74 种药品新增进入国家医保目录,包括 GV

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知乎用户 麻瓜​​ 发表

一场绝地反击的药企价格战。这次医保谈判,最受瞩目的是 Spinraza(诺西那生) 从 70 万一支被砍到 3 万元,看起来很牛逼是不是?其实除了中国医保牛逼,另外一点是医药市场竞争激烈。

诺西那生是 SMA 最早获批上市的药物,它有两个竞品药 Zolgensma 和 Evrysdy,诺西那生再不降价进医保,Evrysdi 就进医保了。所以诺西那生第一轮医保报价是 53680 人民币 / 瓶,是之前中国定价 55 万元 / 瓶的十分之一。

在药本身没有绝对优势的情况下,诺西那生寻求医保保护是药企的策略,通过价格狙击另两个竞品药。在医保局的谈判之下,最后把 53680 元 / 瓶降到 33000 元 / 瓶以下。

不是你哭,就是我哭。

这次该哭的不是诺西那生,反而是竞品药罗氏的 Evrysdi 了,罗氏的药做得再好,如果不降价到诺西那生全年药价的 2 倍以内,在中国就没市场了。


我来讲讲诺西那生所治疗的疾病 SMA,和目前 SMA 三个药物的原理、定价和差别。

诺西那生治疗的 SMA 是什么疾病?

正常人有个基因叫 Smn1,一旦突变后,会影响脊椎处的运动神经元,没法好好调控肌肉,导致肌肉退化。最惨的不是普通运动肌肉,而是呼吸、进食的肌肉。

如果小朋友得了 SMA,他是在长期呼吸困难,进食困难的情况下走掉的,一点生命质量都没有。

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1. Biogen 的诺西那生(Spinraza)是基因治疗药,第一年 75 万美元 / 6 针,随后每年 37 万美元 / 3 针。它是种单链 DNA,结合到基因 Smn2 的 mRNA 上,使 mRNA 剪接发生变化 [1][2],让不产生正常蛋白的人产生 “正常” 蛋白,让必死的小朋友活下来 [3][4]

**作为 SMA 第一款药,Spinraza 贵吗?**其实它全球定价就这么贵,第一年 75 万美元,随后每年 37 万美元持续治疗。

贵也有道理。它治疗的罕见病 SMA 脊髓性肌萎缩症是罕见病,发病率 1/6000 到 1/10000,这意味患者少,适用人群有限。而 Biogen/Ionis 把这款药做出来,要经历早期研发、动物实验、临床一二三期,一个都不能少。研发 / 临床 / 生产费用平摊到少数患者身上,自然就贵了。

另外,紧随其后的 Zolgensma 和 Evrysdi 挤压大量的市场份额,Spinraza 面临的竞争很激烈,能赚一波是一波,也是 Spinraza 保持高药价的原因。

但是,这次 Spinraza 走了另一个策略,不要高药价了,薄利多销。首先他在国内药价一针 70 万人民币本来就比国外定价低;这次医保一针降到 3 万人民币,再降 20 倍。针对的应该是后续罗氏的口服药物 Evrysdi。

反正会被 Evrysdi 狙击,我只要保证定价大于我生产物流运营成本,只要能长期占有市场就行。

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2. SMA 的第二款基因治疗药,诺华的 Zolgensma,一针 210 万美元, 只要一针

**Zolgensma 的原理和 Spinraza 不太一样。**它是通过一种安全病毒 AAV9 运载 Smn1 基因,把 Smn1 过表达在脊髓鞘内附近的神经元上,让不产生正常蛋白的人产生正常蛋白。原理上,一针管一辈子 [5][6]

**价格是史上最贵。**静脉注射一针 210 万美元(1469 万人民币)。我想说还是值的,Zolgensma 大剂量 AAV 静脉输注,必须提高工艺控制住 AAV 的免疫原性,AAV 要做到非常纯。它的 AAV 生产工艺是花巨资摸出来的,很难,也很值钱。国内大多数 CDMO 都达不到 Zolgensma 的工艺水平。

这个药现在很贵,但好在国内有好多企业在做类似药,譬如嘉因的 SMA 基因治疗过表达药上了 IIT,将来类似药上市后,价格会便宜一些。

今年 10 月已经拿到国内临床批件,目前还没进国内市场。

另外,这个药生产成本太高,没法降价太多,不可能跳水进医保。

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3. 第三款 SMA 药物,罗氏的 SMA 口服药 Evrysdi,超过 20kg 的患者每 12 天用一瓶药,全球定价一年 30 万美元, 终身用药。

这款药原理上和前面两款不一样,是个小分子药,调节 Smn2 mRNA 剪接,产生正常蛋白 [7][8]

**它给药方式非常好,口服。**因为 SMA 患者从小就发病,把小分子药做到甜甜糖浆里,陪伴小朋友一起成长,非常有爱。大家都知道天天让小朋友吃药,小朋友会觉得我是不是哪里不正常;但如果天天让小朋友吃糖就不一样了(我知道这药做在糖浆里时,有点被感动到)。原始定价也比 Spinraza 便宜很多。

Evrysdi 在国内已经上市了。

本来 Evrysdi 作为一款口服药,比 Spinraza 有优势得多 (Spinraza 是腰穿给药),但这次 Spinraza 医保价格一出来,Evrysdi 就没什么优势了。


总结下,SMA 三款药:

目前国内能买到的是这次价格大跳水的 Spinraza,和大吐血的罗氏 Evrysdi。诺华的 Zolgensma 还没在国内上市。

Spinraza 在收到竞品狙击时,选择大打价格战进医保不是孤勇之举,是成熟市场考量下的结果

医保局谈判真的厉害,我建议大家看看具体视频,福建医保局的处长姐姐气质真的太好了。你降价 20 倍,否则就不要进医保了,到她嘴里就特别温柔。

谈完如果能成,最后赚的终究是患者。

就像医保局说的:每一个小群体都不该被放弃。

参考

  1. ^Hammond, S.M., Hazell, G., Shabanpoor, F., Saleh, A.F., Bowerman, M., Sleigh, J.N., Meijboom, K.E., Zhou, H., Muntoni, F., Talbot, K., et al. (2016). Systemic peptide-mediated oligonucleotide therapy improves long-term survival in spinal muscular atrophy. Proceedings of the National Academy of Sciences of the United States of America 113, 10962-10967.
  2. ^Chiriboga, C.A., Swoboda, K.J., Darras, B.T., Iannaccone, S.T., Montes, J., De Vivo, D.C., Norris, D.A., Bennett, C.F., and Bishop, K.M. (2016). Results from a phase 1 study of nusinersen (ISIS-SMN(Rx)) in children with spinal muscular atrophy. Neurology 86, 890-897.
  3. ^Chiriboga, C.A. (2017). Nusinersen for the treatment of spinal muscular atrophy. Expert Rev Neurother 17, 955-962.
  4. ^Finkel, R.S., Chiriboga, C.A., Vajsar, J., Day, J.W., Montes, J., De Vivo, D.C., Yamashita, M., Rigo, F., Hung, G., Schneider, E., et al. (2016). Treatment of infantile-onset spinal muscular atrophy with nusinersen: a phase 2, open-label, dose-escalation study. Lancet 388, 3017-3026.
  5. ^Day, J.W., Finkel, R.S., Chiriboga, C.A., Connolly, A.M., Crawford, T.O., Darras, B.T., Iannaccone, S.T., Kuntz, N.L., Pena, L.D.M., Shieh, P.B., et al. (2021). Onasemnogene abeparvovec gene therapy for symptomatic infantile-onset spinal muscular atrophy in patients with two copies of SMN2 (STR1VE): an open-label, single-arm, multicentre, phase 3 trial. Lancet Neurol 20, 284-293.
  6. ^Mendell, J.R., Al-Zaidy, S.A., Lehman, K.J., McColly, M., Lowes, L.P., Alfano, L.N., Reash, N.F., Iammarino, M.A., Church, K.R., Kleyn, A., et al. (2021). Five-Year Extension Results of the Phase 1 START Trial of Onasemnogene Abeparvovec in Spinal Muscular Atrophy. JAMA Neurol 78, 834-841.
  7. ^Darras, B.T., Masson, R., Mazurkiewicz-Beldzinska, M., Rose, K., Xiong, H., Zanoteli, E., Baranello, G., Bruno, C., Vlodavets, D., Wang, Y., et al. (2021). Risdiplam-Treated Infants with Type 1 Spinal Muscular Atrophy versus Historical Controls. The New England journal of medicine 385, 427-435.
  8. ^Baranello, G., Darras, B.T., Day, J.W., Deconinck, N., Klein, A., Masson, R., Mercuri, E., Rose, K., El-Khairi, M., Gerber, M., et al. (2021). Risdiplam in Type 1 Spinal Muscular Atrophy. The New England journal of medicine 384, 915-923.

知乎用户 路汀​ 发表

因为大部分企业都签了保密协议,所以要到 12 月底医保支付价格更新之后才能看到谈判的价格,目前只能看到新增药品总体的降价幅度:

本次调整,共计对 117 个药品进行了谈判,谈判成功 94 个,总体成功率 80.34%。其中,目录外 85 个独家药品谈成 67 个,成功率 78.82%,平均降价 61.71%。

按照往年基本也都是新增药品降价 50%-60%,续约药品降价 20%-30%。

相比于往年挤破了头也要进医保,今年药企基本都理性了很多。比如恒瑞的卡瑞利珠单抗新增了两个适应症,二线和一线的鼻咽癌,但是此次医保目录还是维持之前已经进了医保的四个适应症。

这主要是因为今年恒瑞的 PD-1 增长不及预期,也就没有实现以价换量的预期。去年进医保的时候恒瑞 PD-1 降到了约 4 万 / 年的治疗费用,后续国产 PD-1 陆续上市开始逐渐内卷,像康方的 PD-1 终生治疗费用才 3.6 万,被业界称为卷帘大将。。。

所以,医保大幅降价也不一定能换来营收的增长,从而也就导致企业进入医保的热情没那么高了,尤其是对于续约品种。

当然,对于刚刚上市的创新药,进入医保放量会很快。而且,医保局现在对于公立医院的用药规范越来越严格,医生开药都是首选医保目录的药。在公立医院依旧占有绝对优势的医疗体系下,新药进入医保已经成为不二的选择。

但也有例外,比如外企为了维持全球定价体系,对于大幅降价进入医保就会很慎重。阿斯利康的奥西替尼一线和二线治疗已经进入医保,但靶向药术后治疗这块依旧有很大的市场,可是这次医保谈判并没有见到奥西替尼术后辅助适应症的申请。

这次诺西那生钠注射液虽然进了,但 Car-t 还是没进,医保局对于年治疗费用超过 30 万的药依然很慎重。而对于医生和患者来说,在技术突破之前,想以一个比较低的价格获取新的治疗方式药物,目前几乎是不可能。

从 2016 年算起,医保谈判目前已经进入 6 个年头。在老龄化和疫情冲击下,医保基金控费已是不争的事实。对于国内药企来说,医保谈判已经是每年都要面对的大考,医保局某种程度上是国内药企头上唯一的一片云。

如果说集采带来医药行业的创新诉求,那医保谈判就带来了药企出海的动力。

知乎用户 王 Nathan​ 发表

  1. 罕见病这次纳入的比较多,支诺西那只是大家比较关注的,还有血友病,多发硬化等,其实都是不错的案例,很好的覆盖了这些以前被忽视的人群,和共同富裕的理念相契合。
  2. 支诺西那这一次价格降幅惊人,不仅仅是医保局方面的努力,也应该思考背后药企的准入逻辑。考虑到疾病需要长期治疗,降价本身是把一锤了买卖变成了细水长流的生意,毕竟原来 70 万 / 支的价格,能负担的人非常少,即使可以负担,也只能负担几次治疗,长期治疗很困难。现在大幅降价之后,患者买得起,用的起,长期而言药企的收益可能会更好。不过这种策略是有前提的,目前 biogen 中国区市场份额有限,所以该降价对于 biogen 利润率影响有限,不用担心财报上的利润率问题。对于药企而言可以建立维护好患者池,为未来该领域的产品更新迭代做好铺垫。
  3. 医保未来会更加关注细分赛道,从未来 biotech 发展来看,未来差异化是 biotech 发展的核心。可以说现在 biotech 成为 biopharma 的通道基本关闭,大而全的靶点竞争十分激烈,比如 PD-1、CLAUDIN 18.2、HER2、G12C 等,基本只有头部玩家才能玩的起来,未来如何在特定细分患者人群中进行靶点、药品和临床试验的开发将考研这些 biotech 的负责人。医保对于细分赛道,包括罕见病,包括未满足临床需求的特定小适应症,包括大适应症里的特定基因分型患者群,会更加关注,也较容易被纳入医保。

知乎用户 匿名用户 发表

虽然我本人不太专业,对药品研发流程等多种方面了解不多,我想吐糟的是某个刚进入医保的 “中国式新药” 充分暴露出现在国内研发新药上市仍然离不开营销思维。

想当年郑筱萸时代,一年上万种新药的审批,“独家剂型”“独家规格”这种专用用来钻营医药行业获得医院准入并且保持高价的方式大行其道。随着郑局长被毙了之后,药品审批一下跌入低谷,但仍然有药企新上市的药品纷纷打着 “后郑筱萸时代” 通过审批的方式来向医院和经销商证明自己产品质量“过硬”。

随着医保集采的到来,所有市面上销量大的医保目录内仿制药纷纷中枪,失去了商业价值。于是资本家们纷纷将目光投向了 “独家通用品” 上,一些有着强大营销能力的药企就是这方面的行家。

III 期临床数据不好看,被饶毅追着批数据造假,但仍然止不住上市了,然后进医保了。我着其他答主的内容,无一对这个阿兹海默症新药评价相当保守,唯一有共识方面就是安全。简直无语。但是按这个魔幻世界的尿性,此口一开,就会有无数奸商闻风而动。如果以后我看到一大批没有充分证据证明疗效的 “独家通用名” 药品成为市场的宠儿,我一点也不意外。

而我立志成为一名奸商。

知乎用户 Tracyyzw666​ 发表

刚看过那个谈判视频,

我估计最后那个吉利的价格应该是 32888 元,

疯狂降价 20 倍,我认为对于罕见病患者及其家属得意义肯定是重大的。

先看一下诺西那生钠注射液的发展历程

2016 年 12 月 23 日,诺西那生钠注射液首次在美国获批,是全球首个 SMA 精准靶向治疗药物,随后该药物已在欧盟、巴西、日本、韩国、加拿大等国家获得批准用于治疗 SMA。

2019 年 4 月 28 日,诺西那生钠注射液在中国上市,用于治疗 5qSMA,并成为中国首个能治疗 SMA 的药物。

而在诺西那生钠注射液批准之前,SMA 无有效治疗手段,疾病管理仅限于呼吸支持、营养支持、骨科矫形等辅助治疗方法。

但是诺西那生钠注射液并不是打一针就能治愈,它需要持续治疗。

70 万元一支的药持续治疗,无异于对患者直接宣判了死刑。

而如今 32888 的价格,我认为对患者来说是能够接受的,

而对于药品经销商和境外药企来说,我认为其实也不是太大的损失,

因为有医保基金给付,

对于医保基金来说我认为也不是太大的负担,

因为是罕见病,国内患病人数大概在 4 万左右,

对比我国近 3 亿的心脑血管疾病患者来说,4 万的总量真的不算多。

所以我认为把天价罕见病药诺西那生钠的价格打下来,对患者是大利好,而对于经销商,外企,也不是坏处,毕竟 2016 年就在国外上市了,5 年的时间应该也快够收回研发经费了(其实我感觉可能还没有)。

所以这也是药企越来越不爱投钱去开发罕见病药物的原因,投入回报比太低。

最后,也是希望我国的医保政策能慢慢覆盖到其他罕见病药物,因为并没有谁想得这个病,这些患者他们是不幸的。

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