的预防和救治方案？

从公开论文能够看到的内容，还不足以完整回答这些问题。

第三，这不是普通的“试一次看看”

临床试验登记显示，这是一项仅计划纳入一名受试者的早期临床研究，年龄范围为2至10岁，采用双AAV载体进行单次鞘内注射。主要观察指标正是治疗相关严重不良事件。

试验登记的开始时间是2025年2月19日，最后一次公开更新停留在2025年3月6日，登记状态目前仍显示为**“招募中”**，没有公开结果。

单患者试验不是天然不合理。

对于极罕见、由特定突变导致的疾病，可能根本找不到第二个完全匹配的患者。个体化基因编辑也确实是未来医学的重要方向。

但患者越少，外部验证越困难；技术越新，不确定性越大；治疗对象又是儿童，风险控制和信息披露就越不能降低标准。

这名女孩所患疾病会造成语言、认知和运动发育障碍，但通常并不直接危及生命。这意味着试验面对的并不是“不治疗很快就会死亡”的紧急情境。

当疾病本身不会立即夺走生命时，一项可能带来致命风险的首次人体治疗，需要更高而不是更低的证据门槛。

第四，如果我是审稿人，我会重新审视整篇论文

这篇《Nature》论文于2024年12月投稿。

临床试验在2025年2月启动。据《Science》和Retraction Watch联合调查披露，女孩于2025年3月接受治疗，并在治疗后7天死亡。

论文直到2026年1月才被接收，2026年2月正式发表。

也就是说，受试者死亡发生在论文仍处于审稿和修改期间。

这就产生了一个无法回避的问题：

如果一项动物实验论文反复讨论“走向临床的潜力”，而相关人体试验已经发生了死亡，这个信息是否会影响编辑和审稿人对论文结论、安全性以及临床转化表述的判断？

我认为会。

这不只是致谢里是否遗漏了家属资金来源的问题，也不只是论文中应不应该增加一句利益披露。

它会改变整篇论文的解释背景。

如果我是审稿人，知道已经发生过人体治疗和严重不良事件，我一定会重新追问动物毒理、剂量换算、病毒载体分布、免疫风险和临床试验设计。

原来被理解为“接近临床转化”的证据，可能需要重新降级为“尚未跨越安全性门槛的概念验证”。

目前涉事医学院仍表示事件正在调查中，因此现阶段不适合直接判定个人或机构的法律责任。

但仅从科研证据链看，这起事件至少提醒我们：

一项技术在动物身上有效，只是走完了从0到1；它距离可以安全地用在人身上，中间可能还隔着很长的一段路。

科学创新不是把这段距离抹掉。

真正负责任的创新，是把这段距离一寸一寸测量清楚。

为这位小女孩默哀。

知乎用户 发表

没想到出了个贺建奎之后还有高手。

新技术想要用到人身上，本来该有一层层关卡卡死风险。

先是科研团队拿出想法，老老实实做完动物实验，把安全性、效果都验证清楚。

之后临床医生评估方案靠不靠谱。

伦理委员会独立严格审核。

就算最后准备用药，也必须把所有风险清清楚楚告诉病人或者监护人。

结果，好家伙，全部失灵。

第一，这是全球第一次往人脑鞘内注射开展碱基编辑，完全没有人体试验先例，胆子怎么这么大？真当自己是Jennifer Doudna？

第二，灵长类动物实验已经看出明显的肝肾损伤，为什么不完整公开这些风险？

第三，伦理委员是吃干饭的吗？怎么能同意给病情稳定、没有生命危险的小孩子做这种高风险试验？

第四，正规临床试验有硬性规矩，不能向受试者收取制剂、研发、治疗相关费用，成本本该由研究团队承担，不该压在患者家庭身上。这家人居然凑了86万美元来承担所有开销……

贺建奎私自违规基因编辑蹲了大牢，相比之下，这起事件披着合规的外衣，隐患更大。后续就看调查结果了，该罚款罚款，该坐牢坐牢。

知乎用户 发表

1、个人感觉跟牢贺的性质还是不一样的，而且可能不涉及刑事，拿这个事跟牢贺放一起，那也太看不起牢贺了吧，虽然技术上更难。

2、可以定性为医疗事故，且存在医疗伦理问题。

3、整件事最无辜的还是小孩。我不相信一对有足够资源资助研究和治疗费用、有渠道去主动接触这类科研团队的父母，会对此疗法的风险一无所知。因为这并非是什么新奇的疗法，至少动动手去搜都能查到过去同类治疗手段临床试验的相关报道。我不相信这对足以称得上是知识分子的父母，能忍住不去多方面了解此医疗手段的原理及其风险性。

总之，这PI是神人，主动跑去人面前还掏几百万，结果是把自己小孩送去当小白鼠，接收风险与收益不匹配的过度治疗的父母更是神人。

知乎用户 发表

我就好奇费用能这么贵，这是80万刀，不是RMB。

知乎用户 发表

看到这个消息的时候，我是震惊的🤯

然后是出离愤怒

再然后是，感到可悲

因为，这不是国内基因编辑出问题的第一例，竟然还会发生！

另外，想一想国内学术会议做了基因编辑临床试验的团队，尽管可能没有死人，但是有多少是符合伦理的呢？

知乎用户 发表

我没有看Science 报道的原文，只看了高赞回答的简述。看完真的是“气抖冷”，“How dare you？”脱口而出。

作为普通的芸芸众生，我对Science, Nature 上的最新结果，并不关心。我知道，科研论文和实际应用，距离很远。尤其是生命科学领域，生命体太复杂，研究的可迁移性很一般。

“心肌干细胞”事件后，我对生命科学研究的真实性都有疑虑了；最近耿同学的一系列“发现”，更是加重了这一印象。

但我还是没想到，有生命科学工作者，能在动物实验有明显问题的情况下，对人下手。追名逐利到疯癫了？以我的理解，哪怕动物实验没问题，仅仅一个课题组的研究，也不足以支撑人体基因编辑治疗。

目前没看到回答仔细讲患儿的疾病，仅泛泛地提了一句“情况并不严重”，我还想发表个不负责任的暴论。

我很怀疑，很多罕见基因病，到底是疾病还是特征。甚至它们本身是否罕见，也得两说。如果症状不明显，也没那么多人去测序，几千块一次呢，医保又不报销。

就身边统计学而论，我还真有长辈被诊断过罕见基因病。但反正也没法治，我们就没去找更多医院进一步确诊了。

反正长辈一辈子学习工作也还可以。而就后来的情况看，基因病在长辈当时症状成因里的占比，也很不好说。

有时候，我们是不是太迷信“人定胜天”了？对“完美无瑕”，太过执着了？

知乎用户 发表

中国搞理论伦理学的什么时候才能知道科学性不完全等于伦理性。

或者要求有违反伦理的追责几个decade之内禁止任何教学类供职，或者要求科学产出禁止其本人及其团队变现。

知乎用户 发表

仇子龙在知乎有号啊。而且有段时间相当活跃（指timeline）。

这下和Yu Deng一起把知友的上下限前后脚一起刷新了。

6岁才开始的基因编辑在医学上是不必要的，6岁小孩的大脑已经发育完成了，这种场景下如果要用基因编辑，那要改的细胞是相当多的。

虽然当事团队似乎可以辩称AAV是穿透血脑屏障的唯一选择，也似乎可以通过治疗6岁儿童的大脑来辩解脑脊液注射的高剂量，但这个辩论的大前提就不成立——这个实验性治疗就不该被通过。

而AAV导致的严重不良反应报告数以百计，

与本案例直接相关的明确的死亡原因，即血栓性微血管病（TMA）的报告都已经数以百计了，

这种场景底下还要通过这个治疗方案，并且研究者在明知实验结果不完善，实验计划存在巨大风险的情况下，为了推进相关研究选择没有充分告知病人的监护人治疗方案的风险，恐怕他们对病人的死亡，是存在直接责任的。

当时"基因编辑婴儿案"的贺建奎因非法行医罪被判了3年，后来刑法打了一个补丁。

但这个补丁不叫"非法基因编辑罪"，这个补丁打缩了，叫"非法植入基因编辑、克隆胚胎罪"。

中华人民共和国刑法修正案（十一）在刑法第三百三十六条后增加一条，作为第三百三十六条之一：

“将基因编辑、克隆的人类胚胎植入人体或者动物体内，或者将基因编辑、克隆的动物胚胎植入人体内，情节严重的，处三年以下有期徒刑或者拘役，并处罚金；情节特别严重的，处三年以上七年以下有期徒刑，并处罚金。”

估计打补丁的时候还没想到，搞基因编辑医学惹事不一定要走疯狂猫娘科学家贺建奎那个路子。

所以这次的事儿再次划出，用不上它。

感觉过两年这块儿又要新修订一条上去了。

One more thing.

死者父母曾经向接受仇论文的《Nature》期刊抗议，但《Nature》不予理会，死者父母转而向竞争对手《Science》举报，此事才爆发出来。

怎么说呢，知识就是力量啊。《Science》举报法，我还是孤陋寡闻了，我头一回见。

竟然还能这样啊。

知乎用户 发表

想起我之前一个回答

知乎用户 发表

有个事我不太明白啊。当初贺建奎出事的时候，网上普遍说法是不能对人类进行基因编辑，会污染人类基因库。而这个话题下面虽然大家把仇子龙骂的狗血淋头，但感觉大部分都是批判他在动物实验结果不理想的情况下强行给人用，以及批判他把小孩给治死了。看这意思现在基因编辑的疗法已经普及了？只要能有疗效就可以正常使用了是吗？

知乎用户 发表

和贺建奎完全不是一回事。这人用的是基因药物。

知乎用户 发表

这个事情其实是四个失误串联起来的。先看一下AI怎么说：

一、医学伦理失误

1. 风险-收益比极度失衡：患儿病情非致命（能自主生活），却要承受高剂量 AAV 载体带来的致死性风险，违背了“不伤害（Non-maleficence）”和“利益大于风险”的基本原则。

2. 知情同意的弱化与剥削：利用了罕见病家庭极其焦虑、绝望的心理，未能真实、全面地提示死亡风险；且在受试者为无行为能力的儿童时，代理知情同意未能真正符合“患儿最佳利益原则”。

3. 灰色地带与资金违规：借“IIT（研究者发起的临床研究）”绕过正规批件，甚至涉嫌违规向患儿家属收取高额“研究/赞助费用”。

二、临床前到人体的转化失误

1. 忽视动物实验的毒性预警：在非人灵长类（NHP）或小鼠实验中，高剂量给药已表现出明显的肝肾毒性或免疫反应，但研究团队未能以此建立足够保守的安全剂量上限。

2. 剂量推演盲目激进：为追求在靶器官（大脑/中枢神经系统）达到足够的编辑效率，强行使用了极高剂量的 AAV 载体，直接将人体推入已知的高危毒理区间。

三、临床监护与救治准备不足

1. 对已知致命并发症缺乏预防性对策：高剂量 AAV 诱发血栓性微血管病（TMA）、细胞因子风暴和多器官衰竭是行业内公认的高危并发症。

2. 围术期救治与监护滞后：在出现剧烈免疫排异和器官损伤信号时，缺乏针对性的早期干预手段和顶级重症（ICU/ECLS）配套支持，未能在毒性爆发的黄金窗口期阻断病情恶化。

四、学术规范与发表疑云

1. 论文与临床真实数据的偏差：在预印本先前发表的论文/资料中，涉嫌隐瞒或修饰了动物实验中的严重毒理数据，呈现出一种“高度安全且有效”的假象。

2. 学术冲动超越科学客观性：为了抢夺“全球首例（First-in-Human）”的头条和高水平论文发表，忽视了科学研究必须具备的客观性与可重复性，存在严重的学术不端隐患。

———————以下是手搓内容——————

这个问题其实说大了是一个体制问题。国内目前医院排名几乎完全参照论文发表，这种激励制度下，院内伦理就不可能拦着这种N-of-1型的临床试验。仇子龙如果这次成功了，基本上后续能再发出来十几篇CNS，这个巨大的诱惑，依赖院内伦理委员会是拦不住的。

实际上不止院内，就算上报到国家卫健委进行临床试验许可申请，大概率也拦不住。因为仇子龙本身就是针对儿童自闭症的基因编辑疗法的国内带头人，相当于还是自己审自己。

往小了说，这次事件其实主要是基因载体 AAV 引发了 TMA，导致患者死亡，更多的是临床 PI 的问题，仇子龙是科研 PI，理论上不负责临床问题。不过在这种 N-of-1 临床中，科研 PI 往往足够强势，以至于临床 PI 对治疗完全没有影响力，所以实际上怎么样并不清楚，也不排除仇子龙向临床 PI 隐瞒了之前非人灵长类 NHP 试验里存在不良反应的可能。

按理来说，AAV 载体引发 TMA 是此前基因治疗常见的不良反应（而且国外已经有致死的情况了），无论 NHP 试验是否有不良反应，新华医院的临床PI不可能不知道怎么做，尤其是这次还是 dual AAV + 大剂量的组合，更应该提前做好预案。术前给 eculizumab 这种靶向 C5 补体抑制剂（ Science 没报道是否有给补体抑制剂），术后及时监测相关指标，料敌从宽，能上抑制剂就上抑制剂。按照家长的说法，Mei 术后第三天发烧，然后接受了输液治疗之后就一直没尿，而无尿是补体系统被剧烈激活，引发 TMA 并导致 AKI 的警报之一。

输液治疗发烧没有改善，说明不是常规感染，此时就要考虑TMA的可能了，需要检查血小板 PLT、乳酸脱氢酶 LDH及补体 C3/C4/CH50 ，细胞因子 IL-6 等关键排查指标。从国外经验来看，TMA 发病后 24-48 小时内是完全可以救回来的，也就是术后第三、第四天，上抑制剂单抗或者 CRRT，但是 Mei 被拉去做全身 CT 这就更无厘头了，这说明当时的临床医生很可能不知道高剂量 AAV 导致不良反应的底层病理机制是什么。尤其是此时 Mei 表现出血小板下降，这是典型的 AAV 导致 TMA 表征。

此外，这种 first-in-human 的手术，术后居然在普通病房也太离谱了（Science报道原文：Doctors took Mei for a full-body CT scan and then rushed her to the intensive care unit，说明此前并不在 ICU）。ICU可以高频率检测诸如血常规等关键指标，而且医护也往往更有经验，说不定可以早发现这是 TMA 症状（从 Mei 第三天发烧来看，前两天应该已经出现血常规下降然后肝脏开始代偿），从而挽回一个生命。

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“妈妈，我想回家。”

看到这就崩溃了，当事父母怎么走出这阴影。

知乎用户 发表

这让我想起十多年前在中关村北一条遇到的某位杰青，他问俺他们组炼的丹可不可以去医院直接给病人输上，侬大概能猜到俺当时的表情

一个掏牛腚专业毕业的，搞人体基因编辑，有点敬畏心好么

必须严惩

知乎用户 发表

仇子龙没有临床医学学位，他是生物学的博士，怎么敢就这么劝小孩子家长这么干，牛逼的是医院就敢按照他给的剂量给小孩打了，还打的大概率是鞘内注射毕竟要进中枢，更牛逼的是FDA还备案了，这不就是把小孩儿当小白鼠么，连猴子都不是。

都是什么缺德玩意儿啊。

知乎用户 发表

如何看待？只能说你老钟人均高人权。

这种事放在你欧美都不叫个事。你们还得夸欧美敢做实验了活该人家有原研药。

知乎用户 发表

在上海华新医院做的。有全套合法手续。经过上海有关部门完全审批。‘程序上挑不出毛病’，而主管治疗方案的仇子龙及其团队隶属于上海交通大学医学院，是科研性质的团队，没有临床医疗资质。

大白话说就是，患者家属花了63万美元，让自己闺女当了一次科研小白鼠，贡献了论文数据了，但名义上走的是‘临床治病’的渠道，所以要全自费。

人没了，钱不退，责任方找不到。因为一切都是审批过的。如果家属闹事，实际上会导致上海有关部门承担连带责任，所以一起帮助捂盖子。导致家属连‘曝光’都没有渠道。

最后为了让大众知道这个事情，另辟蹊径，走的《科学》这个世界知名的综合性论文期刊渠道，曝光了这个事情。

至于有人说，按照‘行规’，用小白鼠和猴子做做试验，水水论文得了，怎么还真做啊？

这些人没仔细看内容，这次这个小女孩接受的基因剪辑治疗，是走的上海有关部门特批的‘特殊通道’的。

这显然就不是科研团队能操控的范围，这个就是‘政治’，也就是上海有关部门需要用‘硬成果’来‘刷政绩’了。而科研团队自然也有相关需求。

要知道仇子龙这个‘基因剪辑治疗自闭症’的项目发的论文还挂lq复旦程田林，上交李斐的名

背后涉及的利益相关方太多。都是普通人靠正常维权方法无法摆平力量。

知乎用户 发表

医学专业，特别是临床医学专业，也就是医院的医生论文造假的恶果会逐渐显现出来。

很多医院和医生发表的造假论文，特别是发表在高级别杂志上的假论文，在没有被证实为造假前已经受到了很多临床医生的阅读，其中肯定有部分认为论文是真实的有效的可行的，盲目按照文章中的内容展开研究，甚至可能急功近利直接用在医疗实践中了，非常可能导致各种难以预料的风险。

慎重告诫各位病友，千万不要相信任何所谓的大医院大医生提供的所谓最新研究技术，否则后果自负悔之晚矣。

知乎用户 发表

非法行医致死？我记得仇教授没有行医资格证。

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我每次下古早版本的github项目也这样，配cmake的时候简直要命。

不过我可以事先存档，事后还有补救机会，这小女孩就回不了档了。

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人有多大胆，地有多大产

这类人应该更多去做衰老、长寿这些方向，群众鼓掌欢迎

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看Science独家报道原文看到这里只想问一个“何意味”，孩子开始发烧了结果你作为医生给家长分享Nature中了的好消息是吧。

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黑色幽默：孩子没了，家属没责怪仇。家属是不爽仇团队继续发表相关实验论文，更没提造成小女孩离世。家属一开始就联系仇，叫他撤稿不要发表，或者就算发表也要说清楚女孩子离世了，不然会误导更多人。仇一边答应撤稿一边发表，更没提完成人员身亡。于是家属暴怒，找了科学爆料……

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黑暗启蒙正在觉醒

时间就是生命

效率就是金钱

__ __ 将从未来抵达

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不是，你猴子实验还没明确结果，就敢拿小孩做实验？

小孩被你的实验搞死了，你静悄悄做好善后工作就是了，你还敢把论文发出来？

一些科研人员真是走火入魔了，为了发论文什么都不管不顾？

知乎用户 发表

家长吃了知识太多的亏。

如果笨一点啥也不懂，也不可能做实验。

如果再聪明一点啥都懂，也知道应该先进行灵长类临床试验。

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这钱最后是进了公账还是私账，这人血馒头也敢吃？

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这事最扯淡的难道不是那对父母么？

就算最开始不了解基因编辑疗法，但是看报道也是沟通过很多次的，做父母的就没有自己去了解或者找第三方去咨询一下么？

事实上就算是哪怕了解一下相关基因编辑疗法的SOP也能感觉到事情不对啊。

而且就从报道的花费来说，这笔巨款都足够让这父母去米帝找梅奥诊所这类机构做相关诊疗了。

知乎用户 发表

贺建奎不仅没弄死人，

也没向患者家收钱吧？

仇子龙这件严重很多吧？

6岁会说妈妈我要回家，

智力迟缓的诊断证明在哪？

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我以为效仿美国的刑罚力度，罚了新华医院3600万美元，约等于2亿多人民币呢，结果定睛一看是3600美元，你在这搞笑呢？要是新华医院目前还没缴纳罚款的话可以联系我，我个人替新华医院足额缴纳了。

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我查了一下，这个货在猴子身上做实验的时候，四只猴子都出现了严重的肝损伤，但即便如此，这个货还是在小女孩进行了同样的所谓治疗，这货是不是疯了？

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发文章的天才，各个渠道都打通了。他应该会自称为了科研会献出一切，只可惜没有把患者的安全放在第一位，甚至不愿意把研究经费用在患者治疗费上。

为了发文章极度自私的人。

知乎用户 发表

时间会带来答案

如何看待方舟子和仇子龙关于「自闭症基因疗法」的论战？

知乎用户 发表

省流：《科学》杂志报道，一名患有CHD3基因缺陷的6岁女孩，在上海新华医院参与仇子龙团队主导的脑部碱基编辑临床试验。女孩父母自筹资金支持研究，团队将基因编辑载体注入其脊髓液，给药七天后女孩因治疗相关的血栓性微血管病变离世。调查显示，伦理委员会审批试验前未完整核查灵长类动物实验的安全预警；事后医院仅受到小额罚款，相关研究者未被公开处罚。该团队后续刊发于《自然》的相关论文删除了女孩家庭相关信息，多名国际专家质疑试验风险被淡化、论文数据存疑，呼吁开展全面审查。

全文：

https://www.science.org/content/article/exclusive-death-girl-chinese-gene-editing-trial-was-never-made-public

知乎用户 发表

学术败类，衣冠禽兽，沽名钓誉，草菅人命。

知乎用户 发表

从追责无果的现状来看，学界简直是在明牌鼓励科学家的独狼行为，就这种氛围，出几个弗兰肯斯坦、奇爱博士，也是早晚的事吧？

另外，如果一个医学工作者不把患者当人，他作为一个导师，会把学生当人吗？他的学生，会把医学当作为人的科学吗？AAV风险这么大，不知道经手的学生怎么想的？

知乎用户 发表

普通老百姓犯罪最多杀人放火。

真十恶不赦罔顾人伦这一块还得看知识分子。

知乎用户 发表

真魔怔了啊，宁肯搭上一切和病人的一切也要发顶刊？不是特别懂你们生物和制药的业界

另外想问一下，伦理审查是怎么过得？而且aav的载体研究国内权威专家应该不是仇的实验室吧？他有没有彻底跟进最新的原理研究就敢上呢？

而且孩子是自闭谱系里面多严重的一种才让爸妈在五六岁这个情况初现完全可以辅助调整做康复的时候直接送去实验疗法？这对吗？

知乎用户 发表

虽然说女孩患有的是Snijders Blok-Campeau 综合征（CHD3 基因单碱基突变导致）不算是孤独症谱系障碍，但还是引用这篇文章表达点想说的东西。

哀悼是允许的。痛苦是可以的。但持续将孩子的发育障碍视为悲痛的源头，对家长和孩子都有害，而且会阻碍彼此之间建立接纳且真实的关系。

《DON’T MOURN FOR US》by Jim Sinclair

Parents often report that learning their child is autistic was the most traumatic thing that ever happened to them. Non-autistic people see autism as a great tragedy, and parents experience continuing disappointment and grief at all stages of the child’s and family’s life cycle.

But this grief does not stem from the child’s autism in itself. It is grief over the loss of the normal child the parents had hoped and expected to have. Parents’ attitudes and expectations, and the discrepancies between what parents expect of children at a particular age and their own child’s actual development, cause more stress and anguish than the practical complexities of life with an autistic person.

Some amount of grief is natural as parents adjust to the fact that an event and a relationship they’ve been looking forward to isn’t going to materialize. But this grief over a fantasized normal child needs to be separated from the parents’ perceptions of the child they _do_have: the autistic child who needs the support of adult caretakers and who can form very meaningful relationships with those caretakers if given the opportunity. Continuing focus on the child’s autism as a source of grief is damaging for both the parents and the child, and precludes the development of an accepting and authentic relationship between them. For their own sake and for the sake of their children, I urge parents to make radical changes in their perceptions of what autism means.

I invite you to look at our autism, and look at your grief, from our perspective:

Autism is not an appendage

Autism isn’t something a person has, or a “shell” that a person is trapped inside. There’s no normal child hidden behind the autism. Autism is a way of being. It is pervasive; it colors every experience, every sensation, perception, thought, emotion, and encounter, every aspect of existence. It is not possible to separate the autism from the person–and if it were possible, the person you’d have left would not be the same person you started with.

This is important, so take a moment to consider it: Autism is a way of being. It is not possible to separate the person from the autism.

Therefore, when parents say,

I wish my child did not have autism,

what they’re really saying is,

I wish the autistic child I have did not exist, and I had a different (non-autistic) child instead.

Read that again. This is what we hear when you mourn over our existence. This is what we hear when you pray for a cure. This is what we know, when you tell us of your fondest hopes and dreams for us: that your greatest wish is that one day we will cease to be, and strangers you can love will move in behind our faces.

Autism is not an impenetrable wall

You try to relate to your autistic child, and the child doesn’t respond. He doesn’t see you; you can’t reach her; there’s no getting through. That’s the hardest thing to deal with, isn’t it? The only thing is, it isn’t true.

Look at it again: You try to relate as parent to child, using your own understanding of normal children, your own feelings about parenthood, your own experiences and intuitions about relationships. And the child doesn’t respond in any way you can recognize as being part of that system.

That does not mean the child is incapable of relating at all. It only means you’re assuming a shared system, a shared understanding of signals and meanings, that the child in fact does not share. It’s as if you tried to have an intimate conversation with someone who has no comprehension of your language. Of course the person won’t understand what you’re talking about, won’t respond in the way you expect, and may well find the whole interaction confusing and unpleasant.

It takes more work to communicate with someone whose native language isn’t the same as yours. And autism goes deeper than language and culture; autistic people are “foreigners” in any society. You’re going to have to give up your assumptions about shared meanings. You’re going to have to learn to back up to levels more basic than you’ve probably thought about before, to translate, and to check to make sure your translations are understood. You’re going to have to give up the certainty that comes of being on your own familiar territory, of knowing you’re in charge, and let your child teach you a little of her language, guide you a little way into his world.

And the outcome, if you succeed, still will not be a normal parent-child relationship. Your autistic child may learn to talk, may attend regular classes in school, may go to college, drive a car, live independently, have a career–but will never relate to you as other children relate to their parents. Or your autistic child may never speak, may graduate from a self-contained special education classroom to a sheltered activity program or a residential facility, may need lifelong full-time care and supervision–but is not completely beyond your reach. The ways we relate are different. Push for the things your expectations tell you are normal, and you’ll find frustration, disappointment, resentment, maybe even rage and hatred. Approach respectfully, without preconceptions, and with openness to learning new things, and you’ll find a world you could never have imagined.

Yes, that takes more work than relating to a non-autistic person. But it can be done–unless non-autistic people are far more limited than we are in their capacity to relate. We spend our entire lives doing it. Each of us who does learn to talk to you, each of us who manages to function at all in your society, each of us who manages to reach out and make a connection with you, is operating in alien territory, making contact with alien beings. We spend our entire lives doing this. And then you tell us that we can’t relate.

Autism is not death

Granted, autism isn’t what most parents expect or look forward to when they anticipate the arrival of a child. What they expect is a child who will be like them, who will share their world and relate to them without requiring intensive on-the-job training in alien contact. Even if their child has some disability other than autism, parents expect to be able to relate to that child on the terms that seem normal to them; and in most cases, even allowing for the limitations of various disabilities, it is possible to form the kind of bond the parents had been looking forward to.

But not when the child is autistic. Much of the grieving parents do is over the non-occurrence of the expected relationship with an expected normal child. This grief is very real, and it needs to be expected and worked through so people can get on with their lives–

but it has nothing to do with autism.

What it comes down to is that you expected something that was tremendously important to you, and you looked forward to it with great joy and excitement, and maybe for a while you thought you actually had it–and then, perhaps gradually, perhaps abruptly, you had to recognize that the thing you looked forward to hasn’t happened. It isn’t going to happen. No matter how many other, normal children you have, nothing will change the fact that _this_time, the child you waited and hoped and planned and dreamed for didn’t arrive.

This is the same thing that parents experience when a child is stillborn, or when they have their baby to hold for a short time, only to have it die in infancy. It isn’t about autism, it’s about shattered expectations. I suggest that the best place to address these issues is not in organizations devoted to autism, but in parental bereavement counseling and support groups. In those settings parents learn to come to terms with their loss–not to forget about it, but to let it be in the past, where the grief doesn’t hit them in the face every waking moment of their lives. They learn to accept that their child is gone, forever, and won’t be coming back. Most importantly, they learn not to take out their grief for the lost child on their surviving children. This is of critical importance when one of those surviving children arrived at t time the child being mourned for died.

You didn’t lose a child to autism. You lost a child because the child you waited for never came into existence. That isn’t the fault of the autistic child who does exist, and it shouldn’t be our burden. We need and deserve families who can see us and value us for ourselves, not families whose vision of us is obscured by the ghosts of children who never lived. Grieve if you must, for your own lost dreams. But don’t mourn for us. We are alive. We are real. And we’re here waiting for you.

This is what I think autism societies should be about: not mourning for what never was, but exploration of what is. We need you. We need your help and your understanding. Your world is not very open to us, and we won’t make it without your strong support. Yes, there is tragedy that comes with autism: not because of what we are, but because of the things that happen to us. Be sad about that, if you want to be sad about something. Better than being sad about it, though, get mad about it–and then do something about it. The tragedy is not that we’re here, but that your world has no place for us to be. How can it be otherwise, as long as our own parents are still grieving over having brought us into the world?

Take a look at your autistic child sometime, and take a moment to tell yourself who that child is not. Think to yourself: “This is not my child that I expected and planned for. This is not the child I waited for through all those months of pregnancy and all those hours of labor. This is not the child I made all those plans to share all those experiences with. That child never came. This is not that child.” Then go do whatever grieving you have to do–away from the autistic child–and start learning to let go.

After you’ve started that letting go, come back and look at your autistic child again, and say to yourself: “This is not my child that I expected and planned for. This is an alien child who landed in my life by accident. I don’t know who this child is or what it will become. But I know it’s a child, stranded in an alien world, without parents of its own kind to care for it. It needs someone to care for it, to teach it, to interpret and to advocate for it. And because this alien child happened to drop into my life, that job is mine if I want it.”

If that prospect excites you, then come join us, in strength and determination, in hope and in joy. The adventure of a lifetime is ahead of you.

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这也太恶心了吧，这个教授已经基本的做人的标准都没有了，暂且不谈钱，猴身上都出问题了，给人做啊，是人啊。

上交不把他送进去，那上交也是逆天了

知乎用户 发表

Science 刊文揭露一位中国 6 岁女孩在基因编辑实验中死亡，涉事医学院称在调查，如何看待此事？

推荐一篇文章，分析得很好。

我的评论是：

这篇文章说得很好啊，以治疗为目的的基因编辑实验不能因此而废止，但是治疗失败并不是理所当然要付出的代价。对于那些身体状况足以正常生活，只是发育迟缓的孩子，他们完全可以选择另一条康复之路，不必冒着死亡的风险，接受激进的基因编辑治疗，从而换一个更加顺遂的未来。

题外话：

我读过涉事研究员参与的一篇论文，虽然不是该回答提到的那一篇……我读到这个名字的时候，真的有一种“怎么老是你”的感觉。从我刚学生物开始，从韩春雨事件到贺建奎事件，几乎每隔一段时间就能在新闻报道中读到他的名字，虽然他不是当事人，只是围观者，而这次他终于，很“不幸”地（最不幸的当然是患者及其家属）成为当事人了。

现在看来，这件事必须得有人丢工作有人坐牢了，不然，逝去的小女孩也无法瞑目啊……

知乎用户 发表

不是，这么严重的并发症，这疗法怎么就用在人身上了？

知乎用户 发表

所以我一直给某个基因编辑科学家鸣不平。

某些院士组或者医院因为有院士撑腰，玩的比贺野多了。

顺带补充一下，牢贺当时给的定罪逻辑是：这种编辑有污染人类基因库的潜在危险。

这次不用潜在了嘞，直接就危及生命嘞。

以及一个明显在动物试验上造成了明显可知的严重后果的玩意是怎么用到人身上的?

这次怎么谈医学伦理?

知乎用户 发表

毫无风险收益比的行为，还高强度违规，想发文章想疯了？

知乎用户 发表

本来就是死马当作活马医的病，家属愿意赌一把这事儿，也可以理解。

临床试验，隐瞒风险，家属风险自担，然后，还得自费！

成了，医生名利双收，病人治好倒也不亏；不成，医生接近于屁事没有，病人人财两空？？(但凡告知家属猴子死掉，外加不收钱，都不至于这么吃相难看！)

不过，这事儿在上海，在新华，前几年又不是没出过“家属自费，风险自担，病人人财两空”的前科！只不过，这次是没办法用“论文书写不规范”强行遮羞了！这医院的管理这么垃圾混乱吗？！(再一再二了，可别过几年再三再四！)

确实绝症没得治，但是，不是让人家自费当小白鼠的理由吧！成功了，医务人员德艺双馨，失败了，你自己命不好？

知乎用户 发表

伦理委员会是怎么批的？地方药监和公安在干嘛?

合着我们这些医药行业里边正规做研发做申报、做生物学试验、做临床评价的就得被反复卡?违规的违法的杀人的反而能混过去?

知乎用户 发表

就没有人八卦下他小三的事儿？

知乎用户 发表

这个没医德啊，看了好多专业评论，感觉这个人应该是欺骗了家属，这个治疗方案收益小，风险高，如果和家属说清楚，感觉家属大概率不会让孩子尝试

知乎用户 发表

居然是交大的教授和新华医院的干出的这事情，新华医院的儿科还是口碑挺好的……

遇难患者的家长自费赞助研究，（正常试药什么都应该免费的）结果被几个故意忽略了实验的风险，之前猴子实验的问题的医生和不负责任伦理审查搞得孩子几天就过世了……（治疗疑似也不到位微血栓及时治疗还是能救的）

而且在出现这严重实验，医疗事故后这些医生，研究者都没有得到足够的惩罚，家属也没有获得应该有的赔偿………有问题的论文不但隐瞒事实也不撤稿，只有告到science了才被曝光

我觉得现在论文有水分，造假什么也不稀奇了，但一般论文假的最多就浪费经费，误导研究方向什么……但这是治病的医学研究啊，这是损害的人的生命啊…这样的研究还敢乱搞可以说人性都没有了，基本的尊重生命都没有。

我们cs也有很多故事会，灌水的，但我们至少知道灌水的不能拿来实战，还是很实事求是的。这帮医学的家伙天天闷在实验室里打老鼠打猴子打的都没人性了……

知乎用户 发表

感觉靠直接注入特制病毒感染来实现基因编辑这事情风险还是太大了一点。

知乎用户 发表

昨天六七点钟小红书上刷到，评论3000左右。

5分钟后再访问，该贴已不存在。

所以，用不着什么调查，保真。

知乎用户 发表

仇的人品和智商都严重有问题。

坑人父母钱就算了，出了人命。捅了这么大篓子，人家父母不追究，还不感恩戴德夹着尾巴做人。

居然舍不得一篇nature。现在名声扫地了吧？

科研需要推理，假设，排除，验证。想象力是前提，逻辑判断力是基础。

连最基本的权衡利弊的都选错的人，是不可能在科学探索中有什么成就的。

这个人没有投资价值，以后不要在他身上浪费科研经费了。

知乎用户 发表

多读读牢A的出约翰霍普金斯记，就都明白了

知乎用户 发表

science怎么不揭露下萝莉岛和恶魔岛的女孩？

知乎用户 发表

我写过一篇文章，专门揭露某三甲医院，拿患者做临床试验，收患者钱，收医药公司钱，再侵吞医药公司给患者的钱。

然后我的个人主页，就被标注为传播不实信息，逆天不？嘿嘿嘿，现在才爆出来，我才觉得奇怪，都存在几十年了。

说什么印度药品便宜，是可以做免费临床医学试验，你看咱们就不一样，咱们做收费临床医学试验，咱药最贵。

知乎用户 发表

人有多大胆，地有多大产。这也太辩证，太唯物主义了。

知乎用户 发表

委婉地讲，这属于“选择性使用临床试验数据”。其本质是临床试验数据造假。在公开实验结果时隐瞒不利实验数据、临床试验数据造假，试验主要负责人应禁业处罚。

造假是在患者死亡后发生的。据报道，该类临床试验按规定无需药监局审批，且已经过从事实验的医疗机构逻辑委员会批准，试验本身无明显违规。

知乎用户 发表

他这个职位钱肯定是不愁的，只想要脑部基因编辑第一人这个名头，太狂热了吧。

起码这篇nature 的前三位和后三位作者负主要责任。

知乎用户 发表

这已经丧心病狂了，坐牢吧

知乎用户 发表

昨天，《Science》和Retraction Watch联合发布了一篇调查报道，我读了两遍。

第一遍，是作为一个普通读者——为那个叫Mei的6岁女孩。

第二遍，是作为一个在国内医疗器械和诊断领域摸爬滚打十几年的从业者。这一遍，我越读越后背发凉。

因为就在这篇报道所涉及的那篇论文之后不到两个月——2026年5月1日——中国首部《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》（业内称“818号令”）正式施行。

这部行政法规被寄予厚望，被认为是中国细胞治疗、基因治疗等前沿技术“从野蛮生长走向法治化”的里程碑。

而Mei的死，恰恰发生在“818号令”生效之前的监管真空里。

这不是巧合。这是一个警示弹。

先把这件事说清楚

很多人可能还没看过报道原文，我把关键事实捋一遍。

**患者是谁：**2023年3月，上海一名化名Mei的6岁女童被确诊携带CHD3基因R1025W突变，诊断为Snijders Blok-Campeau综合征。这是一种由CHD3基因突变导致的神经发育性疾病，主要表现为语言、认知和运动发育迟缓，但通常不直接危及生命。Mei属于症状偏轻的一端，能走能跑，有基本社交能力。

**研究者是谁：**Mei的父母通过患者微信群，联系到上海交通大学医学院松江研究院神经科学家仇子龙团队。该团队在基因编辑和神经系统疾病领域颇有建树，曾公开谴责贺建奎的基因编辑婴儿事件。

治疗是什么：团队为Mei定制了一种腺嘌呤碱基编辑器，用双AAV9载体通过鞘内注射递送，目标是跨越血脑屏障，在神经元内把突变的A·T碱基对修复为正常的G·C对。这是全球首例脑靶向碱基编辑人体试验。

钱从哪来：Mei父母自筹约86万美元（约582万人民币），资金流向包括仇的前学生所在基金会、美国公司中国关联方、四川PriMed（猴毒理研究CRO），其中13万美元直接汇入团队成员杨侃的个人账户。此外还赠送了多部iPhone、iPad和一箱茅台。

**发生了什么：**2025年3月24日，Mei在新华医院接受单次脊髓液AAV9-碱基编辑器输注，病毒量达到万亿级别。术后第3天发热，随后无尿、血小板骤降，进展为血栓性微血管病（TMA）。**2025年3月31日，输注后第7天，Mei离世。**医院伦理委员会事后认定死亡与治疗“肯定相关”。

事后怎么处理的：

• 2025年9月，上海杨浦区卫健部门对新华医院罚款约3600美元（约2.5万人民币），理由是医院未能妥善监管试验，也未在数据库中将试验注册为商业资助研究
• 主治医生被口头诫勉
• 主导研究者仇子龙未受到公开处分
• 2026年2月，团队在Nature发表相关动物实验论文，未提及Mei的死亡，未披露猴实验中的肝肾损伤信号，删除了初稿中关于家庭遗传数据和资金致谢的内容
• 涉事上海交通大学医学院回应：“目前还在调查中”

💡 一组数字摆在这里：家庭花费约600万，孩子没了，对医院的罚款约2.5万。

不只是“违规”

把Mei的案子放到“818号令”的框架下对照，你会发现每一项都踩在了红线之外。

🔴 非临床研究并没有真正“证明安全有效”

条例要求：非临床研究必须证明技术安全、有效，方可开展临床研究。

而关键临床前证据是一张猕猴脑切片的荧光染色图——没有阴性对照，四位独立专家审阅后认为“完全没有说服力”。与此同时，2025年2月完成的猴毒理研究报告明确指出：所有4只接受治疗的高剂量猴都出现中重度肝损伤，1只出现肾损伤。

这是典型的“有效性证据薄弱+安全性信号明确”的组合，本不应该推进到人体。

🔴 伦理审查时，关键安全数据被遗漏

条例要求：通过学术审查、伦理审查后方可开展临床研究。

但Mei案中，医院伦理委员会2025年1月2日审批时，根本没有看到那份显示所有猴子都出现肝损伤的毒理报告最终版。知情同意书上也没有写明“死亡”的可能性。斯坦福大学生物伦理学家Hank Greely说得很直白：“死亡应该始终在一期临床试验中被提及。”

🔴 向受试者收费——这条红线被彻底踩穿

条例明确：临床研究阶段禁止向受试者收费，相关救治费用由研究发起机构承担。

而Mei父母筹措的86万美元，名义上由研究者创立的公司“赞助”，实际上钱是从家长口袋里出的。这是条例要清除的典型“以研代商”、变相收费乱象。

🔴 没有兜底机制

女孩死后，医院被罚款约2.5万人民币，主治医生被口头训诫，主导研究者未受到公开处分，保险公司也未提供补偿。

一个6岁的生命，换来的“代价”是2.5万元。

不是技术，是兜底

讲到这里，才是我最想跟大家聊的部分。

很多人把Mei的悲剧归结为“中国监管不严”。这话对，但不完整。真正的差距，在于“兜底机制”的成熟度。

我们来看美国的情况。

美国对药物临床试验中的受试者损害补偿，目前主要存在几类路径。

政府强制补偿方案包括联邦保险方案——如果受试者参与的临床试验是为了评估医疗保险覆盖的利益，且受试者是相应疾病的患者而非健康受试者，那么一旦遭受损害，可以享受政府提供的医疗保险赔付。

这一方案适用于联邦政府资助的临床试验，以及为了向FDA提交上市申请而实施的临床试验。此外还有国家疫苗伤害赔偿方案，采用无过错赔偿原则，只要是因疫苗临床试验造成的损害，都会给予补偿。

研究机构的自愿补偿方案方面，FDA和OHRP强制要求伦理委员会审查补偿方案与赔偿机制，评估相关金额的合理性及支付的合规性，高风险试验需在知情同意书中明确赔偿触发条件。企业发起的临床试验，受试者补偿由申办企业负责。

对于确认是因试验引起的损害，申办者会进行相应的补偿。美国国立卫生研究院及部分私企还设有无过错基金或保险。

此外，各州民事侵权法也是重要补充，试验参与者与申办者、研究者有赔偿纠纷时，可依州法提起民事诉讼。

⚠️ 我必须诚实地说：美国的体系也并非完美。有材料指出，美国目前并没有一个综合性的体系来补偿临床试验中受伤的人，联邦法规只要求研究者告知参与者是否有补偿可用，但并不强制任何人实际提供。2012年对200家美国大型研究中心的调查发现，近60%的机构根本不保证提供任何补偿。

但是——即使存在这些缺陷，美国体系仍然有几个中国目前不具备的关键机制：

**第一，强制披露。**美国法规强制要求伦理委员会审查补偿方案与赔偿机制，高风险试验必须在知情同意书中明确赔偿触发条件。Mei的知情同意书上，没有写明“死亡”的可能性。

**第二，机构责任绑定。**企业发起的临床试验，受试者补偿由申办企业负责。而在Mei案中，86万美元是从家长口袋里出的，名义上是“公司赞助”——责任主体被巧妙规避了。

**第三，多元救济路径。**美国至少有联邦保险、疫苗伤害赔偿方案、NIH无过错基金、州侵权诉讼等多层路径。Mei的父母在女儿死后，没有得到任何补偿，也没有被提供保险理赔。

**第四，历史教训驱动的透明文化。**1999年Jesse Gelsinger在宾大基因治疗试验中死亡后，其父亲通过诉讼获得了庭外和解，宾大被罚款50多万美元，PI James Wilson被FDA禁止5年从事人体研究。**Gelsinger的死推动了整个美国基因治疗领域的自我审视和重建。**而Mei死后，研究者未受公开处分，Nature论文照样发表。

📌 这就是差距：不是“美国做得完美”，而是“美国至少有制度化的兜底路径”，而中国在这起个案中，患者家庭承担了全部经济风险、全部健康风险、以及最终的终极代价。

为什么NMPA对NGS大Panel如此审慎？

理解了上面的差距，你就能理解NMPA器审中心对NGS伴随诊断大Panel“批得慢”背后的深层逻辑。

很多人抱怨：美国FDA批了500+基因的大Panel，中国为啥这么保守？截至2026年2月，中国批准的25个NGS伴随诊断产品，绝大多数仍是单瘤种的中小Panel。

2026年6月15日，NMPA器审中心发布《肿瘤基因变异检测试剂技术审评要点(试行)》，把基因变异按临床证据等级分为三类：

• **伴随诊断变异：**经药物临床试验确认，具有明确伴随诊断意义
• **二级变异：**临床意义明确，已列入权威诊疗指南
• **三级变异：**临床意义尚不明确，纳入的主要目的是保留产品的可拓展性

对于大Panel，审评的核心逻辑是：伴随诊断和二级变异要充分纳入并逐一评价，三级变异“可测但不报”——在分析性能中评价，但说明书和临床报告中不体现。

为什么要这么谨慎？因为国内兜底机制不成熟。

试想一下：如果NMPA放行一个大Panel，其中包含大量三级变异的临床解读，而某个患者因为错误的解读做出了错误的治疗决策——这个患者去哪里寻求救济？

告厂家？中国民事诉讼中，患者需要证明厂家的过失和因果关系，门槛极高。找医院？医院会说“这是NMPA批准的产品”。找NMPA？监管批准不等于无过错担保。找保险？中国临床试验和产品责任险的覆盖率低、赔付额度有限。

在兜底机制缺失的情况下，“审慎”是监管唯一负责任的姿态。

Mei的悲剧恰恰证明了这一点：**当一个6岁女孩用生命付出代价时，对医院的罚款是2.5万人民币，研究者未受公开处分，家庭自掏600万，保险公司未提供补偿。**如果这样的事情发生在NGS大Panel的临床应用中，后果不堪设想。

💡 所以NMPA对大Panel的“慢”，不是保守，是在国内兜底机制不完善的情况下，监管用“慢”来对冲“风险”。这是一种无奈，但也是一种责任。

路还很长

我必须说一句公道话：“818号令”的方向是对的。

• **从“事后追责”到“全程监管”：**建立“备案前审查—实施中评估—转化后再评估”的全周期监管机制
• **从“以研代商”到“责任明确”：**禁止收费、明确救治责任、鼓励保险，把研究发起机构绑到了责任主体上
• **从“信息封闭”到“动态公开”：**严重不良反应必须及时报告
• **风险分级管理：**转化应用阶段，根据风险等级实行不同的审批程序和限制期

但Mei的死告诉我们：制度的文本容易写，制度的文化难建。

真正的安全底线，不仅需要条例的明文规定，更需要：

1. 强制保险制度——高风险生物医学新技术临床转化，必须投保受试者伤害险
2. 无过错赔偿基金——借鉴美国疫苗伤害赔偿方案，建立基因治疗、细胞治疗等前沿领域的专项基金
3. 伦理审查独立性——IIT通道的伦理委员会必须具有真正的独立性，不能被“首发论文”、“医院声誉”绑架
4. 严重不良事件强制公开——死亡、严重残疾等事件，必须在规定时间内向公众和学术社区披露
5. 研究者问责机制——造成受试者严重伤害的研究者，必须有明确的职业惩戒路径

写在最后

写这篇文章的过程中，我反复想起报道里的一个画面。

Mei住院那天，病房里另一个小女孩哭了。Mei把自己最喜欢的蓝色小鸟玩偶递给了她。

她妈妈Linda说：“她喜欢把自己的东西送给别的孩子。”

术后第3天，Mei开始发烧。起初大家都以为是常见反应，仇子龙还安慰家长说情况很快就会好转。走出病房时，他兴奋地告诉他们：Nature论文已被接收，Mei的治疗“会成为更大的新闻”。

他没有想到，那会是Mei生命中的最后几天。

术后第7天，Mei被推进ICU之前，对妈妈说了一句：“妈妈，我想回家。”

这是她留给父母的最后一句话。

报道里还有一个让我久久无法释怀的细节。今年Mei生日那天，Linda一个人回到了原来的公寓。她在Mei的床上坐下，周围全是女儿的物品。她买了一个巧克力纸杯蛋糕，一口一口地吃着，想象女儿还在身边。

她对丈夫隐瞒了这件事。直到接受采访时才说出来：“我不能每天都哭，但那天，我想我可以在那个房间里哭一场。”

我不知道该怎么评价这件事。

我只是觉得，一个6岁的女孩，带着“去度假”的心情走进医院，以为睡一觉醒来病就好了。她不知道什么是碱基编辑器，不知道什么是AAV载体，不知道什么是血栓性微血管病。她只知道爸爸妈妈带她去治病，治好了她就能跟别的小朋友一样。

然后她再也没有醒过来。

她的父母花了600万，失去了唯一的孩子。至今没有得到正式的道歉，没有得到合理的赔偿，甚至没有得到一个公开的交代。

而这一切，本不该发生。

我不是说要停止创新。恰恰相反——正因为创新如此珍贵，我们才不能让任何一个生命白白成为创新的代价。

Mei的故事不应该只是一则新闻，三天后被遗忘。它应该被记住。

记住那个喜欢把玩具送给别人的女孩。

记住那600万和那条消失的小生命。

记住，在“鼓励创新”和“守住底线”之间，我们还有很长的路要走。

仅此而已。

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这标题也过于春秋笔法了，明明是医疗事故，怎么就做实验死的了？写违规医疗事故没人看是吧，新闻学魅力时刻

知乎用户 发表

都没有临床试验的治疗方案，医院是怎么通过的？中国的药监局是怎么通过的？看来贺建奎事件以后，伦理和药物审批的立法，没有一丁点改变啊

知乎用户 发表

不是很懂医学界，我想问一下，国内这个伦理审查机制是健全的吗？为什么一个已经在猴子上出现损伤治疗方案可以通过伦理审查啊。

知乎用户 发表

有些老登做科研是越做人性越少，只不过很多没有这种机会罢了

知乎用户 发表

看起来该疗法根本没有经过NMPA批准上市，这团队居然直接该基因编辑疗法就用在患者身上了？还是儿童患者？

所以，问题的标题不对。不是实验，是涉事团队以诈骗的方式在对待患者及患者家庭。如果是实验，应该是发明该疗法的机构或者公司付钱给患者家庭，而不是反过来。

从文章看，这个团队只是做了药效试验，根本没有问人体安全性、剂量、给药频次等方面的信息。从CDE官网搜不到CHD3相关疗法的临床试验备案资料，说明该疗法根本没有经过NMPA批准的临床试验。由于患者很快死亡，我怀疑这款疗法也根本没有经过安评试验充分评估安全性。

我不清楚基因疗法的安评应该在什么动物上进行，但是大分子的安全性评估通常应该是在灵长类动物上实施。临床试验还要有入组条件，涉及到儿童更为严格。

这个团队如此轻率的就在儿童患者身上用药，没有经过监管部门批准，没有充分的安全性和疗效信息，没有充分的临床评估，只能说胆子太大了，估计也根本不知道医药上市该走什么样的流程，需要遵循什么样的法规，完全的野路子。

知乎用户 发表

肯定不是自己家孩子啦。

参考美国的冰锥实验，没有想到几十年前的错误还是会发生在现代人身上。

用人命推动的科学进步，每一位牺牲都应该被铭记。

知乎用户 发表

不是哥们，真当人矿用啊？

知乎用户 发表

艺术来源于生活是吧。

当年有一版本蜘蛛侠的故事背景是什么呢？奥斯本家族有遗传病，就花钱请帕克爹研究那个什么方程式希望能治病。帕克爹研究成功了却说这玩意不能给奥斯本，危害太大，转手把自己基因加进去了，只有帕克家的基因才能变异，别人都没用。果然皮特帕克被蜘蛛咬了就变蜘蛛侠了。

还有各种作品里讲烂了的背景板反派，拿人命试药，明知不行还要硬上，草菅人命。

影视作品里的反派都受到惩罚了，这个大教授会受到惩罚吗？

知乎用户 发表

跟贺建奎坐一桌

知乎用户 发表

这才哪到哪。

这个报道本身在我们看来是警示，在某些人看来恐怕是作业指导书，我看以后各种癌症和罕见病人家属有福了。

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患者家属支付了数百万元……我说点诛心的，实验结果要么人死了要么病好了，对能出几百万的家庭来说，似乎两个都是好结果，不是吗？

知乎用户 发表

畜生

而且大概率还会被学校硬保下来 不知道这些讨论还能存在多久

要不是今天偶尔上了一次知乎搜点东西 我都不知道有这个事 其它平台一点水花没有

知乎用户 发表

有一说一，还是牢贺比这个仇教授情况恶劣的多，无非是没死人。

当然，现在看，牢贺就是为了整点炒作素材，也确实用不着死人。

牢贺的实验有严重的逻辑漏洞，检测方法存疑，动物样本的健康观察严重不足。更不要说基因是屎山代码，绝大多数基因都不可能只管一个性状、一类蛋白质的合成，他做敲除的理论依据都严重存疑，只能糊弄媒体用。

不要说人，就是用猴也不可能通过伦理审查。而后来查下来，相关单位否认通过过伦理审查，而且猴子实验的实验数据严重缺乏，涉嫌伪造。

说直白点，就是这个人渣为了给自己搞炒作素材，从头到尾都在造假，连小鼠实验的数据都经不住推敲。明知道自己不可能通过伦理审查的情况下，虚构某某医院伦理委员会通过了猴子实验的申请，实际上猴子实验的数据也严重缺失，都不知道他究竟有没有实验猴。再往后，他说某某医院伦理委员会同意进行人体实验也被当事单位否认，应该是伪造签名。

更不要说无论伦理委员会签不签字，人类胚胎发育不能超过14天是法律要求。

从一开始就是一场为了炒作的表演。果不其然，虽然实验的东西相当薄弱，但是媒体资源却异常雄厚，牢了以后一大堆人说他是为了科技进步的疯狂科学家。

而仇某这个项目，无论激进与否，安全性考虑是否周期，正儿八经是医学研究，相关动物、人的实验，都经过了单位同行评议。而且女童是25年3月31日去世，至今已经一年零四个月，女童家属只在今年2月份向《自然》编辑部投诉仇某隐瞒病人死亡的事实，看上去在25年，这个事完结的也算体面，不清楚是否对家属做了补偿。传出来的消息仅有上海卫健委在25年9月，以监管不利为由对新华医院罚了两万多。

知乎用户 发表

女童家长花了86万美金去治病，死了。

人家知道自己花86万美金去当小白鼠吗？

知乎用户 发表

性别波萨达斯主义：人造子宫（共产外星人）-基因编辑Science 刊文揭露一位中国 6 岁女孩在基因编辑实验中死亡，涉事医学院称在调查，如何看待此事？（海豚文明）-社会化抚养目前国家对于生育是什么态度？（核战争）

键之风1

“终将完全降临”

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对上啦！对上啦！

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求求你们，看看牢A的视频吧。

美国医药行业厉害不是没有道理的，那么多高达，小高达……

怎么到我们这里就这么多B事。[doge]

知乎用户 发表

如果是真的，说明他们已经完全疯狂了

知乎用户 发表

看了下这一惨剧被揭发的过程，不得不说非常地黑色幽默：在仇子龙的失败治疗导致患儿去世后，与他相关的上上下下各个机构都开始扯皮球，拒绝承担责任——仇子龙拒绝承认错误（尽管他存在隐瞒动物实验的不良后果、资金使用不合规、没有充分告知家属临床试验的危险、在非重症患者上试验不成熟的新疗法等重大问题），《自然》期刊认为相关证据不足以撤稿，地区卫生部门仅下了2万的罚单，高校认为这与自己无关，甚至连保险公司都没有赔付；最后，患儿的父母作为高级知识分子，灵机一动，跳出了仇子龙所在的利益链条，把举报信发给了《科学》期刊，与之没有利益关系的Science在意识到此次事件的荒唐之后，立马发表了相关报道

另一个黑色幽默的地方是，仇子龙曾和一百多名教授、专家一起谴责贺建奎的非法基因编辑行为。然而如果此事被证实，仇子龙可能与贺建奎被编入同一款法条（贺建奎事件后刑法第三百三十六条规定“将基因编辑、克隆的人类胚胎植入人体或者动物体内，或者将基因编辑、克隆的动物胚胎植入人体内”是非法行为，未来对其他基因编辑行为可能也会受到更严格的管控）

第三个黑色幽默的地方在于，仇子龙真的攫取了大量财物，利用职权，窃取了苹果手机、茅台酒等大量昂贵产品。就以食品一类来说，有一箱茅台酒…….

仇子龙是谁？不幸的是，他和新晋菲尔兹奖得主邓煜一样是个知乎用户（划掉）。仇子龙本科就读于上海交通大学生物科学与技术系，后在中国科学院上海生物化学与细胞生物学研究所取得博士学位，曾前往加州大学圣迭戈分校（UCSD）神经生物学系做博后，之后一直在中国科学院上海生命科学研究院神经科学研究所担任研究员，直到2023年转任上海交通大学医学院松江研究院资深研究员。他长期以来致力于从事对自闭症的研究，并希望通过基因疗法取得突破。2019 年 9 月 5 日，他做了一个题为《基因治疗：在自闭症迷雾中探到一缕微光》的演讲，引起了不少人的关注。21年的时候，他在知乎上也写了个回答，提到自己的理想是攻克自闭症诊疗这一难题：

如果给你足够的时间精力和研究经费，你最想解决世界上的哪一个科学难题，从而造福全人类？

此事的具体过程是这样的：

• Jason和Linda在2019 年生下了他们的女儿Mei（均为化名）。Mei4 岁时，她的一位幼儿园老师告诉Linda：Mei画画或写字不如其他孩子好，语言能力也没有正常发展。老师说，她母亲或许应该带她去评估一下。2023 年 3 月，Mei被诊断出患有全面发育迟缓，这是一个涵盖多种病因的广泛标签。专家解释说，Mei的一些行为⸺例如她喜欢发出奇怪声音⸺与自闭症有关
• 这家人随后在上海儿童医学中心进行了一系列检查。对Mei的DNA 的详细测序最终发现了发育迟缓的根本原因：一个名为 CHD3 的基因存在缺陷，该基因影响了Mei细胞内 DNA 链缠绕成染色体的方式，导致了一种名为Snijders Blok-Campeau syndrome的罕见病
• Mei的症状较轻，大多数家长甚至没有察觉到她的异常，但Jason担心随着课程难度增加，Mei与同龄人之间的差距可能会拉大。她也比其他孩子瘦弱，且肌肉张力较差。她可能永远无法独立生活
• 他们在一个微信群里听说了仇子龙，认为仇子龙可能帮助他们的女儿。Jason给仇子龙发了一封电子邮件，描述了Mei的病情，并表示他们愿意为仇子龙提供资助
• 仇子龙回复表示了兴趣。不久，他便邀请Jason和Linda前往研究院会面。Jason和Linda告诉他，他们对资助纯粹为了研究而进行的研究不感兴趣。Jason说：“我们带着寻求实际治疗方案的目标而来。”仇子龙给予了鼓励。他在会面中说：“老实说，如果你们去年来找我，我不敢说我们能做到这一点。但现在我们已经到了一个临界点。”仇子龙解释说，编辑大脑需要将病毒输送到Mei脊柱底部的脊髓液中。但他补充道，由于她的病情并不危及生命，医院伦理委员会批准这项试验的门槛会很高。开发这种疗法并在小鼠和猴子身上进行测试需要长达 2 年的工作，且无法保证一定有效。但仇子龙表示，像新华医院这样的顶级机构可以确保不会发生安全灾难
• Jason和Linda录下了这些对话，他们与Science刊分享了这些录音
• Jason和Linda表示，他们很快就将第一笔款项汇给了一家隶属于另一所大学的基金会。这笔款项将支持仇子龙的一位前学生。他们更多的资金流向了一家美国公司的中国分支机构，该机构将开始制造病毒，以及流向了位于四川省的合同研究组织 PriMed，该组织将负责猴子研究
• 2024 年 4 月，在大学附近的一家星巴克咖啡馆里，Jason与负责实验室工作并作为专利共同发明人的杨侃会面，讨论费用明细。Jason告诉杨侃，在得知生产临床级病毒需要超过 25 万美元的费用后，他的财务状况已濒临崩溃。杨侃概述了他为何需要比仇最初建议更多的资金。杨侃回答道：“问题在于，如果你完成了那些病毒注射，却没有合适的人来分析结果，那一切都白费了。”他说，当进行猴子研究时情况也是如此。双方就条款进行了讨价还价。最终，Jason和Linda直接向杨侃的个人账户汇款 13 万美元
• 仇子龙本人从未索要过任何东西。然而，每隔几个月，Jason就会去他的办公室、附近的餐馆或他位于几小时车程外的家中拜访他。据记录显示，Jason总是负责买单，并送给仇多部苹果手机、一台苹果平板电脑以及一箱茅台酒
• 到 2024 年底，实验室的努力初见成效，他们利用了碱基编辑技术，使用改良版的 CRISPR 的 DNA 切割酶，仅切开单链。对于Mei的突变，碱基编辑器会将突变基因中特定的腺嘌呤（A）碱基转化为鸟嘌呤（G），这将导致互补的胸腺嘧啶（T）转变为正确的碱基胞嘧啶（C）。这种实验性疗法在小鼠身上奏效了，据仇子龙声称在猴子身上也奏效了
• 但实际上，Science刊评估此图的四位专家对这项灵长类动物验证研究的实施质量表示担忧。提交的论文没有对照样本来证明染色是选择性地突出显示基因编辑器的。更关键的是，在Mei接受治疗前约 1 个月，出现了另一个潜在的担忧：PriMed 进行的一项灵长类动物毒理学研究得出的结论显示，所有四只接受该疗法的猴子，无论是低剂量还是高剂量，都出现了中度至重度的肝损伤
• 然而这没有阻止仇子龙继续试验。以上成果促使医院伦理委员会在 2025 年 1 月 2 日批准在Mei身上进行临床试验。据称，在中国的双轨制生物医学监管体系下，大型医院开展的非商业性、研究者发起的试验可以在没有美国的那种严格审查的情况下进行。根据上海市杨浦区卫生健康委员会的文件，医院伦理委员会在批准Mei的试验之前，并未审查灵长类动物安全性研究的最终报告（也就是显示猴子出现肝损伤的那份报告）
• 2 月 19 日，这家人来到新华医院签署同意书。在任何类型的试验中，中国法律都禁止对未经证实的疗法收费。负责临床手术的余永国似乎意识到了这种矛盾。“表面上，这不是你们在付钱，但实际上都是公司在支付，”他在某一时刻说道。“如果你有贡献，你就在其中有股份”
• 2025 年 3 月 24 日，手术在Mei身上进行了。3 天后，Mei发烧了，这是对 AAV 的一种常见反应，预计会持续几天。在她烧开始退时，仇子龙顺道过来看看。他向Jason和Linda保证，他们女儿的情况很快就会好转。当他们送他到电梯口时，他兴奋地宣布，论文已被Nature接收，需要进行修改。然后他补充说，Mei的治疗会引起更大的轰动：这是首个脑定向基因编辑治疗
• Mei的情况没有好转。由于她自输注以来一直没有排尿⸺这是她肾脏受到严重损伤的迹象⸺医生限制了她的液体摄入量，她变得极度口渴。她血液中的血小板也降到了危险水平。这正是知情同意书曾警告过这家人的一系列症状。但Jason和Linda说，表格中没有任何地方明确指出这些情况中的任何一种可能导致死亡，在与仇子龙或其他医生的任何谈话中也没有提到这一点
• 在最后时刻，医生带Mei去做了全身 CT 扫描，然后将她紧急送往重症监护室。“妈妈，我想回家，”她在消失在病房前对她母亲说。在接下来的 24 小时里，Jason和Linda与他们年迈的父母坐在候诊室里
• 听到Mei进了ICU后赶回来的仇子龙似乎无法接受这个事实。第二天早上，当医生出来告诉他们Mei已经去世时，他仍然和这家人在一起。Jason回忆说，仇子龙当时处于震惊之中
• 两天后，医院的伦理委员会召开紧急会议，并在其报告中得出结论，称Mei的死亡与治疗“绝对相关”。死因是：血栓性微血管病
• 在接下来的几周里，Jason和Linda说，仇子龙向家人表达了他的悲伤，但他不愿推测究竟哪里出了问题
• 这对父母说，他们曾要求他撤回发表在Nature上的论文，因为担心这可能会误导其他有类似患儿的家庭以及研究人员。仇子龙起初同意了。但他们说，最终他不再回复他们的询问
• 杨侃退还了他因这项工作而收到的全部报酬
• 2025 年 9 月，区卫生部门对该医院处以约 3600 美元的罚款，原因是其未能妥善监管该试验，且未在国家数据库中将其注册为商业资助的研究。据家属称，作为负责医生，余永国在报告中被点名，医院要求他接受口头训诫
• 尽管仇子龙的公司已为该试验投保，但家属表示他们没有获得任何赔偿。他们说，他们并没有要求赔偿；相反，他们责怪自己没有多问问题，责怪自己如此完全地信任仇子龙的权威
• 他们在二月得知，仇子龙的论文在经过长达一年的审稿过程后发表了。这家人的基因数据已被删除，失败的临床试验案例并未被提及，感谢他们“参与和支持”的一句话也被删除了。这篇论文也没有提到该疗法在灵长类动物安全性研究中出现的任何肾脏和肝脏问题
• Jason和Linda向仇子龙所在的大学院长提交了投诉，要求对这篇Nature论文进行调查并撤稿《自然》副主编维多利亚 · 阿兰达写道，他们提出的伦理问题“在数据完整性方面超出了我们的职权范围”，此事应由大学处理，因而没有对仇子龙的论文进行撤稿
• 4 月 30 日，Jason和Linda收到了大学的电子邮件回复，随后又接到了一个电话：院长办公室不对仇子龙采取任何行动。支付给杨侃的款项仅仅是临床试验的“研究服务费”，尽管他因其行为受到了正式的告诫谈话。大学方面写道，这篇《自然》论文“与你们资助的实验无关”
• 之后，Jason和Linda联系Science刊披露真相，希望能够敦促Nature撤稿。Science在与他们进行了沟通，刊发了对此次事件的报道

如果Science的报道内容都属实，仇子龙和他团队成员的罪状可以说是板上钉钉，罄竹难书，他们的问题实在是太多了——资金使用不合规（用私人账户接受捐助、以“捐助”为托辞违规收受临床试验费用、私下收受患者钱财）、论文蓄意隐瞒负面结果（未写入捐助人信息、未提及失败临床试验、未提及不成功的动物试验）、违反临床试验伦理（在轻症患者身上进行极其危险的首例临床试验、未充分告知可能的不良后果）——而其造成的严重后果（患儿死亡）足以让此次事件超越一般的学术不端，进入刑事犯罪的范畴……

知乎用户 发表

我大受震撼，我是万万没想到，一个科研人员为了推进转化、搞大新闻、更进一步，在没有充分验证安全性的情况下，竟然敢用真人做实验，而且还挑战的是最难的血脑屏障。

作为一个生物医学相关从业人员，我希望领域内科研人员都有点ac数，别发个cns把自己都骗了。

知乎用户 发表

反而呢，想听听贺老师怎么说了，老贺蹲了一年是真亏了。

仇捅的窟窿可比贺建奎的大多了，一个是力所未逮，囿于科技水平，一个是知情不报，为了成果大干快上，给6岁的儿童做基因编辑，致人死亡，还让人家家长出的钱。

知乎用户 发表

首先仇教授，知乎有号。

看了一下简历，交大生命科学系出身，不是二医的，大概率应该没有执医证（反正现在的政策下是没有的，当年什么情况也不好说）。做动物实验是可以的，但是涉及临床方面，可能就涉及非法行医了。如果确定没有证，可能就不适用医疗过失罪。

对了，都快忘了，刑法里的还有贺建奎条款了，刑法336条之一了。

知乎用户 发表

看起来，这是公共安全事件，需要公安机关介入。国家卫健委、国家药监局、当地主管部门也应当履行职责。

• 患者的病情本来并不危及生命。根据患者家属的说法，在实施基因编辑疗法前，仇子龙等相关人员对他们淡化了风险，还有多项违规操作，这涉嫌欺诈。事发后，仇子龙的处理方式极为不妥。
• 一些专家在 2026 年 7 月指出，涉事的基因编辑疗法只搭配了短期泼尼松，未选择更有效的免疫抑制剂品种或剂量。中国法律明确禁止对未经国家药监局审批的、未证明安全有效的疗法收取费用，然而患者家属为此支付了数百万人民币元。如果调查证实治疗过程存在“严重不负责任”，则这可能符合医疗事故罪的构成要件。
• 相关论文涉嫌严重违反国际出版伦理委员会的规范。

2025 年 3 月，上海一名 6 岁女童为治疗非致命的、影响认知能力的罕见病（CHD3 基因有一个碱基从 C 突变为 T），接受了个人定制的碱基编辑疗法（通过鞘内注射向脑脊液注射经过改造的腺相关病毒 9 型），可是，她在接受治疗后约一星期内死于和该疗法有关的严重免疫反应。为了接受治疗，患者家属从自己的积蓄和亲属处筹集了约合 86 万美元的钱。相关动物实验研究成果于 2026 年 2 月发表在《自然》，但未提及该人体试验及死亡事件，就连家属的资金贡献都没有提及。家属已致信期刊要求撤稿，《科学》对此进行了调查报道。

根据《科学》和《撤稿观察》的调查报道，仇子龙是上述引发争议的《自然》论文 In vivo base editing of Chd3 rescues behavioural abnormalities in mice 的共同通讯作者之一，是该个体化治疗的主导者。

• 报道明确指出，领导这项治疗的是上海交通大学松江研究院的神经科学家仇子龙（Zilong Qiu）。他所在的团队于 2025 年 3 月在上海新华医院为女童实施了治疗，并于 2026 年 2 月在《自然》发表了相关的动物实验论文，但全文未提及该人体试验及死亡事件。
• 发布在 ClinicalTrials 点 gov 的相关研究条目已超过一年未更新——在我国，这是常态，许多业已完成的临床试验在相关条目里还没开始。
• 这次治疗属于在特定院内通道下进行的“单患者试验”，并非国家药监局审批的正式临床试验。患者死亡后，医院向当地卫生部门支付了“一笔小额罚款”，仇子龙并未被公开处罚。
• 七位来自遗传学、病毒学、生物伦理学等领域的专家为《科学》和《撤稿观察》审查了上述发表在《自然》的研究和临床试验的细节，他们怀疑仇子龙及其团队向患者的父母淡化了试验风险，忽视了动物实验中的安全信号，在成功可能性不大的情况下仍然继续进行试验。几位专家呼吁对论文中的图像和数据进行全面审查，要求全面披露研究资金情况，该论文可能需要撤稿。

根据报道的内容，患者的父亲自称软件工程师，他希望记者称他为 Jason，称他的妻子为 Linda，称他们的女儿为 Mei（汉字是“美”）。在 Mei 于 2019 年初出生前，夫妻二人已经尝试要孩子四年了。2023 年 3 月，Mei 被诊断为全面发育迟缓。基因测序显示了她的基因问题。

• Mei 患的是 Snijders Blok-Campeau 综合征（SNIJCPS，常染色体显性遗传病，主要为新发突变致病）。CHD3 基因编码的蛋白质负责调控染色质结构，其突变会改变众多基因表达，尤其影响人脑的早期发育。该病有很大的个体差异，大多数患者头部大于常人，约三分之二的患者有智力障碍，中度到重度病例可能无法言语、仅能说单词，还有癫痫、心脏问题、脑积水、肌张力低下、身材矮小、轻度面部特征异常等症状。自 2018 年首次命名以来，该病在全球范围内的确诊病例为 237 例。
• Mei 的症状较轻，但父亲为她无法独立生活感到担忧。他们在孩子患有自闭症等障碍的父母建立的微信群里认识了仇子龙。2023 年 7 月，他们进行了联系。根据录音，仇子龙表示，如果他们 2022 年来找他，那么他也不敢说他们可以做这件事，但 2023 年他们已经到了临界点；由于 Mei 的病情并不危及生命，医院伦理委员会批准该试验的门槛很高；开发疗法并在小鼠和猴子身上测试需要长达两年时间，且无法保证有效；仇子龙还说，像新华医院这样的顶级机构可以确保不会出现安全灾难。

• 这对父母听说过基因疗法可能导致的严重副作用，包括死亡，他们知道最大的风险是 Mei 对大量病毒的免疫反应。仇子龙表示，剂量准确至关重要，不过，直接将病毒注入 Mei 的脑脊液而非血液，可以最大限度地减少不良反应的风险，因为这样可以绕过肾脏和肝脏。
• 在这对父母开始打钱后，仇子龙还安排他们非正式地将钱直接付给研究团队的其他成员。2024 年 4 月，这对父母在大学附近的星巴克跟杨侃会面，得知生产临床级病毒的成本约合超过 25 万美元，Jason 称自己“已经到了财务崩溃的边缘”。杨侃是上海交通大学医学院附属新华医院的副研究员，是上述《自然》论文的共同第一作者和共同通讯作者。在讨价还价后，根据银行记录，Jason 最终在项目期间直接向杨侃的个人账户汇款约合 13 万美元。
• 仇子龙从不自己开口要什么，不过，每隔几个月，Jason 都会去他的办公室、附近的餐厅或者几小时车程外的家里看他。Jason 总是买单，还送给仇子龙多部 iPhone、一台 iPad 和一箱茅台酒。
• 相关试验在小鼠身上取得成功，在猕猴身上疑似成功。医院伦理委员会于 2025 年 1 月 2 日批准了 Mei 的临床试验。上海杨浦区卫生委员会的文件显示，医院伦理委员会在批准前并未审查灵长类动物安全研究的最终报告。2026 年 7 月，一些专家对猕猴试验的可靠性提出异议。
• PriMed 于 2025 年 2 月 17 日发布的灵长类毒理学研究报告显示，接受腺相关病毒疗法的四只猴子，无论剂量低或高，均出现了中度至重度肝损伤；一只接受高剂量病毒的猴子出现了肾脏损伤，这可能归因于腺相关病毒疗法的已知副作用“血栓性微血管病变”，PriMed 团队在猴子输注后第一个月的关键窗口内未收集数据，因此无法确定原因。
• 2025 年 2 月 19 日，这对父母带着 Mei 到新华医院签署知情同意书。父母所见的表格将血栓性微血管病变描述为一种需要“及时治疗”的可能后果，还声称“参与本研究不会对您产生任何额外费用。所有费用由赞助商 Lanqi Xintu Gene Technology 承担”。
• 2025 年 3 月 23 日，手术前一天，这家人来到一间拥挤的儿科病房。24 日，注射完成。三天后，Mei 发烧了，这是腺相关病毒疗法的常见反应，预计会持续几天。仇子龙在她的发烧开始退去时向这对父母保证，Mei 的状况很快会好转。可是，根据这对父母的陈述，Mei 在接受注射后就没有尿（这说明她的肾脏受了严重损伤）。医生限制了 Mei 的液体摄入，她变得极度口渴，她血液中的血小板也降到了危险水平。这正是知情同意书中警告家人的症状顺序，但表格没有明确说明这会导致死亡。医生带 Mei 做了全身 CT 扫描，随后将她紧急送往重症监护室。她留下了一句“妈妈，我想回家”。接下来 24 小时里，这对父母和他们年迈的父母坐在候诊室里，仇子龙听说情况后回来，似乎无法接受这情况。第二天早上，Mei 去世，Mei 的家人和仇子龙都很震惊。
• 两天后，医院伦理委员会召开紧急会议，结论是 Mei 的死“肯定与治疗有关”，死因是血栓性微血管病变。

2025 年 2 月，KJ·马尔杜恩在费城儿童医院接受了基因编辑治疗的首次静脉输注。有理由相信，世界多地受此刺激、出现了争取刷个带定语的“第一次对人进行某种基因编辑治疗”的风潮。不过，Mei 的情况并非如此。

Mei 的脑部治疗需要数百万亿个病毒颗粒，具体技术是碱基编辑（Base Editing），这项技术由哈佛大学的 David R. Liu 实验室于 2016 年首创。由于碱基编辑器体积庞大，仇子龙等将 DNA 序列打包到两款不同的病毒里、同时注射，寄希望于两款病毒在同一批细胞里表达。

仇子龙曾和 100 多位中国科学家一起在公开信里谴责贺建奎的胚胎基因编辑行为，声称“该项目完全无视生物医学伦理原则，未经证明安全性就进行人体实验”。这下贺建奎要脱帽了。

这对父母说，在 Mei 去世后的几周里，仇子龙向他们表达了他的悲伤，但他不愿猜测到底哪里出了问题。这对父母表示，他们请求他撤回发表在《自然》的论文，因为他们担心该论文可能误导其他有类似患病孩子的家庭以及其他研究人员。仇子龙最初同意了。最终，这对父母说他停止了回应他们的询问。杨侃退还了他为这项工作收到的全额报酬。2025 年 9 月，地区卫生部门因医院未能妥善监督试验、未将其作为商业资助研究注册到国家数据库而对医院处以约合 3600 美元的罚款。上海交通大学医学院附属新华医院的主任医师、临床遗传中心执行主任余永国作为 Mei 的负责医生被报告点名，医院要求他接受口头辅导。

仇子龙的公司为临床试验投了保，但 Mei 的家属表示他们未获赔偿。他们说自己不要求赔付，相反，他们责怪自己没有多问问题，还为自己完全信任仇子龙的权威而感到自责。

在看到《自然》发表修改过内容的、对孩子的死和疗法的风险只字未提的相关论文后，这对父母决定站出来。他们联系了期刊和大学。

2026 年 4 月 30 日，他们收到了大学的电子邮件回复，随后接到了电话：

• 院长办公室对仇子龙没有采取任何行动。
• 他们支付给杨侃的款项仅为临床试验的“研究服务费”，尽管杨侃被正式训诫。
• 发表在《自然》的论文“与你们资助的实验毫无关联”。

知乎用户 发表

文中指出这家人花了八十多万美元

其中有十三万美元打的还是个人账户

给Qiu送了手机、平板和茅台酒

我寻思着找志愿者不是不能收费么？

其次 文中指出动物实验出现严重不良反应

2.17日毒理报告说明 四只猴子全都有肝损伤

结果新华医院的伦理委员会1.2日就批准了

然后3.24日对这个小孩进行治疗

这一个月是在干什么？

最后 那家人本来不准备追责

结果发现文章被发在nature上

闭口不提猴子出现严重不良反应

和已经死了一个人类志愿者

而是大吹特吹

导致有很多其他家长来咨询

这家人看不下去才准备公布所有信息

这帮科研人员良心被狗吃了么？

知乎用户 发表

第一，收了患者家属的巨额财物，甚至是包括iPhone、iPad和茅台

第二，基因疗法并没有能够缓解或改善疾病的明确证据，特别是神经系统已经发育到6岁的儿童

第三，隐瞒已经在其他实验和动物实验身上暴露的不良风险

第四，导致患儿死亡

第五，隐瞒死亡病例之后发顶刊，大发新闻稿，吸引更多患者

“但是，小美父母最迫切的诉求，是要求撤回或至少重新审查那篇发表在 Nature 论文，以免「更多孩子遭受痛苦，让我们的血和泪白流」。”家长能忍到第五步才出来发声，承担了多么大的痛苦。只能说贺建奎太冤了，对受精卵进行CCR5编辑，那是真的可以降低艾滋病感染风险的…

知乎用户 发表

实验室-伦理委员会-临床医生一整条线可谓漏洞百出，所有环节的监管完全失控。

一般来说，这种前沿疗法想要真正用在人身上，需要几个环节：实验室的大佬或者某些临床PI提出某种可行性，并且在动物上验证有效性和安全性→临床医生决定是否开展→伦理委员会审核→知情同意→用药

每个环节都可以随时叫停这种治疗方案。

很可惜在这个case里，每个环节都失控了。

实验室方面，明明在灵长类上观察到了很大副作用，却没有如实汇报并下调剂量。

临床医生和伦理委员会方面，没有认真审核药物安全性和可行性。

临床医生在知情告知方面也做的不好。

当然，问题的根源在于实验室某些PI把生命当儿戏。我始终觉得，不管是临床医生还是科研人员，都应该对医学伦理存在敬畏之心。

从暴露出来的问题来看，我觉得比牢贺那事更严重。牢贺是自己偷偷搞的，这件事甚至全流程都做到了表面意义上的合规……

知乎用户 发表

1. AAV这玩意很容易出问题。但是血脑屏障除了AAV没办法。

2. 跟基因编辑关系其实不大，AAV诱导了固有免疫进而导致血栓。他们测试了AAV的抗体，但是无法测试固有免疫。

3. AAV这玩意很烂的。很多人曾被AAV感染过，会有抗体。AAV只能打一次，打第二次会触发免疫。所以这玩意是一锤子买卖，没法做测试。

4. 这个病跟贺建奎那个案子一样，很典型风险收益失衡的。这个病在发育的时候大脑已经出问题了，都已经6岁大了没法逆转。如果说要改善生活质量的话，人家能跑能跳完全没必要冒这个风险。

5. 发Nature的时候居然已经出问题了，卧槽

6. 金钱关系。。完咯

P.S. 以前看到仇子龙有新paper都挺期待的，没想到。。

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看完了文章，如果文章所说的为真，这家人资助了86w刀，做了老鼠，猴子上的实验，发了paper，然后仇这一号人就在（可能）明知猴子身上有严重不良反应的情况下依旧自信的给这个女孩用了药

甚至在这个女孩去世后依旧宣传这套疗法，不提这套疗法已经治死了人这事，美美的兜售自己这套玩意，在相关的论文中对资助只字不提

仇当时还参与了对贺建奎的声讨，但看下来这件事的恶劣程度要远超贺建奎

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第一章　一份不同寻常的咨询

如果不是那次付费咨询，我大概不会如此早地注意到，一种新的罕见病研发模式已经进入普通家庭。

2024年4月3日，我收到了一次付费咨询。我平时看到评论好和私信一般都会积极的回复，而为了防止被过度打扰，我给付费咨询设置了一个不大不小的门槛，所以这些年真正选择付费咨询的人并不多。大部分付费咨询的群体，基本都是遇到了一些难事。

咨询开始后，她发来的第一份材料是一张基因检测报告。

报告属于她刚出生39天的孩子。孩子出生后出现异常，辗转检查后接受了基因测序，结果指出一个极少见的致病变异。

这个变异罕见到当时甚至没有一个确定的疾病名称，报告只能从基因功能、相似病例和零散研究中推测它可能造成什么影响。检测解释了孩子为什么出现问题，却没有带来一张可以执行的治疗处方。医生能提供的主要是支持治疗、康复和随访，公开文献里也只有极少数相关病例和基础研究。

在咨询中，她询问一些由研究人员发起，患者家属出资的临床模式，是否合理，是否可靠，以及是否有严重的风险。

我也是通过她提供的资料，才发现原来国内已经开展了许多类似的针对于罕见病的治疗模式。

此后几年，她一直和我保持联系，把项目方的说明、病友群里流转的资料以及其他家庭遇到的情况陆续发给我。

从这位母亲那里，我也逐渐了解到不同家庭之间并不相同、甚至彼此矛盾的心态。有的家长会想，孩子已经这样了，即使治疗失败还能坏到哪里去；但许多孩子只是发育迟缓、语言障碍或智力受损，并不会因此死亡，他们仍能上学、玩耍，也可能拥有正常寿命。让一个并不面临死亡的孩子承担首次人体研究的致命风险，正是这些家庭最犹豫的地方。

也有一些长期照护、经济压力和绝望已经把家长逼到崩溃边缘，他们会说，不如让孩子去手术台上博一次，成功是机会，失败了孩子和家庭都不用再承受。这些话不是冷酷，也不能用来责怪任何家庭，它们只是说明，当照护责任、疾病进展和无药可用长期叠加时，有些父母已经被逼到几乎无法继续正常判断的位置。

而在这件事发生的前一年，另外一名父亲主动给另一位研究者写邮件，表示愿意承担研发费用，希望研究团队能考虑治疗他女儿的罕见病。

于是，研究团队开始为他的女儿建立小鼠模型、设计碱基编辑器并进行猴实验；一家知名儿科医院准备以研究者发起临床研究的方式，让这项方案进入人体。

一年后，那名6岁女孩接受了脑脊液内给药。七天后，不幸的消息传来，因为治疗的并发症导致了患者的死亡。但这个死亡记录没有被及时公开，临床试验登记长期没有更新，随后发表的前临床论文也没有提及人体研究及其结局。直到2026年7月，《Science》和Retraction Watch刊出联合调查，外界才知道这一整套研发、出资、审批、给药与死亡的经过。

这项调查从事故之后逆向追踪一项研究如何走到人体。而我手里的另一条线，始于事故发生之前：一位母亲从孩子出生第39天开始，连续几年追问同一类问题。两条线彼此独立，却共同指向同一个领域。一个家庭已经走进医院，另一个家庭仍在等待；一个项目的风险直到死亡后才被公众看见，而更多项目仍在用希望、时间和不完整的证据推动家长作出决定。

第二章　另一位父亲开始写邮件

上海的故事始于2023年。那一年，一名4岁女孩在经历脑部磁共振、染色体检查和神经发育相关基因检测后，终于通过更详细的测序找到了病因。她携带CHD3基因的R1025W变异，被诊断为Snijders Blok-Campeau综合征。CHD3参与染色质重塑，影响许多基因在脑发育过程中的表达。全球公开记录的患者很少，症状差异很大，有些孩子存在严重智力障碍、癫痫和心脏问题，也有人处在相对轻的一端。

《Science》的调查为这家人使用了化名：父亲Jason，母亲Linda，女儿Mei。Mei可以说简单句子，能参加幼儿园活动，只是绘画、书写和语言发展慢于同龄人，肌张力也较差。她的疾病并不致命，也不是典型的进行性神经退行性疾病。真正压在父亲心里的，是随着课程难度增加，女儿和同龄人的差距可能越来越大，她将来是否能独立生活，没有人能回答。

确诊后，家长加入了一个讨论孤独症和神经发育障碍的微信群。在那里，他们听到了仇子龙的名字。仇子龙是上海交通大学脑科学相关机构和松江研究院的神经科学家，博士毕业于中国科学院上海生物化学与细胞生物学研究所，之后在美国加州大学圣迭戈分校从事博士后研究，2009年回到国内。他长期研究神经发育疾病，在《Nature》《Neuron》等期刊发表论文，也通过著作和公开演讲向公众解释基因与脑发育。

仇子龙此前将大量精力投入Rett综合征等单基因神经发育疾病。他申请了相关基因治疗专利，并参与成立蓝启新图基因科技，准备推动Rett综合征治疗进入临床。2018年贺建奎宣布基因编辑婴儿出生后，仇子龙也是公开信的联署者之一。他当时批评这项研究没有证明安全性便在人身上实施。正因如此，在家长眼里，他并不是一名游离于制度之外的冒险者，而是一位同时具有学术声誉、临床转化经验和伦理立场的研究者。

2023年7月，Jason给仇子龙发去邮件，介绍女儿的情况。他写道，自己理解基因治疗需要复杂实验和巨额费用，也愿意承担这些成本。他并不是想资助一项与女儿无关的基础研究，而是希望研究最终能够变成治疗。邮件发出13分钟后，仇子龙回复了。双方很快在研究所见面。家长后来向《Science》提供了多次谈话录音，这些材料让外界得以看到一项个体化治疗如何从私人会谈开始。

仇子龙告诉他们，碱基编辑技术已经来到一个转折点。相比传统CRISPR直接切断DNA双链，碱基编辑器只在一条链上形成切口，并通过化学反应将特定碱基转换成另一种碱基。Mei的变异表现为一个本应是C的位置变成了T，从编辑器设计角度看，可以通过把互补链上的A转成G，最终把T修正回C。目标明确，也恰好落在现有腺嘌呤碱基编辑器能够处理的转换类型内。

真正困难的是递送。Mei的突变影响大脑发育，研究团队需要让编辑器进入广泛分布的神经元。编辑器本身太大，无法装进一个AAV载体，只能拆成两部分，分别装入两种病毒颗粒，再同时注入脑脊液。只有同一个神经元同时接收到两种载体，编辑器才能在细胞内重新拼接并工作。为了让足够多的脑细胞完成这一过程，所需病毒剂量非常高，而高剂量AAV已知可能引发严重免疫反应、肝损伤、血小板下降和血栓性微血管病。

仇子龙没有把项目描述成毫无风险。他告诉家长，女孩的病不致命，因此医院伦理审查的门槛会很高；完成小鼠和猴实验可能需要两年，也无法保证有效。但他同时表示，直接将病毒注入脑脊液而不是血液，可以减少肝肾暴露；新华医院是国内知名儿科机构，有能力避免严重安全事故。这些表述对家长产生了重要影响。风险没有消失，却被放进了一个“技术可控、机构可靠”的框架里。

随后，资金开始流动。根据《Science》核对的银行记录、合同和聊天记录，家庭最终为项目投入约86万美元。一部分资金通过与其他高校有关联的基金会支持编辑器设计，一部分支付给病毒生产企业和负责猴实验的合同研究机构。研究团队成员杨侃在上海交通大学附近的咖啡馆与Jason讨论费用，家庭后来向他的个人账户支付了13万美元。仇子龙没有直接收款，但家属记录显示，Jason在多次见面中承担餐费，并赠送手机、平板电脑和茅台。

这些细节并不能简单归结为家长“花钱买药”。极罕见病个体化治疗确实可能需要患者家庭或基金会承担研发成本，国际上也有类似模式。问题在于，当资金通过基金会、公司、合同研究组织、研究人员个人账户和礼物等多条路径流动时，项目失去了清楚的公共边界。谁是正式资助方，谁对预算负责，哪一笔属于研究服务，哪一笔构成对研究人员的直接经济激励，家庭是否因为出资而获得唯一受试者位置，都需要独立审查。

与此同时，我的咨询对象仍在另一条线上等待。她也在学习研发费用为什么高，也会询问动物实验、载体生产和医院筛选意味着什么。通过她，我接触到的并不只是一个家庭，而是一群处境各不相同的家长：有人担心孩子错过发育窗口，有人认为只要还有机会就应该尽快尝试，也有人因为孩子病情较轻，始终无法接受一项研究可能带来的死亡风险。

绝大多数家庭看到的是项目团队整理后的说明，而不是研究内部真实发生的付款、数据争议和风险判断。他们愿意为孩子承担费用，却很难知道一项研究距离人体究竟还缺什么，更难判断研究者说“可以继续”的依据是否足够。

第三章　一项治疗如何诞生

到2024年底，仇子龙团队已经为Mei的突变建立人源化小鼠模型。CHD3的第1025位氨基酸原本应当是精氨酸，突变后变成色氨酸。携带这一变异的小鼠表现出与神经发育异常相关的行为差异，幼鼠离开母鼠时发出的叫声也减少。研究团队设计碱基编辑器修复突变后，小鼠的CHD3蛋白水平和部分行为表型得到改善。

如果只看小鼠结果，这是一项令人兴奋的概念验证。但小鼠实验使用的递送工具并不能直接复制到人。团队最初使用的AAV-PHP可以在特定小鼠品系中通过血液跨越血脑屏障，在灵长类动物和人类中却没有同样能力。为了进入Mei的大脑，研究者改用AAV9，并选择鞘内给药，让病毒直接进入脑脊液。技术路线改变后，原有小鼠实验只能证明编辑器可能工作，不能证明人体方案的递送效率和安全性。

团队随后在猕猴中测试AAV9双载体。2025年1月，仇子龙把已经投稿《Nature》的手稿发给家长。稿件中的脑切片图像显示，编辑器似乎进入了大范围神经元，尤其是在CHD3表达较高的小脑区域。仇子龙认为，这为临床研究继续推进提供了重要支持。新华医院伦理委员会在2025年1月2日批准了研究。

但《Science》请多名遗传学、病毒学和影像专家审阅后发现，最初提交的猴脑染色实验缺少足以排除背景信号的对照。一张看起来几乎遍布红色荧光的图像，并不能自动证明编辑器进入了绝大多数神经元。与图像同时出现的定量结果显示约30%的目标神经元发生改变，这一效率仍明显高于同类灵长类动物研究。一些专家认为数据并没有显示明显造假，但实验设计不足以支撑研究者赋予它的确定性。

更关键的材料在伦理批准后才完成。2025年2月17日，负责猴毒理实验的普瑞迈德出具最终报告。接受低剂量或高剂量治疗的4只猴均出现中度至重度肝损伤，其中一只高剂量猴还出现肾损伤。AAV治疗后同时发生肾损伤、血小板问题和微小血栓，可能提示血栓性微血管病，但毒理实验没有在给药后第一个月的关键时间窗口内持续收集足够数据，无法确定机制。

这些结果本应重新改变人体研究的风险判断。

曾经主持1999年Jesse Gelsinger基因治疗试验的James Wilson在审阅资料后认为，全部动物出现肝损伤，至少应当触发更低剂量实验，用来确定最大耐受剂量。新华医院伦理委员会在1月批准研究时并未看到2月完成的最终猴毒理报告。也就是说，最重要的安全性文件没有在批准前进入伦理审查。

中国的生物医学研究长期存在药品注册试验和研究者发起临床研究两条路径。企业希望推动药物上市，通常需要向国家药品监管部门申报；大型医院开展的非商业IIT则主要依赖机构内部的科学审查、伦理审查和登记。IIT为极罕见病、已上市药物新用途和其他缺少商业推动力的研究保留了空间，但它也把大量判断权集中在医院内部。项目是否属于非商业研究、制剂是否达到人体使用标准、毒理信号是否足以叫停，可能缺少国家药品监管机构那样独立而系统的审评。

CHD3项目的资金结构进一步模糊了“非商业”性质。知情同意书写明，参与研究不会给家庭带来额外费用，全部开支由蓝启新图承担。

可在此之前，家庭已经为编辑器设计、病毒生产、猴实验和研究人员服务支付巨额资金。临床负责人余永国在家属录音中也承认，表面上不是家庭支付，实际资金通过公司承担；既然家庭已经投入，就对项目拥有利益关系。

2025年2月19日，家长到新华医院签署知情同意并接受检查。成人版本把血栓性微血管病列为可能风险，称出现后需要及时治疗；儿童版本则用“书里有一个小错误”向Mei解释基因突变，告诉她医生希望改正这个错误。儿童可以勾选同意或不同意，不愿签名还可以画一个笑脸。这样的设计试图让6岁孩子参与决定，但真正影响父母判断的，是医生如何解释风险。

临床负责人告诉他们，最大的风险是女孩是否已经存在针对AAV9的抗体，除此之外，从现有数据看“相对安全”。检测显示Mei没有相应抗体。为了抑制免疫反应，方案准备使用短期泼尼松。尽管部分已经上市的AAV药物仍会使用激素预防免疫反应，面对数百上千亿级病毒载量和首次脑内碱基编辑，越来越多基因治疗研究会考虑更强、更多层的免疫抑制。知情同意书列出了血栓性微血管病，却没有明确写出死亡风险；家长也表示，在与仇子龙和医生的谈话中，死亡风险没有被清楚提出。

在这一阶段，项目已经具备了所有让家长安心的外观：知名科学家、顶级医院、伦理批准、动物实验、临床级病毒和书面知情同意。真正缺少的是一套能够把这些材料重新放在一起、独立判断是否应当进入人体的机制。

伦理委员会没有看到最终猴毒理报告，家长不知道专家后来会如何评价猴脑图像，也不知道数只猴的肝损伤足以让资深基因治疗研究者要求降低剂量、追加实验。

我在和咨询对象持续沟通时，也反复遇到类似的错位。家长通常能看到项目完成了哪些步骤，却看不到每一步的质量。

做过猴实验不等于猴实验支持人体给药，获得伦理批准不等于所有关键资料都被审查，临床级制剂也不等于剂量已经安全。项目方习惯用完成节点来描述进展，家庭真正需要的却是尚未解决的问题清单。两者之间的差距，决定了知情同意究竟是理解之后的选择，还是在权威和希望推动下签署的一份文件。

第四章　七天

2025年3月23日，Mei和父母住进新华医院儿科病房。她穿着粉色外套和印着卡通熊的蓝色裤子，父亲拖着一只大行李箱，里面装着毛绒玩具、橡皮泥和下载了《小猪佩奇》的平板电脑。她觉得这一周像一次旅行。病房里另一名女孩哭起来时，她把自己喜欢的蓝色小鸟玩偶送给了对方。

第二天，医生把她带进操作室。在腰椎之间穿刺后，先抽出少量脑脊液，为药液腾出空间，再缓慢注入携带碱基编辑器的双AAV9载体。数以万亿计的病毒颗粒进入脊髓腔，随脑脊液向脑和脊髓分布。每个目标细胞都必须同时接收到两类病毒，才能重新拼出完整编辑器，并把CHD3突变位点的A转成G。

给药后三天，Mei开始发热。AAV给药后出现发热并不罕见，团队原本预计症状会在一两天内缓解。仇子龙来到医院时，女孩的体温似乎开始下降。他告诉家长，情况很快会改善。送他到电梯口时，他还兴奋地说，《Nature》论文已经收到修改后接收的消息，而Mei的治疗将产生更大影响——这会是世界上第一项直接面向大脑的基因编辑治疗。

女孩没有好转。给药后她一直没有排尿，提示肾脏已经受到严重损伤。医生为了控制体液限制饮水，她却越来越口渴。血小板迅速下降到危险水平。这一组表现与知情同意书中列出的血栓性微血管病一致：AAV诱发免疫和补体反应，微小血管内形成血栓，血小板被消耗，肾脏等器官随之受损。

医院为她进行了全身CT检查，随后把她送入重症监护室。进入病房前，Mei对母亲说：“妈妈，我想回家。”这是家属向《Science》提供的记录中，女孩留下的最后一句直接引语。接下来24小时，父母和双方老人坐在重症监护室外等待。仇子龙得知情况后回到医院，也和家属一起等到第二天。

医生出来告诉他们，Mei已经死亡。从给药到死亡，正好七天。

家属最后一次走到她身边，抚摸她的身体。两天后，新华医院伦理委员会召开紧急会议，认定死亡与研究性治疗“肯定相关”，死因为血栓性微血管病。对医学记录来说，这是一项严重不良事件；对父母来说，却是一个会把此后每一天都分成“女儿还在”和“女儿不在”两个世界的时刻。

这七天里，项目从一项可能创造历史的首次人体试验，变成一场致命的严重不良事件。

此前在猴毒理实验中已经出现的肝肾损伤，在女孩身上以更急剧的方式重现。知情同意书写了这种并发症需要及时治疗，却没有明确说明它可能导致死亡；短期泼尼松也没有阻止严重免疫反应。家长直到女儿进入重症监护室，才真正理解那些被描述为“可以及时处理”的风险，可能意味着永远失去孩子。

死亡之后，仇子龙向家属表达悲伤之情，但没有给出明确的机制解释。Mei的父母要求他撤回《Nature》论文，担心这项前临床研究继续以积极结果发表，会让其他家庭误以为方案已经具备安全性。

仇子龙起初同意，后来逐渐停止回应。杨侃则退还了家庭直接支付给他的全部款项。这里没有一个人能够回到七天之前，也没有一种解释能够减轻家属失去女儿的事实。此后所有关于论文、处罚和责任的争议，首先都应记住，它们围绕的不是一项抽象技术，而是一个具体孩子曾经拥有的生活。

医院为研究购买了保险，但家属表示自己没有得到赔偿。他们当时也没有提出赔偿要求，而是把责任首先归到自己身上：为什么没有问更多问题，为什么如此相信研究者和医院。女儿死亡后，他们搬离原来的家，把家具和孩子的物品留在旧公寓，也很少再回复朋友消息。后来，母亲在女儿生日那天独自回到旧家，坐在孩子床边吃完一块巧克力蛋糕。她没有办法每天都哭，但那一天，她允许自己在房间里哭。一个以修复一个碱基为目标的项目，最后把这个家庭原有的生活全部打断。

对仍在其他项目中等待的家长而言，这场死亡当时并不存在于公开世界。临床试验登记没有及时更新，医院没有发布详细说明，研究团队也没有公开报告。那些正在阅读项目介绍、准备筹钱或等待入组的家庭，无法从任何公共渠道知道，一项同样由知名团队、知名医院和伦理批准支持的个体化基因编辑研究，已经在第一次给药后导致一名儿童死亡。

第五章　死亡之后

Mei死亡后，新华医院内部很快得出了治疗相关的结论，但这项结论没有进入公共记录。http://ClinicalTrials.gov上的NCT06860672长期没有更新，研究仍显示为招募状态。对一项计划只入组1人的研究而言，唯一受试者死亡就是全部临床结果；登记页面却继续向外界展示一项尚在正常推进的研究。

2025年9月，上海杨浦区卫生部门对新华医院作出处罚。调查认为医院没有妥善监督这项研究，也没有把它按商业赞助研究登记到相应的国家数据库。医院被罚款约3600美元，作为临床负责人的余永国被点名，并接受院内谈话。与美国1999年Jesse Gelsinger死亡后出现的大规模公开调查、巨额罚款和研究暂停相比，Mei死亡后的制度反应十分有限，也没有形成对外可见的行业复盘。

与此同时，《Nature》论文仍在同行评审中。最初稿件中包含家长和Mei的基因序列，也感谢家庭参与和支持；经过一年多修改，2026年2月正式发表时，家庭遗传信息和致谢被删除，许多由家庭资助的小鼠实验被重新做过，猴脑递送部分也增加了新的对照数据。

论文没有提到人体研究已经实施，更没有提到唯一受试者死亡。猴毒理报告中的肝脏和肾脏问题同样没有出现在文章中。论文将研究描述为从前临床走向临床转化仍存在重大挑战。对不知道内情的读者而言，这意味着人体试验尚未来临。

事实上，研究团队已经跨过这道边界，女孩也已经死亡。同行评论把论文称为“可能为有效临床治疗铺路”的成果，中国媒体则将其形容为给无数家庭带来的第一线希望。一些病友群里的家长开始讨论联系仇子龙团队。正是在看到这些反应后，Jason和Linda决定不再保持沉默。

他们向上海交通大学医学院院长办公室投诉，要求调查并撤回论文，以防止其他孩子遭遇同样风险。2026年4月30日，学校回复称不对仇子龙采取行动，家庭支付给杨侃的款项属于临床研究服务费，杨侃只因行为问题接受正式提醒；学校同时表示，《Nature》论文与家庭资助的实验无关。家属无法接受这一解释，因为项目最初正是围绕女儿的突变建立，早期稿件也使用过他们的遗传信息。

《Nature》起初告诉家属，他们提出的伦理问题不属于数据完整性处理范围，应由大学解决。此后期刊在回应《Science》和Retraction Watch时表示，编辑部在论文发表前并不知道临床死亡和医院处罚；如果这些与稿件评估有关的信息当时得到披露，期刊会将其纳入决定。这里暴露的不是一个简单的论文致谢问题，而是前临床论文、人体研究和严重不良事件被分置在互不沟通的系统里。

在《Science》调查刊出之前，我并非完全不知道这个领域已经存在了大量的问题。

2025年，我参加过一次国际会议中的封闭小圆桌讨论。与会者谈到研究者发起临床研究在罕见病领域的价值，也谈到监管边界、家庭出资、伦理审查和严重不良事件报告中的漏洞。讨论中有人直接提到仇子龙团队正在推进的项目。那时，项目尚未进入公共舆论，但在小范围专业交流中，已经有人担心这类个体化治疗推进得太快，机构内部审查难以承担全部风险。

我们当时认真考虑过，是否应该把这些问题公开。最后选择了放弃。这个决定并不完全来自证据不足，也来自一种现实顾虑：一旦报道把整个IIT个体化治疗领域推向舆论中心，监管可能迅速收紧，医院和研究者可能停止承担风险，而像那位39天孩子母亲一样的家庭，也许会失去最后一条仍然存在的路径。

沉默在当时看起来像是一种谨慎，甚至像是在保护尚未成熟的探索。

现在回看，这种顾虑同样暴露出一个问题：当一个领域只能依靠少数人的克制、内部提醒和不公开讨论来维持时，风险本身已经超出了非正式交流能够解决的范围。

《Science》的报道迫使我重新面对当时没有写出的内容。事情已经不再只是制度可能存在漏洞，而是一个6岁孩子已经死亡，死亡随后没有被及时公开，论文和登记仍让外界以为研究只是尚未进入临床。到了这一步，继续沉默不再是在保护希望，而可能让其他家庭在不知道代价的情况下走上同一条路。

2026年7月23日，《Science》与Retraction Watch刊出联合调查。七名遗传学、病毒学、基因治疗和生物伦理专家审阅了论文、毒理资料、知情同意和家属记录。多名专家认为，研究团队低估了给家长说明的风险，没有充分处理动物实验中的安全信号，并在成功概率很低的情况下推进人体研究。AAV专家Steven Gray的判断最直接：“这项研究不应该进入临床。”

专家争议集中在几个环节。第一，双载体要在广泛神经元内同时表达，达到足够编辑效率本来就极其困难。第二，猴脑荧光图像最初缺少同批次对照，无法排除背景染色。第三，4只接受治疗的猴全部出现中重度肝损伤，一只高剂量猴出现肾损伤，却没有追加更低剂量实验。第四，伦理委员会批准时没有看到最终猴毒理报告。第五，知情同意虽列出血栓性微血管病，却没有明确死亡风险。第六，家庭出资和研究人员个人收款没有得到充分披露与独立管理。

这场悲剧不能简单归结为某一名研究者的恶意，也不能把全部责任推给一对急于帮助孩子的父母。仇子龙长期研究神经发育疾病，试图把实验室技术转化为治疗；医院希望为没有药物的患儿寻找新的可能；伦理委员会完成了审查；家长在理解有限、时间有限的情况下签署了同意。

每一方都有自己的理由，也都可能真诚地相信项目值得继续。问题在于，这些局部判断叠加后，没有形成一个能够在关键时刻说“不”的整体机制。

研究者相信技术，医院相信团队，伦理委员会依据不完整资料批准，家长相信研究者和医院。悲剧并不因此变得无人负责，而是说明责任分散在多个环节，需要每个参与者承担与自身位置相符的责任，也需要整个社会共同补上任何单一主体都无法独自解决的制度缺口。

贺建奎事件后，我国加强了涉及人的生命科学和医学研究伦理治理。

但这次事件说明，规则文本与实际执行之间仍存在明显距离。胚胎编辑和治疗性体细胞编辑在医学目的上完全不同，不能因为一项治疗为了患儿就降低审查，也不能因为一次失败就禁止所有前沿治疗。

社会真正需要解决的是：如何识别披着非商业IIT外衣、实际由公司和家庭资金推动的项目；如何要求关键毒理结果必须在伦理批准前提交；如何让严重不良事件在规定时间内进入登记和公共报告；如何避免机构内部既当研发者、实施者，又成为唯一审查者；也要为研究者、医院和家长提供能够共同讨论失败、承认不确定性并及时停止的制度空间。

《Science》的调查没有替监管部门完成死因鉴定和责任认定。完整病历、病毒批次资料、剂量推导、免疫监测和抢救记录仍未公开，外界不能凭一篇报道重建全部医学过程。但它已经确认了几个无法回避的事实：家庭出资约86万美元推动研发；伦理批准时没有审阅最终猴毒理报告；女孩在给药七天后因与治疗肯定相关的血栓性微血管病死亡；登记和论文没有及时披露死亡；医院只受到有限处罚，研究负责人没有公开受到处分。

面对这些事实，追问责任并不等于寻找一个可以承受全部愤怒的人。它的意义是让每个环节都说明自己看到了什么、遗漏了什么，以及下一次如何不再把同样的风险留给另一个家庭。

第六章　仍在等待的人

《Science》的调查公开后，我再次回看与咨询对象几年来的沟通。她并不认识Mei一家，也没有参与仇子龙团队的CHD3项目。她只是众多罕见病患儿家长中的一位：孩子确诊后没有药，家庭因此主动接近研究团队，并在研发进展、费用、入组条件和风险之间反复权衡。正是这条持续的联系，让我知道CHD3事件并不是一个孤立团队的特殊故事，也不是只属于某个家庭的悲剧。它触及的是整个社会必须面对的问题：当诊断技术已经能够告诉父母孩子为什么生病，而治疗制度还没有准备好接住他们时，谁来陪这些家庭走过漫长而不确定的选择。

家长看到一项研究时，最容易确认的是研究者身份、论文发表、医院名称和伦理批准。这些信息当然重要，却不能替代对项目本身的判断。仇子龙是有长期积累的神经科学家，新华医院是知名儿科机构，动物工作最终发表在《Nature》，项目也经过伦理委员会批准。Mei仍然在第一次给药后死亡。

这并不意味着权威、专业和制度毫无意义，而是说明它们都可能有边界。家长需要的不是被告知“相信专家”或“自己承担选择”，而是一个能够把专业判断转化为可理解信息、并在证据不足时保护家庭不被迫冒险的公共体系。

个体化基因治疗也不能因为这场死亡而停止。对严重、快速进展或致命的罕见病而言，针对单个突变设计编辑器，可能是患者唯一有机会等到的治疗。

2025年，美国费城儿童医院为患有致命代谢病的婴儿KJ设计了个体化碱基编辑疗法，治疗挽救了他的生命。两项研究相隔不久，一项成为年度科学突破，另一项导致儿童死亡。科学进步从来不是一条只由成功组成的道路，但失败不能被视为理所当然的代价。社会需要做的，是让每一次尝试都建立在与患儿病情相称的证据、风险控制和公开监督之上。

KJ患有可能在婴儿期致死的代谢病，编辑器通过脂质纳米颗粒进入肝脏；Mei的疾病不致命，编辑器需要通过高剂量双AAV进入大脑。对于一个随时可能死亡的婴儿，人们可以接受更高的不确定性；对于一名能够上幼儿园、预期寿命正常的6岁孩子，研究必须证明潜在获益足以抵消致命风险。

所谓个体化，不只是为一个突变定制一套编辑工具，也应当根据这个孩子已经拥有的生活、疾病进展速度、家庭能够承受的风险和治疗可能带来的真实收益，重新确定干预阈值。同一种技术，对迅速恶化、几乎没有其他选择的患儿，可能意味着可以接受的最后机会；对病情相对稳定、仍能够通过康复获得改善的孩子，同样的死亡风险和永久性损伤风险，就可能完全无法接受。

家长资助的模式同样不会消失。患者过少、商业公司不愿投入时，家庭、患者组织、基金会和公益机构仍会成为研发最早的推动者。不能把愿意拿出积蓄救孩子的父母视为破坏科研秩序的人，也不能让他们独自承担研发成本、项目协调和道德压力。真正需要被限制的，不是家长参与研发，而是资金、研究决策和受试者资格之间失去边界。

家庭投入的资金必须进入可审计的机构账户，研究服务应当通过正式合同、预算审批和采购程序完成，研究人员个人账户、私下转账和礼物不应成为项目运行的一部分。出资多少不能影响是否入组，也不能影响剂量选择、风险评估和项目是否暂停。对于由家庭深度推动的研究，还应当设置独立于研究团队的患者权益代表，帮助家长理解预算去向、动物实验结果、证据中的不确定性以及退出项目可能产生的后果。

研究者发起的临床研究也必须继续存在。没有IIT，许多极罕见病、非商业化疗法和难以形成市场回报的治疗方案，可能永远无法进入医院。研究者愿意投入多年时间挑战极少有人研究的疾病，应当被尊重；医院愿意接纳高难度创新治疗，也不能在事故发生后被一概描述为不应尝试。

问题在于，IIT不能成为降低证据和监管要求的理由。特别是涉及儿童、中枢神经系统、体内基因编辑和高剂量病毒载体的首次人体研究，不能只依赖研究团队所在机构内部完成判断。它需要更高层级的独立科学评估、完整毒理资料复核、载体批次与临床制剂一致性审查，以及能够在研究开始后持续运行的数据安全监测机制。严重不良事件发生后，也不能只停留在医院内部处理，而应当在明确期限内更新至临床研究登记系统，并通知其他可能采用相似载体、剂量或给药路径的研究团队和受试者。

监管真正困难的地方，也正在这里。

传统创新药监管建立在标准化产品、相对稳定的生产工艺和逐步扩大的受试者数量之上。监管机构通常通过临床前研究、分期临床试验和持续药物警戒，在创新速度与风险控制之间建立边界。但个体化基因编辑可能只面对一名患者，疾病进展又可能不允许等待数年。倘若完全照搬传统药物开发路径，许多治疗会在抵达患者之前失去意义；但如果因为患者病情紧迫，就省略关键毒理、降低制剂质量要求或削弱独立审查，那么所谓“灵活监管”很容易变成把未知风险转移给一个无法替代的孩子。

因此，监管需要放宽的应当是开发形式，而不是安全底线。对于极罕见病，可以接受更小的样本量、更灵活的试验设计、替代性终点和滚动提交数据，也可以允许在证据逐步积累的条件下启动个体化治疗；但载体质量、脱靶评估、剂量推导、动物毒理、知情同意、利益冲突披露和严重不良事件报告，不能因为只有一名受试者而被削弱。患者越少，外部比较和经验纠错的机会越少，前期证据和全过程监督反而应当更严格。

监管机构还需要为不同风险水平的疗法建立分层路径。体外编辑后再回输的细胞治疗，与直接向儿童脑内或静脉注入高剂量病毒载体，不应适用完全相同的审查强度；已经在人类中使用过的编辑器和载体，与首次进入人体的新组合，也不能被视为同一风险等级。分层监管的目的不是给高风险项目开绿灯，而是让有限的监管资源集中在最可能造成不可逆伤害的环节，同时避免低风险改良型治疗被不必要地拖延。

在这一体系中，监管者也不能只扮演批准或否决项目的最后一道门。对于个体化疗法，他们还需要更早介入研究设计，明确最低证据要求，协调不同医院共享毒理和安全数据，并建立能够跨项目识别风险信号的登记平台。一次严重不良事件不应只改变一个项目的命运，而应当迅速转化为整个领域可以使用的知识：究竟是载体问题、剂量问题、给药路径问题、患者基础状态问题，还是治疗后监测和处置不足。只有这样，失败才不会被封闭在单个机构和单个家庭之中。

对家长来说，一个项目是否“已经进入临床”并不是最重要的信息。更重要的是：动物实验使用的载体、编辑器和给药方式是否与人体研究一致；最终毒理报告是否已经完成，并由伦理委员会和独立专家实际审阅；人体剂量如何从动物数据推导；是否设置独立的数据安全监测委员会；知情同意是否明确写出最坏结果，包括永久性神经损伤和死亡；所有出资、专利和利益关系是否公开；如果唯一受试者发生严重不良事件，谁有权要求研究暂停，谁负责通知监管部门、其他受试者和公众。

这些问题不应由每个家庭在巨大的时间压力下临时学习，再逐项追问。它们应当成为研究启动前必须公开回答的标准内容，并以普通家长能够理解的方式呈现。所谓知情同意，也不能只是签署一份罗列风险的文件，而应当确保家庭真正理解哪些结论已经得到证据支持，哪些只是研究者的推测，哪些风险目前甚至无法估计。

这些制度仍然不会给家庭一个简单答案。研究证据可能长期不完整，疾病也不会等到监管体系变得完美。

2024年4月3日，她第一次找我时，孩子出生39天。那时，她面对的是一个连疾病名称都尚未完全确定的基因变异，以及一项仍停留在实验室里的希望。几年后，个体化基因编辑已经在不同国家救下一名婴儿，也夺走一名女孩的生命。技术比过去更接近患者，家庭的决定却没有因此变得容易。

截至目前，她仍在观望。但从几次沟通来看，她大概已经放弃了让孩子接受这条治疗路径。孩子的病情相对较轻，继续生活、接受康复、等待更成熟的治疗，本身就是一种真实而合理的选择。她很难接受为了可能有限的改善，让孩子承担不可逆甚至致命的风险。

其他家庭却处在完全不同的位置。有人仍在等待新的动物数据，有人等待医院重新启动项目，也有人担心再等一年，孩子就会错过神经发育和功能恢复的窗口。对于研究者，这是一条需要继续探索的科学路径；对于部分家长，它可能是孩子唯一的机会；对于监管者，则必须判断在证据永远不可能充分、时间又极其有限的情况下，什么风险仍然不能被越过。

极罕见病也改变了药物研发原有的顺序。传统新药开发通常由企业或科研机构发起，患者在临床试验阶段才进入项目。极罕见病却常常反过来：患者数量太少，商业回报难以覆盖研发成本，许多疾病即使已经找到致病基因，也迟迟没有公司投入。家长开始自己寻找病友、联系研究者、整理疾病自然史、筹集资金，甚至推动医院接纳一项尚未形成商业路径的研究。患者不再只是等待药物的人，也成为项目最早的组织者、资助者和知识提供者。

这种模式为没有药物的家庭打开了一扇门，也让他们同时处在几种身份之中：他们既是患儿监护人，也是研发出资者、项目推动者和未来人体研究的决策者。每一种身份单独看都可以理解，叠加在一起却会改变知情同意、资金管理和受试者选择的性质。一个家庭投入得越多，越难在临近人体研究时退出；项目越依赖某个家庭，研究者也越难把资助关系和临床判断完全分开。

因此，需要被建立的并不是一套阻止家庭、研究者和医院继续尝试的制度，而是一套能够让尝试在透明边界内发生的制度。它应当允许极罕见病采用不同于常规药物的研发路径，允许个体化治疗在有限证据下谨慎前进，也必须保证无论疾病多么罕见、家庭多么绝望，资金管理、科学证据、伦理审查和安全报告都不能退回到私人关系和内部判断之中。

基因治疗已经离开实验室。对那些没有成熟药物的家庭来说，问题不再只是它会不会来到医院，而是当它来到医院时，研究者、医院、伦理委员会、监管部门、患者组织和整个社会，能否共同证明这一次已经准备得更充分；也能否在证据仍然不足、风险仍然无法承受时，坦然并清楚地说出：现在还不能这样做。

参考资料：

1. Brendan Borrell. A fatal reaction: A cutting-edge gene-editing trial in China went disastrously wrong. A family wants accountability. Science, 23 July 2026. https://www.science.org/content/article/exclusive-death-girl-chinese-gene-editing-trial-was-never-made-public
2. Retraction Watch 与 Science 对CHD3个体化碱基编辑人体研究的联合调查及相关材料，2026年7月23日。 https://retractionwatch.com/2026/07/23/exclusive-death-gene-editing-trial-china-nature-science-investigation/
3. Kan Yang, WK Li, YX Geng et al. In vivo base editing of Chd3 rescues behavioural abnormalities in mice. Nature 651, 785–795 (2026). https://www.nature.com/articles/s41586-026-10113-6
4. http://ClinicalTrials.gov：NCT06860672，双载体AAV-CHD3-R1025W碱基编辑器单次鞘内注射研究。 https://clinicaltrials.gov/study/NCT06860672
5. 关于首次咨询家庭及2025年封闭圆桌讨论的内容，来自作者本人的沟通记录与现场经历。为保护患儿隐私，文中未公开疾病名称、基因变异、相关团队及可识别家庭身份的细节。

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相关领域来作答

问题最大的就是AAV这个病毒载体了

而且AAV的问题其实非常的大，大到很多药企比如罗氏、辉瑞、武田都吓得集体放弃AAV这条赛道了

主要问题有三个，一个是肝毒性和免疫反应，这个是非常致命的，会死人

比如DMD的基因疗法，2022年《新英格兰》杂志报道过一个27岁男子接受AAV9载体递送基因编辑治疗（CRISPR），治疗后第8天死亡，主要原因是免疫反应过度导致弥漫性肺损伤，最终呼吸衰竭死亡。

还有一个2023年uniQure公司的治疗亨廷顿病的案例，用的也是AAV作为递送载体，3例受试者出现严重的不良反应，具体什么原因没公布。

其实AAV导致死亡也不是这几年才出现的，1999年AAV就导致过病人死亡了，那件事情之后基因治疗就停滞了很多年。

AAV第二个问题才是最恐怖的，那就是致癌风险。

今年《新英格兰》杂志报道了一个重磅消息，一个接受了脑室内注射AAV9型基因治疗的粘多糖贮积症的男孩，在治疗4年后脑子里面长出了肿瘤。原因是AAV这个病毒载体的一部分基因序列整合到了男孩的基因里面，导致基因发生了重排，导致了肿瘤发生。

也就是说，接受AAV治疗的病人，有一定风险会得肿瘤。

第三个就是AAV治疗实在太贵了，动辄几百万，普通人根本吃不消。

而且AAV的治疗效果有些不是吹得那么好，也要看运气的，

总之，AAV里面的风险实在太大，效果不咋样，还贵，很多公司都不投钱进AAV这个领域了。

相关文章：

Neuroepithelial Tumor with AAV Integration after Intracisternal Magna Vector Delivery.

Death after High-Dose rAAV9 Gene Therapy in a Patient with Duchenne’s Muscular Dystrophy.

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贺建奎pro max ultra了属于

我说国内到底有没有伦理审查呀

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仇子龙的做法暂且不说，自有法律制裁，我就问下，那个医院怎么敢的？卫健委不是三令五申说不准开展未经批准的疗法吗？这医院怎么敢的？而且，事发后就罚了30000块？如果找个医院就能搞这种疗法，那以后人体实验也不用批准了，找个走投无路的患者人，然后找个合作的医院，什么疗法都敢上了。

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写中文的好处来了，实名上网了属于是

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年初斩杀线大讨论的时候我就发现，很多人可能是真的不了解国内医学伦理是个什么状况。

我已经有一阵没听见“中国人不拿孩子试药”了。

牢 A（斯奎奇大王）说的美国是真的吗？

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TLDR

原文很长，总结一下

• 患儿情况：一名 6 岁的中国女孩患有一种极为罕见的遗传性神经发育疾病（Snijders Blok-Campeau 综合征，由 CHD3 基因单碱基突变导致）。为了修复这一 DNA 缺陷，其父母自筹并支付了超过 80 万美元（约 86 万美元），资助科研团队开发专门的个性化基因编辑疗法。

• 治疗与死亡：2025 年 3 月，患儿在上海新华医院接受了基于单碱基编辑（Base Editing）技术的基因治疗，通过脊髓液注入载有编辑工具的病毒载体。注射 7 天后，患儿因严重的疗法相关免疫反应（血栓性微血管病，TMA）不幸去世。

• 隐瞒与论文争议：

• 死亡未予公开：该试验作为仅有一名患者的“单人临床试验”，其死亡结果从未向社会或学术界公开。

• 隐瞒关键信息发表顶级期刊：领衔该研究的团队（包含上海交通大学医学院仇子龙教授及新华医院余永国医生等）在 2026 年早些时候于《Nature》杂志发表了该疗法的临床前动物实验成果，但完全隐瞒了唯一临床患者已死亡的事实，且未提及此前在猕猴实验中已观察到的肝肾毒性等安全隐患。

• 监管漏洞：该试验属于研究者发起的临床研究（IIT），仅通过医院内部伦理审查即可实施，未经国家药品监管部门审查。专家指出，这反映了部分医院和科研机构在未经国家审评的“自研疗法”上存在严重的监管盲区与透明度缺失。

• 父母发声与撤稿呼吁：因不满研究人员与相关机构在事后的推卸责任和缺乏问责，患儿父母决定向媒体公布真相，并要求《Nature》杂志撤回已发表的论文。

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看到大家都是在输出情绪，在AAV CDMO行业工作多过多年，想出来说几句。

第一，尽管近些年已经出现多例在基因疗法中AAV致人死亡的案例，但是不可否认，它仍然是目前最有潜力也是最安全的递送载体之一（叠甲：建立在严格的安评和毒理实验的前提下，要先考虑安全性再考虑治疗效果）。

第二，关于基因编辑，似乎大家对它充满了抵触、质疑，甚至把此次事件的主要的问题归因于基因编辑。然而，在这个事件中，基因编辑甚至还没开始发挥作用就已经导致了死亡。

第三，可以明确的死亡原因是血栓性微血管病（TMA），也是就说是AAV这个递送载体、这个病毒本身导致的，几乎可以认定为是超高剂量的使用直接导致了悲剧的发生。

第四，至于为什么超高剂量的使用，有几个可能的猜想：1.仇在中途切换过给药方式与血清型，忽略了静脉给药与脑脊液给药的巨大差异；2.对碱基编辑器的不自信，需要超高剂量去弥补其编辑效率低下的问题；3.这条是客观原因，碱基编辑器的大小问题，其表达框过大，需要拆分到两个病毒中表达，使用剂量进一步提升。（在猴子的给药实验中，已经提示了提示了肾脏损伤，这个时候就应该考虑降低剂量再进行第二轮的大动物实验了）

第五，我感觉也是最重要的一点，对于AAV可能导致的免疫反应认识不足，根本就没做好应急预案，发热、急性肾衰竭已经提示了TMA的发生，本可以通过依库珠单抗或其他补体抑制剂的使用降低死亡的可能，这一点可以见复旦大学附属儿科医院饶佳教授在去年的一篇采访。专访复旦大学附属儿科医院饶佳教授：儿童AAV载体相关血栓性微血管病的临床特征与诊疗突破 | 第十五届东方肾脏病学会议-MedSci.cn

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收钱非但不办事，还反手把金主害了，连纱手的职业道德都不如

我很好奇对他的审判是会采用贺建奎法还是蓄意谋杀

因为给猴子做实验的时候已经出现了严重不良反应

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总结一下仇医生在把给猴子用把猴子弄死的药骗家属没什么风险，收了家属70万美金后给小孩用，然后小孩也死了

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仇子龙这问题大了去了

1. 他没有行医资格证，为什么可以行医
2. 他私下收取患者钱财，走的全都不是公账
3. 他未告知患者家属风险把人致死了
4. 掩盖死亡事实，把实验数据经过修饰之后发NATURE
5. 学术不端，这基本上是肯定的，甚至是这里最轻的问题了，实验数据铁造假

他要是不坐牢，那贺建奎算什么？

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黑暗启蒙在老钟开分部了？

怎么最近那么多奇异搞笑刻板印象子供向反派邪恶科学家

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1.某些研究人员时不时就想搞点大新闻，连最基本的科学素养、法律和道德意识都丧失了。
2. 某些父母，也不要太自己为是了，一个非致命性的疾病，竟然然仍然选择一个未完全开发的技术去治疗。这和把自己的孩子送给实验室当实验材料有啥区别？

这篇《Science》文章总结了其与 Retraction Watch 联合调查的一起未公开的实验性基因治疗死亡事件。

一名化名为“Mei”的6岁女童患有 Snijders–Blok–Campeau综合征，病因是 CHD3基因的单碱基突变。她主要表现为发育迟缓、语言及认知能力落后，但调查中受访专家认为，她的病情并非立即危及生命。

研究团队为她设计了一项“n=1”个体化治疗：利用腺相关病毒载体（AAV），将碱基编辑器输送至脑和神经系统，试图修复CHD3突变。2025年3月，研究人员通过鞘内注射，将含有碱基编辑系统的大量病毒载体注入她的脑脊液。治疗7天后，女童死亡。

事件长期没有被公开：临床试验登记信息未及时更新；相关团队后来在《Nature》发表动物研究时，也没有披露女童已经接受治疗并死亡、家属为项目投入约86万美元等重要背景。

女童并非死于基因编辑，而是载体剂量。仇某人可能真的把女童当实验材料祸祸了

治疗诱发的严重免疫和炎症反应其实完全可以避免，大量AAV病毒载体进入脑脊液后，可能引起了过度的先天免疫反应和全身性炎症。换言之，致命问题主要不是“碱基把错误基因剪坏了”，而是用于输送基因编辑器的高剂量病毒载体所引发的毒性和免疫反应。

**正常的药物开发都需要做毒理和免疫测试，你去医院打个青霉素都得测试呢，何况是往一个女童脑脊液里注入AAV病毒颗粒？少量注射检测免疫反应，多次注射规避免疫反应过载，这些应该都是常识吧？**我上次听到脑脊液这个词，还是在《进击的巨人》里。

**更离谱的是，在动物实验中得到验证的病毒载体，在应用到人时却变了，这又是是谁的主意？正常人不会这么做吧？**小鼠研究所使用的病毒载体与人体治疗所用载体并不完全相同。更换载体意味着组织分布、免疫原性、表达水平和毒性都可能改变，原有小鼠结果不能直接证明人体方案安全。

此外， CHD3相关疾病是一种神经发育综合征。女童已经6岁，许多脑发育过程已经完成。即使成功纠正部分神经元中的突变，能否明显逆转已有的认知和发育问题也非常不确定。

纵观此次披露的事件，有很多让人摸不着头脑的操作：

第一，个体化“n=1”基因治疗并不等于可以降低安全标准。
即使只有一名患者，仍然需要充分的动物毒理、剂量探索、独立审查和监管批准。并非没有直接将实验成果用于患者疾病治疗的案例，但此次事件中诸多急于冒进的操作，实在是让人摸不着头脑。

第二，家庭出资造成了严重的利益冲突。
家属投入约86万美元资助治疗研发，既是患者家属，又事实上承担了研发成本。这可能对研究人员和家属的决策造成压力，也容易形成“付费进入实验”的问题。

第三，动物实验中的不利结果不能被淡化。
灵长类动物出现肝肾损害后，本应暂停项目，而不是继续以首例人体治疗为目标。

第四，死亡事件被隐瞒损害了整个领域。
临床登记未更新，论文未披露患者治疗、死亡和家庭资助，导致其他研究者和未来患者无法获得完整的安全信息。科学进展不仅需要成功案例，也必须公开失败和死亡事件。

第五，非致命性疾病为何会选用风险极高的治疗策略？作为家长如何做出自己的判断的？作为研究人员如何通过监管和审查的？

都说“父母之爱子，当为之计深远”，但总不能在希望驱动下作出了过于冒险的选择吧？更可恶的是研究者在明知不确定性和毒性信号的情况下，仍利用其专业权威把这种选择变成现实。

知乎用户 发表

如果报道为真的话：

为了所谓的科研政绩，罔顾科研事实与伦理道德，在猴子实验都没搞清楚的情况下就激进地拿人体做实验。

我的评价就四个字：

草菅人命

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说几句关于罕见病疗法招募方面的内容吧。今年在准备下一步方向的时候，我曾经考虑过进入这个领域（这个叫做CMO），因为我有一位合伙人目前在美国一个细分领域的cro公司当COO。他们公司在准备进入中国和南美市场。

1，现在全世界新药的和疗法的一期临床试验里有一半是在中国进行的：更少的监管、更快的流程、更多的患者、只有美国的10%-20%成本。

2，与之相关的项目在中国每年花的钱数以百亿计。规模大到中国每个地区最顶级的三甲医院都设有专门的ICU病房接这种业务。

3，这些项目最终由美国市场买单。即使是那些完全没有商业价值的罕见病疗法，成功的一期试验，也价值1-2亿美金。因为美国FDA鼓励罕见病研究，会给即使只成功通过1期的罕见病试验发voucher，用来抵扣其他病的费用。好像是1亿多美元，这个voucher可以卖给大药厂，这也是为什么美国那么多小公司会开展这么多完全没有商业价值的罕见病研究原因。

4，罕见病患者参加临床，还要自己花钱，这个实在超出我的想象力了。正常情况下，如果是美国公司委托进行的一期，那这个临床病人的case还可以从美国那边拿到了很大一笔钱，大概一个病人在150-200万美元。当然，还有一种可能，就是那个美国公司其实是仇子龙自己的。

5，这个例子侧面说明了为什么中国是全世界在这个方面竞争力最强。

我的个人看法是新药物和疗法研发本身肯定是对人类有正向推动的，即使弯路也是有用的。但是到具体项目上，如果信息披露和监管不够，医学试验弯路的一颗沙，在具体项目上对病人和家庭也是毁灭性的。

知乎用户 发表

万分不能理解，看了看原论文，猴子做到Cas9进细胞了就没有后续了，康复情况呢？存活率呢？就为了拿出这张图唬家属是吗？

说实话，领域内的大家应该都知道免疫荧光结果其实顶多作为一个辅助的证据支持，无他，因为显微镜下选择合适的视野、调整曝光这些都有太多可操作性了。更何况仇组这张图里的红色荧光是Cas9，出现红色顶多说明Cas9进入细胞了，完全无法说明编辑效率。

所以，仇老师把这张图放在主图，除了唬一唬病人家属，我实在看不出有什么必要。

那么猴子身上的编辑效率到底怎么样呢？可以看出来仇老师上猴子做实验的时候明显非常着急了，他们甚至没把sgRNA导引序列改成针对猴的，拿着人的就上了，所以编辑效率非常低。这部分结果被他们藏在了extended figure 10，可以看到针对他们目标的R1025完全没有编辑，而他们看到周围有一些编辑认为Cas9生效了就欢欣鼓舞上人了

概括来说，他们知道猴脑中 TeABE 有编辑活性，但他们没有测到猴 CHD3 R1025 位点的治疗性编辑效率，更不用谈脱靶率了。

在实验猴动辄10万的今天，仇老师买了至少4只猴子就这么粗糙地做了做实验就浪费了，其中高剂量和低剂量处理都只有一只，统计学上数量显然不够，价格又不便宜，也没做出任何solid result,真不知道该说啥。

然而事实上导致这次事件发生的直接原因并非编辑，而是AAV注射引发的血栓型微血管病，由于仇老师组使用的编辑器过大，必须两个AAV一起上，而为了保证两个病毒能进入同一个细胞进行组合，他们将不得不使用更高的剂量。仇老师组论文里测了高剂量和低剂量两种情况，咱们可以看看低剂量下Cas9的表达多么弱：

可见这个方案到这里已经出现了明显的问题，想必仇老师骄傲地认为自己直接注射进脑脊液就避开了免疫细胞，连猴子不良反应都全数忽略，然后不优化方案就上人了？

这么发篇论文就结束了我不挑你的理，谁让你就这么上人的？一边动物实验刚结束还没有康复结果就上人是什么规章制度？？？谁给的勇气？？？

在这里给大家放一下论文的最后一段吧，这篇论文24年底提交到nature，26年1月接收，2月发表，所以论文还在返修时他们已经知道小女孩的结局了，如今来看这一段何其讽刺：

总之，我们证明了在体内对CHD3进行碱基编辑可纠正致病等位基因，恢复蛋白表达水平，并改善人源化小鼠模型中的分子和行为缺陷，且通过鞘内AAV递送后，在非人灵长类动物大脑中实现了高效的编辑器重建与活性。未来还需进一步研究以确定碱基编辑策略是否也能在SNIBCPS及相关神经发育障碍中实现持久的解剖学矫正。这些发现为治疗SNIBCPS以及更广泛的显性神经发育障碍提供了概念验证。我们的结果也指出了优化方向，包括进一步减少旁观者效应和脱靶编辑、实现单载体中枢神经系统递送，以及明确治疗时间窗和疗效持续时间。随着编辑器结构和脑靶向递送系统的不断优化，碱基编辑有望在中枢神经系统疾病临床转化方面取得进展。

论文链接：https://doi.org/10.1038/s41586-026-10113-6

看的时候非常生气，如有错漏欢迎评论区指出

怎么有朋友的评论被删了（）

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我想知道，如果没有science这种境外势力，向医学院直接举报，还会有下文吗

知乎用户 发表

1.这家人私下资助仇子龙86万美元进行相关研究——当然主要问题还是仇子龙自己乱炒作

2.资金流向团队相关基金会、美国公司、中国关联方及四川PriMed

3.2025年2月17日PriMed毒理报告显示对象猴均出现中重度肝损伤，该报告未在1月2日医院伦理委员会审批前被审阅

4.2025 年 9 月，上海杨浦区卫健部门以“未妥善监督试验、未按商业赞助研究注册”对医院处约 3600 美元罚款。余永国作为负责医生被报告点名，口头诫勉，相关研究者未受公开处分——营商环境这一块

总的来说非常令人震惊

这根本不是所谓的科学进步必要代价——那些成为典范的基因治疗无一不是高度透明的

仇子龙炒作基因编辑大概有10多年了，这一块也有人跟他争论了差不多相同长时间

之前贺建奎事件中仇子龙也曾发声反对，结果自己干的更逆天

上海这一地方有点说法——要不然怎么是黑暗启蒙的诞生地

希望警方早日介入调查

最后提一嘴：生物学与大众认知不同，生物学不像物理学那样有一个统一的理论框架，这导致理论可行性与实际可行性关联性偏弱——更别提这次毒理学没过就实操人体极度逆天

行业必须被规范

知乎用户 发表

看到消息我整个人都傻了，天啊这是在做什么，难道贺建奎旧事不能给这些人警醒吗？更别说这是给人家患者整死了，还是已经在实验结果不好的情况下用在了人身上。

牢贺看到这人现在才爆不仅要唱误闯天家了。

知乎用户 发表

小红书上留的档已经被删得差不多了，而我的朋友圈里边已经因为这件事传疯了。

这事确实有些吓人了，在已知不良反应的前提下，依旧应用到人体身上，属于典型的风险大于收益。

我不太了解法律的细节，不知道应该按照贺建奎条款来给他判刑，还是按照非法行医导致的过失致人死亡来判。

毕竟这aav导致的不良反应也不是什么不可预见的事，现在顶天了也就在眼耳鼻喉这些免疫屏障的地方用用，想不明白他是怎么敢的。

如果说在贺建奎身上，我看见的是癔症的原型，所以他将自己包装成暗黑科学家、渴望成为新纪元的启蒙者；在仇老师身上，我看见的便是碌碌众生相，急功近利、渴望出个大新闻，而将良知放在一边儿。

他为什么会为了名利而不顾基本的伦理？伦理审查会又是如何通过这种事的？医院又是如何实施这种术式的？

还是有些魔幻了。

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上交牛啊，小红书上面的帖子基本都被删光了，一点痕迹都没有

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看完有点震惊了，正应了一句老话：

人类从历史中吸取的唯一教训就是人类从来不吸取教训。

这真的几乎完美复刻了我读研时导师挂在嘴边的基因治疗经典失败案例：

Jesse Gelsinger之死。

一样的AAV载体，一样的器官衰竭症状，一样隐瞒了实验猴肝衰竭致死

……

这个案例过于经典，可以说是搞相关研究的人人皆知，以至于我无法想象患者死亡时这帮草菅人命的“研究者”在装模作样惊诧个啥？？？

和之前被严肃处理的贺建奎比，贺的患者露露和娜娜至少现在活的好好的，Mei呢？

强烈建议严肃处理。

知乎用户 发表

很难理解这是怎么通过的临床审查，如果真如现在调查所言，那就是仇团队隐瞒了动物实验中的肝肾损伤结果并投稿发表，欺骗了审查机关拿到了临床实验的许可。但是过量AAV会激活补体系统引发TMA有超过100例的临床案例，如果仇团队这都没有预期就敢做临床试验甚至那简直就是草菅人命，而且就算这姑娘没有死于TMA那也仍然存在脱靶的风险，这到底是怎么允许发生的呢？

知乎用户 发表

国内iit和临床早就该整顿了。

Cart得有上百家小作坊让病人家属出钱搞iit吧，无非是癌症人没了病人家属有心理准备，也不怪罪。
只是这次玩脱了而已，拿6岁病情无致死风险的小姑娘做实验，不知道新华医院伦理怎么过的，临床pi余永国怎么评估的风险。（虽然交大肯定不是特例，既然撞到枪口上了那撕开个口子彻查一遍对病人和行业都是好事） 。

这次的事情比贺恶劣的多，贺判三年，仇教授低于这个数那我都替贺建奎叫屈。

另外交大如果真有彻查的态度，可以先从停止xhs删帖开始，这么大的事压制舆论就想摆平？

知乎用户 发表

这和日本731部队有什么区别？

知乎用户 发表

我（提问者）最开始关注到该事件的小红书笔记已经被封了，感谢知乎饶该问题不死。

我发现问题被严重的修改了，Science的原文报道被放置在了后面，由于我没有修改权限，无法继续修改。请各位有修改权限的知友帮忙维护问题，把Science原文放在最前面，谢谢！

（p. s. 仇教授也美美隐身了hh）

知乎用户 发表

这就不叫事。

跺头姐没事，网瘾学校也没事，他这就是“科研小意外”，还能比前面的严重？

知乎用户 发表

这人还在贺建奎出事时参与过声讨，结果…

贺建奎的实验对象是未分化、发育的受精卵，没收钱，而且没有“事先明知有不良反应”这种情况，只是“事先明知有风险（不成熟的技术都有风险）”。

这人的实验对象是活生生的人，收了钱，而且是明知有不良反应还强上，其行为可以说比前者恶劣得多。

知乎用户 发表

牢贺原来是输在背景不够硬

知乎用户 发表

跟帝国主义国家学习伟大的市场经济，学习伟大的学阀智识等级制传承，学习喷区嘴里“人类智识无法硬件存储所以搞家学渊源推荐信的国家才能推动人类向前”，学习伟大的医学4+4（鄙人支持更激进的“李时珍是几年制”）

我感觉那肯定也会学来帝国主义国家的塔斯基吉梅毒实验和马绍尔群岛核试验

知乎用户 发表

相比之下，只对数据p图，不谋财害命的生物学研究者简直是天使。

知乎用户 发表

我暂时要悬置对这一对父母的同情。

Snijders Blok–Campeau综合征的症状严重程度范围很广，仅就智力水平而言，在35-70的范围内浮动。其中有一部分患儿会终生存在严重的构音障碍，无法对话交流，伴有孤独症样症状，但也有一部分只是表现出轻微认知障碍。报道中也描述了当事患儿的症状比较轻微，且仇子龙提醒过这种情况下伦理审核门槛极高。这个综合征在2018年才首次被描述，学界缺少广泛的样本以确证其终生发展模式，目前并不能从一个六岁患儿的症状中推断出未来的病情发展。

所以我认为这对父母很可能是把症状的未来发展都推至了最坏的情况，自己吓唬到了自己，并对于长期的行为干预治疗方案感到绝望，期望一次性的基因治疗可以解决绝大多数的问题，因而半主动地陷入了这样一次“高科技骗局”。

仇子龙可能起初是有些抗拒的，但是在患儿父母的主动示好和个人利益的诱惑下，很快也就失去了底线，所以双方各有各的道德失格。仇子龙真正全责的部分应该是事后的论文发表，在经历了如此失败后，也并没有推断失败原因（至少没有跟患儿父母推断过），反而将其技术成果公开发布，这一行为对于公共利益造成的潜在危害他在主观上肯定是完全可以预知的。但是他依然决定为了科研绩效昧着良心，隐瞒相关细节，发表出去。如果没有论文的发表，这一对父母很可能也会在自知有亏的情况下，不去过度追责仇子龙（报道中提到他们在女儿死后起初更多是在自责，也没有追讨保险赔偿）。没有论文的发表，此事很可能就是天知地知当事几个人知而已。

这意味着，相当多类似的案例必然也存在着。只是没有上称罢了。就当下这个中产家长死命鸡娃的风气，类似的需求是必然存在的。有买就有卖。所以这个事真的引发上峰震怒的话，后果一定是一波运动式治理。

知乎用户 发表

原来以为贺建奎老师已经是生化危机11的大boss了，没想到还有高手，这下生化危机12的boss也是黄种人了

老仇也确实是胆子大，这是真玩命啊；不过不知道这算不算非法行医，要是换美国，估计就对贺建奎案时立法了，估计就叫做“贺建奎法案”，也算特么名扬千古了（川普就想把禁止国会议员炒股的法案叫做《佩罗西法案》，笑死）

不过我真不是阴阳怪气，人类的技术突破很地狱地，也往往是这些猛人加速推动的；你美国在那里车轱辘话几十年，他这直接往人身上一试——startup为啥多能成功，你大公司code还在那里讨论的时候，人这已经都直接上线了，出事了再说出事了的，嗯？

以前人类学会手术、但不懂感染原理的时候，枉死了多少人？但，能说那些人就是白死的么？说得残酷点，死了也就死了，后来就研究出了消毒避免感染

有些时候看历史觉得也挺简单的：都是拿人命在尝试，前人丧命，后人学懂，只不过有更后人再把后人当前人罢了

知乎用户 发表

嘿你别说

蛙蛙之前说牢A讲的故事都是老钟换皮我还不信

嘿你还真别说

斯奎奇它心里还是有祖国的

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太吓人了，牢贺跟它比都算是人了，起码编辑的人还还活着，牢贺也得到了惩罚。这件事最离谱的几点。

1，动物实验有明显的副作用是如何通过伦理审查做人体实验的？

2，为什么还要向饰演者收取86W美元的高额费用，并且很多流向公司和私人手中？真正花在实验中的能到8w人民币吗？

3，为什么处罚只私下罚了3600美元，几瓶飞天茅台就算了？医院不需要承担责任吗？

4，为什么要捅到nature的对家science才能曝光？

知乎用户 发表

黑斜体为从外网报道中截取的内容：

两天后，医院伦理委员会召开紧急会议，并根据其报告得出结论，梅的死亡“肯定与”治疗有关。死因：血栓性微血管病。

接下来的几周，琳达和杰森说邱向他们表达了哀悼之情，但他不愿猜测究竟出了什么问题。这对父母说，他们担心邱的论文会误导其他有类似情况孩子的家庭以及研究人员，因此要求他撤回发表在《自然》杂志上的论文。邱最初同意了。但最终，他们说，他不再回复他们的询问。杨退还了他收到的全部稿酬。

2025年9月，地区卫生部门因该医院未能妥善监管试验，且未在国家数据库中将其注册为商业赞助研究，对该医院处以约3600美元的罚款。据家属称，作为责任医生的余医生在报告中被点名，医院要求他接受口头辅导。

尽管邱某的公司为临床试验购买了保险，但家属表示他们并未获得任何赔偿。他们说，他们并没有要求赔偿；相反，他们责怪自己没有多问一些问题，并且完全信任邱某的权威。

这件事发生在去年，看起来一开始父母是不准备大肆追究仇的责任的，只是感到非常后悔，但是后来：

杰森和琳达仍在为梅的离世而悲痛不已，二月份他们得知，经过长达一年多的审查， 《自然》杂志发表的那篇研究论文的一个版本已被删除。他们家的基因数据被删除，一句感谢他们“参与和支持”的话也被删掉了。

论文仍然描述了一种针对他们女儿基因突变的碱基编辑疗法，但其中包含了该疗法在猴脑中发挥作用的全新数据。“我对这张图里的数据仍然持怀疑态度，”格雷说。邱的团队应同行评审员的要求添加了对照样本。但据图像完整性专家迈克·罗斯纳称，这些对照样本的处理时间似乎与处理组样本不同，并且使用了不同的显微镜设置。这使得任何比较都变得困难。

所有最初由该家族资助的小鼠实验似乎也都被重新进行了。曾为《自然》杂志审阅原始稿件的坎波表示，当他收到修改稿时，并未注意到改动之大，并已批准了该稿件。值得注意的是，该论文也未提及灵长类动物治疗安全性研究中发现的任何肾脏和肝脏问题。

所以是仇依然坚持发出去那篇文章并修改掉了和他们有关的一切并隐瞒了危险性，才让这对父母选择爆了。

以上为仅根据报道内容做的推断，Just a moment…希望这件事能够得到妥善处置。

知乎用户 发表

知道太多，就不细说了…

总之前面忘了后面忘了，珍爱生命远离AAV到脑和到肌肉…

知乎用户 发表

现在不是要求转化吗，就被打假的那几篇论文，都有根据其论文结果正在进行的临床试验呢（部分还处于已立项阶段，具体到了哪一步不知道）…

仿佛一切审查对于“高层次人才”都是不存在的

还没时间仔细看，大概了解了下，这个如果属实理论上应该是属于严重事故了，临床试验肯定是要做好充分的应对突发事件的预案的，AAV 治疗及其副作用不是什么新鲜事物，这个患童也不是死于 CRISPR 脱靶，如果是因为新技术离世，说句实话只要动物实验没有问题，大家一般都能接受，

1. 主要是这里的理论依据中 动物实验也没过关 — 猴子出现了严重肝损伤，而肝损伤正是 AAV 治疗的常见副作用，因为哪怕是经过了血清培养出的有器官偏好性的 AAV 病毒经常最后绝大部分还是在跑到肝脏时被肝细胞吞噬同归于尽。

1. 而且患儿的死因据称是既往别的 AAV 受治疗者 出现过的**血栓性微血管病（TMA）**（死因与高剂量的 AAV 病毒载体诱发的剧烈免疫和补体系统激活直接相关。）

简单说下，就是这个患儿得了全球都没有治疗方法的心脏病，来这里求医的时候，医生说我这里有个治疗方法可能能行，但隐瞒了他实验这个治疗方法时会导致患者严重肝损伤的情况（代表了他其实对手术适应症、并发症没有完全的掌控），同时患儿最后死于手术前预防感染时打的头孢过敏。

AAV 治疗是这类基因疾病的大趋势，并不是什么新技术、黑科技，早在 19 年美国就批准上市了，不过这次的创新是修改而不是既往的添加，难度极大，CRISPR 脱靶还是待解决的问题，不过考虑到患儿病情严重程度，这个方面其实还好。

最后讲个小故事：隔壁组发了一篇用药后 Rescue 小鼠的文章，活下来的小鼠确实比对照组表型更好，但是打了 AAV 后整体而言小鼠的死亡率显著上升，因为要打很大量的 AAV，而 AAV 的滴度本身他们控制的就一般，所以经常是小鼠打完没几天就被毒死了。

但目前来说 AAV 商用化还存在器官嗜性有待加强以及减低肝毒性的挑战，这次事件纯属预案没做好的感觉…

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一个想出名发顶刊想疯了，对科学毫无敬畏之心的疯子。

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哈哈哈，上海神经所吃瘪了。这种电生理实验房窗口外面就是变压器的不靠谱的地方，还真有人敢让他们在人身上搞AAV啊。患者他爹要是把后来给科学杂志写信的聪明才智用在给小孩治病之前的背调上就好了。

知乎用户 发表

各位大小同行们的分析都很好了，我来一点嗜血观众们喜欢的无端恶意猜测吧。

从报道细节和牢仇的个人经历来看，他似乎是不太懂免疫的，完全没有预料到不可控的严重免疫反应——

“不就是免疫因子风暴，看我用无敌的糖皮质激素顶回去！”

“天塌下来有ICU顶着嘛！”

糟糕的是，人类是不知道自己不知道什么的。你不知道是否会遇到用尽毕生所学也无法解决的问题，你也不知道你的一切成就是自己的真本事还是运气好。

做科研还是要多学，多看，多吃屎，保持敬畏。运气越好，做得越顺，翻车越大。

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我还在纳闷这事儿居然爆了出来

而不是家长情绪稳定+达成谅解

原来是爆给西媒科学杂志了，

这下包不住了……

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不是，家属筹集了86万美元？？？

这类实验性质的治疗不是由实验室找志愿者甚至是有偿寻找病人的么？实验环境居然如此优渥。

上个世纪搞人体实验还得靠抓人。新世纪都得实验体自备资金了。牛逼👍

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看了过程之后汗毛倒竖. 这是畜生啊.

对患儿使用风险极大未经充分验证的治疗方案导致患儿死亡 (其中费用还是家属支付的) 也就罢了, 你还可以说这是探索科技边界中的不可避免的问题.

但是你居然会隐瞒这一事实然后去发表论文?????

你的大脑里还有一点点人性吗? 你在晚上闭上眼睛的时候有想过那个四岁的无辜的小女孩吗?

@仇子龙

你想发论文想疯了吧!

真是畜生啊.

新华医院也是离谱, 怎么能批准治疗进行的? 医学伦理委员会是摆设吗?

只能说贺建奎真的只是冰山一角.

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医生和家长共同演绎这场悲剧

为出名不顾一切的医生还能理解，个人利益高于医学道德

被优绩主义洗脑的家长不可理喻，一个自闭症至于上基因疗法吗？又不是会夭折的病，能吃能跑能玩ipad，86万美金足够她幸福过一生了

知乎用户 发表

绝大部分高赞的回答可能没有答道点上，虽然笔者也不是做这个方向的，但确实有所了解，还是斗胆回答一下。

首先，笔者并不认为牢仇是牢贺第二，牢贺的编辑对象是胚胎，而他这个严格来讲是基因治疗，只要过了伦理，得到批准，就是合法的。

以AAV做载体进行基因治疗，已经有很多成功的案例。

就拿笔者知道的，AAV为载体治疗遗传性耳聋算是一个热点研究，国内已经有团队做了临床试验，对象也是小孩，预后挺不错的（当然发表也不错）。

这个研究的问题是，AAV太小了，装不下研究团队设计的改进版cas9系统，要分成两个AAV来装，只有两个载体病毒同时进入一个细胞中才能完成有效编辑。

因此，研究团队需要给患者超剂量注射病毒载体，而AAV本身也是有毒性的。

牢仇最恶劣的行为无疑是在nature的文章中隐瞒猴子身上出现的肝肾毒性，这绝对是学术不端。

所以，笔者很好奇这个实验的伦理是怎么过的，伦理委员会是否知道研究团队隐瞒了疗法可能出现的毒性？研究团队是否充分向患者家属充分说明了实验可能的不良预后？

最后，笔者向患者家属致以崇高的敬意，能自费资助基因治疗这个新兴领域无疑是伟大的，愿女孩在天堂安息。

最后的最后，笔者有个疑问，为什么牢仇选用了AAV而不是脂质纳米颗粒LNP，去年费城儿童医院就有过用LNP作载体的成功案例。

还望知乎的老师们能回答笔者的疑问，当然，如果仇老师真的在知乎有号的话，也欢迎亲自回答！

知乎用户 发表

又是上交？之前来自监狱的妈妈也是这个学校组织的，真有说法呀，建议上面好好查一下。

知乎用户 发表

这位和贺建奎一样，都是有美国求学经历。这帮人在美国到底见过什么

知乎用户 发表

绩效主义路径下的必然结果。

类似的医疗事件在网上已经很多了，上次比较大的还是中山大学研究研究生患癌。

我并非反对绩效主义，但这些结果落在个体身上实在令人难以承受。

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阿弥陀佛他从神所跳走了。。。。。我虽然不护校，但也不希望名声太臭对不对。

这件事非常地域，但一点也不稀奇。以前闹干细胞的时候有无数事儿， 干细胞免疫原性低。。。

PE治这种病根本就不靠谱，鬼才信有那么高的编辑效率。

最地域的是， 作者把这个家庭从致谢里删掉了。

顺便说一句， 上次韩春雨事件，他还第一时间跳出来说哥的实验室重复出来了。 我觉得他的知识结构是有缺陷的。

Mitbbs毕竟是华人第一学术论坛，扯远了。

但为人的变化更恐怖，云彩以前不是这样的人。。。。何尝不是一种资本权力对人的腐蚀。

七年前的回答， 时间过得真快。

知乎用户 发表

GPT全文译文如下：
# 独家：一名参与中国基因编辑试验的女孩死亡，此前从未被公开披露

> 说明：本文是对用户提供英文文本的完整中文翻译。为便于阅读，译文添加了少量分节标题；原文中网页订阅提示和图片说明亦予以保留。人物均沿用报道所用化名。
>
> 原文链接：<https://www.science.org/content/article/exclusive-death-girl-chinese-gene-editing-trial-was-never-made-public>

## 开端：一次治疗与一场未公开的死亡

小女孩拽着母亲的手，穿过上海一家医院的大门。她 6 岁，蹦蹦跳跳地走着，身穿粉色外套和印有卡通小熊的蓝色裤子。父亲跟在后面，拖着一只大行李箱，里面装着孩子一周住院所需的物品：毛绒玩具、培乐多彩泥，以及存有《小猪佩奇》剧集的 iPad。

她对父母说，这感觉像是去度假。实际上，他们带她来这里是为了接受一种实验性基因疗法。女孩在幼儿园里已经开始落后于同龄人：她仍只能说简单的句子，吃饭时还在用训练筷。造成这一切的，是 DNA 中一个单独发生突变的碱基——本应是 C 的位置变成了 T。

医院给儿童看的知情同意书版本写道：“你的‘书’里有一个小错误，它让你患上了一种会影响生长的疾病。随着时间推移，它可能会变得更严重。”医生希望趁她的大脑仍在发育时修复这个错误。这将是一项仅有一名受试者的临床试验，部分经费来自父母从积蓄和亲属那里筹集的 86 万美元。

父母觉得孩子会得到妥善照顾。新华医院隶属于上海交通大学医学院，以儿科实力著称；它是中国首家为婴儿实施开胸心脏手术的机构，也是全国首家成功分离连体双胞胎的机构。如果一切顺利，医院将再次创造历史：女孩将成为全球首位接受“靶向大脑”的基因编辑疗法的人。这项治疗会在她的神经元中改写突变基因，恢复所需的 DNA 碱基，使她能够产生一种至关重要的蛋白质。

牵头者是仇子龙，上海交通大学脑科学中心松江研究院的神经科学家。2025 年 3 月下旬，仇子龙是全球数名竞相推动碱基编辑进入罕见病儿童个体化治疗的研究者之一。碱基编辑是强大基因编辑工具 CRISPR 的一种更精确形式。一个月前，费城儿童医院一名患有危及生命的代谢性疾病的婴儿 KJ·马尔登（KJ Muldoon），刚刚低调地接受了同类治疗的首次静脉输注。

“KJ 宝宝”被碱基编辑挽救的消息很快传遍世界，《科学》杂志还将这一成果列为 2025 年“年度突破”的亚军之一；但新华医院发生的事始终未被披露。http://ClinicalTrials.gov 上的试验条目已超过一年没有更新。仇子龙和同事在当年早些时候于《自然》发表与该试验有关的概念验证动物研究时，也删除了论文中关于这家人及其资金贡献的内容，只写道：“弥合临床前研究与临床转化之间的鸿沟，仍是一项重大挑战。”

这句含糊的表述掩盖了一场悲剧：《科学》杂志与 Retraction Watch 现披露，女孩的医疗团队向她的脑脊液输注了数万亿个携带碱基编辑器“配方”的病毒后第 7 天，她因与治疗有关的严重免疫反应死亡。

根据官方文件以及女孩父母提供的说法，医院依据一项不要求国家监管机构批准的规定，允许仇子龙的实验性治疗开展。孩子死亡后，医院向地方卫生主管部门缴纳了一笔数额不大的罚款，但仇子龙未受到公开处罚。

这起令人不安的死亡事件，是中国试图与美国在生物技术实力上竞争过程中遭遇的又一次挫折。3 年前，政府为回应 2018 年贺建奎事件而加强了生物医学研究规则；贺建奎是一名生物物理学家，曾违反伦理规范、秘密制造基因编辑婴儿。长期研究中国科研机构普遍保密文化的肯特大学社会学家张悦（Joy Zhang）说，对这项近期试验的宽松监管以及未公开报告死亡事件，“显示了制度原本意图与实际落实之间的差距”。

《科学》杂志与 Retraction Watch 请遗传学、病毒学和生物伦理学等领域的 7 位专家审阅《自然》研究和临床试验细节。专家们担心，仇子龙及其团队向父母说明时淡化了试验风险，忽略了动物研究中的安全信号，并且在成功希望不大的情况下仍推进试验。开发基因治疗病毒的得克萨斯大学西南医学中心研究者史蒂文·格雷（Steven Gray）说：“这项试验根本不该进入临床。”

格雷和其他几位专家呼吁全面审查《自然》论文投稿版和发表版中的图像及其他数据，并完整披露研究资金来源。他们认为，其中一些问题可能足以构成撤稿理由。仇子龙、其所在大学和医院均未回应本报道的多次置评请求；《自然》杂志称，发表该团队论文前并不了解临床试验相关问题。

女孩的父母要求《科学》杂志为保护隐私而对他们和女儿使用化名。如今，他们决定讲出女儿的故事，因为他们对研究人员和机构缺乏问责感到愤怒。父亲是一名软件工程师，他要求记者称自己为 Jason、妻子为 Linda、女儿为 Mei（中文意为“美”）。“得知这些安全保障措施缺失的真实情况，彻底改变了我们对整个项目的看法，”他说，“我们没有意识到，许多安排是多么反常和危险。”

正如 1999 年 18 岁的杰西·盖尔辛格（Jesse Gelsinger）在美国一项早期基因治疗试验中死亡后，几乎令这一领域的研究沉寂近 10 年一样，美的故事也引出一个问题：此类高风险治疗一开始是否应在患有非致死性疾病的患者身上测试？斯坦福大学法律与生物科学中心主任、生物伦理学家汉克·格里利（Hank Greely）说：“我不认为此类实验应当停止，但我们必须确保对它们采取恰当的谨慎态度。人太容易被希望蒙蔽——无论是为孩子的希望、为研究的希望，还是为公司的希望。”

## 家庭与疾病

Jason 和 Linda 在 2019 年初美出生前，曾尝试怀孕 4 年。她的每一个里程碑都让他们惊喜：第一次说话、第一次走路。她确实看上去比其他幼儿略显笨拙，但几年后，她已经在上跑酷课，也会在社区里的蹦床上跳来跳去。

美 4 岁时，一位幼儿园老师把 Linda 拉到一旁：美的画画和写字不如其他孩子，语言能力的发展也不正常；老师建议母亲带她去评估。2023 年 3 月，美被诊断为“全面性发育迟缓”，这是一个成因很多的宽泛诊断。专科医生解释，美的一些行为——例如她喜欢发出的那些有趣声音——与自闭症有关。

一家人随后在上海儿童医学中心做了一系列检查。脑部核磁共振、染色体分析和针对已知影响神经发育基因的检测面板都显示正常。对美更多 DNA 进行的详细测序最终指向发育迟缓的根源：名为 **CHD3** 的基因有缺陷。该基因影响美细胞内 DNA 链缠绕进染色体的方式。

这种“包装”会影响其他基因的表达效果，其中包括参与大脑早期发育的基因。CHD3 突变通过改变基因活性，引发一种称为“斯奈德斯·布洛克–康波综合征”（Snijders Blok-Campeau syndrome）的疾病；全球已知患者仅 237 人。

2018 年帮助确定该综合征遗传基础的蒙特利尔大学医学遗传学家菲利普·康波（Philippe Campeau）说，携带该突变的人通常预期寿命正常，但症状差异很大。大多数人的头部略大于正常，两约三分之二存在智力障碍；中重度患者可能无法说话，出现癫痫和心脏问题，头部还可能出现充满液体的空腔。康波认为，对这些患者，基因编辑疗法可能具有革命性意义；“若一个人受影响只是轻微，那就更有争议了。”

美处于症状较轻的一端，但 Linda 很快辞掉工作，把全部精力投入到唯一的孩子身上。她和 Jason 带美看言语治疗师和作业治疗师，并为她争取特殊教育支持。这在一定程度上有效：美转到另一所幼儿园重读一年后，他们说，大多数其他家长甚至没有意识到她有这种情况。

Linda 天性乐观，Jason 却总是往最坏处想。该病并非退行性疾病，但随着课程变难，美与同龄人的学业差距很可能扩大。她也比其他孩子瘦，肌张力较差，可能永远无法独立生活。“我们担心她的未来，”Jason 说。

美在 2023 年确诊后，一家人加入了一个私密微信群，群里有自闭症及类似疾病儿童的父母互相交换建议。他们正是在那里第一次听说仇子龙。

## 研究者、希望与资金

仇子龙是神经发育障碍专家。他在上海生物化学与细胞生物学研究所读博士，和同代许多有前途的中国学生一样，之后前往美国从事博士后研究。2003 年，他加入当时在加州大学圣迭戈分校任职的神经科学家阿尼尔万·戈什（Anirvan Ghosh）的实验室；戈什认为仇子龙“很有天赋，也很有动力”。

2009 年，中国正加大力度吸引科学家回国，仇子龙回到本科母校任职。他在《自然》《神经元》和《美国国家科学院院刊》等重要期刊发表论文；他还通过《基因启蒙》一书以及公众讲座，努力向中国公众解释遗传学，其中包括一场题为“反抗由基因决定的命运”的 TEDx 演讲。

仇子龙是 100 多名公开谴责贺建奎“失控的胚胎基因编辑”项目的中国科学家之一。他当时对《南华早报》说：“该项目完全无视生物医学伦理原则，在未证明安全性的情况下就在人类身上做实验。”

仇子龙仍看到了治疗具有明确遗传关联的类自闭症状况——如 Rett 综合征——的潜力。曾资助仇子龙在美部分研究的 Rett 综合征研究信托基金首席执行官莫妮卡·科恩拉兹（Monica Coenraads）说：“他非常关注 Rett 综合征，并且希望有所作为。”

> **仇子龙演讲图片说明**
>

>
> 图片：LI YIBO/XINHUA/ALAMY

对于微信群里的家长来说，仇子龙是一个值得关注的人物。他针对 Rett 综合征的基因疗法刚在中国取得专利，他还创办了一家名为 Lanqi Xintu Gene Technology 的公司，准备不久后将该疗法带入临床测试。2023 年 7 月，他就该工作和其他项目作过一场讲座。群里的一位家长参加了讲座，并上传了幻灯片。

第二周，Jason 给仇子龙发了一封邮件，介绍美的情况。“我们理解，基因治疗需要复杂实验，可能耗资数千万元人民币。我们愿意且有能力承担这些费用，”他写道，“作为父母，看着孩子每天受苦，是最痛苦的煎熬。”他附上美的基因检测结果，点击发送。

13 分钟后，仇子龙回复，表示感兴趣。不久后，他邀请 Jason 和 Linda 到研究院见面。坐在办公室里，窗外是枝叶繁茂的景色，父母告诉他，他们不是为了研究而研究才来资助。“我们真的是抱着获得实际治疗的目标而来，”Jason 说。

仇子龙的态度令人鼓舞。他在那次会面中说：“老实说，如果你们去年找我，我不敢说我们能做到。现在我们已经到了一个临界点。”（由于技术信息令他们应接不暇，父母录下了许多与仇子龙以及参与美试验的其他人之间的谈话；他们将录音交给了《科学》杂志和 Retraction Watch。）

仇子龙解释，要编辑大脑，需要把病毒送入美脊柱底部的液体中。但她的病并不危及生命，因此要让医院伦理委员会批准试验，门槛会很高。他补充说，开发治疗方案并在小鼠和猴子中测试最多需要两年，且不能保证有效；不过，仇子龙在一段录音中说，像新华医院这样的顶尖机构可以确保不会发生安全灾难。

> “我们真的是抱着获得实际治疗的目标而来。”
>
> ——Jason，美的父亲

> “老实说，如果你们去年找我，我不敢说我们能做到。现在我们已经到了一个临界点。”
>
> ——仇子龙，松江研究院

父母听说过其他基因疗法引起的严重副作用，包括死亡，也知道最大的风险会来自美的免疫系统对大量病毒的反应。仇子龙说，把握正确剂量至关重要；但将病毒直接输进美的脑脊液、而非血液，可以绕过肾脏和肝脏，从而将反应风险降至最低。

父母开始放下心来。“这样做对我的心理代价非常高，”Linda 对仇子龙说，“但我愿意尝试，因为你已经证明自己非常值得信赖。”

Jason 和 Linda 说，他们很快把第一笔款项汇给了一家与另一所大学有关联的基金会。该款项将支持仇子龙的一名前学生设计碱基编辑器。《科学》杂志和 Retraction Watch 查阅的文件显示，他们更多的钱流向一家总部设在美国的公司的中国关联方——该公司将开始生产病毒——以及四川省的合同研究组织 PriMed，后者负责开展猴子研究。

约翰斯·霍普金斯大学医学博士兼生物伦理学家杰里米·舒格曼（Jeremy Sugarman）说，由家庭承担开发个体化治疗的费用并不罕见。但据 Jason 和 Linda 提供的短信，仇子龙还要求夫妇通过让他们日益不安的非正式安排，直接向研究团队其他成员付款。

2024 年 4 月，在大学附近一家星巴克，Jason 与负责实验室工作的研究者、也是仇子龙 Rett 综合征专利共同发明人的杨侃（Kan Yang）见面，讨论收费安排。Jason 说，在得知生产临床级病毒将花费 25 万美元以上后，他已到了财务承受的临界点。录音显示，他说：“我感觉有点压力。”

杨侃解释，为什么他需要比仇子龙最初所说更多的钱。“问题是，如果你做完那些病毒注射后，没有合适的人分析结果，那就全白做了，”杨侃回答。他说，到了猴子研究阶段也一样，“要得到结果，需要极其细致的工作。”（杨侃未回应多次置评请求。）

录音显示，双方就条件进行协商。银行记录显示，在项目过程中，这家人最终直接向杨侃的个人账户汇入了 13 万美元。在美国，绝望的父母为寻求治疗而作出类似付款，可能会越过一条界线。舒格曼说，他会担忧任何可能构成“不当诱导”的做法，即通过过度礼物或金钱来影响他人。

仇子龙本人从未直接索要任何东西。但 Jason 每隔几个月就会到他的办公室、附近餐厅，或两小时车程外的家中拜访他。家庭记录显示，Jason 总会买单，并送给仇子龙多部 iPhone、一台 iPad 以及一箱以高粱和小麦酿制的中国白酒茅台。

> “我感觉压力很大。”
>
> ——Jason，回应付款要求时所说

> “问题是，如果你做完那些病毒注射后，没有合适的人分析结果，那就全白做了……要得到结果，需要极其细致的工作。”
>
> ——杨侃，松江研究院

## 碱基编辑技术与动物研究

到 2024 年底，实验室的工作似乎开始取得成果。仇子龙团队让小鼠携带含有女儿突变 R1025W 的人类版本 CHD3 基因；这一突变会使蛋白质本应是精氨酸的位置出现色氨酸。突变幼鼠出现类自闭症特征，被母鼠分开时发出的吱叫也少于正常小鼠。研究人员修复该突变后，幼鼠发育正常。

这种精确的编辑之所以成为可能，是因为哈佛大学大卫·刘（David Liu）实验室在近 10 年前开创了碱基编辑技术。贺建奎等人使用的原始基因编辑工具 CRISPR，常会损伤本来想修复的 DNA。仇子龙在第一次会面时向这家人形容其效果是“混乱”。CRISPR 为完成编辑会切断 DNA 双螺旋的两条链，这可能导致基因组中出现大片段插入或缺失。

碱基编辑器则使用经改造的 CRISPR DNA 切割酶，只在一条链上切开一个缺口。在 RNA 向导帮助下，它们会在正确位置解开 DNA，并将未切断链上的一个碱基化学转化为另一个碱基；细胞再以互补碱基修复被切开的那一条链。对美的突变而言，碱基编辑器会将突变基因中一个特定的腺嘌呤（A）转换为鸟嘌呤（G），从而使互补的胸腺嘧啶（T）变为正确的胞嘧啶（C）。

不过，碱基编辑既非万无一失，也不容易实施。仇子龙在一段录音中说：“真正掌握这项技术的人，远少于掌握基因治疗的人。”他告诉这家人，在把它推向新前沿方面，他仅次于大卫·刘。

与美国 KJ 宝宝的试验不同——后者通过微小脂质颗粒将刘自己的碱基编辑器送进婴儿肝脏——中国研究人员需要让治疗到达美的大脑。他们选择将编辑器酶和引导 RNA 的基因装进腺相关病毒（AAV）。AAV 长期用于基因治疗，但达到所需剂量时可能触发炎症反应。由于只有很小一部分病毒会进入靶细胞并促使其产生碱基编辑组件，要修复足够多的大脑细胞，就需要数百亿亿个病毒——是一个人接种病毒载体疫苗所接受量的数千倍。

仇子龙团队还面对第二个难题。由于碱基编辑器体积较大，他们需要将其遗传指令一分为二，分别装入两种不同病毒中，并同时注射。成功要求两种病毒都在全脑的同一批细胞中表达。相比之下，美国食品药品监督管理局（FDA）批准的一种用双载体治疗听力损失的疗法 Otarmeni，是把双载体直接注入内耳微小的充满液体的腔室中，改变的细胞数量少得多。格雷说：“我怀疑双载体方案能否实现足够高的编辑率，以治疗美的疾病。”

实验性疗法显然在小鼠中有效。但仇子龙及同事在小鼠实验中使用的病毒 AAV-PHP 可以从小鼠静脉注射，并穿过啮齿动物的血脑屏障；由于某些细胞受体存在物种差异，这种病毒在人体或其他灵长类动物中无法同样容易地穿过该屏障。因此，仇子龙团队转用另一种常见的基因治疗“载体” AAV9，计划将其直接注入椎管，绕过血脑屏障。然而，在治疗美之前，研究人员本打算先证明这种方法能安全地把编辑指令送入猴子的脑细胞。

2025 年 1 月，仇子龙向 Jason 和 Linda 分享了好消息。他通过《科学》杂志和 Retraction Watch 查阅的一条微信消息，把一篇刚投稿至《自然》的手稿发给他们。手稿汇集了实验室在此前 18 个月中围绕美的突变开展的全部临床前工作。论文第一幅图展示了 Jason、Linda 和美的基因序列，以及一项实验室研究，表明 R1025W 突变会损伤 CHD3 编码的蛋白质。

投稿论文还收录了杨侃及同事从两只接受美的潜在疗法（经 AAV9 给药）的猕猴脑切片中拍摄到的醒目图像。杨侃将神经元染成绿色，将基因编辑器染成红色，用来估计有多少神经元被治疗覆盖。在荧光成像下，放大的小脑视野几乎完全呈红色，这似乎表明编辑器进入了 CHD3 表达最强区域中几乎每一个神经元。

仇子龙通过微信告诉这家人，这是临床试验应当继续进行的可喜证据。实际上，这一结果显然也帮助说服医院伦理委员会在 2025 年 1 月 2 日批准这家人的临床试验。

但《科学》杂志请来评估该图的 4 位专家——包括《自然》手稿的一位原始审稿人——对灵长类概念验证研究的实施质量提出了担忧。投稿论文没有对照样本来证明染色确实选择性地标记了基因编辑器。曾研究基因治疗的普渡大学生物化学家大卫·桑德斯（David Sanders）说：“这完全没有说服力。你无法确信自己看到的主要不是背景染色。”

一张配套图表显示，AAV9 仅改变了 30% 的靶神经元，但这比其他灵长类研究中相似载体达到的比例高出数倍。第五位不愿具名的神经科学家表示，相关批评可能有道理，但没有看到“明显的数据操纵或图像造假”。

> **染色脑切片图片说明**
>

>
> 图片资料：K. YANG, WK. LI, YX. GENG 等，《自然》651 卷，785–795 页（2026）

不过，在美接受治疗约一个月前，又出现了潜在担忧：PriMed 所做灵长类毒理学研究的最终结论。该公司 2025 年 2 月 17 日的报告认为，接受治疗的 4 只猴子——不论低剂量还是高剂量——均出现中度至重度肝损伤。

曾领导盖尔辛格那项失败试验、现任基因治疗公司 Gemma Biotherapeutics 总裁的前宾夕法尼亚大学研究者詹姆斯·威尔逊（James Wilson）说，仅这些数据“就应当触发在更低剂量下的额外研究，以确定最大耐受剂量”。

一只接受高剂量病毒的猴子还出现了肾损伤。这可能源于 AAV 基因治疗中一种众所周知的反应：血栓性微血管病（thrombotic microangiopathy），即形成微小血栓的病理模式，可能致命。PriMed 团队没有在猴子输注后第一个月的关键时间窗口采集数据，因此无法确定病因。

## 监管、知情同意与给药

中国的生物医学监管实行双轨制：大型医院中非商业性的、研究者发起的试验，可以测试新型基因疗法，而不需要像美国那样接受国家药品监管机构严格审查。规则会随时间变化，但研究者通常需将研究登记在国家临床试验数据库中，并接受本机构的科学与伦理审查；不同机构审查的细致程度可能不一。

根据上海市杨浦区卫生健康委员会的文件，医院伦理委员会在批准美的试验之前，没有审查灵长类安全性研究的最终报告。Jason 和 Linda 说，仇子龙向他们描述过这些发现，但似乎并不担心其意义。

试验仍将继续。仇子龙 1 月在一条微信消息中对 Jason 写道：“与新华医院的合同签署基本完成。接下来将召开启动会、签署知情同意书，并在 30 天内给药。”

2 月 19 日，一家人来到新华医院签署知情同意文件，并为美做了一些血液检查。该文件把血栓性微血管病列为一种可能结果，称需要“及时治疗”。儿童版——即使用“书”作比喻的版本——要求美本人勾选“是”或“否”。它告诉她：“如果你不想写字，可以画一个笑脸来代替签名。”

据父母录音，负责研究临床部分的医生俞永国（Yongguo Yu）告诉他们，他为给药选了一位每年进行 3000 次脊髓注射的医生。两天前，这位医生在一项测试仇子龙 Rett 综合征基因疗法的临床试验中，曾对另一名儿童进行了同样的操作，未发生意外。

俞永国还表示，美最大的风险是她可能对病毒载体具有抗体。他说：“除此以外，数据显示它相对安全。”（俞永国未回应多次置评请求。）

试验开始前的检测发现，美没有相关抗体。尽管如此，为减弱身体对病毒输注的免疫反应，她会按知情同意文件所述接受一小疗程泼尼松——一种类固醇。尽管部分获 FDA 批准的 AAV 基因疗法仍只使用泼尼松，但基因治疗研究者越来越倾向于谨慎，采用更强的免疫抑制药物，如雷帕霉素和利妥昔单抗。

如果该试验是由中国相当于 FDA 的国家药品监督管理局，按商业资助试验的标准审查，而非作为研究者发起的试验审查，那么上述决定及其他决定可能会受到更多审视。

无论是哪一种试验，根据中国法律，均不得为未经证实的疗法收费。知情同意书写明：“参加本研究不会给您带来任何额外费用。全部费用由申办方 Lanqi Xintu Gene Technology 承担。”

但这家人知道实际情况并非如此。俞永国在与他们的谈话中似乎也意识到这种矛盾。他一度说：“表面上不是你们在付钱，实际上都是公司付的。如果你们有贡献，就有份额。”

2025 年 3 月 23 日，即手术前一天，这家人安顿在拥挤儿科病房的一间合住病房里。当同房的另一个女孩哭起来时，美把自己最喜欢的毛绒玩具之一——一只蓝鸟——递给了她。“她喜欢把东西送给其他小朋友，”Jason 说。

第二天，美被带进操作室时，努力表现得勇敢。俞永国选定的医生将针头插入她下背部两块椎骨之间，抽出略多于一茶匙的脑脊液，为药物腾出空间。随后，他换上另一支注射器，轻轻推动活塞，将病毒注入她的椎管。

> **医院急诊入口图片说明**
>

>
> 图片：WANG GANG/COSTFOTO/BARCROFT MEDIA VIA GETTY IMAGES

3 天后，美开始发烧。这是对 AAV 的常见反应，预计会持续几天。美的体温开始下降时，仇子龙来看过她。他向 Jason 和 Linda 保证，女儿的情况很快会改善。当父母送他到电梯时，他兴奋地宣布，《自然》论文已经被接受，等待修改；接着他又说，美的治疗将引起更大的轰动：这是首个靶向大脑的基因编辑疗法。

美没有好转。她自输注后就没有排尿——这表明肾脏可能受到严重损伤——医生因此限制她的液体摄入，她极度口渴。她血液中的血小板也降到危险水平。这正是知情同意书曾警告这家人可能出现的一连串症状。

但该文件没有任何地方明确写出，这些情况可能以死亡告终；Jason 和 Linda 说，仇子龙或其他医生在任何谈话中也没有提过这一点。生物伦理学家格里利说：“在首次人体试验中，死亡风险应当始终被提及。”

医生带美去做全身 CT 扫描，随后将她紧急送进重症监护室。她勇敢的神情开始崩溃。“妈妈，我想回家，”她对母亲说，随后便消失在病房门内。

接下来的 24 小时，Jason 和 Linda 与年迈的父母坐在候诊室里。仇子龙听到美出问题后返回医院，似乎无法接受这一切。第二天早晨，一名医生出来告诉他们美已经死亡时，他仍陪在这家人身边。Jason 回忆，仇子龙当时十分震惊。

这家人也是如此。他们站在美的遗体旁，最后一次抚摸她。

两天后，医院伦理委员会召开紧急会议，并根据其报告得出结论：美的死亡与治疗“肯定有关”。死亡原因是血栓性微血管病。

在随后数周里，Linda 和 Jason 说仇子龙向家人表达了悲痛，却不愿推测到底出了什么问题。父母说，他们担心论文会误导其他有相似患儿的家庭和研究人员，因此要求他撤回《自然》论文。仇子龙起初同意；但他们说，后来他不再回复询问。杨侃退回了他为研究工作收取的全部款项。

2025 年 9 月，区卫生部门以医院未适当监管该试验、且未将其作为商业资助研究在国家数据库登记为由，对医院处以约 3600 美元罚款。家人表示，报告点名俞永国为责任医生，医院要求对他进行口头谈话。

尽管仇子龙的公司为这项试验投了保险，家人说他们没有得到任何赔偿。他们说自己也没有提出要求；相反，他们责怪自己没有问更多问题，也责怪自己太完全地信任仇子龙的权威。

对美之死的低调回应，与数十年前盖尔辛格悲剧形成鲜明对比。盖尔辛格的死亡引发广泛新闻报道，促使基因治疗领域进行重大自我反省。试验所在大学支付了超过 50 万美元罚款，其后续基因治疗研究被暂停。美国 FDA 还因包括未在盖尔辛格知情同意书中披露灵长类毒理学研究已观察到的不良反应在内的违规行为，禁止主要研究者威尔逊从事人体研究 5 年。威尔逊说：“公开披露……对安全推进这些领域至关重要。”

## 论文争议与余波

女儿死亡几天后，Jason 和 Linda 搬进一家酒店，之后又搬到一套新公寓。旧公寓里锁着他们所有的家具和女儿的遗物。他们还与一些最亲近的朋友断了联系。Linda 说：“我不知道该怎么回复他们，所以我假装没看见他们的信息。我没有那么勇敢去面对一切。”

Jason 和 Linda 仍在哀悼美的离世，2 月时却得知，经过长达一年多的审稿流程后，《自然》研究的一个版本已经发表。文中已删除这家人的遗传数据，也删掉了感谢他们“参与和支持”的一句话。

论文仍描述了一种靶向女儿突变的碱基编辑疗法，但展示了其在猴脑中发挥作用的全新数据。格雷说：“我仍然非常怀疑这张图里的数据。”在同行评审者要求下，仇子龙团队加入了对照样本；但图像完整性专家迈克·罗斯纳（Mike Rossner）认为，对照样本似乎与治疗样本在不同时间处理，并使用了不同显微镜设置，因此任何比较都很困难。

看起来，所有由这家人资助的原始小鼠实验也都被重新做过。审阅《自然》原始手稿的康波说，修订版送到他的收件箱时，他没有注意到改动的程度，便批准了它。值得注意的是，论文也没有提到该疗法灵长类安全性研究中出现的任何肾脏和肝脏问题。

> “在首次人体试验中，死亡风险应当始终被提及。”
>
> ——汉克·格里利，斯坦福大学

论文受到热烈欢迎。加州大学旧金山分校神经科学家凯文·本德（Kevin Bender）在一篇配套评论中写道：“这些有希望的结果可能为开发有效的临床治疗铺平道路。”当时，本德并不知道已有一名女孩接受过该治疗并死亡。与此同时，中国中央电视台把这项工作称为遭受此类疾病折磨的“无数家庭的第一束希望”。Jason 和 Linda 所在微信群的一些家庭说，他们计划就自己的孩子联系仇子龙。

Jason 和 Linda 看到这些情况后，决定采取行动。他们向仇子龙所在大学的院长提交投诉，要求调查并撤回《自然》论文，“以防更多儿童受苦，避免我们的血泪白流”。

审阅本文论文的格雷、桑德斯和其他几人认为，《自然》应向作者索取并分析原始数据和图像文件；他们也认为应完整披露研究资金来源。桑德斯说：“不承认其中一个资金来源，就应当足以构成撤稿理由。”

格里利指出，让这家人拥有否决发表的权力并不合理；但他希望知道，仇子龙是否已将临床试验的结果以及为什么将这家人从论文中删除，告诉《自然》编辑。父母在 6 月发给期刊的一封邮件提及女儿死亡和其他担忧；《自然》副编辑维多利亚·阿兰达（Victoria Aranda）回复称，他们提出的伦理问题“就数据完整性而言不属于我们的管辖范围”，此事应由大学处理。

在最近一份回应《科学》杂志和 Retraction Watch 问询的声明中，该期刊说，发表论文前并未被告知这些问题或医院受到的处罚。《自然》生物、临床与社会科学主编弗朗切斯卡·切萨里（Francesca Cesari）指出：“如果在论文审议期间披露了与编辑评估有关的信息，我们会将其作为决策的一部分认真评估。”

4 月 30 日，Jason 和 Linda 收到大学的一封电子邮件回复，随后又接到电话：院长办公室不会对仇子龙采取行动。大学称，付给杨侃的款项只是临床试验的“科研服务费”，尽管他因自己的行为接受了一次正式的告诫性谈话。大学写道，《自然》论文“与您资助的实验毫无关系”。

## 结尾

上个月一次 Zoom 通话中，Jason 和 Linda 身后是家中空白的白墙。他们讲述了各自如何应对美的死亡。谈话过程中，Linda 有时难以承受，转过身避开摄像头，Jason 则继续讲述。他们回忆，今年早些时候美生日到来时，两人彼此什么也没说，尽管都知道对方惦记着这一天。

“我们不谈这个，”Linda 说。

通话中，Linda 最终告诉丈夫自己那天是怎样度过的。Jason 上班时，她终于回到旧公寓，坐在美的床上，四周都是女儿的东西。路上她买了一个巧克力纸杯蛋糕；此时，她一点一点吃着，想象女儿仍在自己身边。

等她讲完，Jason 已眼含泪水。Linda 温柔地看向他，说：“我丈夫不知道这件事。我不能每天都哭，但那天，我想我可以在那个房间里哭。”

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本报道与 Retraction Watch 合作制作，并得到 Science Fund for Investigative Reporting（《科学》调查报道基金）支持。卞慧慧（Bian Huihui）提供了补充报道。

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贺建奎为了炒作大新闻，偷偷做了违背伦理的人胚胎基因编辑，事后收获了学术界与大众的舆论谴责与官方的法律制裁。

仇子龙作为国家杰青，明知治疗方案在非人灵长类实验中表现出严重副作用，但为了大文章、为了名利，仍然选择了隐瞒不报，坚持进行临床实验并最终酿成大祸。

后者虽然形式上合规，但在我看来性质更加严重。贺建奎的下场至少表明制度对此类行为是存在监管与补漏的，而仇子龙则能在非人灵长类实验证据明显不支持治疗方案可靠性的前提下让如此有问题的方案表面合规地通过临床实验的伦理审查，往大了说，意味着伦理审查与监管机制在他这种级别的科学家面前是失能的。

形式上把责任甩得干干净净看不出问题，才是最大的问题。这之后，针对任何新疗法的伦理审查，其独立性与专业性将会不可避免地受到更多的不信任。

期待仇子龙等相关责任人早日得到制裁。

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死因是TMA，2025年3月24日完成注射，1周内因为TMA死亡，真是太快了

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认识一些做生物医学研究的人。

海外同行对中国实验室，尤其是动物实验，常有两种截然不同的评价：

一种是“效率太高了”：伦理审批、人员培训和操作资质推进很快，欧洲博士生可能还在等动物实验资格证，中国团队已经做完实验，因此不少人愿意和中国合作，外包一些审核复杂在欧美不容易做的实验。

另一种是“规范太松了”：部分实验在伦理审查、动物福利和过程管理上不够严格，速度越快，反而越让人担心。

科研效率很重要，但涉及儿童、基因编辑和高风险临床治疗时，伦理与安全必须排在成果之前。

技术是双刃剑，可以编辑好了救命，也可能错误编辑了污染基因库。

老鼠甚至猴子，编辑失败了，还能按照伦理安乐死。

人呢？基因的表达那么复杂，编辑出错了会不会带来严重的后果？

万一出现严重后果你能不能安乐死患者？不能吧？

编辑基因的患者能不能生小孩？

基因编辑疗法治疗了一万个患者，几年后发现严重后遗症，且基因会遗传后代，怎么办？

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猴子试验虽然出现了器官损伤，但是猴子还活着，为什么在人身上会引发这么严重的情况？明知已经产生了严重后果，还敢发论文，不怕被其他实验室复现的时候出问题吗？此外，一边拿患者父母的钱做实验研究，一边收受患者父母的礼品，这符合医学道德吗？

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你们能不能去造猫娘，不要试图治病了

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这件事最让我不寒而栗的是父母对子女的生杀予夺完全没有限制。这个富有同情心的孩子只是发育迟缓，就被父母送上绝路：要么变好要么去死。

她的父母肯定对治疗会导致孩子死亡是有心理准备的，否则不会在孩子死后只冷静要求撤回论文。谁给他们的权利去操纵孩子的生死？今后会不会有更多父母假借治疗之名联合医生干净利落除掉自己不中意的孩子？

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这老登一个基础医学出身的怎么拿到我们临床专业才能考的执医证?

还有这实验怎么过的伦理?现在伦理审核比以前严格多了，特别是涉及人体实验的，伦理委员会会非常慎重。调查重点之一绝对要在伦理委员会。

不合理的地方太多了。

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虽然这件事挂着的标题都是基因编辑实验，但作为一个创新药研发专业人员，我想说，大概率问题不是出在递送进去的碱基编辑器上。而是出在递送体系上。

AAV本身风险就很高，这些年经过不断的发展，反而越来越后退，问题暴露的越来越多，轻则如某些公司三期临床研究发现工艺放大后的AAV纯度不够，原有剂量效价不够导致临床失败，重则如DMD的管线那样时不时治死患者。双AAV剂量更大风险更高。现在做基因编辑管线大家一般都会规避AAV递送，比如体外用电转，体内用LNP。但CNS的管线可能没法用LNP。反正至少我看到双AAV递送的项目是碰都不会去碰的。

创新药开发非常符合墨菲定律，那就是如果机理机制存在硬伤，那出问题是迟早的事。AAV递送就是这样。所以很多大型MNC也看透了这个问题，基本上把AAV相关的管线都砍了甚至裁撤了整个AAV相关的研发部门。做创新药开发要尊重这些客观规律，太激进的赌运气只会适得其反

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基因编辑本身就是很容易踩雷的做法，还记得贺建奎吗？他就是因为试图搞什么人工编辑胚胎，吃了一段时间的牢饭，这回这位仇教授据说把人弄死了，估计受到的惩罚也不会轻到哪里去，因为这种做法本身就是没有多少先例，也很危险的事情，偏偏还是用基因编辑治自闭症，这简直是处处都在雷区里跳舞，生怕自己踩不到雷，科学技术也不是这样用的啊。

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说实话，看到这个新闻真的后脊背发凉。

伤心的是小女孩生命的逝去。

害怕的是临床研究的泛滥和不择手段。

这不由得使我想起了三倍剂量美托洛尔静注缩小心肌梗死面积。

唉，疯了，都疯了，太可怕了。

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Holocaust算什么《现代性与大屠杀》

该给西方人一点小小的绩效主义震撼了

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中午课程qq群一个学生私信我怎么看待xhs上的这个事件。没有xhs，于是点开science的链接，看到了某教授虽然没有收钱，但是收了孩子家长送的苹果手机和茅台，忍不住想吐槽一下师德师风问题，就有了分割线后面的回答。到了傍晚，另一个学生向我咨询：“老师，我夏令营就在松江，还想选择该教授当导师，看了science上文章，感觉好难过”。难过就对了，看来我们课程上关于科研诚信的思政教育没有白费功夫，然后就补充了这一部分回答。

我直接回答了孩子“如果该教授没有像hjk一样进去，你还可以考虑继续读他的研究生”。讽刺不，为什么这样说？

这些年，我们课程一个重要的科研思维训练就是读cns主刊上文章，不局限于自闭症，老年痴呆，基因编辑治疗等，经常被完美的分子机制与表型的配合所震撼，学生们也感受到生命科学的美。上海的头部院校与科研单位也成为优秀学生出国留学意愿下降后保研夏令营的首选。然而，最近耿同学不断地挖出来了相关院校主刊文章的瓜，一个接一个，大有星火燎原之势。

下班前，我又下载了今年2月份的这篇nature（网页上面有个大大的i，提示这篇文章刚刚被作者更正过数据误用），figure1的生化看起来没有问题。figure2基因编辑的老鼠表型也符合预期。这个时候我读不下去了，内心深处冒出来了一个邪恶的想法，龙生九子都不一样呢，你想要什么样表型的自闭老鼠还不是手拿把掐？这回到一个根本的问题，在现有jjw等支持模式下，不造假课题组基本上被驱逐没了。想象一下每年那么多对生物医学充满愿景的良家子，怀着一腔热血走进实验室，通宵达旦，做出来了漂亮的生化，细胞的表现和各种组学也配合，发个jbc绰绰有余。可是环境告诉良家子们，不行，你发jbc找不到工作，必须上动物模型，必须是主刊或大子刊。于是乎，良家子们继续努力，做完老鼠，有些经济实力雄厚的组继续做灵长动物。可是，哪有那么乖乖配合的动物啊。有些选择了cheery picking，有些良家子恪守内心的良知，选择放弃，选择抑郁，选择退学。

生物医学造假结果最终会回旋到我们每一个人身上，请从业者记住这句话。也希望国家完善法律法规，让这个六岁的小女孩成为最后一个受害人。手机打字到现在，突然感觉有点累了，不知道下学期是否删掉科研诚信的课程思政。在现在的大环境下，我不知道我是培养了、还是坑害了这些良家子，一群性格善良心地美丽的孩子，也都经历过那个灿烂的六岁。

————————————————————居然看到了一箱茅台。经费压力下，生物医学不能什么钱都qia啊。

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不愧是魔都

就是魔幻

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本来以为大学里这些无良教授也就依靠论文造假骗取点国家可科研经费，谁知道还敢违法开展临床实验，并收取病巨额资金。看来耿同学打假打晚了，早一点打假或许会少一点这样的悲剧发生。

《科学》刊文揭露一位中国6岁女童自己筹集582万人民币赞助了上海交通大学医学院的基因编辑实验。女童接受治疗三天后发烧，一周内死亡。上海交通大学医学院附属新华医院随后内部评估认为，女童死亡与此次基因编辑治疗有关，死因为血栓性微血管病。这件事情是真实的，不过，这一死亡事件未被公开披露，也未出现在相关临床试验登记信息更新中。

据公开报道，2025年3月24日，一名6岁女童在上海交通大学医学院附属新华医院接受了一项基因编辑疗法的IIT（研究者发起的临床研究‌）。该女童患有Snijders Blok–Campeau综合征，一种由CHD3基因突变导致的神经发育性疾病。这种病主要表现为语言、认知和运动发育迟缓，但通常不直接危及生命。女童的父母通过患者交流群联系到了上海交通大学医学院松江研究院仇子龙团队，并接受了一种针对CHD3基因突变的个体化基因编辑治疗。该疗法需要将病毒注入受试者脊柱底部的液体中，患者一周内死亡。

2026年2月18日，仇子龙团队联合复旦大学程田林团队、上海交通大学医学院附属新华医院李斐团队在《自然》（Nature）发表了题为Invivobase editing of Chd3 rescues behavioural abnormalities in mice的论文，介绍了一种碱基编辑器TeABE在小鼠模型中的研究结果。涉事女童家属向上海交通大学医学院提交了投诉，要求进行调查并撤回上述论文。

2025年9月，上海有关部门对上海交通大学医学院附属新华医院罚款约2.4万元人民币，理由是医院未能妥善监管这项试验，也未在相关数据库中将该试验注册为商业资助的研究项目。

按道理，这个基因编辑技术还非常不成熟，也没有向国家职能管理部门报备，就不能私自开展人体试验，更不应该让家属承担巨额的实验费用。而且上海交通大学医学院涉事团队还隐瞒安全事故，把论文发到自然顶刊上去，实在是没有科研诚信。

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贺建奎当年的问题是，在没有很好地搞清楚CRISPR/Cas9脱靶率和脱靶影响的情况下贸然上手。这位呢，在灵长类上的实验明确显示不安全的情况下，突破医学伦理贸然上手，还私受财务。

Base Editor（碱基编辑器，简称BE），我读研时天天用，显微注射牛胚胎，做胚胎发育基因功能的研究。至少在牛胚胎发育上，注射BE不影响囊胚率。

AAV，则扮演快递员的角色。BE太大了，反转录片段都有6000-7000bp，这么大的货物需要一个快递员递送。而且要想把快递送到大脑，就得穿过血脑屏障，AAV恰是为数不多能翻墙的快递员。

这次仇子龙栽跟头，很可能就是这个快递员搞的鬼，小姑娘的免疫系统被AAV刺激大杀四方，引起的血栓。至于他要送的货物，Base editor，估计还没开始发挥作用。

这种涉及人体免疫、基因编辑安全性的医学实验，理应有严格的伦理审查。小姑娘也并非性命垂危到必须冒险一试的地步，又有什么理由对这类不必要的冒险开方便之门呢？

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我原来觉得，关于医生的人脉只需要有在岗医生就可以了，现在想想，有科研神医的朋友也是非常重要的！

我自己读博的时候，我就对自己做的课题材料有个清醒的认知，知道发文章归发文章，工业化还是该用啥用啥。

生物医药生物工程也是同理哇，如果现在市面上有什么创新药或者治某种病的疗法都说好，应该不止看网络的宣传评价，应该找位专业的朋友去搜一下这个药有没有副作用，具备专业知识的朋友是非常稀罕的，要是关系好，肯定就说实话了：这篇论文虽然影响因子高，就是在扯淡。这个药虽然效果好，但是副作用严重……

认真做过科研的，起码对本领域的部分NSC去魅吧，实验重复不出来/虽然合成出来了但是效果就是不佳/成本、副作用、弊端过于严重……

还是要尊重知识，不能迷信金钱的力量，物以稀为贵是真，但是物以稀既有可能是金子也有可能是苟史，和人命相关的事情更是慎重慎重再慎重！

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基因编辑？六岁儿童？

伦理审查怎么过的？

医院这么圈钱想开新项目？

有医师证嘛规培了吗？

先是器官移植

再来基因编辑

医疗圈是要干啥？

摘自小红薯

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既然有人提到贺建奎，那就把两件事情一起说下。

2018年，基因编辑婴儿事件曝光，这个事情引发了全球的科研伦理讨论，主导此事的贺建奎后来居上被判处三年有期徒刑。当时一百多位科学家公开签署联名信，表示「这项所谓研究的生物医学伦理审查形同虚设，直接进行人体实验，只能用疯狂形容」。

八年之后的2026年，Science曝光6岁女孩脑部基因编辑试验致死事件，主导科学家仇子龙在发表的论文当中，并未提及患儿死亡以及家属自筹近600万元资助研究的事实。

而最讽刺的是，仇子龙正是当年签署联名信的科学家之一。

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这么说吧，有这钱，不去梅奥诊所不去费城儿童医院

只能说是选择的问题

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胆子够大，医院也nb，这么乱搞都能收拾住。最近不是医疗反腐么，收这么多钱还搞死小孩，居然只口头教育，乐。还是大医院好啊😆

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我记得当初贺建奎公布基因编辑的那个论坛，在他前面发言的就是仇老师吧

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听某位在他组里的师姐说，他们下周要照常开组会，这心理素质确实不是一般人

我指的当然不是他对自己处境的淡定，而是一个从事生命科学研究的人，竟然对自己同类的生命漠视至此

或许在他眼里，受试者和小白鼠没什么区别

做过动物实验的人往往都知道，当你日复一日地“处理”实验动物，你渐渐地不再会记得从前所学过的动物伦理的内容

处决已经成为一个习惯性的动作，手上的老鼠是挣扎着撕抓空气也好，吓得屎尿横流也好

你只会觉得吵闹，心里想着剩下的还有多少只

那么对“受试者”呢？

我以为前有贺建奎这种例子，大家多少会有点敬畏之心

现在看来是我太浅薄

为了“首例”，为了“突破”，为了一切可能的利益

一个实验品的生命的确不足以成为对等的砝码，对于这种人来说

仇某隐瞒了动物实验不良后果，当然这也已经是生命科学领域司空见惯的事情了，大家对此都是心知肚明

所谓的转化，真正有用的能有百分之一？（或许）

可是怎么敢

拿人的生命

做近乎玩笑性质的实验

此人性质之恶劣甚至超出贺建奎！

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这个疗法用 一次性向脑脊液输注超高剂量AAV载体的策略 太粗糙了。已经有大量研究证明，立体定向脑实质注射、对流增强递送（CED）、MRI引导输注及精准脑区植入导管等方法能够以更低AAV剂量实现更高局部转导效率，并减少全身暴露。给的免疫管理也远远不够，如果真的准备周全应该用联合糖皮质激素、他克莫司、雷帕霉素、利妥昔单抗等更积极的方案。虽然目前没有证据证明这些技术一定能够避免此次死亡事件，但已有研究表明，采用更精准的递送方式，更长的疗程逐步给要和更完善的免疫管理，本有望降低高剂量AAV带来的免疫和毒性风险，而非仅依赖一次性高剂量脑脊液注射。

结合之前的基因疗法致死案例，单次高剂量给药确实是历史上多起病毒载体基因治疗严重免疫毒性事件的重要共同特征，包括1999年Jesse Gelsinger腺病毒事件以及近年来多起高剂量AAV相关病例。急性严重不良反应通常发生在给药后数天内，并主要与先天免疫、炎症因子释放、补体激活和毛细血管渗漏等机制有关，而不是已经形成的中和抗体或T细胞反应。与此同时，现有证据并不足以证明单次高剂量给药本身就是所有死亡病例的唯一原因，也不能据此推断分次给药、微泵持续输注或强化免疫抑制一定能够避免类似结局；这些策略具有合理的科学依据，但仍需要系统的临床前和临床研究验证其安全性与有效性。

Science上的两篇报道里父母筹集了八十万美元，光给yang的私人账户里给了十三万美元……

最后附注，如果仇教授坦白从宽，还能当总裁的机会不小

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记得2016年，仇子龙在韩春雨事件中大放厥词：“我是自己承认的，我们在两张不同细胞系里面可以在两个不同基因上做出基因组水平的Indel，当然需要重复。但是看见了Indel，我还能说没看见么？”

我把它拉入学术不端重点观察名单。

2019年，方舟子打假仇子龙。嘲笑仇子龙试图用基因编辑治疗自闭症。仇子龙巧言令色百般狡辩。

我把它彻底拉入黑名单。

揭露骗子的人被大家挤兑走了，打上各种标签污名化。骗子却混得风生水起。

仇子龙不是个例，怪谁呢……一个仇子龙翻车了，千万仇子龙依然在活跃。

孩子好可怜。

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女孩父母太善了，付出巨额财物收到这么个结果，本来不打算追责，结果发现论文发表了，现在最急迫的诉求是撤回或者重新审查论文防止更多孩子受害……

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相关人员低估了这对家长的能量。要是普通人不知道捅到Science的渠道，那被踢几年皮球也就查无此人了

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没看懂为什么这事情能引起这么大的反响让science下场报道，程序上来看这事情问题不大。这事情和贺建奎那次完全不一样，贺建奎是在任何地方都不可能批，而这次这个起码是有不少成功的先例，而且有类似疗法进入一二期临床的，所以“院方在某项免国家药监局审批的院内/试点通道下放行，伦理委员会签字同意” 是没问题的。

所以现在就看院方有没有明确告知家属风险，既然肯定签了同意书感觉起码程序上是告知了的。至于论文撤稿，除非家属能拿出过硬证据来证明实验的钱来自他们的捐赠，要不基本也不了了之。

这事情把和基因编辑其实关系不大，本质是AAV这个递送载体太垃圾了，最近几年AAV并发症一直在死人，但是目前的的递送载体各有各的问题这里就不展开说了。

从我个人角度这事情不应该做，目前我认为这种个人定制的基因编辑疗法技术还不成熟，只适用于救命而不是治病，比如这人要死了死马当活马医没问题，但是明显这病人只是发育问题明显没有生命危险所以不应该做。但是看报道又是家属极力想做的。

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这家伙，好像以前被方舟子嘲笑过，搜了一下，果然是。

当年，方就嘲笑他要用基因编辑治自闭症。

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极罕见病，而且女童父母应该是高收入群体，应该是被现实逼的没办法了，否则不会同意搞这种高风险疗法。

这种事情我应该学习美国，允许在特殊情况下开展特殊疗法，之前美国有两次实验移植猪心脏的，第一个患者活了六十天，第二个患者活了六周，虽然两次失败，但是这个疗法还是继续研究。

所以我觉得现在的这个案例不能因为死了人否定疗法的意义，重点是财务状况要干净，不要有私下交易。

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如果流浪地球有第四部，仇子龙的数字生命体至少是个小boss。有机会跟杨永信坐一桌。

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仇子龙当年支持韩春雨，是唯一一个能够重复出韩春雨实验的实验室，大家还记得吗？

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上海是什么生化金字塔吗？

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除了仇子龙。

这对父母也有很大的责任。

并没有生命危险的疾病，完全没必要使用这种缺少广泛验证的疗法。

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黑暗启蒙，我们即将到达真正的未来，少话，，，

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不是这家长就不是神人了吗？

我提醒你们一下任何形式的伦理审查只对相应的拨款有效，你家属明知有风险的情况下塞进去600万(相当于一个杰青加一个优青的资助总额，完全够独立资助这个项目)拿自己小孩当小白鼠谁也没办法

哦公安有办法，但是，我滴朋友，你也不想公安全天候监控你的研究行为吧

这教授是怎么犯的脑残我暂时没搞懂，这家长就是典型的巨婴中产我算是搞清楚了。在我看来就是神人遇神人搞出的乌龙，这边建议是都去坐牢

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再配合他在知乎最后一个回答（虽然一共也没几个），简直黑色幽默

“没人脑子里都是家国情怀”

“首先是兴趣”

要问个人看法的话，只要大家还不愿意捡起铜头皮带，这种东西就会不断冒出来。

谁都不能隔岸观火。

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2020就有预言家了。

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如果报道是真的，让夫妻俩捐钱资助开展实验，钱不经仇自己手，一笔打给了高校，资助仇的一个学生的研究；夫妻俩给杨（仇的Rett综合征专利另一个发明人）个人账户打了13万刀，这笔钱用来找人分析数据（Yang outlined why he needed even more money than Qiu had initially suggested. “The thing is, if you finish those viral injections and don’t have a proper person to analyze the results, it’s all for nothing），好奇怪哦，既然分析费用已经花了，为什么在小女孩去世后杨把这笔钱全额退给了夫妻俩？因为他善。

顺带提一嘴，这篇应该是报道中提到的专利，发明人分别是仇和杨，目前专利（申请）权转让给了蓝启心途基因科技（上海）有限公司，蓝启心途也就是小女孩临床实验的明面上资助者。

从股权上看，蓝启心途跟仇和杨没有直接关系，对于未经验证的治疗方法是禁止收费的，所以需要第三方资助，那蓝启心途为什么愿意出这笔钱呢，因为它善。

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AAV基因编辑导致受试者死亡，是一个科学问题；

与患者家属的金钱往来，是一个经济问题；

人体实验的审批流程和后果判定，是一个制度问题；

论文隐瞒失败的人体实验结果，是一个学术道德问题。

利益相关：同行，有他微信

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死因是血栓性微血管病变，简单来说，就是过度的免疫反应导致毛细血管内皮大面积损伤，血小板为了填补伤口大量消耗，同时毛细血管中出现大量为了填补伤口而形成的血栓，而红细胞碰见血栓和血管损伤也跟着破损，造成溶血。

最后整个循环系统就崩了，死因明确是治疗导致的。

AAV是腺相关病毒载体，用于递送编辑器，递送病毒本身有引起强烈免疫反应的风险，虽然小剂量风险低，然而基因编辑的细胞越多，需要的腺病毒越多。

AAV还不能多次注入，因为有了抗体就失效了。

而治疗大脑需要的病毒数量太多了，一次性注入大量病毒，导致过度激活了免疫反应。

方案上看起来免疫抑制剂选用的也不好，而之前动物实验又出现了严重不良反应，可见根本没有摸索出合适的AAV剂量和方案。

所以这本身是技术不成熟，就强行推动项目的结果。

仇当年反对贺，说危险大不严谨，结果自己更不严谨。

贺弄出来的婴儿，生出来前可以检测基因，如果有问题胎儿时期可以流产，最后至少生下来两个是活的，也没有发现重大疾病。

这直接把人家孩子搞死了，而这个疾病本身不致死。

甚至还爆出来借此敛财，把人家病人家属的钱都掏空了，还收茅台？哪有这样做人的？

不过，基因编辑技术本身的风险是一回事，递送系统的风险是另一回事，这次问题就是递送系统上的问题，借此批评基因编辑就是扯淡了。递送系统现在也有脂质体，免疫原性要低很多，当然技术上还需要开发。

总的来说，可以说这次实验完全就是为了名利，不是奔着治病去的。

我是支持基因编辑的，包括之后技术成熟我还支持编辑胚胎，但是医疗真的不能视安全于不顾，像之前的基因编辑治疗神经性耳聋，那个剂量小，步子迈的小，安全性就高多了。

要反对的从来不是技术本身，而是为了名利强行推行不成熟的技术。

想搞大新闻，做什么“第一人”沽名钓誉，步子迈大了，是真会出人命的。

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看到《Science》这篇关于6岁女孩在基因编辑临床中离世的独家报道，作为同行心里五味杂陈。这件事让我第一时间想到了美国基因治疗史上那个绝对绕不开的惨痛教训——James Wilson 团队导致的 Jesse Gelsinger 死亡事件。

90年代，Wilson 团队在利用腺病毒载体治疗囊性纤维化（CF）上做了很多开创性工作。但后来，当他们把这项技术用到 18 岁的 OTC 缺乏症患者 Jesse 身上时，大剂量的病毒引发了极其强烈的免疫反应，导致 Jesse 注射几天后就不幸身亡。

Jesse 的死让整个基因治疗领域停滞了近十年，但当年 FDA 的问责可以说是雷霆手段。作为首席研究员，Wilson 被直接禁止参与人体临床研究长达 5 年之久。核心违规原因之一，正是他们没有在知情同意书中向患者如实披露在灵长类动物毒理实验里观察到的不良反应。不仅如此，宾夕法尼亚大学被罚了 50 多万美元，后续相关试验被全面叫停。

反观这次的新华医院事件，后续的处理实在让人觉得避重就轻。涉事医院仅仅因为监管不力、没在国家数据库做商业注册，被当地卫生部门罚了大概 3600 美元。负责具体操作的医生只是受了点“口头教育”，而主导研究的仇子龙本人，至今没有受到任何公开的制裁。

学术层面的粉饰也涉及到科研诚信的问题。他们在Nature上发的论文，不仅用模糊的语言掩盖了这场悲剧，完全没提灵长类动物安全性实验里出现的肾脏和肝脏问题，甚至直接删除了家属的数据以及对家属出资 86 万美元的致谢。

二十多年过去了，我们的基因编辑技术确实比当年的初代工具先进了太多，但某些科研工作者对生命底线和科学伦理的敬畏心，却似乎出现了倒退。同样是隐瞒猴子实验的毒副作用，同样是没有充分告知致死风险。如果不建立起等同于当年 FDA 处理 Wilson 事件那样严厉的问责与审查机制，“自费86万美元买死”的惨痛教训，绝对不会是最后一起。

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实际上说句老实话，这么多钱这家人真想干首先应该去约翰霍普金斯咨询一下的，因为这方法并不新鲜，那边上个世纪就干过，虽然病不一样，但实验层面肯定更加丰富

国内的情况很复杂，疗法上马前实验都没有个前哨，也就癌症的实验疗法好一点，这个报名都得排队，这种病只能是家属同意，但一般都家属也没法同意来做这个前哨，这就导致了哪怕你钱再多，这种实验性疗法也只能自己上。

而且因为国内神奇的官僚系统，和大家长负责制度，涉及未成年人的，只要家长同意，那就几乎是什么都能干，神奇的太平洋两岸，也是属实没有招了

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科学家真敢玩儿啊。。。。。。。。。。

这追究下去，不知道有多少黑幕在里面了。

我以前一直觉得伦理学碍事儿，合着我们这里压根就没伦理学。

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我先从纯原理上简单介绍一下人体基因编辑技术：

生命的所有信息表达基本上都是从基因转录到蛋白，蛋白再承担各种功能（包括催化转化各种物质），所以很多疾病如果从底层基因出了问题，那么大部分治疗措施都是治标不治本。

因此在有了基因编辑手段之后，从底层直接进行基因编辑，一劳永逸地解决问题，就成了很多医学和生命科学研究者的梦想。基因编辑本质是是使用Cas9之类的酶进行DNA切割替换，比较出名的是CRISPR-Cas9，这次事件的碱基编辑算是升级版，甚至不用切割DNA而是直接替换碱基，理论上还更安全。从文章数据来看，这次在基因编辑上还是挺“成功”的，猴子实验里脱靶率并不高（指的是基因编辑成功，从肝损伤和肾损伤问题来看在这一步就已经出问题了）

活体层面的基因编辑分为体内和体外。体外就是把需要编辑的细胞提取出来，体外编辑完再输入回去，比如干细胞、CAR-T这些，相对来说比较成熟（但其实也会出问题，比如CAR-T就有过报道）。

活体就比较麻烦，需要一个“载体”把基因编辑器递送到目标细胞，否则Cas9这种编辑器会被人血液里的蛋白酶等清除。在诸多载体里，之前大家一直最青睐病毒载体，因为病毒经过数十亿年进化，拥有主动入侵细胞的精密机制（像这次的疾病，病灶在脑部，要穿血脑屏障，AAV几乎是唯一可选项）。再加上各种疫苗也很多都是灭活或者减毒病毒，因此虽然理论上病毒可能的会导致免疫反应，大家也比较有信心这是个可以被克服的问题。最早用腺病毒，然后腺病毒就出过事故（跟这次很相似）。AAV是近期最受期待的，甚至都不能叫期待，因为AAV其实已经在脊髓性肌萎缩症等疾病的治疗上证明了自己的可靠性。

那为什么这次出了问题呢？主要在剂量和给要途径上。拿同样用在脊髓性肌萎缩症的AAV做对比，脊髓性肌萎缩症里AAV是静脉注射，全身血液体积还是很多的，再加上肝脏截留，血液浓度不会很高。这次事故里，为了容纳文章的那个复杂基因编辑系统，居然是双AAV同时注射，而且是鞘内注射直接进脑脊液……脑脊液才多少啊，实际在脑脊液中的AAV浓度得比脊髓性肌萎缩症时高几个数量级都是有可能的。

而且，再叠加一个最致命的问题，脊髓性肌萎缩症是给婴儿打，婴儿的免疫系统是没有建立完全的……而一个6岁小孩……

然后从纯学术层面讨论一下为什么会出问题：

AAV进行基因编辑在小鼠层面效果极好，在基础研究里几乎成了常规范式，但因为小鼠和猴/人在免疫系统的诸多受体表达都有很大差异，所以这个转化往往都是天堑。而且小鼠的肝/体重比远大于猴和人，解毒效果天差地别。再加上日常在SPF环境里饲养的小鼠，免疫反应的建立也截然不同。

至于说为什么腺病毒、AAV这些病毒载体总是出问题，但是大家还在用，主要还在于活体递送的靶向性问题。LNP、聚合物颗粒这种虽然安全性更好（其实也存疑，但至少不是病毒这种免疫问题），但是远没有病毒那种主动靶向的能力，这也是当前微纳米载体的一大技术挑战。病毒的结构看似简单，但实际上颇为奇特，我读书时还在想“胰岛素能一个个氨基酸的合成，那病毒衣壳实在不行也一个个安装呗？”。做科研到现在，手上试了无数种递送载体，才不得不感叹几亿年自然选择叠加的神奇。

至于我觉得这次这个事故问题最大的地方，甚至不是监管和审批，而是给药途径。这个说实话已经不完全是学术问题了，但凡做过实验都应该清楚，哪怕是小鼠层面，尾静脉注射、皮下注射、腹腔注射、滴鼻/吸入能有多大的差距。

论文中小鼠用的是一种特殊改造的血清型AAV-PHP.eB，它能高效静脉穿越BBB，依赖的是小鼠特有的LY6A受体——而这个受体在人和猴中不存在或功能不同，因此该病毒在灵长类脑中几乎失效。Nature论文里小鼠实验是AAV-PHP.eB尾静脉注射，到了猴子就不得不改用AAV9直接鞘内注射（打到脑脊液里）。Science也明确写了“Because of species differences in certain cellular receptors, that virus [AAV-PHP.eB] would not cross the blood-brain barrier as easily in humans or other primates. So Qiu’s team shifted to another common gene therapy ‘vector,’ AAV9, which would be injected directly into the spinal canal, bypassing the barrier.”

但问题是，给药方式改了，你给药剂量不重新评估一下吗？？？Nature文章只给了小鼠和猴子给药得量，没有说剂量是依靠什么定的。小鼠的“100 μl of 5.0 × 10¹² vector genome (vg) per ml per vector + 10 μl AAV-hSyn-GFP; n = 3 mice”和猴的“High dose, 1.20 × 10¹⁴ vg per split-TeABE vector”。然后你按小鼠20g，猴3kg来算……他们应该是按相同的5×10¹³ vg/kg给药的（我自己算出来这个数都笑了）……但问题是，你一个是静脉，一个是脑脊液啊？？？？你们用相同浓度的时候，不考虑一下的吗？？？

至于这个事件本身，大家的群情激愤就是最合适的评价。希望有关部门给出合理合适的处理吧。

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和这位一比，牢贺跟尊佛似的🤣

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自闭症是什么病因都不知道就要用改基因的方法来治疗了。真是做老鼠挑data骗经费最后把自己都骗了。

直接就说被学生骗了，被合作者骗了，这事就这么了了吧。

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最近涉及中国高校生物医学领域的新闻基本上都是坏消息。

而且是一个比一个坏。

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中山二院患癌死一实验室学生都没事

有啥大惊小怪的这才哪到哪啊看不懂

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五年前我曾经写过一点这个领域的科普文章，里面就提到AAV载体的基因编辑疗法。

当时写这个科普的初衷是介绍一下这个领域的前沿知识。

没想到五年后就有实际的应用案例了，虽然结果不理想，但是不得不说时代发展真快。

希望这类治疗技术能够尽快完善吧。

疾病的基因治疗技术：从脊髓性肌萎缩症（SMA）的“天价药”诺西那生钠（Spinraza）说起

**不过，有一说一，这个课题组敢把自己所研究的治疗方案应用在真人身上，我觉得他们课题组对自己组的论文真实性还是蛮有自信的嘛。**按照目前科研领域的普遍现状，课题组负责人对自己的文章的真实性都是有点B数的，文章发出来就万事大吉了，哪里会敢真的把自己文章里的技术用在真人身上啊，用上去岂不是直接穿帮了？

当然，也有一种可能性，就是整个课题组都是一个超级草台班子，下面的人在发文章期间搞的各种骚操作，结果上面的PI信了，把这个当真了，结果把发文章用的治疗技术用在真人身上翻车了。

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武大在舆论管控这一块还是远不及上交，如果这事发生在武大我都不敢想网上能有多热闹

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很多回答已经在讨论谁该负责、收费是否合规、论文是否应该撤稿。

作为一名医学期刊审稿人，在调查结果出来以前，我不准备判断具体人员的法律责任。但我可以做一件自己熟悉的事：

把这项技术从动物实验走向儿童人体试验的证据链重新审一遍。

一项体内基因编辑技术进入人体，通常需要依次回答几个问题：

机制上能不能成立？
动物疾病模型中有没有效果？
大动物实验能不能确定递送范围、毒性和剂量窗口？
首次人体试验的风险是否可以接受？
最终能不能给患者带来真实的临床获益？

这些问题缺少任何一环，都不能靠“技术先进”或者“一篇《Nature》论文”替代。

我第一次带着愤怒读完这篇论文，还有显示“招募中”的临床研究登记信息。Review完之后，我得到的判断是：

公开证据证明了编辑器可以工作，却没有充分证明它已经可以安全地进入一个6岁孩子体内。

第一，高、低剂量各一只猴子，能回答儿童安全剂量吗？

2026年2月发表的《Nature》论文，建立了携带CHD3 R1025W突变的小鼠模型。研究团队使用碱基编辑器纠正突变后，小鼠的CHD3蛋白水平、部分分子指标和行为学表现得到改善。

这是一项有价值的概念验证。

它说明三件事：

1. 这个突变可能确实参与疾病发生；
2. 纠正这个突变在生物学上有作用；
3. 编辑器在动物脑组织中可以工作。

但是，它没有直接证明：

• 相同方案在儿童身上有效；
• 应该给儿童使用多大剂量；
• 这个剂量的病毒载体是否安全；
• 潜在获益是否大于严重不良反应的风险。

尤其值得注意的是，论文中的非人灵长类实验，重点验证的是双AAV载体进入脑组织后，分开的编辑器能不能重新组装，以及能不能发生编辑。

高剂量和低剂量组分别只有一只猴子。

换句话说，这部分实验更接近于回答：

这套编辑器能不能送进去，并且在脑内启动？

它无法充分回答：

应该给一个6岁儿童使用多少？发生严重免疫反应的概率是多少？

论文自己也承认，动物模型不足以为人体临床剂量和应用提供直接指导，仍需进一步优化递送方式、剂量、治疗窗口和长期安全性。

也就是说，作者清楚地知道：从“动物脑内能够发生编辑”到“可以安全地用于儿童”，中间仍然存在一段没有走完的路。

我很少见到一篇SCI的讨论部分这么简短，但是我严重怀疑：研究者已经知道这个疗法不够安全，却仍然不愿意放弃一篇Nature的收益，强行发表出来，只不过还是心虚，所以讨论部分说明了一下不够安全，匆匆结束。

第二，脱靶少，不等于整个疗法安全

基因编辑安全性讨论很容易全部集中在“脱靶”上。

也就是编辑器会不会改错位置。

但一项体内基因编辑治疗至少有两层风险：

第一层是编辑器本身：包括脱靶编辑、旁观者编辑，以及编辑结果是否持久。

第二层是递送系统：包括病毒载体剂量、组织分布、免疫反应和器官毒性。

即使编辑器几乎没有改错DNA，也不代表递送它的载体不会造成严重反应。

此次方案需要使用两种AAV载体，把被拆开的碱基编辑器分别送进细胞，再让它们在体内重新组装。这样做能够绕过AAV装载容量不足的问题，但也意味着需要同时递送两套载体。

因此，审查这项治疗时，不能只看报告里的编辑效率和脱靶率，还必须回答：

病毒载体最终去了哪些器官？
不同剂量下有没有肝、肾、血液系统异常？
儿童剂量是如何由小鼠和猴子剂量换算出来的？
出现免疫反应后，有没有充分的预防和救治方案？

从公开论文能够看到的内容，还不足以完整回答这些问题。

第三，这不是普通的“试一次看看”

临床试验登记显示，这是一项仅计划纳入一名受试者的早期临床研究，年龄范围为2至10岁，采用双AAV载体进行单次鞘内注射。主要观察指标正是治疗相关严重不良事件。

试验登记的开始时间是2025年2月19日，最后一次公开更新停留在2025年3月6日，登记状态目前仍显示为**“招募中”**，没有公开结果。

单患者试验不是天然不合理。

对于极罕见、由特定突变导致的疾病，可能根本找不到第二个完全匹配的患者。个体化基因编辑也确实是未来医学的重要方向。

但患者越少，外部验证越困难；技术越新，不确定性越大；治疗对象又是儿童，风险控制和信息披露就越不能降低标准。

这名女孩所患疾病会造成语言、认知和运动发育障碍，但通常并不直接危及生命。这意味着试验面对的并不是“不治疗很快就会死亡”的紧急情境。

当疾病本身不会立即夺走生命时，一项可能带来致命风险的首次人体治疗，需要更高而不是更低的证据门槛。

第四，如果我是审稿人，我会重新审视整篇论文

这篇《Nature》论文于2024年12月投稿。

临床试验在2025年2月启动。据《Science》和Retraction Watch联合调查披露，女孩于2025年3月接受治疗，并在治疗后7天死亡。

论文直到2026年1月才被接收，2026年2月正式发表。

也就是说，受试者死亡发生在论文仍处于审稿和修改期间。

这就产生了一个无法回避的问题：

如果一项动物实验论文反复讨论“走向临床的潜力”，而相关人体试验已经发生了死亡，这个信息是否会影响编辑和审稿人对论文结论、安全性以及临床转化表述的判断？

我认为会。

这不只是致谢里是否遗漏了家属资金来源的问题，也不只是论文中应不应该增加一句利益披露。

它会改变整篇论文的解释背景。

如果我是审稿人，知道已经发生过人体治疗和严重不良事件，我一定会重新追问动物毒理、剂量换算、病毒载体分布、免疫风险和临床试验设计。

原来被理解为“接近临床转化”的证据，可能需要重新降级为“尚未跨越安全性门槛的概念验证”。

目前涉事医学院仍表示事件正在调查中，因此现阶段不适合直接判定个人或机构的法律责任。

但仅从科研证据链看，这起事件至少提醒我们：

一项技术在动物身上有效，只是走完了从0到1；它距离可以安全地用在人身上，中间可能还隔着很长的一段路。

科学创新不是把这段距离抹掉。

真正负责任的创新，是把这段距离一寸一寸测量清楚。

为这位小女孩默哀。

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没想到出了个贺建奎之后还有高手。

新技术想要用到人身上，本来该有一层层关卡卡死风险。

先是科研团队拿出想法，老老实实做完动物实验，把安全性、效果都验证清楚。

之后临床医生评估方案靠不靠谱。

伦理委员会独立严格审核。

就算最后准备用药，也必须把所有风险清清楚楚告诉病人或者监护人。

结果，好家伙，全部失灵。

第一，这是全球第一次往人脑鞘内注射开展碱基编辑，完全没有人体试验先例，胆子怎么这么大？真当自己是Jennifer Doudna？

第二，灵长类动物实验已经看出明显的肝肾损伤，为什么不完整公开这些风险？

第三，伦理委员是吃干饭的吗？怎么能同意给病情稳定、没有生命危险的小孩子做这种高风险试验？

第四，正规临床试验有硬性规矩，不能向受试者收取制剂、研发、治疗相关费用，成本本该由研究团队承担，不该压在患者家庭身上。这家人居然凑了86万美元来承担所有开销……

贺建奎私自违规基因编辑蹲了大牢，相比之下，这起事件披着合规的外衣，隐患更大。后续就看调查结果了，该罚款罚款，该坐牢坐牢。

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1、个人感觉跟牢贺的性质还是不一样的，而且可能不涉及刑事，拿这个事跟牢贺放一起，那也太看不起牢贺了吧，虽然技术上更难。

2、可以定性为医疗事故，且存在医疗伦理问题。

3、整件事最无辜的还是小孩。我不相信一对有足够资源资助研究和治疗费用、有渠道去主动接触这类科研团队的父母，会对此疗法的风险一无所知。因为这并非是什么新奇的疗法，至少动动手去搜都能查到过去同类治疗手段临床试验的相关报道。我不相信这对足以称得上是知识分子的父母，能忍住不去多方面了解此医疗手段的原理及其风险性。

总之，这PI是神人，主动跑去人面前还掏几百万，结果是把自己小孩送去当小白鼠，接收风险与收益不匹配的过度治疗的父母更是神人。

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我就好奇费用能这么贵，这是80万刀，不是RMB。

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看到这个消息的时候，我是震惊的🤯

然后是出离愤怒

再然后是，感到可悲

因为，这不是国内基因编辑出问题的第一例，竟然还会发生！

另外，想一想国内学术会议做了基因编辑临床试验的团队，尽管可能没有死人，但是有多少是符合伦理的呢？

知乎用户 发表

我没有看Science 报道的原文，只看了高赞回答的简述。看完真的是“气抖冷”，“How dare you？”脱口而出。

作为普通的芸芸众生，我对Science, Nature 上的最新结果，并不关心。我知道，科研论文和实际应用，距离很远。尤其是生命科学领域，生命体太复杂，研究的可迁移性很一般。

“心肌干细胞”事件后，我对生命科学研究的真实性都有疑虑了；最近耿同学的一系列“发现”，更是加重了这一印象。

但我还是没想到，有生命科学工作者，能在动物实验有明显问题的情况下，对人下手。追名逐利到疯癫了？以我的理解，哪怕动物实验没问题，仅仅一个课题组的研究，也不足以支撑人体基因编辑治疗。

目前没看到回答仔细讲患儿的疾病，仅泛泛地提了一句“情况并不严重”，我还想发表个不负责任的暴论。

我很怀疑，很多罕见基因病，到底是疾病还是特征。甚至它们本身是否罕见，也得两说。如果症状不明显，也没那么多人去测序，几千块一次呢，医保又不报销。

就身边统计学而论，我还真有长辈被诊断过罕见基因病。但反正也没法治，我们就没去找更多医院进一步确诊了。

反正长辈一辈子学习工作也还可以。而就后来的情况看，基因病在长辈当时症状成因里的占比，也很不好说。

有时候，我们是不是太迷信“人定胜天”了？对“完美无瑕”，太过执着了？

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中国搞理论伦理学的什么时候才能知道科学性不完全等于伦理性。

或者要求有违反伦理的追责几个decade之内禁止任何教学类供职，或者要求科学产出禁止其本人及其团队变现。

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仇子龙在知乎有号啊。而且有段时间相当活跃（指timeline）。

这下和Yu Deng一起把知友的上下限前后脚一起刷新了。

6岁才开始的基因编辑在医学上是不必要的，6岁小孩的大脑已经发育完成了，这种场景下如果要用基因编辑，那要改的细胞是相当多的。

虽然当事团队似乎可以辩称AAV是穿透血脑屏障的唯一选择，也似乎可以通过治疗6岁儿童的大脑来辩解脑脊液注射的高剂量，但这个辩论的大前提就不成立——这个实验性治疗就不该被通过。

而AAV导致的严重不良反应报告数以百计，

与本案例直接相关的明确的死亡原因，即血栓性微血管病（TMA）的报告都已经数以百计了，

这种场景底下还要通过这个治疗方案，并且研究者在明知实验结果不完善，实验计划存在巨大风险的情况下，为了推进相关研究选择没有充分告知病人的监护人治疗方案的风险，恐怕他们对病人的死亡，是存在直接责任的。

当时"基因编辑婴儿案"的贺建奎因非法行医罪被判了3年，后来刑法打了一个补丁。

但这个补丁不叫"非法基因编辑罪"，这个补丁打缩了，叫"非法植入基因编辑、克隆胚胎罪"。

中华人民共和国刑法修正案（十一）在刑法第三百三十六条后增加一条，作为第三百三十六条之一：

“将基因编辑、克隆的人类胚胎植入人体或者动物体内，或者将基因编辑、克隆的动物胚胎植入人体内，情节严重的，处三年以下有期徒刑或者拘役，并处罚金；情节特别严重的，处三年以上七年以下有期徒刑，并处罚金。”

估计打补丁的时候还没想到，搞基因编辑医学惹事不一定要走疯狂猫娘科学家贺建奎那个路子。

所以这次的事儿再次划出，用不上它。

感觉过两年这块儿又要新修订一条上去了。

One more thing.

死者父母曾经向接受仇论文的《Nature》期刊抗议，但《Nature》不予理会，死者父母转而向竞争对手《Science》举报，此事才爆发出来。

怎么说呢，知识就是力量啊。《Science》举报法，我还是孤陋寡闻了，我头一回见。

竟然还能这样啊。

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想起我之前一个回答

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有个事我不太明白啊。当初贺建奎出事的时候，网上普遍说法是不能对人类进行基因编辑，会污染人类基因库。而这个话题下面虽然大家把仇子龙骂的狗血淋头，但感觉大部分都是批判他在动物实验结果不理想的情况下强行给人用，以及批判他把小孩给治死了。看这意思现在基因编辑的疗法已经普及了？只要能有疗效就可以正常使用了是吗？

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和贺建奎完全不是一回事。这人用的是基因药物。

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这个事情其实是四个失误串联起来的。先看一下AI怎么说：

一、医学伦理失误

1. 风险-收益比极度失衡：患儿病情非致命（能自主生活），却要承受高剂量 AAV 载体带来的致死性风险，违背了“不伤害（Non-maleficence）”和“利益大于风险”的基本原则。

2. 知情同意的弱化与剥削：利用了罕见病家庭极其焦虑、绝望的心理，未能真实、全面地提示死亡风险；且在受试者为无行为能力的儿童时，代理知情同意未能真正符合“患儿最佳利益原则”。

3. 灰色地带与资金违规：借“IIT（研究者发起的临床研究）”绕过正规批件，甚至涉嫌违规向患儿家属收取高额“研究/赞助费用”。

二、临床前到人体的转化失误

1. 忽视动物实验的毒性预警：在非人灵长类（NHP）或小鼠实验中，高剂量给药已表现出明显的肝肾毒性或免疫反应，但研究团队未能以此建立足够保守的安全剂量上限。

2. 剂量推演盲目激进：为追求在靶器官（大脑/中枢神经系统）达到足够的编辑效率，强行使用了极高剂量的 AAV 载体，直接将人体推入已知的高危毒理区间。

三、临床监护与救治准备不足

1. 对已知致命并发症缺乏预防性对策：高剂量 AAV 诱发血栓性微血管病（TMA）、细胞因子风暴和多器官衰竭是行业内公认的高危并发症。

2. 围术期救治与监护滞后：在出现剧烈免疫排异和器官损伤信号时，缺乏针对性的早期干预手段和顶级重症（ICU/ECLS）配套支持，未能在毒性爆发的黄金窗口期阻断病情恶化。

四、学术规范与发表疑云

1. 论文与临床真实数据的偏差：在预印本先前发表的论文/资料中，涉嫌隐瞒或修饰了动物实验中的严重毒理数据，呈现出一种“高度安全且有效”的假象。

2. 学术冲动超越科学客观性：为了抢夺“全球首例（First-in-Human）”的头条和高水平论文发表，忽视了科学研究必须具备的客观性与可重复性，存在严重的学术不端隐患。

———————以下是手搓内容——————

这个问题其实说大了是一个体制问题。国内目前医院排名几乎完全参照论文发表，这种激励制度下，院内伦理就不可能拦着这种N-of-1型的临床试验。仇子龙如果这次成功了，基本上后续能再发出来十几篇CNS，这个巨大的诱惑，依赖院内伦理委员会是拦不住的。

实际上不止院内，就算上报到国家卫健委进行临床试验许可申请，大概率也拦不住。因为仇子龙本身就是针对儿童自闭症的基因编辑疗法的国内带头人，相当于还是自己审自己。

往小了说，这次事件其实主要是基因载体 AAV 引发了 TMA，导致患者死亡，更多的是临床 PI 的问题，仇子龙是科研 PI，理论上不负责临床问题。不过在这种 N-of-1 临床中，科研 PI 往往足够强势，以至于临床 PI 对治疗完全没有影响力，所以实际上怎么样并不清楚，也不排除仇子龙向临床 PI 隐瞒了之前非人灵长类 NHP 试验里存在不良反应的可能。

按理来说，AAV 载体引发 TMA 是此前基因治疗常见的不良反应（而且国外已经有致死的情况了），无论 NHP 试验是否有不良反应，新华医院的临床PI不可能不知道怎么做，尤其是这次还是 dual AAV + 大剂量的组合，更应该提前做好预案。术前给 eculizumab 这种靶向 C5 补体抑制剂（ Science 没报道是否有给补体抑制剂），术后及时监测相关指标，料敌从宽，能上抑制剂就上抑制剂。按照家长的说法，Mei 术后第三天发烧，然后接受了输液治疗之后就一直没尿，而无尿是补体系统被剧烈激活，引发 TMA 并导致 AKI 的警报之一。

输液治疗发烧没有改善，说明不是常规感染，此时就要考虑TMA的可能了，需要检查血小板 PLT、乳酸脱氢酶 LDH及补体 C3/C4/CH50 ，细胞因子 IL-6 等关键排查指标。从国外经验来看，TMA 发病后 24-48 小时内是完全可以救回来的，也就是术后第三、第四天，上抑制剂单抗或者 CRRT，但是 Mei 被拉去做全身 CT 这就更无厘头了，这说明当时的临床医生很可能不知道高剂量 AAV 导致不良反应的底层病理机制是什么。尤其是此时 Mei 表现出血小板下降，这是典型的 AAV 导致 TMA 表征。

此外，这种 first-in-human 的手术，术后居然在普通病房也太离谱了（Science报道原文：Doctors took Mei for a full-body CT scan and then rushed her to the intensive care unit，说明此前并不在 ICU）。ICU可以高频率检测诸如血常规等关键指标，而且医护也往往更有经验，说不定可以早发现这是 TMA 症状（从 Mei 第三天发烧来看，前两天应该已经出现血常规下降然后肝脏开始代偿），从而挽回一个生命。

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“妈妈，我想回家。”

看到这就崩溃了，当事父母怎么走出这阴影。

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这让我想起十多年前在中关村北一条遇到的某位杰青，他问俺他们组炼的丹可不可以去医院直接给病人输上，侬大概能猜到俺当时的表情

一个掏牛腚专业毕业的，搞人体基因编辑，有点敬畏心好么

必须严惩

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仇子龙没有临床医学学位，他是生物学的博士，怎么敢就这么劝小孩子家长这么干，牛逼的是医院就敢按照他给的剂量给小孩打了，还打的大概率是鞘内注射毕竟要进中枢，更牛逼的是FDA还备案了，这不就是把小孩儿当小白鼠么，连猴子都不是。

都是什么缺德玩意儿啊。

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如何看待？只能说你老钟人均高人权。

这种事放在你欧美都不叫个事。你们还得夸欧美敢做实验了活该人家有原研药。

知乎用户 发表

在上海华新医院做的。有全套合法手续。经过上海有关部门完全审批。‘程序上挑不出毛病’，而主管治疗方案的仇子龙及其团队隶属于上海交通大学医学院，是科研性质的团队，没有临床医疗资质。

大白话说就是，患者家属花了63万美元，让自己闺女当了一次科研小白鼠，贡献了论文数据了，但名义上走的是‘临床治病’的渠道，所以要全自费。

人没了，钱不退，责任方找不到。因为一切都是审批过的。如果家属闹事，实际上会导致上海有关部门承担连带责任，所以一起帮助捂盖子。导致家属连‘曝光’都没有渠道。

最后为了让大众知道这个事情，另辟蹊径，走的《科学》这个世界知名的综合性论文期刊渠道，曝光了这个事情。

至于有人说，按照‘行规’，用小白鼠和猴子做做试验，水水论文得了，怎么还真做啊？

这些人没仔细看内容，这次这个小女孩接受的基因剪辑治疗，是走的上海有关部门特批的‘特殊通道’的。

这显然就不是科研团队能操控的范围，这个就是‘政治’，也就是上海有关部门需要用‘硬成果’来‘刷政绩’了。而科研团队自然也有相关需求。

要知道仇子龙这个‘基因剪辑治疗自闭症’的项目发的论文还挂lq复旦程田林，上交李斐的名

背后涉及的利益相关方太多。都是普通人靠正常维权方法无法摆平力量。

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医学专业，特别是临床医学专业，也就是医院的医生论文造假的恶果会逐渐显现出来。

很多医院和医生发表的造假论文，特别是发表在高级别杂志上的假论文，在没有被证实为造假前已经受到了很多临床医生的阅读，其中肯定有部分认为论文是真实的有效的可行的，盲目按照文章中的内容展开研究，甚至可能急功近利直接用在医疗实践中了，非常可能导致各种难以预料的风险。

慎重告诫各位病友，千万不要相信任何所谓的大医院大医生提供的所谓最新研究技术，否则后果自负悔之晚矣。

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非法行医致死？我记得仇教授没有行医资格证。

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我每次下古早版本的github项目也这样，配cmake的时候简直要命。

不过我可以事先存档，事后还有补救机会，这小女孩就回不了档了。

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人有多大胆，地有多大产

这类人应该更多去做衰老、长寿这些方向，群众鼓掌欢迎

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看Science独家报道原文看到这里只想问一个“何意味”，孩子开始发烧了结果你作为医生给家长分享Nature中了的好消息是吧。

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黑色幽默：孩子没了，家属没责怪仇。家属是不爽仇团队继续发表相关实验论文，更没提造成小女孩离世。家属一开始就联系仇，叫他撤稿不要发表，或者就算发表也要说清楚女孩子离世了，不然会误导更多人。仇一边答应撤稿一边发表，更没提完成人员身亡。于是家属暴怒，找了科学爆料……

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黑暗启蒙正在觉醒

时间就是生命

效率就是金钱

__ __ 将从未来抵达

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不是，你猴子实验还没明确结果，就敢拿小孩做实验？

小孩被你的实验搞死了，你静悄悄做好善后工作就是了，你还敢把论文发出来？

一些科研人员真是走火入魔了，为了发论文什么都不管不顾？

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家长吃了知识太多的亏。

如果笨一点啥也不懂，也不可能做实验。

如果再聪明一点啥都懂，也知道应该先进行灵长类临床试验。

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这钱最后是进了公账还是私账，这人血馒头也敢吃？

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这事最扯淡的难道不是那对父母么？

就算最开始不了解基因编辑疗法，但是看报道也是沟通过很多次的，做父母的就没有自己去了解或者找第三方去咨询一下么？

事实上就算是哪怕了解一下相关基因编辑疗法的SOP也能感觉到事情不对啊。

而且就从报道的花费来说，这笔巨款都足够让这父母去米帝找梅奥诊所这类机构做相关诊疗了。

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贺建奎不仅没弄死人，

也没向患者家收钱吧？

仇子龙这件严重很多吧？

6岁会说妈妈我要回家，

智力迟缓的诊断证明在哪？

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我以为效仿美国的刑罚力度，罚了新华医院3600万美元，约等于2亿多人民币呢，结果定睛一看是3600美元，你在这搞笑呢？要是新华医院目前还没缴纳罚款的话可以联系我，我个人替新华医院足额缴纳了。

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我查了一下，这个货在猴子身上做实验的时候，四只猴子都出现了严重的肝损伤，但即便如此，这个货还是在小女孩进行了同样的所谓治疗，这货是不是疯了？

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发文章的天才，各个渠道都打通了。他应该会自称为了科研会献出一切，只可惜没有把患者的安全放在第一位，甚至不愿意把研究经费用在患者治疗费上。

为了发文章极度自私的人。

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时间会带来答案

如何看待方舟子和仇子龙关于「自闭症基因疗法」的论战？

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省流：《科学》杂志报道，一名患有CHD3基因缺陷的6岁女孩，在上海新华医院参与仇子龙团队主导的脑部碱基编辑临床试验。女孩父母自筹资金支持研究，团队将基因编辑载体注入其脊髓液，给药七天后女孩因治疗相关的血栓性微血管病变离世。调查显示，伦理委员会审批试验前未完整核查灵长类动物实验的安全预警；事后医院仅受到小额罚款，相关研究者未被公开处罚。该团队后续刊发于《自然》的相关论文删除了女孩家庭相关信息，多名国际专家质疑试验风险被淡化、论文数据存疑，呼吁开展全面审查。

全文：

https://www.science.org/content/article/exclusive-death-girl-chinese-gene-editing-trial-was-never-made-public

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学术败类，衣冠禽兽，沽名钓誉，草菅人命。

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从追责无果的现状来看，学界简直是在明牌鼓励科学家的独狼行为，就这种氛围，出几个弗兰肯斯坦、奇爱博士，也是早晚的事吧？

另外，如果一个医学工作者不把患者当人，他作为一个导师，会把学生当人吗？他的学生，会把医学当作为人的科学吗？AAV风险这么大，不知道经手的学生怎么想的？

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普通老百姓犯罪最多杀人放火。

真十恶不赦罔顾人伦这一块还得看知识分子。

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真魔怔了啊，宁肯搭上一切和病人的一切也要发顶刊？不是特别懂你们生物和制药的业界

另外想问一下，伦理审查是怎么过得？而且aav的载体研究国内权威专家应该不是仇的实验室吧？他有没有彻底跟进最新的原理研究就敢上呢？

而且孩子是自闭谱系里面多严重的一种才让爸妈在五六岁这个情况初现完全可以辅助调整做康复的时候直接送去实验疗法？这对吗？

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虽然说女孩患有的是Snijders Blok-Campeau 综合征（CHD3 基因单碱基突变导致）不算是孤独症谱系障碍，但还是引用这篇文章表达点想说的东西。

哀悼是允许的。痛苦是可以的。但持续将孩子的发育障碍视为悲痛的源头，对家长和孩子都有害，而且会阻碍彼此之间建立接纳且真实的关系。

《DON’T MOURN FOR US》by Jim Sinclair

Parents often report that learning their child is autistic was the most traumatic thing that ever happened to them. Non-autistic people see autism as a great tragedy, and parents experience continuing disappointment and grief at all stages of the child’s and family’s life cycle.

But this grief does not stem from the child’s autism in itself. It is grief over the loss of the normal child the parents had hoped and expected to have. Parents’ attitudes and expectations, and the discrepancies between what parents expect of children at a particular age and their own child’s actual development, cause more stress and anguish than the practical complexities of life with an autistic person.

Some amount of grief is natural as parents adjust to the fact that an event and a relationship they’ve been looking forward to isn’t going to materialize. But this grief over a fantasized normal child needs to be separated from the parents’ perceptions of the child they _do_have: the autistic child who needs the support of adult caretakers and who can form very meaningful relationships with those caretakers if given the opportunity. Continuing focus on the child’s autism as a source of grief is damaging for both the parents and the child, and precludes the development of an accepting and authentic relationship between them. For their own sake and for the sake of their children, I urge parents to make radical changes in their perceptions of what autism means.

I invite you to look at our autism, and look at your grief, from our perspective:

Autism is not an appendage

Autism isn’t something a person has, or a “shell” that a person is trapped inside. There’s no normal child hidden behind the autism. Autism is a way of being. It is pervasive; it colors every experience, every sensation, perception, thought, emotion, and encounter, every aspect of existence. It is not possible to separate the autism from the person–and if it were possible, the person you’d have left would not be the same person you started with.

This is important, so take a moment to consider it: Autism is a way of being. It is not possible to separate the person from the autism.

Therefore, when parents say,

I wish my child did not have autism,

what they’re really saying is,

I wish the autistic child I have did not exist, and I had a different (non-autistic) child instead.

Read that again. This is what we hear when you mourn over our existence. This is what we hear when you pray for a cure. This is what we know, when you tell us of your fondest hopes and dreams for us: that your greatest wish is that one day we will cease to be, and strangers you can love will move in behind our faces.

Autism is not an impenetrable wall

You try to relate to your autistic child, and the child doesn’t respond. He doesn’t see you; you can’t reach her; there’s no getting through. That’s the hardest thing to deal with, isn’t it? The only thing is, it isn’t true.

Look at it again: You try to relate as parent to child, using your own understanding of normal children, your own feelings about parenthood, your own experiences and intuitions about relationships. And the child doesn’t respond in any way you can recognize as being part of that system.

That does not mean the child is incapable of relating at all. It only means you’re assuming a shared system, a shared understanding of signals and meanings, that the child in fact does not share. It’s as if you tried to have an intimate conversation with someone who has no comprehension of your language. Of course the person won’t understand what you’re talking about, won’t respond in the way you expect, and may well find the whole interaction confusing and unpleasant.

It takes more work to communicate with someone whose native language isn’t the same as yours. And autism goes deeper than language and culture; autistic people are “foreigners” in any society. You’re going to have to give up your assumptions about shared meanings. You’re going to have to learn to back up to levels more basic than you’ve probably thought about before, to translate, and to check to make sure your translations are understood. You’re going to have to give up the certainty that comes of being on your own familiar territory, of knowing you’re in charge, and let your child teach you a little of her language, guide you a little way into his world.

And the outcome, if you succeed, still will not be a normal parent-child relationship. Your autistic child may learn to talk, may attend regular classes in school, may go to college, drive a car, live independently, have a career–but will never relate to you as other children relate to their parents. Or your autistic child may never speak, may graduate from a self-contained special education classroom to a sheltered activity program or a residential facility, may need lifelong full-time care and supervision–but is not completely beyond your reach. The ways we relate are different. Push for the things your expectations tell you are normal, and you’ll find frustration, disappointment, resentment, maybe even rage and hatred. Approach respectfully, without preconceptions, and with openness to learning new things, and you’ll find a world you could never have imagined.

Yes, that takes more work than relating to a non-autistic person. But it can be done–unless non-autistic people are far more limited than we are in their capacity to relate. We spend our entire lives doing it. Each of us who does learn to talk to you, each of us who manages to function at all in your society, each of us who manages to reach out and make a connection with you, is operating in alien territory, making contact with alien beings. We spend our entire lives doing this. And then you tell us that we can’t relate.

Autism is not death

Granted, autism isn’t what most parents expect or look forward to when they anticipate the arrival of a child. What they expect is a child who will be like them, who will share their world and relate to them without requiring intensive on-the-job training in alien contact. Even if their child has some disability other than autism, parents expect to be able to relate to that child on the terms that seem normal to them; and in most cases, even allowing for the limitations of various disabilities, it is possible to form the kind of bond the parents had been looking forward to.

But not when the child is autistic. Much of the grieving parents do is over the non-occurrence of the expected relationship with an expected normal child. This grief is very real, and it needs to be expected and worked through so people can get on with their lives–

but it has nothing to do with autism.

What it comes down to is that you expected something that was tremendously important to you, and you looked forward to it with great joy and excitement, and maybe for a while you thought you actually had it–and then, perhaps gradually, perhaps abruptly, you had to recognize that the thing you looked forward to hasn’t happened. It isn’t going to happen. No matter how many other, normal children you have, nothing will change the fact that _this_time, the child you waited and hoped and planned and dreamed for didn’t arrive.

This is the same thing that parents experience when a child is stillborn, or when they have their baby to hold for a short time, only to have it die in infancy. It isn’t about autism, it’s about shattered expectations. I suggest that the best place to address these issues is not in organizations devoted to autism, but in parental bereavement counseling and support groups. In those settings parents learn to come to terms with their loss–not to forget about it, but to let it be in the past, where the grief doesn’t hit them in the face every waking moment of their lives. They learn to accept that their child is gone, forever, and won’t be coming back. Most importantly, they learn not to take out their grief for the lost child on their surviving children. This is of critical importance when one of those surviving children arrived at t time the child being mourned for died.

You didn’t lose a child to autism. You lost a child because the child you waited for never came into existence. That isn’t the fault of the autistic child who does exist, and it shouldn’t be our burden. We need and deserve families who can see us and value us for ourselves, not families whose vision of us is obscured by the ghosts of children who never lived. Grieve if you must, for your own lost dreams. But don’t mourn for us. We are alive. We are real. And we’re here waiting for you.

This is what I think autism societies should be about: not mourning for what never was, but exploration of what is. We need you. We need your help and your understanding. Your world is not very open to us, and we won’t make it without your strong support. Yes, there is tragedy that comes with autism: not because of what we are, but because of the things that happen to us. Be sad about that, if you want to be sad about something. Better than being sad about it, though, get mad about it–and then do something about it. The tragedy is not that we’re here, but that your world has no place for us to be. How can it be otherwise, as long as our own parents are still grieving over having brought us into the world?

Take a look at your autistic child sometime, and take a moment to tell yourself who that child is not. Think to yourself: “This is not my child that I expected and planned for. This is not the child I waited for through all those months of pregnancy and all those hours of labor. This is not the child I made all those plans to share all those experiences with. That child never came. This is not that child.” Then go do whatever grieving you have to do–away from the autistic child–and start learning to let go.

After you’ve started that letting go, come back and look at your autistic child again, and say to yourself: “This is not my child that I expected and planned for. This is an alien child who landed in my life by accident. I don’t know who this child is or what it will become. But I know it’s a child, stranded in an alien world, without parents of its own kind to care for it. It needs someone to care for it, to teach it, to interpret and to advocate for it. And because this alien child happened to drop into my life, that job is mine if I want it.”

If that prospect excites you, then come join us, in strength and determination, in hope and in joy. The adventure of a lifetime is ahead of you.

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这也太恶心了吧，这个教授已经基本的做人的标准都没有了，暂且不谈钱，猴身上都出问题了，给人做啊，是人啊。

上交不把他送进去，那上交也是逆天了

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Science 刊文揭露一位中国 6 岁女孩在基因编辑实验中死亡，涉事医学院称在调查，如何看待此事？

推荐一篇文章，分析得很好。

我的评论是：

这篇文章说得很好啊，以治疗为目的的基因编辑实验不能因此而废止，但是治疗失败并不是理所当然要付出的代价。对于那些身体状况足以正常生活，只是发育迟缓的孩子，他们完全可以选择另一条康复之路，不必冒着死亡的风险，接受激进的基因编辑治疗，从而换一个更加顺遂的未来。

题外话：

我读过涉事研究员参与的一篇论文，虽然不是该回答提到的那一篇……我读到这个名字的时候，真的有一种“怎么老是你”的感觉。从我刚学生物开始，从韩春雨事件到贺建奎事件，几乎每隔一段时间就能在新闻报道中读到他的名字，虽然他不是当事人，只是围观者，而这次他终于，很“不幸”地（最不幸的当然是患者及其家属）成为当事人了。

现在看来，这件事必须得有人丢工作有人坐牢了，不然，逝去的小女孩也无法瞑目啊……

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不是，这么严重的并发症，这疗法怎么就用在人身上了？

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所以我一直给某个基因编辑科学家鸣不平。

某些院士组或者医院因为有院士撑腰，玩的比贺野多了。

顺带补充一下，牢贺当时给的定罪逻辑是：这种编辑有污染人类基因库的潜在危险。

这次不用潜在了嘞，直接就危及生命嘞。

以及一个明显在动物试验上造成了明显可知的严重后果的玩意是怎么用到人身上的?

这次怎么谈医学伦理?

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毫无风险收益比的行为，还高强度违规，想发文章想疯了？

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本来就是死马当作活马医的病，家属愿意赌一把这事儿，也可以理解。

临床试验，隐瞒风险，家属风险自担，然后，还得自费！

成了，医生名利双收，病人治好倒也不亏；不成，医生接近于屁事没有，病人人财两空？？(但凡告知家属猴子死掉，外加不收钱，都不至于这么吃相难看！)

不过，这事儿在上海，在新华，前几年又不是没出过“家属自费，风险自担，病人人财两空”的前科！只不过，这次是没办法用“论文书写不规范”强行遮羞了！这医院的管理这么垃圾混乱吗？！(再一再二了，可别过几年再三再四！)

确实绝症没得治，但是，不是让人家自费当小白鼠的理由吧！成功了，医务人员德艺双馨，失败了，你自己命不好？

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伦理委员会是怎么批的？地方药监和公安在干嘛?

合着我们这些医药行业里边正规做研发做申报、做生物学试验、做临床评价的就得被反复卡?违规的违法的杀人的反而能混过去?

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就没有人八卦下他小三的事儿？

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这个没医德啊，看了好多专业评论，感觉这个人应该是欺骗了家属，这个治疗方案收益小，风险高，如果和家属说清楚，感觉家属大概率不会让孩子尝试

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居然是交大的教授和新华医院的干出的这事情，新华医院的儿科还是口碑挺好的……

遇难患者的家长自费赞助研究，（正常试药什么都应该免费的）结果被几个故意忽略了实验的风险，之前猴子实验的问题的医生和不负责任伦理审查搞得孩子几天就过世了……（治疗疑似也不到位微血栓及时治疗还是能救的）

而且在出现这严重实验，医疗事故后这些医生，研究者都没有得到足够的惩罚，家属也没有获得应该有的赔偿………有问题的论文不但隐瞒事实也不撤稿，只有告到science了才被曝光

我觉得现在论文有水分，造假什么也不稀奇了，但一般论文假的最多就浪费经费，误导研究方向什么……但这是治病的医学研究啊，这是损害的人的生命啊…这样的研究还敢乱搞可以说人性都没有了，基本的尊重生命都没有。

我们cs也有很多故事会，灌水的，但我们至少知道灌水的不能拿来实战，还是很实事求是的。这帮医学的家伙天天闷在实验室里打老鼠打猴子打的都没人性了……

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感觉靠直接注入特制病毒感染来实现基因编辑这事情风险还是太大了一点。

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昨天六七点钟小红书上刷到，评论3000左右。

5分钟后再访问，该贴已不存在。

所以，用不着什么调查，保真。

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仇的人品和智商都严重有问题。

坑人父母钱就算了，出了人命。捅了这么大篓子，人家父母不追究，还不感恩戴德夹着尾巴做人。

居然舍不得一篇nature。现在名声扫地了吧？

科研需要推理，假设，排除，验证。想象力是前提，逻辑判断力是基础。

连最基本的权衡利弊的都选错的人，是不可能在科学探索中有什么成就的。

这个人没有投资价值，以后不要在他身上浪费科研经费了。

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多读读牢A的出约翰霍普金斯记，就都明白了

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science怎么不揭露下萝莉岛和恶魔岛的女孩？

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我写过一篇文章，专门揭露某三甲医院，拿患者做临床试验，收患者钱，收医药公司钱，再侵吞医药公司给患者的钱。

然后我的个人主页，就被标注为传播不实信息，逆天不？嘿嘿嘿，现在才爆出来，我才觉得奇怪，都存在几十年了。

说什么印度药品便宜，是可以做免费临床医学试验，你看咱们就不一样，咱们做收费临床医学试验，咱药最贵。

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人有多大胆，地有多大产。这也太辩证，太唯物主义了。

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委婉地讲，这属于“选择性使用临床试验数据”。其本质是临床试验数据造假。在公开实验结果时隐瞒不利实验数据、临床试验数据造假，试验主要负责人应禁业处罚。

造假是在患者死亡后发生的。据报道，该类临床试验按规定无需药监局审批，且已经过从事实验的医疗机构逻辑委员会批准，试验本身无明显违规。

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他这个职位钱肯定是不愁的，只想要脑部基因编辑第一人这个名头，太狂热了吧。

起码这篇nature 的前三位和后三位作者负主要责任。

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这已经丧心病狂了，坐牢吧

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昨天，《Science》和Retraction Watch联合发布了一篇调查报道，我读了两遍。

第一遍，是作为一个普通读者——为那个叫Mei的6岁女孩。

第二遍，是作为一个在国内医疗器械和诊断领域摸爬滚打十几年的从业者。这一遍，我越读越后背发凉。

因为就在这篇报道所涉及的那篇论文之后不到两个月——2026年5月1日——中国首部《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》（业内称“818号令”）正式施行。

这部行政法规被寄予厚望，被认为是中国细胞治疗、基因治疗等前沿技术“从野蛮生长走向法治化”的里程碑。

而Mei的死，恰恰发生在“818号令”生效之前的监管真空里。

这不是巧合。这是一个警示弹。

先把这件事说清楚

很多人可能还没看过报道原文，我把关键事实捋一遍。

**患者是谁：**2023年3月，上海一名化名Mei的6岁女童被确诊携带CHD3基因R1025W突变，诊断为Snijders Blok-Campeau综合征。这是一种由CHD3基因突变导致的神经发育性疾病，主要表现为语言、认知和运动发育迟缓，但通常不直接危及生命。Mei属于症状偏轻的一端，能走能跑，有基本社交能力。

**研究者是谁：**Mei的父母通过患者微信群，联系到上海交通大学医学院松江研究院神经科学家仇子龙团队。该团队在基因编辑和神经系统疾病领域颇有建树，曾公开谴责贺建奎的基因编辑婴儿事件。

治疗是什么：团队为Mei定制了一种腺嘌呤碱基编辑器，用双AAV9载体通过鞘内注射递送，目标是跨越血脑屏障，在神经元内把突变的A·T碱基对修复为正常的G·C对。这是全球首例脑靶向碱基编辑人体试验。

钱从哪来：Mei父母自筹约86万美元（约582万人民币），资金流向包括仇的前学生所在基金会、美国公司中国关联方、四川PriMed（猴毒理研究CRO），其中13万美元直接汇入团队成员杨侃的个人账户。此外还赠送了多部iPhone、iPad和一箱茅台。

**发生了什么：**2025年3月24日，Mei在新华医院接受单次脊髓液AAV9-碱基编辑器输注，病毒量达到万亿级别。术后第3天发热，随后无尿、血小板骤降，进展为血栓性微血管病（TMA）。**2025年3月31日，输注后第7天，Mei离世。**医院伦理委员会事后认定死亡与治疗“肯定相关”。

事后怎么处理的：

• 2025年9月，上海杨浦区卫健部门对新华医院罚款约3600美元（约2.5万人民币），理由是医院未能妥善监管试验，也未在数据库中将试验注册为商业资助研究
• 主治医生被口头诫勉
• 主导研究者仇子龙未受到公开处分
• 2026年2月，团队在Nature发表相关动物实验论文，未提及Mei的死亡，未披露猴实验中的肝肾损伤信号，删除了初稿中关于家庭遗传数据和资金致谢的内容
• 涉事上海交通大学医学院回应：“目前还在调查中”

💡 一组数字摆在这里：家庭花费约600万，孩子没了，对医院的罚款约2.5万。

不只是“违规”

把Mei的案子放到“818号令”的框架下对照，你会发现每一项都踩在了红线之外。

🔴 非临床研究并没有真正“证明安全有效”

条例要求：非临床研究必须证明技术安全、有效，方可开展临床研究。

而关键临床前证据是一张猕猴脑切片的荧光染色图——没有阴性对照，四位独立专家审阅后认为“完全没有说服力”。与此同时，2025年2月完成的猴毒理研究报告明确指出：所有4只接受治疗的高剂量猴都出现中重度肝损伤，1只出现肾损伤。

这是典型的“有效性证据薄弱+安全性信号明确”的组合，本不应该推进到人体。

🔴 伦理审查时，关键安全数据被遗漏

条例要求：通过学术审查、伦理审查后方可开展临床研究。

但Mei案中，医院伦理委员会2025年1月2日审批时，根本没有看到那份显示所有猴子都出现肝损伤的毒理报告最终版。知情同意书上也没有写明“死亡”的可能性。斯坦福大学生物伦理学家Hank Greely说得很直白：“死亡应该始终在一期临床试验中被提及。”

🔴 向受试者收费——这条红线被彻底踩穿

条例明确：临床研究阶段禁止向受试者收费，相关救治费用由研究发起机构承担。

而Mei父母筹措的86万美元，名义上由研究者创立的公司“赞助”，实际上钱是从家长口袋里出的。这是条例要清除的典型“以研代商”、变相收费乱象。

🔴 没有兜底机制

女孩死后，医院被罚款约2.5万人民币，主治医生被口头训诫，主导研究者未受到公开处分，保险公司也未提供补偿。

一个6岁的生命，换来的“代价”是2.5万元。

不是技术，是兜底

讲到这里，才是我最想跟大家聊的部分。

很多人把Mei的悲剧归结为“中国监管不严”。这话对，但不完整。真正的差距，在于“兜底机制”的成熟度。

我们来看美国的情况。

美国对药物临床试验中的受试者损害补偿，目前主要存在几类路径。

政府强制补偿方案包括联邦保险方案——如果受试者参与的临床试验是为了评估医疗保险覆盖的利益，且受试者是相应疾病的患者而非健康受试者，那么一旦遭受损害，可以享受政府提供的医疗保险赔付。

这一方案适用于联邦政府资助的临床试验，以及为了向FDA提交上市申请而实施的临床试验。此外还有国家疫苗伤害赔偿方案，采用无过错赔偿原则，只要是因疫苗临床试验造成的损害，都会给予补偿。

研究机构的自愿补偿方案方面，FDA和OHRP强制要求伦理委员会审查补偿方案与赔偿机制，评估相关金额的合理性及支付的合规性，高风险试验需在知情同意书中明确赔偿触发条件。企业发起的临床试验，受试者补偿由申办企业负责。

对于确认是因试验引起的损害，申办者会进行相应的补偿。美国国立卫生研究院及部分私企还设有无过错基金或保险。

此外，各州民事侵权法也是重要补充，试验参与者与申办者、研究者有赔偿纠纷时，可依州法提起民事诉讼。

⚠️ 我必须诚实地说：美国的体系也并非完美。有材料指出，美国目前并没有一个综合性的体系来补偿临床试验中受伤的人，联邦法规只要求研究者告知参与者是否有补偿可用，但并不强制任何人实际提供。2012年对200家美国大型研究中心的调查发现，近60%的机构根本不保证提供任何补偿。

但是——即使存在这些缺陷，美国体系仍然有几个中国目前不具备的关键机制：

**第一，强制披露。**美国法规强制要求伦理委员会审查补偿方案与赔偿机制，高风险试验必须在知情同意书中明确赔偿触发条件。Mei的知情同意书上，没有写明“死亡”的可能性。

**第二，机构责任绑定。**企业发起的临床试验，受试者补偿由申办企业负责。而在Mei案中，86万美元是从家长口袋里出的，名义上是“公司赞助”——责任主体被巧妙规避了。

**第三，多元救济路径。**美国至少有联邦保险、疫苗伤害赔偿方案、NIH无过错基金、州侵权诉讼等多层路径。Mei的父母在女儿死后，没有得到任何补偿，也没有被提供保险理赔。

**第四，历史教训驱动的透明文化。**1999年Jesse Gelsinger在宾大基因治疗试验中死亡后，其父亲通过诉讼获得了庭外和解，宾大被罚款50多万美元，PI James Wilson被FDA禁止5年从事人体研究。**Gelsinger的死推动了整个美国基因治疗领域的自我审视和重建。**而Mei死后，研究者未受公开处分，Nature论文照样发表。

📌 这就是差距：不是“美国做得完美”，而是“美国至少有制度化的兜底路径”，而中国在这起个案中，患者家庭承担了全部经济风险、全部健康风险、以及最终的终极代价。

为什么NMPA对NGS大Panel如此审慎？

理解了上面的差距，你就能理解NMPA器审中心对NGS伴随诊断大Panel“批得慢”背后的深层逻辑。

很多人抱怨：美国FDA批了500+基因的大Panel，中国为啥这么保守？截至2026年2月，中国批准的25个NGS伴随诊断产品，绝大多数仍是单瘤种的中小Panel。

2026年6月15日，NMPA器审中心发布《肿瘤基因变异检测试剂技术审评要点(试行)》，把基因变异按临床证据等级分为三类：

• **伴随诊断变异：**经药物临床试验确认，具有明确伴随诊断意义
• **二级变异：**临床意义明确，已列入权威诊疗指南
• **三级变异：**临床意义尚不明确，纳入的主要目的是保留产品的可拓展性

对于大Panel，审评的核心逻辑是：伴随诊断和二级变异要充分纳入并逐一评价，三级变异“可测但不报”——在分析性能中评价，但说明书和临床报告中不体现。

为什么要这么谨慎？因为国内兜底机制不成熟。

试想一下：如果NMPA放行一个大Panel，其中包含大量三级变异的临床解读，而某个患者因为错误的解读做出了错误的治疗决策——这个患者去哪里寻求救济？

告厂家？中国民事诉讼中，患者需要证明厂家的过失和因果关系，门槛极高。找医院？医院会说“这是NMPA批准的产品”。找NMPA？监管批准不等于无过错担保。找保险？中国临床试验和产品责任险的覆盖率低、赔付额度有限。

在兜底机制缺失的情况下，“审慎”是监管唯一负责任的姿态。

Mei的悲剧恰恰证明了这一点：**当一个6岁女孩用生命付出代价时，对医院的罚款是2.5万人民币，研究者未受公开处分，家庭自掏600万，保险公司未提供补偿。**如果这样的事情发生在NGS大Panel的临床应用中，后果不堪设想。

💡 所以NMPA对大Panel的“慢”，不是保守，是在国内兜底机制不完善的情况下，监管用“慢”来对冲“风险”。这是一种无奈，但也是一种责任。

路还很长

我必须说一句公道话：“818号令”的方向是对的。

• **从“事后追责”到“全程监管”：**建立“备案前审查—实施中评估—转化后再评估”的全周期监管机制
• **从“以研代商”到“责任明确”：**禁止收费、明确救治责任、鼓励保险，把研究发起机构绑到了责任主体上
• **从“信息封闭”到“动态公开”：**严重不良反应必须及时报告
• **风险分级管理：**转化应用阶段，根据风险等级实行不同的审批程序和限制期

但Mei的死告诉我们：制度的文本容易写，制度的文化难建。

真正的安全底线，不仅需要条例的明文规定，更需要：

1. 强制保险制度——高风险生物医学新技术临床转化，必须投保受试者伤害险
2. 无过错赔偿基金——借鉴美国疫苗伤害赔偿方案，建立基因治疗、细胞治疗等前沿领域的专项基金
3. 伦理审查独立性——IIT通道的伦理委员会必须具有真正的独立性，不能被“首发论文”、“医院声誉”绑架
4. 严重不良事件强制公开——死亡、严重残疾等事件，必须在规定时间内向公众和学术社区披露
5. 研究者问责机制——造成受试者严重伤害的研究者，必须有明确的职业惩戒路径

写在最后

写这篇文章的过程中，我反复想起报道里的一个画面。

Mei住院那天，病房里另一个小女孩哭了。Mei把自己最喜欢的蓝色小鸟玩偶递给了她。

她妈妈Linda说：“她喜欢把自己的东西送给别的孩子。”

术后第3天，Mei开始发烧。起初大家都以为是常见反应，仇子龙还安慰家长说情况很快就会好转。走出病房时，他兴奋地告诉他们：Nature论文已被接收，Mei的治疗“会成为更大的新闻”。

他没有想到，那会是Mei生命中的最后几天。

术后第7天，Mei被推进ICU之前，对妈妈说了一句：“妈妈，我想回家。”

这是她留给父母的最后一句话。

报道里还有一个让我久久无法释怀的细节。今年Mei生日那天，Linda一个人回到了原来的公寓。她在Mei的床上坐下，周围全是女儿的物品。她买了一个巧克力纸杯蛋糕，一口一口地吃着，想象女儿还在身边。

她对丈夫隐瞒了这件事。直到接受采访时才说出来：“我不能每天都哭，但那天，我想我可以在那个房间里哭一场。”

我不知道该怎么评价这件事。

我只是觉得，一个6岁的女孩，带着“去度假”的心情走进医院，以为睡一觉醒来病就好了。她不知道什么是碱基编辑器，不知道什么是AAV载体，不知道什么是血栓性微血管病。她只知道爸爸妈妈带她去治病，治好了她就能跟别的小朋友一样。

然后她再也没有醒过来。

她的父母花了600万，失去了唯一的孩子。至今没有得到正式的道歉，没有得到合理的赔偿，甚至没有得到一个公开的交代。

而这一切，本不该发生。

我不是说要停止创新。恰恰相反——正因为创新如此珍贵，我们才不能让任何一个生命白白成为创新的代价。

Mei的故事不应该只是一则新闻，三天后被遗忘。它应该被记住。

记住那个喜欢把玩具送给别人的女孩。

记住那600万和那条消失的小生命。

记住，在“鼓励创新”和“守住底线”之间，我们还有很长的路要走。

仅此而已。

知乎用户 发表

这标题也过于春秋笔法了，明明是医疗事故，怎么就做实验死的了？写违规医疗事故没人看是吧，新闻学魅力时刻

知乎用户 发表

都没有临床试验的治疗方案，医院是怎么通过的？中国的药监局是怎么通过的？看来贺建奎事件以后，伦理和药物审批的立法，没有一丁点改变啊

知乎用户 发表

不是很懂医学界，我想问一下，国内这个伦理审查机制是健全的吗？为什么一个已经在猴子上出现损伤治疗方案可以通过伦理审查啊。

知乎用户 发表

有些老登做科研是越做人性越少，只不过很多没有这种机会罢了

知乎用户 发表

看起来该疗法根本没有经过NMPA批准上市，这团队居然直接该基因编辑疗法就用在患者身上了？还是儿童患者？

所以，问题的标题不对。不是实验，是涉事团队以诈骗的方式在对待患者及患者家庭。如果是实验，应该是发明该疗法的机构或者公司付钱给患者家庭，而不是反过来。

从文章看，这个团队只是做了药效试验，根本没有问人体安全性、剂量、给药频次等方面的信息。从CDE官网搜不到CHD3相关疗法的临床试验备案资料，说明该疗法根本没有经过NMPA批准的临床试验。由于患者很快死亡，我怀疑这款疗法也根本没有经过安评试验充分评估安全性。

我不清楚基因疗法的安评应该在什么动物上进行，但是大分子的安全性评估通常应该是在灵长类动物上实施。临床试验还要有入组条件，涉及到儿童更为严格。

这个团队如此轻率的就在儿童患者身上用药，没有经过监管部门批准，没有充分的安全性和疗效信息，没有充分的临床评估，只能说胆子太大了，估计也根本不知道医药上市该走什么样的流程，需要遵循什么样的法规，完全的野路子。

知乎用户 发表

肯定不是自己家孩子啦。

参考美国的冰锥实验，没有想到几十年前的错误还是会发生在现代人身上。

用人命推动的科学进步，每一位牺牲都应该被铭记。

知乎用户 发表

不是哥们，真当人矿用啊？

知乎用户 发表

艺术来源于生活是吧。

当年有一版本蜘蛛侠的故事背景是什么呢？奥斯本家族有遗传病，就花钱请帕克爹研究那个什么方程式希望能治病。帕克爹研究成功了却说这玩意不能给奥斯本，危害太大，转手把自己基因加进去了，只有帕克家的基因才能变异，别人都没用。果然皮特帕克被蜘蛛咬了就变蜘蛛侠了。

还有各种作品里讲烂了的背景板反派，拿人命试药，明知不行还要硬上，草菅人命。

影视作品里的反派都受到惩罚了，这个大教授会受到惩罚吗？

知乎用户 发表

跟贺建奎坐一桌

知乎用户 发表

这才哪到哪。

这个报道本身在我们看来是警示，在某些人看来恐怕是作业指导书，我看以后各种癌症和罕见病人家属有福了。

知乎用户 发表

患者家属支付了数百万元……我说点诛心的，实验结果要么人死了要么病好了，对能出几百万的家庭来说，似乎两个都是好结果，不是吗？

知乎用户 发表

畜生

而且大概率还会被学校硬保下来 不知道这些讨论还能存在多久

要不是今天偶尔上了一次知乎搜点东西 我都不知道有这个事 其它平台一点水花没有

知乎用户 发表

有一说一，还是牢贺比这个仇教授情况恶劣的多，无非是没死人。

当然，现在看，牢贺就是为了整点炒作素材，也确实用不着死人。

牢贺的实验有严重的逻辑漏洞，检测方法存疑，动物样本的健康观察严重不足。更不要说基因是屎山代码，绝大多数基因都不可能只管一个性状、一类蛋白质的合成，他做敲除的理论依据都严重存疑，只能糊弄媒体用。

不要说人，就是用猴也不可能通过伦理审查。而后来查下来，相关单位否认通过过伦理审查，而且猴子实验的实验数据严重缺乏，涉嫌伪造。

说直白点，就是这个人渣为了给自己搞炒作素材，从头到尾都在造假，连小鼠实验的数据都经不住推敲。明知道自己不可能通过伦理审查的情况下，虚构某某医院伦理委员会通过了猴子实验的申请，实际上猴子实验的数据也严重缺失，都不知道他究竟有没有实验猴。再往后，他说某某医院伦理委员会同意进行人体实验也被当事单位否认，应该是伪造签名。

更不要说无论伦理委员会签不签字，人类胚胎发育不能超过14天是法律要求。

从一开始就是一场为了炒作的表演。果不其然，虽然实验的东西相当薄弱，但是媒体资源却异常雄厚，牢了以后一大堆人说他是为了科技进步的疯狂科学家。

而仇某这个项目，无论激进与否，安全性考虑是否周期，正儿八经是医学研究，相关动物、人的实验，都经过了单位同行评议。而且女童是25年3月31日去世，至今已经一年零四个月，女童家属只在今年2月份向《自然》编辑部投诉仇某隐瞒病人死亡的事实，看上去在25年，这个事完结的也算体面，不清楚是否对家属做了补偿。传出来的消息仅有上海卫健委在25年9月，以监管不利为由对新华医院罚了两万多。

知乎用户 发表

女童家长花了86万美金去治病，死了。

人家知道自己花86万美金去当小白鼠吗？

知乎用户 发表

性别波萨达斯主义：人造子宫（共产外星人）-基因编辑Science 刊文揭露一位中国 6 岁女孩在基因编辑实验中死亡，涉事医学院称在调查，如何看待此事？（海豚文明）-社会化抚养目前国家对于生育是什么态度？（核战争）

键之风1

“终将完全降临”

知乎用户 发表

对上啦！对上啦！

知乎用户 发表

求求你们，看看牢A的视频吧。

美国医药行业厉害不是没有道理的，那么多高达，小高达……

怎么到我们这里就这么多B事。[doge]

知乎用户 发表

如果是真的，说明他们已经完全疯狂了

知乎用户 发表

看了下这一惨剧被揭发的过程，不得不说非常地黑色幽默：在仇子龙的失败治疗导致患儿去世后，与他相关的上上下下各个机构都开始扯皮球，拒绝承担责任——仇子龙拒绝承认错误（尽管他存在隐瞒动物实验的不良后果、资金使用不合规、没有充分告知家属临床试验的危险、在非重症患者上试验不成熟的新疗法等重大问题），《自然》期刊认为相关证据不足以撤稿，地区卫生部门仅下了2万的罚单，高校认为这与自己无关，甚至连保险公司都没有赔付；最后，患儿的父母作为高级知识分子，灵机一动，跳出了仇子龙所在的利益链条，把举报信发给了《科学》期刊，与之没有利益关系的Science在意识到此次事件的荒唐之后，立马发表了相关报道

另一个黑色幽默的地方是，仇子龙曾和一百多名教授、专家一起谴责贺建奎的非法基因编辑行为。然而如果此事被证实，仇子龙可能与贺建奎被编入同一款法条（贺建奎事件后刑法第三百三十六条规定“将基因编辑、克隆的人类胚胎植入人体或者动物体内，或者将基因编辑、克隆的动物胚胎植入人体内”是非法行为，未来对其他基因编辑行为可能也会受到更严格的管控）

第三个黑色幽默的地方在于，仇子龙真的攫取了大量财物，利用职权，窃取了苹果手机、茅台酒等大量昂贵产品。就以食品一类来说，有一箱茅台酒…….

仇子龙是谁？不幸的是，他和新晋菲尔兹奖得主邓煜一样是个知乎用户（划掉）。仇子龙本科就读于上海交通大学生物科学与技术系，后在中国科学院上海生物化学与细胞生物学研究所取得博士学位，曾前往加州大学圣迭戈分校（UCSD）神经生物学系做博后，之后一直在中国科学院上海生命科学研究院神经科学研究所担任研究员，直到2023年转任上海交通大学医学院松江研究院资深研究员。他长期以来致力于从事对自闭症的研究，并希望通过基因疗法取得突破。2019 年 9 月 5 日，他做了一个题为《基因治疗：在自闭症迷雾中探到一缕微光》的演讲，引起了不少人的关注。21年的时候，他在知乎上也写了个回答，提到自己的理想是攻克自闭症诊疗这一难题：

如果给你足够的时间精力和研究经费，你最想解决世界上的哪一个科学难题，从而造福全人类？

此事的具体过程是这样的：

• Jason和Linda在2019 年生下了他们的女儿Mei（均为化名）。Mei4 岁时，她的一位幼儿园老师告诉Linda：Mei画画或写字不如其他孩子好，语言能力也没有正常发展。老师说，她母亲或许应该带她去评估一下。2023 年 3 月，Mei被诊断出患有全面发育迟缓，这是一个涵盖多种病因的广泛标签。专家解释说，Mei的一些行为⸺例如她喜欢发出奇怪声音⸺与自闭症有关
• 这家人随后在上海儿童医学中心进行了一系列检查。对Mei的DNA 的详细测序最终发现了发育迟缓的根本原因：一个名为 CHD3 的基因存在缺陷，该基因影响了Mei细胞内 DNA 链缠绕成染色体的方式，导致了一种名为Snijders Blok-Campeau syndrome的罕见病
• Mei的症状较轻，大多数家长甚至没有察觉到她的异常，但Jason担心随着课程难度增加，Mei与同龄人之间的差距可能会拉大。她也比其他孩子瘦弱，且肌肉张力较差。她可能永远无法独立生活
• 他们在一个微信群里听说了仇子龙，认为仇子龙可能帮助他们的女儿。Jason给仇子龙发了一封电子邮件，描述了Mei的病情，并表示他们愿意为仇子龙提供资助
• 仇子龙回复表示了兴趣。不久，他便邀请Jason和Linda前往研究院会面。Jason和Linda告诉他，他们对资助纯粹为了研究而进行的研究不感兴趣。Jason说：“我们带着寻求实际治疗方案的目标而来。”仇子龙给予了鼓励。他在会面中说：“老实说，如果你们去年来找我，我不敢说我们能做到这一点。但现在我们已经到了一个临界点。”仇子龙解释说，编辑大脑需要将病毒输送到Mei脊柱底部的脊髓液中。但他补充道，由于她的病情并不危及生命，医院伦理委员会批准这项试验的门槛会很高。开发这种疗法并在小鼠和猴子身上进行测试需要长达 2 年的工作，且无法保证一定有效。但仇子龙表示，像新华医院这样的顶级机构可以确保不会发生安全灾难
• Jason和Linda录下了这些对话，他们与Science刊分享了这些录音
• Jason和Linda表示，他们很快就将第一笔款项汇给了一家隶属于另一所大学的基金会。这笔款项将支持仇子龙的一位前学生。他们更多的资金流向了一家美国公司的中国分支机构，该机构将开始制造病毒，以及流向了位于四川省的合同研究组织 PriMed，该组织将负责猴子研究
• 2024 年 4 月，在大学附近的一家星巴克咖啡馆里，Jason与负责实验室工作并作为专利共同发明人的杨侃会面，讨论费用明细。Jason告诉杨侃，在得知生产临床级病毒需要超过 25 万美元的费用后，他的财务状况已濒临崩溃。杨侃概述了他为何需要比仇最初建议更多的资金。杨侃回答道：“问题在于，如果你完成了那些病毒注射，却没有合适的人来分析结果，那一切都白费了。”他说，当进行猴子研究时情况也是如此。双方就条款进行了讨价还价。最终，Jason和Linda直接向杨侃的个人账户汇款 13 万美元
• 仇子龙本人从未索要过任何东西。然而，每隔几个月，Jason就会去他的办公室、附近的餐馆或他位于几小时车程外的家中拜访他。据记录显示，Jason总是负责买单，并送给仇多部苹果手机、一台苹果平板电脑以及一箱茅台酒
• 到 2024 年底，实验室的努力初见成效，他们利用了碱基编辑技术，使用改良版的 CRISPR 的 DNA 切割酶，仅切开单链。对于Mei的突变，碱基编辑器会将突变基因中特定的腺嘌呤（A）碱基转化为鸟嘌呤（G），这将导致互补的胸腺嘧啶（T）转变为正确的碱基胞嘧啶（C）。这种实验性疗法在小鼠身上奏效了，据仇子龙声称在猴子身上也奏效了
• 但实际上，Science刊评估此图的四位专家对这项灵长类动物验证研究的实施质量表示担忧。提交的论文没有对照样本来证明染色是选择性地突出显示基因编辑器的。更关键的是，在Mei接受治疗前约 1 个月，出现了另一个潜在的担忧：PriMed 进行的一项灵长类动物毒理学研究得出的结论显示，所有四只接受该疗法的猴子，无论是低剂量还是高剂量，都出现了中度至重度的肝损伤
• 然而这没有阻止仇子龙继续试验。以上成果促使医院伦理委员会在 2025 年 1 月 2 日批准在Mei身上进行临床试验。据称，在中国的双轨制生物医学监管体系下，大型医院开展的非商业性、研究者发起的试验可以在没有美国的那种严格审查的情况下进行。根据上海市杨浦区卫生健康委员会的文件，医院伦理委员会在批准Mei的试验之前，并未审查灵长类动物安全性研究的最终报告（也就是显示猴子出现肝损伤的那份报告）
• 2 月 19 日，这家人来到新华医院签署同意书。在任何类型的试验中，中国法律都禁止对未经证实的疗法收费。负责临床手术的余永国似乎意识到了这种矛盾。“表面上，这不是你们在付钱，但实际上都是公司在支付，”他在某一时刻说道。“如果你有贡献，你就在其中有股份”
• 2025 年 3 月 24 日，手术在Mei身上进行了。3 天后，Mei发烧了，这是对 AAV 的一种常见反应，预计会持续几天。在她烧开始退时，仇子龙顺道过来看看。他向Jason和Linda保证，他们女儿的情况很快就会好转。当他们送他到电梯口时，他兴奋地宣布，论文已被Nature接收，需要进行修改。然后他补充说，Mei的治疗会引起更大的轰动：这是首个脑定向基因编辑治疗
• Mei的情况没有好转。由于她自输注以来一直没有排尿⸺这是她肾脏受到严重损伤的迹象⸺医生限制了她的液体摄入量，她变得极度口渴。她血液中的血小板也降到了危险水平。这正是知情同意书曾警告过这家人的一系列症状。但Jason和Linda说，表格中没有任何地方明确指出这些情况中的任何一种可能导致死亡，在与仇子龙或其他医生的任何谈话中也没有提到这一点
• 在最后时刻，医生带Mei去做了全身 CT 扫描，然后将她紧急送往重症监护室。“妈妈，我想回家，”她在消失在病房前对她母亲说。在接下来的 24 小时里，Jason和Linda与他们年迈的父母坐在候诊室里
• 听到Mei进了ICU后赶回来的仇子龙似乎无法接受这个事实。第二天早上，当医生出来告诉他们Mei已经去世时，他仍然和这家人在一起。Jason回忆说，仇子龙当时处于震惊之中
• 两天后，医院的伦理委员会召开紧急会议，并在其报告中得出结论，称Mei的死亡与治疗“绝对相关”。死因是：血栓性微血管病
• 在接下来的几周里，Jason和Linda说，仇子龙向家人表达了他的悲伤，但他不愿推测究竟哪里出了问题
• 这对父母说，他们曾要求他撤回发表在Nature上的论文，因为担心这可能会误导其他有类似患儿的家庭以及研究人员。仇子龙起初同意了。但他们说，最终他不再回复他们的询问
• 杨侃退还了他因这项工作而收到的全部报酬
• 2025 年 9 月，区卫生部门对该医院处以约 3600 美元的罚款，原因是其未能妥善监管该试验，且未在国家数据库中将其注册为商业资助的研究。据家属称，作为负责医生，余永国在报告中被点名，医院要求他接受口头训诫
• 尽管仇子龙的公司已为该试验投保，但家属表示他们没有获得任何赔偿。他们说，他们并没有要求赔偿；相反，他们责怪自己没有多问问题，责怪自己如此完全地信任仇子龙的权威
• 他们在二月得知，仇子龙的论文在经过长达一年的审稿过程后发表了。这家人的基因数据已被删除，失败的临床试验案例并未被提及，感谢他们“参与和支持”的一句话也被删除了。这篇论文也没有提到该疗法在灵长类动物安全性研究中出现的任何肾脏和肝脏问题
• Jason和Linda向仇子龙所在的大学院长提交了投诉，要求对这篇Nature论文进行调查并撤稿《自然》副主编维多利亚 · 阿兰达写道，他们提出的伦理问题“在数据完整性方面超出了我们的职权范围”，此事应由大学处理，因而没有对仇子龙的论文进行撤稿
• 4 月 30 日，Jason和Linda收到了大学的电子邮件回复，随后又接到了一个电话：院长办公室不对仇子龙采取任何行动。支付给杨侃的款项仅仅是临床试验的“研究服务费”，尽管他因其行为受到了正式的告诫谈话。大学方面写道，这篇《自然》论文“与你们资助的实验无关”
• 之后，Jason和Linda联系Science刊披露真相，希望能够敦促Nature撤稿。Science在与他们进行了沟通，刊发了对此次事件的报道

如果Science的报道内容都属实，仇子龙和他团队成员的罪状可以说是板上钉钉，罄竹难书，他们的问题实在是太多了——资金使用不合规（用私人账户接受捐助、以“捐助”为托辞违规收受临床试验费用、私下收受患者钱财）、论文蓄意隐瞒负面结果（未写入捐助人信息、未提及失败临床试验、未提及不成功的动物试验）、违反临床试验伦理（在轻症患者身上进行极其危险的首例临床试验、未充分告知可能的不良后果）——而其造成的严重后果（患儿死亡）足以让此次事件超越一般的学术不端，进入刑事犯罪的范畴……

知乎用户 发表

我大受震撼，我是万万没想到，一个科研人员为了推进转化、搞大新闻、更进一步，在没有充分验证安全性的情况下，竟然敢用真人做实验，而且还挑战的是最难的血脑屏障。

作为一个生物医学相关从业人员，我希望领域内科研人员都有点ac数，别发个cns把自己都骗了。

知乎用户 发表

反而呢，想听听贺老师怎么说了，老贺蹲了一年是真亏了。

仇捅的窟窿可比贺建奎的大多了，一个是力所未逮，囿于科技水平，一个是知情不报，为了成果大干快上，给6岁的儿童做基因编辑，致人死亡，还让人家家长出的钱。

知乎用户 发表

首先仇教授，知乎有号。

看了一下简历，交大生命科学系出身，不是二医的，大概率应该没有执医证（反正现在的政策下是没有的，当年什么情况也不好说）。做动物实验是可以的，但是涉及临床方面，可能就涉及非法行医了。如果确定没有证，可能就不适用医疗过失罪。

对了，都快忘了，刑法里的还有贺建奎条款了，刑法336条之一了。

知乎用户 发表

看起来，这是公共安全事件，需要公安机关介入。国家卫健委、国家药监局、当地主管部门也应当履行职责。

• 患者的病情本来并不危及生命。根据患者家属的说法，在实施基因编辑疗法前，仇子龙等相关人员对他们淡化了风险，还有多项违规操作，这涉嫌欺诈。事发后，仇子龙的处理方式极为不妥。
• 一些专家在 2026 年 7 月指出，涉事的基因编辑疗法只搭配了短期泼尼松，未选择更有效的免疫抑制剂品种或剂量。中国法律明确禁止对未经国家药监局审批的、未证明安全有效的疗法收取费用，然而患者家属为此支付了数百万人民币元。如果调查证实治疗过程存在“严重不负责任”，则这可能符合医疗事故罪的构成要件。
• 相关论文涉嫌严重违反国际出版伦理委员会的规范。

2025 年 3 月，上海一名 6 岁女童为治疗非致命的、影响认知能力的罕见病（CHD3 基因有一个碱基从 C 突变为 T），接受了个人定制的碱基编辑疗法（通过鞘内注射向脑脊液注射经过改造的腺相关病毒 9 型），可是，她在接受治疗后约一星期内死于和该疗法有关的严重免疫反应。为了接受治疗，患者家属从自己的积蓄和亲属处筹集了约合 86 万美元的钱。相关动物实验研究成果于 2026 年 2 月发表在《自然》，但未提及该人体试验及死亡事件，就连家属的资金贡献都没有提及。家属已致信期刊要求撤稿，《科学》对此进行了调查报道。

根据《科学》和《撤稿观察》的调查报道，仇子龙是上述引发争议的《自然》论文 In vivo base editing of Chd3 rescues behavioural abnormalities in mice 的共同通讯作者之一，是该个体化治疗的主导者。

• 报道明确指出，领导这项治疗的是上海交通大学松江研究院的神经科学家仇子龙（Zilong Qiu）。他所在的团队于 2025 年 3 月在上海新华医院为女童实施了治疗，并于 2026 年 2 月在《自然》发表了相关的动物实验论文，但全文未提及该人体试验及死亡事件。
• 发布在 ClinicalTrials 点 gov 的相关研究条目已超过一年未更新——在我国，这是常态，许多业已完成的临床试验在相关条目里还没开始。
• 这次治疗属于在特定院内通道下进行的“单患者试验”，并非国家药监局审批的正式临床试验。患者死亡后，医院向当地卫生部门支付了“一笔小额罚款”，仇子龙并未被公开处罚。
• 七位来自遗传学、病毒学、生物伦理学等领域的专家为《科学》和《撤稿观察》审查了上述发表在《自然》的研究和临床试验的细节，他们怀疑仇子龙及其团队向患者的父母淡化了试验风险，忽视了动物实验中的安全信号，在成功可能性不大的情况下仍然继续进行试验。几位专家呼吁对论文中的图像和数据进行全面审查，要求全面披露研究资金情况，该论文可能需要撤稿。

根据报道的内容，患者的父亲自称软件工程师，他希望记者称他为 Jason，称他的妻子为 Linda，称他们的女儿为 Mei（汉字是“美”）。在 Mei 于 2019 年初出生前，夫妻二人已经尝试要孩子四年了。2023 年 3 月，Mei 被诊断为全面发育迟缓。基因测序显示了她的基因问题。

• Mei 患的是 Snijders Blok-Campeau 综合征（SNIJCPS，常染色体显性遗传病，主要为新发突变致病）。CHD3 基因编码的蛋白质负责调控染色质结构，其突变会改变众多基因表达，尤其影响人脑的早期发育。该病有很大的个体差异，大多数患者头部大于常人，约三分之二的患者有智力障碍，中度到重度病例可能无法言语、仅能说单词，还有癫痫、心脏问题、脑积水、肌张力低下、身材矮小、轻度面部特征异常等症状。自 2018 年首次命名以来，该病在全球范围内的确诊病例为 237 例。
• Mei 的症状较轻，但父亲为她无法独立生活感到担忧。他们在孩子患有自闭症等障碍的父母建立的微信群里认识了仇子龙。2023 年 7 月，他们进行了联系。根据录音，仇子龙表示，如果他们 2022 年来找他，那么他也不敢说他们可以做这件事，但 2023 年他们已经到了临界点；由于 Mei 的病情并不危及生命，医院伦理委员会批准该试验的门槛很高；开发疗法并在小鼠和猴子身上测试需要长达两年时间，且无法保证有效；仇子龙还说，像新华医院这样的顶级机构可以确保不会出现安全灾难。

• 这对父母听说过基因疗法可能导致的严重副作用，包括死亡，他们知道最大的风险是 Mei 对大量病毒的免疫反应。仇子龙表示，剂量准确至关重要，不过，直接将病毒注入 Mei 的脑脊液而非血液，可以最大限度地减少不良反应的风险，因为这样可以绕过肾脏和肝脏。
• 在这对父母开始打钱后，仇子龙还安排他们非正式地将钱直接付给研究团队的其他成员。2024 年 4 月，这对父母在大学附近的星巴克跟杨侃会面，得知生产临床级病毒的成本约合超过 25 万美元，Jason 称自己“已经到了财务崩溃的边缘”。杨侃是上海交通大学医学院附属新华医院的副研究员，是上述《自然》论文的共同第一作者和共同通讯作者。在讨价还价后，根据银行记录，Jason 最终在项目期间直接向杨侃的个人账户汇款约合 13 万美元。
• 仇子龙从不自己开口要什么，不过，每隔几个月，Jason 都会去他的办公室、附近的餐厅或者几小时车程外的家里看他。Jason 总是买单，还送给仇子龙多部 iPhone、一台 iPad 和一箱茅台酒。
• 相关试验在小鼠身上取得成功，在猕猴身上疑似成功。医院伦理委员会于 2025 年 1 月 2 日批准了 Mei 的临床试验。上海杨浦区卫生委员会的文件显示，医院伦理委员会在批准前并未审查灵长类动物安全研究的最终报告。2026 年 7 月，一些专家对猕猴试验的可靠性提出异议。
• PriMed 于 2025 年 2 月 17 日发布的灵长类毒理学研究报告显示，接受腺相关病毒疗法的四只猴子，无论剂量低或高，均出现了中度至重度肝损伤；一只接受高剂量病毒的猴子出现了肾脏损伤，这可能归因于腺相关病毒疗法的已知副作用“血栓性微血管病变”，PriMed 团队在猴子输注后第一个月的关键窗口内未收集数据，因此无法确定原因。
• 2025 年 2 月 19 日，这对父母带着 Mei 到新华医院签署知情同意书。父母所见的表格将血栓性微血管病变描述为一种需要“及时治疗”的可能后果，还声称“参与本研究不会对您产生任何额外费用。所有费用由赞助商 Lanqi Xintu Gene Technology 承担”。
• 2025 年 3 月 23 日，手术前一天，这家人来到一间拥挤的儿科病房。24 日，注射完成。三天后，Mei 发烧了，这是腺相关病毒疗法的常见反应，预计会持续几天。仇子龙在她的发烧开始退去时向这对父母保证，Mei 的状况很快会好转。可是，根据这对父母的陈述，Mei 在接受注射后就没有尿（这说明她的肾脏受了严重损伤）。医生限制了 Mei 的液体摄入，她变得极度口渴，她血液中的血小板也降到了危险水平。这正是知情同意书中警告家人的症状顺序，但表格没有明确说明这会导致死亡。医生带 Mei 做了全身 CT 扫描，随后将她紧急送往重症监护室。她留下了一句“妈妈，我想回家”。接下来 24 小时里，这对父母和他们年迈的父母坐在候诊室里，仇子龙听说情况后回来，似乎无法接受这情况。第二天早上，Mei 去世，Mei 的家人和仇子龙都很震惊。
• 两天后，医院伦理委员会召开紧急会议，结论是 Mei 的死“肯定与治疗有关”，死因是血栓性微血管病变。

2025 年 2 月，KJ·马尔杜恩在费城儿童医院接受了基因编辑治疗的首次静脉输注。有理由相信，世界多地受此刺激、出现了争取刷个带定语的“第一次对人进行某种基因编辑治疗”的风潮。不过，Mei 的情况并非如此。

Mei 的脑部治疗需要数百万亿个病毒颗粒，具体技术是碱基编辑（Base Editing），这项技术由哈佛大学的 David R. Liu 实验室于 2016 年首创。由于碱基编辑器体积庞大，仇子龙等将 DNA 序列打包到两款不同的病毒里、同时注射，寄希望于两款病毒在同一批细胞里表达。

仇子龙曾和 100 多位中国科学家一起在公开信里谴责贺建奎的胚胎基因编辑行为，声称“该项目完全无视生物医学伦理原则，未经证明安全性就进行人体实验”。这下贺建奎要脱帽了。

这对父母说，在 Mei 去世后的几周里，仇子龙向他们表达了他的悲伤，但他不愿猜测到底哪里出了问题。这对父母表示，他们请求他撤回发表在《自然》的论文，因为他们担心该论文可能误导其他有类似患病孩子的家庭以及其他研究人员。仇子龙最初同意了。最终，这对父母说他停止了回应他们的询问。杨侃退还了他为这项工作收到的全额报酬。2025 年 9 月，地区卫生部门因医院未能妥善监督试验、未将其作为商业资助研究注册到国家数据库而对医院处以约合 3600 美元的罚款。上海交通大学医学院附属新华医院的主任医师、临床遗传中心执行主任余永国作为 Mei 的负责医生被报告点名，医院要求他接受口头辅导。

仇子龙的公司为临床试验投了保，但 Mei 的家属表示他们未获赔偿。他们说自己不要求赔付，相反，他们责怪自己没有多问问题，还为自己完全信任仇子龙的权威而感到自责。

在看到《自然》发表修改过内容的、对孩子的死和疗法的风险只字未提的相关论文后，这对父母决定站出来。他们联系了期刊和大学。

2026 年 4 月 30 日，他们收到了大学的电子邮件回复，随后接到了电话：

• 院长办公室对仇子龙没有采取任何行动。
• 他们支付给杨侃的款项仅为临床试验的“研究服务费”，尽管杨侃被正式训诫。
• 发表在《自然》的论文“与你们资助的实验毫无关联”。

知乎用户 发表

文中指出这家人花了八十多万美元

其中有十三万美元打的还是个人账户

给Qiu送了手机、平板和茅台酒

我寻思着找志愿者不是不能收费么？

其次 文中指出动物实验出现严重不良反应

2.17日毒理报告说明 四只猴子全都有肝损伤

结果新华医院的伦理委员会1.2日就批准了

然后3.24日对这个小孩进行治疗

这一个月是在干什么？

最后 那家人本来不准备追责

结果发现文章被发在nature上

闭口不提猴子出现严重不良反应

和已经死了一个人类志愿者

而是大吹特吹

导致有很多其他家长来咨询

这家人看不下去才准备公布所有信息

这帮科研人员良心被狗吃了么？

知乎用户 发表

第一，收了患者家属的巨额财物，甚至是包括iPhone、iPad和茅台

第二，基因疗法并没有能够缓解或改善疾病的明确证据，特别是神经系统已经发育到6岁的儿童

第三，隐瞒已经在其他实验和动物实验身上暴露的不良风险

第四，导致患儿死亡

第五，隐瞒死亡病例之后发顶刊，大发新闻稿，吸引更多患者

“但是，小美父母最迫切的诉求，是要求撤回或至少重新审查那篇发表在 Nature 论文，以免「更多孩子遭受痛苦，让我们的血和泪白流」。”家长能忍到第五步才出来发声，承担了多么大的痛苦。只能说贺建奎太冤了，对受精卵进行CCR5编辑，那是真的可以降低艾滋病感染风险的…

知乎用户 发表

实验室-伦理委员会-临床医生一整条线可谓漏洞百出，所有环节的监管完全失控。

一般来说，这种前沿疗法想要真正用在人身上，需要几个环节：实验室的大佬或者某些临床PI提出某种可行性，并且在动物上验证有效性和安全性→临床医生决定是否开展→伦理委员会审核→知情同意→用药

每个环节都可以随时叫停这种治疗方案。

很可惜在这个case里，每个环节都失控了。

实验室方面，明明在灵长类上观察到了很大副作用，却没有如实汇报并下调剂量。

临床医生和伦理委员会方面，没有认真审核药物安全性和可行性。

临床医生在知情告知方面也做的不好。

当然，问题的根源在于实验室某些PI把生命当儿戏。我始终觉得，不管是临床医生还是科研人员，都应该对医学伦理存在敬畏之心。

从暴露出来的问题来看，我觉得比牢贺那事更严重。牢贺是自己偷偷搞的，这件事甚至全流程都做到了表面意义上的合规……

知乎用户 发表

1. AAV这玩意很容易出问题。但是血脑屏障除了AAV没办法。

2. 跟基因编辑关系其实不大，AAV诱导了固有免疫进而导致血栓。他们测试了AAV的抗体，但是无法测试固有免疫。

3. AAV这玩意很烂的。很多人曾被AAV感染过，会有抗体。AAV只能打一次，打第二次会触发免疫。所以这玩意是一锤子买卖，没法做测试。

4. 这个病跟贺建奎那个案子一样，很典型风险收益失衡的。这个病在发育的时候大脑已经出问题了，都已经6岁大了没法逆转。如果说要改善生活质量的话，人家能跑能跳完全没必要冒这个风险。

5. 发Nature的时候居然已经出问题了，卧槽

6. 金钱关系。。完咯

P.S. 以前看到仇子龙有新paper都挺期待的，没想到。。

知乎用户 发表

看完了文章，如果文章所说的为真，这家人资助了86w刀，做了老鼠，猴子上的实验，发了paper，然后仇这一号人就在（可能）明知猴子身上有严重不良反应的情况下依旧自信的给这个女孩用了药

甚至在这个女孩去世后依旧宣传这套疗法，不提这套疗法已经治死了人这事，美美的兜售自己这套玩意，在相关的论文中对资助只字不提

仇当时还参与了对贺建奎的声讨，但看下来这件事的恶劣程度要远超贺建奎

知乎用户 发表

第一章　一份不同寻常的咨询

如果不是那次付费咨询，我大概不会如此早地注意到，一种新的罕见病研发模式已经进入普通家庭。

2024年4月3日，我收到了一次付费咨询。我平时看到评论好和私信一般都会积极的回复，而为了防止被过度打扰，我给付费咨询设置了一个不大不小的门槛，所以这些年真正选择付费咨询的人并不多。大部分付费咨询的群体，基本都是遇到了一些难事。

咨询开始后，她发来的第一份材料是一张基因检测报告。

报告属于她刚出生39天的孩子。孩子出生后出现异常，辗转检查后接受了基因测序，结果指出一个极少见的致病变异。

这个变异罕见到当时甚至没有一个确定的疾病名称，报告只能从基因功能、相似病例和零散研究中推测它可能造成什么影响。检测解释了孩子为什么出现问题，却没有带来一张可以执行的治疗处方。医生能提供的主要是支持治疗、康复和随访，公开文献里也只有极少数相关病例和基础研究。

在咨询中，她询问一些由研究人员发起，患者家属出资的临床模式，是否合理，是否可靠，以及是否有严重的风险。

我也是通过她提供的资料，才发现原来国内已经开展了许多类似的针对于罕见病的治疗模式。

此后几年，她一直和我保持联系，把项目方的说明、病友群里流转的资料以及其他家庭遇到的情况陆续发给我。

从这位母亲那里，我也逐渐了解到不同家庭之间并不相同、甚至彼此矛盾的心态。有的家长会想，孩子已经这样了，即使治疗失败还能坏到哪里去；但许多孩子只是发育迟缓、语言障碍或智力受损，并不会因此死亡，他们仍能上学、玩耍，也可能拥有正常寿命。让一个并不面临死亡的孩子承担首次人体研究的致命风险，正是这些家庭最犹豫的地方。

也有一些长期照护、经济压力和绝望已经把家长逼到崩溃边缘，他们会说，不如让孩子去手术台上博一次，成功是机会，失败了孩子和家庭都不用再承受。这些话不是冷酷，也不能用来责怪任何家庭，它们只是说明，当照护责任、疾病进展和无药可用长期叠加时，有些父母已经被逼到几乎无法继续正常判断的位置。

而在这件事发生的前一年，另外一名父亲主动给另一位研究者写邮件，表示愿意承担研发费用，希望研究团队能考虑治疗他女儿的罕见病。

于是，研究团队开始为他的女儿建立小鼠模型、设计碱基编辑器并进行猴实验；一家知名儿科医院准备以研究者发起临床研究的方式，让这项方案进入人体。

一年后，那名6岁女孩接受了脑脊液内给药。七天后，不幸的消息传来，因为治疗的并发症导致了患者的死亡。但这个死亡记录没有被及时公开，临床试验登记长期没有更新，随后发表的前临床论文也没有提及人体研究及其结局。直到2026年7月，《Science》和Retraction Watch刊出联合调查，外界才知道这一整套研发、出资、审批、给药与死亡的经过。

这项调查从事故之后逆向追踪一项研究如何走到人体。而我手里的另一条线，始于事故发生之前：一位母亲从孩子出生第39天开始，连续几年追问同一类问题。两条线彼此独立，却共同指向同一个领域。一个家庭已经走进医院，另一个家庭仍在等待；一个项目的风险直到死亡后才被公众看见，而更多项目仍在用希望、时间和不完整的证据推动家长作出决定。

第二章　另一位父亲开始写邮件

上海的故事始于2023年。那一年，一名4岁女孩在经历脑部磁共振、染色体检查和神经发育相关基因检测后，终于通过更详细的测序找到了病因。她携带CHD3基因的R1025W变异，被诊断为Snijders Blok-Campeau综合征。CHD3参与染色质重塑，影响许多基因在脑发育过程中的表达。全球公开记录的患者很少，症状差异很大，有些孩子存在严重智力障碍、癫痫和心脏问题，也有人处在相对轻的一端。

《Science》的调查为这家人使用了化名：父亲Jason，母亲Linda，女儿Mei。Mei可以说简单句子，能参加幼儿园活动，只是绘画、书写和语言发展慢于同龄人，肌张力也较差。她的疾病并不致命，也不是典型的进行性神经退行性疾病。真正压在父亲心里的，是随着课程难度增加，女儿和同龄人的差距可能越来越大，她将来是否能独立生活，没有人能回答。

确诊后，家长加入了一个讨论孤独症和神经发育障碍的微信群。在那里，他们听到了仇子龙的名字。仇子龙是上海交通大学脑科学相关机构和松江研究院的神经科学家，博士毕业于中国科学院上海生物化学与细胞生物学研究所，之后在美国加州大学圣迭戈分校从事博士后研究，2009年回到国内。他长期研究神经发育疾病，在《Nature》《Neuron》等期刊发表论文，也通过著作和公开演讲向公众解释基因与脑发育。

仇子龙此前将大量精力投入Rett综合征等单基因神经发育疾病。他申请了相关基因治疗专利，并参与成立蓝启新图基因科技，准备推动Rett综合征治疗进入临床。2018年贺建奎宣布基因编辑婴儿出生后，仇子龙也是公开信的联署者之一。他当时批评这项研究没有证明安全性便在人身上实施。正因如此，在家长眼里，他并不是一名游离于制度之外的冒险者，而是一位同时具有学术声誉、临床转化经验和伦理立场的研究者。

2023年7月，Jason给仇子龙发去邮件，介绍女儿的情况。他写道，自己理解基因治疗需要复杂实验和巨额费用，也愿意承担这些成本。他并不是想资助一项与女儿无关的基础研究，而是希望研究最终能够变成治疗。邮件发出13分钟后，仇子龙回复了。双方很快在研究所见面。家长后来向《Science》提供了多次谈话录音，这些材料让外界得以看到一项个体化治疗如何从私人会谈开始。

仇子龙告诉他们，碱基编辑技术已经来到一个转折点。相比传统CRISPR直接切断DNA双链，碱基编辑器只在一条链上形成切口，并通过化学反应将特定碱基转换成另一种碱基。Mei的变异表现为一个本应是C的位置变成了T，从编辑器设计角度看，可以通过把互补链上的A转成G，最终把T修正回C。目标明确，也恰好落在现有腺嘌呤碱基编辑器能够处理的转换类型内。

真正困难的是递送。Mei的突变影响大脑发育，研究团队需要让编辑器进入广泛分布的神经元。编辑器本身太大，无法装进一个AAV载体，只能拆成两部分，分别装入两种病毒颗粒，再同时注入脑脊液。只有同一个神经元同时接收到两种载体，编辑器才能在细胞内重新拼接并工作。为了让足够多的脑细胞完成这一过程，所需病毒剂量非常高，而高剂量AAV已知可能引发严重免疫反应、肝损伤、血小板下降和血栓性微血管病。

仇子龙没有把项目描述成毫无风险。他告诉家长，女孩的病不致命，因此医院伦理审查的门槛会很高；完成小鼠和猴实验可能需要两年，也无法保证有效。但他同时表示，直接将病毒注入脑脊液而不是血液，可以减少肝肾暴露；新华医院是国内知名儿科机构，有能力避免严重安全事故。这些表述对家长产生了重要影响。风险没有消失，却被放进了一个“技术可控、机构可靠”的框架里。

随后，资金开始流动。根据《Science》核对的银行记录、合同和聊天记录，家庭最终为项目投入约86万美元。一部分资金通过与其他高校有关联的基金会支持编辑器设计，一部分支付给病毒生产企业和负责猴实验的合同研究机构。研究团队成员杨侃在上海交通大学附近的咖啡馆与Jason讨论费用，家庭后来向他的个人账户支付了13万美元。仇子龙没有直接收款，但家属记录显示，Jason在多次见面中承担餐费，并赠送手机、平板电脑和茅台。

这些细节并不能简单归结为家长“花钱买药”。极罕见病个体化治疗确实可能需要患者家庭或基金会承担研发成本，国际上也有类似模式。问题在于，当资金通过基金会、公司、合同研究组织、研究人员个人账户和礼物等多条路径流动时，项目失去了清楚的公共边界。谁是正式资助方，谁对预算负责，哪一笔属于研究服务，哪一笔构成对研究人员的直接经济激励，家庭是否因为出资而获得唯一受试者位置，都需要独立审查。

与此同时，我的咨询对象仍在另一条线上等待。她也在学习研发费用为什么高，也会询问动物实验、载体生产和医院筛选意味着什么。通过她，我接触到的并不只是一个家庭，而是一群处境各不相同的家长：有人担心孩子错过发育窗口，有人认为只要还有机会就应该尽快尝试，也有人因为孩子病情较轻，始终无法接受一项研究可能带来的死亡风险。

绝大多数家庭看到的是项目团队整理后的说明，而不是研究内部真实发生的付款、数据争议和风险判断。他们愿意为孩子承担费用，却很难知道一项研究距离人体究竟还缺什么，更难判断研究者说“可以继续”的依据是否足够。

第三章　一项治疗如何诞生

到2024年底，仇子龙团队已经为Mei的突变建立人源化小鼠模型。CHD3的第1025位氨基酸原本应当是精氨酸，突变后变成色氨酸。携带这一变异的小鼠表现出与神经发育异常相关的行为差异，幼鼠离开母鼠时发出的叫声也减少。研究团队设计碱基编辑器修复突变后，小鼠的CHD3蛋白水平和部分行为表型得到改善。

如果只看小鼠结果，这是一项令人兴奋的概念验证。但小鼠实验使用的递送工具并不能直接复制到人。团队最初使用的AAV-PHP可以在特定小鼠品系中通过血液跨越血脑屏障，在灵长类动物和人类中却没有同样能力。为了进入Mei的大脑，研究者改用AAV9，并选择鞘内给药，让病毒直接进入脑脊液。技术路线改变后，原有小鼠实验只能证明编辑器可能工作，不能证明人体方案的递送效率和安全性。

团队随后在猕猴中测试AAV9双载体。2025年1月，仇子龙把已经投稿《Nature》的手稿发给家长。稿件中的脑切片图像显示，编辑器似乎进入了大范围神经元，尤其是在CHD3表达较高的小脑区域。仇子龙认为，这为临床研究继续推进提供了重要支持。新华医院伦理委员会在2025年1月2日批准了研究。

但《Science》请多名遗传学、病毒学和影像专家审阅后发现，最初提交的猴脑染色实验缺少足以排除背景信号的对照。一张看起来几乎遍布红色荧光的图像，并不能自动证明编辑器进入了绝大多数神经元。与图像同时出现的定量结果显示约30%的目标神经元发生改变，这一效率仍明显高于同类灵长类动物研究。一些专家认为数据并没有显示明显造假，但实验设计不足以支撑研究者赋予它的确定性。

更关键的材料在伦理批准后才完成。2025年2月17日，负责猴毒理实验的普瑞迈德出具最终报告。接受低剂量或高剂量治疗的4只猴均出现中度至重度肝损伤，其中一只高剂量猴还出现肾损伤。AAV治疗后同时发生肾损伤、血小板问题和微小血栓，可能提示血栓性微血管病，但毒理实验没有在给药后第一个月的关键时间窗口内持续收集足够数据，无法确定机制。

这些结果本应重新改变人体研究的风险判断。

曾经主持1999年Jesse Gelsinger基因治疗试验的James Wilson在审阅资料后认为，全部动物出现肝损伤，至少应当触发更低剂量实验，用来确定最大耐受剂量。新华医院伦理委员会在1月批准研究时并未看到2月完成的最终猴毒理报告。也就是说，最重要的安全性文件没有在批准前进入伦理审查。

中国的生物医学研究长期存在药品注册试验和研究者发起临床研究两条路径。企业希望推动药物上市，通常需要向国家药品监管部门申报；大型医院开展的非商业IIT则主要依赖机构内部的科学审查、伦理审查和登记。IIT为极罕见病、已上市药物新用途和其他缺少商业推动力的研究保留了空间，但它也把大量判断权集中在医院内部。项目是否属于非商业研究、制剂是否达到人体使用标准、毒理信号是否足以叫停，可能缺少国家药品监管机构那样独立而系统的审评。

CHD3项目的资金结构进一步模糊了“非商业”性质。知情同意书写明，参与研究不会给家庭带来额外费用，全部开支由蓝启新图承担。

可在此之前，家庭已经为编辑器设计、病毒生产、猴实验和研究人员服务支付巨额资金。临床负责人余永国在家属录音中也承认，表面上不是家庭支付，实际资金通过公司承担；既然家庭已经投入，就对项目拥有利益关系。

2025年2月19日，家长到新华医院签署知情同意并接受检查。成人版本把血栓性微血管病列为可能风险，称出现后需要及时治疗；儿童版本则用“书里有一个小错误”向Mei解释基因突变，告诉她医生希望改正这个错误。儿童可以勾选同意或不同意，不愿签名还可以画一个笑脸。这样的设计试图让6岁孩子参与决定，但真正影响父母判断的，是医生如何解释风险。

临床负责人告诉他们，最大的风险是女孩是否已经存在针对AAV9的抗体，除此之外，从现有数据看“相对安全”。检测显示Mei没有相应抗体。为了抑制免疫反应，方案准备使用短期泼尼松。尽管部分已经上市的AAV药物仍会使用激素预防免疫反应，面对数百上千亿级病毒载量和首次脑内碱基编辑，越来越多基因治疗研究会考虑更强、更多层的免疫抑制。知情同意书列出了血栓性微血管病，却没有明确写出死亡风险；家长也表示，在与仇子龙和医生的谈话中，死亡风险没有被清楚提出。

在这一阶段，项目已经具备了所有让家长安心的外观：知名科学家、顶级医院、伦理批准、动物实验、临床级病毒和书面知情同意。真正缺少的是一套能够把这些材料重新放在一起、独立判断是否应当进入人体的机制。

伦理委员会没有看到最终猴毒理报告，家长不知道专家后来会如何评价猴脑图像，也不知道数只猴的肝损伤足以让资深基因治疗研究者要求降低剂量、追加实验。

我在和咨询对象持续沟通时，也反复遇到类似的错位。家长通常能看到项目完成了哪些步骤，却看不到每一步的质量。

做过猴实验不等于猴实验支持人体给药，获得伦理批准不等于所有关键资料都被审查，临床级制剂也不等于剂量已经安全。项目方习惯用完成节点来描述进展，家庭真正需要的却是尚未解决的问题清单。两者之间的差距，决定了知情同意究竟是理解之后的选择，还是在权威和希望推动下签署的一份文件。

第四章　七天

2025年3月23日，Mei和父母住进新华医院儿科病房。她穿着粉色外套和印着卡通熊的蓝色裤子，父亲拖着一只大行李箱，里面装着毛绒玩具、橡皮泥和下载了《小猪佩奇》的平板电脑。她觉得这一周像一次旅行。病房里另一名女孩哭起来时，她把自己喜欢的蓝色小鸟玩偶送给了对方。

第二天，医生把她带进操作室。在腰椎之间穿刺后，先抽出少量脑脊液，为药液腾出空间，再缓慢注入携带碱基编辑器的双AAV9载体。数以万亿计的病毒颗粒进入脊髓腔，随脑脊液向脑和脊髓分布。每个目标细胞都必须同时接收到两类病毒，才能重新拼出完整编辑器，并把CHD3突变位点的A转成G。

给药后三天，Mei开始发热。AAV给药后出现发热并不罕见，团队原本预计症状会在一两天内缓解。仇子龙来到医院时，女孩的体温似乎开始下降。他告诉家长，情况很快会改善。送他到电梯口时，他还兴奋地说，《Nature》论文已经收到修改后接收的消息，而Mei的治疗将产生更大影响——这会是世界上第一项直接面向大脑的基因编辑治疗。

女孩没有好转。给药后她一直没有排尿，提示肾脏已经受到严重损伤。医生为了控制体液限制饮水，她却越来越口渴。血小板迅速下降到危险水平。这一组表现与知情同意书中列出的血栓性微血管病一致：AAV诱发免疫和补体反应，微小血管内形成血栓，血小板被消耗，肾脏等器官随之受损。

医院为她进行了全身CT检查，随后把她送入重症监护室。进入病房前，Mei对母亲说：“妈妈，我想回家。”这是家属向《Science》提供的记录中，女孩留下的最后一句直接引语。接下来24小时，父母和双方老人坐在重症监护室外等待。仇子龙得知情况后回到医院，也和家属一起等到第二天。

医生出来告诉他们，Mei已经死亡。从给药到死亡，正好七天。

家属最后一次走到她身边，抚摸她的身体。两天后，新华医院伦理委员会召开紧急会议，认定死亡与研究性治疗“肯定相关”，死因为血栓性微血管病。对医学记录来说，这是一项严重不良事件；对父母来说，却是一个会把此后每一天都分成“女儿还在”和“女儿不在”两个世界的时刻。

这七天里，项目从一项可能创造历史的首次人体试验，变成一场致命的严重不良事件。

此前在猴毒理实验中已经出现的肝肾损伤，在女孩身上以更急剧的方式重现。知情同意书写了这种并发症需要及时治疗，却没有明确说明它可能导致死亡；短期泼尼松也没有阻止严重免疫反应。家长直到女儿进入重症监护室，才真正理解那些被描述为“可以及时处理”的风险，可能意味着永远失去孩子。

死亡之后，仇子龙向家属表达悲伤之情，但没有给出明确的机制解释。Mei的父母要求他撤回《Nature》论文，担心这项前临床研究继续以积极结果发表，会让其他家庭误以为方案已经具备安全性。

仇子龙起初同意，后来逐渐停止回应。杨侃则退还了家庭直接支付给他的全部款项。这里没有一个人能够回到七天之前，也没有一种解释能够减轻家属失去女儿的事实。此后所有关于论文、处罚和责任的争议，首先都应记住，它们围绕的不是一项抽象技术，而是一个具体孩子曾经拥有的生活。

医院为研究购买了保险，但家属表示自己没有得到赔偿。他们当时也没有提出赔偿要求，而是把责任首先归到自己身上：为什么没有问更多问题，为什么如此相信研究者和医院。女儿死亡后，他们搬离原来的家，把家具和孩子的物品留在旧公寓，也很少再回复朋友消息。后来，母亲在女儿生日那天独自回到旧家，坐在孩子床边吃完一块巧克力蛋糕。她没有办法每天都哭，但那一天，她允许自己在房间里哭。一个以修复一个碱基为目标的项目，最后把这个家庭原有的生活全部打断。

对仍在其他项目中等待的家长而言，这场死亡当时并不存在于公开世界。临床试验登记没有及时更新，医院没有发布详细说明，研究团队也没有公开报告。那些正在阅读项目介绍、准备筹钱或等待入组的家庭，无法从任何公共渠道知道，一项同样由知名团队、知名医院和伦理批准支持的个体化基因编辑研究，已经在第一次给药后导致一名儿童死亡。

第五章　死亡之后

Mei死亡后，新华医院内部很快得出了治疗相关的结论，但这项结论没有进入公共记录。http://ClinicalTrials.gov上的NCT06860672长期没有更新，研究仍显示为招募状态。对一项计划只入组1人的研究而言，唯一受试者死亡就是全部临床结果；登记页面却继续向外界展示一项尚在正常推进的研究。

2025年9月，上海杨浦区卫生部门对新华医院作出处罚。调查认为医院没有妥善监督这项研究，也没有把它按商业赞助研究登记到相应的国家数据库。医院被罚款约3600美元，作为临床负责人的余永国被点名，并接受院内谈话。与美国1999年Jesse Gelsinger死亡后出现的大规模公开调查、巨额罚款和研究暂停相比，Mei死亡后的制度反应十分有限，也没有形成对外可见的行业复盘。

与此同时，《Nature》论文仍在同行评审中。最初稿件中包含家长和Mei的基因序列，也感谢家庭参与和支持；经过一年多修改，2026年2月正式发表时，家庭遗传信息和致谢被删除，许多由家庭资助的小鼠实验被重新做过，猴脑递送部分也增加了新的对照数据。

论文没有提到人体研究已经实施，更没有提到唯一受试者死亡。猴毒理报告中的肝脏和肾脏问题同样没有出现在文章中。论文将研究描述为从前临床走向临床转化仍存在重大挑战。对不知道内情的读者而言，这意味着人体试验尚未来临。

事实上，研究团队已经跨过这道边界，女孩也已经死亡。同行评论把论文称为“可能为有效临床治疗铺路”的成果，中国媒体则将其形容为给无数家庭带来的第一线希望。一些病友群里的家长开始讨论联系仇子龙团队。正是在看到这些反应后，Jason和Linda决定不再保持沉默。

他们向上海交通大学医学院院长办公室投诉，要求调查并撤回论文，以防止其他孩子遭遇同样风险。2026年4月30日，学校回复称不对仇子龙采取行动，家庭支付给杨侃的款项属于临床研究服务费，杨侃只因行为问题接受正式提醒；学校同时表示，《Nature》论文与家庭资助的实验无关。家属无法接受这一解释，因为项目最初正是围绕女儿的突变建立，早期稿件也使用过他们的遗传信息。

《Nature》起初告诉家属，他们提出的伦理问题不属于数据完整性处理范围，应由大学解决。此后期刊在回应《Science》和Retraction Watch时表示，编辑部在论文发表前并不知道临床死亡和医院处罚；如果这些与稿件评估有关的信息当时得到披露，期刊会将其纳入决定。这里暴露的不是一个简单的论文致谢问题，而是前临床论文、人体研究和严重不良事件被分置在互不沟通的系统里。

在《Science》调查刊出之前，我并非完全不知道这个领域已经存在了大量的问题。

2025年，我参加过一次国际会议中的封闭小圆桌讨论。与会者谈到研究者发起临床研究在罕见病领域的价值，也谈到监管边界、家庭出资、伦理审查和严重不良事件报告中的漏洞。讨论中有人直接提到仇子龙团队正在推进的项目。那时，项目尚未进入公共舆论，但在小范围专业交流中，已经有人担心这类个体化治疗推进得太快，机构内部审查难以承担全部风险。

我们当时认真考虑过，是否应该把这些问题公开。最后选择了放弃。这个决定并不完全来自证据不足，也来自一种现实顾虑：一旦报道把整个IIT个体化治疗领域推向舆论中心，监管可能迅速收紧，医院和研究者可能停止承担风险，而像那位39天孩子母亲一样的家庭，也许会失去最后一条仍然存在的路径。

沉默在当时看起来像是一种谨慎，甚至像是在保护尚未成熟的探索。

现在回看，这种顾虑同样暴露出一个问题：当一个领域只能依靠少数人的克制、内部提醒和不公开讨论来维持时，风险本身已经超出了非正式交流能够解决的范围。

《Science》的报道迫使我重新面对当时没有写出的内容。事情已经不再只是制度可能存在漏洞，而是一个6岁孩子已经死亡，死亡随后没有被及时公开，论文和登记仍让外界以为研究只是尚未进入临床。到了这一步，继续沉默不再是在保护希望，而可能让其他家庭在不知道代价的情况下走上同一条路。

2026年7月23日，《Science》与Retraction Watch刊出联合调查。七名遗传学、病毒学、基因治疗和生物伦理专家审阅了论文、毒理资料、知情同意和家属记录。多名专家认为，研究团队低估了给家长说明的风险，没有充分处理动物实验中的安全信号，并在成功概率很低的情况下推进人体研究。AAV专家Steven Gray的判断最直接：“这项研究不应该进入临床。”

专家争议集中在几个环节。第一，双载体要在广泛神经元内同时表达，达到足够编辑效率本来就极其困难。第二，猴脑荧光图像最初缺少同批次对照，无法排除背景染色。第三，4只接受治疗的猴全部出现中重度肝损伤，一只高剂量猴出现肾损伤，却没有追加更低剂量实验。第四，伦理委员会批准时没有看到最终猴毒理报告。第五，知情同意虽列出血栓性微血管病，却没有明确死亡风险。第六，家庭出资和研究人员个人收款没有得到充分披露与独立管理。

这场悲剧不能简单归结为某一名研究者的恶意，也不能把全部责任推给一对急于帮助孩子的父母。仇子龙长期研究神经发育疾病，试图把实验室技术转化为治疗；医院希望为没有药物的患儿寻找新的可能；伦理委员会完成了审查；家长在理解有限、时间有限的情况下签署了同意。

每一方都有自己的理由，也都可能真诚地相信项目值得继续。问题在于，这些局部判断叠加后，没有形成一个能够在关键时刻说“不”的整体机制。

研究者相信技术，医院相信团队，伦理委员会依据不完整资料批准，家长相信研究者和医院。悲剧并不因此变得无人负责，而是说明责任分散在多个环节，需要每个参与者承担与自身位置相符的责任，也需要整个社会共同补上任何单一主体都无法独自解决的制度缺口。

贺建奎事件后，我国加强了涉及人的生命科学和医学研究伦理治理。

但这次事件说明，规则文本与实际执行之间仍存在明显距离。胚胎编辑和治疗性体细胞编辑在医学目的上完全不同，不能因为一项治疗为了患儿就降低审查，也不能因为一次失败就禁止所有前沿治疗。

社会真正需要解决的是：如何识别披着非商业IIT外衣、实际由公司和家庭资金推动的项目；如何要求关键毒理结果必须在伦理批准前提交；如何让严重不良事件在规定时间内进入登记和公共报告；如何避免机构内部既当研发者、实施者，又成为唯一审查者；也要为研究者、医院和家长提供能够共同讨论失败、承认不确定性并及时停止的制度空间。

《Science》的调查没有替监管部门完成死因鉴定和责任认定。完整病历、病毒批次资料、剂量推导、免疫监测和抢救记录仍未公开，外界不能凭一篇报道重建全部医学过程。但它已经确认了几个无法回避的事实：家庭出资约86万美元推动研发；伦理批准时没有审阅最终猴毒理报告；女孩在给药七天后因与治疗肯定相关的血栓性微血管病死亡；登记和论文没有及时披露死亡；医院只受到有限处罚，研究负责人没有公开受到处分。

面对这些事实，追问责任并不等于寻找一个可以承受全部愤怒的人。它的意义是让每个环节都说明自己看到了什么、遗漏了什么，以及下一次如何不再把同样的风险留给另一个家庭。

第六章　仍在等待的人

《Science》的调查公开后，我再次回看与咨询对象几年来的沟通。她并不认识Mei一家，也没有参与仇子龙团队的CHD3项目。她只是众多罕见病患儿家长中的一位：孩子确诊后没有药，家庭因此主动接近研究团队，并在研发进展、费用、入组条件和风险之间反复权衡。正是这条持续的联系，让我知道CHD3事件并不是一个孤立团队的特殊故事，也不是只属于某个家庭的悲剧。它触及的是整个社会必须面对的问题：当诊断技术已经能够告诉父母孩子为什么生病，而治疗制度还没有准备好接住他们时，谁来陪这些家庭走过漫长而不确定的选择。

家长看到一项研究时，最容易确认的是研究者身份、论文发表、医院名称和伦理批准。这些信息当然重要，却不能替代对项目本身的判断。仇子龙是有长期积累的神经科学家，新华医院是知名儿科机构，动物工作最终发表在《Nature》，项目也经过伦理委员会批准。Mei仍然在第一次给药后死亡。

这并不意味着权威、专业和制度毫无意义，而是说明它们都可能有边界。家长需要的不是被告知“相信专家”或“自己承担选择”，而是一个能够把专业判断转化为可理解信息、并在证据不足时保护家庭不被迫冒险的公共体系。

个体化基因治疗也不能因为这场死亡而停止。对严重、快速进展或致命的罕见病而言，针对单个突变设计编辑器，可能是患者唯一有机会等到的治疗。

2025年，美国费城儿童医院为患有致命代谢病的婴儿KJ设计了个体化碱基编辑疗法，治疗挽救了他的生命。两项研究相隔不久，一项成为年度科学突破，另一项导致儿童死亡。科学进步从来不是一条只由成功组成的道路，但失败不能被视为理所当然的代价。社会需要做的，是让每一次尝试都建立在与患儿病情相称的证据、风险控制和公开监督之上。

KJ患有可能在婴儿期致死的代谢病，编辑器通过脂质纳米颗粒进入肝脏；Mei的疾病不致命，编辑器需要通过高剂量双AAV进入大脑。对于一个随时可能死亡的婴儿，人们可以接受更高的不确定性；对于一名能够上幼儿园、预期寿命正常的6岁孩子，研究必须证明潜在获益足以抵消致命风险。

所谓个体化，不只是为一个突变定制一套编辑工具，也应当根据这个孩子已经拥有的生活、疾病进展速度、家庭能够承受的风险和治疗可能带来的真实收益，重新确定干预阈值。同一种技术，对迅速恶化、几乎没有其他选择的患儿，可能意味着可以接受的最后机会；对病情相对稳定、仍能够通过康复获得改善的孩子，同样的死亡风险和永久性损伤风险，就可能完全无法接受。

家长资助的模式同样不会消失。患者过少、商业公司不愿投入时，家庭、患者组织、基金会和公益机构仍会成为研发最早的推动者。不能把愿意拿出积蓄救孩子的父母视为破坏科研秩序的人，也不能让他们独自承担研发成本、项目协调和道德压力。真正需要被限制的，不是家长参与研发，而是资金、研究决策和受试者资格之间失去边界。

家庭投入的资金必须进入可审计的机构账户，研究服务应当通过正式合同、预算审批和采购程序完成，研究人员个人账户、私下转账和礼物不应成为项目运行的一部分。出资多少不能影响是否入组，也不能影响剂量选择、风险评估和项目是否暂停。对于由家庭深度推动的研究，还应当设置独立于研究团队的患者权益代表，帮助家长理解预算去向、动物实验结果、证据中的不确定性以及退出项目可能产生的后果。

研究者发起的临床研究也必须继续存在。没有IIT，许多极罕见病、非商业化疗法和难以形成市场回报的治疗方案，可能永远无法进入医院。研究者愿意投入多年时间挑战极少有人研究的疾病，应当被尊重；医院愿意接纳高难度创新治疗，也不能在事故发生后被一概描述为不应尝试。

问题在于，IIT不能成为降低证据和监管要求的理由。特别是涉及儿童、中枢神经系统、体内基因编辑和高剂量病毒载体的首次人体研究，不能只依赖研究团队所在机构内部完成判断。它需要更高层级的独立科学评估、完整毒理资料复核、载体批次与临床制剂一致性审查，以及能够在研究开始后持续运行的数据安全监测机制。严重不良事件发生后，也不能只停留在医院内部处理，而应当在明确期限内更新至临床研究登记系统，并通知其他可能采用相似载体、剂量或给药路径的研究团队和受试者。

监管真正困难的地方，也正在这里。

传统创新药监管建立在标准化产品、相对稳定的生产工艺和逐步扩大的受试者数量之上。监管机构通常通过临床前研究、分期临床试验和持续药物警戒，在创新速度与风险控制之间建立边界。但个体化基因编辑可能只面对一名患者，疾病进展又可能不允许等待数年。倘若完全照搬传统药物开发路径，许多治疗会在抵达患者之前失去意义；但如果因为患者病情紧迫，就省略关键毒理、降低制剂质量要求或削弱独立审查，那么所谓“灵活监管”很容易变成把未知风险转移给一个无法替代的孩子。

因此，监管需要放宽的应当是开发形式，而不是安全底线。对于极罕见病，可以接受更小的样本量、更灵活的试验设计、替代性终点和滚动提交数据，也可以允许在证据逐步积累的条件下启动个体化治疗；但载体质量、脱靶评估、剂量推导、动物毒理、知情同意、利益冲突披露和严重不良事件报告，不能因为只有一名受试者而被削弱。患者越少，外部比较和经验纠错的机会越少，前期证据和全过程监督反而应当更严格。

监管机构还需要为不同风险水平的疗法建立分层路径。体外编辑后再回输的细胞治疗，与直接向儿童脑内或静脉注入高剂量病毒载体，不应适用完全相同的审查强度；已经在人类中使用过的编辑器和载体，与首次进入人体的新组合，也不能被视为同一风险等级。分层监管的目的不是给高风险项目开绿灯，而是让有限的监管资源集中在最可能造成不可逆伤害的环节，同时避免低风险改良型治疗被不必要地拖延。

在这一体系中，监管者也不能只扮演批准或否决项目的最后一道门。对于个体化疗法，他们还需要更早介入研究设计，明确最低证据要求，协调不同医院共享毒理和安全数据，并建立能够跨项目识别风险信号的登记平台。一次严重不良事件不应只改变一个项目的命运，而应当迅速转化为整个领域可以使用的知识：究竟是载体问题、剂量问题、给药路径问题、患者基础状态问题，还是治疗后监测和处置不足。只有这样，失败才不会被封闭在单个机构和单个家庭之中。

对家长来说，一个项目是否“已经进入临床”并不是最重要的信息。更重要的是：动物实验使用的载体、编辑器和给药方式是否与人体研究一致；最终毒理报告是否已经完成，并由伦理委员会和独立专家实际审阅；人体剂量如何从动物数据推导；是否设置独立的数据安全监测委员会；知情同意是否明确写出最坏结果，包括永久性神经损伤和死亡；所有出资、专利和利益关系是否公开；如果唯一受试者发生严重不良事件，谁有权要求研究暂停，谁负责通知监管部门、其他受试者和公众。

这些问题不应由每个家庭在巨大的时间压力下临时学习，再逐项追问。它们应当成为研究启动前必须公开回答的标准内容，并以普通家长能够理解的方式呈现。所谓知情同意，也不能只是签署一份罗列风险的文件，而应当确保家庭真正理解哪些结论已经得到证据支持，哪些只是研究者的推测，哪些风险目前甚至无法估计。

这些制度仍然不会给家庭一个简单答案。研究证据可能长期不完整，疾病也不会等到监管体系变得完美。

2024年4月3日，她第一次找我时，孩子出生39天。那时，她面对的是一个连疾病名称都尚未完全确定的基因变异，以及一项仍停留在实验室里的希望。几年后，个体化基因编辑已经在不同国家救下一名婴儿，也夺走一名女孩的生命。技术比过去更接近患者，家庭的决定却没有因此变得容易。

截至目前，她仍在观望。但从几次沟通来看，她大概已经放弃了让孩子接受这条治疗路径。孩子的病情相对较轻，继续生活、接受康复、等待更成熟的治疗，本身就是一种真实而合理的选择。她很难接受为了可能有限的改善，让孩子承担不可逆甚至致命的风险。

其他家庭却处在完全不同的位置。有人仍在等待新的动物数据，有人等待医院重新启动项目，也有人担心再等一年，孩子就会错过神经发育和功能恢复的窗口。对于研究者，这是一条需要继续探索的科学路径；对于部分家长，它可能是孩子唯一的机会；对于监管者，则必须判断在证据永远不可能充分、时间又极其有限的情况下，什么风险仍然不能被越过。

极罕见病也改变了药物研发原有的顺序。传统新药开发通常由企业或科研机构发起，患者在临床试验阶段才进入项目。极罕见病却常常反过来：患者数量太少，商业回报难以覆盖研发成本，许多疾病即使已经找到致病基因，也迟迟没有公司投入。家长开始自己寻找病友、联系研究者、整理疾病自然史、筹集资金，甚至推动医院接纳一项尚未形成商业路径的研究。患者不再只是等待药物的人，也成为项目最早的组织者、资助者和知识提供者。

这种模式为没有药物的家庭打开了一扇门，也让他们同时处在几种身份之中：他们既是患儿监护人，也是研发出资者、项目推动者和未来人体研究的决策者。每一种身份单独看都可以理解，叠加在一起却会改变知情同意、资金管理和受试者选择的性质。一个家庭投入得越多，越难在临近人体研究时退出；项目越依赖某个家庭，研究者也越难把资助关系和临床判断完全分开。

因此，需要被建立的并不是一套阻止家庭、研究者和医院继续尝试的制度，而是一套能够让尝试在透明边界内发生的制度。它应当允许极罕见病采用不同于常规药物的研发路径，允许个体化治疗在有限证据下谨慎前进，也必须保证无论疾病多么罕见、家庭多么绝望，资金管理、科学证据、伦理审查和安全报告都不能退回到私人关系和内部判断之中。

基因治疗已经离开实验室。对那些没有成熟药物的家庭来说，问题不再只是它会不会来到医院，而是当它来到医院时，研究者、医院、伦理委员会、监管部门、患者组织和整个社会，能否共同证明这一次已经准备得更充分；也能否在证据仍然不足、风险仍然无法承受时，坦然并清楚地说出：现在还不能这样做。

参考资料：

1. Brendan Borrell. A fatal reaction: A cutting-edge gene-editing trial in China went disastrously wrong. A family wants accountability. Science, 23 July 2026. https://www.science.org/content/article/exclusive-death-girl-chinese-gene-editing-trial-was-never-made-public
2. Retraction Watch 与 Science 对CHD3个体化碱基编辑人体研究的联合调查及相关材料，2026年7月23日。 https://retractionwatch.com/2026/07/23/exclusive-death-gene-editing-trial-china-nature-science-investigation/
3. Kan Yang, WK Li, YX Geng et al. In vivo base editing of Chd3 rescues behavioural abnormalities in mice. Nature 651, 785–795 (2026). https://www.nature.com/articles/s41586-026-10113-6
4. http://ClinicalTrials.gov：NCT06860672，双载体AAV-CHD3-R1025W碱基编辑器单次鞘内注射研究。 https://clinicaltrials.gov/study/NCT06860672
5. 关于首次咨询家庭及2025年封闭圆桌讨论的内容，来自作者本人的沟通记录与现场经历。为保护患儿隐私，文中未公开疾病名称、基因变异、相关团队及可识别家庭身份的细节。

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相关领域来作答

问题最大的就是AAV这个病毒载体了

而且AAV的问题其实非常的大，大到很多药企比如罗氏、辉瑞、武田都吓得集体放弃AAV这条赛道了

主要问题有三个，一个是肝毒性和免疫反应，这个是非常致命的，会死人

比如DMD的基因疗法，2022年《新英格兰》杂志报道过一个27岁男子接受AAV9载体递送基因编辑治疗（CRISPR），治疗后第8天死亡，主要原因是免疫反应过度导致弥漫性肺损伤，最终呼吸衰竭死亡。

还有一个2023年uniQure公司的治疗亨廷顿病的案例，用的也是AAV作为递送载体，3例受试者出现严重的不良反应，具体什么原因没公布。

其实AAV导致死亡也不是这几年才出现的，1999年AAV就导致过病人死亡了，那件事情之后基因治疗就停滞了很多年。

AAV第二个问题才是最恐怖的，那就是致癌风险。

今年《新英格兰》杂志报道了一个重磅消息，一个接受了脑室内注射AAV9型基因治疗的粘多糖贮积症的男孩，在治疗4年后脑子里面长出了肿瘤。原因是AAV这个病毒载体的一部分基因序列整合到了男孩的基因里面，导致基因发生了重排，导致了肿瘤发生。

也就是说，接受AAV治疗的病人，有一定风险会得肿瘤。

第三个就是AAV治疗实在太贵了，动辄几百万，普通人根本吃不消。

而且AAV的治疗效果有些不是吹得那么好，也要看运气的，

总之，AAV里面的风险实在太大，效果不咋样，还贵，很多公司都不投钱进AAV这个领域了。

相关文章：

Neuroepithelial Tumor with AAV Integration after Intracisternal Magna Vector Delivery.

Death after High-Dose rAAV9 Gene Therapy in a Patient with Duchenne’s Muscular Dystrophy.

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贺建奎pro max ultra了属于

我说国内到底有没有伦理审查呀

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仇子龙的做法暂且不说，自有法律制裁，我就问下，那个医院怎么敢的？卫健委不是三令五申说不准开展未经批准的疗法吗？这医院怎么敢的？而且，事发后就罚了30000块？如果找个医院就能搞这种疗法，那以后人体实验也不用批准了，找个走投无路的患者人，然后找个合作的医院，什么疗法都敢上了。

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写中文的好处来了，实名上网了属于是

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年初斩杀线大讨论的时候我就发现，很多人可能是真的不了解国内医学伦理是个什么状况。

我已经有一阵没听见“中国人不拿孩子试药”了。

牢 A（斯奎奇大王）说的美国是真的吗？

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TLDR

原文很长，总结一下

• 患儿情况：一名 6 岁的中国女孩患有一种极为罕见的遗传性神经发育疾病（Snijders Blok-Campeau 综合征，由 CHD3 基因单碱基突变导致）。为了修复这一 DNA 缺陷，其父母自筹并支付了超过 80 万美元（约 86 万美元），资助科研团队开发专门的个性化基因编辑疗法。

• 治疗与死亡：2025 年 3 月，患儿在上海新华医院接受了基于单碱基编辑（Base Editing）技术的基因治疗，通过脊髓液注入载有编辑工具的病毒载体。注射 7 天后，患儿因严重的疗法相关免疫反应（血栓性微血管病，TMA）不幸去世。

• 隐瞒与论文争议：

• 死亡未予公开：该试验作为仅有一名患者的“单人临床试验”，其死亡结果从未向社会或学术界公开。

• 隐瞒关键信息发表顶级期刊：领衔该研究的团队（包含上海交通大学医学院仇子龙教授及新华医院余永国医生等）在 2026 年早些时候于《Nature》杂志发表了该疗法的临床前动物实验成果，但完全隐瞒了唯一临床患者已死亡的事实，且未提及此前在猕猴实验中已观察到的肝肾毒性等安全隐患。

• 监管漏洞：该试验属于研究者发起的临床研究（IIT），仅通过医院内部伦理审查即可实施，未经国家药品监管部门审查。专家指出，这反映了部分医院和科研机构在未经国家审评的“自研疗法”上存在严重的监管盲区与透明度缺失。

• 父母发声与撤稿呼吁：因不满研究人员与相关机构在事后的推卸责任和缺乏问责，患儿父母决定向媒体公布真相，并要求《Nature》杂志撤回已发表的论文。

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看到大家都是在输出情绪，在AAV CDMO行业工作多过多年，想出来说几句。

第一，尽管近些年已经出现多例在基因疗法中AAV致人死亡的案例，但是不可否认，它仍然是目前最有潜力也是最安全的递送载体之一（叠甲：建立在严格的安评和毒理实验的前提下，要先考虑安全性再考虑治疗效果）。

第二，关于基因编辑，似乎大家对它充满了抵触、质疑，甚至把此次事件的主要的问题归因于基因编辑。然而，在这个事件中，基因编辑甚至还没开始发挥作用就已经导致了死亡。

第三，可以明确的死亡原因是血栓性微血管病（TMA），也是就说是AAV这个递送载体、这个病毒本身导致的，几乎可以认定为是超高剂量的使用直接导致了悲剧的发生。

第四，至于为什么超高剂量的使用，有几个可能的猜想：1.仇在中途切换过给药方式与血清型，忽略了静脉给药与脑脊液给药的巨大差异；2.对碱基编辑器的不自信，需要超高剂量去弥补其编辑效率低下的问题；3.这条是客观原因，碱基编辑器的大小问题，其表达框过大，需要拆分到两个病毒中表达，使用剂量进一步提升。（在猴子的给药实验中，已经提示了提示了肾脏损伤，这个时候就应该考虑降低剂量再进行第二轮的大动物实验了）

第五，我感觉也是最重要的一点，对于AAV可能导致的免疫反应认识不足，根本就没做好应急预案，发热、急性肾衰竭已经提示了TMA的发生，本可以通过依库珠单抗或其他补体抑制剂的使用降低死亡的可能，这一点可以见复旦大学附属儿科医院饶佳教授在去年的一篇采访。专访复旦大学附属儿科医院饶佳教授：儿童AAV载体相关血栓性微血管病的临床特征与诊疗突破 | 第十五届东方肾脏病学会议-MedSci.cn

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收钱非但不办事，还反手把金主害了，连纱手的职业道德都不如

我很好奇对他的审判是会采用贺建奎法还是蓄意谋杀

因为给猴子做实验的时候已经出现了严重不良反应

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总结一下仇医生在把给猴子用把猴子弄死的药骗家属没什么风险，收了家属70万美金后给小孩用，然后小孩也死了

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仇子龙这问题大了去了

1. 他没有行医资格证，为什么可以行医
2. 他私下收取患者钱财，走的全都不是公账
3. 他未告知患者家属风险把人致死了
4. 掩盖死亡事实，把实验数据经过修饰之后发NATURE
5. 学术不端，这基本上是肯定的，甚至是这里最轻的问题了，实验数据铁造假

他要是不坐牢，那贺建奎算什么？

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黑暗启蒙在老钟开分部了？

怎么最近那么多奇异搞笑刻板印象子供向反派邪恶科学家

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1.某些研究人员时不时就想搞点大新闻，连最基本的科学素养、法律和道德意识都丧失了。
2. 某些父母，也不要太自己为是了，一个非致命性的疾病，竟然然仍然选择一个未完全开发的技术去治疗。这和把自己的孩子送给实验室当实验材料有啥区别？

这篇《Science》文章总结了其与 Retraction Watch 联合调查的一起未公开的实验性基因治疗死亡事件。

一名化名为“Mei”的6岁女童患有 Snijders–Blok–Campeau综合征，病因是 CHD3基因的单碱基突变。她主要表现为发育迟缓、语言及认知能力落后，但调查中受访专家认为，她的病情并非立即危及生命。

研究团队为她设计了一项“n=1”个体化治疗：利用腺相关病毒载体（AAV），将碱基编辑器输送至脑和神经系统，试图修复CHD3突变。2025年3月，研究人员通过鞘内注射，将含有碱基编辑系统的大量病毒载体注入她的脑脊液。治疗7天后，女童死亡。

事件长期没有被公开：临床试验登记信息未及时更新；相关团队后来在《Nature》发表动物研究时，也没有披露女童已经接受治疗并死亡、家属为项目投入约86万美元等重要背景。

女童并非死于基因编辑，而是载体剂量。仇某人可能真的把女童当实验材料祸祸了

治疗诱发的严重免疫和炎症反应其实完全可以避免，大量AAV病毒载体进入脑脊液后，可能引起了过度的先天免疫反应和全身性炎症。换言之，致命问题主要不是“碱基把错误基因剪坏了”，而是用于输送基因编辑器的高剂量病毒载体所引发的毒性和免疫反应。

**正常的药物开发都需要做毒理和免疫测试，你去医院打个青霉素都得测试呢，何况是往一个女童脑脊液里注入AAV病毒颗粒？少量注射检测免疫反应，多次注射规避免疫反应过载，这些应该都是常识吧？**我上次听到脑脊液这个词，还是在《进击的巨人》里。

**更离谱的是，在动物实验中得到验证的病毒载体，在应用到人时却变了，这又是是谁的主意？正常人不会这么做吧？**小鼠研究所使用的病毒载体与人体治疗所用载体并不完全相同。更换载体意味着组织分布、免疫原性、表达水平和毒性都可能改变，原有小鼠结果不能直接证明人体方案安全。

此外， CHD3相关疾病是一种神经发育综合征。女童已经6岁，许多脑发育过程已经完成。即使成功纠正部分神经元中的突变，能否明显逆转已有的认知和发育问题也非常不确定。

纵观此次披露的事件，有很多让人摸不着头脑的操作：

第一，个体化“n=1”基因治疗并不等于可以降低安全标准。
即使只有一名患者，仍然需要充分的动物毒理、剂量探索、独立审查和监管批准。并非没有直接将实验成果用于患者疾病治疗的案例，但此次事件中诸多急于冒进的操作，实在是让人摸不着头脑。

第二，家庭出资造成了严重的利益冲突。
家属投入约86万美元资助治疗研发，既是患者家属，又事实上承担了研发成本。这可能对研究人员和家属的决策造成压力，也容易形成“付费进入实验”的问题。

第三，动物实验中的不利结果不能被淡化。
灵长类动物出现肝肾损害后，本应暂停项目，而不是继续以首例人体治疗为目标。

第四，死亡事件被隐瞒损害了整个领域。
临床登记未更新，论文未披露患者治疗、死亡和家庭资助，导致其他研究者和未来患者无法获得完整的安全信息。科学进展不仅需要成功案例，也必须公开失败和死亡事件。

第五，非致命性疾病为何会选用风险极高的治疗策略？作为家长如何做出自己的判断的？作为研究人员如何通过监管和审查的？

都说“父母之爱子，当为之计深远”，但总不能在希望驱动下作出了过于冒险的选择吧？更可恶的是研究者在明知不确定性和毒性信号的情况下，仍利用其专业权威把这种选择变成现实。

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如果报道为真的话：

为了所谓的科研政绩，罔顾科研事实与伦理道德，在猴子实验都没搞清楚的情况下就激进地拿人体做实验。

我的评价就四个字：

草菅人命

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说几句关于罕见病疗法招募方面的内容吧。今年在准备下一步方向的时候，我曾经考虑过进入这个领域（这个叫做CMO），因为我有一位合伙人目前在美国一个细分领域的cro公司当COO。他们公司在准备进入中国和南美市场。

1，现在全世界新药的和疗法的一期临床试验里有一半是在中国进行的：更少的监管、更快的流程、更多的患者、只有美国的10%-20%成本。

2，与之相关的项目在中国每年花的钱数以百亿计。规模大到中国每个地区最顶级的三甲医院都设有专门的ICU病房接这种业务。

3，这些项目最终由美国市场买单。即使是那些完全没有商业价值的罕见病疗法，成功的一期试验，也价值1-2亿美金。因为美国FDA鼓励罕见病研究，会给即使只成功通过1期的罕见病试验发voucher，用来抵扣其他病的费用。好像是1亿多美元，这个voucher可以卖给大药厂，这也是为什么美国那么多小公司会开展这么多完全没有商业价值的罕见病研究原因。

4，罕见病患者参加临床，还要自己花钱，这个实在超出我的想象力了。正常情况下，如果是美国公司委托进行的一期，那这个临床病人的case还可以从美国那边拿到了很大一笔钱，大概一个病人在150-200万美元。当然，还有一种可能，就是那个美国公司其实是仇子龙自己的。

5，这个例子侧面说明了为什么中国是全世界在这个方面竞争力最强。

我的个人看法是新药物和疗法研发本身肯定是对人类有正向推动的，即使弯路也是有用的。但是到具体项目上，如果信息披露和监管不够，医学试验弯路的一颗沙，在具体项目上对病人和家庭也是毁灭性的。

知乎用户 发表

万分不能理解，看了看原论文，猴子做到Cas9进细胞了就没有后续了，康复情况呢？存活率呢？就为了拿出这张图唬家属是吗？

说实话，领域内的大家应该都知道免疫荧光结果其实顶多作为一个辅助的证据支持，无他，因为显微镜下选择合适的视野、调整曝光这些都有太多可操作性了。更何况仇组这张图里的红色荧光是Cas9，出现红色顶多说明Cas9进入细胞了，完全无法说明编辑效率。

所以，仇老师把这张图放在主图，除了唬一唬病人家属，我实在看不出有什么必要。

那么猴子身上的编辑效率到底怎么样呢？可以看出来仇老师上猴子做实验的时候明显非常着急了，他们甚至没把sgRNA导引序列改成针对猴的，拿着人的就上了，所以编辑效率非常低。这部分结果被他们藏在了extended figure 10，可以看到针对他们目标的R1025完全没有编辑，而他们看到周围有一些编辑认为Cas9生效了就欢欣鼓舞上人了

概括来说，他们知道猴脑中 TeABE 有编辑活性，但他们没有测到猴 CHD3 R1025 位点的治疗性编辑效率，更不用谈脱靶率了。

在实验猴动辄10万的今天，仇老师买了至少4只猴子就这么粗糙地做了做实验就浪费了，其中高剂量和低剂量处理都只有一只，统计学上数量显然不够，价格又不便宜，也没做出任何solid result,真不知道该说啥。

然而事实上导致这次事件发生的直接原因并非编辑，而是AAV注射引发的血栓型微血管病，由于仇老师组使用的编辑器过大，必须两个AAV一起上，而为了保证两个病毒能进入同一个细胞进行组合，他们将不得不使用更高的剂量。仇老师组论文里测了高剂量和低剂量两种情况，咱们可以看看低剂量下Cas9的表达多么弱：

可见这个方案到这里已经出现了明显的问题，想必仇老师骄傲地认为自己直接注射进脑脊液就避开了免疫细胞，连猴子不良反应都全数忽略，然后不优化方案就上人了？

这么发篇论文就结束了我不挑你的理，谁让你就这么上人的？一边动物实验刚结束还没有康复结果就上人是什么规章制度？？？谁给的勇气？？？

在这里给大家放一下论文的最后一段吧，这篇论文24年底提交到nature，26年1月接收，2月发表，所以论文还在返修时他们已经知道小女孩的结局了，如今来看这一段何其讽刺：

总之，我们证明了在体内对CHD3进行碱基编辑可纠正致病等位基因，恢复蛋白表达水平，并改善人源化小鼠模型中的分子和行为缺陷，且通过鞘内AAV递送后，在非人灵长类动物大脑中实现了高效的编辑器重建与活性。未来还需进一步研究以确定碱基编辑策略是否也能在SNIBCPS及相关神经发育障碍中实现持久的解剖学矫正。这些发现为治疗SNIBCPS以及更广泛的显性神经发育障碍提供了概念验证。我们的结果也指出了优化方向，包括进一步减少旁观者效应和脱靶编辑、实现单载体中枢神经系统递送，以及明确治疗时间窗和疗效持续时间。随着编辑器结构和脑靶向递送系统的不断优化，碱基编辑有望在中枢神经系统疾病临床转化方面取得进展。

论文链接：https://doi.org/10.1038/s41586-026-10113-6

看的时候非常生气，如有错漏欢迎评论区指出

怎么有朋友的评论被删了（）

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我想知道，如果没有science这种境外势力，向医学院直接举报，还会有下文吗

知乎用户 发表

1.这家人私下资助仇子龙86万美元进行相关研究——当然主要问题还是仇子龙自己乱炒作

2.资金流向团队相关基金会、美国公司、中国关联方及四川PriMed

3.2025年2月17日PriMed毒理报告显示对象猴均出现中重度肝损伤，该报告未在1月2日医院伦理委员会审批前被审阅

4.2025 年 9 月，上海杨浦区卫健部门以“未妥善监督试验、未按商业赞助研究注册”对医院处约 3600 美元罚款。余永国作为负责医生被报告点名，口头诫勉，相关研究者未受公开处分——营商环境这一块

总的来说非常令人震惊

这根本不是所谓的科学进步必要代价——那些成为典范的基因治疗无一不是高度透明的

仇子龙炒作基因编辑大概有10多年了，这一块也有人跟他争论了差不多相同长时间

之前贺建奎事件中仇子龙也曾发声反对，结果自己干的更逆天

上海这一地方有点说法——要不然怎么是黑暗启蒙的诞生地

希望警方早日介入调查

最后提一嘴：生物学与大众认知不同，生物学不像物理学那样有一个统一的理论框架，这导致理论可行性与实际可行性关联性偏弱——更别提这次毒理学没过就实操人体极度逆天

行业必须被规范

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看到消息我整个人都傻了，天啊这是在做什么，难道贺建奎旧事不能给这些人警醒吗？更别说这是给人家患者整死了，还是已经在实验结果不好的情况下用在了人身上。

牢贺看到这人现在才爆不仅要唱误闯天家了。

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小红书上留的档已经被删得差不多了，而我的朋友圈里边已经因为这件事传疯了。

这事确实有些吓人了，在已知不良反应的前提下，依旧应用到人体身上，属于典型的风险大于收益。

我不太了解法律的细节，不知道应该按照贺建奎条款来给他判刑，还是按照非法行医导致的过失致人死亡来判。

毕竟这aav导致的不良反应也不是什么不可预见的事，现在顶天了也就在眼耳鼻喉这些免疫屏障的地方用用，想不明白他是怎么敢的。

如果说在贺建奎身上，我看见的是癔症的原型，所以他将自己包装成暗黑科学家、渴望成为新纪元的启蒙者；在仇老师身上，我看见的便是碌碌众生相，急功近利、渴望出个大新闻，而将良知放在一边儿。

他为什么会为了名利而不顾基本的伦理？伦理审查会又是如何通过这种事的？医院又是如何实施这种术式的？

还是有些魔幻了。

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上交牛啊，小红书上面的帖子基本都被删光了，一点痕迹都没有

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看完有点震惊了，正应了一句老话：

人类从历史中吸取的唯一教训就是人类从来不吸取教训。

这真的几乎完美复刻了我读研时导师挂在嘴边的基因治疗经典失败案例：

Jesse Gelsinger之死。

一样的AAV载体，一样的器官衰竭症状，一样隐瞒了实验猴肝衰竭致死

……

这个案例过于经典，可以说是搞相关研究的人人皆知，以至于我无法想象患者死亡时这帮草菅人命的“研究者”在装模作样惊诧个啥？？？

和之前被严肃处理的贺建奎比，贺的患者露露和娜娜至少现在活的好好的，Mei呢？

强烈建议严肃处理。

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很难理解这是怎么通过的临床审查，如果真如现在调查所言，那就是仇团队隐瞒了动物实验中的肝肾损伤结果并投稿发表，欺骗了审查机关拿到了临床实验的许可。但是过量AAV会激活补体系统引发TMA有超过100例的临床案例，如果仇团队这都没有预期就敢做临床试验甚至那简直就是草菅人命，而且就算这姑娘没有死于TMA那也仍然存在脱靶的风险，这到底是怎么允许发生的呢？

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国内iit和临床早就该整顿了。

Cart得有上百家小作坊让病人家属出钱搞iit吧，无非是癌症人没了病人家属有心理准备，也不怪罪。
只是这次玩脱了而已，拿6岁病情无致死风险的小姑娘做实验，不知道新华医院伦理怎么过的，临床pi余永国怎么评估的风险。（虽然交大肯定不是特例，既然撞到枪口上了那撕开个口子彻查一遍对病人和行业都是好事） 。

这次的事情比贺恶劣的多，贺判三年，仇教授低于这个数那我都替贺建奎叫屈。

另外交大如果真有彻查的态度，可以先从停止xhs删帖开始，这么大的事压制舆论就想摆平？

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这和日本731部队有什么区别？

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我（提问者）最开始关注到该事件的小红书笔记已经被封了，感谢知乎饶该问题不死。

我发现问题被严重的修改了，Science的原文报道被放置在了后面，由于我没有修改权限，无法继续修改。请各位有修改权限的知友帮忙维护问题，把Science原文放在最前面，谢谢！

（p. s. 仇教授也美美隐身了hh）

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这就不叫事。

跺头姐没事，网瘾学校也没事，他这就是“科研小意外”，还能比前面的严重？

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这人还在贺建奎出事时参与过声讨，结果…

贺建奎的实验对象是未分化、发育的受精卵，没收钱，而且没有“事先明知有不良反应”这种情况，只是“事先明知有风险（不成熟的技术都有风险）”。

这人的实验对象是活生生的人，收了钱，而且是明知有不良反应还强上，其行为可以说比前者恶劣得多。

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牢贺原来是输在背景不够硬

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跟帝国主义国家学习伟大的市场经济，学习伟大的学阀智识等级制传承，学习喷区嘴里“人类智识无法硬件存储所以搞家学渊源推荐信的国家才能推动人类向前”，学习伟大的医学4+4（鄙人支持更激进的“李时珍是几年制”）

我感觉那肯定也会学来帝国主义国家的塔斯基吉梅毒实验和马绍尔群岛核试验

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相比之下，只对数据p图，不谋财害命的生物学研究者简直是天使。

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我暂时要悬置对这一对父母的同情。

Snijders Blok–Campeau综合征的症状严重程度范围很广，仅就智力水平而言，在35-70的范围内浮动。其中有一部分患儿会终生存在严重的构音障碍，无法对话交流，伴有孤独症样症状，但也有一部分只是表现出轻微认知障碍。报道中也描述了当事患儿的症状比较轻微，且仇子龙提醒过这种情况下伦理审核门槛极高。这个综合征在2018年才首次被描述，学界缺少广泛的样本以确证其终生发展模式，目前并不能从一个六岁患儿的症状中推断出未来的病情发展。

所以我认为这对父母很可能是把症状的未来发展都推至了最坏的情况，自己吓唬到了自己，并对于长期的行为干预治疗方案感到绝望，期望一次性的基因治疗可以解决绝大多数的问题，因而半主动地陷入了这样一次“高科技骗局”。

仇子龙可能起初是有些抗拒的，但是在患儿父母的主动示好和个人利益的诱惑下，很快也就失去了底线，所以双方各有各的道德失格。仇子龙真正全责的部分应该是事后的论文发表，在经历了如此失败后，也并没有推断失败原因（至少没有跟患儿父母推断过），反而将其技术成果公开发布，这一行为对于公共利益造成的潜在危害他在主观上肯定是完全可以预知的。但是他依然决定为了科研绩效昧着良心，隐瞒相关细节，发表出去。如果没有论文的发表，这一对父母很可能也会在自知有亏的情况下，不去过度追责仇子龙（报道中提到他们在女儿死后起初更多是在自责，也没有追讨保险赔偿）。没有论文的发表，此事很可能就是天知地知当事几个人知而已。

这意味着，相当多类似的案例必然也存在着。只是没有上称罢了。就当下这个中产家长死命鸡娃的风气，类似的需求是必然存在的。有买就有卖。所以这个事真的引发上峰震怒的话，后果一定是一波运动式治理。

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原来以为贺建奎老师已经是生化危机11的大boss了，没想到还有高手，这下生化危机12的boss也是黄种人了

老仇也确实是胆子大，这是真玩命啊；不过不知道这算不算非法行医，要是换美国，估计就对贺建奎案时立法了，估计就叫做“贺建奎法案”，也算特么名扬千古了（川普就想把禁止国会议员炒股的法案叫做《佩罗西法案》，笑死）

不过我真不是阴阳怪气，人类的技术突破很地狱地，也往往是这些猛人加速推动的；你美国在那里车轱辘话几十年，他这直接往人身上一试——startup为啥多能成功，你大公司code还在那里讨论的时候，人这已经都直接上线了，出事了再说出事了的，嗯？

以前人类学会手术、但不懂感染原理的时候，枉死了多少人？但，能说那些人就是白死的么？说得残酷点，死了也就死了，后来就研究出了消毒避免感染

有些时候看历史觉得也挺简单的：都是拿人命在尝试，前人丧命，后人学懂，只不过有更后人再把后人当前人罢了

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嘿你别说

蛙蛙之前说牢A讲的故事都是老钟换皮我还不信

嘿你还真别说

斯奎奇它心里还是有祖国的

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太吓人了，牢贺跟它比都算是人了，起码编辑的人还还活着，牢贺也得到了惩罚。这件事最离谱的几点。

1，动物实验有明显的副作用是如何通过伦理审查做人体实验的？

2，为什么还要向饰演者收取86W美元的高额费用，并且很多流向公司和私人手中？真正花在实验中的能到8w人民币吗？

3，为什么处罚只私下罚了3600美元，几瓶飞天茅台就算了？医院不需要承担责任吗？

4，为什么要捅到nature的对家science才能曝光？

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黑斜体为从外网报道中截取的内容：

两天后，医院伦理委员会召开紧急会议，并根据其报告得出结论，梅的死亡“肯定与”治疗有关。死因：血栓性微血管病。

接下来的几周，琳达和杰森说邱向他们表达了哀悼之情，但他不愿猜测究竟出了什么问题。这对父母说，他们担心邱的论文会误导其他有类似情况孩子的家庭以及研究人员，因此要求他撤回发表在《自然》杂志上的论文。邱最初同意了。但最终，他们说，他不再回复他们的询问。杨退还了他收到的全部稿酬。

2025年9月，地区卫生部门因该医院未能妥善监管试验，且未在国家数据库中将其注册为商业赞助研究，对该医院处以约3600美元的罚款。据家属称，作为责任医生的余医生在报告中被点名，医院要求他接受口头辅导。

尽管邱某的公司为临床试验购买了保险，但家属表示他们并未获得任何赔偿。他们说，他们并没有要求赔偿；相反，他们责怪自己没有多问一些问题，并且完全信任邱某的权威。

这件事发生在去年，看起来一开始父母是不准备大肆追究仇的责任的，只是感到非常后悔，但是后来：

杰森和琳达仍在为梅的离世而悲痛不已，二月份他们得知，经过长达一年多的审查， 《自然》杂志发表的那篇研究论文的一个版本已被删除。他们家的基因数据被删除，一句感谢他们“参与和支持”的话也被删掉了。

论文仍然描述了一种针对他们女儿基因突变的碱基编辑疗法，但其中包含了该疗法在猴脑中发挥作用的全新数据。“我对这张图里的数据仍然持怀疑态度，”格雷说。邱的团队应同行评审员的要求添加了对照样本。但据图像完整性专家迈克·罗斯纳称，这些对照样本的处理时间似乎与处理组样本不同，并且使用了不同的显微镜设置。这使得任何比较都变得困难。

所有最初由该家族资助的小鼠实验似乎也都被重新进行了。曾为《自然》杂志审阅原始稿件的坎波表示，当他收到修改稿时，并未注意到改动之大，并已批准了该稿件。值得注意的是，该论文也未提及灵长类动物治疗安全性研究中发现的任何肾脏和肝脏问题。

所以是仇依然坚持发出去那篇文章并修改掉了和他们有关的一切并隐瞒了危险性，才让这对父母选择爆了。

以上为仅根据报道内容做的推断，Just a moment…希望这件事能够得到妥善处置。

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知道太多，就不细说了…

总之前面忘了后面忘了，珍爱生命远离AAV到脑和到肌肉…

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现在不是要求转化吗，就被打假的那几篇论文，都有根据其论文结果正在进行的临床试验呢（部分还处于已立项阶段，具体到了哪一步不知道）…

仿佛一切审查对于“高层次人才”都是不存在的

还没时间仔细看，大概了解了下，这个如果属实理论上应该是属于严重事故了，临床试验肯定是要做好充分的应对突发事件的预案的，AAV 治疗及其副作用不是什么新鲜事物，这个患童也不是死于 CRISPR 脱靶，如果是因为新技术离世，说句实话只要动物实验没有问题，大家一般都能接受，

1. 主要是这里的理论依据中 动物实验也没过关 — 猴子出现了严重肝损伤，而肝损伤正是 AAV 治疗的常见副作用，因为哪怕是经过了血清培养出的有器官偏好性的 AAV 病毒经常最后绝大部分还是在跑到肝脏时被肝细胞吞噬同归于尽。

1. 而且患儿的死因据称是既往别的 AAV 受治疗者 出现过的**血栓性微血管病（TMA）**（死因与高剂量的 AAV 病毒载体诱发的剧烈免疫和补体系统激活直接相关。）

简单说下，就是这个患儿得了全球都没有治疗方法的心脏病，来这里求医的时候，医生说我这里有个治疗方法可能能行，但隐瞒了他实验这个治疗方法时会导致患者严重肝损伤的情况（代表了他其实对手术适应症、并发症没有完全的掌控），同时患儿最后死于手术前预防感染时打的头孢过敏。

AAV 治疗是这类基因疾病的大趋势，并不是什么新技术、黑科技，早在 19 年美国就批准上市了，不过这次的创新是修改而不是既往的添加，难度极大，CRISPR 脱靶还是待解决的问题，不过考虑到患儿病情严重程度，这个方面其实还好。

最后讲个小故事：隔壁组发了一篇用药后 Rescue 小鼠的文章，活下来的小鼠确实比对照组表型更好，但是打了 AAV 后整体而言小鼠的死亡率显著上升，因为要打很大量的 AAV，而 AAV 的滴度本身他们控制的就一般，所以经常是小鼠打完没几天就被毒死了。

但目前来说 AAV 商用化还存在器官嗜性有待加强以及减低肝毒性的挑战，这次事件纯属预案没做好的感觉…

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一个想出名发顶刊想疯了，对科学毫无敬畏之心的疯子。

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哈哈哈，上海神经所吃瘪了。这种电生理实验房窗口外面就是变压器的不靠谱的地方，还真有人敢让他们在人身上搞AAV啊。患者他爹要是把后来给科学杂志写信的聪明才智用在给小孩治病之前的背调上就好了。

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各位大小同行们的分析都很好了，我来一点嗜血观众们喜欢的无端恶意猜测吧。

从报道细节和牢仇的个人经历来看，他似乎是不太懂免疫的，完全没有预料到不可控的严重免疫反应——

“不就是免疫因子风暴，看我用无敌的糖皮质激素顶回去！”

“天塌下来有ICU顶着嘛！”

糟糕的是，人类是不知道自己不知道什么的。你不知道是否会遇到用尽毕生所学也无法解决的问题，你也不知道你的一切成就是自己的真本事还是运气好。

做科研还是要多学，多看，多吃屎，保持敬畏。运气越好，做得越顺，翻车越大。

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我还在纳闷这事儿居然爆了出来

而不是家长情绪稳定+达成谅解

原来是爆给西媒科学杂志了，

这下包不住了……

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不是，家属筹集了86万美元？？？

这类实验性质的治疗不是由实验室找志愿者甚至是有偿寻找病人的么？实验环境居然如此优渥。

上个世纪搞人体实验还得靠抓人。新世纪都得实验体自备资金了。牛逼👍

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看了过程之后汗毛倒竖. 这是畜生啊.

对患儿使用风险极大未经充分验证的治疗方案导致患儿死亡 (其中费用还是家属支付的) 也就罢了, 你还可以说这是探索科技边界中的不可避免的问题.

但是你居然会隐瞒这一事实然后去发表论文?????

你的大脑里还有一点点人性吗? 你在晚上闭上眼睛的时候有想过那个四岁的无辜的小女孩吗?

@仇子龙

你想发论文想疯了吧!

真是畜生啊.

新华医院也是离谱, 怎么能批准治疗进行的? 医学伦理委员会是摆设吗?

只能说贺建奎真的只是冰山一角.

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医生和家长共同演绎这场悲剧

为出名不顾一切的医生还能理解，个人利益高于医学道德

被优绩主义洗脑的家长不可理喻，一个自闭症至于上基因疗法吗？又不是会夭折的病，能吃能跑能玩ipad，86万美金足够她幸福过一生了

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绝大部分高赞的回答可能没有答道点上，虽然笔者也不是做这个方向的，但确实有所了解，还是斗胆回答一下。

首先，笔者并不认为牢仇是牢贺第二，牢贺的编辑对象是胚胎，而他这个严格来讲是基因治疗，只要过了伦理，得到批准，就是合法的。

以AAV做载体进行基因治疗，已经有很多成功的案例。

就拿笔者知道的，AAV为载体治疗遗传性耳聋算是一个热点研究，国内已经有团队做了临床试验，对象也是小孩，预后挺不错的（当然发表也不错）。

这个研究的问题是，AAV太小了，装不下研究团队设计的改进版cas9系统，要分成两个AAV来装，只有两个载体病毒同时进入一个细胞中才能完成有效编辑。

因此，研究团队需要给患者超剂量注射病毒载体，而AAV本身也是有毒性的。

牢仇最恶劣的行为无疑是在nature的文章中隐瞒猴子身上出现的肝肾毒性，这绝对是学术不端。

所以，笔者很好奇这个实验的伦理是怎么过的，伦理委员会是否知道研究团队隐瞒了疗法可能出现的毒性？研究团队是否充分向患者家属充分说明了实验可能的不良预后？

最后，笔者向患者家属致以崇高的敬意，能自费资助基因治疗这个新兴领域无疑是伟大的，愿女孩在天堂安息。

最后的最后，笔者有个疑问，为什么牢仇选用了AAV而不是脂质纳米颗粒LNP，去年费城儿童医院就有过用LNP作载体的成功案例。

还望知乎的老师们能回答笔者的疑问，当然，如果仇老师真的在知乎有号的话，也欢迎亲自回答！

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又是上交？之前来自监狱的妈妈也是这个学校组织的，真有说法呀，建议上面好好查一下。

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这位和贺建奎一样，都是有美国求学经历。这帮人在美国到底见过什么

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绩效主义路径下的必然结果。

类似的医疗事件在网上已经很多了，上次比较大的还是中山大学研究研究生患癌。

我并非反对绩效主义，但这些结果落在个体身上实在令人难以承受。

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阿弥陀佛他从神所跳走了。。。。。我虽然不护校，但也不希望名声太臭对不对。

这件事非常地域，但一点也不稀奇。以前闹干细胞的时候有无数事儿， 干细胞免疫原性低。。。

PE治这种病根本就不靠谱，鬼才信有那么高的编辑效率。

最地域的是， 作者把这个家庭从致谢里删掉了。

顺便说一句， 上次韩春雨事件，他还第一时间跳出来说哥的实验室重复出来了。 我觉得他的知识结构是有缺陷的。

Mitbbs毕竟是华人第一学术论坛，扯远了。

但为人的变化更恐怖，云彩以前不是这样的人。。。。何尝不是一种资本权力对人的腐蚀。

七年前的回答， 时间过得真快。

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GPT全文译文如下：
# 独家：一名参与中国基因编辑试验的女孩死亡，此前从未被公开披露

> 说明：本文是对用户提供英文文本的完整中文翻译。为便于阅读，译文添加了少量分节标题；原文中网页订阅提示和图片说明亦予以保留。人物均沿用报道所用化名。
>
> 原文链接：<https://www.science.org/content/article/exclusive-death-girl-chinese-gene-editing-trial-was-never-made-public>

## 开端：一次治疗与一场未公开的死亡

小女孩拽着母亲的手，穿过上海一家医院的大门。她 6 岁，蹦蹦跳跳地走着，身穿粉色外套和印有卡通小熊的蓝色裤子。父亲跟在后面，拖着一只大行李箱，里面装着孩子一周住院所需的物品：毛绒玩具、培乐多彩泥，以及存有《小猪佩奇》剧集的 iPad。

她对父母说，这感觉像是去度假。实际上，他们带她来这里是为了接受一种实验性基因疗法。女孩在幼儿园里已经开始落后于同龄人：她仍只能说简单的句子，吃饭时还在用训练筷。造成这一切的，是 DNA 中一个单独发生突变的碱基——本应是 C 的位置变成了 T。

医院给儿童看的知情同意书版本写道：“你的‘书’里有一个小错误，它让你患上了一种会影响生长的疾病。随着时间推移，它可能会变得更严重。”医生希望趁她的大脑仍在发育时修复这个错误。这将是一项仅有一名受试者的临床试验，部分经费来自父母从积蓄和亲属那里筹集的 86 万美元。

父母觉得孩子会得到妥善照顾。新华医院隶属于上海交通大学医学院，以儿科实力著称；它是中国首家为婴儿实施开胸心脏手术的机构，也是全国首家成功分离连体双胞胎的机构。如果一切顺利，医院将再次创造历史：女孩将成为全球首位接受“靶向大脑”的基因编辑疗法的人。这项治疗会在她的神经元中改写突变基因，恢复所需的 DNA 碱基，使她能够产生一种至关重要的蛋白质。

牵头者是仇子龙，上海交通大学脑科学中心松江研究院的神经科学家。2025 年 3 月下旬，仇子龙是全球数名竞相推动碱基编辑进入罕见病儿童个体化治疗的研究者之一。碱基编辑是强大基因编辑工具 CRISPR 的一种更精确形式。一个月前，费城儿童医院一名患有危及生命的代谢性疾病的婴儿 KJ·马尔登（KJ Muldoon），刚刚低调地接受了同类治疗的首次静脉输注。

“KJ 宝宝”被碱基编辑挽救的消息很快传遍世界，《科学》杂志还将这一成果列为 2025 年“年度突破”的亚军之一；但新华医院发生的事始终未被披露。http://ClinicalTrials.gov 上的试验条目已超过一年没有更新。仇子龙和同事在当年早些时候于《自然》发表与该试验有关的概念验证动物研究时，也删除了论文中关于这家人及其资金贡献的内容，只写道：“弥合临床前研究与临床转化之间的鸿沟，仍是一项重大挑战。”

这句含糊的表述掩盖了一场悲剧：《科学》杂志与 Retraction Watch 现披露，女孩的医疗团队向她的脑脊液输注了数万亿个携带碱基编辑器“配方”的病毒后第 7 天，她因与治疗有关的严重免疫反应死亡。

根据官方文件以及女孩父母提供的说法，医院依据一项不要求国家监管机构批准的规定，允许仇子龙的实验性治疗开展。孩子死亡后，医院向地方卫生主管部门缴纳了一笔数额不大的罚款，但仇子龙未受到公开处罚。

这起令人不安的死亡事件，是中国试图与美国在生物技术实力上竞争过程中遭遇的又一次挫折。3 年前，政府为回应 2018 年贺建奎事件而加强了生物医学研究规则；贺建奎是一名生物物理学家，曾违反伦理规范、秘密制造基因编辑婴儿。长期研究中国科研机构普遍保密文化的肯特大学社会学家张悦（Joy Zhang）说，对这项近期试验的宽松监管以及未公开报告死亡事件，“显示了制度原本意图与实际落实之间的差距”。

《科学》杂志与 Retraction Watch 请遗传学、病毒学和生物伦理学等领域的 7 位专家审阅《自然》研究和临床试验细节。专家们担心，仇子龙及其团队向父母说明时淡化了试验风险，忽略了动物研究中的安全信号，并且在成功希望不大的情况下仍推进试验。开发基因治疗病毒的得克萨斯大学西南医学中心研究者史蒂文·格雷（Steven Gray）说：“这项试验根本不该进入临床。”

格雷和其他几位专家呼吁全面审查《自然》论文投稿版和发表版中的图像及其他数据，并完整披露研究资金来源。他们认为，其中一些问题可能足以构成撤稿理由。仇子龙、其所在大学和医院均未回应本报道的多次置评请求；《自然》杂志称，发表该团队论文前并不了解临床试验相关问题。

女孩的父母要求《科学》杂志为保护隐私而对他们和女儿使用化名。如今，他们决定讲出女儿的故事，因为他们对研究人员和机构缺乏问责感到愤怒。父亲是一名软件工程师，他要求记者称自己为 Jason、妻子为 Linda、女儿为 Mei（中文意为“美”）。“得知这些安全保障措施缺失的真实情况，彻底改变了我们对整个项目的看法，”他说，“我们没有意识到，许多安排是多么反常和危险。”

正如 1999 年 18 岁的杰西·盖尔辛格（Jesse Gelsinger）在美国一项早期基因治疗试验中死亡后，几乎令这一领域的研究沉寂近 10 年一样，美的故事也引出一个问题：此类高风险治疗一开始是否应在患有非致死性疾病的患者身上测试？斯坦福大学法律与生物科学中心主任、生物伦理学家汉克·格里利（Hank Greely）说：“我不认为此类实验应当停止，但我们必须确保对它们采取恰当的谨慎态度。人太容易被希望蒙蔽——无论是为孩子的希望、为研究的希望，还是为公司的希望。”

## 家庭与疾病

Jason 和 Linda 在 2019 年初美出生前，曾尝试怀孕 4 年。她的每一个里程碑都让他们惊喜：第一次说话、第一次走路。她确实看上去比其他幼儿略显笨拙，但几年后，她已经在上跑酷课，也会在社区里的蹦床上跳来跳去。

美 4 岁时，一位幼儿园老师把 Linda 拉到一旁：美的画画和写字不如其他孩子，语言能力的发展也不正常；老师建议母亲带她去评估。2023 年 3 月，美被诊断为“全面性发育迟缓”，这是一个成因很多的宽泛诊断。专科医生解释，美的一些行为——例如她喜欢发出的那些有趣声音——与自闭症有关。

一家人随后在上海儿童医学中心做了一系列检查。脑部核磁共振、染色体分析和针对已知影响神经发育基因的检测面板都显示正常。对美更多 DNA 进行的详细测序最终指向发育迟缓的根源：名为 **CHD3** 的基因有缺陷。该基因影响美细胞内 DNA 链缠绕进染色体的方式。

这种“包装”会影响其他基因的表达效果，其中包括参与大脑早期发育的基因。CHD3 突变通过改变基因活性，引发一种称为“斯奈德斯·布洛克–康波综合征”（Snijders Blok-Campeau syndrome）的疾病；全球已知患者仅 237 人。

2018 年帮助确定该综合征遗传基础的蒙特利尔大学医学遗传学家菲利普·康波（Philippe Campeau）说，携带该突变的人通常预期寿命正常，但症状差异很大。大多数人的头部略大于正常，两约三分之二存在智力障碍；中重度患者可能无法说话，出现癫痫和心脏问题，头部还可能出现充满液体的空腔。康波认为，对这些患者，基因编辑疗法可能具有革命性意义；“若一个人受影响只是轻微，那就更有争议了。”

美处于症状较轻的一端，但 Linda 很快辞掉工作，把全部精力投入到唯一的孩子身上。她和 Jason 带美看言语治疗师和作业治疗师，并为她争取特殊教育支持。这在一定程度上有效：美转到另一所幼儿园重读一年后，他们说，大多数其他家长甚至没有意识到她有这种情况。

Linda 天性乐观，Jason 却总是往最坏处想。该病并非退行性疾病，但随着课程变难，美与同龄人的学业差距很可能扩大。她也比其他孩子瘦，肌张力较差，可能永远无法独立生活。“我们担心她的未来，”Jason 说。

美在 2023 年确诊后，一家人加入了一个私密微信群，群里有自闭症及类似疾病儿童的父母互相交换建议。他们正是在那里第一次听说仇子龙。

## 研究者、希望与资金

仇子龙是神经发育障碍专家。他在上海生物化学与细胞生物学研究所读博士，和同代许多有前途的中国学生一样，之后前往美国从事博士后研究。2003 年，他加入当时在加州大学圣迭戈分校任职的神经科学家阿尼尔万·戈什（Anirvan Ghosh）的实验室；戈什认为仇子龙“很有天赋，也很有动力”。

2009 年，中国正加大力度吸引科学家回国，仇子龙回到本科母校任职。他在《自然》《神经元》和《美国国家科学院院刊》等重要期刊发表论文；他还通过《基因启蒙》一书以及公众讲座，努力向中国公众解释遗传学，其中包括一场题为“反抗由基因决定的命运”的 TEDx 演讲。

仇子龙是 100 多名公开谴责贺建奎“失控的胚胎基因编辑”项目的中国科学家之一。他当时对《南华早报》说：“该项目完全无视生物医学伦理原则，在未证明安全性的情况下就在人类身上做实验。”

仇子龙仍看到了治疗具有明确遗传关联的类自闭症状况——如 Rett 综合征——的潜力。曾资助仇子龙在美部分研究的 Rett 综合征研究信托基金首席执行官莫妮卡·科恩拉兹（Monica Coenraads）说：“他非常关注 Rett 综合征，并且希望有所作为。”

> **仇子龙演讲图片说明**
>

>
> 图片：LI YIBO/XINHUA/ALAMY

对于微信群里的家长来说，仇子龙是一个值得关注的人物。他针对 Rett 综合征的基因疗法刚在中国取得专利，他还创办了一家名为 Lanqi Xintu Gene Technology 的公司，准备不久后将该疗法带入临床测试。2023 年 7 月，他就该工作和其他项目作过一场讲座。群里的一位家长参加了讲座，并上传了幻灯片。

第二周，Jason 给仇子龙发了一封邮件，介绍美的情况。“我们理解，基因治疗需要复杂实验，可能耗资数千万元人民币。我们愿意且有能力承担这些费用，”他写道，“作为父母，看着孩子每天受苦，是最痛苦的煎熬。”他附上美的基因检测结果，点击发送。

13 分钟后，仇子龙回复，表示感兴趣。不久后，他邀请 Jason 和 Linda 到研究院见面。坐在办公室里，窗外是枝叶繁茂的景色，父母告诉他，他们不是为了研究而研究才来资助。“我们真的是抱着获得实际治疗的目标而来，”Jason 说。

仇子龙的态度令人鼓舞。他在那次会面中说：“老实说，如果你们去年找我，我不敢说我们能做到。现在我们已经到了一个临界点。”（由于技术信息令他们应接不暇，父母录下了许多与仇子龙以及参与美试验的其他人之间的谈话；他们将录音交给了《科学》杂志和 Retraction Watch。）

仇子龙解释，要编辑大脑，需要把病毒送入美脊柱底部的液体中。但她的病并不危及生命，因此要让医院伦理委员会批准试验，门槛会很高。他补充说，开发治疗方案并在小鼠和猴子中测试最多需要两年，且不能保证有效；不过，仇子龙在一段录音中说，像新华医院这样的顶尖机构可以确保不会发生安全灾难。

> “我们真的是抱着获得实际治疗的目标而来。”
>
> ——Jason，美的父亲

> “老实说，如果你们去年找我，我不敢说我们能做到。现在我们已经到了一个临界点。”
>
> ——仇子龙，松江研究院

父母听说过其他基因疗法引起的严重副作用，包括死亡，也知道最大的风险会来自美的免疫系统对大量病毒的反应。仇子龙说，把握正确剂量至关重要；但将病毒直接输进美的脑脊液、而非血液，可以绕过肾脏和肝脏，从而将反应风险降至最低。

父母开始放下心来。“这样做对我的心理代价非常高，”Linda 对仇子龙说，“但我愿意尝试，因为你已经证明自己非常值得信赖。”

Jason 和 Linda 说，他们很快把第一笔款项汇给了一家与另一所大学有关联的基金会。该款项将支持仇子龙的一名前学生设计碱基编辑器。《科学》杂志和 Retraction Watch 查阅的文件显示，他们更多的钱流向一家总部设在美国的公司的中国关联方——该公司将开始生产病毒——以及四川省的合同研究组织 PriMed，后者负责开展猴子研究。

约翰斯·霍普金斯大学医学博士兼生物伦理学家杰里米·舒格曼（Jeremy Sugarman）说，由家庭承担开发个体化治疗的费用并不罕见。但据 Jason 和 Linda 提供的短信，仇子龙还要求夫妇通过让他们日益不安的非正式安排，直接向研究团队其他成员付款。

2024 年 4 月，在大学附近一家星巴克，Jason 与负责实验室工作的研究者、也是仇子龙 Rett 综合征专利共同发明人的杨侃（Kan Yang）见面，讨论收费安排。Jason 说，在得知生产临床级病毒将花费 25 万美元以上后，他已到了财务承受的临界点。录音显示，他说：“我感觉有点压力。”

杨侃解释，为什么他需要比仇子龙最初所说更多的钱。“问题是，如果你做完那些病毒注射后，没有合适的人分析结果，那就全白做了，”杨侃回答。他说，到了猴子研究阶段也一样，“要得到结果，需要极其细致的工作。”（杨侃未回应多次置评请求。）

录音显示，双方就条件进行协商。银行记录显示，在项目过程中，这家人最终直接向杨侃的个人账户汇入了 13 万美元。在美国，绝望的父母为寻求治疗而作出类似付款，可能会越过一条界线。舒格曼说，他会担忧任何可能构成“不当诱导”的做法，即通过过度礼物或金钱来影响他人。

仇子龙本人从未直接索要任何东西。但 Jason 每隔几个月就会到他的办公室、附近餐厅，或两小时车程外的家中拜访他。家庭记录显示，Jason 总会买单，并送给仇子龙多部 iPhone、一台 iPad 以及一箱以高粱和小麦酿制的中国白酒茅台。

> “我感觉压力很大。”
>
> ——Jason，回应付款要求时所说

> “问题是，如果你做完那些病毒注射后，没有合适的人分析结果，那就全白做了……要得到结果，需要极其细致的工作。”
>
> ——杨侃，松江研究院

## 碱基编辑技术与动物研究

到 2024 年底，实验室的工作似乎开始取得成果。仇子龙团队让小鼠携带含有女儿突变 R1025W 的人类版本 CHD3 基因；这一突变会使蛋白质本应是精氨酸的位置出现色氨酸。突变幼鼠出现类自闭症特征，被母鼠分开时发出的吱叫也少于正常小鼠。研究人员修复该突变后，幼鼠发育正常。

这种精确的编辑之所以成为可能，是因为哈佛大学大卫·刘（David Liu）实验室在近 10 年前开创了碱基编辑技术。贺建奎等人使用的原始基因编辑工具 CRISPR，常会损伤本来想修复的 DNA。仇子龙在第一次会面时向这家人形容其效果是“混乱”。CRISPR 为完成编辑会切断 DNA 双螺旋的两条链，这可能导致基因组中出现大片段插入或缺失。

碱基编辑器则使用经改造的 CRISPR DNA 切割酶，只在一条链上切开一个缺口。在 RNA 向导帮助下，它们会在正确位置解开 DNA，并将未切断链上的一个碱基化学转化为另一个碱基；细胞再以互补碱基修复被切开的那一条链。对美的突变而言，碱基编辑器会将突变基因中一个特定的腺嘌呤（A）转换为鸟嘌呤（G），从而使互补的胸腺嘧啶（T）变为正确的胞嘧啶（C）。

不过，碱基编辑既非万无一失，也不容易实施。仇子龙在一段录音中说：“真正掌握这项技术的人，远少于掌握基因治疗的人。”他告诉这家人，在把它推向新前沿方面，他仅次于大卫·刘。

与美国 KJ 宝宝的试验不同——后者通过微小脂质颗粒将刘自己的碱基编辑器送进婴儿肝脏——中国研究人员需要让治疗到达美的大脑。他们选择将编辑器酶和引导 RNA 的基因装进腺相关病毒（AAV）。AAV 长期用于基因治疗，但达到所需剂量时可能触发炎症反应。由于只有很小一部分病毒会进入靶细胞并促使其产生碱基编辑组件，要修复足够多的大脑细胞，就需要数百亿亿个病毒——是一个人接种病毒载体疫苗所接受量的数千倍。

仇子龙团队还面对第二个难题。由于碱基编辑器体积较大，他们需要将其遗传指令一分为二，分别装入两种不同病毒中，并同时注射。成功要求两种病毒都在全脑的同一批细胞中表达。相比之下，美国食品药品监督管理局（FDA）批准的一种用双载体治疗听力损失的疗法 Otarmeni，是把双载体直接注入内耳微小的充满液体的腔室中，改变的细胞数量少得多。格雷说：“我怀疑双载体方案能否实现足够高的编辑率，以治疗美的疾病。”

实验性疗法显然在小鼠中有效。但仇子龙及同事在小鼠实验中使用的病毒 AAV-PHP 可以从小鼠静脉注射，并穿过啮齿动物的血脑屏障；由于某些细胞受体存在物种差异，这种病毒在人体或其他灵长类动物中无法同样容易地穿过该屏障。因此，仇子龙团队转用另一种常见的基因治疗“载体” AAV9，计划将其直接注入椎管，绕过血脑屏障。然而，在治疗美之前，研究人员本打算先证明这种方法能安全地把编辑指令送入猴子的脑细胞。

2025 年 1 月，仇子龙向 Jason 和 Linda 分享了好消息。他通过《科学》杂志和 Retraction Watch 查阅的一条微信消息，把一篇刚投稿至《自然》的手稿发给他们。手稿汇集了实验室在此前 18 个月中围绕美的突变开展的全部临床前工作。论文第一幅图展示了 Jason、Linda 和美的基因序列，以及一项实验室研究，表明 R1025W 突变会损伤 CHD3 编码的蛋白质。

投稿论文还收录了杨侃及同事从两只接受美的潜在疗法（经 AAV9 给药）的猕猴脑切片中拍摄到的醒目图像。杨侃将神经元染成绿色，将基因编辑器染成红色，用来估计有多少神经元被治疗覆盖。在荧光成像下，放大的小脑视野几乎完全呈红色，这似乎表明编辑器进入了 CHD3 表达最强区域中几乎每一个神经元。

仇子龙通过微信告诉这家人，这是临床试验应当继续进行的可喜证据。实际上，这一结果显然也帮助说服医院伦理委员会在 2025 年 1 月 2 日批准这家人的临床试验。

但《科学》杂志请来评估该图的 4 位专家——包括《自然》手稿的一位原始审稿人——对灵长类概念验证研究的实施质量提出了担忧。投稿论文没有对照样本来证明染色确实选择性地标记了基因编辑器。曾研究基因治疗的普渡大学生物化学家大卫·桑德斯（David Sanders）说：“这完全没有说服力。你无法确信自己看到的主要不是背景染色。”

一张配套图表显示，AAV9 仅改变了 30% 的靶神经元，但这比其他灵长类研究中相似载体达到的比例高出数倍。第五位不愿具名的神经科学家表示，相关批评可能有道理，但没有看到“明显的数据操纵或图像造假”。

> **染色脑切片图片说明**
>

>
> 图片资料：K. YANG, WK. LI, YX. GENG 等，《自然》651 卷，785–795 页（2026）

不过，在美接受治疗约一个月前，又出现了潜在担忧：PriMed 所做灵长类毒理学研究的最终结论。该公司 2025 年 2 月 17 日的报告认为，接受治疗的 4 只猴子——不论低剂量还是高剂量——均出现中度至重度肝损伤。

曾领导盖尔辛格那项失败试验、现任基因治疗公司 Gemma Biotherapeutics 总裁的前宾夕法尼亚大学研究者詹姆斯·威尔逊（James Wilson）说，仅这些数据“就应当触发在更低剂量下的额外研究，以确定最大耐受剂量”。

一只接受高剂量病毒的猴子还出现了肾损伤。这可能源于 AAV 基因治疗中一种众所周知的反应：血栓性微血管病（thrombotic microangiopathy），即形成微小血栓的病理模式，可能致命。PriMed 团队没有在猴子输注后第一个月的关键时间窗口采集数据，因此无法确定病因。

## 监管、知情同意与给药

中国的生物医学监管实行双轨制：大型医院中非商业性的、研究者发起的试验，可以测试新型基因疗法，而不需要像美国那样接受国家药品监管机构严格审查。规则会随时间变化，但研究者通常需将研究登记在国家临床试验数据库中，并接受本机构的科学与伦理审查；不同机构审查的细致程度可能不一。

根据上海市杨浦区卫生健康委员会的文件，医院伦理委员会在批准美的试验之前，没有审查灵长类安全性研究的最终报告。Jason 和 Linda 说，仇子龙向他们描述过这些发现，但似乎并不担心其意义。

试验仍将继续。仇子龙 1 月在一条微信消息中对 Jason 写道：“与新华医院的合同签署基本完成。接下来将召开启动会、签署知情同意书，并在 30 天内给药。”

2 月 19 日，一家人来到新华医院签署知情同意文件，并为美做了一些血液检查。该文件把血栓性微血管病列为一种可能结果，称需要“及时治疗”。儿童版——即使用“书”作比喻的版本——要求美本人勾选“是”或“否”。它告诉她：“如果你不想写字，可以画一个笑脸来代替签名。”

据父母录音，负责研究临床部分的医生俞永国（Yongguo Yu）告诉他们，他为给药选了一位每年进行 3000 次脊髓注射的医生。两天前，这位医生在一项测试仇子龙 Rett 综合征基因疗法的临床试验中，曾对另一名儿童进行了同样的操作，未发生意外。

俞永国还表示，美最大的风险是她可能对病毒载体具有抗体。他说：“除此以外，数据显示它相对安全。”（俞永国未回应多次置评请求。）

试验开始前的检测发现，美没有相关抗体。尽管如此，为减弱身体对病毒输注的免疫反应，她会按知情同意文件所述接受一小疗程泼尼松——一种类固醇。尽管部分获 FDA 批准的 AAV 基因疗法仍只使用泼尼松，但基因治疗研究者越来越倾向于谨慎，采用更强的免疫抑制药物，如雷帕霉素和利妥昔单抗。

如果该试验是由中国相当于 FDA 的国家药品监督管理局，按商业资助试验的标准审查，而非作为研究者发起的试验审查，那么上述决定及其他决定可能会受到更多审视。

无论是哪一种试验，根据中国法律，均不得为未经证实的疗法收费。知情同意书写明：“参加本研究不会给您带来任何额外费用。全部费用由申办方 Lanqi Xintu Gene Technology 承担。”

但这家人知道实际情况并非如此。俞永国在与他们的谈话中似乎也意识到这种矛盾。他一度说：“表面上不是你们在付钱，实际上都是公司付的。如果你们有贡献，就有份额。”

2025 年 3 月 23 日，即手术前一天，这家人安顿在拥挤儿科病房的一间合住病房里。当同房的另一个女孩哭起来时，美把自己最喜欢的毛绒玩具之一——一只蓝鸟——递给了她。“她喜欢把东西送给其他小朋友，”Jason 说。

第二天，美被带进操作室时，努力表现得勇敢。俞永国选定的医生将针头插入她下背部两块椎骨之间，抽出略多于一茶匙的脑脊液，为药物腾出空间。随后，他换上另一支注射器，轻轻推动活塞，将病毒注入她的椎管。

> **医院急诊入口图片说明**
>

>
> 图片：WANG GANG/COSTFOTO/BARCROFT MEDIA VIA GETTY IMAGES

3 天后，美开始发烧。这是对 AAV 的常见反应，预计会持续几天。美的体温开始下降时，仇子龙来看过她。他向 Jason 和 Linda 保证，女儿的情况很快会改善。当父母送他到电梯时，他兴奋地宣布，《自然》论文已经被接受，等待修改；接着他又说，美的治疗将引起更大的轰动：这是首个靶向大脑的基因编辑疗法。

美没有好转。她自输注后就没有排尿——这表明肾脏可能受到严重损伤——医生因此限制她的液体摄入，她极度口渴。她血液中的血小板也降到危险水平。这正是知情同意书曾警告这家人可能出现的一连串症状。

但该文件没有任何地方明确写出，这些情况可能以死亡告终；Jason 和 Linda 说，仇子龙或其他医生在任何谈话中也没有提过这一点。生物伦理学家格里利说：“在首次人体试验中，死亡风险应当始终被提及。”

医生带美去做全身 CT 扫描，随后将她紧急送进重症监护室。她勇敢的神情开始崩溃。“妈妈，我想回家，”她对母亲说，随后便消失在病房门内。

接下来的 24 小时，Jason 和 Linda 与年迈的父母坐在候诊室里。仇子龙听到美出问题后返回医院，似乎无法接受这一切。第二天早晨，一名医生出来告诉他们美已经死亡时，他仍陪在这家人身边。Jason 回忆，仇子龙当时十分震惊。

这家人也是如此。他们站在美的遗体旁，最后一次抚摸她。

两天后，医院伦理委员会召开紧急会议，并根据其报告得出结论：美的死亡与治疗“肯定有关”。死亡原因是血栓性微血管病。

在随后数周里，Linda 和 Jason 说仇子龙向家人表达了悲痛，却不愿推测到底出了什么问题。父母说，他们担心论文会误导其他有相似患儿的家庭和研究人员，因此要求他撤回《自然》论文。仇子龙起初同意；但他们说，后来他不再回复询问。杨侃退回了他为研究工作收取的全部款项。

2025 年 9 月，区卫生部门以医院未适当监管该试验、且未将其作为商业资助研究在国家数据库登记为由，对医院处以约 3600 美元罚款。家人表示，报告点名俞永国为责任医生，医院要求对他进行口头谈话。

尽管仇子龙的公司为这项试验投了保险，家人说他们没有得到任何赔偿。他们说自己也没有提出要求；相反，他们责怪自己没有问更多问题，也责怪自己太完全地信任仇子龙的权威。

对美之死的低调回应，与数十年前盖尔辛格悲剧形成鲜明对比。盖尔辛格的死亡引发广泛新闻报道，促使基因治疗领域进行重大自我反省。试验所在大学支付了超过 50 万美元罚款，其后续基因治疗研究被暂停。美国 FDA 还因包括未在盖尔辛格知情同意书中披露灵长类毒理学研究已观察到的不良反应在内的违规行为，禁止主要研究者威尔逊从事人体研究 5 年。威尔逊说：“公开披露……对安全推进这些领域至关重要。”

## 论文争议与余波

女儿死亡几天后，Jason 和 Linda 搬进一家酒店，之后又搬到一套新公寓。旧公寓里锁着他们所有的家具和女儿的遗物。他们还与一些最亲近的朋友断了联系。Linda 说：“我不知道该怎么回复他们，所以我假装没看见他们的信息。我没有那么勇敢去面对一切。”

Jason 和 Linda 仍在哀悼美的离世，2 月时却得知，经过长达一年多的审稿流程后，《自然》研究的一个版本已经发表。文中已删除这家人的遗传数据，也删掉了感谢他们“参与和支持”的一句话。

论文仍描述了一种靶向女儿突变的碱基编辑疗法，但展示了其在猴脑中发挥作用的全新数据。格雷说：“我仍然非常怀疑这张图里的数据。”在同行评审者要求下，仇子龙团队加入了对照样本；但图像完整性专家迈克·罗斯纳（Mike Rossner）认为，对照样本似乎与治疗样本在不同时间处理，并使用了不同显微镜设置，因此任何比较都很困难。

看起来，所有由这家人资助的原始小鼠实验也都被重新做过。审阅《自然》原始手稿的康波说，修订版送到他的收件箱时，他没有注意到改动的程度，便批准了它。值得注意的是，论文也没有提到该疗法灵长类安全性研究中出现的任何肾脏和肝脏问题。

> “在首次人体试验中，死亡风险应当始终被提及。”
>
> ——汉克·格里利，斯坦福大学

论文受到热烈欢迎。加州大学旧金山分校神经科学家凯文·本德（Kevin Bender）在一篇配套评论中写道：“这些有希望的结果可能为开发有效的临床治疗铺平道路。”当时，本德并不知道已有一名女孩接受过该治疗并死亡。与此同时，中国中央电视台把这项工作称为遭受此类疾病折磨的“无数家庭的第一束希望”。Jason 和 Linda 所在微信群的一些家庭说，他们计划就自己的孩子联系仇子龙。

Jason 和 Linda 看到这些情况后，决定采取行动。他们向仇子龙所在大学的院长提交投诉，要求调查并撤回《自然》论文，“以防更多儿童受苦，避免我们的血泪白流”。

审阅本文论文的格雷、桑德斯和其他几人认为，《自然》应向作者索取并分析原始数据和图像文件；他们也认为应完整披露研究资金来源。桑德斯说：“不承认其中一个资金来源，就应当足以构成撤稿理由。”

格里利指出，让这家人拥有否决发表的权力并不合理；但他希望知道，仇子龙是否已将临床试验的结果以及为什么将这家人从论文中删除，告诉《自然》编辑。父母在 6 月发给期刊的一封邮件提及女儿死亡和其他担忧；《自然》副编辑维多利亚·阿兰达（Victoria Aranda）回复称，他们提出的伦理问题“就数据完整性而言不属于我们的管辖范围”，此事应由大学处理。

在最近一份回应《科学》杂志和 Retraction Watch 问询的声明中，该期刊说，发表论文前并未被告知这些问题或医院受到的处罚。《自然》生物、临床与社会科学主编弗朗切斯卡·切萨里（Francesca Cesari）指出：“如果在论文审议期间披露了与编辑评估有关的信息，我们会将其作为决策的一部分认真评估。”

4 月 30 日，Jason 和 Linda 收到大学的一封电子邮件回复，随后又接到电话：院长办公室不会对仇子龙采取行动。大学称，付给杨侃的款项只是临床试验的“科研服务费”，尽管他因自己的行为接受了一次正式的告诫性谈话。大学写道，《自然》论文“与您资助的实验毫无关系”。

## 结尾

上个月一次 Zoom 通话中，Jason 和 Linda 身后是家中空白的白墙。他们讲述了各自如何应对美的死亡。谈话过程中，Linda 有时难以承受，转过身避开摄像头，Jason 则继续讲述。他们回忆，今年早些时候美生日到来时，两人彼此什么也没说，尽管都知道对方惦记着这一天。

“我们不谈这个，”Linda 说。

通话中，Linda 最终告诉丈夫自己那天是怎样度过的。Jason 上班时，她终于回到旧公寓，坐在美的床上，四周都是女儿的东西。路上她买了一个巧克力纸杯蛋糕；此时，她一点一点吃着，想象女儿仍在自己身边。

等她讲完，Jason 已眼含泪水。Linda 温柔地看向他，说：“我丈夫不知道这件事。我不能每天都哭，但那天，我想我可以在那个房间里哭。”

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本报道与 Retraction Watch 合作制作，并得到 Science Fund for Investigative Reporting（《科学》调查报道基金）支持。卞慧慧（Bian Huihui）提供了补充报道。

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贺建奎为了炒作大新闻，偷偷做了违背伦理的人胚胎基因编辑，事后收获了学术界与大众的舆论谴责与官方的法律制裁。

仇子龙作为国家杰青，明知治疗方案在非人灵长类实验中表现出严重副作用，但为了大文章、为了名利，仍然选择了隐瞒不报，坚持进行临床实验并最终酿成大祸。

后者虽然形式上合规，但在我看来性质更加严重。贺建奎的下场至少表明制度对此类行为是存在监管与补漏的，而仇子龙则能在非人灵长类实验证据明显不支持治疗方案可靠性的前提下让如此有问题的方案表面合规地通过临床实验的伦理审查，往大了说，意味着伦理审查与监管机制在他这种级别的科学家面前是失能的。

形式上把责任甩得干干净净看不出问题，才是最大的问题。这之后，针对任何新疗法的伦理审查，其独立性与专业性将会不可避免地受到更多的不信任。

期待仇子龙等相关责任人早日得到制裁。

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死因是TMA，2025年3月24日完成注射，1周内因为TMA死亡，真是太快了

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认识一些做生物医学研究的人。

海外同行对中国实验室，尤其是动物实验，常有两种截然不同的评价：

一种是“效率太高了”：伦理审批、人员培训和操作资质推进很快，欧洲博士生可能还在等动物实验资格证，中国团队已经做完实验，因此不少人愿意和中国合作，外包一些审核复杂在欧美不容易做的实验。

另一种是“规范太松了”：部分实验在伦理审查、动物福利和过程管理上不够严格，速度越快，反而越让人担心。

科研效率很重要，但涉及儿童、基因编辑和高风险临床治疗时，伦理与安全必须排在成果之前。

技术是双刃剑，可以编辑好了救命，也可能错误编辑了污染基因库。

老鼠甚至猴子，编辑失败了，还能按照伦理安乐死。

人呢？基因的表达那么复杂，编辑出错了会不会带来严重的后果？

万一出现严重后果你能不能安乐死患者？不能吧？

编辑基因的患者能不能生小孩？

基因编辑疗法治疗了一万个患者，几年后发现严重后遗症，且基因会遗传后代，怎么办？

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猴子试验虽然出现了器官损伤，但是猴子还活着，为什么在人身上会引发这么严重的情况？明知已经产生了严重后果，还敢发论文，不怕被其他实验室复现的时候出问题吗？此外，一边拿患者父母的钱做实验研究，一边收受患者父母的礼品，这符合医学道德吗？

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你们能不能去造猫娘，不要试图治病了

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这件事最让我不寒而栗的是父母对子女的生杀予夺完全没有限制。这个富有同情心的孩子只是发育迟缓，就被父母送上绝路：要么变好要么去死。

她的父母肯定对治疗会导致孩子死亡是有心理准备的，否则不会在孩子死后只冷静要求撤回论文。谁给他们的权利去操纵孩子的生死？今后会不会有更多父母假借治疗之名联合医生干净利落除掉自己不中意的孩子？

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这老登一个基础医学出身的怎么拿到我们临床专业才能考的执医证?

还有这实验怎么过的伦理?现在伦理审核比以前严格多了，特别是涉及人体实验的，伦理委员会会非常慎重。调查重点之一绝对要在伦理委员会。

不合理的地方太多了。

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虽然这件事挂着的标题都是基因编辑实验，但作为一个创新药研发专业人员，我想说，大概率问题不是出在递送进去的碱基编辑器上。而是出在递送体系上。

AAV本身风险就很高，这些年经过不断的发展，反而越来越后退，问题暴露的越来越多，轻则如某些公司三期临床研究发现工艺放大后的AAV纯度不够，原有剂量效价不够导致临床失败，重则如DMD的管线那样时不时治死患者。双AAV剂量更大风险更高。现在做基因编辑管线大家一般都会规避AAV递送，比如体外用电转，体内用LNP。但CNS的管线可能没法用LNP。反正至少我看到双AAV递送的项目是碰都不会去碰的。

创新药开发非常符合墨菲定律，那就是如果机理机制存在硬伤，那出问题是迟早的事。AAV递送就是这样。所以很多大型MNC也看透了这个问题，基本上把AAV相关的管线都砍了甚至裁撤了整个AAV相关的研发部门。做创新药开发要尊重这些客观规律，太激进的赌运气只会适得其反

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基因编辑本身就是很容易踩雷的做法，还记得贺建奎吗？他就是因为试图搞什么人工编辑胚胎，吃了一段时间的牢饭，这回这位仇教授据说把人弄死了，估计受到的惩罚也不会轻到哪里去，因为这种做法本身就是没有多少先例，也很危险的事情，偏偏还是用基因编辑治自闭症，这简直是处处都在雷区里跳舞，生怕自己踩不到雷，科学技术也不是这样用的啊。

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说实话，看到这个新闻真的后脊背发凉。

伤心的是小女孩生命的逝去。

害怕的是临床研究的泛滥和不择手段。

这不由得使我想起了三倍剂量美托洛尔静注缩小心肌梗死面积。

唉，疯了，都疯了，太可怕了。

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Holocaust算什么《现代性与大屠杀》

该给西方人一点小小的绩效主义震撼了

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中午课程qq群一个学生私信我怎么看待xhs上的这个事件。没有xhs，于是点开science的链接，看到了某教授虽然没有收钱，但是收了孩子家长送的苹果手机和茅台，忍不住想吐槽一下师德师风问题，就有了分割线后面的回答。到了傍晚，另一个学生向我咨询：“老师，我夏令营就在松江，还想选择该教授当导师，看了science上文章，感觉好难过”。难过就对了，看来我们课程上关于科研诚信的思政教育没有白费功夫，然后就补充了这一部分回答。

我直接回答了孩子“如果该教授没有像hjk一样进去，你还可以考虑继续读他的研究生”。讽刺不，为什么这样说？

这些年，我们课程一个重要的科研思维训练就是读cns主刊上文章，不局限于自闭症，老年痴呆，基因编辑治疗等，经常被完美的分子机制与表型的配合所震撼，学生们也感受到生命科学的美。上海的头部院校与科研单位也成为优秀学生出国留学意愿下降后保研夏令营的首选。然而，最近耿同学不断地挖出来了相关院校主刊文章的瓜，一个接一个，大有星火燎原之势。

下班前，我又下载了今年2月份的这篇nature（网页上面有个大大的i，提示这篇文章刚刚被作者更正过数据误用），figure1的生化看起来没有问题。figure2基因编辑的老鼠表型也符合预期。这个时候我读不下去了，内心深处冒出来了一个邪恶的想法，龙生九子都不一样呢，你想要什么样表型的自闭老鼠还不是手拿把掐？这回到一个根本的问题，在现有jjw等支持模式下，不造假课题组基本上被驱逐没了。想象一下每年那么多对生物医学充满愿景的良家子，怀着一腔热血走进实验室，通宵达旦，做出来了漂亮的生化，细胞的表现和各种组学也配合，发个jbc绰绰有余。可是环境告诉良家子们，不行，你发jbc找不到工作，必须上动物模型，必须是主刊或大子刊。于是乎，良家子们继续努力，做完老鼠，有些经济实力雄厚的组继续做灵长动物。可是，哪有那么乖乖配合的动物啊。有些选择了cheery picking，有些良家子恪守内心的良知，选择放弃，选择抑郁，选择退学。

生物医学造假结果最终会回旋到我们每一个人身上，请从业者记住这句话。也希望国家完善法律法规，让这个六岁的小女孩成为最后一个受害人。手机打字到现在，突然感觉有点累了，不知道下学期是否删掉科研诚信的课程思政。在现在的大环境下，我不知道我是培养了、还是坑害了这些良家子，一群性格善良心地美丽的孩子，也都经历过那个灿烂的六岁。

————————————————————居然看到了一箱茅台。经费压力下，生物医学不能什么钱都qia啊。

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不愧是魔都

就是魔幻

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本来以为大学里这些无良教授也就依靠论文造假骗取点国家可科研经费，谁知道还敢违法开展临床实验，并收取病巨额资金。看来耿同学打假打晚了，早一点打假或许会少一点这样的悲剧发生。

《科学》刊文揭露一位中国6岁女童自己筹集582万人民币赞助了上海交通大学医学院的基因编辑实验。女童接受治疗三天后发烧，一周内死亡。上海交通大学医学院附属新华医院随后内部评估认为，女童死亡与此次基因编辑治疗有关，死因为血栓性微血管病。这件事情是真实的，不过，这一死亡事件未被公开披露，也未出现在相关临床试验登记信息更新中。

据公开报道，2025年3月24日，一名6岁女童在上海交通大学医学院附属新华医院接受了一项基因编辑疗法的IIT（研究者发起的临床研究‌）。该女童患有Snijders Blok–Campeau综合征，一种由CHD3基因突变导致的神经发育性疾病。这种病主要表现为语言、认知和运动发育迟缓，但通常不直接危及生命。女童的父母通过患者交流群联系到了上海交通大学医学院松江研究院仇子龙团队，并接受了一种针对CHD3基因突变的个体化基因编辑治疗。该疗法需要将病毒注入受试者脊柱底部的液体中，患者一周内死亡。

2026年2月18日，仇子龙团队联合复旦大学程田林团队、上海交通大学医学院附属新华医院李斐团队在《自然》（Nature）发表了题为Invivobase editing of Chd3 rescues behavioural abnormalities in mice的论文，介绍了一种碱基编辑器TeABE在小鼠模型中的研究结果。涉事女童家属向上海交通大学医学院提交了投诉，要求进行调查并撤回上述论文。

2025年9月，上海有关部门对上海交通大学医学院附属新华医院罚款约2.4万元人民币，理由是医院未能妥善监管这项试验，也未在相关数据库中将该试验注册为商业资助的研究项目。

按道理，这个基因编辑技术还非常不成熟，也没有向国家职能管理部门报备，就不能私自开展人体试验，更不应该让家属承担巨额的实验费用。而且上海交通大学医学院涉事团队还隐瞒安全事故，把论文发到自然顶刊上去，实在是没有科研诚信。

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贺建奎当年的问题是，在没有很好地搞清楚CRISPR/Cas9脱靶率和脱靶影响的情况下贸然上手。这位呢，在灵长类上的实验明确显示不安全的情况下，突破医学伦理贸然上手，还私受财务。

Base Editor（碱基编辑器，简称BE），我读研时天天用，显微注射牛胚胎，做胚胎发育基因功能的研究。至少在牛胚胎发育上，注射BE不影响囊胚率。

AAV，则扮演快递员的角色。BE太大了，反转录片段都有6000-7000bp，这么大的货物需要一个快递员递送。而且要想把快递送到大脑，就得穿过血脑屏障，AAV恰是为数不多能翻墙的快递员。

这次仇子龙栽跟头，很可能就是这个快递员搞的鬼，小姑娘的免疫系统被AAV刺激大杀四方，引起的血栓。至于他要送的货物，Base editor，估计还没开始发挥作用。

这种涉及人体免疫、基因编辑安全性的医学实验，理应有严格的伦理审查。小姑娘也并非性命垂危到必须冒险一试的地步，又有什么理由对这类不必要的冒险开方便之门呢？

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我原来觉得，关于医生的人脉只需要有在岗医生就可以了，现在想想，有科研神医的朋友也是非常重要的！

我自己读博的时候，我就对自己做的课题材料有个清醒的认知，知道发文章归发文章，工业化还是该用啥用啥。

生物医药生物工程也是同理哇，如果现在市面上有什么创新药或者治某种病的疗法都说好，应该不止看网络的宣传评价，应该找位专业的朋友去搜一下这个药有没有副作用，具备专业知识的朋友是非常稀罕的，要是关系好，肯定就说实话了：这篇论文虽然影响因子高，就是在扯淡。这个药虽然效果好，但是副作用严重……

认真做过科研的，起码对本领域的部分NSC去魅吧，实验重复不出来/虽然合成出来了但是效果就是不佳/成本、副作用、弊端过于严重……

还是要尊重知识，不能迷信金钱的力量，物以稀为贵是真，但是物以稀既有可能是金子也有可能是苟史，和人命相关的事情更是慎重慎重再慎重！

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基因编辑？六岁儿童？

伦理审查怎么过的？

医院这么圈钱想开新项目？

有医师证嘛规培了吗？

先是器官移植

再来基因编辑

医疗圈是要干啥？

摘自小红薯

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既然有人提到贺建奎，那就把两件事情一起说下。

2018年，基因编辑婴儿事件曝光，这个事情引发了全球的科研伦理讨论，主导此事的贺建奎后来居上被判处三年有期徒刑。当时一百多位科学家公开签署联名信，表示「这项所谓研究的生物医学伦理审查形同虚设，直接进行人体实验，只能用疯狂形容」。

八年之后的2026年，Science曝光6岁女孩脑部基因编辑试验致死事件，主导科学家仇子龙在发表的论文当中，并未提及患儿死亡以及家属自筹近600万元资助研究的事实。

而最讽刺的是，仇子龙正是当年签署联名信的科学家之一。

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这么说吧，有这钱，不去梅奥诊所不去费城儿童医院

只能说是选择的问题

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胆子够大，医院也nb，这么乱搞都能收拾住。最近不是医疗反腐么，收这么多钱还搞死小孩，居然只口头教育，乐。还是大医院好啊😆

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我记得当初贺建奎公布基因编辑的那个论坛，在他前面发言的就是仇老师吧

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听某位在他组里的师姐说，他们下周要照常开组会，这心理素质确实不是一般人

我指的当然不是他对自己处境的淡定，而是一个从事生命科学研究的人，竟然对自己同类的生命漠视至此

或许在他眼里，受试者和小白鼠没什么区别

做过动物实验的人往往都知道，当你日复一日地“处理”实验动物，你渐渐地不再会记得从前所学过的动物伦理的内容

处决已经成为一个习惯性的动作，手上的老鼠是挣扎着撕抓空气也好，吓得屎尿横流也好

你只会觉得吵闹，心里想着剩下的还有多少只

那么对“受试者”呢？

我以为前有贺建奎这种例子，大家多少会有点敬畏之心

现在看来是我太浅薄

为了“首例”，为了“突破”，为了一切可能的利益

一个实验品的生命的确不足以成为对等的砝码，对于这种人来说

仇某隐瞒了动物实验不良后果，当然这也已经是生命科学领域司空见惯的事情了，大家对此都是心知肚明

所谓的转化，真正有用的能有百分之一？（或许）

可是怎么敢

拿人的生命

做近乎玩笑性质的实验

此人性质之恶劣甚至超出贺建奎！

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这个疗法用 一次性向脑脊液输注超高剂量AAV载体的策略 太粗糙了。已经有大量研究证明，立体定向脑实质注射、对流增强递送（CED）、MRI引导输注及精准脑区植入导管等方法能够以更低AAV剂量实现更高局部转导效率，并减少全身暴露。给的免疫管理也远远不够，如果真的准备周全应该用联合糖皮质激素、他克莫司、雷帕霉素、利妥昔单抗等更积极的方案。虽然目前没有证据证明这些技术一定能够避免此次死亡事件，但已有研究表明，采用更精准的递送方式，更长的疗程逐步给要和更完善的免疫管理，本有望降低高剂量AAV带来的免疫和毒性风险，而非仅依赖一次性高剂量脑脊液注射。

结合之前的基因疗法致死案例，单次高剂量给药确实是历史上多起病毒载体基因治疗严重免疫毒性事件的重要共同特征，包括1999年Jesse Gelsinger腺病毒事件以及近年来多起高剂量AAV相关病例。急性严重不良反应通常发生在给药后数天内，并主要与先天免疫、炎症因子释放、补体激活和毛细血管渗漏等机制有关，而不是已经形成的中和抗体或T细胞反应。与此同时，现有证据并不足以证明单次高剂量给药本身就是所有死亡病例的唯一原因，也不能据此推断分次给药、微泵持续输注或强化免疫抑制一定能够避免类似结局；这些策略具有合理的科学依据，但仍需要系统的临床前和临床研究验证其安全性与有效性。

Science上的两篇报道里父母筹集了八十万美元，光给yang的私人账户里给了十三万美元……

最后附注，如果仇教授坦白从宽，还能当总裁的机会不小

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记得2016年，仇子龙在韩春雨事件中大放厥词：“我是自己承认的，我们在两张不同细胞系里面可以在两个不同基因上做出基因组水平的Indel，当然需要重复。但是看见了Indel，我还能说没看见么？”

我把它拉入学术不端重点观察名单。

2019年，方舟子打假仇子龙。嘲笑仇子龙试图用基因编辑治疗自闭症。仇子龙巧言令色百般狡辩。

我把它彻底拉入黑名单。

揭露骗子的人被大家挤兑走了，打上各种标签污名化。骗子却混得风生水起。

仇子龙不是个例，怪谁呢……一个仇子龙翻车了，千万仇子龙依然在活跃。

孩子好可怜。

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女孩父母太善了，付出巨额财物收到这么个结果，本来不打算追责，结果发现论文发表了，现在最急迫的诉求是撤回或者重新审查论文防止更多孩子受害……

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相关人员低估了这对家长的能量。要是普通人不知道捅到Science的渠道，那被踢几年皮球也就查无此人了

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没看懂为什么这事情能引起这么大的反响让science下场报道，程序上来看这事情问题不大。这事情和贺建奎那次完全不一样，贺建奎是在任何地方都不可能批，而这次这个起码是有不少成功的先例，而且有类似疗法进入一二期临床的，所以“院方在某项免国家药监局审批的院内/试点通道下放行，伦理委员会签字同意” 是没问题的。

所以现在就看院方有没有明确告知家属风险，既然肯定签了同意书感觉起码程序上是告知了的。至于论文撤稿，除非家属能拿出过硬证据来证明实验的钱来自他们的捐赠，要不基本也不了了之。

这事情把和基因编辑其实关系不大，本质是AAV这个递送载体太垃圾了，最近几年AAV并发症一直在死人，但是目前的的递送载体各有各的问题这里就不展开说了。

从我个人角度这事情不应该做，目前我认为这种个人定制的基因编辑疗法技术还不成熟，只适用于救命而不是治病，比如这人要死了死马当活马医没问题，但是明显这病人只是发育问题明显没有生命危险所以不应该做。但是看报道又是家属极力想做的。

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这家伙，好像以前被方舟子嘲笑过，搜了一下，果然是。

当年，方就嘲笑他要用基因编辑治自闭症。

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极罕见病，而且女童父母应该是高收入群体，应该是被现实逼的没办法了，否则不会同意搞这种高风险疗法。

这种事情我应该学习美国，允许在特殊情况下开展特殊疗法，之前美国有两次实验移植猪心脏的，第一个患者活了六十天，第二个患者活了六周，虽然两次失败，但是这个疗法还是继续研究。

所以我觉得现在的这个案例不能因为死了人否定疗法的意义，重点是财务状况要干净，不要有私下交易。

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如果流浪地球有第四部，仇子龙的数字生命体至少是个小boss。有机会跟杨永信坐一桌。

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仇子龙当年支持韩春雨，是唯一一个能够重复出韩春雨实验的实验室，大家还记得吗？

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上海是什么生化金字塔吗？

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除了仇子龙。

这对父母也有很大的责任。

并没有生命危险的疾病，完全没必要使用这种缺少广泛验证的疗法。

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黑暗启蒙，我们即将到达真正的未来，少话，，，

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不是这家长就不是神人了吗？

我提醒你们一下任何形式的伦理审查只对相应的拨款有效，你家属明知有风险的情况下塞进去600万(相当于一个杰青加一个优青的资助总额，完全够独立资助这个项目)拿自己小孩当小白鼠谁也没办法

哦公安有办法，但是，我滴朋友，你也不想公安全天候监控你的研究行为吧

这教授是怎么犯的脑残我暂时没搞懂，这家长就是典型的巨婴中产我算是搞清楚了。在我看来就是神人遇神人搞出的乌龙，这边建议是都去坐牢

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再配合他在知乎最后一个回答（虽然一共也没几个），简直黑色幽默

“没人脑子里都是家国情怀”

“首先是兴趣”

要问个人看法的话，只要大家还不愿意捡起铜头皮带，这种东西就会不断冒出来。

谁都不能隔岸观火。

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2020就有预言家了。

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如果报道是真的，让夫妻俩捐钱资助开展实验，钱不经仇自己手，一笔打给了高校，资助仇的一个学生的研究；夫妻俩给杨（仇的Rett综合征专利另一个发明人）个人账户打了13万刀，这笔钱用来找人分析数据（Yang outlined why he needed even more money than Qiu had initially suggested. “The thing is, if you finish those viral injections and don’t have a proper person to analyze the results, it’s all for nothing），好奇怪哦，既然分析费用已经花了，为什么在小女孩去世后杨把这笔钱全额退给了夫妻俩？因为他善。

顺带提一嘴，这篇应该是报道中提到的专利，发明人分别是仇和杨，目前专利（申请）权转让给了蓝启心途基因科技（上海）有限公司，蓝启心途也就是小女孩临床实验的明面上资助者。

从股权上看，蓝启心途跟仇和杨没有直接关系，对于未经验证的治疗方法是禁止收费的，所以需要第三方资助，那蓝启心途为什么愿意出这笔钱呢，因为它善。

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AAV基因编辑导致受试者死亡，是一个科学问题；

与患者家属的金钱往来，是一个经济问题；

人体实验的审批流程和后果判定，是一个制度问题；

论文隐瞒失败的人体实验结果，是一个学术道德问题。

利益相关：同行，有他微信

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死因是血栓性微血管病变，简单来说，就是过度的免疫反应导致毛细血管内皮大面积损伤，血小板为了填补伤口大量消耗，同时毛细血管中出现大量为了填补伤口而形成的血栓，而红细胞碰见血栓和血管损伤也跟着破损，造成溶血。

最后整个循环系统就崩了，死因明确是治疗导致的。

AAV是腺相关病毒载体，用于递送编辑器，递送病毒本身有引起强烈免疫反应的风险，虽然小剂量风险低，然而基因编辑的细胞越多，需要的腺病毒越多。

AAV还不能多次注入，因为有了抗体就失效了。

而治疗大脑需要的病毒数量太多了，一次性注入大量病毒，导致过度激活了免疫反应。

方案上看起来免疫抑制剂选用的也不好，而之前动物实验又出现了严重不良反应，可见根本没有摸索出合适的AAV剂量和方案。

所以这本身是技术不成熟，就强行推动项目的结果。

仇当年反对贺，说危险大不严谨，结果自己更不严谨。

贺弄出来的婴儿，生出来前可以检测基因，如果有问题胎儿时期可以流产，最后至少生下来两个是活的，也没有发现重大疾病。

这直接把人家孩子搞死了，而这个疾病本身不致死。

甚至还爆出来借此敛财，把人家病人家属的钱都掏空了，还收茅台？哪有这样做人的？

不过，基因编辑技术本身的风险是一回事，递送系统的风险是另一回事，这次问题就是递送系统上的问题，借此批评基因编辑就是扯淡了。递送系统现在也有脂质体，免疫原性要低很多，当然技术上还需要开发。

总的来说，可以说这次实验完全就是为了名利，不是奔着治病去的。

我是支持基因编辑的，包括之后技术成熟我还支持编辑胚胎，但是医疗真的不能视安全于不顾，像之前的基因编辑治疗神经性耳聋，那个剂量小，步子迈的小，安全性就高多了。

要反对的从来不是技术本身，而是为了名利强行推行不成熟的技术。

想搞大新闻，做什么“第一人”沽名钓誉，步子迈大了，是真会出人命的。

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看到《Science》这篇关于6岁女孩在基因编辑临床中离世的独家报道，作为同行心里五味杂陈。这件事让我第一时间想到了美国基因治疗史上那个绝对绕不开的惨痛教训——James Wilson 团队导致的 Jesse Gelsinger 死亡事件。

90年代，Wilson 团队在利用腺病毒载体治疗囊性纤维化（CF）上做了很多开创性工作。但后来，当他们把这项技术用到 18 岁的 OTC 缺乏症患者 Jesse 身上时，大剂量的病毒引发了极其强烈的免疫反应，导致 Jesse 注射几天后就不幸身亡。

Jesse 的死让整个基因治疗领域停滞了近十年，但当年 FDA 的问责可以说是雷霆手段。作为首席研究员，Wilson 被直接禁止参与人体临床研究长达 5 年之久。核心违规原因之一，正是他们没有在知情同意书中向患者如实披露在灵长类动物毒理实验里观察到的不良反应。不仅如此，宾夕法尼亚大学被罚了 50 多万美元，后续相关试验被全面叫停。

反观这次的新华医院事件，后续的处理实在让人觉得避重就轻。涉事医院仅仅因为监管不力、没在国家数据库做商业注册，被当地卫生部门罚了大概 3600 美元。负责具体操作的医生只是受了点“口头教育”，而主导研究的仇子龙本人，至今没有受到任何公开的制裁。

学术层面的粉饰也涉及到科研诚信的问题。他们在Nature上发的论文，不仅用模糊的语言掩盖了这场悲剧，完全没提灵长类动物安全性实验里出现的肾脏和肝脏问题，甚至直接删除了家属的数据以及对家属出资 86 万美元的致谢。

二十多年过去了，我们的基因编辑技术确实比当年的初代工具先进了太多，但某些科研工作者对生命底线和科学伦理的敬畏心，却似乎出现了倒退。同样是隐瞒猴子实验的毒副作用，同样是没有充分告知致死风险。如果不建立起等同于当年 FDA 处理 Wilson 事件那样严厉的问责与审查机制，“自费86万美元买死”的惨痛教训，绝对不会是最后一起。

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实际上说句老实话，这么多钱这家人真想干首先应该去约翰霍普金斯咨询一下的，因为这方法并不新鲜，那边上个世纪就干过，虽然病不一样，但实验层面肯定更加丰富

国内的情况很复杂，疗法上马前实验都没有个前哨，也就癌症的实验疗法好一点，这个报名都得排队，这种病只能是家属同意，但一般都家属也没法同意来做这个前哨，这就导致了哪怕你钱再多，这种实验性疗法也只能自己上。

而且因为国内神奇的官僚系统，和大家长负责制度，涉及未成年人的，只要家长同意，那就几乎是什么都能干，神奇的太平洋两岸，也是属实没有招了

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科学家真敢玩儿啊。。。。。。。。。。

这追究下去，不知道有多少黑幕在里面了。

我以前一直觉得伦理学碍事儿，合着我们这里压根就没伦理学。

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我先从纯原理上简单介绍一下人体基因编辑技术：

生命的所有信息表达基本上都是从基因转录到蛋白，蛋白再承担各种功能（包括催化转化各种物质），所以很多疾病如果从底层基因出了问题，那么大部分治疗措施都是治标不治本。

因此在有了基因编辑手段之后，从底层直接进行基因编辑，一劳永逸地解决问题，就成了很多医学和生命科学研究者的梦想。基因编辑本质是是使用Cas9之类的酶进行DNA切割替换，比较出名的是CRISPR-Cas9，这次事件的碱基编辑算是升级版，甚至不用切割DNA而是直接替换碱基，理论上还更安全。从文章数据来看，这次在基因编辑上还是挺“成功”的，猴子实验里脱靶率并不高（指的是基因编辑成功，从肝损伤和肾损伤问题来看在这一步就已经出问题了）

活体层面的基因编辑分为体内和体外。体外就是把需要编辑的细胞提取出来，体外编辑完再输入回去，比如干细胞、CAR-T这些，相对来说比较成熟（但其实也会出问题，比如CAR-T就有过报道）。

活体就比较麻烦，需要一个“载体”把基因编辑器递送到目标细胞，否则Cas9这种编辑器会被人血液里的蛋白酶等清除。在诸多载体里，之前大家一直最青睐病毒载体，因为病毒经过数十亿年进化，拥有主动入侵细胞的精密机制（像这次的疾病，病灶在脑部，要穿血脑屏障，AAV几乎是唯一可选项）。再加上各种疫苗也很多都是灭活或者减毒病毒，因此虽然理论上病毒可能的会导致免疫反应，大家也比较有信心这是个可以被克服的问题。最早用腺病毒，然后腺病毒就出过事故（跟这次很相似）。AAV是近期最受期待的，甚至都不能叫期待，因为AAV其实已经在脊髓性肌萎缩症等疾病的治疗上证明了自己的可靠性。

那为什么这次出了问题呢？主要在剂量和给要途径上。拿同样用在脊髓性肌萎缩症的AAV做对比，脊髓性肌萎缩症里AAV是静脉注射，全身血液体积还是很多的，再加上肝脏截留，血液浓度不会很高。这次事故里，为了容纳文章的那个复杂基因编辑系统，居然是双AAV同时注射，而且是鞘内注射直接进脑脊液……脑脊液才多少啊，实际在脑脊液中的AAV浓度得比脊髓性肌萎缩症时高几个数量级都是有可能的。

而且，再叠加一个最致命的问题，脊髓性肌萎缩症是给婴儿打，婴儿的免疫系统是没有建立完全的……而一个6岁小孩……

然后从纯学术层面讨论一下为什么会出问题：

AAV进行基因编辑在小鼠层面效果极好，在基础研究里几乎成了常规范式，但因为小鼠和猴/人在免疫系统的诸多受体表达都有很大差异，所以这个转化往往都是天堑。而且小鼠的肝/体重比远大于猴和人，解毒效果天差地别。再加上日常在SPF环境里饲养的小鼠，免疫反应的建立也截然不同。

至于说为什么腺病毒、AAV这些病毒载体总是出问题，但是大家还在用，主要还在于活体递送的靶向性问题。LNP、聚合物颗粒这种虽然安全性更好（其实也存疑，但至少不是病毒这种免疫问题），但是远没有病毒那种主动靶向的能力，这也是当前微纳米载体的一大技术挑战。病毒的结构看似简单，但实际上颇为奇特，我读书时还在想“胰岛素能一个个氨基酸的合成，那病毒衣壳实在不行也一个个安装呗？”。做科研到现在，手上试了无数种递送载体，才不得不感叹几亿年自然选择叠加的神奇。

至于我觉得这次这个事故问题最大的地方，甚至不是监管和审批，而是给药途径。这个说实话已经不完全是学术问题了，但凡做过实验都应该清楚，哪怕是小鼠层面，尾静脉注射、皮下注射、腹腔注射、滴鼻/吸入能有多大的差距。

论文中小鼠用的是一种特殊改造的血清型AAV-PHP.eB，它能高效静脉穿越BBB，依赖的是小鼠特有的LY6A受体——而这个受体在人和猴中不存在或功能不同，因此该病毒在灵长类脑中几乎失效。Nature论文里小鼠实验是AAV-PHP.eB尾静脉注射，到了猴子就不得不改用AAV9直接鞘内注射（打到脑脊液里）。Science也明确写了“Because of species differences in certain cellular receptors, that virus [AAV-PHP.eB] would not cross the blood-brain barrier as easily in humans or other primates. So Qiu’s team shifted to another common gene therapy ‘vector,’ AAV9, which would be injected directly into the spinal canal, bypassing the barrier.”

但问题是，给药方式改了，你给药剂量不重新评估一下吗？？？Nature文章只给了小鼠和猴子给药得量，没有说剂量是依靠什么定的。小鼠的“100 μl of 5.0 × 10¹² vector genome (vg) per ml per vector + 10 μl AAV-hSyn-GFP; n = 3 mice”和猴的“High dose, 1.20 × 10¹⁴ vg per split-TeABE vector”。然后你按小鼠20g，猴3kg来算……他们应该是按相同的5×10¹³ vg/kg给药的（我自己算出来这个数都笑了）……但问题是，你一个是静脉，一个是脑脊液啊？？？？你们用相同浓度的时候，不考虑一下的吗？？？

至于这个事件本身，大家的群情激愤就是最合适的评价。希望有关部门给出合理合适的处理吧。

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和这位一比，牢贺跟尊佛似的🤣

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自闭症是什么病因都不知道就要用改基因的方法来治疗了。真是做老鼠挑data骗经费最后把自己都骗了。

直接就说被学生骗了，被合作者骗了，这事就这么了了吧。

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最近涉及中国高校生物医学领域的新闻基本上都是坏消息。

而且是一个比一个坏。

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中山二院患癌死一实验室学生都没事

有啥大惊小怪的这才哪到哪啊看不懂

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五年前我曾经写过一点这个领域的科普文章，里面就提到AAV载体的基因编辑疗法。

当时写这个科普的初衷是介绍一下这个领域的前沿知识。

没想到五年后就有实际的应用案例了，虽然结果不理想，但是不得不说时代发展真快。

希望这类治疗技术能够尽快完善吧。

疾病的基因治疗技术：从脊髓性肌萎缩症（SMA）的“天价药”诺西那生钠（Spinraza）说起

**不过，有一说一，这个课题组敢把自己所研究的治疗方案应用在真人身上，我觉得他们课题组对自己组的论文真实性还是蛮有自信的嘛。**按照目前科研领域的普遍现状，课题组负责人对自己的文章的真实性都是有点B数的，文章发出来就万事大吉了，哪里会敢真的把自己文章里的技术用在真人身上啊，用上去岂不是直接穿帮了？

当然，也有一种可能性，就是整个课题组都是一个超级草台班子，下面的人在发文章期间搞的各种骚操作，结果上面的PI信了，把这个当真了，结果把发文章用的治疗技术用在真人身上翻车了。

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武大在舆论管控这一块还是远不及上交，如果这事发生在武大我都不敢想网上能有多热闹

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很多回答已经在讨论谁该负责、收费是否合规、论文是否应该撤稿。

作为一名医学期刊审稿人，在调查结果出来以前，我不准备判断具体人员的法律责任。但我可以做一件自己熟悉的事：

把这项技术从动物实验走向儿童人体试验的证据链重新审一遍。

一项体内基因编辑技术进入人体，通常需要依次回答几个问题：

机制上能不能成立？
动物疾病模型中有没有效果？
大动物实验能不能确定递送范围、毒性和剂量窗口？
首次人体试验的风险是否可以接受？
最终能不能给患者带来真实的临床获益？

这些问题缺少任何一环，都不能靠“技术先进”或者“一篇《Nature》论文”替代。

我第一次带着愤怒读完这篇论文，还有显示“招募中”的临床研究登记信息。Review完之后，我得到的判断是：

公开证据证明了编辑器可以工作，却没有充分证明它已经可以安全地进入一个6岁孩子体内。

第一，高、低剂量各一只猴子，能回答儿童安全剂量吗？

2026年2月发表的《Nature》论文，建立了携带CHD3 R1025W突变的小鼠模型。研究团队使用碱基编辑器纠正突变后，小鼠的CHD3蛋白水平、部分分子指标和行为学表现得到改善。

这是一项有价值的概念验证。

它说明三件事：

1. 这个突变可能确实参与疾病发生；
2. 纠正这个突变在生物学上有作用；
3. 编辑器在动物脑组织中可以工作。

但是，它没有直接证明：

• 相同方案在儿童身上有效；
• 应该给儿童使用多大剂量；
• 这个剂量的病毒载体是否安全；
• 潜在获益是否大于严重不良反应的风险。

尤其值得注意的是，论文中的非人灵长类实验，重点验证的是双AAV载体进入脑组织后，分开的编辑器能不能重新组装，以及能不能发生编辑。

高剂量和低剂量组分别只有一只猴子。

换句话说，这部分实验更接近于回答：

这套编辑器能不能送进去，并且在脑内启动？

它无法充分回答：

应该给一个6岁儿童使用多少？发生严重免疫反应的概率是多少？

论文自己也承认，动物模型不足以为人体临床剂量和应用提供直接指导，仍需进一步优化递送方式、剂量、治疗窗口和长期安全性。

也就是说，作者清楚地知道：从“动物脑内能够发生编辑”到“可以安全地用于儿童”，中间仍然存在一段没有走完的路。

我很少见到一篇SCI的讨论部分这么简短，但是我严重怀疑：研究者已经知道这个疗法不够安全，却仍然不愿意放弃一篇Nature的收益，强行发表出来，只不过还是心虚，所以讨论部分说明了一下不够安全，匆匆结束。

第二，脱靶少，不等于整个疗法安全

基因编辑安全性讨论很容易全部集中在“脱靶”上。

也就是编辑器会不会改错位置。

但一项体内基因编辑治疗至少有两层风险：

第一层是编辑器本身：包括脱靶编辑、旁观者编辑，以及编辑结果是否持久。

第二层是递送系统：包括病毒载体剂量、组织分布、免疫反应和器官毒性。

即使编辑器几乎没有改错DNA，也不代表递送它的载体不会造成严重反应。

此次方案需要使用两种AAV载体，把被拆开的碱基编辑器分别送进细胞，再让它们在体内重新组装。这样做能够绕过AAV装载容量不足的问题，但也意味着需要同时递送两套载体。

因此，审查这项治疗时，不能只看报告里的编辑效率和脱靶率，还必须回答：

病毒载体最终去了哪些器官？
不同剂量下有没有肝、肾、血液系统异常？
儿童剂量是如何由小鼠和猴子剂量换算出来的？
出现免疫反应后，有没有充分的预防和救治方案？

从公开论文能够看到的内容，还不足以完整回答这些问题。

第三，这不是普通的“试一次看看”

临床试验登记显示，这是一项仅计划纳入一名受试者的早期临床研究，年龄范围为2至10岁，采用双AAV载体进行单次鞘内注射。主要观察指标正是治疗相关严重不良事件。

试验登记的开始时间是2025年2月19日，最后一次公开更新停留在2025年3月6日，登记状态目前仍显示为**“招募中”**，没有公开结果。

单患者试验不是天然不合理。

对于极罕见、由特定突变导致的疾病，可能根本找不到第二个完全匹配的患者。个体化基因编辑也确实是未来医学的重要方向。

但患者越少，外部验证越困难；技术越新，不确定性越大；治疗对象又是儿童，风险控制和信息披露就越不能降低标准。

这名女孩所患疾病会造成语言、认知和运动发育障碍，但通常并不直接危及生命。这意味着试验面对的并不是“不治疗很快就会死亡”的紧急情境。

当疾病本身不会立即夺走生命时，一项可能带来致命风险的首次人体治疗，需要更高而不是更低的证据门槛。

第四，如果我是审稿人，我会重新审视整篇论文

这篇《Nature》论文于2024年12月投稿。

临床试验在2025年2月启动。据《Science》和Retraction Watch联合调查披露，女孩于2025年3月接受治疗，并在治疗后7天死亡。

论文直到2026年1月才被接收，2026年2月正式发表。

也就是说，受试者死亡发生在论文仍处于审稿和修改期间。

这就产生了一个无法回避的问题：

如果一项动物实验论文反复讨论“走向临床的潜力”，而相关人体试验已经发生了死亡，这个信息是否会影响编辑和审稿人对论文结论、安全性以及临床转化表述的判断？

我认为会。

这不只是致谢里是否遗漏了家属资金来源的问题，也不只是论文中应不应该增加一句利益披露。

它会改变整篇论文的解释背景。

如果我是审稿人，知道已经发生过人体治疗和严重不良事件，我一定会重新追问动物毒理、剂量换算、病毒载体分布、免疫风险和临床试验设计。

原来被理解为“接近临床转化”的证据，可能需要重新降级为“尚未跨越安全性门槛的概念验证”。

目前涉事医学院仍表示事件正在调查中，因此现阶段不适合直接判定个人或机构的法律责任。

但仅从科研证据链看，这起事件至少提醒我们：

一项技术在动物身上有效，只是走完了从0到1；它距离可以安全地用在人身上，中间可能还隔着很长的一段路。

科学创新不是把这段距离抹掉。

真正负责任的创新，是把这段距离一寸一寸测量清楚。

为这位小女孩默哀。

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没想到出了个贺建奎之后还有高手。

新技术想要用到人身上，本来该有一层层关卡卡死风险。

先是科研团队拿出想法，老老实实做完动物实验，把安全性、效果都验证清楚。

之后临床医生评估方案靠不靠谱。

伦理委员会独立严格审核。

就算最后准备用药，也必须把所有风险清清楚楚告诉病人或者监护人。

结果，好家伙，全部失灵。

第一，这是全球第一次往人脑鞘内注射开展碱基编辑，完全没有人体试验先例，胆子怎么这么大？真当自己是Jennifer Doudna？

第二，灵长类动物实验已经看出明显的肝肾损伤，为什么不完整公开这些风险？

第三，伦理委员是吃干饭的吗？怎么能同意给病情稳定、没有生命危险的小孩子做这种高风险试验？

第四，正规临床试验有硬性规矩，不能向受试者收取制剂、研发、治疗相关费用，成本本该由研究团队承担，不该压在患者家庭身上。这家人居然凑了86万美元来承担所有开销……

贺建奎私自违规基因编辑蹲了大牢，相比之下，这起事件披着合规的外衣，隐患更大。后续就看调查结果了，该罚款罚款，该坐牢坐牢。

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1、个人感觉跟牢贺的性质还是不一样的，而且可能不涉及刑事，拿这个事跟牢贺放一起，那也太看不起牢贺了吧，虽然技术上更难。

2、可以定性为医疗事故，且存在医疗伦理问题。

3、整件事最无辜的还是小孩。我不相信一对有足够资源资助研究和治疗费用、有渠道去主动接触这类科研团队的父母，会对此疗法的风险一无所知。因为这并非是什么新奇的疗法，至少动动手去搜都能查到过去同类治疗手段临床试验的相关报道。我不相信这对足以称得上是知识分子的父母，能忍住不去多方面了解此医疗手段的原理及其风险性。

总之，这PI是神人，主动跑去人面前还掏几百万，结果是把自己小孩送去当小白鼠，接收风险与收益不匹配的过度治疗的父母更是神人。

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我就好奇费用能这么贵，这是80万刀，不是RMB。

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看到这个消息的时候，我是震惊的🤯

然后是出离愤怒

再然后是，感到可悲

因为，这不是国内基因编辑出问题的第一例，竟然还会发生！

另外，想一想国内学术会议做了基因编辑临床试验的团队，尽管可能没有死人，但是有多少是符合伦理的呢？

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我没有看Science 报道的原文，只看了高赞回答的简述。看完真的是“气抖冷”，“How dare you？”脱口而出。

作为普通的芸芸众生，我对Science, Nature 上的最新结果，并不关心。我知道，科研论文和实际应用，距离很远。尤其是生命科学领域，生命体太复杂，研究的可迁移性很一般。

“心肌干细胞”事件后，我对生命科学研究的真实性都有疑虑了；最近耿同学的一系列“发现”，更是加重了这一印象。

但我还是没想到，有生命科学工作者，能在动物实验有明显问题的情况下，对人下手。追名逐利到疯癫了？以我的理解，哪怕动物实验没问题，仅仅一个课题组的研究，也不足以支撑人体基因编辑治疗。

目前没看到回答仔细讲患儿的疾病，仅泛泛地提了一句“情况并不严重”，我还想发表个不负责任的暴论。

我很怀疑，很多罕见基因病，到底是疾病还是特征。甚至它们本身是否罕见，也得两说。如果症状不明显，也没那么多人去测序，几千块一次呢，医保又不报销。

就身边统计学而论，我还真有长辈被诊断过罕见基因病。但反正也没法治，我们就没去找更多医院进一步确诊了。

反正长辈一辈子学习工作也还可以。而就后来的情况看，基因病在长辈当时症状成因里的占比，也很不好说。

有时候，我们是不是太迷信“人定胜天”了？对“完美无瑕”，太过执着了？

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中国搞理论伦理学的什么时候才能知道科学性不完全等于伦理性。

或者要求有违反伦理的追责几个decade之内禁止任何教学类供职，或者要求科学产出禁止其本人及其团队变现。

知乎用户 发表

仇子龙在知乎有号啊。而且有段时间相当活跃（指timeline）。

这下和Yu Deng一起把知友的上下限前后脚一起刷新了。

6岁才开始的基因编辑在医学上是不必要的，6岁小孩的大脑已经发育完成了，这种场景下如果要用基因编辑，那要改的细胞是相当多的。

虽然当事团队似乎可以辩称AAV是穿透血脑屏障的唯一选择，也似乎可以通过治疗6岁儿童的大脑来辩解脑脊液注射的高剂量，但这个辩论的大前提就不成立——这个实验性治疗就不该被通过。

而AAV导致的严重不良反应报告数以百计，

与本案例直接相关的明确的死亡原因，即血栓性微血管病（TMA）的报告都已经数以百计了，

这种场景底下还要通过这个治疗方案，并且研究者在明知实验结果不完善，实验计划存在巨大风险的情况下，为了推进相关研究选择没有充分告知病人的监护人治疗方案的风险，恐怕他们对病人的死亡，是存在直接责任的。

当时"基因编辑婴儿案"的贺建奎因非法行医罪被判了3年，后来刑法打了一个补丁。

但这个补丁不叫"非法基因编辑罪"，这个补丁打缩了，叫"非法植入基因编辑、克隆胚胎罪"。

中华人民共和国刑法修正案（十一）在刑法第三百三十六条后增加一条，作为第三百三十六条之一：

“将基因编辑、克隆的人类胚胎植入人体或者动物体内，或者将基因编辑、克隆的动物胚胎植入人体内，情节严重的，处三年以下有期徒刑或者拘役，并处罚金；情节特别严重的，处三年以上七年以下有期徒刑，并处罚金。”

估计打补丁的时候还没想到，搞基因编辑医学惹事不一定要走疯狂猫娘科学家贺建奎那个路子。

所以这次的事儿再次划出，用不上它。

感觉过两年这块儿又要新修订一条上去了。

One more thing.

死者父母曾经向接受仇论文的《Nature》期刊抗议，但《Nature》不予理会，死者父母转而向竞争对手《Science》举报，此事才爆发出来。

怎么说呢，知识就是力量啊。《Science》举报法，我还是孤陋寡闻了，我头一回见。

竟然还能这样啊。

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想起我之前一个回答

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有个事我不太明白啊。当初贺建奎出事的时候，网上普遍说法是不能对人类进行基因编辑，会污染人类基因库。而这个话题下面虽然大家把仇子龙骂的狗血淋头，但感觉大部分都是批判他在动物实验结果不理想的情况下强行给人用，以及批判他把小孩给治死了。看这意思现在基因编辑的疗法已经普及了？只要能有疗效就可以正常使用了是吗？

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和贺建奎完全不是一回事。这人用的是基因药物。

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这个事情其实是四个失误串联起来的。先看一下AI怎么说：

一、医学伦理失误

1. 风险-收益比极度失衡：患儿病情非致命（能自主生活），却要承受高剂量 AAV 载体带来的致死性风险，违背了“不伤害（Non-maleficence）”和“利益大于风险”的基本原则。

2. 知情同意的弱化与剥削：利用了罕见病家庭极其焦虑、绝望的心理，未能真实、全面地提示死亡风险；且在受试者为无行为能力的儿童时，代理知情同意未能真正符合“患儿最佳利益原则”。

3. 灰色地带与资金违规：借“IIT（研究者发起的临床研究）”绕过正规批件，甚至涉嫌违规向患儿家属收取高额“研究/赞助费用”。

二、临床前到人体的转化失误

1. 忽视动物实验的毒性预警：在非人灵长类（NHP）或小鼠实验中，高剂量给药已表现出明显的肝肾毒性或免疫反应，但研究团队未能以此建立足够保守的安全剂量上限。

2. 剂量推演盲目激进：为追求在靶器官（大脑/中枢神经系统）达到足够的编辑效率，强行使用了极高剂量的 AAV 载体，直接将人体推入已知的高危毒理区间。

三、临床监护与救治准备不足

1. 对已知致命并发症缺乏预防性对策：高剂量 AAV 诱发血栓性微血管病（TMA）、细胞因子风暴和多器官衰竭是行业内公认的高危并发症。

2. 围术期救治与监护滞后：在出现剧烈免疫排异和器官损伤信号时，缺乏针对性的早期干预手段和顶级重症（ICU/ECLS）配套支持，未能在毒性爆发的黄金窗口期阻断病情恶化。

四、学术规范与发表疑云

1. 论文与临床真实数据的偏差：在预印本先前发表的论文/资料中，涉嫌隐瞒或修饰了动物实验中的严重毒理数据，呈现出一种“高度安全且有效”的假象。

2. 学术冲动超越科学客观性：为了抢夺“全球首例（First-in-Human）”的头条和高水平论文发表，忽视了科学研究必须具备的客观性与可重复性，存在严重的学术不端隐患。

———————以下是手搓内容——————

这个问题其实说大了是一个体制问题。国内目前医院排名几乎完全参照论文发表，这种激励制度下，院内伦理就不可能拦着这种N-of-1型的临床试验。仇子龙如果这次成功了，基本上后续能再发出来十几篇CNS，这个巨大的诱惑，依赖院内伦理委员会是拦不住的。

实际上不止院内，就算上报到国家卫健委进行临床试验许可申请，大概率也拦不住。因为仇子龙本身就是针对儿童自闭症的基因编辑疗法的国内带头人，相当于还是自己审自己。

往小了说，这次事件其实主要是基因载体 AAV 引发了 TMA，导致患者死亡，更多的是临床 PI 的问题，仇子龙是科研 PI，理论上不负责临床问题。不过在这种 N-of-1 临床中，科研 PI 往往足够强势，以至于临床 PI 对治疗完全没有影响力，所以实际上怎么样并不清楚，也不排除仇子龙向临床 PI 隐瞒了之前非人灵长类 NHP 试验里存在不良反应的可能。

按理来说，AAV 载体引发 TMA 是此前基因治疗常见的不良反应（而且国外已经有致死的情况了），无论 NHP 试验是否有不良反应，新华医院的临床PI不可能不知道怎么做，尤其是这次还是 dual AAV + 大剂量的组合，更应该提前做好预案。术前给 eculizumab 这种靶向 C5 补体抑制剂（ Science 没报道是否有给补体抑制剂），术后及时监测相关指标，料敌从宽，能上抑制剂就上抑制剂。按照家长的说法，Mei 术后第三天发烧，然后接受了输液治疗之后就一直没尿，而无尿是补体系统被剧烈激活，引发 TMA 并导致 AKI 的警报之一。

输液治疗发烧没有改善，说明不是常规感染，此时就要考虑TMA的可能了，需要检查血小板 PLT、乳酸脱氢酶 LDH及补体 C3/C4/CH50 ，细胞因子 IL-6 等关键排查指标。从国外经验来看，TMA 发病后 24-48 小时内是完全可以救回来的，也就是术后第三、第四天，上抑制剂单抗或者 CRRT，但是 Mei 被拉去做全身 CT 这就更无厘头了，这说明当时的临床医生很可能不知道高剂量 AAV 导致不良反应的底层病理机制是什么。尤其是此时 Mei 表现出血小板下降，这是典型的 AAV 导致 TMA 表征。

此外，这种 first-in-human 的手术，术后居然在普通病房也太离谱了（Science报道原文：Doctors took Mei for a full-body CT scan and then rushed her to the intensive care unit，说明此前并不在 ICU）。ICU可以高频率检测诸如血常规等关键指标，而且医护也往往更有经验，说不定可以早发现这是 TMA 症状（从 Mei 第三天发烧来看，前两天应该已经出现血常规下降然后肝脏开始代偿），从而挽回一个生命。

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“妈妈，我想回家。”

看到这就崩溃了，当事父母怎么走出这阴影。

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这让我想起十多年前在中关村北一条遇到的某位杰青，他问俺他们组炼的丹可不可以去医院直接给病人输上，侬大概能猜到俺当时的表情

一个掏牛腚专业毕业的，搞人体基因编辑，有点敬畏心好么

必须严惩

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仇子龙没有临床医学学位，他是生物学的博士，怎么敢就这么劝小孩子家长这么干，牛逼的是医院就敢按照他给的剂量给小孩打了，还打的大概率是鞘内注射毕竟要进中枢，更牛逼的是FDA还备案了，这不就是把小孩儿当小白鼠么，连猴子都不是。

都是什么缺德玩意儿啊。

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如何看待？只能说你老钟人均高人权。

这种事放在你欧美都不叫个事。你们还得夸欧美敢做实验了活该人家有原研药。

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在上海华新医院做的。有全套合法手续。经过上海有关部门完全审批。‘程序上挑不出毛病’，而主管治疗方案的仇子龙及其团队隶属于上海交通大学医学院，是科研性质的团队，没有临床医疗资质。

大白话说就是，患者家属花了63万美元，让自己闺女当了一次科研小白鼠，贡献了论文数据了，但名义上走的是‘临床治病’的渠道，所以要全自费。

人没了，钱不退，责任方找不到。因为一切都是审批过的。如果家属闹事，实际上会导致上海有关部门承担连带责任，所以一起帮助捂盖子。导致家属连‘曝光’都没有渠道。

最后为了让大众知道这个事情，另辟蹊径，走的《科学》这个世界知名的综合性论文期刊渠道，曝光了这个事情。

至于有人说，按照‘行规’，用小白鼠和猴子做做试验，水水论文得了，怎么还真做啊？

这些人没仔细看内容，这次这个小女孩接受的基因剪辑治疗，是走的上海有关部门特批的‘特殊通道’的。

这显然就不是科研团队能操控的范围，这个就是‘政治’，也就是上海有关部门需要用‘硬成果’来‘刷政绩’了。而科研团队自然也有相关需求。

要知道仇子龙这个‘基因剪辑治疗自闭症’的项目发的论文还挂lq复旦程田林，上交李斐的名

背后涉及的利益相关方太多。都是普通人靠正常维权方法无法摆平力量。

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医学专业，特别是临床医学专业，也就是医院的医生论文造假的恶果会逐渐显现出来。

很多医院和医生发表的造假论文，特别是发表在高级别杂志上的假论文，在没有被证实为造假前已经受到了很多临床医生的阅读，其中肯定有部分认为论文是真实的有效的可行的，盲目按照文章中的内容展开研究，甚至可能急功近利直接用在医疗实践中了，非常可能导致各种难以预料的风险。

慎重告诫各位病友，千万不要相信任何所谓的大医院大医生提供的所谓最新研究技术，否则后果自负悔之晚矣。

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非法行医致死？我记得仇教授没有行医资格证。

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我每次下古早版本的github项目也这样，配cmake的时候简直要命。

不过我可以事先存档，事后还有补救机会，这小女孩就回不了档了。

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人有多大胆，地有多大产

这类人应该更多去做衰老、长寿这些方向，群众鼓掌欢迎

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看Science独家报道原文看到这里只想问一个“何意味”，孩子开始发烧了结果你作为医生给家长分享Nature中了的好消息是吧。

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黑色幽默：孩子没了，家属没责怪仇。家属是不爽仇团队继续发表相关实验论文，更没提造成小女孩离世。家属一开始就联系仇，叫他撤稿不要发表，或者就算发表也要说清楚女孩子离世了，不然会误导更多人。仇一边答应撤稿一边发表，更没提完成人员身亡。于是家属暴怒，找了科学爆料……

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黑暗启蒙正在觉醒

时间就是生命

效率就是金钱

__ __ 将从未来抵达

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不是，你猴子实验还没明确结果，就敢拿小孩做实验？

小孩被你的实验搞死了，你静悄悄做好善后工作就是了，你还敢把论文发出来？

一些科研人员真是走火入魔了，为了发论文什么都不管不顾？

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家长吃了知识太多的亏。

如果笨一点啥也不懂，也不可能做实验。

如果再聪明一点啥都懂，也知道应该先进行灵长类临床试验。

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这钱最后是进了公账还是私账，这人血馒头也敢吃？

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这事最扯淡的难道不是那对父母么？

就算最开始不了解基因编辑疗法，但是看报道也是沟通过很多次的，做父母的就没有自己去了解或者找第三方去咨询一下么？

事实上就算是哪怕了解一下相关基因编辑疗法的SOP也能感觉到事情不对啊。

而且就从报道的花费来说，这笔巨款都足够让这父母去米帝找梅奥诊所这类机构做相关诊疗了。

知乎用户 发表

贺建奎不仅没弄死人，

也没向患者家收钱吧？

仇子龙这件严重很多吧？

6岁会说妈妈我要回家，

智力迟缓的诊断证明在哪？

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我以为效仿美国的刑罚力度，罚了新华医院3600万美元，约等于2亿多人民币呢，结果定睛一看是3600美元，你在这搞笑呢？要是新华医院目前还没缴纳罚款的话可以联系我，我个人替新华医院足额缴纳了。

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我查了一下，这个货在猴子身上做实验的时候，四只猴子都出现了严重的肝损伤，但即便如此，这个货还是在小女孩进行了同样的所谓治疗，这货是不是疯了？

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发文章的天才，各个渠道都打通了。他应该会自称为了科研会献出一切，只可惜没有把患者的安全放在第一位，甚至不愿意把研究经费用在患者治疗费上。

为了发文章极度自私的人。

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时间会带来答案

如何看待方舟子和仇子龙关于「自闭症基因疗法」的论战？

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省流：《科学》杂志报道，一名患有CHD3基因缺陷的6岁女孩，在上海新华医院参与仇子龙团队主导的脑部碱基编辑临床试验。女孩父母自筹资金支持研究，团队将基因编辑载体注入其脊髓液，给药七天后女孩因治疗相关的血栓性微血管病变离世。调查显示，伦理委员会审批试验前未完整核查灵长类动物实验的安全预警；事后医院仅受到小额罚款，相关研究者未被公开处罚。该团队后续刊发于《自然》的相关论文删除了女孩家庭相关信息，多名国际专家质疑试验风险被淡化、论文数据存疑，呼吁开展全面审查。

全文：

https://www.science.org/content/article/exclusive-death-girl-chinese-gene-editing-trial-was-never-made-public

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学术败类，衣冠禽兽，沽名钓誉，草菅人命。

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从追责无果的现状来看，学界简直是在明牌鼓励科学家的独狼行为，就这种氛围，出几个弗兰肯斯坦、奇爱博士，也是早晚的事吧？

另外，如果一个医学工作者不把患者当人，他作为一个导师，会把学生当人吗？他的学生，会把医学当作为人的科学吗？AAV风险这么大，不知道经手的学生怎么想的？

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普通老百姓犯罪最多杀人放火。

真十恶不赦罔顾人伦这一块还得看知识分子。

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真魔怔了啊，宁肯搭上一切和病人的一切也要发顶刊？不是特别懂你们生物和制药的业界

另外想问一下，伦理审查是怎么过得？而且aav的载体研究国内权威专家应该不是仇的实验室吧？他有没有彻底跟进最新的原理研究就敢上呢？

而且孩子是自闭谱系里面多严重的一种才让爸妈在五六岁这个情况初现完全可以辅助调整做康复的时候直接送去实验疗法？这对吗？

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虽然说女孩患有的是Snijders Blok-Campeau 综合征（CHD3 基因单碱基突变导致）不算是孤独症谱系障碍，但还是引用这篇文章表达点想说的东西。

哀悼是允许的。痛苦是可以的。但持续将孩子的发育障碍视为悲痛的源头，对家长和孩子都有害，而且会阻碍彼此之间建立接纳且真实的关系。

《DON’T MOURN FOR US》by Jim Sinclair

Parents often report that learning their child is autistic was the most traumatic thing that ever happened to them. Non-autistic people see autism as a great tragedy, and parents experience continuing disappointment and grief at all stages of the child’s and family’s life cycle.

But this grief does not stem from the child’s autism in itself. It is grief over the loss of the normal child the parents had hoped and expected to have. Parents’ attitudes and expectations, and the discrepancies between what parents expect of children at a particular age and their own child’s actual development, cause more stress and anguish than the practical complexities of life with an autistic person.

Some amount of grief is natural as parents adjust to the fact that an event and a relationship they’ve been looking forward to isn’t going to materialize. But this grief over a fantasized normal child needs to be separated from the parents’ perceptions of the child they _do_have: the autistic child who needs the support of adult caretakers and who can form very meaningful relationships with those caretakers if given the opportunity. Continuing focus on the child’s autism as a source of grief is damaging for both the parents and the child, and precludes the development of an accepting and authentic relationship between them. For their own sake and for the sake of their children, I urge parents to make radical changes in their perceptions of what autism means.

I invite you to look at our autism, and look at your grief, from our perspective:

Autism is not an appendage

Autism isn’t something a person has, or a “shell” that a person is trapped inside. There’s no normal child hidden behind the autism. Autism is a way of being. It is pervasive; it colors every experience, every sensation, perception, thought, emotion, and encounter, every aspect of existence. It is not possible to separate the autism from the person–and if it were possible, the person you’d have left would not be the same person you started with.

This is important, so take a moment to consider it: Autism is a way of being. It is not possible to separate the person from the autism.

Therefore, when parents say,

I wish my child did not have autism,

what they’re really saying is,

I wish the autistic child I have did not exist, and I had a different (non-autistic) child instead.

Read that again. This is what we hear when you mourn over our existence. This is what we hear when you pray for a cure. This is what we know, when you tell us of your fondest hopes and dreams for us: that your greatest wish is that one day we will cease to be, and strangers you can love will move in behind our faces.

Autism is not an impenetrable wall

You try to relate to your autistic child, and the child doesn’t respond. He doesn’t see you; you can’t reach her; there’s no getting through. That’s the hardest thing to deal with, isn’t it? The only thing is, it isn’t true.

Look at it again: You try to relate as parent to child, using your own understanding of normal children, your own feelings about parenthood, your own experiences and intuitions about relationships. And the child doesn’t respond in any way you can recognize as being part of that system.

That does not mean the child is incapable of relating at all. It only means you’re assuming a shared system, a shared understanding of signals and meanings, that the child in fact does not share. It’s as if you tried to have an intimate conversation with someone who has no comprehension of your language. Of course the person won’t understand what you’re talking about, won’t respond in the way you expect, and may well find the whole interaction confusing and unpleasant.

It takes more work to communicate with someone whose native language isn’t the same as yours. And autism goes deeper than language and culture; autistic people are “foreigners” in any society. You’re going to have to give up your assumptions about shared meanings. You’re going to have to learn to back up to levels more basic than you’ve probably thought about before, to translate, and to check to make sure your translations are understood. You’re going to have to give up the certainty that comes of being on your own familiar territory, of knowing you’re in charge, and let your child teach you a little of her language, guide you a little way into his world.

And the outcome, if you succeed, still will not be a normal parent-child relationship. Your autistic child may learn to talk, may attend regular classes in school, may go to college, drive a car, live independently, have a career–but will never relate to you as other children relate to their parents. Or your autistic child may never speak, may graduate from a self-contained special education classroom to a sheltered activity program or a residential facility, may need lifelong full-time care and supervision–but is not completely beyond your reach. The ways we relate are different. Push for the things your expectations tell you are normal, and you’ll find frustration, disappointment, resentment, maybe even rage and hatred. Approach respectfully, without preconceptions, and with openness to learning new things, and you’ll find a world you could never have imagined.

Yes, that takes more work than relating to a non-autistic person. But it can be done–unless non-autistic people are far more limited than we are in their capacity to relate. We spend our entire lives doing it. Each of us who does learn to talk to you, each of us who manages to function at all in your society, each of us who manages to reach out and make a connection with you, is operating in alien territory, making contact with alien beings. We spend our entire lives doing this. And then you tell us that we can’t relate.

Autism is not death

Granted, autism isn’t what most parents expect or look forward to when they anticipate the arrival of a child. What they expect is a child who will be like them, who will share their world and relate to them without requiring intensive on-the-job training in alien contact. Even if their child has some disability other than autism, parents expect to be able to relate to that child on the terms that seem normal to them; and in most cases, even allowing for the limitations of various disabilities, it is possible to form the kind of bond the parents had been looking forward to.

But not when the child is autistic. Much of the grieving parents do is over the non-occurrence of the expected relationship with an expected normal child. This grief is very real, and it needs to be expected and worked through so people can get on with their lives–

but it has nothing to do with autism.

What it comes down to is that you expected something that was tremendously important to you, and you looked forward to it with great joy and excitement, and maybe for a while you thought you actually had it–and then, perhaps gradually, perhaps abruptly, you had to recognize that the thing you looked forward to hasn’t happened. It isn’t going to happen. No matter how many other, normal children you have, nothing will change the fact that _this_time, the child you waited and hoped and planned and dreamed for didn’t arrive.

This is the same thing that parents experience when a child is stillborn, or when they have their baby to hold for a short time, only to have it die in infancy. It isn’t about autism, it’s about shattered expectations. I suggest that the best place to address these issues is not in organizations devoted to autism, but in parental bereavement counseling and support groups. In those settings parents learn to come to terms with their loss–not to forget about it, but to let it be in the past, where the grief doesn’t hit them in the face every waking moment of their lives. They learn to accept that their child is gone, forever, and won’t be coming back. Most importantly, they learn not to take out their grief for the lost child on their surviving children. This is of critical importance when one of those surviving children arrived at t time the child being mourned for died.

You didn’t lose a child to autism. You lost a child because the child you waited for never came into existence. That isn’t the fault of the autistic child who does exist, and it shouldn’t be our burden. We need and deserve families who can see us and value us for ourselves, not families whose vision of us is obscured by the ghosts of children who never lived. Grieve if you must, for your own lost dreams. But don’t mourn for us. We are alive. We are real. And we’re here waiting for you.

This is what I think autism societies should be about: not mourning for what never was, but exploration of what is. We need you. We need your help and your understanding. Your world is not very open to us, and we won’t make it without your strong support. Yes, there is tragedy that comes with autism: not because of what we are, but because of the things that happen to us. Be sad about that, if you want to be sad about something. Better than being sad about it, though, get mad about it–and then do something about it. The tragedy is not that we’re here, but that your world has no place for us to be. How can it be otherwise, as long as our own parents are still grieving over having brought us into the world?

Take a look at your autistic child sometime, and take a moment to tell yourself who that child is not. Think to yourself: “This is not my child that I expected and planned for. This is not the child I waited for through all those months of pregnancy and all those hours of labor. This is not the child I made all those plans to share all those experiences with. That child never came. This is not that child.” Then go do whatever grieving you have to do–away from the autistic child–and start learning to let go.

After you’ve started that letting go, come back and look at your autistic child again, and say to yourself: “This is not my child that I expected and planned for. This is an alien child who landed in my life by accident. I don’t know who this child is or what it will become. But I know it’s a child, stranded in an alien world, without parents of its own kind to care for it. It needs someone to care for it, to teach it, to interpret and to advocate for it. And because this alien child happened to drop into my life, that job is mine if I want it.”

If that prospect excites you, then come join us, in strength and determination, in hope and in joy. The adventure of a lifetime is ahead of you.

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这也太恶心了吧，这个教授已经基本的做人的标准都没有了，暂且不谈钱，猴身上都出问题了，给人做啊，是人啊。

上交不把他送进去，那上交也是逆天了

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Science 刊文揭露一位中国 6 岁女孩在基因编辑实验中死亡，涉事医学院称在调查，如何看待此事？

推荐一篇文章，分析得很好。

我的评论是：

这篇文章说得很好啊，以治疗为目的的基因编辑实验不能因此而废止，但是治疗失败并不是理所当然要付出的代价。对于那些身体状况足以正常生活，只是发育迟缓的孩子，他们完全可以选择另一条康复之路，不必冒着死亡的风险，接受激进的基因编辑治疗，从而换一个更加顺遂的未来。

题外话：

我读过涉事研究员参与的一篇论文，虽然不是该回答提到的那一篇……我读到这个名字的时候，真的有一种“怎么老是你”的感觉。从我刚学生物开始，从韩春雨事件到贺建奎事件，几乎每隔一段时间就能在新闻报道中读到他的名字，虽然他不是当事人，只是围观者，而这次他终于，很“不幸”地（最不幸的当然是患者及其家属）成为当事人了。

现在看来，这件事必须得有人丢工作有人坐牢了，不然，逝去的小女孩也无法瞑目啊……

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不是，这么严重的并发症，这疗法怎么就用在人身上了？

知乎用户 发表

所以我一直给某个基因编辑科学家鸣不平。

某些院士组或者医院因为有院士撑腰，玩的比贺野多了。

顺带补充一下，牢贺当时给的定罪逻辑是：这种编辑有污染人类基因库的潜在危险。

这次不用潜在了嘞，直接就危及生命嘞。

以及一个明显在动物试验上造成了明显可知的严重后果的玩意是怎么用到人身上的?

这次怎么谈医学伦理?

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毫无风险收益比的行为，还高强度违规，想发文章想疯了？

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本来就是死马当作活马医的病，家属愿意赌一把这事儿，也可以理解。

临床试验，隐瞒风险，家属风险自担，然后，还得自费！

成了，医生名利双收，病人治好倒也不亏；不成，医生接近于屁事没有，病人人财两空？？(但凡告知家属猴子死掉，外加不收钱，都不至于这么吃相难看！)

不过，这事儿在上海，在新华，前几年又不是没出过“家属自费，风险自担，病人人财两空”的前科！只不过，这次是没办法用“论文书写不规范”强行遮羞了！这医院的管理这么垃圾混乱吗？！(再一再二了，可别过几年再三再四！)

确实绝症没得治，但是，不是让人家自费当小白鼠的理由吧！成功了，医务人员德艺双馨，失败了，你自己命不好？

知乎用户 发表

伦理委员会是怎么批的？地方药监和公安在干嘛?

合着我们这些医药行业里边正规做研发做申报、做生物学试验、做临床评价的就得被反复卡?违规的违法的杀人的反而能混过去?

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就没有人八卦下他小三的事儿？

知乎用户 发表

这个没医德啊，看了好多专业评论，感觉这个人应该是欺骗了家属，这个治疗方案收益小，风险高，如果和家属说清楚，感觉家属大概率不会让孩子尝试

知乎用户 发表

居然是交大的教授和新华医院的干出的这事情，新华医院的儿科还是口碑挺好的……

遇难患者的家长自费赞助研究，（正常试药什么都应该免费的）结果被几个故意忽略了实验的风险，之前猴子实验的问题的医生和不负责任伦理审查搞得孩子几天就过世了……（治疗疑似也不到位微血栓及时治疗还是能救的）

而且在出现这严重实验，医疗事故后这些医生，研究者都没有得到足够的惩罚，家属也没有获得应该有的赔偿………有问题的论文不但隐瞒事实也不撤稿，只有告到science了才被曝光

我觉得现在论文有水分，造假什么也不稀奇了，但一般论文假的最多就浪费经费，误导研究方向什么……但这是治病的医学研究啊，这是损害的人的生命啊…这样的研究还敢乱搞可以说人性都没有了，基本的尊重生命都没有。

我们cs也有很多故事会，灌水的，但我们至少知道灌水的不能拿来实战，还是很实事求是的。这帮医学的家伙天天闷在实验室里打老鼠打猴子打的都没人性了……

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感觉靠直接注入特制病毒感染来实现基因编辑这事情风险还是太大了一点。

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昨天六七点钟小红书上刷到，评论3000左右。

5分钟后再访问，该贴已不存在。

所以，用不着什么调查，保真。

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仇的人品和智商都严重有问题。

坑人父母钱就算了，出了人命。捅了这么大篓子，人家父母不追究，还不感恩戴德夹着尾巴做人。

居然舍不得一篇nature。现在名声扫地了吧？

科研需要推理，假设，排除，验证。想象力是前提，逻辑判断力是基础。

连最基本的权衡利弊的都选错的人，是不可能在科学探索中有什么成就的。

这个人没有投资价值，以后不要在他身上浪费科研经费了。

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多读读牢A的出约翰霍普金斯记，就都明白了

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science怎么不揭露下萝莉岛和恶魔岛的女孩？

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我写过一篇文章，专门揭露某三甲医院，拿患者做临床试验，收患者钱，收医药公司钱，再侵吞医药公司给患者的钱。

然后我的个人主页，就被标注为传播不实信息，逆天不？嘿嘿嘿，现在才爆出来，我才觉得奇怪，都存在几十年了。

说什么印度药品便宜，是可以做免费临床医学试验，你看咱们就不一样，咱们做收费临床医学试验，咱药最贵。

知乎用户 发表

人有多大胆，地有多大产。这也太辩证，太唯物主义了。

知乎用户 发表

委婉地讲，这属于“选择性使用临床试验数据”。其本质是临床试验数据造假。在公开实验结果时隐瞒不利实验数据、临床试验数据造假，试验主要负责人应禁业处罚。

造假是在患者死亡后发生的。据报道，该类临床试验按规定无需药监局审批，且已经过从事实验的医疗机构逻辑委员会批准，试验本身无明显违规。

知乎用户 发表

他这个职位钱肯定是不愁的，只想要脑部基因编辑第一人这个名头，太狂热了吧。

起码这篇nature 的前三位和后三位作者负主要责任。

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这已经丧心病狂了，坐牢吧

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昨天，《Science》和Retraction Watch联合发布了一篇调查报道，我读了两遍。

第一遍，是作为一个普通读者——为那个叫Mei的6岁女孩。

第二遍，是作为一个在国内医疗器械和诊断领域摸爬滚打十几年的从业者。这一遍，我越读越后背发凉。

因为就在这篇报道所涉及的那篇论文之后不到两个月——2026年5月1日——中国首部《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》（业内称“818号令”）正式施行。

这部行政法规被寄予厚望，被认为是中国细胞治疗、基因治疗等前沿技术“从野蛮生长走向法治化”的里程碑。

而Mei的死，恰恰发生在“818号令”生效之前的监管真空里。

这不是巧合。这是一个警示弹。

先把这件事说清楚

很多人可能还没看过报道原文，我把关键事实捋一遍。

**患者是谁：**2023年3月，上海一名化名Mei的6岁女童被确诊携带CHD3基因R1025W突变，诊断为Snijders Blok-Campeau综合征。这是一种由CHD3基因突变导致的神经发育性疾病，主要表现为语言、认知和运动发育迟缓，但通常不直接危及生命。Mei属于症状偏轻的一端，能走能跑，有基本社交能力。

**研究者是谁：**Mei的父母通过患者微信群，联系到上海交通大学医学院松江研究院神经科学家仇子龙团队。该团队在基因编辑和神经系统疾病领域颇有建树，曾公开谴责贺建奎的基因编辑婴儿事件。

治疗是什么：团队为Mei定制了一种腺嘌呤碱基编辑器，用双AAV9载体通过鞘内注射递送，目标是跨越血脑屏障，在神经元内把突变的A·T碱基对修复为正常的G·C对。这是全球首例脑靶向碱基编辑人体试验。

钱从哪来：Mei父母自筹约86万美元（约582万人民币），资金流向包括仇的前学生所在基金会、美国公司中国关联方、四川PriMed（猴毒理研究CRO），其中13万美元直接汇入团队成员杨侃的个人账户。此外还赠送了多部iPhone、iPad和一箱茅台。

**发生了什么：**2025年3月24日，Mei在新华医院接受单次脊髓液AAV9-碱基编辑器输注，病毒量达到万亿级别。术后第3天发热，随后无尿、血小板骤降，进展为血栓性微血管病（TMA）。**2025年3月31日，输注后第7天，Mei离世。**医院伦理委员会事后认定死亡与治疗“肯定相关”。

事后怎么处理的：

• 2025年9月，上海杨浦区卫健部门对新华医院罚款约3600美元（约2.5万人民币），理由是医院未能妥善监管试验，也未在数据库中将试验注册为商业资助研究
• 主治医生被口头诫勉
• 主导研究者仇子龙未受到公开处分
• 2026年2月，团队在Nature发表相关动物实验论文，未提及Mei的死亡，未披露猴实验中的肝肾损伤信号，删除了初稿中关于家庭遗传数据和资金致谢的内容
• 涉事上海交通大学医学院回应：“目前还在调查中”

💡 一组数字摆在这里：家庭花费约600万，孩子没了，对医院的罚款约2.5万。

不只是“违规”

把Mei的案子放到“818号令”的框架下对照，你会发现每一项都踩在了红线之外。

🔴 非临床研究并没有真正“证明安全有效”

条例要求：非临床研究必须证明技术安全、有效，方可开展临床研究。

而关键临床前证据是一张猕猴脑切片的荧光染色图——没有阴性对照，四位独立专家审阅后认为“完全没有说服力”。与此同时，2025年2月完成的猴毒理研究报告明确指出：所有4只接受治疗的高剂量猴都出现中重度肝损伤，1只出现肾损伤。

这是典型的“有效性证据薄弱+安全性信号明确”的组合，本不应该推进到人体。

🔴 伦理审查时，关键安全数据被遗漏

条例要求：通过学术审查、伦理审查后方可开展临床研究。

但Mei案中，医院伦理委员会2025年1月2日审批时，根本没有看到那份显示所有猴子都出现肝损伤的毒理报告最终版。知情同意书上也没有写明“死亡”的可能性。斯坦福大学生物伦理学家Hank Greely说得很直白：“死亡应该始终在一期临床试验中被提及。”

🔴 向受试者收费——这条红线被彻底踩穿

条例明确：临床研究阶段禁止向受试者收费，相关救治费用由研究发起机构承担。

而Mei父母筹措的86万美元，名义上由研究者创立的公司“赞助”，实际上钱是从家长口袋里出的。这是条例要清除的典型“以研代商”、变相收费乱象。

🔴 没有兜底机制

女孩死后，医院被罚款约2.5万人民币，主治医生被口头训诫，主导研究者未受到公开处分，保险公司也未提供补偿。

一个6岁的生命，换来的“代价”是2.5万元。

不是技术，是兜底

讲到这里，才是我最想跟大家聊的部分。

很多人把Mei的悲剧归结为“中国监管不严”。这话对，但不完整。真正的差距，在于“兜底机制”的成熟度。

我们来看美国的情况。

美国对药物临床试验中的受试者损害补偿，目前主要存在几类路径。

政府强制补偿方案包括联邦保险方案——如果受试者参与的临床试验是为了评估医疗保险覆盖的利益，且受试者是相应疾病的患者而非健康受试者，那么一旦遭受损害，可以享受政府提供的医疗保险赔付。

这一方案适用于联邦政府资助的临床试验，以及为了向FDA提交上市申请而实施的临床试验。此外还有国家疫苗伤害赔偿方案，采用无过错赔偿原则，只要是因疫苗临床试验造成的损害，都会给予补偿。

研究机构的自愿补偿方案方面，FDA和OHRP强制要求伦理委员会审查补偿方案与赔偿机制，评估相关金额的合理性及支付的合规性，高风险试验需在知情同意书中明确赔偿触发条件。企业发起的临床试验，受试者补偿由申办企业负责。

对于确认是因试验引起的损害，申办者会进行相应的补偿。美国国立卫生研究院及部分私企还设有无过错基金或保险。

此外，各州民事侵权法也是重要补充，试验参与者与申办者、研究者有赔偿纠纷时，可依州法提起民事诉讼。

⚠️ 我必须诚实地说：美国的体系也并非完美。有材料指出，美国目前并没有一个综合性的体系来补偿临床试验中受伤的人，联邦法规只要求研究者告知参与者是否有补偿可用，但并不强制任何人实际提供。2012年对200家美国大型研究中心的调查发现，近60%的机构根本不保证提供任何补偿。

但是——即使存在这些缺陷，美国体系仍然有几个中国目前不具备的关键机制：

**第一，强制披露。**美国法规强制要求伦理委员会审查补偿方案与赔偿机制，高风险试验必须在知情同意书中明确赔偿触发条件。Mei的知情同意书上，没有写明“死亡”的可能性。

**第二，机构责任绑定。**企业发起的临床试验，受试者补偿由申办企业负责。而在Mei案中，86万美元是从家长口袋里出的，名义上是“公司赞助”——责任主体被巧妙规避了。

**第三，多元救济路径。**美国至少有联邦保险、疫苗伤害赔偿方案、NIH无过错基金、州侵权诉讼等多层路径。Mei的父母在女儿死后，没有得到任何补偿，也没有被提供保险理赔。

**第四，历史教训驱动的透明文化。**1999年Jesse Gelsinger在宾大基因治疗试验中死亡后，其父亲通过诉讼获得了庭外和解，宾大被罚款50多万美元，PI James Wilson被FDA禁止5年从事人体研究。**Gelsinger的死推动了整个美国基因治疗领域的自我审视和重建。**而Mei死后，研究者未受公开处分，Nature论文照样发表。

📌 这就是差距：不是“美国做得完美”，而是“美国至少有制度化的兜底路径”，而中国在这起个案中，患者家庭承担了全部经济风险、全部健康风险、以及最终的终极代价。

为什么NMPA对NGS大Panel如此审慎？

理解了上面的差距，你就能理解NMPA器审中心对NGS伴随诊断大Panel“批得慢”背后的深层逻辑。

很多人抱怨：美国FDA批了500+基因的大Panel，中国为啥这么保守？截至2026年2月，中国批准的25个NGS伴随诊断产品，绝大多数仍是单瘤种的中小Panel。

2026年6月15日，NMPA器审中心发布《肿瘤基因变异检测试剂技术审评要点(试行)》，把基因变异按临床证据等级分为三类：

• **伴随诊断变异：**经药物临床试验确认，具有明确伴随诊断意义
• **二级变异：**临床意义明确，已列入权威诊疗指南
• **三级变异：**临床意义尚不明确，纳入的主要目的是保留产品的可拓展性

对于大Panel，审评的核心逻辑是：伴随诊断和二级变异要充分纳入并逐一评价，三级变异“可测但不报”——在分析性能中评价，但说明书和临床报告中不体现。

为什么要这么谨慎？因为国内兜底机制不成熟。

试想一下：如果NMPA放行一个大Panel，其中包含大量三级变异的临床解读，而某个患者因为错误的解读做出了错误的治疗决策——这个患者去哪里寻求救济？

告厂家？中国民事诉讼中，患者需要证明厂家的过失和因果关系，门槛极高。找医院？医院会说“这是NMPA批准的产品”。找NMPA？监管批准不等于无过错担保。找保险？中国临床试验和产品责任险的覆盖率低、赔付额度有限。

在兜底机制缺失的情况下，“审慎”是监管唯一负责任的姿态。

Mei的悲剧恰恰证明了这一点：**当一个6岁女孩用生命付出代价时，对医院的罚款是2.5万人民币，研究者未受公开处分，家庭自掏600万，保险公司未提供补偿。**如果这样的事情发生在NGS大Panel的临床应用中，后果不堪设想。

💡 所以NMPA对大Panel的“慢”，不是保守，是在国内兜底机制不完善的情况下，监管用“慢”来对冲“风险”。这是一种无奈，但也是一种责任。

路还很长

我必须说一句公道话：“818号令”的方向是对的。

• **从“事后追责”到“全程监管”：**建立“备案前审查—实施中评估—转化后再评估”的全周期监管机制
• **从“以研代商”到“责任明确”：**禁止收费、明确救治责任、鼓励保险，把研究发起机构绑到了责任主体上
• **从“信息封闭”到“动态公开”：**严重不良反应必须及时报告
• **风险分级管理：**转化应用阶段，根据风险等级实行不同的审批程序和限制期

但Mei的死告诉我们：制度的文本容易写，制度的文化难建。

真正的安全底线，不仅需要条例的明文规定，更需要：

1. 强制保险制度——高风险生物医学新技术临床转化，必须投保受试者伤害险
2. 无过错赔偿基金——借鉴美国疫苗伤害赔偿方案，建立基因治疗、细胞治疗等前沿领域的专项基金
3. 伦理审查独立性——IIT通道的伦理委员会必须具有真正的独立性，不能被“首发论文”、“医院声誉”绑架
4. 严重不良事件强制公开——死亡、严重残疾等事件，必须在规定时间内向公众和学术社区披露
5. 研究者问责机制——造成受试者严重伤害的研究者，必须有明确的职业惩戒路径

写在最后

写这篇文章的过程中，我反复想起报道里的一个画面。

Mei住院那天，病房里另一个小女孩哭了。Mei把自己最喜欢的蓝色小鸟玩偶递给了她。

她妈妈Linda说：“她喜欢把自己的东西送给别的孩子。”

术后第3天，Mei开始发烧。起初大家都以为是常见反应，仇子龙还安慰家长说情况很快就会好转。走出病房时，他兴奋地告诉他们：Nature论文已被接收，Mei的治疗“会成为更大的新闻”。

他没有想到，那会是Mei生命中的最后几天。

术后第7天，Mei被推进ICU之前，对妈妈说了一句：“妈妈，我想回家。”

这是她留给父母的最后一句话。

报道里还有一个让我久久无法释怀的细节。今年Mei生日那天，Linda一个人回到了原来的公寓。她在Mei的床上坐下，周围全是女儿的物品。她买了一个巧克力纸杯蛋糕，一口一口地吃着，想象女儿还在身边。

她对丈夫隐瞒了这件事。直到接受采访时才说出来：“我不能每天都哭，但那天，我想我可以在那个房间里哭一场。”

我不知道该怎么评价这件事。

我只是觉得，一个6岁的女孩，带着“去度假”的心情走进医院，以为睡一觉醒来病就好了。她不知道什么是碱基编辑器，不知道什么是AAV载体，不知道什么是血栓性微血管病。她只知道爸爸妈妈带她去治病，治好了她就能跟别的小朋友一样。

然后她再也没有醒过来。

她的父母花了600万，失去了唯一的孩子。至今没有得到正式的道歉，没有得到合理的赔偿，甚至没有得到一个公开的交代。

而这一切，本不该发生。

我不是说要停止创新。恰恰相反——正因为创新如此珍贵，我们才不能让任何一个生命白白成为创新的代价。

Mei的故事不应该只是一则新闻，三天后被遗忘。它应该被记住。

记住那个喜欢把玩具送给别人的女孩。

记住那600万和那条消失的小生命。

记住，在“鼓励创新”和“守住底线”之间，我们还有很长的路要走。

仅此而已。

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这标题也过于春秋笔法了，明明是医疗事故，怎么就做实验死的了？写违规医疗事故没人看是吧，新闻学魅力时刻

知乎用户 发表

都没有临床试验的治疗方案，医院是怎么通过的？中国的药监局是怎么通过的？看来贺建奎事件以后，伦理和药物审批的立法，没有一丁点改变啊

知乎用户 发表

不是很懂医学界，我想问一下，国内这个伦理审查机制是健全的吗？为什么一个已经在猴子上出现损伤治疗方案可以通过伦理审查啊。

知乎用户 发表

有些老登做科研是越做人性越少，只不过很多没有这种机会罢了

知乎用户 发表

看起来该疗法根本没有经过NMPA批准上市，这团队居然直接该基因编辑疗法就用在患者身上了？还是儿童患者？

所以，问题的标题不对。不是实验，是涉事团队以诈骗的方式在对待患者及患者家庭。如果是实验，应该是发明该疗法的机构或者公司付钱给患者家庭，而不是反过来。

从文章看，这个团队只是做了药效试验，根本没有问人体安全性、剂量、给药频次等方面的信息。从CDE官网搜不到CHD3相关疗法的临床试验备案资料，说明该疗法根本没有经过NMPA批准的临床试验。由于患者很快死亡，我怀疑这款疗法也根本没有经过安评试验充分评估安全性。

我不清楚基因疗法的安评应该在什么动物上进行，但是大分子的安全性评估通常应该是在灵长类动物上实施。临床试验还要有入组条件，涉及到儿童更为严格。

这个团队如此轻率的就在儿童患者身上用药，没有经过监管部门批准，没有充分的安全性和疗效信息，没有充分的临床评估，只能说胆子太大了，估计也根本不知道医药上市该走什么样的流程，需要遵循什么样的法规，完全的野路子。

知乎用户 发表

肯定不是自己家孩子啦。

参考美国的冰锥实验，没有想到几十年前的错误还是会发生在现代人身上。

用人命推动的科学进步，每一位牺牲都应该被铭记。

知乎用户 发表

不是哥们，真当人矿用啊？

知乎用户 发表

艺术来源于生活是吧。

当年有一版本蜘蛛侠的故事背景是什么呢？奥斯本家族有遗传病，就花钱请帕克爹研究那个什么方程式希望能治病。帕克爹研究成功了却说这玩意不能给奥斯本，危害太大，转手把自己基因加进去了，只有帕克家的基因才能变异，别人都没用。果然皮特帕克被蜘蛛咬了就变蜘蛛侠了。

还有各种作品里讲烂了的背景板反派，拿人命试药，明知不行还要硬上，草菅人命。

影视作品里的反派都受到惩罚了，这个大教授会受到惩罚吗？

知乎用户 发表

跟贺建奎坐一桌

知乎用户 发表

这才哪到哪。

这个报道本身在我们看来是警示，在某些人看来恐怕是作业指导书，我看以后各种癌症和罕见病人家属有福了。

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患者家属支付了数百万元……我说点诛心的，实验结果要么人死了要么病好了，对能出几百万的家庭来说，似乎两个都是好结果，不是吗？

知乎用户 发表

畜生

而且大概率还会被学校硬保下来 不知道这些讨论还能存在多久

要不是今天偶尔上了一次知乎搜点东西 我都不知道有这个事 其它平台一点水花没有

知乎用户 发表

有一说一，还是牢贺比这个仇教授情况恶劣的多，无非是没死人。

当然，现在看，牢贺就是为了整点炒作素材，也确实用不着死人。

牢贺的实验有严重的逻辑漏洞，检测方法存疑，动物样本的健康观察严重不足。更不要说基因是屎山代码，绝大多数基因都不可能只管一个性状、一类蛋白质的合成，他做敲除的理论依据都严重存疑，只能糊弄媒体用。

不要说人，就是用猴也不可能通过伦理审查。而后来查下来，相关单位否认通过过伦理审查，而且猴子实验的实验数据严重缺乏，涉嫌伪造。

说直白点，就是这个人渣为了给自己搞炒作素材，从头到尾都在造假，连小鼠实验的数据都经不住推敲。明知道自己不可能通过伦理审查的情况下，虚构某某医院伦理委员会通过了猴子实验的申请，实际上猴子实验的数据也严重缺失，都不知道他究竟有没有实验猴。再往后，他说某某医院伦理委员会同意进行人体实验也被当事单位否认，应该是伪造签名。

更不要说无论伦理委员会签不签字，人类胚胎发育不能超过14天是法律要求。

从一开始就是一场为了炒作的表演。果不其然，虽然实验的东西相当薄弱，但是媒体资源却异常雄厚，牢了以后一大堆人说他是为了科技进步的疯狂科学家。

而仇某这个项目，无论激进与否，安全性考虑是否周期，正儿八经是医学研究，相关动物、人的实验，都经过了单位同行评议。而且女童是25年3月31日去世，至今已经一年零四个月，女童家属只在今年2月份向《自然》编辑部投诉仇某隐瞒病人死亡的事实，看上去在25年，这个事完结的也算体面，不清楚是否对家属做了补偿。传出来的消息仅有上海卫健委在25年9月，以监管不利为由对新华医院罚了两万多。

知乎用户 发表

女童家长花了86万美金去治病，死了。

人家知道自己花86万美金去当小白鼠吗？

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性别波萨达斯主义：人造子宫（共产外星人）-基因编辑Science 刊文揭露一位中国 6 岁女孩在基因编辑实验中死亡，涉事医学院称在调查，如何看待此事？（海豚文明）-社会化抚养目前国家对于生育是什么态度？（核战争）

键之风1

“终将完全降临”

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对上啦！对上啦！

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求求你们，看看牢A的视频吧。

美国医药行业厉害不是没有道理的，那么多高达，小高达……

怎么到我们这里就这么多B事。[doge]

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如果是真的，说明他们已经完全疯狂了

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幺幺，爸爸对不起你。

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洋鬼子的期刊又在抹黑中国的科学发明了，广大爱国青年要擦亮眼睛不要听信洋鬼子期刊的一面之词

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说明中国医药终于开始赶上美国了。

实现了重大突破，不再被美国卡脖子。

哦对了——

“同志们，世界不该是这样子的。”

知乎用户 发表

算了几个看似生物圈内的。

都不知道进来的这几个是不是脑子反应不过来？怪不得生物专业玩电冻镜也能当院士。几百万漕工能被十几个程序员替代了。

是不是背课本知道AAV和A是两个东西，就不明白这帖子在说什么了？做题做砂了嘛？

我还特意找出一个双链、一个单链，一个非损伤不能过血脑，一个特定方式可过血脑。这两种差异很大的基因载体，有着同样的潜在风险。（腺病毒大于腺相关病毒），且都和饱和用药剂量成正比。

给大家介绍一下用药知情权。一个个三本做题家闹麻了。

知乎用户 发表

还上过仇子龙的课。

传闻之前在中科院神经所潜规则多名女学生，还勾搭高中生。闹大之后当年被停招学生。事情被压下去后被低调开除，又搞了这一出。

神经所神人辈出，建议深挖背后靠山是谁。

逃离神经所/脑科学与智能技术卓越创新中心

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看了下这一惨剧被揭发的过程，不得不说非常地黑色幽默：在仇子龙的失败治疗导致患儿去世后，与他相关的上上下下各个机构都开始扯皮球，拒绝承担责任——仇子龙拒绝承认错误（尽管他存在隐瞒动物实验的不良后果、资金使用不合规、没有充分告知家属临床试验的危险、在非重症患者上试验不成熟的新疗法等重大问题），《自然》期刊认为相关证据不足以撤稿，地区卫生部门仅下了2万的罚单，高校认为这与自己无关，甚至连保险公司都没有赔付；最后，患儿的父母作为高级知识分子，灵机一动，跳出了仇子龙所在的利益链条，把举报信发给了《科学》期刊，与之没有利益关系的Science在意识到此次事件的荒唐之后，立马发表了相关报道

另一个黑色幽默的地方是，仇子龙曾和一百多名教授、专家一起谴责贺建奎的非法基因编辑行为。然而如果此事被证实，仇子龙可能与贺建奎被编入同一款法条（贺建奎事件后刑法第三百三十六条规定“将基因编辑、克隆的人类胚胎植入人体或者动物体内，或者将基因编辑、克隆的动物胚胎植入人体内”是非法行为，未来对其他基因编辑行为可能也会受到更严格的管控）

第三个黑色幽默的地方在于，仇子龙真的攫取了大量财物，利用职权，窃取了苹果手机、茅台酒等大量昂贵产品。就以食品一类来说，有一箱茅台酒…….

仇子龙是谁？不幸的是，他和新晋菲尔兹奖得主邓煜一样是个知乎用户（划掉）。仇子龙本科就读于上海交通大学生物科学与技术系，后在中国科学院上海生物化学与细胞生物学研究所取得博士学位，曾前往加州大学圣迭戈分校（UCSD）神经生物学系做博后，之后一直在中国科学院上海生命科学研究院神经科学研究所担任研究员，直到2023年转任上海交通大学医学院松江研究院资深研究员。他长期以来致力于从事对自闭症的研究，并希望通过基因疗法取得突破。2019 年 9 月 5 日，他做了一个题为《基因治疗：在自闭症迷雾中探到一缕微光》的演讲，引起了不少人的关注。21年的时候，他在知乎上也写了个回答，提到自己的理想是攻克自闭症诊疗这一难题：