上交医学院回应《科学》报道 6 岁女孩在接受基因编辑试验后死亡，称正在调查，谁该对此负责？

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知乎用户 剥蚀 发表

可能有些人看不懂来龙去脉，我用最简单的表述给大家说一下:

1. 有个小女孩得了个罕见病（症状为身体各方面发育迟缓，但不致命），上海交大医学院仇子龙团队（后面简称仇团队）说有个实验疗法可以尝试。

2. 25 年 3 月，女孩父母支付了将近六百万的费用，让仇团队使用这种实验方法给女儿治病，然后治疗失败，接受治疗七天后女孩死亡，医院承认与本次治疗有关，但后续消息被封锁。

3. 根据当前消息，在对小女孩进行治疗前仇团队曾进行过用猴子进行实验，但结果并不理想，接受治疗的猴子出现中等以上程度的肝损伤。

4. 25 年 9 月，因为接受资助的人体实验没有完整报备等事项，这个事情，上海官方部门对仇团队所在医院处以约 2.4 万元的罚款。

5. 26 年 2 月，仇团队联合另外几个单位，把这种实验疗法写了篇论文发表在了 nature 上，论文只说了这种疗法对老鼠的作用没提及后续的猴子及人体实验。

5. 26 年论文发表后，女孩父母向仇团队所在医院提交投诉。

6. 26 年，science 期刊注意到此事，并且进行了调查，nature 期刊表示该论文投稿时只记录了老鼠实验，对本论文相关的其他动物及人体实验完全不知情。

7. 26 年 7 月，science 发表调查结果，事件重新有了热度。

基本就是这样，有错误欢迎指正。

知乎用户 云龙 发表

最讽刺的是仇子龙还是当年公开签署联名信谴责贺建奎的百余位中国科学家之一。。。

所以仇子龙谴责的其实是贺建奎差点抢走他的 “基因编辑治疗第一人” 称号么？

NHP 实验结果都显示会引发严重的肝肾损失了，还强行上人体，这不是草菅人命是什么？！

知乎用户 阿汪​ 发表

真是挺让人遗憾的。

尤其看到这个报道发现，这个悲剧已经被压了一年半了。

整个事情的过程也比较简单 [1]，根据 Science 的调查报告原文 “Four takeaways from our investigation into a hidden gene-editing death”，2025 年 3 月，上海新华医院，一个患罕见遗传病的六岁女童接受了一项基因编辑治疗。

这个恶毒的病叫 Snijders Blok-Campeau 综合征，主要是 CHD3 基因突变引起的神经发育障碍，研究团队用病毒载体把碱基编辑工具注射进了她的脊髓液。

注射七天后，女童出现严重免疫反应，进展为血栓性微血管病，抢救无效死亡。院方内部评估认定，死亡与这次基因编辑治疗相关。

值得注意的是，这个家庭为这次实验性治疗自费支付了约 86 万美元，大概折合人民币六百多万。划重点，这笔钱不是挂号费，也不是手术费，是用来覆盖整个药物的研发成本。

至此，案例中整个试验的性质是家长出钱搞研发，孩子当受试者，风险全部由一个家庭承担。

确实挺奇怪的，根据药物临床研究质量管理规范（GCP）[2]，受试者不应承担试验用药物的费用。我查了一下，这个项目走的并非药监局的正式审批通道，一个叫 IIT（Investigator-initiated Clinical Trials）的东西 [3]。

IIT 又被称为研究者发起的临床研究，主要靠本院伦理委员会审查，确实不用通过药监局。

不过，根据 2024 年 10 月刚施行的《医疗卫生机构开展研究者发起的临床研究管理办法》[4] 明确了机构主体责任，考虑到案发的 2025 年 3 月，新规已经落地半年，照理应该要好好对照执行了。

但真正执行呢？

很明确是存在重大缺陷的。

更让人寒心的是，2026 年 2 月，女童死亡将近一年后，仇子龙团队在 nature 上发了篇论文，讲的就是小鼠体内碱基编辑。[5]

根据相关报道，这篇论文虽然确立了体内碱基编辑作为 CHD3 相关神经发育疾病治疗方法的可行性，在学术上我们也不懂。

这些天花乱坠的图我们也不懂，可能学术上确实有突破，但问题来了。

这篇论文只字未提已经做过人体试验，也没有提到有 6 岁儿童死亡，更没有披露研究经费来自患者家属，而且只展示动物的 “成功结果”，显然存在重大信息披露缺失。

另外，Science 的调查报告指出，在人体试验之前，猴子的毒理实验就已经出现了肝肾损伤的信号。

这些问题同样在那篇 nature 论文里被省略了。

那么整个逻辑就比较清晰了。

这篇论文的研究其实在动物实验早已经亮了黄灯，研究团队为了成果硬踩着油门上了人体临床试验，人死了，然后回头发了篇只讲某些动物实验成功的论文，把失败和死亡藏了起来，最后瞒着审稿专家发了一篇 nature。

这种套路其实和一些单位应对审计的套路类似。报表里把亏损藏进关联交易，对外展示的永远是好看的那面。

区别在于，财务造假亏的是钱，这里亏的是一条活生生的人命。

根据相关报道，现在家属已经致信 nature 要求撤稿或补正，nature 方面表示审稿时并不知道有人体试验和死亡的事。

回到题主的问题，谁该承担责任？

研究团队肯定难辞其咎。

根据《医疗卫生机构开展研究者发起的临床研究管理办法》[4]，研究团队对临床研究的科学性和伦理合规性负全责。

尤其是猴子的动物实验已证明有毒性，团队还硬往人身上试验，事后还在论文里把死亡结果给隐瞒了，这个行为已经超过了学术不端的层面，同时剥夺了法律上这一家人的知情同意权。

另外机构肯定也有责任，值得追问的是新华医院的伦理委员会审查了什么？

还有，这么一个让患者家属自费六百万承担全部研发成本的实验方案，利益冲突审查是怎么过的？

受试者死亡后为什么没有启动任何公开披露机制？

最后，可能是制度的不完善，IIT 这个通道，本意是给临床创新留空间，但其客观上绕开了国家药监局的审批，监管主要靠医院自己的伦理委员会。

各位朋友，你觉得当伦理委员会和研究者在同一个屋檐下，相关单位又做裁判又做球员的时候，最后的比赛能公平到哪去？

这个层面的监管问题，目前确实存在漏洞，值得有关部门重视起来。

早在 2018 年贺建奎事件[6] 之后，不少人都提出了要加强基因编辑的伦理监管。

很遗憾，现在八年过去了，一个六岁女孩用同样的方式，替我们验证了制度的补丁到底打上了没有。

只是结果并没有我们想象的那么好。

可能多摔几个跟头，摔得更痛点，大家能更清新点吧。

参考

1. ^https://www.science.org/content/article/four-takeaways-our-investigation-hidden-gene-editing-death#
2. ^https://www.ccfdie.org/zryyxxw/flfg/ypflfg/webinfo/2017/01/1485614807629643.htm
3. ^https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC9346150/
4. ^abhttps://www.mingjiantech.com/news/info/264.html
5. ^https://www.sohu.com/a/988572469_121124019
6. ^https://cn.nytimes.com/china/20181203/gene-editing-babies-china/

知乎用户 圣洁的铃音 发表

这个悲剧是多方面因素共同造成的：

1、课题组负责人想发 CNS 想疯了，只要有助于发 CNS，啥都敢干（因为加一个真实患者的人体试验可以极大提高论文档次）；

2、医院太想要 “我院成功进行全球首例对 xxx 罕见病（Snijders Blok–Campeau 综合征）的基因治疗” 的大新闻了，什么绿灯都敢开；

3、患者家人也有问题，这个疾病根本就不致命，也不是什么特别急的病，主要表现就是智力发育迟缓。如果只是想孩子平平安安的，根本没有必要去尝试风险这么大的治疗方案。

总之，各个方面的人各自有各自的小算盘，最后把小孩子推上了断头台，唉。

**——其实这事儿爆出来也是课题组负责人贪 CNS 顶刊文章导致的：**其实我看家属的诉求也并不是让赔钱，而是希望课题组负责人能够修改论文，指出灵长类动物的实验缺陷和人体试验的失败，避免以后其他患儿看到这篇大文章之后也被吸引过去做这样的基因治疗。**但是课题组负责人担心在论文返修期间公开灵长类动物和人体试验失败的事情会导致文章被拒稿，所以在行文中隐瞒了这些信息，并且不愿意修改文章并公开这些失败的事实。**这就让当事人家长觉得这个课题组负责人把 CNS 顶刊文章看的比自己女儿的性命都重要，是在吃自己女儿的 “人血馒头”，所以忍不了了，把这个事情爆了出来。所以，做科研还是要有人文关怀啊，不能为了顶刊和帽子把同理心丢了，要不然迟早会翻车的。

**PS：五年前我曾经写过一点这个领域的科普文章，里面就着重介绍了 AAV 载体的基因编辑疗法：因为有一种病叫做 “脊髓性肌萎缩症（SMA）”，就可以使用这种方案实现基因治疗，并且该药物（药名叫作 “Zolgensma”）**已经得到了 FDA 批准。（详见下面的科普文章）

当时写这个科普的初衷是介绍一下这个领域的前沿知识。

没想到五年后就有实际的应用案例了，虽然结果不理想，但是不得不说时代发展真快。

希望这类治疗技术能够尽快完善吧。

疾病的基因治疗技术：从脊髓性肌萎缩症（SMA）的 “天价药” 诺西那生钠（Spinraza）说起

**不过，有一说一，这个课题组敢把自己所研究的治疗方案应用在真人身上，我觉得他们课题组对自己组的论文真实性还是蛮有自信的嘛。**按照目前生命科学领域科研的普遍现状，课题组负责人对自己的文章的真实性都是有点 B 数的，文章发出来就万事大吉了，哪里会敢真的把自己文章里的技术用在真人身上啊，用上去岂不是直接穿帮了？

还有一种可能就是课题组负责人已经完全走火入魔了，选择铤而走险：

1、药打进去成功生效当然更好，CNS 正刊直接稳了；

2、要是药打进去没有生效，但是也没有发生什么不良后果，那么也可以在药效的评价标准上专门设计一下，让他在 “写论文” 的范畴上显得有效。毕竟患儿已经 6 岁了，本来也没人期待患儿用药之后变成一个完全正常的人，“稍微有点好转” 就达到期望值了（因为这病本来就是智力发育迟缓，而智力是否好转的评价标准有很大主观性的，操作空间很大，适当挑选和调整一下标准就可以显得药物有效。比如，在这个案件对应的那篇 CNS 论文中，小鼠实验采用的是 “与母鼠分离时发出的叫声次数” 作为标准来评估小鼠的病情是否改善的。说句实话，这样的标准很有操作空间。这也是为什么 “阿兹海默症” 的研究和药物设计（比如 971）那么容易造假的原因）；

3、但是，课题组负责人万万没想到，药打进去之后患儿直接去世了（因为 AAV 作为一个病毒载体，本身是有致病性的）。这下之前所有的规划全都完蛋了，成了一个巨大的悲剧和丑闻，连带着自己整个职业生涯也完蛋了。

知乎用户 法途萤光​​ 发表

本案涉及的核心法律问题是基因编辑等前沿生物医学技术的人体试验应遵循何种程序，其实这一问题在我国法律规制上是不太健全的，并没有法律层级的规范性文件予以规制。

2026 年 5 月 1 日国务院正式发布实施的《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》（第 818 号令）是我国首部专门针对生物医学新技术从实验室研究到临床转化全链条进行系统性规制的行政法规。

该条例明确要求：开展临床研究前必须依法完成动物实验等非临床研究，经证明安全有效方可开展；临床研究实行备案管理，须向国务院卫生健康部门备案；基因编辑等高风险技术由国家卫健委直接管理；临床研究致受试者健康损害的，须承担治疗及赔偿责任。

条例同时规定，开展生物医学新技术临床研究应尊重受试者意愿、维护受试者尊严、保护受试者合法权益；全过程应遵守法律行政法规，不得危害人体健康，不得违反伦理原则。

从现有公开披露信息来看，本案可能在以下环节涉嫌违反相关法律规范：

第一，忽视动物实验风险信号

据《科学》杂志调查，在此前的猴子毒理实验中，4 只猴（高低剂量）均已出现中重度肝损伤，1 只高剂量猴出现肾损伤。

这些信号恰恰符合后续导致女童死亡的血栓性微血管病的病理特征。

然而，该毒理报告并未在医院伦理委员会 2025 年 1 月 2 日审批前被审阅。

条例明确规定，经非临床研究证明技术安全有效方可开展临床研究——动物实验中明确的安全风险信号未经充分评估即推进至人体试验，涉嫌违反上述规定。

第二，试验未依法备案

2025 年 9 月，上海杨浦区卫健部门对新华医院罚款约 3600 美元（约 2.4 万元人民币），理由是医院未能妥善监管这项试验，也未在相关数据库中将该试验注册为商业资助的研究项目。

该试验以 “研究者发起的临床研究（IIT）”名义在 “免国家药监局审批的院内通道” 下实施，暴露了个体化基因治疗在既有监管框架外的制度空白。

第三，死亡事件未被披露

女童的死亡事件从未被公开披露，也未出现在相关临床试验登记信息更新中。

2026 年 2 月，研究团队在《自然》杂志发表相关论文，全文未提及此前的人体试验及患者死亡事件。

论文甚至删除了该家庭的遗传数据与致谢。《自然》回应称审稿期间不知悉患者死亡及家属资助情况。家属已向上海交通大学医学院投诉，要求调查并撤回论文。

第四，风险告知不充分

家属表示并不完全了解试验的特殊性与危险性。

至于责任承担，根据现有信息，相关主体可能面临以下责任：

一是行政责任

新华医院因 “未能妥善监管” 及“未注册”已被罚款约 2.4 万元。研究团队成员可能面临警告、暂停执业等更严厉处分。

二是民事责任

依据《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》，研究方和医院需对女童的死亡承担治疗及赔偿责任。

三是刑事责任

是否构成犯罪需看进一步的调查结果，虽然概率不大，但也不排除涉及 “医疗事故罪”。

知乎用户 李征 发表

不知道还有没有人记得贺建奎那事儿。

2018 年 11 月 26 日，贺建奎宣布全球首例免疫艾滋病的基因编辑婴儿于 11 月在中国诞生。

2018 年 11 月 26 日，傍晚，**中科院上海神经所仇子龙**等上百名科学家率先发表联合声明，直指贺建奎等人所谓研究的生物医学伦理审查形同虚设。直接进行人体实验，只能用 “疯狂” 来形容。他们认为，该事件对于中国科学，尤其是生物医学研究领域在全球的声誉和发展都是巨大的打击，对中国绝大多数勤勤恳恳科研创新又坚守科学家道德底线的学者们是极为不公平的。学者们呼吁，相关监管部门及研究相关单位一定要迅速立法严格监管，并对此事件做出全面调查及处理，并及时对公众公布后续信息。

仅仅在八年之后，哦，不，是七年，仅仅在七年之后，仇子龙这帮人，自己就干下了当年自己公开抨击的行径。而且，造成试验人死亡的事情发生后，修改论文稿件，篡改实验相关信息，刻意隐瞒此事。

2019 年 12 月 30 日，因故意违反科研及医疗相关规定，逾越科研和医学伦理道德底线，贸然将基因编辑技术用于人类辅助生殖医疗，构成非法行医罪，贺建奎被判处有期徒刑三年。

知乎用户 UUBall 发表

我只感觉悲哀。难道又要玩一出还是西药见效快吗？

哪怕以纯外行的角度来看，医院和课题组都负有不可推卸的责任。整个临床实验简直全是漏洞。具体执行者更是可能存在重大失误。

然而这个事件已经整整发生一年半了，被捂得死死的。患儿家属向所有部门投诉，最终只象征性的罚了 2 万 4 千元。作为直管的上交更是彻底装死，不闻不问。

结果，《科学》一报道，各方仿佛如梦初醒，一下子又想起了自己的职责。7 月 23 号披露，7 月 24 号就回应开始调查，效率快得惊人。可早干嘛去了呢？过去整整一年半都在干什么呢？

我现在反倒希望，别查出点什么。否则，难不成真得每次都指望 “境外势力” 干预么？

知乎用户 极萨学院冷哲​ 发表

嗯，昨天写了一个超长的回答，很多人跟我说太长了看不完……

那我还有一个短一点的。

不过在这个短一点的回答之前，我希望先讲几点。

很多人指责孩子的父母，说孩子的病本不致死，只是发育问题，为什么要让孩子冒这个险。我想说你们是太不了解这些孩子的家庭，也不了解这些孩子的情况。

这些孩子的先天遗传类疾病，都是影响到发育，而且有非常窄的治疗窗口期，如果一旦错过这个神经发育期，即便 10 年或者 20 年后有了稳定的治疗方案，但也几乎没有办法治愈了。

确实有很多家长有这一个想法，与其这样一辈子，不如搏一搏。

而且这个家庭并不是多么富裕的家庭，从报道里可以看到家里也是凑钱借钱来看病的，可以说家里是拼尽了一切。

我接触过太多的家庭以及类似的病患，他们的困境是很难被人看到的。

另外有很多人去指责仇，认为这个 IIT 有很大的问题。

这个项目里确实有很多问题，但 IIT 这种模式并不是原罪，而是救赎，但必须要被有效的监管起来，而不是一刀切。我们就是担心一刀切的事情发生，所以这么久都不敢提，也不敢去曝光这些事情。

如果想更详细了解这个背后故事的，可以去看我那个很长很长的回答，如果只是对这个事情感兴趣的，可以看这个短一点的。

等待基因治疗的人 极萨学院冷哲 - 知乎结局全文后续

一个 6 岁的女孩去世了。直到一年多以后，外界才知道，她曾在上海接受一项专门针对自身致病突变设计的体内碱基编辑治疗，并在给药后出现严重免疫反应，最终死亡。2026 年 7 月 23 日，《Science》与学术监督网站 Retraction Watch 共同完成的调查将这起此前未被公开披露的事件带入公众视野。[1-2]

这并不是一次普通的临床试验失败。女孩患有 CHD3 相关神经发育疾病，研究团队为她携带的 CHD3-R1025W 突变单独设计碱基编辑器，再用两种腺相关病毒载体将编辑系统送入中枢神经系统。http://ClinicalTrials.gov 登记显示，这项研究计划只纳入一名受试者，采用一次鞘内注射，首要目标是评估安全性和耐受性。[3] 从编辑器设计、载体生产到给药，整套治疗几乎都围绕这一个孩子完成。

事件引发争议，并不是因为罕见病患者不应该获得新的治疗机会，也不是因为基因编辑本身不应进入临床。问题在于：当一项全球首次实施、不可逆、可能长期留存在人体内的中枢神经系统基因编辑治疗准备进入一名儿童体内时，已有证据是否足以支持这一步？家属是否真正理解了其中无法量化的风险？患者家庭既是治疗需求方，又直接资助研发时，如何避免角色冲突？发生死亡后，医院、研究团队、试验登记平台和学术期刊又分别承担什么披露责任？

上海这起事件把个体化基因治疗最困难的一面摆到了所有人面前：技术已经能够为一个人设计一套疗法，但医学还没有为 “一个患者、一套药物” 建立同样成熟的审查、生产、报告和追责体系。

一项只为一个孩子设计的治疗

女孩所患的疾病通常被称为 Snijders Blok-Campeau 综合征，是由 CHD3 基因致病变异引起的神经发育障碍。CHD3 编码的蛋白参与染色质重塑，也就是通过改变 DNA 与蛋白质的包装状态，调节哪些基因能够被读取和表达。该基因发生致病变异后，患者可能出现发育迟缓、语言和智力障碍、肌张力异常、面部特征改变以及不同程度的行为问题。[4-5] 目前并没有能够从根本上纠正疾病的获批疗法。

需要强调的是，CHD3 相关疾病并不是全世界只有一个患者。真正稀少的是与这名女孩携带完全相同的 R1025W 变异，并且适合使用同一套编辑器治疗的人。即使某种罕见病已经发现数百名患者，不同患者的突变位置和类型也可能各不相同；为其中一人设计的编辑器，未必能用于第二个人。这正是 “N=1 治疗” 的含义：统计学中的样本量 N 从一开始就是 1，治疗不是面向一类患者开发，而是针对一名患者的遗传变异重新设计。

研究团队使用的是碱基编辑。传统 CRISPR-Cas9 通常通过切断 DNA 双链，再利用细胞自身的修复过程完成修改；碱基编辑则把经过改造的 Cas 蛋白与脱氨酶结合，在不制造典型 DNA 双链断裂的情况下，将特定碱基转换成另一种碱基。[6-7]它可以更精确地纠正部分单碱基突变，但 “不开双链口” 并不等于没有风险。编辑器仍可能在非目标位置产生变化，也可能发生旁观者编辑；递送系统、剂量、组织分布和免疫反应同样决定人体应用的安全性。

这项治疗还面临一个非常具体的工程问题：完整的碱基编辑器超过单个 AAV 的装载容量，因此研究团队使用双 AAV9 载体，把编辑系统拆成两个部分。只有当两种载体进入同一个细胞，并在细胞内重新组装，编辑器才可能发挥作用。试验登记显示，载体通过鞘内注射进入脑脊液，希望覆盖中枢神经系统中的目标细胞。[3] 这种方案并不是把药物直接注入脑组织，但仍需要向儿童体内输入大量病毒载体。对 AAV 的既往免疫、补体激活、肝脏毒性、血小板减少和血栓性微血管病等，都已是基因治疗领域必须警惕的严重风险。[8-9]

从动物实验到人体，究竟跨过了什么

2026 年 2 月，相关团队在《Nature》发表论文，报告其构建了携带人类 CHD3-R1025W 变异的小鼠模型，并利用体内碱基编辑恢复部分 CHD3 蛋白表达，改善部分分子指标和行为异常。[10] 从科学研究角度看，这项工作证明了该突变具有被碱基编辑纠正的可能，也为进一步开发治疗提供了重要依据。

但 “在小鼠中观察到改善” 与“已经足以给一名儿童进行首次人体治疗”之间，并不存在自动成立的等号。小鼠脑体积、免疫系统、寿命和 AAV 组织分布都与人不同；非人灵长类动物可以更接近人体，却也无法完整预测一个携带特定疾病、既往免疫状态不同的儿童会如何反应。尤其是当治疗需要高剂量病毒载体、编辑效率有限、又无法在给药后撤回时，临床前证据必须回答的不只是编辑器能否工作，还包括载体会进入哪些组织、是否引起免疫反应、不同剂量下毒性如何变化，以及一旦出现异常是否有可行的处置方案。

《Science》的调查所引发的核心质疑，正集中在这里：公开的动物数据是否已经充分支持这项治疗进入人体，研究团队是否对动物实验中出现的风险信号进行了足够解释，以及决定给药时，是否有真正独立于项目团队和患者家庭的专家对整体证据进行重新评估。[1] 这些问题目前仍需要完整原始资料、病历、伦理审查文件和内部调查报告才能最终回答，不能仅凭论文或试验登记得出全部结论。

个体化治疗确实无法照搬传统药物从 Ⅰ 期、Ⅱ 期到 Ⅲ 期逐级扩大样本量的模式。世界上可能根本没有第二位携带同一突变、年龄和病程又相近的患者。然而，不能开展大规模试验，并不意味着可以减少关键的临床前验证。相反，因为无法依靠后续大量患者逐渐发现风险，第一位患者所接受的剂量、载体、质量控制和风险预案更需要受到严格审查。

患者家属出资，让关系变得更加复杂

调查报道披露，女孩的父母从家庭积蓄和亲友处筹集了约 86 万美元，用于支持这项个体化疗法的研发，按 2025 年前后的汇率粗略折算约为人民币 620 万元；女孩去世后，研究团队退还了相关资金。[1-2] 由患者家庭资助超罕见病疗法并非孤例。对于商业公司没有动力开发的疾病，家庭基金会、慈善组织或患者本人出资，可能是项目得以启动的唯一途径。经典的 Milasen 案例中，研究人员也曾为一名患有致命神经退行性疾病的儿童快速开发个体化反义寡核苷酸药物。[11]

但患者出资不能被简单理解成一次普通的医疗消费。对这个家庭而言，约 86 万美元不仅是一笔具体的研发费用，也意味着他们已经投入了大量积蓄、亲友支持和长期希望，并同时成为资助者、项目推动者、受试者监护人和潜在治疗受益方。在这种关系中，家属更难客观评估停止项目的可能，也更容易把研究性治疗理解为已经具有相当成功概率的医疗方案。研究团队同样可能承受来自时间、资金和家庭期待的压力。

因此，患者资助型 N=1 治疗需要比普通研究更严格的利益冲突管理。家属的知情同意不能只由直接负责研发的团队完成，应由独立临床医生、伦理专家和患者权益代表共同参与；研发费用、退款安排、知识产权、数据使用和研究失败后的责任也应在给药之前写入明确协议。最重要的是，出资不能换来证据标准的下降，也不能让家庭承担本应由研究机构、医院和监管体系承担的风险判断。

治疗之后发生了什么，为什么一年多后才被知道

根据《Science》与 Retraction Watch 的调查，女孩在 2025 年 3 月接受治疗后出现严重免疫反应，并在数日后死亡。报道援引的医院内部调查认为，她的死亡与这项治疗有关。[1-2] 在缺少完整病历、实验室检查、尸检资料和正式调查报告的情况下，外界目前无法独立判断免疫反应由 AAV 载体、编辑器本身、给药剂量、既往抗体还是多种因素共同触发，因此文章不应把更具体的病理机制写成已经确定的结论。

比死亡机制更加明确的问题，是这起严重不良事件长期没有进入公共知识体系。http://ClinicalTrials.gov 的公开页面仍显示研究状态和既往登记信息，但公开记录并未向外界呈现这名受试者已经死亡的完整结果。[3] 直到 2026 年 7 月调查报道发表，国际同行才普遍知道这项人体治疗及其结局。

与此同时，研究团队关于 CHD3 小鼠模型和体内碱基编辑的《Nature》论文已经于 2026 年 2 月发表。[10] 调查报道指出，论文没有披露与同一患者、同一变异和同一治疗项目密切相关的人体应用，也没有说明患者死亡和家属资助研发的情况。[1-2] 这不是要求每篇动物实验论文都必须报告所有尚未发表的临床工作，而是要判断：当人体试验已经实施并发生死亡，其结果是否会实质影响同行对论文转化价值、风险边界和利益关系的理解。如果答案是肯定的，这些信息就不再只是论文之外的背景。

临床研究公开失败，并不是为了制造舆论审判。一次进入人体的 N=1 治疗，无论成功还是失败，都可能是全世界唯一的一份人体数据。若严重不良事件没有及时报告，其他团队就无法调整载体剂量、免疫预处理、入组标准和监测方案；患者家庭也无法获得真实的风险信息。对普通临床试验而言，选择性报告会扭曲疗效与安全性的总体判断；对只有一名患者的试验而言，一次未公开的失败，可能就意味着该疗法全部人体证据被隐藏。

这不是支持或反对基因编辑的二选一

事件公开后，很容易出现两种相反判断：一种认为风险如此高的治疗不应进入儿童体内；另一种认为超罕见病没有标准疗法，只要家属愿意承担风险，就应允许研究者尝试。两种说法都把问题简化了。

没有治疗选择，并不会让风险自动消失。家属可以接受较高风险，但只有在风险已经被尽可能识别、证据被独立审查、替代方案被充分说明之后，这种选择才具有真正意义。反过来，一次死亡也不能证明碱基编辑或 N=1 治疗整体不可行。已经有个体化反义寡核苷酸、定制基因编辑和极小人群基因治疗项目展示出技术潜力，关键差异往往不在于研究者是否勇敢，而在于证据、生产、监管和披露是否经得起审查。

1999 年，18 岁的 Jesse Gelsinger 在美国一项腺病毒基因治疗试验中死亡。后续调查不仅涉及载体引发的严重炎症反应，也暴露了不良事件报告、知情同意和利益冲突管理中的问题。[12-13] 那次事件没有终结基因治疗，却迫使行业重新审视监管与透明度。今天已经获批的多种基因治疗产品，并不是因为这一领域后来不再发生严重风险，而是因为载体、剂量、生产质量、长期随访和不良事件报告逐渐形成了更严格的规则。

上海这起事件与 Gelsinger 事件的科学背景并不相同，不能简单称为 “中国版 Jesse Gelsinger”。但两者共同说明，新技术能否继续发展，取决于行业是否愿意完整记录失败，并把失败转化为下一次研究必须遵守的制度，而不是把未公开的信息留给家属和调查记者多年后重新拼接。

N=1 治疗需要什么样的新规则

个体化基因治疗不可能完全按照传统商业药物的路径运行，但它也不能只依赖单个研究团队、单家医院和一次伦理审查决定是否进入人体。对于首次人体使用、不可逆、需要高剂量病毒载体或直接作用于中枢神经系统的 N=1 疗法，至少需要建立独立于项目团队的国家级或跨机构专家复核，由基因编辑、病毒载体、临床医学、免疫学、统计、伦理和患者权益等不同领域共同判断证据是否足够。

第二，需要形成最低限度的临床前证据框架。它不必机械规定必须完成多少只小鼠和多少只猴子，而应围绕具体风险回答问题：编辑器的目标内效率和脱靶情况如何，双载体在各组织中的分布怎样，最低有效剂量与毒性剂量之间是否存在安全窗口，既往 AAV 抗体如何处理，免疫抑制方案和严重反应救治预案是否已经验证。对于同一平台后续只更换向导 RNA 或部分序列的疗法，可以探索共享部分生产和毒理数据；但载体、剂量或靶器官发生实质变化时，不能简单沿用前一名患者的结论。

第三，应建立统一、可追踪的登记和严重不良事件报告机制。N=1 研究在给药前就应完成公开注册，锁定主要终点、剂量和随访计划；发生死亡、危及生命的反应或永久性损害后，应在规定时限内向监管部门和公共数据库报告。完整病历可能涉及隐私，但事件是否发生、与治疗的可能关系以及调查状态不应长期缺席。

第四，期刊和研究机构必须明确临床转化信息的披露边界。当动物研究与人体应用属于同一技术、同一突变和同一研发项目时，已经发生的人体严重不良事件应被视为可能影响论文解释的重要信息。作者、机构和期刊可以对尚未完成调查的内容作审慎限定，却不能以 “论文只讨论动物实验” 为由完全切断两者之间的关系。

最后，患者出资模式需要专门规则。资金应进入受监管的机构账户，研发预算和利益关系需要公开，治疗决定必须由独立委员会作出，家属也应获得与项目团队无直接利益关系的第二意见。患者愿意为希望付费，不意味着研究机构可以把研发不确定性和制度风险一起转移给家庭。

结语：需要划定边界的，是把希望带进人体的方法

对于超罕见病家庭来说，N=1 治疗不是一个抽象的技术概念。传统药物可能永远不会为他们开发，疾病却在持续影响孩子的发育和生命。当基因编辑终于提供一种理论上可以直接纠正突变的方法时，要求家庭继续等待，当然是一件残酷的事。

但越是没有其他治疗选择，越不能把 “家属愿意尝试” 当作证据充分的替代品。儿童无法自行作出决定，治疗又可能不可逆，研究机构因此承担的责任只会更重，而不是更轻。真正保护创新的方法，不是压低进入人体的门槛，也不是在发生失败后停止技术探索，而是让每一步都留下可以审查的记录：为什么选择这个剂量，哪些动物证据支持给药，谁独立评估了风险，家属得到了哪些信息，严重不良事件何时报告，以及下一位患者如何避免重复已经出现的问题。

那名 6 岁的女孩没有等到治疗带来的改善。她的死亡目前仍有许多细节需要正式调查和公开资料才能厘清，但有一点已经足够明确：当医学开始为一个患者制造一套疗法时，监管、伦理和信息公开也必须精确到这一个患者。希望不能代替证据，迫切也不能代替审查；同样，谨慎不应成为停止探索的理由。个体化基因治疗能否走向成熟，取决于我们能否在下一次给药之前，把这一次留下的问题真正回答清楚。

**说明：**本文依据截至 2026 年 7 月 24 日公开的《Science》与 Retraction Watch 调查报道、http://ClinicalTrials.gov 登记、相关论文及法规文件撰写。事件中的死亡机制、伦理审查过程和内部调查细节仍缺少完整公开资料，文中对相关问题均按现有证据边界表述。

参考资料

1. Borrell B. A fatal reaction: A cutting-edge gene-editing trial in China went disastrously wrong. A family wants accountability. Science. 2026;393(6809):346-353. doi:10.1126/science.aek8000.
2. Retraction Watch. Investigation into the undisclosed death in a Chinese gene-editing trial. 2026 年 7 月 23 日。
3. ClinicalTrials.gov. NCT06860672: Clinical Trial of the Dual Vector Base Editor for the Treatment of the CHD3-R1025W Mutation. 首次登记 2025 年，公开记录截至 2026 年 7 月。
4. Blok LS, Rousseau J, Twist J, et al. CHD3 helicase domain mutations cause a neurodevelopmental syndrome with macrocephaly and impaired speech and language. Nature Communications. 2018;9:4619. doi:10.1038/s41467-018-06014-6.
5. Drivas TG, Li D, Nair D, et al. A second cohort of CHD3 patients expands the molecular mechanisms known to cause Snijders Blok-Campeau syndrome. European Journal of Human Genetics. 2020;28:1422-1431.
6. Komor AC, Kim YB, Packer MS, et al. Programmable editing of a target base in genomic DNA without double-stranded DNA cleavage. Nature. 2016;533:420-424. doi:10.1038/nature17946.
7. Gaudelli NM, Komor AC, Rees HA, et al. Programmable base editing of A·T to G·C in genomic DNA without DNA cleavage. Nature. 2017;551:464-471. doi:10.1038/nature24644.
8. Wang D, Tai PWL, Gao G. Adeno-associated virus vector as a platform for gene therapy delivery. Nature Reviews Drug Discovery. 2019;18:358-378. doi:10.1038/s41573-019-0012-9.
9. Wang JH, et al. Adeno-associated virus as a delivery vector for gene therapy of human diseases. Signal Transduction and Targeted Therapy. 2024;9:78. doi:10.1038/s41392-024-01780-w.
10. Yang K, Li WK, et al. In vivo base editing of Chd3 rescues behavioural abnormalities in mice. Nature. 2026;651:533-541. doi:10.1038/s41586-026-10113-6.
11. Kim J, Hu C, Moufawad El Achkar C, et al. Patient-customized oligonucleotide therapy for a rare genetic disease. New England Journal of Medicine. 2019;381:1644-1652. doi:10.1056/NEJMoa1813279.
12. Raper SE, Chirmule N, Lee FS, et al. Fatal systemic inflammatory response syndrome in a ornithine transcarbamylase deficient patient following adenoviral gene transfer. Molecular Genetics and Metabolism. 2003;80:148-158.
13. Wilson JM. Lessons learned from the gene therapy trial for ornithine transcarbamylase deficiency. Molecular Genetics and Metabolism. 2009;96:151-157.
14. World Medical Association. Declaration of Helsinki: Ethical Principles for Medical Research Involving Human Participants. 2024 revision.
15. International Council for Harmonisation. ICH E6(R3) Guideline for Good Clinical Practice. 2025.
16. 国家卫生健康委员会等. 涉及人的生命科学和医学研究伦理审查办法. 2023.
17. 国家市场监督管理总局、国家药品监督管理局. 药物临床试验质量管理规范. 2020.

知乎用户 Nothing 发表

其实评价系统可以有

简单的医学统计就行

比如对于手术成功率

完全可以根据患者的情况进行分级评估统计，

比如有基础病，高龄的患者

和

二三十岁的小青年肯定难度不一样

但是在大样本的情况下，每个医生的成功率可以大致量化的

我之前跟临床医生沟通的时候说，你们为什么不做个内部统计呢？

虽然粗糙，但是可以作为参考，患者也不至于像个无头苍蝇。

结果医生的说了两点振聋发聩：

1. 这太得罪人了，谁敢干？

万一那个人菜但是背后有大佬呢？(参考 4+4)

就算那个人背后没大佬，你得罪他了，天天跟你闹，比患者闹腾起来厉害多了，何必呢？

2. 需要额外成本，谁来付？

数据的收集，统计，质控都需要成本

这对于科室的绩效是没有好处的

最优策略是你好，我好，大家好，

至于患者好不好嘛~ 你懂的。

=====

我一直认为医患关系紧张的原因

跟患者一毛钱关系都没有

而是现行的评价体系出了严重的问题

如果报道属实的话

这个医生在其他国家肯定要有大麻烦的

但是在国内甚至还在琢磨怎么发 nature

这是在拿患者的生命和金钱当实验资源么？

知乎用户 远山微明​ 发表

隔壁问题荒原了，把回答在这个问题下补个档：

看了下这一惨剧被揭发的过程，不得不说非常地黑色幽默：在仇子龙的失败治疗导致患儿去世后，与他相关的上上下下各个机构都开始扯皮球，拒绝承担责任——仇子龙拒绝承认错误（尽管他存在隐瞒动物实验的不良后果、资金使用不合规、没有充分告知家属临床试验的危险、在非重症患者上试验不成熟的新疗法等重大问题），《自然》期刊认为相关证据不足以撤稿，地区卫生部门仅下了 2 万的罚单，高校认为这与自己无关，甚至连保险公司都没有赔付；最后，患儿的父母作为高级知识分子，灵机一动，跳出了仇子龙所在的利益链条，把举报信发给了《科学》期刊，与之没有利益关系的 Science 在意识到此次事件的荒唐之后，立马发表了相关报道

另一个黑色幽默的地方是，仇子龙曾和一百多名教授、专家一起谴责贺建奎的非法基因编辑行为。然而如果此事被证实，仇子龙可能与贺建奎被编入同一款法条（贺建奎事件后刑法第三百三十六条规定 “将基因编辑、克隆的人类胚胎植入人体或者动物体内，或者将基因编辑、克隆的动物胚胎植入人体内” 是非法行为，未来对其他基因编辑行为可能也会受到更严格的管控）

第三个黑色幽默的地方在于，仇子龙真的攫取了大量财物，利用职权，窃取了苹果手机、茅台酒等大量昂贵产品。就以食品一类来说，有一箱茅台酒…….

仇子龙是谁？不幸的是，他和新晋菲尔兹奖得主邓煜一样是个知乎用户（划掉）。仇子龙本科就读于上海交通大学生物科学与技术系，后在中国科学院上海生物化学与细胞生物学研究所取得博士学位，曾前往加州大学圣迭戈分校（UCSD）神经生物学系做博后，之后一直在中国科学院上海生命科学研究院神经科学研究所担任研究员，直到 2023 年转任上海交通大学医学院松江研究院资深研究员。他长期以来致力于从事对自闭症的研究，并希望通过基因疗法取得突破。2019 年 9 月 5 日，他做了一个题为《基因治疗：在自闭症迷雾中探到一缕微光》的演讲，引起了不少人的关注。21 年的时候，他在知乎上也写了个回答，提到自己的理想是攻克自闭症诊疗这一难题：

如果给你足够的时间精力和研究经费，你最想解决世界上的哪一个科学难题，从而造福全人类？

此事的具体过程是这样的：

• Jason 和 Linda 在 2019 年生下了他们的女儿 Mei（均为化名）。Mei4 岁时，她的一位幼儿园老师告诉 Linda：Mei 画画或写字不如其他孩子好，语言能力也没有正常发展。老师说，她母亲或许应该带她去评估一下。2023 年 3 月，Mei 被诊断出患有全面发育迟缓，这是一个涵盖多种病因的广泛标签。专家解释说，Mei 的一些行为⸺例如她喜欢发出奇怪声音⸺与自闭症有关
• 这家人随后在上海儿童医学中心进行了一系列检查。对 Mei 的 DNA 的详细测序最终发现了发育迟缓的根本原因：一个名为 CHD3 的基因存在缺陷，该基因影响了 Mei 细胞内 DNA 链缠绕成染色体的方式，导致了一种名为 Snijders Blok-Campeau syndrome 的罕见病
• Mei 的症状较轻，大多数家长甚至没有察觉到她的异常，但 Jason 担心随着课程难度增加，Mei 与同龄人之间的差距可能会拉大。她也比其他孩子瘦弱，且肌肉张力较差。她可能永远无法独立生活
• 他们在一个微信群里听说了仇子龙，认为仇子龙可能帮助他们的女儿。Jason 给仇子龙发了一封电子邮件，描述了 Mei 的病情，并表示他们愿意为仇子龙提供资助
• 仇子龙回复表示了兴趣。不久，他便邀请 Jason 和 Linda 前往研究院会面。Jason 和 Linda 告诉他，他们对资助纯粹为了研究而进行的研究不感兴趣。Jason 说：“我们带着寻求实际治疗方案的目标而来。” 仇子龙给予了鼓励。他在会面中说：“老实说，如果你们去年来找我，我不敢说我们能做到这一点。但现在我们已经到了一个临界点。” 仇子龙解释说，编辑大脑需要将病毒输送到 Mei 脊柱底部的脊髓液中。但他补充道，由于她的病情并不危及生命，医院伦理委员会批准这项试验的门槛会很高。开发这种疗法并在小鼠和猴子身上进行测试需要长达 2 年的工作，且无法保证一定有效。但仇子龙表示，像新华医院这样的顶级机构可以确保不会发生安全灾难
• Jason 和 Linda 录下了这些对话，他们与 Science 刊分享了这些录音
• Jason 和 Linda 表示，他们很快就将第一笔款项汇给了一家隶属于另一所大学的基金会。这笔款项将支持仇子龙的一位前学生。他们更多的资金流向了一家美国公司的中国分支机构，该机构将开始制造病毒，以及流向了位于四川省的合同研究组织 PriMed，该组织将负责猴子研究
• 2024 年 4 月，在大学附近的一家星巴克咖啡馆里，Jason 与负责实验室工作并作为专利共同发明人的杨侃会面，讨论费用明细。Jason 告诉杨侃，在得知生产临床级病毒需要超过 25 万美元的费用后，他的财务状况已濒临崩溃。杨侃概述了他为何需要比仇最初建议更多的资金。杨侃回答道：“问题在于，如果你完成了那些病毒注射，却没有合适的人来分析结果，那一切都白费了。” 他说，当进行猴子研究时情况也是如此。双方就条款进行了讨价还价。最终，Jason 和 Linda 直接向杨侃的个人账户汇款 13 万美元
• 仇子龙本人从未索要过任何东西。然而，每隔几个月，Jason 就会去他的办公室、附近的餐馆或他位于几小时车程外的家中拜访他。据记录显示，Jason 总是负责买单，并送给仇多部苹果手机、一台苹果平板电脑以及一箱茅台酒
• 到 2024 年底，实验室的努力初见成效，他们利用了碱基编辑技术，使用改良版的 CRISPR 的 DNA 切割酶，仅切开单链。对于 Mei 的突变，碱基编辑器会将突变基因中特定的腺嘌呤（A）碱基转化为鸟嘌呤（G），这将导致互补的胸腺嘧啶（T）转变为正确的碱基胞嘧啶（C）。这种实验性疗法在小鼠身上奏效了，据仇子龙声称在猴子身上也奏效了
• 但实际上，Science 刊评估此图的四位专家对这项灵长类动物验证研究的实施质量表示担忧。提交的论文没有对照样本来证明染色是选择性地突出显示基因编辑器的。更关键的是，在 Mei 接受治疗前约 1 个月，出现了另一个潜在的担忧：PriMed 进行的一项灵长类动物毒理学研究得出的结论显示，所有四只接受该疗法的猴子，无论是低剂量还是高剂量，都出现了中度至重度的肝损伤
• 然而这没有阻止仇子龙继续试验。以上成果促使医院伦理委员会在 2025 年 1 月 2 日批准在 Mei 身上进行临床试验。据称，在中国的双轨制生物医学监管体系下，大型医院开展的非商业性、研究者发起的试验可以在没有美国的那种严格审查的情况下进行。根据上海市杨浦区卫生健康委员会的文件，医院伦理委员会在批准 Mei 的试验之前，并未审查灵长类动物安全性研究的最终报告（也就是显示猴子出现肝损伤的那份报告）
• 2 月 19 日，这家人来到新华医院签署同意书。在任何类型的试验中，中国法律都禁止对未经证实的疗法收费。负责临床手术的余永国似乎意识到了这种矛盾。“表面上，这不是你们在付钱，但实际上都是公司在支付，” 他在某一时刻说道。“如果你有贡献，你就在其中有股份”
• 2025 年 3 月 24 日，手术在 Mei 身上进行了。3 天后，Mei 发烧了，这是对 AAV 的一种常见反应，预计会持续几天。在她烧开始退时，仇子龙顺道过来看看。他向 Jason 和 Linda 保证，他们女儿的情况很快就会好转。当他们送他到电梯口时，他兴奋地宣布，论文已被 Nature 接收，需要进行修改。然后他补充说，Mei 的治疗会引起更大的轰动：这是首个脑定向基因编辑治疗
• Mei 的情况没有好转。由于她自输注以来一直没有排尿⸺这是她肾脏受到严重损伤的迹象⸺医生限制了她的液体摄入量，她变得极度口渴。她血液中的血小板也降到了危险水平。这正是知情同意书曾警告过这家人的一系列症状。但 Jason 和 Linda 说，表格中没有任何地方明确指出这些情况中的任何一种可能导致死亡，在与仇子龙或其他医生的任何谈话中也没有提到这一点
• 在最后时刻，医生带 Mei 去做了全身 CT 扫描，然后将她紧急送往重症监护室。“妈妈，我想回家，” 她在消失在病房前对她母亲说。在接下来的 24 小时里，Jason 和 Linda 与他们年迈的父母坐在候诊室里
• 听到 Mei 进了 ICU 后赶回来的仇子龙似乎无法接受这个事实。第二天早上，当医生出来告诉他们 Mei 已经去世时，他仍然和这家人在一起。Jason 回忆说，仇子龙当时处于震惊之中
• 两天后，医院的伦理委员会召开紧急会议，并在其报告中得出结论，称 Mei 的死亡与治疗 “绝对相关”。死因是：血栓性微血管病
• 在接下来的几周里，Jason 和 Linda 说，仇子龙向家人表达了他的悲伤，但他不愿推测究竟哪里出了问题
• 这对父母说，他们曾要求他撤回发表在 Nature 上的论文，因为担心这可能会误导其他有类似患儿的家庭以及研究人员。仇子龙起初同意了。但他们说，最终他不再回复他们的询问
• 杨侃退还了他因这项工作而收到的全部报酬
• 2025 年 9 月，区卫生部门对该医院处以约 3600 美元的罚款，原因是其未能妥善监管该试验，且未在国家数据库中将其注册为商业资助的研究。据家属称，作为负责医生，余永国在报告中被点名，医院要求他接受口头训诫
• 尽管仇子龙的公司已为该试验投保，但家属表示他们没有获得任何赔偿。他们说，他们并没有要求赔偿；相反，他们责怪自己没有多问问题，责怪自己如此完全地信任仇子龙的权威
• 他们在二月得知，仇子龙的论文在经过长达一年的审稿过程后发表了。这家人的基因数据已被删除，失败的临床试验案例并未被提及，感谢他们 “参与和支持” 的一句话也被删除了。这篇论文也没有提到该疗法在灵长类动物安全性研究中出现的任何肾脏和肝脏问题
• Jason 和 Linda 向仇子龙所在的大学院长提交了投诉，要求对这篇 Nature 论文进行调查并撤稿《自然》副主编维多利亚 · 阿兰达写道，他们提出的伦理问题 “在数据完整性方面超出了我们的职权范围”，此事应由大学处理，因而没有对仇子龙的论文进行撤稿
• 4 月 30 日，Jason 和 Linda 收到了大学的电子邮件回复，随后又接到了一个电话：院长办公室不对仇子龙采取任何行动。支付给杨侃的款项仅仅是临床试验的 “研究服务费”，尽管他因其行为受到了正式的告诫谈话。大学方面写道，这篇《自然》论文 “与你们资助的实验无关”
• 之后，Jason 和 Linda 联系 Science 刊披露真相，希望能够敦促 Nature 撤稿。Science 在与他们进行了沟通，刊发了对此次事件的报道

然而，尽管如此，与贺建奎不同的是，虽然仇子龙团队的行为存在大量问题，其程序都是正规的，不像贺建奎那样属违规进行基因编辑，如果没有舆论压力，可能难以定罪：

仇子龙团队的资金使用不合规，存在用私人账户接受捐助、以 “捐助” 为托辞违规收受临床试验费用、私下收受患者钱财的问题，但是杨侃用私人账户接受的捐助退了回去，而 Jason 和 Linda 具有捐助人和患者家属的双重身份，很难说仇子龙的行为是违规收礼；

仇子龙团队的论文存在蓄意隐瞒负面结果的问题，但是其论文完稿于失败实验前，并未试图论证临床试验的合理性，可能够不上学术不端，至于未写入捐助人信息这点可以说是小节，能通过修改来补救；

团队试验存在违反临床试验伦理的问题，按理来说不应该在轻症患者身上进行极其危险的首例临床试验，他们也未充分告知可能的不良后果，但第一点因伦理委员会已经通过，在程序上没有问题，而对第二点，并无规定知情同意是否一定要写入可能导致死亡；

因而，虽然仇子龙的行为可以说每一步都违反了道德与伦理，他明知相关治疗手段在猴子身上出现了明显的负作用，依然坚持在轻症患儿身上试验，并且未充分告知是自己捐助人的患儿家属风险，如果校方、地区卫生部门以及公安部门不因舆情选择介入，或许很难给仇子龙定罪，甚至很难把他从研究员的位子上赶下去

知乎用户 班某 发表

按照 Science 的刊发报导，我们可以认为仇教授或上海交大伦理委员会存在着相对严重的问题。

其一，为什么仇教授并未明确告知被试对象，该疗法有致人死亡的风险？我简单查阅了一下资料，有至少大于一篇文献明确给出了 AAV 疗法导致 TMA 的风险 [1][2]。

其二，为什么实验性疗法要收取高昂的费用？

《药物临床质量管理规范》第二十九条规定：研究者应与申办者商定有关临床试验的费用，并在合同中写明。研究者在临床试验过程中，不得向受试者收取试验用药所需的费用。

其三，为什么在论文中，没有明确出现受试者家属的贡献声明？论文草草的略过了对人体实验的环节：

These models are valuable for evaluating phenotype improvements but fall short of providing guidance on clinical dosing or application in humans. Bridging the gap between preclinical research and clinical translation remains a significant challenge.[3]

却没有提到患儿及其家属的贡献？这显然是不合适的。

目前没有证据证明仇教授的研究存在学术不端导致结果错误，因此我认为

@赵泠

认为仇教授是学术骗子的看法是不妥当的。（ps 希望赵姐能够关注我一下，要不然想回复都回复不了）

参考

1. ^Salabarria, S. M., Corti, M., Coleman, K. E., Wichman, M. B., Berthy, J. A., D’Souza, P., Tifft, C. J., Herzog, R. W., Elder, M. E., Shoemaker, L. R., Leon-Astudillo, C., Tavakkoli, F., Kirn, D. H., Schwartz, J. D., & Byrne, B. J. (2024). Thrombotic microangiopathy following systemic AAV administration is dependent on anti-capsid antibodies. The Journal of Clinical Investigation, 134(1). https://doi.org/10.1172/JCI173510
2. ^Laforet GA. Thrombotic Microangiopathy Associated with Systemic Adeno-Associated Virus Gene Transfer: Review of Reported Cases. Human Gene Therapy. 2025;36(3-4):64-76. doi:10.1089/hum.2024.156
3. ^Yang, K., Li, WK., Geng, YX. et al. In vivo base editing of Chd3 rescues behavioural abnormalities in mice. Nature 651, 785–795 (2026). https://doi.org/10.1038/s41586-026-10113-6

知乎用户 Gold RIch Money​ 发表

这个案例刚好适合拿来解读最近非常火的 818 号令，也就是《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》。

首先，我们来看看《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》对生物医学新技术的定义，生物医学新技术，是指以对健康状态作出判断或者预防治疗疾病、促进健康为目的，运用生物学原理，作用于人体细胞、分子水平，在我国境内尚未应用于临床的医学专业手段和措施。

国家发布 818 号令的目的，鼓励开展相关新技术的研究，但是必须要进行严格的规范和管理，确保患者的利益。

从题目中描述的一些细节来看，这次临床研究有非常多的地方违反了 818 号令的规定及临床研究最基本的伦理要求。我们分别来看看。

第一、临床研究必须要在国家的医学研究登录系统备案。

医疗机构或研究机构要进行临床研究，必须要在国家医学研究登记备案信息系统进行备案

这是在 818 号令发布前的系统，备案的时候，要上传该研究的科学性审查报告和伦理审查报告，必须经过专家对该研究的科学性、必要性和伦理的审核。

818 号令发布后，专门开辟了生物医学新技术临床研究备案通道。

至发布以来，目前全国好像就备案了不到 40 项

但凡弄过这个系统的都知道，这个备案有多难，光是医疗机构要准备的管理文件和预案就一大堆，我大概梳理了一下，有这些东西

要机构弄那么多东西的原因无非是要最大限度保障参加临床研究的患者的最大权益。

但是从新闻报道中的信息里面看到，研究团队可能仅仅只在 http://ClinicalTrials.gov 上进行了备案。而 http://ClinicalTrials.gov 是由美国国立医学图书馆（NLM）与美国食品与药物管理局（FDA）于 1997 年联合开发、于 2000 年开始初步运行、并于 2002 年 2 月正式面向公众运行的临床试验注册数据库，其日常运营由美国国立卫生研究院（NIH）下属的国家医学图书馆（NLM）负责。

有医生曾经问过我，我不想在我们国家的医学研究登录系统备案，太繁琐了，我还是就想在 ClinicalTrials 备案之后就开始研究了，ClinicalTrials 备案速度快的多……

我说那你就等着被国家卫健委通报吧！

临床研究必须在国家的医学研究登录系统备案，生物医学新技术的临床研究必须通过生物医学新技术临床研究备案，这是铁律！

在国家的备案系统备案新技术当然繁琐了，你看看上面这些文件，是对整个新技术的研究有非常细致的规定的，包括研究机构要设置专门的领导组织机构来管理这个事情，要对操作标准进行规范，要有风险管理机制，要有不良措施的处置方法等等。

国家卫健委还会对你的研究方案进行评估，如果患者风险大于患者收益，是不会批准该研究的。

第二、研究中向患者收取了 80 万美元研究费用

但是国务院颁布的《医疗卫生机构开展研究者发起的临床研究管理办法》和 818 号令明确规定了，不得向受试者收取与研究相关的费用，对于受试者在受试过程中支出的合理费用（比如交通费住宿费等）还应当适当补偿。

这种未上市的产品和治疗方法，临床研究是不得向受试者收费的。

第三、临床研究准备不充分

一些专家在 2026 年 7 月指出，涉事的基因编辑疗法只搭配了短期泼尼松，未选择更有效的免疫抑制剂品种或剂量。

在风险防范和对应措施上就做得不够（其实这也就是没有在国家临床研究备案系统上备案的后果，因为备案要求这些东西都必须要有）

而且在进行临床研究前必须要在动物上进行了大量的研究，证明了有效性和安全性，才能上人，这里我没有时间去查这个研究团队的相关论文了，但是通过新闻报道，science 调查团队在这方面是有质疑的。

第四、受试者及家属必须完全知情，充分了解研究的目的、方案、披露可能的风险。

总而言之，这个事件，研究机构和研究团队肯定是有问题的，光上面几个点，都存在明显的问题。估计后续还会有相关处罚。

知乎用户 AZTAVI 发表

熬夜弄伦理材料看到这，笑了。

不知道伦理怎么过下来的。

大佬做研究不需要过伦理？

思路前沿的研究不需要过伦理？

总之是给我国医学伦理事业的一记响亮耳光。

知乎用户 阿源老师​​ 发表

说句题外话，很多人误以为有钱人可以投钱建立针对自己的特效药，这件事也可以作为该观点的反面案例。

先做个事件总结

一名 6 岁女童患有 Snijders Blok–Campeau 综合征。为了纠正致病的 CHD3 基因突变，她接受了个体化碱基编辑治疗。研究人员通过腰椎穿刺，将携带基因编辑工具的病毒载体注入脑脊液。
治疗 3 天后，孩子开始发烧，随后出现严重肾损伤，并在治疗后一周内死亡。
根据《科学》与撤稿观察的联合调查，医院内部评估认为，死亡与此次治疗有关，死因为血栓性微血管病。女童家庭还为治疗研发提供了 86 万美元，但死亡事件和家庭资助情况均未出现在后来发表的动物研究论文及公开试验记录中。[1]

截至目前，相关机构表示事件仍在调查。试验具体使用了多少病毒载体、治疗前进行了哪些风险筛查、出现发热和肾损伤后采取了哪些措施，仍没有公开。因此，对个人和机构责任的判断需要等待正式调查结果。

但从疾病特点、动物实验、病毒载体风险和临床研究管理要求来看，这起事件已经提出了一些明确的科学问题。

这种疾病影响发育却不致命，参加试验的必要性值得追问

Snijders Blok–Campeau 综合征是一种由 CHD3 基因致病变异引起的罕见神经发育性疾病。CHD3 参与调节 DNA 在细胞内的包装和读取过程，对大脑发育具有重要作用。

一项纳入既往病例并增加 20 名患者的研究显示，在全部已报告患者中，98% 存在整体发育迟缓，92% 存在语言障碍或语言发育迟缓。智力障碍、肌张力低、视力异常、大头、眼距较宽和前额突出等表现也较常见。[2]

这种疾病会明显影响儿童学习、交流、运动和日常生活，但患者之间差异很大。部分人有智力障碍，部分人主要表现为语言或学习困难，同一种基因的不同变异也可能带来不同程度的影响。

这个疾病通常不会在儿童期迅速致死，也不存在 “不立即接受基因治疗，生命便会受到直接威胁”。因此，让一名 6 岁儿童接受首次人体使用的个体化基因编辑治疗，必要性值得追问。

儿童本人无法像成年人一样完整理解未知风险。家长同意很重要，但家长的迫切愿望不能代替充分的科学证据，也不能降低研究机构保护儿童受试者的责任。

动物实验还没有解决安全问题，进入人体是否过早？

涉事团队发表的动物研究针对 CHD3 基因的 p.R1025W 变异。研究人员建立了携带该突变的小鼠模型，再利用碱基编辑器纠正突变。由于完整编辑工具无法装进一个腺相关病毒载体，研究人员将它拆成两部分，分别装入两个载体。两个载体必须进入同一个神经细胞，编辑工具才能重新组合并发挥作用。[3]

治疗后，小鼠多个脑区约有 10% 至 15% 的目标碱基得到纠正，CHD3 蛋白水平有所恢复，部分认知、社交和运动异常也得到改善。[3] 这些结果说明，这套方法具有研究价值，但小鼠行为改善不能证明它已经适合用于儿童。

**研究中还出现了需要重视的安全问题。**接受治疗的小鼠脑组织中，目标碱基附近另一个原本不需要改变的碱基，编辑比例约为 2% 至 3%；在另外几个被检查的位置，最高编辑比例约为 0.645%。

基因编辑一旦发生，通常无法撤回。即使额外编辑比例不高，也需要判断它发生在哪些细胞、影响哪些基因，以及多年后是否可能带来损害。研究仅通过细胞实验判断，附近碱基的改变没有表现出明显功能异常，这样的评估还不充分。

**病毒载体的剂量同样值得注意。**研究人员比较两个剂量后，选择了能够产生更多完整编辑器的高剂量方案，用于后续小鼠治疗。两种病毒载体的浓度均为每毫升 5 万亿个病毒载体基因组。[3] 更高剂量有助于更多神经细胞同时接收两个载体，也意味着身体接触更多病毒外壳，可能带来更强的免疫反应和器官损伤风险。

**论文没有通过小鼠实验确定适合儿童的临床剂量。**研究团队也指出，小鼠可以用于观察症状是否改善，却无法指导人体给药剂量。[3] 小鼠使用的病毒载体还更适合进入小鼠脑组织，不能简单按照体重或脑容量换算到人体。

随后，研究人员向非人灵长类动物脑脊液内注入双病毒载体。病毒能够进入多个脑区，约 70% 至 80% 的编辑器完成重新组合。[3] 但这部分实验主要回答了病毒能不能进入脑内，没有充分回答高剂量病毒是否会引起严重免疫反应、肝肾损伤、血小板下降和血管内皮损伤。

《科学》与撤稿观察的调查中，多名外部专家认为，研究团队忽视了动物实验中的安全信号，并在成功可能性较低的情况下推进人体试验。[1] 公开资料没有列出这些安全信号的全部原始数据，无法判断动物具体出现了哪些异常。但额外编辑、载体负荷和人体剂量不明确，本身就需要在人体试验前得到更充分的回答。

这项动物研究证明了在小鼠脑内纠正 CHD3 突变的可能性，但距离 “已经具备在 6 岁儿童身上进行个体化基因编辑试验的条件”，还有很长的路要走。

女童为何会出现血栓性微血管病？

这种并发症已经在病毒载体基因治疗中有过报道。

2024 年发表的一篇综述汇总了自 2020 年以来公开报告的 13 名基因治疗相关血栓性微血管病患者，全部为儿童。多数患者在接受高剂量腺相关病毒载体治疗后的 8 天内发病，常见表现包括血小板明显下降、红细胞破坏和急性肾损伤，其中有患者死亡。[4]

病毒载体经过改造后不能像普通病毒一样在人体内大量复制，但人体免疫系统仍然可以识别病毒外壳，可能激活补体系统和炎症反应，损伤血管内皮，促使血小板在微小血管内聚集。

这类并发症多出现在高剂量病毒载体治疗后，血小板下降常在治疗后第 6 至 8 天出现，补体激活可能在第 5 天达到高峰。[4] 女童治疗 3 天后发热，随后出现严重肾损伤，并在一周内死亡，这个过程与此前报告的病例有相似之处。

但确认具体死因，还需要查看治疗前后的血小板、血红蛋白、红细胞破坏指标、肾功能、尿量和补体变化，并排除严重感染、药物反应和其他原因。

更需要调查的是，这种风险是否在试验前得到充分评估。既然血栓性微血管病已经是病毒载体基因治疗中被报道过的严重并发症，研究方案就应当连续监测血常规、肾功能和溶血指标，并提前准备处理急性肾损伤和严重免疫反应。

女童出现发热后进行了哪些检查，出现肾损伤后是否及时识别，医院是否具备与高风险试验相匹配的重症救治能力，都不能用 “罕见不良反应” 简单带过。

试验为何启动、死亡为何没有公开，都需要调查

这项治疗属于研究者发起的临床研究，也就是由医疗机构和研究人员自行设计、发起和实施，不以药品注册为直接目的的人体研究。

按照《医疗卫生机构开展研究者发起的临床研究管理办法》，干预性研究应当具有扎实的前期研究基础，制定研究方案和风险预案，并通过科学性审查和伦理审查。医疗机构还要评估研究风险，具备相应的处置能力。[5]

**首先需要调查的是，动物研究是否已经提供了足够的安全依据。**小鼠实验主要证明这套方法可能纠正部分 CHD3 突变，非人灵长类动物实验主要证明双病毒载体能够进入脑内。这些结果距离确认人体剂量、免疫风险、器官损伤和长期安全性仍有明显差距。

科学性审查和伦理审查为何判断试验可以进入人体，审查过程中是否充分考虑疾病本身不直接危及生命、患儿年龄较小、双病毒载体剂量较高，以及血栓性微血管病等风险，需要公开说明。

第二个问题是家庭提供的 86 万美元。

管理办法要求，临床研究经费应由医疗机构统一管理、专款专用，机构科室和个人不得私自收受研究经费；研究者也不得违规向受试者收取与研究相关的费用。[5]

这笔钱究竟属于科研资助、捐赠、研发费用，还是患儿获得试验机会必须承担的费用，需要核查合同、资金流向、审批记录和利益冲突申报。

由唯一受试者家庭承担大额研发费用，也可能影响知情同意。家长投入大量资金后，可能更容易相信治疗已经接近成功，也更难在试验过程中退出。知情同意不能只告诉家长基因上有一个 “错误”，可以尝试改回来，还应说明动物实验没有解决哪些问题，孩子获益的可能性有多大，病毒载体可能造成哪些严重损害。

第三个问题是死亡后的报告和公开。

管理办法要求，医疗机构建立不良事件记录、报告和处理制度。研究出现严重安全风险时，应当暂停或者终止；研究启动、调整、暂停、终止或者完成后，也应及时更新相关信息。[5]

根据《科学》与撤稿观察的调查，女童死亡后，相关试验登记信息没有及时更新。涉事团队后来发表动物研究时，也没有披露此前已经开展人体治疗，没有提及患者死亡和家庭提供研发资金。[1]

动物论文是否必须详细报告一项人体试验，需要结合投稿内容和期刊要求判断。但如果动物研究正是人体治疗的直接前期依据，而人体试验已经造成受试者死亡，这一信息显然会影响审稿人对研究安全性和临床转化价值的判断。

这起事件仍在调查，但需要回答的问题已经十分清楚：试验为什么能够启动，动物实验中的安全疑点是否得到处理，患儿接受了多大剂量的病毒载体，家庭为何需要提供巨额资金，异常出现后是否及时救治，死亡是否按要求报告，以及相关论文为何没有披露这段人体试验经历。

基因编辑可能为部分罕见病带来新的治疗机会。但越是前沿、不可逆、风险未知的技术，进入人体前越需要谨慎。对于一种通常不会在儿童期迅速致死的疾病，不能因为家长迫切、技术新颖或者动物实验出现积极结果，就让一个 6 岁孩子承担尚未被充分说明和控制的风险。

参考文献

[1]Borrell B. Exclusive: A couple paid more than $800,000 for a gene-editing therapy for their daughter. She died, and it wasn’t made public. Retraction Watch. Published July 23, 2026.

[2]Pascual P, Tenorio-Castano J, Mignot C, et al. Snijders Blok–Campeau syndrome: description of 20 additional individuals with variants in CHD3 and literature review. Genes (Basel). 2023;14(9):1664.

[3]Yang K, Li WK, Geng YX, et al. In vivo base editing of Chd3 rescues behavioural abnormalities in mice. Nature. 2026;651(8106):785-795.

[4]Schwotzer N, El Sissy C, Desguerre I, et al. Thrombotic microangiopathy as an emerging complication of viral vector–based gene therapy. Kidney Int Rep. 2024;9:1995-2005. doi:10.1016/j.ekir.2024.04.024

[5] 国家卫生健康委员会, 国家中医药管理局, 国家疾病预防控制局. 医疗卫生机构开展研究者发起的临床研究管理办法. 国卫科教发〔2024〕32 号. 2024 年 9 月 18 日发布，2024 年 10 月 1 日起施行。

知乎用户 噫 能和解乎 发表

上交封锁消息看来做得很好，这事竟然能没有一点热度

知乎用户 花花鼓 发表

我还是主观分析一下吧，这几乎就是现行科研环境的必然产物。现在各大高校太看重 cns，各个教授为了发 cns 是无所不用其极。有的各种编造数据（详情请关注耿同学），有的耗尽几个十几个博士的心血，还有的就像这样搞个大新闻。原文发在 nature，只有动物实验，没有人体实验。其实大部分 cns 也没有人体实验，但我猜啊，纯猜，加个人体实验肯定有利于发表在 cns。当然人体实验失败了肯定不能写进去，只用动物实验也幸运的发上去了。

动物实验结果肯定是好的，但是副作用是不是隐去了、疗效是不是挑挑拣拣了、是不是真实存在的实验和数据，那就不知道了（具体参考耿同学视频）。

我大概可以猜到为啥在新华做临床实验。新华医院有两个科室比较有名，一个是儿科，一个是急诊科。这实在太难得了，新华医院多少是有些情怀的。儿科里面的儿童重症医学又是很有特色的。仇子龙教授觉得新华儿科厉害能兜底，结果没兜住。。。。。。

所以这事仇教授责任占大头（怎么敢上人体实验，胆子太大了），新华伦理审查占小头。这种临床实验在上海 top4 估计就被伦理审查毙掉了。

过去一年，有多少教授被 cns 反噬了，继续推崇 cns、发了 cns 就成了人上人，悲剧仍然会再次发生。

知乎用户 杜氏利什鳗鱼饭​​ 发表

实验室 - 伦理委员会 - 临床医生一整条线漏洞百出，所有环节的监管都失效了。

一般来说，这种前沿疗法想要真正用在人身上，需要几个环节: 实验室的 PI 或者某些临床 PI 提出某种可行性, 并且在动物上验证有效性和安全性→临床医生决定是否开展→伦理委员会审核批准→知情同意→用药

每个环节都可以随时叫停这种治疗方案。

很可惜在这个 case 里，每个环节都失去了质控。

实验室方面，明明在灵长类上观察到了很大副作用，却没有如实汇报并下调剂量。

临床医生和伦理委员会方面，没有认真审核药物安全性和可行性。

临床医生在知情告知方面也做的不好。

当然，问题的根源在于实验室某些 PI 把生命当儿戏。我始终觉得，不管是临床医生还是科研人! 都应该对医学伦理存在敬畏之心。

从暴露出来的问题来看，我觉得比牢贺那事更严重。牢贺是自己偷偷搞的，这件事甚至全流程都做到了表面意义上的合规…..

如果一定要分锅，个人觉得实验室 PI 首锅，伦理委员会次锅。

知乎用户 张长安 发表

这次非法的治疗，本质上就是一群人为了搞个大新闻给一个孩子害死了。妇联应该出面联合公检法抓捕这个团队和审批得人员。

知乎用户 britishsnow 发表

各路大牛说得很多了。女孩死因方面，我个人觉得是补体异常激活导致的免疫风暴占了主要原因。女孩有可能存在 H 因子基因突变，导致 B 因子或 D 因子失衡，引发旁路途径激活，C5 转化酶异常增高，最终整个补体系统引发的免疫风暴摧毁了这个女孩。我在英国研究中接触过好些这样病人的样本，你做免疫因子检测，包括蛋白组学，可能从含量来说都正常，但没能做补体系统大 panel 的检测，无法精准判断哪个关键节点的蛋白已经处于悬崖边缘，并且病人是否携带关键因子的基因变异序列，就无法对全局作出精准判断。我在英国当时致力开发结合基因测序和电化学荧光检测的 complement mapping 系统，全方位检测补体失衡，可惜体量太大没有资源，回国也没人认这个，就不了了之了。

总之这个女孩很可惜走了，这本来应该是一次生物医学、临床医学紧密合作的良好案例，大家都是只做到表面的合规，没有一个人有知识有担当从全局去把握风险点。依库珠单抗甚至更先进的补体靶向抑制药，我不知道上海那边上了没有，希望给后人一个案例把补救措施准备得更充分。

知乎用户 咸鱼周​ 发表

人体实验的具体法律规范我没研究过就不瞎评论了，就说一点，你用小白鼠做实验发论文哪有让小白鼠给你交钱的道理？怎么放到人身上就不适用了？

有人说收钱的名义是自愿资助科研经费，那么出资人是否被充分告知人体实验的风险，以及他们出的并不是医药费而是科研经费？有没有签署无偿资助，放弃研究成果归属权的协议？如果答案为是我只能说这家人被忽悠瘸了。

但如果答案为否，问题就大了，项目负责人涉嫌诈骗。如果真是这样我建议相关人员赶紧把钱退了，再签署一份项目终止协议，要不然就不仅仅是学术不端的问题了，可能触犯刑法了

知乎用户 秋日回音 发表

什么叫你拿人家患者做实验还要人家 500 万人民币？

知乎用户 Hzangs​ 发表

刚刚开始关注这个事情。

论文 我扫了一眼，论文并没有涉及临床试验，至少在学术角度，这个论文瑕疵不大。论文的问题在于，研究过程是否使用了孩子父母资助的钱。如果使用了，未列明，那存在信息披露上的瑕疵。怎么处理，那要看杂志社。

临床试验方面，目前只看到了 science 那篇报道，没有双方罗列的证据。AAV 鞘内注射，这个临床试验审批过会的时候，都向伦理委员会展示了什么数据，有没有故意隐瞒？向孩子父母披露的时候，有没有完善的知情同意，有没有提及 AAV 病毒疗法可能带来的所有不良后果，包括死亡。如果提及了，并且父母签字确认了，好像合规方面问题也不大。

孩子父母出的钱，怎么定性？是全部按照研究经费计算？如果全是研究经费，那论文没提及这个资助，确实有瑕疵。如果明确约定，孩子父母出的钱 就是为了完成临床试验，并且论文研究中确实未使用孩子父母出的钱，那现在论文的合规性也凑合 说得过去。

一场豪赌，最后买单的确实无辜的孩童。父母之过？我不清楚，父母之爱子，则为之计深远。所有的父母 都希望自己的孩子可以在未来独立生活，独当一面。毕竟，自己会有百年那一天，之后孩子要怎么办？所有父母都希望孩子可以脱离父母，独立生活下去。学者只过？为了治愈疾病的尝试，总会有失败的时候，只是生命的代价过于沉重。

有没有人 为了进行这场豪赌，隐藏了一些信息。如果没有，那就是合规之下，临床试验的风险造成了一个家庭让人窒息的悲剧…… 如果有，隐藏信息的人，就是该负责的那个！

知乎用户 没有房子的蛞蝓君 发表

个人感觉，医药研发相关的圈子，逐利风气挺重的，很多人在激进地把不成熟的技术推向临床

前两年的 nk 疗法就是个例子，nk 细胞疗法能否治疗癌症，学术界尚有争议，而相关团队已经在积极推进 nk 疗法的市场化了，前两年某医生推荐患者找公司尝试 nk 疗法的案例大家应该还有印象，如果说推荐癌症患者 “赌一把” 尝试新疗法还情有可原，那当时，有些公司甚至在宣传 “nk 细胞延缓衰老” 可就是赤裸裸地逐利不要脸了，很多医疗博主把自己输 nk 细胞的照片发出来，不明说，但是显然是将此作为一种表态或者推广，你现在在知乎都能够搜到 “nk 细胞延缓衰老” 的广告。

还有这两年的什么 “血液净化”，明显是非必要医疗，摆明了骗钱

知乎用户 dassy​​ 发表

更新：做个指正，据说该团队隐瞒了猴子实验关键数据，那我更正最后那个观点，这已经不是学术道德的问题，真的可能涉嫌刑事责任了。简单的道理，1. 不隐瞒该数据，孩子家长不可能同意该人体实验 2. 动物实验尚不成熟，是否符合人体实验条件。具体法条我不懂，希望有法律相关人士科普

这事这家长最牛的一点，就是在一般渠道得不到让自己满意的结果，选择向 science 举报仇子龙发表 nature 的成果，这属于剑走偏锋，能想到这一招，家长也绝非等闲之辈，高知认知。

但是令我感到可悲的是，在这一块有如此认知的家长，居然为了一个非致命疾病，让自己的小孩子当小白鼠，他们和仇一样，相当地漠视生命，对孩子的死亡负有不可推卸的责任

至于仇，我反而没那么义愤填膺。很多科研人员为了发顶刊，是什么事情都做得出来的，不要高估高知人群的道德

知乎用户 远山​ 发表

再次感叹，某些圈子里藏了多少禽兽。。。

知乎用户 鸟巢遗梦​ 发表

意思是

这孩子在医院治疗失败然后不幸去世了

治疗过程所有费用全是家属自己凑的钱

然后医院，还用她这个事儿发了篇论文？

是这个意思吗？？？？？？

这也太疯狂了

这不相当于用人试了一下？而且是在给猴试了之后发现有问题的情况下？

已经败坏到这种程度了吗。

知乎用户 HADASSAH-CENTER 发表

很难想象美国 FDA 怎么能够给它临床备案的？出现这样灾难性的结果，其备案就应该取缔了！病毒载体的疗法对毒株的把控要求很高，不是随便叫这个名字的东西就能做这个临床实验。我猜上海交大对此领域比较缺乏了解和经验，看了别人的论文就跟着起哄，完全就是蛮干！

我们接触的国外专家手上做过上万例病毒载体疗法治疗患者，从没出过一例此类意外事件。

知乎用户 DWarrior 发表

又是新华医院，之前耿同学锤的苏佳灿就是新华医院的

知乎用户 Return3656​​ 发表

2026 年 7 月 23 日，Science 接连发布两篇重磅调查

公布了一起被隐瞒的基因编辑治疗致 6 岁女童死亡事件

6 岁的中国女孩梅在上幼儿园时，老师和父母都注意到她比其他孩子发育得慢一些。比如她说话只能讲简单句子，用练习筷吃饭，画画和写字也不太跟得上。经过检查，医生发现她身体里一个叫 CHD3 的基因出了错，具体来说就是 DNA 序列中有一个碱基写错了，本来应该是 C 的地方变成了 T。

这个错误会影响她大脑的发育，虽然不会直接致命，但可能导致她未来无法独立生活，目前全世界已知有这种基因突变的人只有 237 个。

梅的父母非常着急，他们试过各种康复训练，也找了专家，但都没有办法从根本上修复这个基因错误。2023 年，他们听说了**仇子龙**。他是上海一家脑科学研究所的研究员，专攻神经发育疾病，也在研究用基因编辑技术治疗类似疾病。

梅的父母联系了仇子龙，表示愿意自己出钱，只为给女儿争取一个真正的治疗机会。

仇子龙告诉他们，技术已经接近成熟了。他计划使用一种叫碱基编辑器的工具，它比早期的 CRISPR 基因编辑更精确，不会切断 DNA 的双链，只修改一个错误的碱基。为了把编辑器送进梅的大脑细胞，他们需要借助一种病毒作为运输工具，这种病毒叫腺相关病毒 AAV。

因为碱基编辑器太大，装不进一个病毒里，他们得把指令分成两半，装进两种不同的病毒，同时注射进梅的脊髓液里，让病毒带着这些指令进入大脑神经元，然后在细胞内合成编辑器，再修复那个错误。

这个方案有风险。最大的风险是梅的免疫系统可能会对大量注入的病毒产生剧烈反应。

仇子龙告诉梅的父母，直接把病毒注入脊髓液而不是血液，可以绕过肝脏和肾脏，所以反应不会太严重。

他还说，他们已经在小鼠身上成功了，

接下来会在猴子身上做安全实验。

梅的父母总共拿出了大约 86 万美元，这些钱来自他们自己的积蓄和亲戚的借款。他们把钱付给了一个大学基金会、一家病毒生产公司、一家负责猴子实验的研究机构，还有一位实验室研究员。

2025 年 1 月，医院的伦理委员会批准了这项试验。仇子龙团队拿出了猴子实验的初步结果，显示病毒能到达大脑的很多神经元。这份结果帮助说服了伦理委员会。

然而，2 月 17 日，PRIMED 一份更完整的猴子毒性报告出来了，报告显示，接受治疗的猴子无论剂量高低，都出现了中度到重度的肝脏损伤

高剂量的一只猴子还有肾脏损伤，这可能是 AAV 基因疗法中一种众所周知的反应血栓性微血管病变所致。

这份报告并没有在伦理委员会审批时提交审查。仇子龙向梅的父母提到了这些发现，但表示不必过分担心。

2025 年 3 月 24 日，梅在上海新华医院接受了治疗。医生在她腰部两节脊椎骨之间插入一根针，抽出一点脊髓液腾出空间，然后注射了携带基因编辑器配方的大量病毒。

注射后三天，梅开始发烧，医生说这是常见反应，几天就会消退。仇子龙来看过她，告诉她情况会好转，还兴奋地说他们团队的论文被 Nature 接收了。

但梅并没有好转，也一直没有排尿，而且她的血小板也降到了危险水平。这些症状在知情同意书里被列为可能的不良反应，但同意书和之前的谈话中都没有明确提到死亡的可能性。随后，梅被送进了重症监护室。但在第二天早上，她还是去世了，从治疗到死亡，前后仅仅七天。

医院伦理委员会很快认定，梅的死亡肯定与治疗相关，直接死因是一种叫**血栓性微血管病**的严重免疫反应，这种反应会导致微小血栓堵塞血管，损伤器官。

之后，梅的父母要求仇子龙撤回那篇即将发表的 Nature 论文，因为他们担心论文中的动物实验数据会误导其他家庭和研究者。仇子龙起初同意，后来就不再回复他们了。

2026 年 2 月，Nature 发表了仇子龙团队的论文。论文中删除了梅的家庭的基因数据和感谢词，也没有提及猴子安全实验中出现的肝肾损伤问题。

知乎用户 冷月 发表

可怕的是为什么国外 science 报道之后国内才有点热度

知乎用户 喷王之王伊里奇 发表

NB ，世界的（）举世无双。

虽然深圳那个基因编辑的已经刑满重操旧业。相比之下，世界的（）干的只能说是幺幺领先。

有各种 buff 加持，尤其是太阳系内第一的信息管理能力，任性，不慌。

多说一句，也别指望更高级别的 national wjw 出面能怎样，参见 20 多年前的 “汉芯” 处理结果。

知乎用户 swiftycode 发表

更新：不！！知乎快要撑不住了！

更新：知乎你要守住最后的防线啊～！一切都靠你了！

新闻报道已经上热搜了，不知道后续会怎么样

知乎用户 大饼 发表

我阴谋论一下

我认为这种全链条式的伦理丑闻

不可能只有仇一个人参与

我深刻怀疑交大已经烂透了

知乎用户 zhoupc 发表

事情发生这么久之后，才被捅出来。在捅出来之前，也只是内部罚了 3600 美元。

真是讽刺，当你把天都捅出来一个窟窿时候，这个窟窿最好大一点，自然就有人帮你一起堵窟窿。

知乎用户 Luminary 发表

技术和合规性层面的我不懂，就不瞎说了

但是根据我观察，水源社区里大多数用户和 GPT 对这个事件的定性出奇的一致，我觉得大概率是八九不离十的吧……

等我详细了解了解然后再补充评价（此处暂时留白）

知乎用户 花腰玉米 发表

仇子龙教授及其课题组作为深耕腺相关病毒（AAV）递送系统治疗孤独症谱系障碍（ASD）领域研究的科研团队，无论其是否具有执业医师资格，都应该对于 AAV 治疗的风险拥有足够的了解，更何况在治疗开始前已经有非人灵长类动物发生严重不良反应的报告，无论他有没有充分告知实验风险，他开展这项人体试验都是在医学伦理上站不住脚的危险行为。

腺相关病毒（Adeno-associated virus，AAV）是细小病毒科（Parvoviridae）家族的一员，属于细小病毒亚科 (Parvovirinae) 的依赖性细小病毒属 (Dependoparvovirus）[1]。AAV 的基因组是线性单链 DNA，也是仇子龙团队用于治疗新闻当事女童的基因编辑的递送系统。

AAV 的野生型已经被证实不会引起任何已知人类疾病，可以长期在组织细胞中游离存在，在较低的剂量下引起的免疫反应也较小，而且相比于腺病毒（Ad）或慢病毒（LV）它携带的基因不易**整合到宿主基因组中，**降低了因插入突变导致癌症的风险 [2]。

CHD3 基因属于 CHD（染色质解旋酶 DNA 结合蛋白）家族，它编码的蛋白质通过染色质重塑过程调控基因活性（表达），超过 25 个_CHD3_基因突变被发现会导致斯奈德斯布洛克 - 坎波综合征（Snijders Blok-Campeau syndrome），该病的特征包括智力障碍、发育迟缓、语言迟缓、孤独症谱系障碍以及独特的面部特征 [3]。据报道，这名不幸离世的女孩正是斯奈德斯布洛克 - 坎波综合征患者 [4]。

AAV 基因治疗的危险性，尤其是免疫系统介导的毒性，是当前该领域面临的核心挑战。早年已经有多次临床试验中出现患者发生严重肝、肾损伤的案例**，受害者多为儿童** [5]。亦有有综述表明，约 30.0% 的接受 AAV 基因编辑治疗的患者经历了与免疫相关的不良事件。包括肝毒性、心肌炎和血栓性微血管病（TMA）[6]。据 Science 报道，这名女孩的死因正是 TMA[7]。事实上，据报道，在这名女孩开始治疗前 1 个月，由 PriMed 公司完成的非人灵长类动物毒理学试验最终结果。明确指出：4 只接受该基因疗法给药的食蟹猴，无论低剂量组还是高剂量组，全部出现中度至重度肝脏损伤 [8]，而团队依旧继续了对该儿童的人体试验。

无论最终的调查结果如何，我都认为这是起漠视医学伦理导致的严重事故。

参考

1. ^ 见 ICTV 官网 https://ictv.global/report/chapter/parvoviridae/parvoviridae
2. ^Moldavskii D, Gilazieva Z, Fattakhova A, et al. AAV-Based Gene Therapy: Opportunities, Risks, and Scale-Up Strategies. Int J Mol Sci. 2025;26(17):8282. Published 2025 Aug 26. doi:10.3390/ijms26178282
3. ^https://news.qq.com/rain/a/20260724A0AXY400
4. ^ 新闻见： https://news.qq.com/rain/a/20260724A0AXY400
5. ^Ertl HCJ. Immunogenicity and toxicity of AAV gene therapy. Front Immunol. 2022;13:975803. Published 2022 Aug 12. doi:10.3389/fimmu.2022.975803
6. ^Maurizi N, Ammirati E, Silver E, et al. Incidence, timing, and clinical significance of adverse immune events after gene replacement therapy: A systematic review and meta-analysis. Mol Ther. 2026;34(3):1340-1351. doi:10.1016/j.ymthe.2026.01.004
7. ^https://www.science.org/content/article/exclusive-death-girl-chinese-gene-editing-trial-was-never-made-public#
8. ^https://www.science.org/content/article/exclusive-death-girl-chinese-gene-editing-trial-was-never-made-public#

知乎用户 ElPsyCongeroo 发表

要我看，这就是一次鸡娃失败导致的惨案，真有人把三四岁的小孩的说话的问题认为是智力障碍，最后跑去做人体实验的。这也太卷了，个个都要当蒋方舟吗

知乎用户 武所谓 发表

1. 女孩父母花费 80 万而不是拿了 80 万，主观恶意没有可能。
2. 这病本身就损伤认知，也不存在获得可靠本人意见的可能。
3. 无人需要对此负责，如果一定要一个人来负责，监管机构应该对此负责，试验是完整走完所有行政审批流程的，只能说监管尺度没拿捏好，这个药物的 IND 根本就不该批。
4. 伦理方面其实已经够完备了，如果连这点风险够无法接受，人类可能至今停留在中世纪里。

知乎用户 jiahui 发表

我从普通上海市民角度来简单说下。上海同城有复旦和交大医学院，当然还有二军大和同济。拿复旦来说，复旦医学院总体更扎实，附属医院不多，但头牌非常明显。中山医院的心内心外，肝脏，外科，呼吸科，重症等。华山医院的神经科，运动，感染等。五官科和肿瘤也是各自领域的招牌。复旦系的临床尤其复杂外科手术做的在上海非常不错。交大系的瑞金，仁济，新华，市六，市一等，数量优势明显，但是除了瑞金 (半个仁济吧）相比复旦系，招牌不足，且给人感觉整个学院一种明显的论文导向，而不是复杂手术，复杂疾病治疗。这次事件很清楚，新华的医生把病人当成自己发论文的工具。

知乎用户 little pink 发表

为什么临床实验要给这么多钱啊？还在做临床说明根本没正式获批啊，按规定不能收费吧？？

知乎用户 toddler 发表

science 原文看了两遍，原文这个美国公司到底是哪个公司？现在只有这个公司没有披露，感觉有点猫腻，当时贺建奎也是问了一圈美国人，都说有突破性好好好支持你做，贺建奎才做的，做了又翻脸不认人。

nature 第一次回应说这事跟文章数据无关，第二次回应说如果审稿时知道的话可能会 weigh in，都没有把话说死，science 也没有把话说死，就是强调应该告知家长死亡风险，仇不至于手眼通天让 nature 和 science 都为他说话，钱都是对公转账，除了给博士的钱。nature 和 science 的意思引申出来就是基本是合规的。

三个争议点都围绕钱，第一，钱给的到底够不够，为什么猴子病理报告晚一个月导致时间拖的太长无法确认 tma？

第二是仇为什么不做梯度测试和去毒性，仇的另外一个自闭症 trial 都是做了全套的，那为什么这个更毒的一分二的 aav 不做呢？为什么这么大剂量不做呢？是钱不够吗？家长知情吗？

第三，申办人 yu 和院里委员会审批的人有专业知识来审 aav 吗？他们怎么敢申报那么大剂量的 aav 呢？为什么没有 tma 监控应急措施？没有 tma 专家待命？是不是因为没有收钱所以没有买专门的应急药物？（查了一下，仇的另一个 trial 在广州妇儿有，据说国家基金不能买单抗，广州妇儿是用自己医院的研究经费准备的 tma 监控应急措施 + 专家待命 cgt mdt）按照 science，医院没有收到 80 万美元里的钱，按照原计划也只是请医院的医生帮忙打一针，估计这是医院没被大处罚的原因

science 和 nature peer review 都说目前不能认定数据造假，人命关天仇应该不会想不开造假，博士生拿了 13 万美元，应该也不会想不开造假，但实验室十几个人，这些人有没有可能造假染色，猴子实验公司有没有可能失误或者造假呢？

知乎用户 魔法少女百合子 发表

相关机构的公关在知乎发力删问题删回答了。复制粘贴本人在另一个已被删除的提问下的回答：

贺建奎为了炒作大新闻，偷偷做了违背伦理的人胚胎基因编辑，事后收获了学术界与大众的舆论谴责与官方的法律制裁。

仇子龙作为国家杰青，明知治疗方案在非人灵长类实验中表现出严重副作用，但为了大文章、为了名利，仍然选择了隐瞒不报，坚持进行临床实验并最终酿成大祸。

后者虽然形式上合规，但性质更加严重。贺建奎的下场至少表明制度对此类行为是存在监管与补漏的，而仇子龙则能在非人灵长类实验证据明显不支持治疗方案可靠性的前提下让如此有问题的方案表面合规地通过临床实验的伦理审查，往大了说，意味着伦理审查与监管机制在他这种级别的科学家面前是失能的，会不会出问题就全看科学家的个人良知和运气了。

形式上把责任甩得干干净净看不出问题，才是最大的问题。倘若这样就可以蒙混过关，那么在这之后，针对任何新疗法的伦理审查，其独立性与专业性将会不可避免地受到更多的不信任。

期待仇子龙等相关责任人早日得到制裁。

另：

技术进步的过程中的确无法完全避免牺牲，我们应该对一切为此付出牺牲的人与动物抱有敬意。

然而，一些不必要的牺牲原本是可以在现有技术水平与规章制度下避免的。如果为了激进的技术进步而为仇子龙等人的行为辩护，长远来看损害的是所有人对新技术的信任，何况仇子龙等人的动机中很难说到底有多少是纯粹为了追求技术，又有多少是为了搏名利。这种漠视生命的人是医学与生命科学研究者的耻辱，他们必须为此付出代价。

知乎用户 rainbowbride 发表

2018 年 11 月 26 日南方科技大学副教授贺建奎宣布通过基因编辑技术（CCR5 基因修改）使婴儿获得 HIV 免疫能力，该实验自 2016 年起蓄意逃避监管，伪造伦理审查文件，违规招募 8 对艾滋病病毒感染者夫妇，导致 3 名基因编辑婴儿（含 1 对双胞胎）出生。国家卫健委当日回应将依法查处违法行为，科技部、中国科协后续回应，中国科协取消贺建奎 “中国青年科技奖” 参评资格。2019 年 1 月广东省调查组认定贺建奎团队实施国家明令禁止的生殖性人类胚胎基因编辑活动。2019 年 12 月深圳市南山区人民法院以非法行医罪判处贺建奎有期徒刑三年，并处罚金三百万元，同案人员张仁礼、覃金洲分获有期徒刑及罚金。

2020 年《刑法修正案（十一）》新增条款明确禁止将基因编辑胚胎植入人体，违者追究刑事责任。

怎么 2026 年了，还有这种实验狂人搞这出啊？为了升官发财功名利禄，基本的科研伦理道德都不要了是吧？你以为是日本动漫呢，“为了科学进步当出生” 还有中二病粉丝追捧，现实里你这样做跟 731 有什么区别？把猴子身上都通不过的实验移到人身上来做？

我国的医疗科研人员真的是为了发论文和赚钱，什么都敢干啊？

知乎用户 AI 骑师 juejuwang 发表

基于我个人有限的关于神经系统，特别是中枢神经系统发育的知识，以及之前写作《神经障碍之遗传突变发育代谢与社会环境因素互作原理》所了解到的有限的关于基因编辑疗法及其伦理讨论，我觉得就是，神经元（神经细胞）作为一种 “可塑性极低” 的特化型细胞，对它的发育形成的组织进行所谓 “基因编辑疗法” 的时机非常重要，也许在胚胎期和或者婴儿期（3 周岁之前）进行相应的治疗会比较好，因为三岁人类幼儿的大脑神经元有一场剧烈的爆发性增长和结构剧变。证明在这之后中枢神经系统整体的神经元的特化的固化更加明显，基因编辑的对相关神经细胞和组织的取代与修复作用会大打折扣。

我的一个 point 就是，神经元和肝脏细胞它的本身细胞的 “新陈代谢” 的差异，导致了特化以后神经元和神经组织更不适合采用“基因编辑疗法”。我想这在细胞生命周期与发育学的宏观原理上是可以站得住脚的。

我得这个看法，交由我的 AI 科研助理写作了如下的序：

序：神经元的生物学宿命——一个来自团队科学家的前置分析

以下分析来自 DiVo Gen²AI 团队人肉科学家的独立学术观点。该分析基于发育神经生物学和细胞生命周期的基础原理，不构成对任何个人或机构的指控，仅作为本报告所述事件的生物学背景补充。

〇、靶组织的生物学属性：基因编辑疗法不能无视的变量

任何基因编辑疗法的可行性评估，都离不开一个前置问题：你要编辑的是什么样的细胞？

本案靶向的是中枢神经系统神经元——一种与其他器官细胞在生命周期和更新策略上截然不同的特化细胞。这个差异不是微调参数的问题，而是决定了基因编辑疗法能否起效的根本约束。

两种细胞，两种命运

将肝细胞与神经元放在一起对比，差异一目了然：

对肝脏而言，基因编辑是一种” 滚雪球” 策略——只要编辑一小部分细胞，随时间推移，编辑效果可能被组织更新放大。对神经元而言，基因编辑是一笔永远无法追加的投资——剂量打多少就是多少，覆盖多少细胞就是多少，此后只有损耗、没有补充。

发育窗口：Nature 论文本身也指向同一个结论

SNIBCPS 的致病基因 CHD3 编码 NuRD 复合物的核心 ATPase 亚基，调控的是皮层神经元的分化、迁移和树突形态发生——这些全是发育事件，不是成年稳态维持事件。CHD3 蛋白缺失对神经元的影响，集中在大脑发育最剧烈的阶段：

• 人类大脑发育的” 爆发期” 在出生后至约 3 周岁。此期间突触发生（synaptogenesis）达到峰值，神经元之间建立海量连接，随后经历大规模的突触修剪（synaptic pruning）
• 3 岁之后，虽然髓鞘化和部分脑区（如前额叶皮层）的精细回路仍继续成熟，但神经元的数量、位置和基本连接架构已经固化

国家自然科学基金委对 Nature 论文的官方公告中明确指出：

该疗法在人类中的最佳治疗窗口为 2–3 岁之前，即神经回路不可逆固化之前。

小美接受治疗时已经 6 岁。这意味着：

1. 发育性结构缺陷已经” 写死”。CHD3 缺乏导致的树突分支减少、神经元迁移异常、突触连接缺陷——这些不是” 蛋白不够所以功能打折扣” 的问题，而是神经元在发育期因为 CHD3 不足而没长对的结构问题。基因编辑可以恢复 CHD3 蛋白表达，但无法让已经长错的神经元” 重长一遍”。
2. 小鼠” 行为恢复” 无法外推到 6 岁人类。Nature 论文使用的是出生后早期小鼠——小鼠脑发育时间线极短，论文中治疗窗口对应的不是人类 6 岁，而是婴幼儿期。论文虽然证明了” 成体小鼠脑中仍有一定程度的编辑效果和行为改善”，但从成体小鼠到 6 岁人类——这两个” 成体” 之间的发育时间跨度和神经可塑性差异是巨大的。
3. 功能恢复需要结构基础。行为学改善不是只要有 CHD3 蛋白就行的。它需要正确的神经元以正确的连接方式形成正确的回路。如果发育期神经元已经按照” 低 CHD3” 的条件完成了分化、迁移和突触形成，成年后再恢复蛋白表达，面对的是一个已经按照错误蓝图建造的神经网络。

发育生物学的基本约束

这个结论不依赖于任何毒理报告或临床试验数据——它来自发育神经生物学的基本原理：

基因编辑修复的是基因序列，不是发育历史。对终末分化的有丝分裂后细胞而言，如果基因缺陷的影响已经在发育期被” 固化” 为组织层面的结构异常，那么在发育窗口关闭后再进行基因修正，其功能修复的上限受到神经回路不可逆固化的根本制约。

这不是说 SNIBCPS 的基因治疗永远不可行——恰恰相反，如果在胚胎期、新生儿期或 3 岁前进行干预，上述约束会大幅减弱。但 6 岁儿童的大脑已经不是” 正在建造中的房子”，而是一座已经按照错误图纸建成了的建筑。把图纸改对，房子不会自动重建。

作为前置分析：在” 六层失误” 之前

本调查报告的 §4.2 将分析从伦理审批到知情同意的六层操作失误。但上述分析表明，即使所有操作层面的失误都不存在——伦理委员会审阅了毒理报告、知情同意充分、免疫预防充分、剂量合适、桥接研究扎实——这项试验在 6 岁儿童身上取得实质性临床获益的生物学天花板依然极低。

这不是技术过失，而是对靶组织生物学属性的基本判断失误。在逻辑上，它比” 伦理审批先于毒理报告” 更底层——因为伦理审批的意义在于判断” 该不该做”，而判断” 该不该做” 的前提是搞清楚” 能不能做”。

如下是我指令我们基因工程组的 AI 科学助理进行了一个完整的调研，制作了如下的调研报告：

https://github.com/sealionking/wangjuejudotcngen2ai/blob/main/docs/chd3-gene-editing-trial-death-investigation.md?plain=1

https://github.com/sealionking/wangjuejudotcngen2ai/blob/main/docs/chd3-gene-editing-trial-death-investigation.md?plain=1

CHD3 基因编辑临床试验致死事件：全面调查报告

日期: 2026-07-25 作者: DiVo Gen²AI 独立调查组 标签: #基因编辑 #临床试验 #碱基编辑 #AAV 基因治疗 #血栓性微血管病 #科研伦理 #学术不端 #罕见病 #公共健康

2025 年 3 月，一名 6 岁女童在上海新华医院接受全球首例脑靶向碱基编辑人体试验，7 天后死于血栓性微血管病。死亡被系统性隐瞒逾一年，涉事团队同期在 Nature 发表论文时完全未提及。本文基于 Science 与 Retraction Watch 联合调查（2026-07-23）、Nature 论文原文、AAV 免疫学文献及多方新闻交叉核实，对事件的技术路径、失误链、伦理问题和学术不端进行了全面分析。
版本: v2.0，基于独立审计审查（A 级）全面修订。基于信源: Science 独家报道、Retraction Watch 调查、Nature 论文原文、AAV 免疫学同行评审文献、多方新闻交叉核实
声明: 本报告由 DiVo Gen²AI 的 AI 科研助理团队根据可公开获取的权威信息独立完成。报告内容为基于公开信源的科学调研分析，不构成对任何个人或机构的指控。所有推断均标注了证据来源与推理逻辑，相关事实以官方最终调查结论为准。如有不准确之处，欢迎指出并附证据，我们将及时核查修正。

一、事件全景

1.1 核心事实

[^PI]: ClinicalTrials.gov 登记的主要研究者（PI）为余永国。本报告以” 仇子龙团队” 为主叙事焦点，因 Science 调查报道的核心叙事、Nature 论文通讯作者身份、及与家属直接接触者均为仇子龙。余永国的具体角色需待进一步调查。

1.2 时间线

2023年         小美父母通过患者微信群联系仇子龙团队\[^2023source\]
2025年1月2日   新华医院伦理委员会批准临床试验（此时猕猴毒理报告尚未完成）
2025年2月17日  猕猴毒理学报告出具——4只猕猴均现中重度肝损，1只高剂量组现肾损
2025年2月19日  知情同意书签署
2025年3月23日  小美入住新华医院
2025年3月24日  腰椎穿刺注射高剂量 AAV9-TeABE
2025年3月27日  小美开始发热，血小板下降，无法排尿
2025年3月底    肾功能急剧恶化，转入 ICU，随后死亡
2025年4月      伦理委员会紧急会议，认定死亡与治疗"肯定相关"
2025年9月      上海杨浦区卫健部门对新华医院罚款约2.4万元人民币
2026年2月18日  Nature 发表 TeABE 小鼠论文，未提及人体试验及死亡
2026年7月23日  Science 与 Retraction Watch 联合调查报道发布

[^2023source]: “2023 年联系” 来自 Science 单一信源，无独立交叉验证。

二、疾病科学事实：Snijders Blok-Campeau 综合征

2.1 CHD3 基因与染色质重塑

CHD3 编码染色质结构域解旋酶 DNA 结合蛋白 3（Chromodomain Helicase DNA-binding protein 3），是 NuRD（核小体重塑与去乙酰化酶，Nucleosome Remodeling and Deacetylase）复合物的核心组分之一。NuRD 复合物通过 ATP 水解驱动染色质结构重塑，调控 DNA 可及性和基因转录。CHD3 对大脑皮层发育至关重要——其缺失导致皮层神经元分化和迁移缺陷。

CHD 蛋白家族多个成员与神经发育障碍相关：

• CHD2 → 癫痫
• CHD7 → CHARGE 综合征
• CHD8 → 自闭症谱系障碍
• CHD3 → Snijders Blok-Campeau 综合征

2.2 R1025W 突变机制

小美携带的是 CHD3 基因第 1025 位密码子的错义突变：精氨酸（Arg/R）→ 色氨酸（Trp/W），即 R1025W。

该突变发生在 DNA 层面：正义链 C→T（c.3073C>T），编码链对应位置 C·G→T·A，导致转录翻译后氨基酸替换。R1025W 位于解旋酶 ATP 结合域下游，虽然不直接破坏 ATP 水解，但通过影响蛋白 - 蛋白相互作用和染色质重塑功能，导致 CHD3 蛋白水平显著下降，进而干扰神经发育相关基因的表达。R1025W 突变导致 CHD3 蛋白通过泛素 - 蛋白酶体途径加速降解，属于功能丧失（loss-of-function）机制，而非显性负效应（dominant-negative）。

2.3 疾病的临床特征与预后

SNIBCPS 于 2018 年由 Lot Snijders Blok 等人首次系统描述，全球已报告病例数不同统计源差异较大（文献报告约 60-237 例不等）。主要临床特征包括：

• 全面发育迟缓
• 语言发育显著落后
• 不同程度的智力障碍
• 肌张力低下
• 面部特征异常
• 大脑结构异常
• 常伴自闭症谱系障碍

关键医学事实：该病通常不直接危及生命，患者拥有正常预期寿命。小美的症状属于该病谱中较轻的一端——她能说简单句，参加过跑酷课，能在蹦床上玩耍，转到另一所幼儿园重读一年后，许多家长甚至不知道她存在发育方面的困难。

参与发现该综合征的医学遗传学家 Philippe Campeau 向 Science 明确表示：对于症状较轻、疾病本身并不致命的人，是否值得承受早期基因编辑试验的风险，更具争议。

三、技术路径详解

3.1 TeABE 碱基编辑器的技术原理

TeABE（TadA-embedded adenine base editor，TadA 嵌入的腺嘌呤碱基编辑器）是一种新型碱基编辑器。其关键创新在于：TadA 腺苷脱氨酶被嵌入 Cas9 蛋白内部，而非传统的 N 端或 C 端融合。这一嵌入式设计显著缩小了编辑窗口，降低了旁观者编辑（bystander editing）的发生率。

工作原理：
1. Cas9 切口酶（nCas9，D10A 突变体，只切割非靶向链）
   + TadA 腺苷脱氨酶（进化改造版，嵌入 Cas9 内部）
   → 融合蛋白 TeABE

2. sgRNA 引导 nCas9 定位到 CHD3 突变位点
3. TadA 将腺嘌呤（A）脱氨为肌苷（I）
4. 细胞 DNA 复制/修复时将 I 读作鸟嘌呤（G）
5. 最终实现 A·T → G·C 的精确校正

对应到 R1025W 突变的修复：
   突变链：  ...T·A...  (致病 T·A 碱基对)
   编辑后：  ...C·G...  (恢复为正常的 C·G 碱基对)
   蛋白质：  Arg（精氨酸）替代 Trp（色氨酸）→ CHD3 蛋白功能恢复

TeABE 最优变体为 TeABE-1248 (Δ1249–1263)，通过删除 Cas9 1249–1263 位氨基酸残基，将编辑窗口从原先的 A6-A15 收窄至 A9-A14，旁观者编辑率降至约 2-3%（A13 位点），显著优于传统 ABE。

与经典 CRISPR-Cas9 的比较：

3.2 论文报告的临床前数据

小鼠实验：

• 构建人源化突变小鼠模型 Chd3^hR1025W/+
• 尾静脉注射 AAV-PHP.eB（经工程改造可高效穿越血脑屏障的 AAV9 变体）递送双 AAV-TeABE
• 多个皮层和海马区实现高效 A·T→G·C 校正，旁观者编辑活性极低
• CHD3 蛋白水平显著恢复
• 三箱社交、新物体识别、巴恩斯迷宫等行为学实验恢复正常表现
• GUIDE-seq 全基因组排查：人类细胞脱靶率 %，小鼠脑中更低

猕猴实验（论文报告部分）：

• 鞘内注射 AAV9-TeABE（与人体试验给药路径一致）
• 检测到明确的碱基编辑活性
• 论文称” 验证了跨物种应用可行性”

四、致命瓶颈：递送系统与操作失误推断

4.1 双 AAV 递送的固有困境

完整碱基编辑器超过单个 AAV 的装载容量（~4.7 kb），团队被迫采用双 AAV9 载体方案——将编辑器拆成两半（N 端半段和 C 端半段），分别装入两种 AAV9 病毒。只有两种载体同时进入同一神经细胞，编辑器才能通过内含肽（intein）介导的蛋白质剪接重新组装并发挥作用。

这意味着必须注射极高剂量的病毒载体——总病毒载量约为相当单载体方案的 2 倍（因双载体需分别达到有效转导剂量，实际可能略高于 2 倍），免疫原性相应增加。高剂量 AAV 是已知的严重免疫反应触发器。

4.2 六层失误的严谨推断

基于 Science 披露的事实和 AAV 免疫学文献，以下是层层递进的失误链分析：

失误一：伦理审批先于毒理报告审阅

• 伦理委员会批准日期：2025 年 1 月 2 日
• 猕猴毒理报告日期：2025 年 2 月 17 日
• 伦理委员会在未看到猕猴毒理数据的情况下批准了人体试验

猕猴毒理报告显示：4 只接受治疗的猕猴均出现中度至重度肝损伤，高剂量组 1 只猕猴还出现肾损伤。肝肾损伤恰恰是 TMA 的前驱信号。如果伦理委员会在审阅毒理报告后再做决定，是否还会批准这项针对非致命疾病的试验？

失误二：知情同意不充分——未告知死亡风险

根据 Science 调查，知情同意书未列明” 死亡” 这一潜在极端不良事件。家属表示不知晓部分安排的特殊性与危险性。面对全球首例脑部碱基编辑人体试验，这一遗漏不可辩护。

失误三：未将猕猴毒理信号纳入剂量决策

猕猴实验已明确显示肝肾损伤，但研究团队未据此下调人体给药剂量，也未调整免疫预防方案。这说明团队可能在” 编辑效率” 与” 安全性” 之间选择了偏向前者的方案。

失误四：免疫预防方案不足以抑制 TMA 风险

根据 Salabarria 等人 2024 年发表于 Journal of Clinical Investigation 的研究（PMID: 37988172），AAV9 诱导的 TMA 是抗体依赖性的——通过经典补体途径激活，并由替代途径放大。该研究证明：

Science 调查已确认本案实际使用的免疫预防方案为 **“仅短期泼尼松”（only short-term prednisone）**，与 Salabarria 论文中 Group 1（仅皮质类固醇，TMA 高风险）的方案方向一致。本案使用的” 短期泼尼松” 方案与 Salabarria 论文中 Group 1 方案的剂量 / 疗程可能存在差异，直接类比的精确度受限，但核心结论不变——未采用利妥昔单抗 + 西罗莫司强化方案，TMA 风险显著升高。

失误五：鞘内注射路径的特殊风险

小鼠实验使用的是 AAV-PHP.eB 尾静脉注射（经工程改造可高效穿越血脑屏障的血清型），而人体试验改为 AAV9 鞘内注射（腰椎穿刺注入脑脊液）。两种方案在血清型和给药路径两个维度上均不同，药代动力学、免疫激活模式和器官暴露截然不同：

• 血清型差异：AAV-PHP.eB 是经过定向进化改造的工程血清型，对血脑屏障的穿越效率远高于原生 AAV9；人体试验使用原生 AAV9，依赖鞘内注射绕过血脑屏障
• 药代动力学差异：尾静脉注射 → 全身分布，肝脏首过效应显著；鞘内注射 → 先在中枢神经系统分布，再通过蛛网膜颗粒进入静脉系统
• 免疫激活差异：鞘内注射可能触发中枢神经系统与外周免疫系统的独特交互，引发脑 - 全身炎症级联
• 器官暴露差异：鞘内注射的初始暴露器官是中枢神经系统，但病毒颗粒最终仍会进入全身循环

值得注意的是，猕猴实验使用了 AAV9 鞘内注射——与人体试验的血清型和给药路径一致。这意味着猕猴毒性数据对人体的预测价值高于小鼠实验，猕猴实验中观察到的肝肾毒性数据更具临床相关性，也更应被重视。

从 AAV-PHP.eB 尾静脉（小鼠）到 AAV9 鞘内注射（人体）的血清型 + 路径双重转换，缺乏充分的桥接研究。这在临床转化中是一个严重的科学缺陷。

失误六：对非致命疾病执行不可逆、不可撤回的全球首例试验

这是最深层的判断失误：

• SNIBCPS 不危及生命，小美的症状在患者谱系中属于较轻一端
• 不可逆——注射后无法撤回病毒载体
• N=1——单患者试验，无统计效力，无法建立安全性基线
• 家属全额出资——存在利益冲突风险
• 成功概率极低——临床前数据远不足以支撑人体试验
• 全球首次——无任何先例可参照

4.3 毒理实验的关键局限性

PriMed（四川）作为 CRO 执行的猕猴毒理实验存在一个重要方法学缺陷：未收集注射后第一个月内的数据。而注射后的最初数周正是评估 AAV 诱导免疫毒性的关键窗口期——先天免疫激活、适应性免疫应答和补体级联反应均在此期间发生。PriMed 毒理报告（2025-02-17）虽然已诊断出肝肾损伤” 与 AAV 相关的 TMA 一致”，但由于缺失了关键时段的连续观察数据，该报告可能低估了实际的毒性程度。这一局限性进一步削弱了临床前安全性证据的可靠性。

五、TMA 致死机制的严谨推断

5.1 已知科学机制

基于 Salabarria et al. (J Clin Invest, 2024) 和高光坪团队综述（Mol Ther, 2025），AAV9 诱导 TMA 的机制已较清晰：

高剂量 AAV9 鞘内注射
        ↓
先天免疫激活
  - TLR2 识别衣壳蛋白 → NF-κB → IL-6, TNF-α
  - TLR9 识别病毒 DNA CpG 岛 → IRF5 → I 型干扰素
  - ITR 双向转录 → dsRNA → RIG-I/MDA5 → IFN-α/β（证据等级：体外/动物模型；低于TLR和补体路径）
        ↓
适应性免疫应答
  - 抗衣壳抗体形成（IgM → IgG 转换）
  - CD8+ T 细胞激活（抗原交叉呈递）
        ↓
经典补体途径激活
  - 抗 AAV9 抗体（IgM 为必要条件）→ C1q 结合 → C4/C2 裂解
  → C3 转化酶形成 → C3a, C5a 释放
        ↓
替代补体途径放大
  - C3b 正反馈环 → Ba, Bb 升高
  - C5b-9 膜攻击复合体（MAC）组装
        ↓
血管内皮损伤与微血管血栓
  - C5a 风暴 → 血管内皮千疮百孔
  - MAC → 内皮细胞溶解
  - 血小板聚集与消耗
  - 红细胞机械性碎裂
        ↓
血栓性微血管病（TMA）
  - 微血管血栓形成
  - 血小板减少
  - 溶血性贫血
  - D-二聚体升高
        ↓
肾脏微血管栓塞 → 急性肾损伤 → 多器官衰竭 → 死亡

5.2 本案的特殊推断

1. 双 AAV9 载体导致超高剂量：编辑器拆分为两个 AAV 载体，意味着病毒总剂量是单载体的 2 倍以上，免疫原性成倍增加
2. 鞘内注射的补体暴露：脑脊液中的补体蛋白浓度虽低于血液，但蛛网膜下腔的免疫细胞可快速激活全身补体级联
3. 儿童免疫系统的特殊性：6 岁儿童的免疫系统比成人更活跃，对新抗原的应答更强烈
4. 预存免疫的可能性：ClinicalTrials.gov 排除标准明确包含” 抗 AAV 抗体滴度 >1:50”，若筛选严格执行，小美应为血清阴性或低滴度，预存免疫风险较低。但交叉反应抗体或非中和抗体的作用仍不能排除
5. 免疫预防方案不足：本案确认仅使用短期泼尼松，而非利妥昔单抗 + 西罗莫司 + 皮质类固醇组合，无法有效抑制抗体形成和补体激活

5.3 因果链推断

猕猴毒理报告中的肝肾损伤
  → 与 TMA 的病理特征一致（PriMed 报告诊断"与 AAV 相关的 TMA 一致"）
  → 提示 AAV9-TeABE 在高剂量下已具有诱发微血管损伤的倾向
  → 人体试验中更高剂量 + 不同给药路径 + 不充分的免疫预防
  → 先天免疫激活 + 适应性免疫应答 + 补体级联
  → TMA 发生
  → 死亡

结论：猕猴毒理数据已提供了明确的预警信号，这些信号未被充分纳入人体试验的风险评估和剂量决策。临床前预警与临床结局之间的一致性，强烈提示这一遗漏是致死事件因果链中的关键环节。

5.4 与既往 AAV 基因治疗致死案例的对照

本案的特殊性：双 AAV 载体意味着病毒总剂量可能远超既往案例，且鞘内注射路径在儿童中的安全性数据极为有限。

六、Nature 论文与人体试验的技术关系

6.1 论文概要

• 标题：In vivo base editing of Chd3 rescues behavioural abnormalities in mice
• 作者：杨侃、李维克、耿一啸、张淑倩、吴诗昊、程艳波等；通讯作者：杨侃、李斐、程田林、仇子龙
• 发表日期：2026 年 2 月 18 日
• 期刊：Nature
• DOI：https://www.nature.com/articles/s41586-026-10113-6
• 资助：国家科技重大专项、国家自然科学基金（82430046, 82001211, 82360226, 82471501）、科技部科技创新 2030-“脑科学与类脑研究” 重大项目等

6.2 论文与人体试验的关键关联

6.3 论文选择性报告的推断

据多家报道援引 Science 调查，论文存在以下选择性报告问题：

1. 猕猴毒理数据的选择性呈现：论文声称猕猴模型中” 未检测到明显脱靶效应” 和” 验证了跨物种应用可行性”，但未报告 4 只猕猴全部出现中重度肝损伤和 1 只出现肾损伤的事实
2. 预投稿版与发表版的差异：预投稿版致谢了小美的基因数据和家属出资，发表版将这些内容删除
3. 灵长类荧光图像缺乏适当的对照染色（primate fluorescence images lacked proper control staining）——Science 原文措辞
4. 数据完整性受质疑：隐匿灵长类动物实验中观测到的肝肾毒性数据

这些行为构成了选择性报告（selective reporting），在学术规范上属于严重问题。

6.4 对 Nature 审稿流程的欺骗

Nature 回应称” 审稿期间不知道该患者死亡事件及家属资助情况”。这意味着研究团队在投稿时主动选择不披露这些对论文评估至关重要的信息。

如果 Nature 审稿人知晓：

• 已有一名儿童因同一编辑器死亡
• 家属出资 86 万美元
• 猕猴毒理已显示肝肾损伤
• 小美的基因数据被用于构建论文中的动物模型

论文极有可能不被接收，或被要求大幅修改。

七、伦理问题

7.1 知情同意的根本缺陷

• 知情同意书未列明” 死亡” 风险——TMA 被描述为需要” 及时治疗” 的不良事件，但死亡风险未被明确列出
• 知情同意书签署日期为 2025 年 2 月 19 日
• 家属未被充分告知猕猴毒理报告的警示信号
• 家属未被充分告知这是全球首例脑部碱基编辑人体试验
• 家属与研究者之间存在严重信息不对称
• 家属录下了与研究团队的许多谈话，表明他们试图理解复杂的技术信息，但这反而证明了信息传达的不充分
• 知情同意书声称费用由” 兰启新途基因技术公司 “承担，但家属实际已支付约 86 万美元——这两者之间的矛盾需要进一步调查澄清

7.2 利益冲突

• 家属全额出资 86 万美元，既是受试者又是资助者——这种角色冲突削弱了伦理审查的独立性
• 资金流向涉及多个渠道：约 13 万美元直接汇入杨侃（Kan Yang）个人银行账户（名义为” 临床级病毒生产费用”，事后已全额退还），其余资金流向仇子龙前学生关联的基金会、一家美国公司的中国关联机构、及 PriMed（四川灵长类毒理实验费用）
• 研究团队可能面临” 发表压力” 和” 资金使用合理性” 的双重动机，影响客观判断

7.3 非致命疾病的试验正当性

SNIBCPS 患者通常拥有正常预期寿命。对于症状较轻、疾病本身不致命的患者，承受一项不可逆、高风险、全球首例试验的风险 - 收益比是否合理？

多位伦理学专家向 Science 质疑：当一项治疗不可能撤回、而疾病本身不会致命时，即使获得伦理审批和知情同意，也不自动意味着试验在伦理上正当。

7.4 IIT 路径的监管规避

试验以” 研究者发起的临床研究（IIT）” 名义在免国家药监局审批的院内通道下实施，绕过了更严格的 NMPA 审评。这种路径选择在技术上是合法的，但在伦理上是否正当？尤其是当试验涉及基因编辑这种高风险技术时。

英国肯特大学社会学学者评论称，该案例暴露出” 制度设想与落地监督之间的缺口”。

7.5 死亡事件的隐瞒

• 死亡未在 ClinicalTrials.gov 更新
• 死亡未在任何公开渠道披露
• 死亡未在后续 Nature 论文中提及
• 长达一年多的隐匿期
• 2025 年 9 月的行政罚款（2.4 万元）也未被公开与死亡事件关联

八、学术不端问题

8.1 论文选择性披露

Nature 论文最严重的学术不端嫌疑在于系统性隐瞒：

1. 隐瞒人体试验和受试者死亡：论文与同一编辑器的人体试验直接相关，却完全未提及
2. 隐瞒家属资助：删除了预投稿版中的致谢
3. 隐瞒猕猴毒理数据：论文报告猕猴实验” 验证了可行性”，但未报告肝肾损伤
4. 模糊化临床转化风险：仅用一句” 存在显著挑战” 带过，而非如实报告已有人体试验致死

8.2 对学术发表伦理的违反

按照国际医学期刊编辑委员会（ICMJE）的规范，作者有义务披露所有可能影响论文评估的利益冲突和相关信息。蓄意隐瞒人体试验致死事件和家属资助，已构成对学术发表伦理的根本违反。

8.3 数据完整性质疑

据 Science 调查援引多位遗传学、病毒学、生物伦理专家的意见：

• 猴子毒理实验中已现中重度肝损及肾损信号
• 人体试验风险沟通不充分
• 单患者、原病非致命、成功概率低却推进临床
• 论文与试验披露不一致
• 灵长类荧光图像缺乏适当的对照染色（primate fluorescence images lacked proper control staining）
• 7 位独立专家呼吁对 Nature 论文的图像和数据进行全面审查

九、处罚与追责的现状

从行政罚款金额与事件严重性的比例来看，二者之间的落差值得关注。

十、法律维度

10.1 可能违反的法律规范

根据中国法律专家分析，本案在以下环节涉嫌违反相关法律规范：

1. 忽视动物实验风险信号：猕猴毒理报告未在伦理审批前被审阅，违反” 经非临床研究证明技术安全有效方可开展临床研究” 的规定
2. 试验未依法备案：以 IIT 名义绕过 NMPA 审批，暴露了个体化基因治疗在既有监管框架外的制度空白
3. 死亡事件未被披露：严重不良事件未按要求上报和公开
4. 风险告知不充分：知情同意书未列明死亡风险

10.2 2026 年 5 月 1 日实施的国务院第 818 号令

《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》明确了：

• 开展临床研究前必须完成动物实验等非临床研究，经证明安全有效方可开展
• 临床研究实行备案管理，须向国务院卫生健康部门备案
• 基因编辑等高风险技术由国家卫健委直接管理
• 临床研究致受试者健康损害的，须承担治疗及赔偿责任

10.3 可能面临的责任

• 行政责任：研究团队成员可能面临警告、暂停执业等更严厉处分
• 民事责任：研究方和医院需对女童的死亡承担治疗及赔偿责任
• 刑事责任：不排除涉及” 医疗事故罪”

十一、反思与启示

11.1 技术已跑在制度前面

碱基编辑技术已经能够为一个人设计一套疗法，但医学还没有为” 一个患者、一套药物” 建立同样成熟的审查、生产、报告和追责体系。个体化基因治疗的 N=1 模式，使得传统的临床试验安全网（对照组、统计效力、独立数据监察委员会）全部失效。

11.2 IIT 通道不应成为监管洼地

研究者发起的临床研究（IIT）在中国现行框架下可免 NMPA 审批，仅完成院内伦理审批即可推进。当试验涉及基因编辑、不可逆干预、儿童受试者时，这一通道显然不足以提供必要的安全保障。

11.3 学术期刊的伦理审查责任

Nature 论文案表明，顶级学术期刊在审稿时主要关注数据的科学性，但对伦理完整性（是否涉及人体试验、是否披露死亡事件、是否存在利益冲突）的审查严重不足。期刊不应仅仅充当” 数据真伪” 的裁判，还应承担伦理守门人的角色。

11.4 罕见病患者家庭的脆弱性

罕见病家庭在绝望中往往愿意承担任何风险。当研究者主动接触、承诺希望、同时接受大额资助时，知情同意的” 自愿性” 本身就值得质疑。制度设计必须保护这类高度脆弱的群体。

11.5 贺建奎事件的未竟之问

2018 年，仇子龙参与联名批判贺建奎生殖细胞基因编辑婴儿事件，并在后续媒体采访中单独使用了” 疯狂”、” 完全无视生物医学伦理原则” 等措辞——尽管生殖细胞编辑与体细胞基因治疗的伦理框架确有不同，且联名信为集体立场，但仇子龙的个人公开表态与本案中系统性隐瞒致死事件的做法之间，仍构成了值得反思的对照。

十二、信息来源

1. Science 独家报道：Brendan Borrell, “A Fatal Reaction”, Science, 2026-07-23, Vol. 393, pp. 346-353. DOI: 10.1126/science.aek8000. Just a moment…
2. Retraction Watch 调查：https://retractionwatch.com/2026/07/23/exclusive-death-gene-editing-trial-china-nature-science-investigation/
3. Nature 论文原文：Yang K, Li WK, Geng YX, et al. “In vivo base editing of Chd3 rescues behavioural abnormalities in mice.” Nature (2026). https://www.nature.com/articles/s41586-026-10113-6
4. AAV 诱导 TMA 机制研究：Salabarria SM, Corti M, Coleman KE, et al. “Thrombotic microangiopathy following systemic AAV administration is dependent on anti-capsid antibodies.” J Clin Invest. 2024;134(1):e173510. PMID: 37988172.
5. AAV 免疫学综述：Keeler AM, et al. “The curious case of AAV immunology.” Mol Ther. 2025. (高光坪团队)
6. 国家自然科学基金委对 Nature 论文的项目成果报道（非调查通报）：我国学者在神经发育性疾病基因治疗研究方面取得进展
7. 上海交大松江研究院新闻稿：Nature: 上海交通大学医学院附属松江医院联合多团队发布：脑内精准基因编辑，为神经发育疾病治疗提供中国方案
8. 新华医院新闻稿（已删除）：党务公开 - 新华党建 - 上海交通大学医学院附属新华医院
9. Snijders Blok L, et al. De novo mutations in CHD3, an ATP-dependent chromatin remodeler gene, cause Snijders Blok-Campeau syndrome. Am J Hum Genet. 2018.
10. 经济观察报：《科学》报道 6 岁女童接受基因编辑试验后死亡 涉事医学院回应：在调查中. 2026-07-24.
11. Zolgensma TMA 死亡案例：Guillou M, et al. “Complement-mediated thrombotic microangiopathy due to onasemnogene abeparvovec gene therapy.” Blood Advances. 2022.

12.1 信息获取限制声明

本报告在信息获取上存在以下客观限制，读者应予以注意：

• Science 原文因付费墙无法直接全文验证，内容基于 Retraction Watch 联合报道、中文媒体详细转载翻译及可检索到的原文关键段落交叉确认
• Nature 论文同样受付费墙限制，无法完整核查所有补充材料
• 原始伦理审批文件：无法获取
• 知情同意书全文：无法获取
• PriMed 猕猴毒理报告全文：无法获取
• 患者医疗记录：无法获取
• 事件仍在调查中，部分推断可能随新信息披露而修正

本报告基于公开发表的信息和同行评审文献撰写，所有推断均标注了证据来源和推理逻辑。v2.0 修订版已纳入独立审计审查（A- 评级）的全部接受和部分接受的修订建议。Exclusive: A couple paid more than $800,000 for a gene-editing therapy for their daughter. She died, and it wasn’t made public本报告基于公开发表的信息和同行评审文献撰写，所有推断均标注了证据来源和推理逻辑。v2.0 修订版已纳入独立审计审查（A- 评级）的全部接受和部分接受的修订建议。我国学者在神经发育性疾病基因治疗研究方面取得进展本报告基于公开发表的信息和同行评审文献撰写，所有推断均标注了证据来源和推理逻辑。v2.0 修订版已纳入独立审计审查（A- 评级）的全部接受和部分接受的修订建议。Exclusive: A couple paid more than $800,000 for a gene-editing therapy for their daughter. She died, and it wasn’t made public本报告基于公开发表的信息和同行评审文献撰写，所有推断均标注了证据来源和推理逻辑。v2.0 修订版已纳入独立审计审查（A- 评级）的全部接受和部分接受的修订建议。Nature: 上海交通大学医学院附属松江医院联合多团队发布：脑内精准基因编辑，为神经发育疾病治疗提供中国方案本报告基于公开发表的信息和同行评审文献撰写，所有推断均标注了证据来源和推理逻辑。v2.0 修订版已纳入独立审计审查（A- 评级）的全部接受和部分接受的修订建议。Exclusive: A couple paid more than $800,000 for a gene-editing therapy for their daughter. She died, and it wasn’t made public本报告基于公开发表的信息和同行评审文献撰写，所有推断均标注了证据来源和推理逻辑。v2.0 修订版已纳入独立审计审查（A- 评级）的全部接受和部分接受的修订建议。我国学者在神经发育性疾病基因治疗研究方面取得进展本报告基于公开发表的信息和同行评审文献撰写，所有推断均标注了证据来源和推理逻辑。v2.0 修订版已纳入独立审计审查（A- 评级）的全部接受和部分接受的修订建议。Exclusive: A couple paid more than $800,000 for a gene-editing therapy for their daughter. She died, and it wasn’t made public本报告基于公开发表的信息和同行评审文献撰写，所有推断均标注了证据来源和推理逻辑。v2.0 修订版已纳入独立审计审查（A- 评级）的全部接受和部分接受的修订建议。党务公开 - 新华党建 - 上海交通大学医学院附属新华医院本报告基于公开发表的信息和同行评审文献撰写，所有推断均标注了证据来源和推理逻辑。v2.0 修订版已纳入独立审计审查（A- 评级）的全部接受和部分接受的修订建议。Exclusive: A couple paid more than $800,000 for a gene-editing therapy for their daughter. She died, and it wasn’t made public本报告基于公开发表的信息和同行评审文献撰写，所有推断均标注了证据来源和推理逻辑。v2.0 修订版已纳入独立审计审查（A- 评级）的全部接受和部分接受的修订建议。我国学者在神经发育性疾病基因治疗研究方面取得进展本报告基于公开发表的信息和同行评审文献撰写，所有推断均标注了证据来源和推理逻辑。v2.0 修订版已纳入独立审计审查（A- 评级）的全部接受和部分接受的修订建议。Exclusive: A couple paid more than $800,000 for a gene-editing therapy for their daughter. She died, and it wasn’t made public本报告基于公开发表的信息和同行评审文献撰写，所有推断均标注了证据来源和推理逻辑。v2.0 修订版已纳入独立审计审查（A- 评级）的全部接受和部分接受的修订建议。Nature: 上海交通大学医学院附属松江医院联合多团队发布：脑内精准基因编辑，为神经发育疾病治疗提供中国方案本报告基于公开发表的信息和同行评审文献撰写，所有推断均标注了证据来源和推理逻辑。v2.0 修订版已纳入独立审计审查（A- 评级）的全部接受和部分接受的修订建议。Exclusive: A couple paid more than $800,000 for a gene-editing therapy for their daughter. She died, and it wasn’t made public本报告基于公开发表的信息和同行评审文献撰写，所有推断均标注了证据来源和推理逻辑。v2.0 修订版已纳入独立审计审查（A- 评级）的全部接受和部分接受的修订建议。我国学者在神经发育性疾病基因治疗研究方面取得进展本报告基于公开发表的信息和同行评审文献撰写，所有推断均标注了证据来源和推理逻辑。v2.0 修订版已纳入独立审计审查（A- 评级）的全部接受和部分接受的修订建议。Exclusive: A couple paid more than $800,000 for a gene-editing therapy for their daughter. She died, and it wasn’t made public本报告基于公开发表的信息和同行评审文献撰写，所有推断均标注了证据来源和推理逻辑。v2.0 修订版已纳入独立审计审查（A- 评级）的全部接受和部分接受的修订建议。

知乎用户 test 发表

据说这个仇宣称重复了韩春雨的那个著名的实验。

方舟子打假过仇。绝大部分被方舟子盯上的都不咋干净。

知乎用户 水上麻衣​ 发表

我还没看具体的内容，但我的粗略的感觉是这当然是一个悲剧，但是非要说上纲上线到科研问题倒也未必，还是得等子弹再飞一会。

尽管这里写的是什么基因编辑之类的让大众听起来很 fancy 的技术，但是看起来导致患者离世的原因仍然是递送用的 aav 和导致的炎症，和具体碱基编辑的关系不大？aav 尽管在人上用的仍然很少，但是不管是 fda 获批的还是正在临床的也并不鲜见。这就可能使得整件事情的定性可能只和当时注射病毒的滴度有关。如果滴度高了，恐怕谁也保不了他们，如果滴度和其他选择使用 aav 治疗的差不多，恐怕这件事就会很难办。

总得来说我觉得我们还需要进一步的调查报告，现在只有单边的陈述，就这样下判决也许还为时尚早。

知乎用户 事不过三​​ 发表

我倾向：临床负责人余永国 60％，技术支持仇子龙 30％，伦理委员会 10％。

知乎用户 傻不噜嘟 发表

在此写一件不相关的小事，看有何共性

沈冰日记里记载，当时饶颖向中央电视台写了大量关于赵忠祥的举报信，但正好都到了沈冰手里。而沈当时非常敬重赵，觉的赵为人一向德高望重才艺双馨，完全不相信这些材料，于是当场压住了，还去向赵报信，得到赵的回答后更加相信这些材料是假的。

但是饶不是只向中央电视台发了这些材料，而是向很多地方大量发，总归有地方忍不住，最后终于公之于众。

这里沈冰算是利益链条上的，于是举报无用。

其他地方利益无关，于是爆出。

而这起事件当中的举报过程如下

知乎用户 求果 发表

编辑？基因编辑？

咱就想问问这些 “专家”，掌握了什么样的高深手段，就敢自称能对基因进行编辑了？

知乎用户 Schatten 发表

没人觉得这父母有问题吗？可以正常上幼儿园就是绘画说话比别人慢的小孩，又没有生命危险，为什么要这么激进？

知乎用户 拉黑你是你的问题 发表

跟杨景媛事件比起来，这可是活生生的一条命，但是热度天差地别。

回头看，杨景媛事件的起因真的不值一提，只是遇上了恶毒的女人和校方的灾难级应急，点燃了网友的男女对立情绪。

知乎用户 知乎用户 发表

这个事让我匪夷所思的是，拿自己孩子做了实验，还要自己出了 86 万刀。更让我惊诧的是，孩子没了，没追究也没要赔偿，仅仅要求撤掉所发文章，还被拒绝了

现实世界，不管你在国内还是国外，不管做生意也好，做学术也好，还是做任何事情。你但凡有一点点人性，大概率会一事无成

自闭症这个市场说大不大，说小不小，市场之黑暗，罊竹难书

知乎用户 西门玩猫 发表

科研神医终于开始搞大新闻了。

知乎用户 火星研究所​ 发表

6 岁女童接受基因编辑试验后死亡，仇子龙是否该入囹圄赎罪？

最近，《科学》（Science）报道的 6 岁女童接受基因编辑试验后死亡事件真相渐次浮出水面。7 月 24 日，《经济观察报》联系了涉事的上海交通大学医学院，其宣传部门一位工作人员回应：“目前还在调查中。”

7 月 23 日，国际顶级学术期刊《科学》与知名学术诚信监督平台撤稿观察（Retraction Watch）联合披露了一起临床试验死亡事件。

2025 年 3 月 24 日，一名 6 岁女童在上海交通大学医学院附属新华医院接受了一项基因编辑疗法的 IIT（研究者发起的临床研究‌）。该女童患有 Snijders Blok–Campeau 综合征。Sn 这是一种罕见的遗传性疾病，主要由 CHD3 基因突变引起，核心表现为智力障碍、语言发育迟缓及特殊面容，目前尚无特效治愈方法，需长期康复支持。

据《科学》报道，该女童的父母通过患者交流群联系到了上海交通大学医学院松江研究院仇子龙团队，该团队在基因编辑和神经系统疾病领域较为知名。

在与研究团队接触后，女童家属决定尝试一种针对 CHD3 基因突变的个体化基因编辑治疗。该疗法需要将病毒注入受试者脊柱底部的液体中。

据悉，这项基因编辑治疗费用约 86 万美元（约 582 万元人民币），由家属自筹。治疗后一周内，女童因血栓性微血管病死亡，医院内部评估认定死亡与治疗存在关联。该死亡事件未被公开披露，也未更新至临床试验登记信息中。

2026 年 2 月 18 日，仇子龙团队在《Nature》发表论文，仅报告了该疗法在小鼠模型中的研究结果，未提及人体试验及患者死亡。论文发表后，女童家属向上海交通大学医学院投诉，要求调查并撤回论文。

2025 年 9 月，上海有关部门对新华医院罚款约 3600 美元（约 2.4 万元人民币），理由是医院未能妥善监管该试验，也未将其注册为商业资助项目。

《Nature》回应称，审稿期间并不知道该死亡事件及家属资助情况。截至报道发布，涉事研究团队、高校及医院未公开回应。

众所周知，提及国内的基因编辑研究实践，人们就会想起贺建奎！

2019 年 12 月 30 日，贺建奎因非法实施以生殖为目的的人类胚胎基因编辑和生殖医疗活动，构成非法行医罪，被判处有期徒刑三年，并处罚金人民币三百万元。他于 2022 年 4 月刑满释放。

法院审理查明，贺建奎等人自 2016 年起，在明知违反国家规定和医学伦理的情况下，以通过编辑人类胚胎 CCR5 基因可生育免疫艾滋病婴儿为名，将安全性未经严格验证的技术用于辅助生殖医疗。他们伪造伦理审查材料，招募男方为艾滋病病毒感染者夫妇，冒名顶替、隐瞒真相，致使 2 人怀孕，先后生下 3 名基因编辑婴儿。

2019 年 12 月 30 日，深圳市南山区人民法院一审宣判：贺建奎因非法行医罪被判处有期徒刑三年，并处罚金人民币三百万元；同案犯张仁礼、覃金洲分别被判处有期徒刑二年、一年六个月（缓刑二年）。

根据公开报道信息可知，《科学》确实已经调查报道了这起未合规的碱基编辑人体试验致死事件，事件基本框架属实。

仇子龙作为论文共同通讯作者，主导了这起未合规注册的个体化治疗，6 岁女童治疗后因免疫反应死亡，家属要求撤稿未得到及时回应，相关医院和人员也被处罚了。

调查证实，涉事未合规开展的碱基编辑人体试验导致 6 岁女童死亡，相关监管部门已经对涉事医院作出处罚，目前家属仍在推动涉事《自然》论文撤稿。

基因编辑技术（尤其是 CRISPR/Cas9）带来了前所未有的伦理挑战。

当前全球共识是，“允许”以治疗疾病为目的的体细胞基因编辑，但对涉及生殖细胞的基因编辑婴儿普遍持严格禁止态度，尤其禁止对婴儿进行 “增强” 性改造。

基因增强可能加剧社会不公，仅有少数人能够负担高昂费用，为后代谋取优势，拉大与未获技术者之间的差距。

同时，“设计” 婴儿将导致人类基因多样性的消减，甚至可能重蹈 Nazi、Soviet 瘋狂优生淆种族歧视的覆辙。

看完这些，人们不禁心存疑虑，仇子龙及其团队的针对 CHD3 基因突变的个体化基因编辑治疗，是否涉嫌犯罪？

从新闻信息中可知，治疗后 3 天后，女童就开始发烧，一周内因血栓性微血管病死亡，医院内部评估认定死亡与治疗 “肯定相关”。

该死亡事件在长达一年多时间里未向公众公开，也未更新至临床试验登记信息中。公众知情權被无情隐匿，令人愤慨！

2026 年 2 月，仇子龙研究团队在《自然》发表相关动物实验论文，却未提及此人体试验及患者死亡这一事实！

2025 年 9 月，上海有关部门对新华医院罚款约 3600 美元（约 2.4 万元人民币），理由是医院未能妥善监管该试验，也未将其注册为商业资助的研究项目。

此外，动物实验数据显示，接受治疗的 4 只猴子均出现中重度肝损伤，其中高剂量组还出现肾损伤。而医院伦理委员会批准该试验时，尚未审阅这份毒理学报告。

根据《刑法》第 335 条，医务人员严重不负责任，造成就诊人死亡或严重损害就诊人身体健康的，处三年以下有期徒刑或拘役。本次事件中，若调查认定研究团队在明知动物实验存在严重安全信号的情况下，仍推进人体试验，且未充分告知家属死亡风险，可能构成该罪。

动物实验安全信号（猴肝肾损伤）未充分评估，即推进人体试验。风险告知不充分，家属称知情同意书未明确写明死亡风险。家属自费出资形成利益冲突，且部分款项直接汇入研究人员个人账户。论文未披露人体试验及死亡事件。

以上这些均涉嫌违反科研伦理规范。

多方回应与调查进展如下所示：

上海交通大学医学院：回应称 “目前还在调查中”，其官网已经删除相关论文的新闻。

△ 互联网是有记忆的

《Nature》：回应称审稿期间并不知道患者死亡及家属资助情况，若此前知悉将纳入论文评估考量。

家属：已向上海交通大学医学院投诉，要求调查并撤回论文。

研究团队：截至报道发布，仇子龙及新华医院未公开回应。

看完以上讯息，仇子龙及其研究团队的基因编辑治療，有负治疗失败之责，他本人可能入狱赎罪（实际应看法律条文、法庭公正裁判）。

据媒体报道道，接受《华尔街日报》调查的西方科学家并不认为美国应该放松基因编辑医学研究的伦理边界的要求，相反，许多人认为，从根本上改变人体 DNA 是一门尚未充分掌握的学科，国际上应该就道德问题达成一个共识。

约翰 · 霍普金斯大学伯曼生物伦理学研究所所长 Jeffrey Kahn 表示，如何确保每个人都在遵循同样的原则？有鉴于 CRISPR 还有不确定性，他认为国际上需要保持沟通。

在如今，基因编辑研究如火如荼发展，这项科学前沿研究可能为罹患疑难杂症的人们，试图打开一扇窗。

然而，医学研究的伦理边界亦不可放松，在没有全然安全无虞的把握前提下，基因编辑不应走向人体实验，对无端批准运用这项不确定的技术应用于人体的荒谬做法，该叫停了！

注：

CRISPR（Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats）是原核生物基因组内的一段重复序列，是生命进化历史上，细菌和病毒进行斗争产生的免疫武器，简单说就是病毒能把自己的基因整合到细菌，利用细菌的细胞工具为自己的基因复制服务，细菌为了将病毒的外来入侵基因清除，进化出 CRISPR-Cas9 系统，利用这个系统，细菌可以不动声色地把病毒基因从自己的基因组上切除，这是细菌特有的免疫系统，是古菌和细菌抵抗病毒等外源遗传物质入侵的一种获得性免疫系统。

知乎用户 時雨 发表

不久前刚学到这里 没想到在这个问题里遇见了

好奇这项科研是怎样通过伦理委员会审查的？

知乎用户 鸭梨马斯内 发表

这跟贺建奎那个算是一个性质吗？

知乎用户 Citi Y 发表

现在能看到自闭症治疗的乱象了吗

这是顶流的乱象

还有大批没钱没资源没人脉甚至没判断力，给孩子烧香改名看风水跳大神针灸经颅磁推拿喝中药割脖子血管吸麻醉剂输脑梗药一轮一轮打丙球打干扰素的普通家长呢

他们带着孩子不停的住院，跑北京，跑云南，跑各路神医

就连韩国都来了个金院长在网上推销韩方草药治自闭症了

底层出了医疗事故，也是隐匿的灰色的难以声张和证明的，甚至都不知道出了事故

每一个圈层都有每一个圈层的坑

赚得就是那份父爱母爱带来的对康复的极度迫切和短时盲目

知乎用户 蓝鸽 发表

上海交带在干什么！这几年垃圾新闻真 Xx 多，又是校庆不良宣传又是这了那了，文人腐败起来潜移默化，狠多了。

知乎用户 牧云小笙 发表

不能只在嘲讽国外的时候才讲伦理。

再补充一个暴论: 如果知识分子搞犯罪到了下地狱的程度，肯定比普通的罪犯要恶劣一万倍还不止

知乎用户 无所事事懒羊羊 发表

铤而走险，为了 CNS 无所不用其极

但其实尽量客观说，sjtu 这几年对伦理审查其实是较为宽容的，科研上一直自称自己是全国 top1。

如果成功，毋庸置疑，这会是世界上第一项直接面向大脑的基因编辑治疗。

虽然没有，更多是指向它临床安全性的问题，绝不代表这么大量的基础研究是失败的，它依旧是非常非常有突破性的结果。

小鼠实验已经成功，后期在人体实验时加大剂量，引起免疫反应，患儿不幸离世，只能说差之毫厘，缪以千里。

这个项目由医院里面的 IIT 批准，可以绕过国家药监局监管，几乎全是医院伦理办的一言堂，（今年我连着提交过三次 IIT，这点我也深有感触）每次提交个项目，一直不停修改材料格式边边角角，但对项目细节，其实伦理办也未必完全搞得懂。

全国 top 的 title 还不够，医院太想要全球第一项治愈 xx 疾病的 title 了，默许实验室的 pi 的想法，伦理审查也太开绿灯

仇对自己团队的成果也是真足够自信，不要觉得人家没有 b 数，既然敢做，他们就还真不是浑水摸鱼的人。

这个病又不致命，600 万都打过去了，如果他想拖一年两年，家长也只能等，但他没有拖，足见他是真的自信，他是真觉得这能成功（毕竟放在国内其他医院，大部分团队就是见刊结束，真的敢应用的人非常非常少）

患儿家长大概率是高知，从自费 600 万给孩子治疗不致命的病，再到找到 nature 的文章，他们一定也是做过功课，只是很多新治疗，毕竟有它的局限性。

现在临床一线的治疗很多都是这样，每一年都有很多新技术问世，但过了几年又沉寂（或者干脆是老技术翻出来再炒）

只能说小朋友很可怜，逝者安息，但这真的算在医院灰色地带，很难说具体处罚

知乎用户 叉丘 发表

相比之下，为每对夫妇支付 28 万元，孕妇志愿者在怀孕 9 个月时必须到指定的医疗机构（深圳罗湖医疗机构）准备分娩。项目组负责为孕妇及其护理人员支付房租、孕妇及其护理人员工作相关费用（200 元 / 人）。婴儿出生后 28 天需要呆在指定医院，在此期间发生的费用由项目组承担。项目组还支付护理人员费用为每天 200 元，直到新生儿完成各项检查。针对婴儿，项目组将为其购买平安集团的 A-Star 健康保险；如果在怀孕过程中志愿者患有与测试无关的其他疾病或并发症，他们应对相应的治疗费用负责，最后婴儿成功降生的贺建奎道德不知道高到哪里去了，起码人真掏钱，服务对象也是胚胎大概率带艾滋活不长的

知乎用户 Aries 发表

不是学医的，凭着朴素的认知和道德，说说自己对此的看法。

这件事，需要拆开整个链条，做一些 “极端假设” 才能分清“责任”。粗略分一下，这起事件有三个直接参与的相关方，分别是：1. 病患及其家属；2. 主推基因编辑疗法的科研工作者仇子龙；3. 实际负责临床医疗的人员和机构（这里肯定有新华医院相关科室和项目负责人，可能包括炀侃）。另外，还有一个间接关联方，即国家的监管机构，包括卫健委和促成这个 ITT 大项目的机构和人。（关于 ITT 项目，我是看了用户极萨学院冷哲的回答才知道大概的）

好，现在拆解：

I. 极端情况，直接参与者由三方变为两方，就是只有 A 病患及家属 + B 科研工作者仇子龙

如果没有新华医院做手术，只是由仇子龙的没有临床医疗经验的团队做手术，病患家属会同意做这个基因编辑吗？或者仇子龙找来一个医疗团队，但这团队没有卫健委给的资质，家属会同意做这个基因编辑吗？如果这种情况下，家属也肯做，那责任挺清楚的，可以按 “非法行医” 走刑事程序。或者对于父母把自己的孩子当作科研实验对象，是否属于剥夺孩子基本人身权利，是否需要公诉，可以在舆论推动下，让相关法律部门作出裁决。但看现在的实际情况是：如果没有新华医院，没有仇对家属说新华医院能保证某种程度的安全，患者家长是不会同意做这个基因编辑的。

好，那么就此可以确定一点：做临床医疗的团队和机构需要负一定责任。

II.C 方负责临床医疗的团队和机构，和 B 方科研者仇子龙，他们的责任怎么分？

这样看—1 如果这手术成功了，就是没有重大不良反应，且有一定疗效，那 C 方和 B 方各有什么收益？2 如果手术失败了，出现重大不良反应、严重后遗症或死亡，C 方和 B 方责任怎么各自承担？

这成败两个方向的拆解，其实都牵涉到背后的监管机构，但目前现状… 真是一言难尽啊… 医疗机构还被罚了点钱，其它所有苦果由家属承担

好了，以上两点拆完，问几个问题：

I. 有没有谁，认认真真提醒过病患家属，如果手术失败，造成重大后遗症甚至死亡，他们能不能接受、有没有诉讼要求赔偿的可能？这份良心，那个 ITT 项目的推动者，是不是应该考虑自己值不值得拥有？

II. 作为 “商业赞助医疗项目”，国家有规定，要及时录入不良反应数据，对吧？那这个案例，数据要不要补上？

III. 还有，如果临床医疗提供方及其上级部门对科研方极度不满，能不能把对方，就是那 “科研工作者”，列入 “不可合作名单”？

IV. 这项目是病患家属就是私人提供经费的科研医疗项目，那在学术规范上，科研工作者需要向资金提供者承担什么样的义务？Nature 一开始对家属的回答，真没问题吗？这个我是真不懂。但这个例子需要普及。

差不多就想到这些，另外，这事对患者和家属来说 ，是个诊 + 疗的过程。他们对那位科研工作者的信任，是否从 “确诊” 阶段就开始了呢？如果是的话，也正常，但一般人会更因此无法分清 “科研工作者” 和“临床医疗者”的区别。所以，类似 “医疗伦理委员会” 之类的，是不是得更小心啊？

知乎用户 二十一 发表

喏，天天说患者医闹

这剧情放电影里都是最离谱的那种。

知乎用户 July 发表

哇靠看得我内心发毛… 看科幻片看着没什么，真到现实发生就有点发懵。

果然科幻来源于现实，真想打一针下去就改变基因变聪明了变巨人变美队变黑寡妇啊……

想起巨人在脊髓打脊髓液这个设定居然还有一定科学性啊真是… 地狱啊 我该死的脑子…

这个事重点是没有监管，**没有监管，**没有监管意味着只要你脑子想什么都能去做了，每个人都有做科学怪人的潜力，也没有后续就内部通报罚不痛不痒的钱的了…（不知道是不是整个圈子风气就这样默认了这种 “意外”，所以都是掩得密不透风，高高放起轻轻放下）

很多人混淆视听，说用什么生命科学进步这一点来开脱，别了吧，根本不是。首先这个要 “改变” 的基因就不是甚至重大疾病重大罕见急病，就是你不试人第二天就死了那种，是一个导致发育迟缓的基因，推进进步可以，但就这样打在人身上…. 就是想发成绩发疯了的团队，和被科学迷信权威急迫想要改变自己孩子命运的家长，各怀心思，导致的人为悲剧，唯一对科学贡献的，是提供了一个失败例子和人类的反面教材。

1. 双方自愿原则的话有没有提前过审查有没有提前告知家长所有风险？不可能有吧。这个情况我更倾向于家长听信了团队人员传销式洗脑，只说成功结果带来的快乐，对孩子成功改造的喜悦，但弱化告知一切风险。

2. 国外试药都有钱拿，这个参加课题还需要家长个人自己提供资金赞助还这么多，你猜为什么，很可能就是因为这事本来就是违法的上不了台面。实验室用根棉签都恨不得用项目经费出，这种还在临床阶段的试验，用动物测试结果还不好，现在直接用个人，不可能能过伦理审查和获批，但日常花销又要用，生科发文就是烧钱… 所以让家长个人名义给钱，说要参加就出钱。这样连公账都不用走，发现了就说是一项个人自愿参与的临床试验。

3. 文章我不是专业人士也看不懂，但抱着看文看摘要等于看了的嗯，去扒了原文，就是说这个团队一直在做这个课题，发的 nature 也是基于小白鼠实验的数据结果，其实重点就是这两句，我的理解通俗翻译过来就是：我们用小白鼠做的实验显示是有一定可行度的；用在非人类灵长动物身上这个是有一定可行度的。

要不怎么说还是发文要严谨呢，发原文让大家去看去翻译就是感受下，文章本身没有什么大漏洞，基于结果讲结果，也不说死但就表达出一个我很有成果了，这个是个重大突破，而且还用 nonhuman primates 这个词。

非人类灵长类动物。

实际呢，用了人体试验，而且结果还不好，这事仇的团队是一点没提啊，提了就发布不了文章了吧。而且小鼠的时候数据其实就不好，造成的不可逆损伤也是一点没提，用猴子做实验都不可能过的临床，真是撑死胆大的了才敢随便打到人身上……

4. 是否有违规收取个人资金来进行非法实验的嫌疑。未成年人是否有知情权。 这次是这个团队去找到这对父母去说的，那下次呢，就算是父母主动死命要求你进行这个试验，说我出钱出人失败了不怪你，你正常人，是不是也考虑一下其风险，能做吗这个？一个医疗科研团队有权力有资格做这个吗？今天是说打针治疗基因缺陷，明天是说打针治疗变漂亮，促进科学进步的理由能随便说，但实际这里面的风险和界线要怎么划分。参与临床试验的人和情况都很多，常见的很。但这样铤而走险草菅人命还忽悠人给这么大笔钱的临床还是真是… 无耻

5. 也许这种事经常有，只是没有爆出来。这个事也是，掩得密不透风，也就是现在发文出来然后那边开始审查才发现端倪，但是之前审稿那时在干嘛呢，这个处罚结果是不是很轻呢，也是。不展开说了。

放个文章原文标题吧有署名，有兴趣可以去看，文章本身没啥大漏洞，但想到背后发生的事就有点地狱。

关键是结果都失败了，他们还丧事喜报说是 OK 的…… 真就是先发文再说呗，推进个屁科学发展，推进期刊繁荣发展推动他们实验室经费荣誉发展吧。

知乎用户 萌之检事正​ 发表

石井四郎跟他们一比，都算良善之辈

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