自制药救儿的父亲徐伟:翻译国外论文制药,最大的困难是孤独

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徐伟说,他仍然会坚持下去,就像5岁的大女儿所说的,“只要我们努力,一定能治好弟弟的病。”

***Menkes患儿徐灏洋。受访者供图*

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“儿子病重,你会冒险选择自制药吗?”9月29日,徐伟公开发文回应自制药一事。

徐伟今年30岁,儿子徐灏洋今年2岁,是一名遗传性铜缺乏疾病Menkes综合征患者。

公开资料显示,Menkes又称卷发综合征,是一种罕见的先天性铜代谢异常疾病。典型Menkes病患儿出生时可正常,多在2至4个月开始出现严重的神经系统退化表现,且通常在3岁之前死亡。

为了给儿子治疗这种罕见病,只有高中学历的徐伟阅读了大量英文论文,将家里的杂物间改成了实验室,在没有亲友支持的情况下,研制了自制药用级别化合物。

9月30日,徐伟在接受新京报记者采访时坦言,自制药的过程非常曲折,因为没有人支持,他面临的最大困难就是孤独。而自制药其实对孩子没有太大的改善,只能延长他的寿命,缓解现在的情况。

徐伟说,他仍然会坚持下去,就像5岁的大女儿所说的,“只要我们努力,一定能治好弟弟的病。”

*▲实验室正在培养干细胞。受访者供图*

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*************“把家里的杂物间改成了实验室”*************

新京报:你是怎么发现孩子患上遗传性铜缺乏疾病Menkes综合征(下称Menkes)的?

徐伟:孩子大约6个月的时候,我注意到他的生长发育比较慢,他既不会抬头,也不会翻身。

我带他去医院检查,医生根据基因报告确诊孩子患有Menkes。确诊前,医生让我做好心理准备,上网查一下这个病。我查到Menkes患儿在三岁之前的死亡率接近百分之百,当时就蒙了。我问医生怎么治疗,医生说只能回家等着,孩子出现了什么症状,再对症治疗。

新京报:为什么会产生自制药的想法?

徐伟:孩子确诊后的第一个月,我带他去北京接受鸡尾酒疗法补充微量元素,但是没有效果。那段时间,我也在看国外的医学论文,得知在国际上补充组氨酸铜经常用于治疗Menkes,但是因为种种原因,这种药没有引进到国内。

一般家长会去境外拿药,但是疫情期间我也没有办法买。我也考虑过能不能找药厂帮忙制药,但是我本来就是经商的,从商业角度上来说,药厂不可能帮我们开发这种药物。开发这种药物投入的时间很长,但它的受众又很小。所以我就决定靠自己。

新京报:自制药的过程是怎样的?

徐伟:我之前有看过相关论文,其中提到制备这种药的方法和流程,刚开始我也看不懂,然后我就一个词一个词地翻译,弄懂意思后发现制作这种药物其实不是很复杂。这个药就是合成一个化合物,但要进入市场的话,要通过很多检验,这个过程就很复杂了。

但我没想让自制药上市,我只想治疗我孩子的病。论文上提供了配方,所以我没花太多时间配置药。至于这个药物的原理,我是后面慢慢才理解的,当时我就急着把药配出来,好用在孩子身上。

我之前开了一家科技公司,通过公司的形式去购买原材料,因为这种药物的原材料可能不出售给个人。当时我也不知道去哪里买,也是每天在百度搜各种电话,挨个打电话问。

我把家里的一个杂物间改成了实验室,刚开始很简陋,环境达不到无菌化,但至少可以培养细胞。

******徐伟培养的干细胞。受访者供图****

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*************“自制药过程中最大的困难是孤独”*************

新京报:你摸索了多久才敢在孩子身上用药?

徐伟:制药的话是用了一个月左右,然后两个星期后就用在孩子身上了。我先在兔子身上试,然后给自己打,最后给孩子打。

新京报:自制药在孩子身上的效果怎么样?

徐伟:第一次我不敢用太大的量,只用了0.2毫升,然后用了一个星期后去复查,检查结果没有变化,心里很受挫。但是我思来想去,觉得这个药没有问题,就壮着胆子给他加到0.5毫升,然后一个星期后再去检测,孩子的血清和铜蓝蛋白都恢复正常。但孩子的病情其实没有太大的改善,这只是说去延长他的寿命,缓解现在的情况。现在孩子还是只能躺着,只会笑和动一动。

新京报:你当时从事的是什么职业?和药品有关吗?

徐伟:我是高中学历,在淘宝上做电商,卖的是电器插座一类的产品,和药物完全没关系。

新京报:对于你自制药这件事,你身边的人怎么看?

徐伟:最初我提出要把杂物间改成实验室的时候,家里人很反对,他们觉得这么折腾很影响生活。身边的人都说,中国没有专家和教授能研制这种药,你自己怎么能做得出来,你的想法太天真了。

新京报:自制药过程中最大的困难是什么?

徐伟:最大的困难是孤独。

这事只有我一个人在坚持,没有人支持我,即使我做了这个药,也不知道到底能不能把孩子的病治好。而且伴随着我对于这个疾病了解程度的加深,我越发意识到,治好这个病的困难很大。

有一次在北京的医院,我准备去上海看看药厂的实验室,买机票时所有家人都打电话来劝,孩子妈妈说我被骗了。我很生气,直接拎着包就去机场了。当天的航班很晚,我一个人在机场等着,感觉很孤独。

要去医院给孩子做干细胞治疗时,孩子妈妈想和我离婚。那天我一个人开着车抱着孩子,孩子根本坐不稳,后来我只能找了一个滴滴司机帮我开车,我来抱孩子。我就觉得,如果我都不要这个孩子,就没人要他了。

新京报:当时你的生活状态是什么样的?你的工作有没有受到影响?

徐伟:我的作息很混乱,没什么规律,有时候论文根本看不懂,看着看着就睡着了,醒了我再继续看。公司是我的合伙人在照管,我渐渐全身心投入到孩子身上,没时间管工作了,现在有一些欠款,但是还没到吃不上饭的程度。

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*************“只要我们努力,一定能治好弟弟的病”*************

新京报:你考虑过自制药的法律风险吗?

徐伟:考虑过,但是也没有办法。这个药可以缓解孩子的病情,但是不合规,所以我觉得它不算是一个药,只能算是一个化合物吧。医生也很谨慎,担心自制药的安全性,但我做出来之后对孩子有效果,医生也就没再说什么。

新京报:你的大女儿对弟弟患病这件事是什么态度?会不会觉得你偏爱弟弟?

徐伟:我大女儿五岁了,在上幼儿园。她有时会撒娇,说我们偏爱弟弟,不过她也明白,弟弟生病了,需要我们付出更多的精力和时间去照顾他。自制药需要兔子进行实验,女儿陪我去买,她问我买兔子是为了给弟弟治病吗,我说是的。她就很坚定地说,“只要我们努力,一定能治好弟弟的病。”

新京报:有没有其他家长想购买你的自制药?

徐伟:我不敢卖,我最多告诉他们怎么去租实验室,怎么去合成药物。

新京报:你的下一个目标是什么?

徐伟:第二个目标是基因治疗,Menkes是一种基因突变疾病,基因药物的载体都是改装后的病毒,我很担心孩子的排斥反应。相比基因药物,基因编辑是更彻底的治疗方式,所以同时我还在研发基因编辑工具,但基因编辑是一座难以跨越的大山。

我现在希望专家们能帮我们解答一些技术性的问题,并尽快以合法合规的方式将我的“自制药”提供给其他Menkes病友的家长们。

新京报记者 彭镜陶 马毅菲

编辑 左燕燕

校对 吴兴发

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